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Sarepta Therapeutics to Present New Data From Its Neuromuscular Portfolio at 2024 World Muscle Society Congress

サレプタセラピューティックスは、2024年のワールド・マッスル・ソサエティー大会で、神経筋シリーズからの新しいデータを発表します。

Businesswire ·  09/26 08:30

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), the leader in precision genetic medicine for rare diseases, will present at the 29th Annual Congress of the World Muscle Society 2024 Congress (WMS 2024)兆.king place Oct. 8-12, 2024, in Prague, Czechia.



Among the data to be presented are new safety and efficacy results from several studies in the delandistrogene moxeparvovec clinical development program, including data from Studies 9001-101, 9001-103 (ENDEAVOR) and 9001-301 (EMBARK).

"New data to be presented at WMS from clinical studies of delandistrogene moxeparvovec include the first look at skeletal muscle and cardiac MRI outcomes from the EMBARk study, a late-breaking analysis of safety data from across all delandistrogene moxeparvovec clinical studies, and five-year functional results from Study SRP-9001-101, the longest-term data to date for a gene therapy in Duchenne," said Louise Rodino-Klapac, Ph.D., executive vice president, chief scientific officer and head of research and development, Sarepta Therapeutics. "The results add to the substantial and growing body of data for delandistrogene moxeparvovec."

Podium Presentation:

19O: Muscle MRI outcomes in patients with Duchenne Muscular Dystrophy treated with delandistrogene moxeparvovec: Findings from EMBARk Part 1

2024年10月12日

1:45-2:00 a.m. EDT

(07:45-08:00 CEST)

遅れて投稿:

726LBP: デュシェンヌ筋ジストロフィーにおけるデランジストロゲンモキセパルボベックの長期安全性と耐性: 第1相から第3相までの臨床試験

2024年10月11日

午前9:45〜10:45 EDT

(CEST15:45〜16:45)

ポスター展示(*再演示を示す)

391P: デュシェンヌ筋ジストロフィー(DMD)におけるアンビュラトリー定義の一致と正確性: 断面分析*

2024年10月9日

午前8時30分から9時30分 EDT

(CEST 14:30-15:30)

94P: JOURNEY: Limb Girdle筋ジストロフィーR3-R5の自然史研究: 研究コホートの基線特性

2024年10月9日

午前11時15分から12時15分 EDT

(CEST 17:15-18:15)

423P: デュシェンヌ筋ジストロフィーにおけるdelandistrogene moxeparvovec対プラセボの安全性と有効性: 第3段階EMBARk主要結果*

2024年10月9日

午前11時15分から午後12時15分 EDT

(CEST 17:15-18:15)

424P: DMDの広範囲の患者における遺伝子治療delandistrogene moxeparvovecによるmicro-dystrophin発現と安全性:第10億フェーズ試験(ENDEAVOR)

2024年10月9日

午前11時15分から午後12時15分 EDT

(CEST 17:15-18:15)

425P: デュシェンヌ筋ジストロフィー(DMD)患者におけるdelandistrogene moxeparvovecの5年の結果:フェーズ1/2a研究

2024年10月9日

午後11時15分から午後12時15分、東部夏時間

(中央ヨーロッパ夏時間17時15分から18時15分)

428P: デュシェンヌ筋ジストロフィー患者における心臓MRIの結果、delandistrogene moxeparvovec治療: EMBARk Part 1からの所見

2024年10月9日

午後11時15分から午後12時15分、東部夏時間

(中央ヨーロッパ夏時間17時15分から18時15分)

WMS 2024の完全なプログラムはでご覧いただけます。

サレプタセラピューティックスについて

サレプタは緊急の使命に取り組んでいます:生活を破壊し未来を縮める希少疾患のための精密遺伝子医療を開発することです。デュシェンヌ型筋ジストロフィーや筋肉骨格系筋ジストロフィー(LGMD)のリーダーシップポジションを保持し、現在、開発段階の異なる40以上のプログラムを有しています。私たちの幅広いパイプラインは、遺伝子治療、RNA、遺伝子編集のマルチプラットフォームのPrecision Genetic Medicine Engineによって推進されています。詳細は をご覧いただくか、LinkedIn、X(旧Twitter)、Instagram、Facebookでフォローしてください。

情報のインターネット掲載

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出典:Nutex Health, Inc。

このプレスリリースには先物に関する記述が含まれています。これらの記述のうち、歴史的事実ではないものは先物であると見なされる可能性があります。 「信じる」「予測する」「計画する」「予想する」「するつもりである」「意図する」「可能性がある」などの表現は、先物であることを特定するためのものです。これらの先物に関する記述には、研究開発プログラム、技術、科学的アプローチ、製品および製品候補に関連する潜在的な利点、安全性と有効性に関連する可能性など、当社の使命に関連する記述が含まれます。

これらの先物に関する記述には、サレプタのコントロールを超えるリスクや不確実性が含まれています。既知のリスク要因には、次のものが含まれます。サレプタがビジネス計画を実行できない可能性があり、予想される規制上のマイルストーンやタイムライン、臨床開発計画の達成、および製品を市場に投入することができない理由として、会社の財務およびその他のリソースの制約、予期しないかつ適時に解決されない製造上の制約、および、米国特許商標庁によるサレプタの製品候補をカバーする特許に関する決定などの規制当局、裁判所、または機関の決定;将来の研究結果が過去の肯定的な結果と一致しないか、製品候補の安全性と有効性の規制承認要件を満たさない可能性があること;我々が特定の安全性または有効性のパラメータを評価するために使用する異なる方法論、仮定、および適用が異なる統計的結果をもたらす可能性があり、製品候補の臨床試験から収集されたデータが肯定的であると信じていても、これらのデータがFDAまたは他のグローバル規制当局による承認をサポートするのに十分でない可能性があること;およびサレプタの最新の年次報告書である最近のフォーム10-Kに記載された「リスクファクター」の見出しの下で識別されたこれらのリスクと、2023年12月31日までの最新の四半期報告書である最近のフォーム10-QでSECに提出されたSareptaが行ったその他のSEC提出書も含まれており、ご確認いただくことをお勧めします。

上記のリスクのいずれかが、サレプタのビジネス、業績、およびサレプタの普通株価に重大かつ不利な影響を与える可能性があります。サレプタが直面するリスクと不確実性の詳細な説明については、サレプタが行ったSECへの提出書類をご確認いただくことをお勧めします。本プレスリリースに含まれる将来を見通した声明に対しては、投資家に対して著しく依存することを避けるよう注意を喚起します。サレプタは、法律に基づく義務の範囲内で、ここからの日付後のイベントや事情に基づいて、将来を見通した声明を公に更新する義務を負いません。


連絡先

投資家連絡先:
Ian Estepan、617-274-4052
iestepan@sarepta.com
メディア連絡先:
Tracy Sorrentino、617-301-8566
tsorrentino@sarepta.com

これらの内容は、情報提供及び投資家教育のためのものであり、いかなる個別株や投資方法を推奨するものではありません。 更に詳しい情報
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