On Wednesday, Q32 Bio Inc. (NASDAQ:QTTB) revealed topline results from the SIGNAL-AA Phase 2a signal finding trial evaluating bempikibart (ADX-914) for alopecia areata (AA).
The company plans to expand the SIGNAL-AA Phase 2a clinical trial and enroll additional patients evaluating bempikibart in AA.
The company said the trial did not meet its primary endpoint in Part B. Q32 Bio plans to review the results.
Following database lock, one site was excluded from the efficacy analysis based on marked protocol violations of entry criteria, resulting in the removal of three placebo patients.
Due to the reduced sample size, the planned statistical analyses for the primary endpoint were rendered inappropriate.
On a post-hoc analysis of the remaining per-protocol population of patients with AA (n=27), bempikibart demonstrated an improvement in hair regrowth compared to placebo:
- At week 24: patients treated with bempikibart showed a mean reduction in baseline Severity of Alopecia Tool (SALT) score of 16% in the bempikibart group vs a reduction of 2% in the placebo group.
- At week 24: 9% of bempikibart patients in the trial achieved a SALT-20 (SALT score less than or equal to 20) compared to 0% in placebo.
- At week 26: 13% of bempikibart patients achieved SALT-20 compared to 0% in placebo.
Bempikibart was observed to be safe and well-tolerated in the SIGNAL-AA trial. There were no serious adverse events (SAE) or Grade 3 or higher adverse events related to treatment.
Q32 Bio plans to enroll approximately 20 additional patients in a Part B expansion of the SIGNAL-AA Phase 2a trial to evaluate bempikibart in AA, including a loading regimen.
The company will defer enrollment into the planned Phase 2 trial of ADX-097 in ANCA-Associated Vasculitis (AAV), previously expected to begin in 2025, to focus efforts on continued enrollment in the ongoing bempikibart AA and ADX-097 renal basket Phase 2 clinical trials.
The company also provided an update on the SIGNAL-AD clinical trial in patients with atopic dermatitis (AD).
In Part A, at week 14, the average EASI (eczema) score improvement from baseline was 58% in patients treated with 2mg/kg Q2W SC, 84% in patients treated at 3mg/kg Q2W SC, and 72% on a pooled basis, compared to 38% in patients treated with placebo.
Part B evaluated the efficacy and safety of bempikibart compared to the placebo.
The primary endpoint is the mean percent change in the Eczema Area and Severity Index (EASI) score from baseline to week 14.
At week 14, data from Part B demonstrated that patients treated with bempikibart showed a 74% improvement in average EASI from baseline, compared to 76% for the placebo group (p= not statistically significant).
Across SIGNAL-AD and SIGNAL-AA, bempikibart at 200mg Q2W SC demonstrated favorable PK and target engagement as demonstrated by substantial reductions in biomarkers of Th2 and Th1.
Price Action: QTTB stock is down 67.1% at $8.04 at last check Wednesday.
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水曜日に、Q32 Bio Inc.（ナスダック：QTTB）は、脱毛症（AA）のためのbempikibart（ADX-914）を評価するSIGNAL-AA Phase 2aシグナル探索試験のトプライン結果を発表しました。
同社はSIGNAL-AA Phase 2a臨床試験を拡大し、AAにおけるbempikibartの追加患者を登録する計画です。
同社は、試験がパートbにおいて主要な評価項目を達成しなかったと述べています。Q32 Bioは結果をレビューする計画です。
データベースのロック後、1つのサイトはエントリー基準の明確なプロトコル違反に基づいて有効性分析から除外され、3人のプラセボ患者が除かれました。
サンプルサイズが減少したため、主要評価項目のための計画された統計分析が不適切とされました。
AAの残りのプロトコル遵守患者（n=27）に対する事後分析では、bempikibartがプラセボと比較して毛髪再生の改善を示しました：
- 第24週：bempikibartで治療を受けた患者は、bempikibart群での脱毛症重症度ツール（SALT）スコアの基準値からの平均減少率が16％で、プラセボ群での減少は2％でした。
- 24週目：試験に参加したbempikibart患者の9%がSALt-20（SALtスコアが20以下）を達成し、プラセボ群では0%でした。
- 第26週では、ベンピキバートの患者の13%がSALt-20に達し、プラセボでは0%でした。
SIGNAL-AA試験において、ベンピキバートは安全で良好に耐容されることが観察されました。治療に関連する重篤な副作用（SAE）やグレード3以上の副作用はありませんでした。
Q32 Bioは、ロードレジメンを含むAAにおけるベンピキバートを評価するために、SIGNAL-AAフェーズ2a試験のパートbに約20人の追加患者を登録する予定です。
同社は、2025年に開始される予定であったANCA関連血管炎（AAV）におけるADX-097の計画されたフェーズ2試験への登録を延期し、進行中のベンピキバートAAおよびADX-097腎バスケットフェーズ2臨床試験への継続的な登録に注力します。
同社は、アトピー性皮膚炎（AD）患者におけるSIGNAL-AD臨床試験の最新情報も提供しました。
パートAでは、第14週に、ベースラインからの平均EASI（湿疹）スコアの改善は、2mg/kg Q2W SCで治療された患者で58%、3mg/kg Q2W SCで治療された患者で84%、まとめて72%で、プラセボで治療された患者の38%と比較されました。
パートbでは、ベンピキバートの有効性と安全性をプラセボと比較して評価しました。
主要評価項目は、ベースラインから第14週までの湿疹面積および重症度指数（EASI）スコアの平均パーセント変化です。
第14週では、部分bからのデータが示すところによれば、バンピキバートで治療された患者はベースラインからの平均EASIが74%改善されたのに対し、プラセボ群では76%の改善が見られました（p=統計的に有意ではありません）。
SIGNAL-ADおよびSIGNAL-AAのデータによれば、200mgのバンピキバートを2週間ごとに皮下投与した結果、Th2およびTh1のバイオマーカーにおける大幅な減少が示されることで、有利な薬物動態（Pk）および標的結合が実証されました。
価格動向：QTTbの株価は水曜日の最後の確認時点で、67.1%下落し$8.04です。
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