uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) shares are rising following a significant development in its efforts to treat Huntington's disease.
The company has made a key breakthrough with its treatment, AMT-130. The company announced that the FDA has agreed on important elements for an accelerated approval pathway for AMT-130, a potential therapy aimed at slowing the disease's progression.
The FDA's decision followed discussions regarding data from ongoing Phase I/II clinical studies. The FDA has confirmed that the data, compared to a natural history control, can be used for the Biologics License Application (BLA), bypassing the need for additional pre-submission studies.
Huntington's disease is a rare, inherited neurodegenerative disorder that causes progressive motor dysfunction, cognitive decline, and behavioral changes.
This latest agreement marks a crucial milestone for the Huntington's disease community, as AMT-130 could soon become a groundbreaking therapy.
The FDA also acknowledged reductions in neurofilament light chain (NfL), a biomarker of neurodegeneration, as supportive evidence of the therapy's potential benefits.
uniQure continues its efforts in advancing AMT-130, with BLA readiness activities underway and plans to engage further with the FDA in early 2025.
According to Benzinga Pro, QURE stock has gained over 2% in the past year. Investors can gain exposure to the stock via Virtus LifeSci Biotech Clinical Trials ETF (NYSE:BBC).
Price Action: QURE shares are trading higher by 87.8% to $13.70 in the premarket session on Tuesday.
uniQure N.V. (ナスダック:QURE) の株は、ハンチントン病治療への取り組みにおいて重要な進展があったため、上昇しています。
同社は、治療法AMt-130において重要なブレークスルーを達成しました。同社は、FDAがAMt-130の加速承認経路における重要な要素に合意したと発表しました。これは、病気の進行を遅らせることを目的とした潜在的な治療法です。
FDAの決定は、進行中の第I/II相臨床試験からのデータに関する議論に続いています。FDAは、自然歴のコントロールと比較したデータが、生物製剤ライセンス申請（BLA）に使用できることを確認し、追加の前提出研究を回避できることを示しました。
ハンチントン病は、運動機能障害、認知機能の低下、行動の変化を引き起こす、まれな遺伝性神経変性疾患です。
この最新の合意は、AMt-130が間もなく画期的な治療法となる可能性があるため、ハンチントン病コミュニティにとって重要なマイルストーンを表しています。
FDAはまた、神経変性のバイオマーカーである神経フィラメント軽鎖（NfL）の減少を、治療法の潜在的な利点の支持証拠として認めました。
uniQureは、AMt-130の推進に向けた取り組みを続けており、BLA準備活動が進行中であり、2025年初頭にFDAとさらに関与する計画があります。
Benzinga Proによると、QURE株は昨年の間に2%以上の上昇を示しています。投資家は、Virtus LifeSci Biotech Clinical Trials ETF（NYSE:BBC）を通じてこの株に投資することができます。
価格動向：QUREの株は、火曜日のプレマーケットセッションで87.8％上昇し、$13.70で取引されています。
