On Wednesday, Viking Therapeutics Inc. (NASDAQ:VKTX) released data from the Phase 1b trial of VK0214, a novel small molecule agonist of the thyroid hormone receptor beta (TRβ), in patients with X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD).
X-linked adrenoleukodystrophy is a genetic disorder that mainly affects the nervous system and the adrenal glands, which are located on top of each kidney.
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Results showed VK0214 to be safe and well-tolerated following once-daily dosing over the 28-day study period.
In addition, plasma levels of very long-chain fatty acids (VLCFAs) and other lipids were significantly reduced compared to placebo.
VLCFAs are considered biomarkers of disease in patients with X-ALD. Treatment with VK0214 resulted in significant reductions in mean VLCFA levels at both doses evaluated, 20 mg/day and 40 mg/day, compared to placebo.
Cohorts receiving VK0214 demonstrated reductions in mean plasma levels of the 26 carbon lysophosphatidyl choline (C26:0-LPC) derivative, a key diagnostic marker.
A 14.8% reduction was observed in the 40 mg cohort (p=0.0105) and a reduction of 8.4% in the 20 mg cohort (p=0.0427). In addition to VLCFA changes, subjects who received VK0214 demonstrated reductions in other plasma lipids.
Mean reductions relative to baseline and placebo were observed for low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C), apolipoprotein B (ApoB), and lipoprotein (a) [Lp(a)] following 28 days of treatment.
Treatment-emergent adverse events were reported as mild to moderate. Gastrointestinal adverse events were slightly higher among placebo subjects (33%) compared with VK0214-treated subjects (11%).
William Blair highlights that the positive progress of VK0214 provides investors with additional opportunities beyond Viking's existing programs, including the subcutaneous and oral formulations of VK2735 for obesity, VK2809 for metabolic-dysfunction-associated steatohepatitis (MASH), and its preclinical amylin program, which is expected to enter clinical trials next year.
Since the analyst believes most investors have yet to factor in the potential revenue from VK0214, its continued successful development could offer an upside to current projections. Moreover, the focus on treating an orphan disease broadens Viking's potential revenue streams by expanding from the larger obesity and MASH markets into the rare disease space.
Price Action: VKTX stock is down 2.67% at $64.90 at the last check on Wednesday.
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水曜日、ヴァイキング・セラピューティクス（NASDAQ:VKTX）は、X連鎖性アドレノ髄脂ジストロフィー（X-ALD）を患う患者を対象としたβ甲状腺ホルモン受容体ベータ（TRβ）の新規小分子アゴニスト、VK0214の第10段階のデータを公開しました。
X連鎖性アドレノ髄脂ジストロフィーは、主に神経系と各腎臓の上に位置する副腎に影響を与える遺伝性障害です。
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研究結果によると、28日間の投与後、VK0214は安全でよく耐容性がありました。
さらに、非常に長鎖脂肪酸（VLCFA）およびその他のリピッドの血中濃度は、プラセボと比較して有意に低下しました。
VLCFAはX-ALD患者の疾患のバイオマーカーと考えられています。VK0214の投与により、20mg/日と40mg/日の両投与量で、平均VLCFA濃度がプラセボと比較して有意に低下しました。
VK0214を受け取ったコホートは、26炭素リソスファチジルコリン（C26:0-LPC）誘導体の平均血漿濃度を低下させ、主要な診断マーカーとしました。
40mgコホートで14.8％の低下が観察されました（p=0.0105）、20mgコホートでは8.4％の低下が観測されました（p=0.0427）。VLCFAの変化に加えて、VK0214を受け取った被験者は他の血漿リピッドも低下させました。
治療28日後、低密度リポタンパクコレステロール（LDL-C）、アポリポタンパタンB（ApoB）、リポタンパタン（a）[Lp(a)]に対するベースラインおよびプラセボの減少が観察されました。
治療誘発性有害事象は軽度から中等度のものと報告されました。消化器の有害事象は、VK0214処方を受けた被験者（11％）と比較してプラセボを受けた被験者（33％）の方がやや高かった。
William Blairは、VK0214のポジティブな進展が、バイキングの既存プログラムに加えて、投資家に追加の機会を提供していると強調しています。これには、肥満用VK2735の皮下および経口製剤、代謝機能障害に関連するステアト肝炎（MASH）用のVK2809、次年度に臨床試験に進むと予想される未臨床アミリンプログラムが含まれています。
アナリストは、ほとんどの投資家がVK0214からの潜在的な収益をまだ考慮していないと考えており、その持続的な成功した開発は現在の予測に上昇余力を提供する可能性があります。さらに、希少疾病の治療に焦点を当てることで、バイキングの潜在的な収益源を拡大し、より大きな肥満およびMASH市場から希少疾病領域に広げます。
株価動向：VKTX株は水曜日の最終確認時点で、64.90ドルで2.67％下落しています。
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