As part of uniQure's Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Type B meeting held in late November, the FDA agreed that data from the ongoing Phase I/II studies, compared to a natural history external control, may serve as the primary basis for a BLA submission under the Accelerated Approval pathway, avoiding the need for an additional pre-submission study.
The FDA also agreed that cUHDRS may be used as an intermediate clinical endpoint and that reductions in neurofilament light chain (NfL) measured in cerebrospinal fluid (CSF) may serve as supportive evidence of therapeutic benefit in the application for accelerated approval.
uniQureの再生医療高度治療(RMAT)タイプb会議が11月下旬に開催された際、FDAは進行中のフェーズI/II試験からのデータが自然歴の外部対照と比較した場合、加速承認経路に基づくBLA申請の主要な根拠となる可能性があることに同意し、追加の事前申請研究の必要性を回避できると認めました。
FDAはまた、cUHDRSを中間臨床評価指標として使用できること、および脳脊髄液(CSF)中で測定された神経フィラメント軽鎖(NfL)の減少が加速承認の申請における治療効果の裏付けとなる証拠として機能する可能性があることに同意しました。
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