-Preliminary data demonstrate that CTX112 has the potential to provide meaningful clinical benefit with a well-tolerated safety profile using a standard lymphodepletion protocol-
-Company announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation to CTX112 for the treatment of certain relapsed or refractory (R/R) CD19-positive B-cell malignancies-
-CTX112 is also in a Phase 1 clinical trial in systemic lupus erythematosus (SLE), with the potential to expand into additional autoimmune indications in the future-
-Company expects to provide a broader update across oncology and autoimmune indications in mid-2025-
ZUG, Switzerland and BOSTON, Dec. 09, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP), a biopharmaceutical company focused on creating transformative gene-based medicines for serious diseases, today presented data from the Company's ongoing Phase 1/2 dose escalation clinical trial evaluating the safety and efficacy of CTX112, a next-generation CD19 allogeneic CAR T cell therapy, in relapsed or refractory (R/R) CD19-positive B-cell malignancies at the 2024 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting. Additionally, the Company announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation to CTX112 for the treatment of R/R follicular lymphoma and marginal zone lymphoma.
"We are excited by these encouraging results on safety and efficacy for CTX112, which demonstrate the potential of an allogeneic CAR T treatment to produce complete remissions in heavily pre-treated patients," said Naimish Patel, M.D., Chief Medical Officer of CRISPR Therapeutics. "The data support a well-tolerated safety profile and the possibility to address the unmet need in this patient population with an off-the-shelf CAR T therapy. These results also support the potential treatment of certain autoimmune diseases by CTX112, and we are continuing to advance our SLE trial. We would like to extend our deepest gratitude to the patients, their families, and the investigators who have participated in our clinical trials. Their dedication and contributions are invaluable to advancing our programs and bringing us closer to potentially innovative treatments."
"We are very encouraged by the progress and early clinical data from CTX112, which could result in better outcomes for patients," said Armin Ghobadi, M.D., Professor of Medicine and Clinical Director, Center for Gene and Cellular Immunotherapy (CGCI), at Washington University School of Medicine. "CTX112 has shown dose-dependent efficacy and response rates that are comparable to the early autologous CAR T trials. These early results highlight the potential for CTX112 to emerge as an effective, off-the-shelf CAR T therapy for patients with relapsed or refractory CD19-positive B-cell malignancies."
CTX112 Trial Overview
The Phase 1/2 clinical trial is an open-label, multicenter study evaluating the safety and efficacy of CTX112 in relapsed or refractory (R/R) B-cell malignancies. Eligible disease subtypes include large B-cell lymphoma (LBCL), follicular lymphoma (FL) grade 1-3a, marginal zone lymphoma (MZL), and mantle cell lymphoma (MCL). CTX112 was infused after a standard course of lymphodepleting chemotherapy (3 days of 30 mg/m2 fludarabine and 500 mg/m2 cyclophosphamide).
Data were presented from 12 subjects treated during the dose escalation with CTX112 doses ranging from 30 x 106 (Dose Level [DL] 1) to 600 x 106 (DL4) CAR+ T cells. The study population was enriched for patients with high-risk characteristics, including: 1) primary refractory disease or early relapse to first-line therapy (75%); 2) high tumor burden (SPD > 4000 mm2, 50%); and 3) high disease prognostic index score (IPI, FLIPI, MZL-IPI ≥3) or elevated lactate dehydrogenase (75%).
Safety
CTX112 was well tolerated across all dose levels. The adverse events of interest are shown in the table below.
- There were no reported dose limiting toxicities (DLTs) and no reported Grade ≥3 infections. All grade 3 or 4 cytopenias (i.e., neutropenia, thrombocytopenia, anemia) following lymphodepleting chemotherapy resolved to Grade 2 or better within 1 month of CTX112 infusion. There were no reported cases of Graft versus Host Disease (GvHD),
- All cases of cytokine release syndrome (CRS) and immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) were Grade 1 or 2 per the American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) criteria. These low-grade CRS and ICANS events followed standard toxicity management protocols.
Table 1. Summary of Adverse Events of Interest
Cell dose
(CAR+ T cells) | DL1
30x106
N=3 | DL2
100x106
N=3 | DL3
300x106
N=3 | DL4
600x106
N=3 | Total
N=12 |
| Gr1-2 | Gr ≥3 | Gr1-2 | Gr ≥3 | Gr1-2 | Gr ≥3 | Gr1-2 | Gr ≥3 | Gr1-2 | Gr ≥3 |
| CRS, n (%) | 1 (33) | 0 | 2 (67) | 0 | 1 (33) | 0 | 3 (100) | 0 | 7 (58) | 0 |
| ICANS, n (%) | 0 | 0 | 1 (33) | 0 | 1 (33) | 0 | 2 (67) | 0 | 4 (33) | 0 |
| Infections, n (%) | 1 (33) | 0 | 0 | 0 | 2 (67) | 0 | 2 (67) | 0 | 5 (42) | 0 |
Clinical Efficacy
CTX112 produced responses at all dose levels. Disease assessment was performed by investigator review according to the Lugano criteria.
Table 2. Summary of Clinical Efficacy
Cell dose
(CAR+ T cells) | DL1
30x106
N=3 | DL2
100x106
N=3 | DL3
300x106
N=3 | DL4
600x106
N=3 | Total
N=12 |
| Objective Response Rate (ORR), n (%) | 2 (67) | 2 (67) | 2 (67) | 2 (67) | 8 (67) |
| Complete Response Rate (CRR), n (%) | 1 (33) | 2 (67) | 1 (33) | 2 (67) | 6 (50) |
| Partial Response Rate, n (%) | 1 (33) | 0 | 1 (33) | 0 | 2 (17) |
- Objective and complete responses were seen at all dose levels and in all treated NHL subtypes (i.e., FL, MZL, MCL and LBCL).
- Responses were also seen in patients with poor prognostic factors including primary refractory disease, early relapse, and high baseline tumor burden (e.g., SPD > 4000 mm2).
- Five patients (of the 12 treated) have achieved responses lasting for more than 6 months, including one patient whose 6-month response was confirmed after the data cut-off date. One patient treated at DL1 remains in complete remission over a year after initial CTX112 infusion. The clinical efficacy of CTX112 is supported by a clearly differentiated pharmacokinetic profile for an allogeneic CAR T cell therapy.
- The mean peak concentration and total exposure were significantly higher at DL3 and DL4 vs. DL1 and DL2. This dose dependence suggests the possibility of deeper and more durable responses as the trial moves from dose escalation to dose optimization.
- Comparing DL3, the addition of Regnase-1 and TGFβR2 edits results in 7-fold higher peak concentration (Cmax) and 9.7-fold higher mean area under the curve (AUC) for CTX112 relative to CTX110. Furthermore, at DL4, both Cmax and AUC are showing significantly more consistent and predictable increases. This suggests that the novel CRISPR/Cas9 potency edits are leading to higher CAR T cell expansion and functional persistence without enhanced or increased lymphodepleting chemotherapy doses.
These preliminary data demonstrate that CTX112 has the potential to provide meaningful clinical benefit with a well-tolerated safety profile. Given the inherent difficulties of manufacturing a CAR T therapy from a patient's own diseased cells, allogeneic cellular therapy approaches have greater potential to address the unmet need in this patient population. These promising findings underscore the potential of allogeneic cell therapies to offer a transformative option for patients, and we remain committed to advancing this innovative approach to address the significant unmet medical need in this area.
Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation
Established under the 21st Century Cures Act, RMAT designation is a dedicated program designed to expedite the drug development and review processes for promising regenerative medicine pipeline products. A regenerative medicine therapy is eligible for RMAT designation if it is a cell therapy, therapeutic tissue engineering product, human cell and tissue product or any combination product of such therapies that is intended to treat, modify, reverse or cure a serious or life-threatening disease or condition, and preliminary clinical evidence indicates that the drug or therapy has the potential to address unmet medical needs for such disease or condition. Similar to Breakthrough Therapy designation, RMAT designation provides the benefits of intensive FDA guidance on efficient drug development, including the ability for early interactions with FDA to discuss surrogate or intermediate endpoints, potential ways to support accelerated approval and satisfy post-approval requirements, potential priority review of the biologics license application (BLA) and other opportunities to expedite development and review.
About CTX112
CTX112 is a next-generation, wholly-owned, allogeneic CAR T product candidate targeting Cluster of Differentiation 19, or CD19, which incorporates edits designed to evade the immune system, enhance CAR T potency and reduce CAR T exhaustion. CTX112 is being investigated in an ongoing clinical trial designed to assess safety and efficacy of the product candidate in adult patients with relapsed or refractory CD19-positive B-cell malignancies who have received at least two prior lines of therapy. In addition, CTX112 is being investigated in an ongoing clinical trial designed to assess safety and efficacy of the product candidate in adult patients with system lupus erythematosus.
About CRISPR Therapeutics
Since its inception over a decade ago, CRISPR Therapeutics has transformed from a research-stage company advancing programs in the field of gene editing, to a company that celebrated the historic approval of the first-ever CRISPR-based therapy in 2023 and has a diverse portfolio of product candidates across a broad range of disease areas including hemoglobinopathies, oncology, regenerative medicine, cardiovascular, autoimmune, and rare diseases. CRISPR Therapeutics advanced the first-ever CRISPR/Cas9 gene-edited therapy into the clinic in 2018 to investigate the treatment of sickle cell disease or transfusion-dependent beta thalassemia, and beginning in late 2023, CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) was approved in some countries to treat eligible patients with either of those conditions. The Nobel Prize-winning CRISPR science has revolutionized biomedical research and represents a powerful, clinically validated approach with the potential to create a new class of potentially transformative medicines. To accelerate and expand its efforts, CRISPR Therapeutics has established strategic partnerships with leading companies including Bayer and Vertex Pharmaceuticals. CRISPR Therapeutics AG is headquartered in Zug, Switzerland, with its wholly-owned U.S. subsidiary, CRISPR Therapeutics, Inc., and R&D operations based in Boston, Massachusetts and San Francisco, California, and business offices in London, United Kingdom. To learn more, visit .
CRISPR THERAPEUTICS standard character mark and design logo, CTX110 and CTX112 are trademarks and registered trademarks of CRISPR Therapeutics AG. The CASGEVY word mark and design are trademarks of Vertex Pharmaceuticals Incorporated. All other trademarks and registered trademarks are the property of their respective owners.
CRISPR Special Note Regarding Forward-Looking Statement
Statements contained in this press release regarding matters that are not historical facts are "forward-looking statements" within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Because such statements are subject to risks and uncertainties, actual results may differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements. Such statements include, but are not limited to, statements regarding any or all of the following: (i) CRISPR Therapeutics' preclinical studies, clinical trials and pipeline products and programs, including, without limitation, manufacturing capabilities, status of such studies and trials, potential expansion into new indications and expectations regarding data, safety and efficacy generally; (ii) the clinical data being presented at the 2024 ASH Annual Meeting; (iii) discussions with regulatory authorities related to product candidates under development by CRISPR Therapeutics including, without limitation, expectations regarding the benefits of RMAT designation; and (iv) the therapeutic value, development, and commercial potential of gene editing technologies and therapies, including CRISPR/Cas9. Risks that contribute to the uncertain nature of the forward-looking statements include, without limitation, the risks and uncertainties discussed under the heading "Risk Factors" in its most recent annual report on Form 10-K and in any other subsequent filings made by CRISPR Therapeutics with the U.S. Securities and Exchange Commission. Existing and prospective investors are cautioned not to place undue reliance on these forward-looking statements, which speak only as of the date they are made. The Company disclaims any obligation or undertaking to update or revise any forward-looking statements contained in this press release other than to the extent required by law.
This press release discusses CRISPR/Cas9 gene editing investigational therapies and is not intended to convey conclusions about efficacy or safety as to those investigational therapies or uses of such investigational therapies. There is no guarantee that any investigational therapy will successfully complete clinical development or gain approval from applicable regulatory authorities.
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-初期データは、CTX112が標準的なリンパ減少プロトコルを使用して有意義な臨床的利益を提供する可能性があることを示しており、安全性プロファイルが良好であることを示しています-
-企業は、米国食品医薬品局（FDA）がCTX112に対して特定の再発または難治性（R/R）CD19陽性B細胞悪性腫瘍の治療のために再生医療先進療法（RMAT）指定を付与したと発表しました-
-CTX112は全身性エリテマトーデス（SLE）におけるフェーズ1臨床試験でも進行中であり、将来的に追加の自己免疫疾患への拡張の可能性があります-
-企業は2025年中頃に腫瘍学および自己免疫疾患に関するより広範なアップデートを提供することを期待しています-
スイス・ツークおよびボストン、2024年12月9日 (グローブニュースワイヤー) -- crisprセラピューティクス (ナスダック: CRSP) は、重篤な病気のための変革的な遺伝子ベースの医薬品の創造に焦点を当てたバイオ医薬品企業であり、現在進行中の第1/2相投与増量臨床試験のデータを発表しました。この試験は、再発または難治性 (R/R) CD19陽性B細胞悪性腫瘍を対象とした次世代CD19同種CAR T細胞療法CTX112の安全性および有効性を評価しています。この発表は、2024年アメリカ血液学会（ASH）年次総会で行われました。さらに、同社は、アメリカ食品医薬品局（FDA）がR/R濾胞リンパ腫および限界帯リンパ腫の治療のためにCTX112に再生医療先端治療（RMAT）指定を付与したと発表しました。
"CTX112の安全性と有効性に関するこれらの期待できる結果に興奮しています。これは、重度に前治療された患者に完全寛解をもたらす可能性がある同種CAR T治療の潜在能力を示しています"と、crisprセラピューティクスの最高医療責任者ナイミッシュ・パテル万.D.は述べました。"データは、良好に耐容される安全性プロファイルと、オフ-the-シェルフソリューションであるCAR T治療により、この患者集団における unmet need に対応できる可能性を支持しています。また、これらの結果は、CTX112による特定の自己免疫疾患の治療の可能性も支持しており、私たちはSLE試験を進め続けています。私たちは、臨床試験に参加してくださった患者、彼らの家族、そして研究者の方々に心からの感謝を伝えたいと思います。彼らの献身と貢献は、私たちのプログラムの進展や革新的な治療法の実現に向けて非常に貴重です。"
"CTX112からの進捗と初期臨床データに非常に励まされています。これは患者のためにより良い結果をもたらす可能性があります"と、ワシントン大学医学部の医学教授であり、遺伝子および細胞免疫療法センター（CGCI）の臨床ディレクターであるアルミン・ゴバディ万.D.は述べました。"CTX112は、用量依存的な有効性と反応率を示しており、初期の自家製CAR T試験と比較できます。これらの初期結果は、CTX112が再発または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍の患者に対する効果的なオフ-the-シェルフCAR T療法として浮上する潜在能力を強調しています。"
CTX112試験概要
フェーズ1/2の臨床試験は、再発または難治性（R/R）b細胞悪性腫瘍におけるCTX112の安全性と有効性を評価するオープンラベルの多施設研究です。対象となる悪性腫瘍のサブタイプには、大細胞リンパ腫（LBCL）、濾胞性リンパ腫（FL）グレード1-3a、辺緑帯リンパ腫（MZL）、およびマントル細胞リンパ腫（MCL）が含まれます。CTX112は、標準的なリンパ減少化化学療法（3日間の30 mg/m2フルダラビンと500 mg/m2シクロフォスファミド）の後に投与されました。
データは、CTX112の用量を30 x 106（用量レベル [DL] 1）から600 x 106（DL4） CAR+ T細胞まで調整した間に治療を受けた12名の被験者から提示されました。研究集団は、以下のようなハイリスクの特徴を持つ患者で構成されていました：1）一次難治性疾患または初回治療への早期再発（75%）；2）高腫瘍負荷（SPD > 4000 mm2、50%）；3）高い疾患予後指標スコア（IPI、FLIPI、MZL-IPI ≥3）または乳酸脱水素酵素の上昇（75%）。
安全
CTX112はすべての用量レベルで良好に耐容されました。関心のある有害事象は、以下の表に示されています。
- 報告された用量制限毒性（DLT）はなく、Grade ≥3の感染症も報告されませんでした。リンパ減少化化学療法後の全てのGrade 3または4の細胞減少症（すなわち、好中球減少症、血小板減少症、貧血）は、CTX112の注入後1か月以内にGrade 2以上に回復しました。移植片対宿主病（GvHD）の報告はありませんでした。
- サイトカイン放出症候群（CRS）および免疫効果細胞関連神経毒性症候群（ICANS）の全ての症例は、アメリカ移植細胞療法学会（ASTCT）の基準に従い、Grade 1または2でした。これらの低グレードのCRSおよびICANSの事象は、標準的な毒性管理プロトコルに従いました。
表1. 関心のある有害事象の概要
セル用量
(CAR+ t セル) | DL1
30x106
N=3 | DL2
100x106
N=3 | DL3
300x106
N=3 | DL4
600x106
N=3 | 合計
N=12 |
| Gr1-2 | Gr ≥3 | Gr1-2 | Gr ≥3 | Gr1-2 | Gr ≥3 | Gr1-2 | Gr ≥3 | Gr1-2 | Gr ≥3 |
| CRS, n (%) | 1 (33) | 0 | 2 (67) | 0 | 1 (33) | 0 | 3 (100) | 0 | 7 (58) | 0 |
| ICANS, n (%) | 0 | 0 | 1 (33) | 0 | 1 (33) | 0 | 2 (67) | 0 | 4 (33) | 0 |
| 感染、n（％） | 1 (33) | 0 | 0 | 0 | 2 (67) | 0 | 2 (67) | 0 | 5 (42) | 0 |
臨床的有効性
CTX112はすべての用量レベルで反応を示しました。疾患評価はルガーノ基準に従って研究者レビューによって行われました。
表2. 臨床的有効性の概要
セルの用量
(CAR+ t セル) | DL1
30x106
N=3 | DL2
100x106
N=3 | DL3
300x106
N=3 | DL4
600x106
N=3 | 合計
N=12 |
| 客観的反応率 (ORR), n (%) | 2 (67) | 2 (67) | 2 (67) | 2 (67) | 8 (67) |
| 完全な応答率 (CRR)、n (%) | 1 (33) | 2 (67) | 1 (33) | 2 (67) | 6 (50) |
| 部分応答率, n (%) | 1 (33) | 0 | 1 (33) | 0 | 2 (17) |
- すべての投与レベルおよび治療されたNHL亜型（FL、MZL、MCL、LBCL）において、目的および完全な反応が見られました。
- 一次抵抗性疾患、早期再発、高い基準腫瘍負荷（例：SPD > 4000 mm²）を含む予後不良因子を持つ患者でも反応が見られました。
- 12人治療された患者のうち5人が6ヶ月以上持続する反応を達成しました。その中には、データカットオフ日以降に6ヶ月の反応が確認された1人の患者が含まれています。DL1で治療された1人の患者は、最初のCTX112注入から1年以上完全な寛解状態を維持しています。CTX112の臨床的有効性は、同種CAR t細胞療法の明確に区別された薬物動態プロファイルによって支持されています。
- 平均ピーク濃度および全体暴露量は、DL3およびDL4でDL1およびDL2に比べて有意に高くなりました。この用量依存性は、試験が投与量の増加から投与量の最適化に移るにつれて、より深く持続的な反応の可能性を示唆しています。
- DL3と比較すると、Regnase-1およびTGFβR2編集の追加により、CTX112のピーク濃度（Cmax）は7倍、平均曲線下面積（AUC）は9.7倍高くなります。さらに、DL4では、CmaxおよびAUCが有意に一貫した予測可能な増加を示しています。これは、新しいCRISPR/Cas9の活性編集が、向上させていないか増加したリンパ減少化化学療法用量なしで、CAR t細胞の増殖および機能の持続性を高めることを示唆しています。
これらの初期データは、CTX112が十分に耐容される安全プロファイルを持ちながら、有意義な臨床的利益を提供する可能性があることを示しています。患者自身の病気の細胞からCAR t療法を製造する固有の困難を考慮すると、同種細胞療法アプローチはこの患者集団の満たされていないニーズに対処する可能性が高いです。これらの有望な発見は、同種細胞療法が患者に変革的な選択肢を提供する可能性を強調しており、この分野の重要な医療関連ニーズに対処するために、この革新的なアプローチを進めることに引き続きコミットしています。
再生医療関連先進治療（RMAT）指定
21世紀治療法制定法に基づいて設立されたRMAt指定は、有望な再生医療パイプライン製品の薬剤開発および審査プロセスを加速するために設計された専用プログラムです。再生医療治療法は、セル治療、治療用組織工学製品、人間の細胞および組織製品、またはそのような治療法のいずれかの組み合わせ製品であり、深刻または生命を脅かす病気または状態を治療、修正、逆転、または治癒することを目的としている場合、RMAt指定の対象となります。また、初期の臨床証拠がその薬剤または治療法がそのような病気または状態の医療関連の unmet のニーズに対処する可能性を示している必要があります。ブレークスルー治療指定と同様に、RMAt指定は、FDAによる効率的な薬剤開発に関する集中的なガイダンスの利益を提供し、FDAとの初期の相互作用を通じて代理エンドポイントや中間エンドポイントについて話し合い、加速承認をサポートし、承認後の要件を満たすための可能性のある方法、バイオロジクスライセンス申請（BLA）の優先審査の可能性、その他の開発および審査の加速機会を含みます。
CTX112について
CTX112は、免疫システムを回避し、CAR tの効力を高め、CAR tの枯渇を減少させるために設計された編集を組み込んだ、クラスター分化19、すなわちCD19を標的とする画期的な完全所有の同種CAR t製品候補です。CTX112は、再発または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍の成人患者を対象に、製品候補の安全性と有効性を評価するために設計された進行中の臨床試験で調査されています。この試験では、これまでに少なくとも2つの治療を受けた患者が対象となります。さらに、CTX112は、全身エリテマトーデスの成人患者における製品候補の安全性と有効性を評価するために設計された進行中の臨床試験で調査されています。
CRISPRセラピューティクスについて
CRISPRセラピューティクスは、10年以上前に設立されて以来、遺伝子組み換えの分野でプログラムを進める研究段階の会社から、2023年に初のCRISPRベースの療法の歴史的承認を祝った企業へと変革しました。現在、ヘモグロビン症、癌、再生医療、心血管、自己免疫、および希少疾患を含む幅広い疾病領域にわたる多様な製品候補のポートフォリオを持っています。CRISPRセラピューティクスは、2018年に初のCRISPR/Cas9遺伝子改変療法をクリニックに導入し、鎌状赤血球症または輸血依存性ベータサラセミアの治療を調査しました。そして2023年末から、CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）は、これらの状態のいずれかを持つ適格な患者を治療するためにいくつかの国で承認されました。ノーベル賞受賞のCRISPR科学は、医療関連の研究を革命的に変え、強力で臨床的に検証されたアプローチを代表し、新しいクラスの変革的な医薬品を創造する可能性を持っています。CRISPRセラピューティクスは、Bayerやバーテックスファーマシューティカルズを含む主要企業との戦略的パートナーシップを確立し、取り組みを加速し拡張しています。CRISPRセラピューティクスAGはスイスのツークに本社を置き、完全所有のアメリカ子会社であるCRISPRセラピューティクス社がマサチューセッツ州ボストンとカリフォルニア州サンフランシスコにR&Dオペレーションを構え、ビジネスオフィスをイギリスのロンドンに置いています。詳細については、訪問してください。
CRISPRセラピューティクスの標準キャラクターマークおよびデザインロゴ、CTX110およびCTX112は、CRISPRセラピューティクスAGの商標および登録商標です。CASGEVYのワードマークおよびデザインは、バーテックスファーマシューティカルズインコーポレイテッドの商標です。その他のすべての商標および登録商標は、それぞれの所有者の財産です。
CRISPRに関する特別な注意事項：将来の見通しに関する表現
このプレスリリースに含まれる過去の事実ではない事項に関する声明は、1995年の私人証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する表現」です。このような表現はリスクと不確実性の影響を受けるため、実際の結果はこのような将来の見通しに関する表現によって示されたまたは暗示されたものと大きく異なる可能性があります。これらの表現には、以下のいずれかまたはすべてに関する声明が含まれますが、これに限定されません：(i) CRISPRセラピューティクスの前臨床研究、臨床試験、及びパイプライン製品およびプログラム、製造能力の状況、これらの研究および試験の状況、新しい適応症への潜在的な拡張、および一般的なデータ、安全性、及び有効性に関する期待。(ii) 2024年ASH年次総会で提示される臨床データ。(iii) CRISPRセラピューティクスが開発中の製品候補に関連する規制当局との議論、RMAt指定の利点に関する期待を含む。(iv) 遺伝子編集技術および療法、CRISPR/Cas9の治療的価値、開発、および商業的可能性に関する表現。将来の見通しに関する表現の不確実性に寄与するリスクには、制限なく、最新の年次報告書の「リスク要因」見出しの下で議論されるリスクと不確実性が含まれます。既存および潜在的な投資家は、これらの将来の見通しに関する表現に過度に依存しないように注意する必要があります。これらの表現は、作成された日付のみに基づいています。会社は、法律で要求される範囲を除き、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する表現を更新または改訂する義務や取り決めを否認します。
このプレスリリースは、CRISPR/Cas9遺伝子編集の治験療法について言及し、その治験療法やその治験療法の使用に関する効果や安全性について結論を伝えることを意図していません。いずれの治験療法も臨床開発をうまく完了し、該当の規制当局から承認を取得することに成功する保証はありません。
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