Wedbush initiated coverage on Solid Biosciences, Inc. (NASDAQ:SLDB), a gene therapy company focused on treating Duchenne muscular dystrophy (DMD).
DMD is a genetic disease that causes progressive muscle weakness and wasting.
SGT-003 is the leading program in Solid Biosciences' pipeline, with plans to advance additional projects toward clinical trials in 2025.
The therapy uses the AAV-SLB101 capsid and a specialized cargo (nNOS binding domain) to potentially boost dystrophin expression compared to earlier-generation treatments.
While first-generation gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) opens new treatment possibilities, there is still room for improvement. The analyst writes that Solid Biosciences' innovative approach and novel capsid technology could enhance microdystrophin delivery.
Although the company's pipeline offers multiple opportunities, current projections focus only on SGT-003 for DMD.
The most significant near-term milestone for Solid Biosciences is the initial Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE trial results, expected in the first quarter of 2025.
Approving Sarepta Therapeutics Inc's (NASDAQ:SRPT) Elevidys was a key milestone in treating Duchenne muscular dystrophy (DMD), but it's only the beginning. Newer treatments with better and more reliable results are still needed.
Wedbush analyst writes, "We see Solid Biosciences in a "solid" position to deliver a next-gen therapeutic option."
Wedbush writes that Solid Biosciences' stock trade at around $5 each, with about $4 per share in cash providing some downside protection.
Assuming Solid Biosciences' SGT-003 program follows a timeline similar to Sarepta's Elevidys, even a one-year delay would lower the price target to $11 per share (current price target of $16)—still above the current trading price.
With other programs yet to be included in the valuation, the analyst sees strong potential and initiates with an Outperform rating.
Solid Biosciences ended the third quarter of 2024 with approximately $171.1 million in cash, cash equivalents, and available-for-sale securities, with an anticipated cash runway into 2026.
Price Action: SLDB stock is up 3.21% at $4.83 at the last check on Friday.
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ウェブブッシュは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療に特化した遺伝子治療会社ソリッドバイオサイエンシズ（ナスダック:SLDB）のカバレッジを開始しました。
DMDは、進行性の筋力低下と筋肉の萎縮を引き起こす遺伝性疾患です。
SGt-003は、ソリッドバイオサイエンシズのパイプラインの中で最も重要なプログラムで、2025年に臨床試験に向けて追加のプロジェクトを進める計画があります。
この療法は、AAV-SLB101キャプシドと特殊な貨物（nNOS結合ドメイン）を使用して、従来の治療と比較してジストロフィンの表現を向上させる可能性があります。
第一世代のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する遺伝子治療は新しい治療の可能性を開く一方で、まだ改善の余地があります。アナリストは、ソリッドバイオサイエンシズの革新的アプローチと新しいキャプシド技術がミクロジストロフィンの投与を向上させる可能性があると記しています。
同社のパイプラインは多くの機会を提供していますが、現在の予測はDMDに対してSGt-003のみに焦点を当てています。
ソリッドバイオサイエンシズにとって最も重要な短期のマイルストーンは、2025年第1四半期に期待される第1/2相INSPIRE DUCHENNE試験の初回結果です。
サレプタ・セラピューティクス（ナスダック:SRPT）のElevidysの承認は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療の重要なマイルストーンでしたが、これは始まりに過ぎません。より良く、より信頼性の高い結果を提供する新しい治療がまだ必要とされています。
ウェッドブッシュのアナリストは、「ソリッドバイオサイエンシズは次世代の治療オプションを提供するための「堅実な」ポジションにあると見ています。」
ウェッドブッシュは、ソリッドバイオサイエンシズの株は1株あたり約5ドルで取引されており、1株あたり約4ドルの現金がいくつかの下方保護を提供していると記述しています。
ソリッドバイオサイエンシズのSGt-003プログラムがサレプタ・セラピューティクスのエレビディスに似たタイムラインに従うと仮定すると、1年の遅れでも目標株価は1株あたり11ドル（現在の目標株価は16ドル）に下がることになりますが、依然として現在の取引価格を上回っています。
その他のプログラムが評価に含まれていないため、アナリストは強い可能性を見込み、アウトパフォームの評価を開始します。
ソリッドバイオサイエンシズは、2024年第3四半期の終了時に約17110万ドルの現金、現金同等物、および売却可能証券を持ち、2026年までのキャッシュランウェイを見込んでいます。
価格の動き：SLDb株は金曜日の最終チェックで4.83ドルで3.21%上昇しています。
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