The Biden-Harris administration has announced an initiative to improve access to gene therapies for sickle cell disease under the Cell and Gene Therapy Access Model.
This voluntary model, developed by the Center for Medicare and Medicaid Innovation, seeks to enhance access to these therapies, improve patient outcomes, and reduce healthcare costs by tying payments to treatment efficacy for Medicaid recipients.
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Two drug manufacturers, Bluebird Bio Inc. (NASDAQ:BLUE) and Vertex Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:VRTX), have agreed to participate in the model with their FDA-approved therapies, Lyfgenia and Casgevy.
CMS is working to engage states and U.S. territories enrolled in the Medicaid Drug Rebate Program, providing technical support and data infrastructure for implementation.
States may apply to participate starting this month, with applications accepted until Feb. 28, 2025.
Over 100,000 individuals in the U.S. live with sickle cell disease, more than half of whom rely on Medicaid. The disease significantly reduces life expectancy and imposes an annual economic burden of nearly $3 billion in healthcare costs.
The Food and Drug Administration (FDA) approved Lyfgenia and Casgevy in December 2023 as gene therapies targeting sickle cell disease.
Launching in January 2025, the model allows states to join until January 2026. States can also apply for optional funding to support implementation.
This initiative aligns with President Biden's 2022 Executive Order to expand access to novel therapies and reduce prescription drug costs. Future expansions of the model may include other cell and gene therapies.
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バイデン・ハリス政権は、セルおよび遺伝子治療アクセスモデルに基づいて、鎌状赤血球症の遺伝子治療へのアクセス改善のためのイニシアチブを発表しました。
この自発的モデルは、メディケア・メディケイド革新センターによって開発され、これらの治療法へのアクセスを向上させ、患者の治療結果を改善し、メディケイド受給者の治療効果に連動して支払いを行うことで医療コストを削減することを目指しています。
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薬品メーカーのブルーバード・バイオ(ナスダック:BLUE)およびバーテックス・ファーマシューティカルズ(ナスダック:VRTX)は、FDAに承認された治療法であるLyfgeniaおよびCasgevyを用いてモデルに参加することに合意しました。
CMSは、メディケイド薬品リベートプログラムに登録されている州やアメリカの領土と連携し、実施のための技術サポートとデータインフラ関連を提供しています。
州は今月から参加を申し込むことができ、申請は2025年2月28日まで受け付けられます。
アメリカでは10万人以上が鎌状赤血球症を患っており、その半数以上がメディケイドに依存しています。この病気は、寿命を大幅に短縮し、年間約30億ドルの医療コストという経済的負担を強いています。
食品医薬品局(FDA)は、2023年12月に鎌状赤血球症を対象とした遺伝子治療としてLyfgeniaとCasgevyを承認しました。
2025年1月に開始されるこのモデルでは、州は2026年1月まで参加できます。州は実施を支援するためのオプション資金の申請も可能です。
この取り組みは、バイデン大統領の2022年の大統領令に沿ったもので、新しい治療法へのアクセスを拡大し、処方薬のコストを削減することを目的としています。モデルの将来的な拡張には、その他のセルおよび遺伝子治療が含まれる可能性があります。
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