This RMAT designation is the third special regulatory designation received by Intellia for nex-z. Nex-z was also granted Orphan Drug Designation by the U.S. FDA and European Union Orphan Drug Designation by the European Commission.マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年11月25日（GLOBE NEWSWIRE）— CRISPRベースの治療法で医療に革命を起こすことに焦点を当てた臨床段階の大手遺伝子編集会社であるIntellia Therapeutics、Inc.（NASDAQ：NTLA）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がネキシグラン・ジクルメランに再生医療高度療法（RMAT）の指定を与えたと発表しました。（nex-z、NTLA-2001としても知られています）は、多発神経障害（ATTRV-PN）を伴う遺伝性トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの治療用です。Nex-Zは、TTR遺伝子を不活化し、それによってATTRアミロイドーシスの治療のためのTTRタンパク質の産生を防ぐ単回投与療法として設計された生体内CRISPRベースの治験療法です。nex-zの開発と商品化は、リジェネロンとのマルチターゲットコラボレーションの一環としてIntelliaが主導しています。
「このrMat指定は、多発神経障害を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシスの患者さんを対象とした、治験中の生体内CRISPRベースの遺伝子編集療法であるnex-zの変革の可能性を浮き彫りにしています」と、Intellia社長兼最高経営責任者のJohn Leonard.D.「これは、1回限りの治療が迅速な治療につながったことが示された、説得力のある暫定フェーズ1データをFDAが審査した結果、承認されました。、大幅かつ持続的なTTRの減少。これにより、病気を止め、場合によっては逆転させることが期待されます。私たちはFDAと緊密に協力して、この潜在的なパラダイムシフト療法をできるだけ早く患者に提供できることを楽しみにしています。」
rMATの指定は、重篤または生命を脅かす疾患の治療、修正、回復または治癒を目的とした、遺伝子療法を含む有望な治療候補の開発と審査を促進するために、21世紀治療法に基づいて制定されました。rMATの指定には、迅速な承認をサポートし、承認後の要件を満たす可能性のある代理または中間エンドポイントに関する話し合い、製品の生物製剤ライセンス申請（BLA）の優先審査の可能性など、FDAとの早期のやり取りなどのメリットが含まれます。
このRMatの指定は、Intelliaがnex-zで受けた3番目の特別規制指定です。Nex-Zはまた、米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品指定を、欧州委員会から欧州連合希少疾病用医薬品指定を受けました。
ネクシグラン・ジクルメラン（nex-z、NTLA-2001としても知られています）について
ノーベル賞を受賞したCRISPR/Cas9テクノロジーをベースにしたnex-zは、トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの最初の1回限りの治療法になる可能性があります。Nex-Zは、トランスサイレチン（TTR）タンパク質をコードするTTR遺伝子を不活性化するように設計されています。暫定フェーズ1の臨床データによると、nex-zの投与により、一貫して、深く、長期にわたるTTRの低下が見られました。Intelliaは、Regeneronとのマルチターゲットの発見、開発、商品化コラボレーションの一環として、nex-zの開発と商品化を主導しています。
トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスについて
トランスサイレチンアミロイドーシス、またはATTRアミロイドーシスは、まれで進行性の致命的な病気です。遺伝性ATTR（AttrV）アミロイドーシスは、TTR遺伝子に変異があって生まれたときに起こります。これにより、肝臓は構造的に異常なトランスサイレチン（TTR）タンパク質を生成し、誤って折りたたまれる傾向があります。これらの損傷したタンパク質は体内でアミロイドとして蓄積し、心臓、神経、消化器系を含む複数の組織に深刻な合併症を引き起こします。AttrVアミロイドーシスは主に、神経損傷を引き起こす可能性のある多発神経障害（Attrv-PN）または心不全につながる心筋症（AttrV-CM）として現れます。遺伝子変異のない人の中には、変異していない、または野生型のTTRタンパク質を産生する人がいます。これらは時間の経過とともに不安定になり、病気の原因となるアミロイド沈着物に誤って折りたたまれて凝集します。野生型ATTR（AttrWT）アミロイドーシスと呼ばれるこの状態は、主に心臓に影響を及ぼします。世界中で推定5万人がAtTRVアミロイドーシスを患っており、20万から50万人がAttrWTアミロイドーシスを患っています。ATTRアミロイドーシスの既知の治療法はなく、現在入手可能な薬は、誤って折りたたまれたTTRタンパク質の蓄積を遅らせることに限られています。
インテリア・セラピューティクスについて
Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ: NTLA）は、CRISPRベースの治療法で医学に革命を起こすことに焦点を当てた、臨床段階の大手遺伝子編集会社です。同社の生体内プログラムでは、CRISPRを使用して、病気の原因となる遺伝子を人体内で直接正確に編集できるようにしています。Intelliaのex vivoプログラムでは、CRISPRを使用して、がんや自己免疫疾患の治療のために体外のヒト細胞を操作します。インテリアの科学、技術、臨床開発の深い経験は、その人々とともに、新しいクラスの医学の基準を設定するのに役立っています。遺伝子編集の可能性を最大限に引き出すために、Intelliaは新しい編集および配信技術でCRISPRベースのプラットフォームの機能を拡張し続けています。intelliatx.comで詳細を確認して @intelliatx をフォローしてください。
将来の見通しに関する記述
このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味におけるIntellia Therapeutics, Inc.（「Intellia」または「当社」）の「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、多発神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシス（ATTR）の治療のためのネキシグラン・ジクルメラン（nex-z、NTLA-2001としても知られる）の臨床プログラムの安全性、有効性、成功、進歩に関するインテリアの信念と期待に関する明示的または黙示的な記述が含まれますが、これらに限定されません。NEX-Zが病気を止め、逆転させる可能性や、病気を提供する可能性を含む、その臨床試験申請および治験中の新薬申請によるとATTRV-PN患者のためのパラダイムシフト治療法の選択肢。
このプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に対する経営陣の現在の期待と信念に基づいており、実際の結果がそのような将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性がある多くのリスクと不確実性の影響を受けます。これらのリスクと不確実性には、Intelliaが知的財産としての地位を保護および維持する能力に関連するリスク、有効な第三者の知的財産に関連するリスク、Intelliaとライセンサーやライセンシーを含む第三者との関係に関連するリスク、ライセンサーが知的財産の地位を保護および維持する能力に関連するリスク、および承認、開始、登録、および実施に関連する不確実性が含まれますが、これらに限定されません。その製品の研究やその他の開発要件nex-zを含む候補者、前臨床または臨床研究の結果に関連するリスク（ポジティブでない、または将来の結果を予測できない可能性を含む）、nex-zを含むIntelliaの1つ以上の製品候補が開発および商品化に失敗するリスク、およびIntelliaがコラボレーションに依存することに関連するリスク（Regeneronとのコラボレーションが継続されない、または成功しないなど）。これらおよびその他のリスクや不確実性、およびIntelliaの実際の結果が将来の見通しに関する記述に含まれるものと異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要素についての議論については、Intelliaの最新の年次報告書であるForm 10-kの「リスク要因」というタイトルのセクションと、Intelliaが四半期ごとに証券取引委員会に提出したその他の書類にある潜在的なリスク、不確実性、およびその他の重要な要素についての議論を参照してください。フォーム10-Qに関するレポート。このプレスリリースのすべての情報はリリース日現在のものであり、法律で義務付けられている場合を除き、Intelliaはこの情報を更新する義務を負いません。
インテリリアの連絡先：
投資家:
リナ・リー
シニアディレクター
投資家向け広報活動とコーポレートコミュニケーション
lina.li@intelliatx.com
メディア:
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テンブリッジ・コミュニケーションズ
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mcrenson@tenbridgecommunications.com
出典：インテリア・セラピューティクス株式会社
