On Friday, BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) presented a post-hoc analysis evaluating the effect of acoramidis on the composite endpoint of all-cause mortality (ACM) and recurrent cardiovascular-related hospitalizations (CVH) events in its Phase 3 ATTRibute-CM study in ATTR-CM.
The data were shared at the Heart Failure Society of America (HFSA) Annual Scientific Meeting 2024.
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ATTRibute-CM was designed to evaluate the efficacy and safety of acoramidis.
The analysis included:
- A 42% reduction in composite ACM and recurrent CVH events at 30 months was observed with acoramidis treatment compared to placebo by applying a negative binomial regression model (post-hoc) (p=0.0005).
- A 42% reduction in ACM and recurrent CVH events per patient was observed over 30 months with acoramidis treatment compared to placebo.
- A 30.5% hazard reduction in ACM and recurrent CVH events at 30 months was observed with acoramidis treatment compared to placebo by applying the Andersen-Gill model (post-hoc) (p=0.0008).
"This post-hoc analysis provides further evidence that near-complete TTR stabilization with acoramidis can improve clinical outcomes for patients with ATTR-CM. The reduction of hospitalizations and all-cause mortality seen in ATTRibute-CM heightens the case for acoramidis as a first-line therapy, given its potential to improve the overall quality of life for patients," said Daniel Judge, M.D., professor of medicine and cardiology at the Medical University of South Carolina.
Transthyretin amyloidosis (ATTR-CM) occurs when the liver produces faulty transthyretin (TTR) proteins. Clumps of these abnormal proteins (fibrils) build up in the heart's main pumping chamber.
Based on the results from ATTRibute-CM, BridgeBio submitted an FDA marketing application, which has been accepted with a PDUFA action date of November 29, 2024, and a Marketing Authorization Application to the European Medicines Agency, with a decision expected in 2025.
In August, BridgeBio Pharma presented additional data from an analysis of its Phase 3 ATTRibute-CM and open-label extension study of acoramidis in ATTR-CM at the European Society of Cardiology 2024.
Price Action: BBIO stock is up 2.39% at $25.54 at last check Monday.
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金曜日、ブリッジバイオファーマ（NASDAQ:BBIO）が、ATTR-Cmにおけるフェーズ3ATTRibute-Cm研究で、アクラミドの全因死亡率（ACM）および再発性心血管関連入院（CVH）イベントの組み合わせエンドポイントへの影響を評価する事後解析を発表しました。
データは、Heart Failure Society of America（HFSA）2024年の年次学術集会で共有されました。
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ATTRibute-Cmは、アクラミドの有効性と安全性を評価するために設計されました。
分析に含まれるもの:
- アクラミド治療により、30ヶ月間の全ACmと再発CVHイベントが、否定二項回帰モデル（事後）を適用して、プラセボと比較して42%低下しました（p=0.0005）。
- アクラミド治療により、30ヶ月間あたりの全ACmと再発CVHイベントが、プラセボと比較して患者あたり42%低下しました。
- アクラミド治療により、30ヶ月間の全ACmと再発CVHイベントに対し、Andersen-Gillモデル（事後）を適用して、30.5%のハザード削減が観察されました（p=0.0008）。
この事後解析は、アコラミデスによるほぼ完全なTTRの安定化がATTR-Cmを持つ患者の臨床結果を改善できる可能性があることのさらなる証拠を提供しています。ATTRibute-Cmで見られた入院やすべての原因による死亡の減少は、アコラミデスが初期治療として有効であるケースを高め、患者の総合的な生活の質を改善できる可能性があることを証明しています。と南カロライナ州立医科大学の医学と心臓病学の教授であるダニエル・ジャッジ博士は述べました。
トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）は、肝臓が不良なトランスサイレチン（TTR）タンパク質を生成すると発症します。これらの異常なタンパク質（フィブリル）の塊が心臓の主要なポンプ室に蓄積します。
ATTRibute-Cmの結果に基づき、ブリッジバイオファーマは、2024年11月29日のPDUFA審査期限と、2025年の欧州医薬品庁からのマーケティング認可申請を提出しました。
8月、ブリッジバイオファーマは、2024年の欧州心臓病学会でのPhase 3 ATTRibute-CmおよびATTR-Cmでのアコラミデスのオープンラベル延長研究の分析から追加データを発表しました。
株価動向：BBIO株は、最終確認時点の月曜日に2.39%上昇し、25.54ドルです。
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