On Friday, the FDA approved Pfizer Inc's (NYSE:PFE) Hympavzi (marstacimab-hncq) for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adults and pediatric patients with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency), or hemophilia B (congenital factor IX deficiency).
Hympavzi is the first and only anti-tissue factor pathway inhibitor (anti-TFPI) approved in the U.S. for hemophilia A or B and the first hemophilia medicine approved in the U.S. to be administered via a pre-filled, auto-injector pen.
Hympavzi can offer a subcutaneous treatment option with a once-weekly dosing schedule and minimal preparation required for each individual administration.
Hemophilia is a family of rare genetic blood diseases caused by a clotting factor deficiency (FVIII in hemophilia A, FIX in hemophilia B), impacting more than 800,000 people globally.
Results from the Phase 3 BASIS trial (NCT03938792) supported the FDA approval of Hympavzi.
In the study, Hympavzi reduced the annualized bleeding rate (ABR) for treated bleeds by 35% and 92% after a 12-month active treatment period compared to routine prophylaxis (RP) and on-demand (OD) treatment, respectively, in patients with hemophilia A or B without inhibitors.
The Committee for Medicinal Products for Human Use of the European Medicines Agency adopted a positive opinion for marstacimab for the routine prophylaxis of bleeding episodes in adults and adolescents with severe hemophilia A or hemophilia B.
Reuters, citing some analysts, highlights that Hympavzi sales are expected to reach $300 million by 2030.
Earlier this year, FDA approved Pfizer's Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) for moderate to severe hemophilia B in adult patients who currently use factor IX (FIX) prophylaxis therapy or have current or historical life-threatening hemorrhage, or have repeated, serious spontaneous bleeding episodes, and do not have neutralizing antibodies to adeno-associated virus serotype Rh74var capsid.
Beqvez is a one-time treatment designed to enable hemophilia B patients to produce FIX themselves rather than the current standard of care, which requires regular intravenous infusions of FIX that are often administered multiple times a week or multiple times a month.
In July, Pfizer, in collaboration with Sangamo Therapeutics Inc, released results from the Phase 3 AFFINE study of giroctocogene fitelparvovec, an investigational gene therapy for adult patients with moderately severe to severe hemophilia A.
Price Action: PFE stock is down 0.14% at $29.12 during the premarket session at last check Monday.
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金曜日、FDAはファイザー（nyse:PFE）のHympavzi（マーシュタシマブ-hncq）を成人および小児患者の血友病A（先天性因子VIII欠乏症）または血友病b（先天性因子IX欠乏症）における出血発作の頻度を予防または減少させるための定期予防として承認しました。
Hympavziは、血友病Aまたはbに対して米国で承認された最初で唯一の抗組織因子経路阻害物（TFPI）であり、米国で承認された最初の血友病薬で、プレフィルド式の自動注射器ペンによって投与される最初の血友病薬です。
Hympavziは、週1回の投与スケジュールで皮下治療オプションを提供し、各個人の投与毎に最小限の準備が必要です。
血友病は、凝固因子欠乏（血友病Aの場合はFVIII、血友病Bの場合はFIX）によって引き起こされる希少な遺伝性血液疾患群で、世界中で80万人以上に影響を与えています。
Phase 3 BASIS試験（NCT03938792）の結果がHympavziのFDA承認を支持しました。
研究では、Hympavziは、抗凝血療法（RP）およびOD治療と比較して、凝固因子欠乏性血友病Aまたはbの患者において、治療された出血の年間発生率（ABR）を、定期予防と必要治療時にそれぞれ35％および92％削減しました。
欧州医薬品庁の人用医薬品委員会は、重症血友病Aまたは血友病bを有する大人や思春期の出血発作の定期予防のためにマースタシマブの肯定的意見を採択しました。
ロイターは、一部のアナリストを引用し、Hympavziの売上高が2030年までに3億ドルに達すると予想されていることを強調しています。
今年の初め、FDAがファイザーのBeqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）を中等度から重度のヘモフィリアBの成人患者向けに承認しました。この治療は、FIX予防療法を受けている患者や現在または過去に生命を脅かす出血がある患者、または繰り返し重篤な自発性出血発作があり、アデノ随伴ウイルス血清型Rh74varカプシドに対する中和抗体がない患者を対象としています。
Beqvezは、ヘモフィリアB患者が自らFIXを産生できるように設計された一度限りの治療です。現行の標準治療ではFIXの定期的な静脈内投与が必要であり、1週間に複数回または月に複数回行われることがよくあります。
7月、ファイザーはSangamo Therapeutics Incとの共同で、中等度から重度のヘモフィリアAの成人患者向けの新規遺伝子療法であるgiroctocogene fitelparvovecの第3相AFFINE研究の結果を発表しました。
株価動向：プレマーケットセッションでPFEの株価は29.12ドルで0.14％下落しています。最終確認時点で月曜日。
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