DUBLIN, Oct. 31, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), a biopharmaceutical company focused on transforming medicines to transform lives, announced that yesterday, the U.S. District Court for the District of Columbia ("Court") ruled in favor of the Food and Drug Administration ("FDA") in a suit brought by Jazz Pharmaceuticals Inc. ("Jazz") under the Administrative Procedure Act regarding the FDA's approval of LUMRYZTM, the first and only once-at-bedtime oxybate treatment for cataplexy or excessive daytime sleepiness in adults with narcolepsy. With this ruling, the approval of LUMRYZ is upheld based on the FDA's determination that LUMRYZ is clinically superior to Jazz's twice-nightly oxybate products.
Following the FDA's final approval and grant of Orphan Drug Exclusivity ("ODE") to LUMRYZ in May 2023, Jazz filed a complaint against the FDA claiming that LUMRYZ's approval was not in alignment with the Orphan Drug Act. Avadel CNS Pharmaceuticals, LLC ("Avadel CNS") intervened to defend the FDA's actions and successfully argued to uphold approval of LUMRYZ.
"We are pleased with the Court's ruling in favor of the FDA's clinical superiority determination for LUMRYZ in conjunction with final approval for use in adults with narcolepsy. With the Court's decision, LUMRYZ will continue to be available to the narcolepsy community and retain its Orphan Drug Exclusivity," said Greg Divis, Chief Executive Officer at Avadel Pharmaceuticals. "Yesterday's ruling further solidifies LUMRYZ's unique once-at-bedtime dosing schedule as a major contribution to patient care and enables us to continue executing on our commercial launch and expanding LUMRYZ's reach within the narcolepsy community."
About LUMRYZ (sodium oxybate) for extended-release oral suspension
LUMRYZ is an extended-release sodium oxybate medication approved by the FDA on May 1, 2023, as the first and only once-at-bedtime treatment for cataplexy or excessive daytime sleepiness (EDS) in adults with narcolepsy. On October 16, 2024, LUMRYZ was additionally approved as a once-at-bedtime treatment for cataplexy or EDS in pediatric patients 7 years of age and older with narcolepsy.
The FDA approval of LUMRYZ was supported by results from REST-ON, a randomized, double-blind, placebo-controlled, pivotal Phase 3 trial in adults with narcolepsy. LUMRYZ demonstrated statistically significant and clinically meaningful improvements in the three co-primary endpoints: EDS (MWT), clinicians' overall assessment of patients' functioning (CGI-I), and cataplexy attacks, for all three evaluated doses when compared to placebo.
With its original approval in May 2023, the FDA granted 7 years of Orphan Drug Exclusivity to LUMRYZ for the treatment of cataplexy or EDS in adults with narcolepsy due to a finding of clinical superiority of LUMRYZ relative to currently available oxybate treatments. In particular, the FDA found that LUMRYZ makes a major contribution to patient care over currently available, twice-nightly oxybate products by providing a once-nightly dosing regimen that avoids nocturnal arousal to take a second dose. Similarly, with its pediatric approval in October of 2024, the FDA granted another 7 years of Orphan Drug Exclusivity to LUMRYZ for the treatment of cataplexy or EDS in patients 7 years and older with narcolepsy due to a finding of clinical superiority of LUMRYZ relative to currently available oxybate treatments. In particular, the FDA found there that LUMRYZ's dosing makes a major contribution to patient care by providing an opportunity to minimize sleep fragmentation and disruption of sleep architecture in a way that is not possible for a patient on a twice-nightly dosing regimen of oxybate.
About Avadel Pharmaceuticals plc
Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) is a biopharmaceutical company focused on transforming medicines to transform lives. Our approach includes applying innovative solutions to the development of medications that address the challenges patients face with current treatment options. Avadel's commercial product, LUMRYZ, was approved by the U.S. Food & Drug Administration (FDA) as the first and only once-at-bedtime oxybate for the treatment of cataplexy or excessive daytime sleepiness (EDS) in patients 7 years and older with narcolepsy. For more information, please visit .
IMPORTANT SAFETY INFORMATION
WARNING: Taking LUMRYZ (sodium oxybate) with other central nervous system (CNS) depressants, such as medicines used to make you fall asleep, including opioid analgesics, benzodiazepines, sedating antidepressants, antipsychotics, sedating anti-epileptic medicines, general anesthetics, muscle relaxants, alcohol or street drugs, may cause serious medical problems, including trouble breathing (respiratory depression), low blood pressure (hypotension), changes in alertness (drowsiness), fainting (syncope) and death.
The active ingredient of LUMRYZ (sodium oxybate) is a form of gamma hydroxybutyrate (GHB), a controlled substance. Abuse or misuse of illegal GHB alone or with other CNS depressants (drugs that cause changes in alertness or consciousness) have caused serious side effects. These effects include seizures, trouble breathing (respiratory depression), changes in alertness (drowsiness), coma and death. Call your doctor right away if you have any of these serious side effects.
Because of these risks, LUMRYZ is available only by prescription and filled through certified pharmacies in the LUMRYZ REMS. You must be enrolled in the LUMRYZ REMS to receive LUMRYZ. Further information is available at or by calling 1-877-453-1029. |
INDICATIONS
LUMRYZ (sodium oxybate) for extended-release oral suspension is a prescription medicine used to treat the following symptoms in patients 7 years of age and older with narcolepsy:
Do not take LUMRYZ if you take or your child takes other sleep medicines or sedatives (medicines that cause sleepiness), drink alcohol or have a rare problem called succinic semialdehyde dehydrogenase deficiency.
Keep LUMRYZ in a safe place to prevent abuse and misuse. Selling or giving away LUMRYZ may harm others and is against the law. Tell your doctor if you or your child have ever abused or been dependent on alcohol, prescription medicines or street drugs.
Anyone who takes LUMRYZ should not do anything that requires them to be fully awake or is dangerous, including driving a car, using heavy machinery or flying an airplane, for at least six (6) hours after taking LUMRYZ. Those activities should not be done until you know how LUMRYZ affects you.
Falling asleep quickly, including while standing or while getting up from the bed, has led to falls with injuries that have required some people to be hospitalized.
LUMRYZ can cause serious side effects, including the following:
Breathing problems, including slower breathing, trouble breathing and/or short periods of not breathing while sleeping (e.g., sleep apnea). People who already have breathing or lung problems have a higher chance of having breathing problems when they take LUMRYZ.
Mental health problems, including confusion, seeing or hearing things that are not real (hallucinations), unusual or disturbing thoughts (abnormal thinking), feeling anxious or upset, depression, thoughts of killing yourself or trying to kill yourself, increased tiredness, feelings of guilt or worthlessness and difficulty concentrating. Tell your doctor if you or your child have or had depression or have tried to harm yourself. Call your doctor right away if you or your child have symptoms of mental health problems or a change in weight or appetite.
Sleepwalking. Sleepwalking can cause injuries. Call your doctor if you or your child start sleepwalking.
Tell your doctor if you or your child are on a salt-restricted diet or have high blood pressure, heart failure or kidney problems. LUMRYZ contains a lot of sodium (salt) and may not be right for you.
The most common side effects of LUMRYZ in adults include nausea, dizziness, bedwetting, headache and vomiting. Your side effects may increase when you take higher doses of LUMRYZ. The most common side effects in children include nausea, bedwetting, vomiting, headache, decreased weight, decreased appetite, dizziness, and sleepwalking. LUMRYZ can cause physical dependence and craving for the medicine when it is not taken as directed. These are not all the possible side effects of LUMRYZ.
For more information, ask your doctor or pharmacist. Call your doctor for medical advice about side effects.
You are encouraged to report negative side effects of prescription drugs to the FDA. Visit , or call 1-800-FDA-1088.
Please see full Prescribing Information, including BOXED Warning.
ダブリン、2024年10月31日（GLOBE NEWSWIRE）— 人々の生活を変えるための医薬品の変革に注力するバイオ医薬品企業であるAvadel Pharmaceuticals plc（Nasdaq：AVDL）は、昨日、米国コロンビア特別区地方裁判所（「裁判所」）が、ジャズファーマシューティカルズ社が提起した訴訟において、食品医薬品局（「FDA」）に有利な判決を下したと発表しました。（「ジャズ」）は、成人の脱力発作または日中の過度の眠気に対する最初で唯一の就寝時に1回のオキシベイト治療であるLumryzTMをFDAが承認したことに関する行政手続法に基づくナルコレプシー。この判決により、LUMRYZはJazzの夜2回のオキシベイト製品よりも臨床的に優れているというFDAの判断に基づいて、LUMRYZの承認が支持されました。
2023年5月にFDAが最終承認し、希少疾病用医薬品独占権（「ODE」）をラムリズに付与した後、ジャズはラムリズの承認が希少疾病用医薬品法に沿っていないと主張してFDAに対して訴状を提出しました。アバデルCNSファーマシューティカルズ合同会社（「アバデルCNS」）は、FDAの行動を擁護するために介入し、ラムリズの承認を支持する議論に成功しました。
「私たちは、ナルコレプシーの成人への使用の最終承認と併せて、FDAによるLUMRYZの臨床的優位性判断を支持する裁判所の判決に満足しています。裁判所の判決により、LUMRYZは引き続きナルコレプシーコミュニティに提供され、希少疾病用医薬品の独占権も維持されます」と、アバデルファーマシューティカルズの最高経営責任者であるグレッグ・ディビスは述べています。「昨日の判決は、患者ケアへの大きな貢献として、LUMRYZ独自の就寝時の投与スケジュールをさらに確固たるものにし、商業的立ち上げを継続し、ナルコレプシーコミュニティにおけるLUMRYZのリーチを拡大することを可能にします。」
徐放性経口懸濁液用のLUMRYZ（オキシビン酸ナトリウム）について
LUMRYZは、ナルコレプシーの成人の脱力発作または日中の過度の眠気（EDS）に対する最初で唯一の就寝時治療薬として、2023年5月1日にFDAによって承認された徐放型オキシビン酸ナトリウム薬です。2024年10月16日、LUMRYZは、ナルコレプシーを患う7歳以上の小児患者のカタプレキシーまたはEDSの就寝時1回治療薬として追加承認されました。
LUMRYZのFDA承認は、ナルコレプシーの成人を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照の重要な第3相試験であるRest-Onの結果によって裏付けられました。LUMRYZは、評価した3つの用量すべてについて、EDS（MWT）、臨床医による患者の機能の総合評価（CGI-I）、カタプレキシー発作という3つの主要評価項目で、プラセボと比較して統計的に有意で臨床的に有意義な改善を示しました。
2023年5月の最初の承認で、FDAはナルコレプシーの成人のカタプレキシーまたはEDSの治療薬として、ラムリズに7年間の希少疾病用医薬品独占権を付与しました。これは、現在利用可能なオキシベイト治療と比較してラムリズの臨床的優位性が認められたためです。特に、FDAは、LUMRYZが現在入手可能な2泊2回のオキシベイト製品よりも患者ケアに大きく貢献していることを発見しました。これは、夜間の2回目の投与による夜間の覚醒を避けるための投与計画を提供することです。同様に、2024年10月の小児科承認により、FDAは、現在利用可能なオキシベート治療と比較してLUMRYZの臨床的優位性が認められたため、7歳以上のナルコレプシー患者のカタプレキシーまたはEDSの治療薬として、さらに7年間の希少疾病用医薬品独占権をラムリズに付与しました。特に、FDAは、LUMRYZの投与が、オキシベートを2泊2回投与する患者には不可能な方法で、睡眠の断片化や睡眠構造の乱れを最小限に抑える機会を提供することで、患者ケアに大きく貢献することを発見しました。
アバデル・ファーマシューティカルズ・ピーエルシーについて
Avadel Pharmaceuticals plc（ナスダック：AVDL）は、医薬品を変革して人生を変えることに焦点を当てたバイオ医薬品企業です。私たちのアプローチには、現在の治療法の選択肢で患者が直面している課題に対処する医薬品の開発に革新的なソリューションを適用することが含まれます。Avadelの市販製品であるLUMRYZは、7歳以上のナルコレプシー患者の脱力発作または日中の過度の眠気（EDS）の治療のための最初で唯一の就寝時に1回限りのオキシベートとして、米国食品医薬品局（FDA）によって承認されました。詳細については、をご覧ください。
重要な安全情報
警告：LUMRYZ（オキシビン酸ナトリウム）を他の中枢神経系（CNS）抑制薬（オピオイド鎮痛薬、ベンゾジアゼピン、鎮静抗うつ薬、抗精神病薬、鎮静抗てんかん薬、全身麻酔薬、筋弛緩薬、アルコール、ストリートドラッグなど）と一緒に服用すると、トラブルを含む深刻な医学的問題を引き起こす可能性があります呼吸（呼吸抑制）、低血圧（低血圧）、覚醒の変化（眠気）、失神（失神）、そして死。
LUMRYZ（オキシビン酸ナトリウム）の有効成分は、規制物質であるガンマヒドロキシ酪酸（GHB）の一種です。違法なGHbを単独で、または他の中枢神経系抑制薬（覚醒や意識の変化を引き起こす薬）と併用すると、深刻な副作用が生じます。これらの影響には、発作、呼吸困難（呼吸抑制）、覚醒の変化（眠気）、昏睡、死亡などがあります。これらの重篤な副作用がある場合は、すぐに医師に連絡してください。
これらのリスクのため、LUMRYZは処方箋でのみ入手可能で、LUMRYZ REMSの認定薬局で処方されます。ラムリズを受け取るには、ラムリズREMSに登録する必要があります。詳細については、1-877-453-1029までお問い合わせいただくか、電話でお問い合わせください。 |
徴候
徐放性経口懸濁液用のLUMRYZ（オキシベートナトリウム）は、7歳以上のナルコレプシー患者の以下の症状の治療に使用される処方薬です。
あなたが服用している場合や、子供が他の睡眠薬や鎮静剤（眠気を引き起こす薬）を服用している場合、アルコールを飲んだり、コハク酸セミアルデヒドデヒドロゲナーゼ欠損症と呼ばれるまれな問題を抱えている場合は、LUMRYZを服用しないでください。
悪用や誤用を防ぐために、LUMRYZを安全な場所に保管してください。LUMRYZを売ったり譲渡したりすることは他人に危害を加える可能性があり、法律違反です。あなたやあなたの子供がアルコール、処方薬、ストリートドラッグを乱用したり、依存したりしたことがある場合は、かかりつけの医師に相談してください。
LUMRYZを服用している人は、LUMRYZを服用してから少なくとも6時間は、車の運転、重機の使用、飛行機の操縦など、完全に起きている必要があることや危険なことはしないでください。これらの活動は、LUMRYZがあなたにどのような影響を与えるかがわかるまで行わないでください。
立っているときやベッドから起き上がっているときなど、すぐに眠りに落ちると、けがをして転倒し、入院しなければならない人もいます。
LUMRYZは次のような深刻な副作用を引き起こす可能性があります。
呼吸の遅さ、呼吸困難、睡眠中の短時間の呼吸不足（睡眠時無呼吸など）などの呼吸障害。すでに呼吸や肺に問題がある人は、LUMRYZを服用すると呼吸障害を起こす可能性が高くなります。
精神衛生上の問題。混乱、現実的でないものを見たり聞いたり（幻覚）、異常な考えや邪魔な思考（異常な思考）、不安や動揺感、うつ病、自殺や自殺を考えたり、疲れの増大、罪悪感や無価値感、集中力の低下などがあります。あなたやあなたの子供がうつ病にかかったり、うつ病にかかったり、自分自身に危害を加えようとしたことがある場合は、医師に相談してください。あなたやお子さんにメンタルヘルスの問題の症状が出たり、体重や食欲が変化したりした場合は、すぐに医師に連絡してください。
夢遊病。夢遊病はけがの原因になります。あなたやあなたの子供が夢遊病を始めたら、医者に相談してください。
あなたやあなたの子供が塩分制限食をしている場合や、高血圧、心不全、腎臓の問題を抱えている場合は、医師に相談してください。LUMRYZにはナトリウム（塩）が多く含まれているので、あなたには合わないかもしれません。
成人におけるLUMRYZの最も一般的な副作用には、吐き気、めまい、おねしょ、頭痛、嘔吐などがあります。LUMRYZを高用量で服用すると、副作用が増えることがあります。子供の最も一般的な副作用には、吐き気、おねしょ、嘔吐、頭痛、体重減少、食欲減退、めまい、夢遊病などがあります。LUMRYZは、指示どおりに服用しないと、身体的依存や薬への欲求を引き起こす可能性があります。これらはLUMRYZで起こりうる副作用のすべてではありません。
詳細については、かかりつけの医師または薬剤師に相談してください。副作用についての医学的アドバイスについては、主治医に相談してください。
処方薬の負の副作用をFDAに報告することをお勧めします。1-800-FDA-1088を訪問するか、電話してください。
BOXED警告を含むすべての処方情報を参照してください。
