On Thursday, Editas Medicine Inc. (NASDAQ:EDIT) announced a strategic realignment to focus on in vivo gene editing.
In vivo refers to studies or experiments conducted on living organisms or cells instead of dead organisms or tissue extracts. The opposite of in vivo is in vitro, which means outside the body or in a laboratory.
The shift is designed to optimize costs, extend its cash runway into the second quarter of 2027, and accelerate its progress toward achieving human proof of concept within two years.
The transition follows recent in vivo preclinical research advancements, including proof of concept in multiple tissue types.
For hematopoietic stem cells (HSCs), Editas demonstrated ~40% editing of the HBG1/2 promoter using a proprietary targeted lipid nanoparticle (tLNP).
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The single-dose delivery of Cas12a editing machinery directly to human HSCs in mice yielded significant functional outcomes. Within one month, human red blood cells expressed fetal hemoglobin (HbF) at an average of 20%.
The achievement builds on validated HBG1/2 biology from the RUBY trial with Editas' reni-cel program.
In liver applications, Editas achieved high-efficiency gene editing in non-human primates in collaboration with Genevant.
The company will share detailed preclinical data and development timelines in early 2025.
As part of its transition, Editas announced a workforce reduction, eliminating approximately 65% of its employees over the next six months.
This includes several leadership team members, such as Chief Medical Officer Baisong Mei. The company stated that these changes align with its renewed focus on in vivo therapies.
By restructuring operations and prioritizing its in vivo platform, Editas aims to create a more streamlined and efficient organization.
Cash, cash equivalents, and marketable securities as of September 30, 2024, were $265.1 million.
The company expects the existing cash, cash equivalents, and marketable securities, the upfront cash payment from DRI, and the retained portions of the payments payable under the license agreement with Vertex to fund operating expenses and capital expenditures into the second quarter of 2026.
Price Action: At last check on Friday, EDIT stock was down 8.99% at $1.72 during the premarket session.
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木曜日に、エディタス・メディシン株式会社（ナスダック:EDIT）は、in vivo 遺伝子組み換えに焦点を当てた戦略的な再調整を発表しました。
in vivo は、生きている生物や細胞で行われる研究や実験を指し、死んだ生物や組織抽出物ではありません。in vivo の反対は in vitro で、体外または実験室を意味します。
このシフトは、コストを最適化し、2027年第2四半期までのキャッシュランウェイを延長し、2年以内に人間のテーマを達成するための進捗を加速させることを目的としています。
この移行は、複数の組織タイプでのテーマの証明を含む最近の in vivo の前臨床研究の進展に続いています。
造血幹細胞（HSCs）に対して、エディタスは独自の標的脂質ナノ粒子（tLNP）を使用して HBG1/2 プロモーターの約40%を編集したことを示しました。
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マウスの人間の HSCs に Cas12a 編集 機械を単回投与することで、重要な機能的成果が得られました。1か月以内に、人間の赤血球は平均20%の胎児ヘモグロビン（HbF）を発現しました。
この成果は、エディタスの reni-cel プログラムにおける RUBY 試験からの検証済みの HBG1/2 生物学に基づいています。
肝臓に関する応用において、エディタス・メディシンはGenevantとの協力により、非人間霊長類において高効率の遺伝子組み換えを達成しました。
同社は2025年初頭に詳細な前臨床データと開発スケジュールを共有する予定です。
エディタス・メディシンは、組織の移行の一環として、今後6ヶ月で従業員の約65%を削減することを発表しました。
これは、最高医療責任者のバイソン・メイを含む数名のリーダーシップチームメンバーを含みます。同社は、これらの変更がin vivo治療に再焦点を当てたことに合致すると述べました。
エディタス・メディシンは、事業の再構築とin vivoプラットフォームの優先順位を設定することによって、より効率的な組織を創出することを目指しています。
2024年9月30日時点での現金、現金同等物、及び市場性有価証券は26,510万ドルでした。
同社は、既存の現金、現金同等物、及び市場性有価証券、DRIからの前払現金、及びバーテックスとのライセンス契約に基づく支払いの保留部分が、2026年第2四半期までの営業費用及び資本的支出を賄うことを見込んでいます。
価格動向: 最後の確認では金曜日に、EDIt株はプレマーケットセッション中に8.99%下落し1.72ドルでした。
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