Biomarker cohort for delpacibart braxlosiran (del-brax), the first potential therapy to target DUX4, is measuring changes in DUX4 regulated biomarkers; del-brax 2 mg/kg will be administered every six weeks
Enrollment in the del-brax biomarker cohort expected to be completed in 1H 2025; on track to initiate del-brax functional cohort in 1H 2025
In previously reported initial data, del-brax 2 mg/kg every six weeks showed unprecedented and consistent reductions of DUX4 regulated genes, significant decreases in novel circulating biomarker and creatine kinase, and trends of functional improvement at the four-month timepoint
SAN DIEGO, Oct. 30, 2024 /PRNewswire/ -- Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA), a biopharmaceutical company committed to delivering a new class of RNA therapeutics called Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs), today announced the initiation of a biomarker cohort in the Phase 1/2 FORTITUDE trial of delpacibart braxlosiran (del-brax/AOC 1020) in people living with facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). Avidity is pursuing a potential accelerated approval path for del-brax and expects enrollment in the biomarker cohort to be completed in the first half of 2025. Avidity also remains on track to initiate a functional cohort in the first half of 2025. In addition, enrollment of the FORTITUDE Open-label Extension study (OLE) is ongoing.
ナスダック:RNAは、ファシオスカプーロヒュメラル筋ジストロフィー(FSHD)を患う人々において、デルパシバート・ブラクスロシラン(デルブラックス/AOC 1020)の第1/2相FORTITUDE試験の生物マーカー コホートの開始を発表しました。RNAの新しいクラスである抗体オリゴヌクレオチドコンジュゲート(AOC)と呼ばれるRNA治療薬を提供することにコミットしているバイオファーマ製薬会社であるAvidityは、デルブラックスに関して潜在的な迅速承認の道筋を探求しており、生物マーカー コホートの登録が2025年の上半期に完了することを期待しています。Avidityはまた、2025年の上半期に機能性コホートの立ち上げを進めています。また、FORTITUDEオープンラベルエクステンション研究(OLE)の登録も進行中です。
デルブラックスの生物マーカー コホートへの入会は、2025年上半期に完了する見通しです。デルブラックスの機能性コホートの開始は2025年上半期に予定通りです。
以前に報告された初期データにおいて、デルブラックス2mg/kgを6週ごとに投与したところ、DUX4規制遺伝子の顕著な減少、新規循環生物マーカーおよびクレアチンキナーゼの有意な減少、および4ヵ月時点での機能的改善の傾向が示されました。
SAN DIEGO, Oct. 30, 2024 /PRNewswire/ -- RNAをNASDAQ:RNAとして、フォーティチュード試験のデルパシバート・ブラクスロシラン(デルブラックス/AOC 1020)において、生物マーカー コホートの立ち上げを発表したバイオファーマ製薬会社であるアビディティ・バイオサイエンスは、生物マーカー コホートへの登録が2025年の上半期に完了することを期待しています。アビディティはデルブラックスについて潜在的な迅速承認のパスを追求し、2025年の上半期に機能性コホートの立ち上げを進める予定です。さらに、フォーティチュード オープンラベルエクステンション研究(OLE)の登録が進行中です。