Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO) shares are moving higher Tuesday after the company announced the FDA approved an accelerated pathway for ST-920, a potential gene therapy for the treatment of Fabry disease.
What To Know: The FDA's approval of the accelerated pathway was based on data from the ongoing Phase 1/2 STAAR study. Without an accelerated pathway, the company would have to conduct an additional study. Tuesday's announcement will allow Sangamo to forego the extra study, speeding up the estimated time to potential approval by approximately three years.
The data from the ongoing study showed promising safety and efficacy results and evidence of improved kidney function. These improvements, particularly in estimated glomerular filtration rate (eGFR), an indicator of kidney function, suggest the potential to address the renal complications commonly seen in Fabry disease.
"Fabry is a debilitating disease, for which there is a serious unmet medical need," said Sandy Macrae, CEO of Sangamo.
"I strongly believe in the potential for ST-920 to alleviate many manifestations of Fabry disease and am delighted to have a clear regulatory pathway that could bring this treatment to patients significantly sooner than originally anticipated".
Sangamo said it has begun to execute Biologics License Application (BLA) readiness activities and expects to submit a BLA during the second half of 2025.
How To Buy Sangamo Therapeutics Stock
Besides going to a brokerage platform to purchase a share – or fractional share – of stock, you can also gain access to shares either by buying an exchange traded fund (ETF) that holds the stock itself, or by allocating yourself to a strategy in your 401(k) that would seek to acquire shares in a mutual fund or other instrument.
For example, in Sangamo Therapeutics's case, it is in the Health Care sector. An ETF will likely hold shares in many liquid and large companies that help track that sector, allowing an investor to gain exposure to the trends within that segment.
SGMO Price Action: At the time of writing, Sangamo shares are up 33.7% at $1.21, according to data from Benzinga Pro.
Image: Courtesy of Sangamo Therapeutics.
サンガモセラピューティクス社（NASDAQ：SGMO）の株価は火曜日に上昇しています。これは、同社がファブリー病の治療用の遺伝子治療であるSt-920の加速経路をFDAが承認したことを発表した後です。
知っておくべきこと：加速経路の承認は、進行中の第1/2相のSTAARスタディのデータに基づいています。加速経路がない場合、会社は追加の研究を行う必要があります。火曜日の発表により、サンガモは追加の研究を省略し、潜在的な承認までの見積もり時間を約3年短縮することができます。
進行中の研究データは、有望な安全性と有効性の結果、および改善された腎臓機能の証拠を示しました。これらの改善、特に推定糸球体濾過率（eGFR）の向上は、腎臓の機能の指標であるFabry病でよく見られる腎臓合併症に対処する可能性を示唆しています。
「ファブリー病は深刻な未解決の医学的ニーズがある壊滅的な病気です」と、サンガモのCEOであるSandy Macrae氏は述べています。
「私はSt-920がファブリー病の多くの症状を緩和する可能性を強く信じており、この治療法を元々想定されていたよりもはるかに早く患者にもたらす可能性のある明確な規制経路を持っていることを喜んでいます」と述べています。
サンガモは、生物製剤許可申請（BLA）の準備活動を開始し、2025年下半期にBLAを提出する予定です。
サンガモセラピューティクス株を購入する方法
株または部分株の購入のために仲介プラットフォームにアクセスすること以外に、ETFを購入することによって株にアクセスすることもできます。ETFは、そのセクターのトラッキングを支援するために多数の流動的かつ大規模な企業の株を保有する傾向があり、投資家はそのセグメント内のトレンドに対するエクスポージャーを得ることができます。
例えば、サンガモセラピューティクスの場合、それはヘルスケアセクターにあります。ETFはおそらくそのセクター内のトレンドに露出するために多くの流動性の高い大手企業の株を保有し、投資家がそのセグメント内の動向に触れられるようにします。
SGMO株価の推移:執筆時点では、サンガモシェアの値が1.21ドルで33.7%上昇しており、Benzinga Proのデータによると。
画像:サンガモセラピューティクス提供
