ProQR Therapeutics NV. (NASDAQ:PRQR) (ProQR), a company dedicated to changing lives through transformative RNA therapies based on its proprietary Axiomer RNA editing technology platform, today announced an expansion of its collaboration with the Rett Syndrome Research Trust (RSRT). Building on the initial $1 million research grant announced in January 2024, the expanded partnership includes an additional $8.1 million in funding from the RSRT, for a total of $9.1 million. The funding will support the advancement of AX-2402 into clinical trials.
Rett Syndrome, a rare and devastating neurodevelopmental disorder, affects approximately 350,000 people worldwide, predominantly girls. With no current cures and limited treatment options, Rett Syndrome presents a significant unmet medical need. AX-2402 is being developed for individuals with Rett syndrome who have the R270X mutation in MECP2 gene, and is based on ProQR's proprietary Axiomer RNA editing platform. Axiomer can target many mutations beyond R270X that collectively impact a large segment of the Rett population. Success with AX-2402 sets the foundation for developing RNA editing therapeutics to target the remaining mutations.
プロキューアール・セラピューティクス NV. (ナスダック:PRQR) (プロキューアール) は、その独自のアキオマー RNA 編集テクノロジープラットフォームに基づく変革的な RNA セラピーを通じて人々の生活を変えることに専念している企業であり、本日、レッツ症候群研究トラスト (RSRT) との協力関係を拡大することを発表しました。2024年1月に発表された初期の100万ドルの研究助成金を基に、拡大されたパートナーシップには、RSRTからの810万ドルの追加資金が含まれ、合計910万ドルとなります。この資金は、AX-2402の臨床試験への進展を支援します。
レッツ症候群は、約350,000人が影響を受ける稀で壊滅的な神経発達障害であり、主に女児に見られます。現在の治療法はなく、限られた治療オプションしかないため、レッツ症候群は重要な未解決の医療ニーズを呈しています。AX-2402は、MECP2遺伝子にR270X変異を持つレッツ症候群の患者向けに開発されており、プロキューアールの独自のアキオマー RNA 編集プラットフォームに基づいています。アキオマーは、R270Xを超える多くの変異をターゲットにでき、全体としてレッツ_populationの大きなセグメントに影響を与えます。AX-2402の成功は、残りの変異をターゲットにするためのRNA編集治療法の開発の基盤を築きます。
