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Nkarta Announces IND Clearance of Investigator-Sponsored Trial in Myasthenia Gravis and Opening of Enrollment for Ntrust-2

ンカルタは、重症筋無力症における調査医主導トライアルのIND承認およびNtrust-2の受付開始を発表

Nkarta ·  12/04 21:00
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Ntrust-2では、全身性硬化症、筋炎、ANCA関連血管炎の患者を3つの並行コホートで登録できます

研究者が後援する試験(IST)は、NKX019の開発を神経筋自己免疫疾患の重症筋無力症にまで拡大します

全身性エリテマトーデスのNtrust-1とNKX019のiSTで患者の投薬が開始され、登録が開始されました

2025年に予定されているNtrust-1とNtrust-2の臨床データ

カリフォルニア州サウスサンフランシスコ、2024年12月5日(GLOBE NEWSWIRE)--人工ナチュラルキラー(NK)細胞療法を開発しているバイオ医薬品企業のNkarta、Inc.(Nasdaq:NKTX)は本日、Ntrust-2の登録開始と、NKX0を評価する治験責任医師主催試験(IST)のIND認可を発表しました 19、重症筋無力症(MG)患者を対象とした、Nkartaの同種CD19指向性キメラ抗原受容体(CAR)NK細胞療法。多施設臨床試験であるNtrust-2では、全身性硬化症(SSc、強皮症)、特発性炎症性ミオパシー(IIm、筋炎)、ANCA関連血管炎(AAV)の患者を含む3つの並行コホートにわたってNKX019を評価します。iSTは、カリフォルニア大学アーバイン校とカンザス大学メディカルセンターの研究者が主導します。

NKX019は、B細胞性疾患のCD19陽性細胞を枯渇させるように設計された、同種の、市販のキメラ抗原受容体(CAR)NK細胞療法候補です。このアプローチは、細胞増殖を必要としない迅速なB細胞死、急速な細胞増殖に伴う毒性のリスクの低下、毒性を軽減するためのフルダラビンフリーのリンパ枯渇、必要に応じて繰り返し投与できるなどのオンデマンド投与の利点など、Nk細胞療法の潜在的な利点を活用しています。

「ループス腎炎と全身性エリテマトーデスの既存の臨床試験を継続的に実施することに加えて、これら4つの自己免疫適応症への拡大は、自己免疫疾患を患う人々に安全で利用しやすい治療法の選択肢を提供するという当社の治験中のNk細胞療法、NKX019の可能性を物語っています」と、NkartaのCEOであるポール・J・ヘイスティングスは述べています。

Ntrust-2は、CD19を標的とした細胞療法後の自己免疫疾患患者の持続的で薬物なしの寛解に関する学術研究に基づいた、多施設共同の非盲検用量漸増臨床試験です。この試験では、sSC、IIm、またはAAVの患者を並行コホートに登録します。試験プロトコルによると、患者は自己免疫疾患全体で安全性が確立されている薬剤であるシクロホスファミドによるリンパ球減少後の0、3、7日目にNKX019を投与されます。この試験では、NKX019の安全性と、病原性B細胞の排除による免疫系の「リセット」による長期寛解を可能にする能力を評価します。

デュアルセンター、シングルアーム、オープンラベルの第1相iSTは、カリフォルニア大学アーバイン校(UCI)の神経学の臨床教授であるAli A. Habib万.D. と他の研究者が主導します。

「新しい治療法の開発により、重症筋無力症の患者の治療成績は改善され続けていますが、治療成績と治療管理におけるさらなる改善が依然として必要です。現在のほとんどの治療法は、継続的かつ潜在的に生涯にわたる治療を必要とします。細胞療法は、慢性的な投与から脱却し、重症筋無力症の人の治療パラダイムを変える可能性があります」とハビブ博士は言いました。

iSTは重症筋無力症の患者を登録するように設計されており、安全性と臨床転帰を評価します。自己抗体、サイトカインプロファイル、薬物動態学を含むトランスレーショナル研究やバイオマーカー研究も計画されています。患者は、シクロホスファミドによる単剤によるリンパ球減少の0、3、7日目にNKX019を投与されます。

重症筋無力症(MG)は、神経と筋肉の間のコミュニケーションが中断される自己免疫疾患です。この状態は、免疫系のB細胞が神経筋接合部を遮断または損傷する抗体を産生し、筋力低下や疲労を引き起こすときに起こります。症状は変動し、重症度もさまざまです。生命にかかわるケースでは、MGは呼吸の原因となる筋肉に影響を与える可能性があります。現在、MGの治療法はなく、治療には通常、慢性免疫抑制薬が必要です。

Ntrust-1とNtrust-2からの暫定データは、2025年に発表される予定です。以前に発表されたように、最初の患者は、ループス腎炎の治療のためのNKX019の臨床試験であるNtrust-1と、コロンビア大学アービングメディカルセンターの研究者が主導した全身性ループス腎炎の治療のためのNKX019のiSTに投与されました。どちらの研究も引き続き登録可能です。

全身性硬化症について
全身性硬化症(SSc、強皮症)は、皮膚や血管や重要な臓器、特に肺を含む体の他の部分の炎症と硬化を特徴とする進行性の自己免疫疾患です。自己抗体が関与する異常な免疫反応は、正常組織に炎症反応を誘発し、体が過剰なコラーゲンを生成し、硬い組織が硬くなり、血管が損傷します。米国には約10万人がSScを患っています。病気の進行を止めたり逆転させたりする治療法はありません。承認された治療法は、主に病気の症状に焦点を当てており、重大な副作用を伴うことがあります。

筋炎について
特発性炎症性ミオパシー(IIm、筋炎)は、炎症、衰弱、筋肉の損傷、痛み、生活の質の低下を特徴とする自己免疫疾患の一種です。この病気は重要な臓器に影響を与え、生命を脅かす可能性があります。B細胞が原因と考えられている3つの主要なサブタイプ、皮膚筋炎(DM)、免疫介在性壊死性ミオパシー(IMNM)、抗シンテターゼ症候群(ASYs)のうち、米国では推定5万人がこの病気を患っています。承認された治療法にもかかわらず、筋炎の人の多くは難治性疾患を患っています。

ANCA関連血管炎について
抗好中球細胞質自己抗体(ANCA)血管炎は、小血管への重度の全身損傷を特徴とする自己免疫疾患です。ANCAは白血球の一種である好中球に付着し、好中球を小さな血管壁を攻撃して炎症を引き起こします。炎症を起こした血管は破裂したり閉塞したりして、臨床症状や全身の炎症反応を引き起こす可能性があります。患者は、腎臓、肺、その他の臓器への生命にかかわる損傷などの疾患関連の合併症や、グルココルチコイドなどの免疫抑制剤の長期使用などの治療に伴う毒性を患っている可能性があります。米国では約14万人が血管炎を患っていると推定されています。

SLEについて
全身性エリテマトーデス(SLE)は、体の免疫系が自身の組織を攻撃する原因となる自己免疫疾患です。免疫系の調節不全は、皮膚、関節、腎臓、心臓、脳など、さまざまな臓器に影響を与える抗体を産生します。症状には、疲労、関節痛、または生命にかかわる重度の臓器疾患などがあります。SLEは、腎臓に影響を与える重篤な合併症であるループス腎炎(LN)を引き起こす可能性があります。

自己免疫疾患におけるNtrustの臨床試験について
Ntrust-1とNtrust-2は、CD19を標的とした細胞療法後の自己免疫疾患患者の持続的で薬物を使用しない寛解に関する学術研究に基づいた、多施設共同の非盲検用量漸増臨床試験です。どちらの試験でも、自己免疫疾患を患っている人々におけるNKX019の安全性と、病原性B細胞の排除による免疫系の「リセット」による長期寛解を可能にする能力を評価します。試験プロトコルによると、自己免疫疾患全体で安全性が確立されているシクロホスファミドによる単剤リンパ球減少療法の後、患者は1回の投与で10億個または15億個の細胞でNKX019を3回投与されます。NKX019のエンジニアリングを活用すると、どちらの試験でも、サイトカインの補給や抗体ベースの治療を受ける患者はいません。このアプローチは、NKX019の単一エージェントの活動を評価し、規制当局の承認へのより迅速な道のりを促進することを目的としています。

Ntrust-1研究(NCT06557265)では、難治性ループス腎炎の患者さんに、リンパ球減少後にNKX019を3回投与します。Ntrust-1の患者は、反応を回復させるために追加のサイクルを受けることもあります。

Ntrust-2は、全身性硬化症(強皮症)、特発性炎症性ミオパシー(筋炎)、およびANCA関連血管炎(AAV)の患者を並行コホートに登録し、NKX019は0、3、7日目に投与します。このレジメンは、Nkartaのすべての臨床試験で有利になる可能性があります。各試験は、最初に最大12人の患者を登録するように設計されています。

全身性重症筋無力症に対するNKX019の研究者が後援する臨床試験について
医師が後援するシングルアームのオープンラベル第1相臨床試験は、全身性重症筋無力症の患者を登録することを目的としており、安全性と臨床転帰を評価します。自己抗体、サイトカインプロファイル、薬物動態学を含むトランスレーショナル研究とバイオマーカー研究が計画されています。シクロホスファミドによる単剤によるリンパ球減少療法の後、患者はNKX019を投与されます。臨床試験は、カリフォルニア大学アーバイン校の神経学の臨床教授であるAli A. Habib0000.D. と他の研究者が共同で主導しています。

全身性エリテマトーデスのNKX019の研究者が後援する臨床試験について
単一施設、単一群、非盲検の第1相臨床試験は、腎障害に関係なく、全身性エリテマトーデスの患者を最大6人まで登録するように設計されており、Ntrust-1とは潜在的に異なる集団における安全性と臨床転帰を評価します。自己抗体、サイトカインプロファイル、薬物動態学を含むトランスレーショナル研究やバイオマーカー研究も計画されています。シクロホスファミドによる単剤によるリンパ球減少療法の後、患者はNKX019を投与されます。臨床試験(NCT06518668)は、コロンビア大学アービング医療センターのループスセンター長でリウマチ科臨床試験部長のAnca D. Askanase0000.D.P.H. が主導しています。

NKX019について
NKX019は、CD19陽性B細胞を枯渇させるように設計された、同種の、市販のオンデマンド細胞療法候補です。この治療効果により、自己免疫疾患を患っている人の免疫系の「リセット」が可能になり、慢性治療なしで持続的な寛解が得られる可能性があります。NKX019は、健康な成人のドナーの末梢血に由来するナチュラルキラー(NK)細胞を使用しています。細胞ターゲティングを強化するためのヒト化CD19指向性キメラ抗原受容体(CAR)と、持続性と活性を高める独自の膜結合型のインターロイキン-15(IL-15)で設計されています。Nkartaは複数の自己免疫疾患でNKX019を評価しています。

ンカルタについて
Nkartaは、同種遺伝性の市販のナチュラルキラー(NK)細胞療法の開発を進める臨床段階のバイオテクノロジー企業です。Nkartaは、その細胞増殖と凍結保存プラットフォームを、独自の細胞工学技術とCRISPRベースのゲノムエンジニアリング機能と組み合わせることで、深い治療効果を発揮するように設計され、外来治療現場での幅広いアクセスを目的とした、将来の細胞療法のパイプラインを構築しています。詳細については、同社のウェブサイトをご覧ください。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項
歴史的事実ではない事項に関するこのプレスリリースに含まれる記述は、改正された1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」です。「期待する」、「信じる」、「期待する」、「意図する」、「計画」、「可能性」、「プロジェクト」、「したい」、「未来」などの言葉または同様の表現は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。これらの将来の見通しに関する記述の例には、次のいずれかまたはすべてに関するNkartaの期待に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。NKX019の継続的かつ将来の臨床開発と商業的可能性に関するNkartaの立場、計画、戦略、スケジュール(重症筋無力症における治験責任医師主催の臨床試験の計画を含む)、およびNkartaからの臨床データおよびその他の最新情報の将来の入手可能性と開示 taの臨床試験)、そして治療可能性、アクセシビリティ、忍容性、利点、そして、ループス、全身性硬化症、筋炎、血管炎、重症筋無力症などの自己免疫疾患の治療のためのNKX019を含むNK細胞療法の安全性プロファイル。

そのような記述はリスクと不確実性の影響を受けやすいため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって明示または暗示されているものと大きく異なる場合があります。これらのリスクと不確実性には、とりわけ、Nkartaの限られた営業履歴と過去の損失、Nkartaの販売が承認されていないことと収益性を達成する能力、前臨床試験や初期段階の臨床試験の結果が将来の結果を予測できないリスク、製品候補の開発と商品化を完了するための追加資金を調達するNkartaの能力、Nkartaの依存度などがあります。NKX019の臨床的成功。Nkartaでは開始、登録、または修了が遅れる可能性があることその臨床試験、同様の用途の製品を開発している第三者との競争、知的財産を取得、維持、保護するNkartaの能力、製造、臨床試験、前臨床研究におけるNkartaの第三者への依存、CAR Nk細胞療法の製造プロセスの複雑さ。

これらおよびその他のリスクと不確実性は、Nkartaが証券取引委員会(「SEC」)に提出した書類に詳しく説明されています。これには、2024年11月7日にSECに提出された2024年9月30日に終了した四半期のNkartaのフォーム10-Qの四半期報告書の「リスク要因」セクションや、その後SECに提出または提供されたNkartaの他の文書が含まれます。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述はすべて、作成された日付の時点でのみ述べられています。法律で義務付けられている場合を除き、Nkartaは、その記述が行われた日以降に発生した出来事や状況を反映するようにそのような記述を更新する義務を負いません。

ナカルタメディア/投資家の連絡先:
グレッグ・マン
ンカルタ株式会社
gmann@nkartatx.com


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