On Friday, the FDA approved BridgeBio Pharma, Inc.'s (NASDAQ:BBIO) Attruby (acoramidis), an orally-administered near-complete (≥90%) stabilizer of Transthyretin (TTR) for adults with ATTR-CM to reduce cardiovascular death and cardiovascular-related hospitalization.
The FDA approval is based on ATTRibute-CM Phase 3 study results, which showed that Attruby significantly reduced death and cardiovascular-related hospitalization and improved quality of life.
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Attruby is the first and only approved product with a label specifying near-complete stabilization of TTR.
Attruby was designed to mimic a naturally occurring "rescue mutation" of the TTR gene (T119M) that targets the root cause of ATTR-CM, the destabilization of the native TTR tetramer.
Through near-complete TTR stabilization, Attruby has been shown to preserve the native function of TTR as a transport protein of thyroxine and vitamin A and to demonstrate benefit on cardiovascular outcomes.
The ATTRibute-CM Phase 3 study enrolled 632 participants with symptomatic ATTR-CM associated with either wild-type or variant TTR.
BridgeBio submitted a Marketing Authorization Application to the European Medicines Agency, with a decision expected in 2025.
BridgeBio has granted Bayer AG (OTC:BAYRY) exclusive rights to commercialize acoramidis for ATTR-CM in Europe.
The company said it will provide Attruby for free to patients who participated in the trial.
William Blair writes, "We continue to view a reduction in all-cause mortality on label as a necessary distinction to gain major market share in ATTR-CM alongside Pfizer Inc's (NYSE:PFE) tafamidis."
Since the Attruby label doesn't include data on overall mortality, the William Blair analyst notes Pfizer might shift its marketing focus to emphasize claims about mortality benefits.
Price Action: BBIO stock is up 24.3% at $29.10 during the premarket session at last check Monday.
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金曜日、FDAはブリッジバイオファーマ社（ナスダック：BBIO）のAttruby（アコラミディス）、成人のATTR-Cmにおける心血管死及び心血管関連入院を減少させるための経口投与されるほぼ完全（≥90%）のTTR安定剤を承認しました。
FDAの承認はATTRibute-Cm第3相試験結果に基づいており、Attrubyが著しく死亡及び心血管関連入院を減少させ、生活の質を改善したことを示しています。
また読む: ブリッジバイオファーマのアコラミディスは、ファイザーのタファミディサに対して利益を示し、魅力的で競争の激しいATTR-Cm市場での競争優位性を持っています。
Attrubyは、TTRの完全近くの安定化を特定したラベルを持つ初めてで唯一の承認された製品です。
Attrubyは、ATTR-Cmの根本原因であるTTRテトラマーの不安定化をターゲットとしたTTR遺伝子（T119M）の自然発生的な「救助変異」を模したように設計されました。
ほぼ完全なTTR安定化を通じて、AttrubyはTTRの天然の機能、すなわちチロキシン及びビタミンAの輸送タンパク質としての機能を維持し、心血管の結果に対して利益を示すことが確認されています。
ATTRibute-Cm第3相試験には、野生型または変異型TTRに関連する症状を持つ632人の参加者が登録されました。
ブリッジバイオは、ヨーロッパ医薬品庁に市場承認申請を提出しており、2025年に決定が下されることが期待されています。
ブリッジバイオファーマは、bayer ag (otc:BAYRY) に、ヨーロッパでのATTR-Cm向けのアコラミディスの商業化に関する独占的権利を付与しました。
同社は、試験に参加した患者にAttrubyを無料で提供すると述べました。
ウィリアム・ブレアは、「全セクターの死亡率の減少をラベル上の必要な区別と見なしており、ATTR-Cmにおけるファイザーの（nyse:PFE）タファミディスとともに主要なシェアを獲得するために必要だ」と書いています。
Attrubyのラベルには全体的な死亡率に関するデータが含まれていないため、ウィリアム・ブレアのアナリストはファイザーがマーケティングの焦点を死亡率の利益に関する主張を強調する方にシフトする可能性があると指摘しています。
価格の動き: BBIOの株価は、月曜日のプレマーケットセッションで最後にチェックした際に24.3%上昇し、29.10ドルになりました。
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