Clinical Data from First Subject Dosed Twice Daily with QRX003 in Open Label Study Is Positive at Mid-point of Testing
Significant Improvement in Skin Appearance Observed in Pediatric Study after Only 12 Days of Dosing with QRX003
ASHBURN, Va., Dec. 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) (the "Company" or "Quoin"), a clinical stage, specialty pharmaceutical company focused on rare and orphan diseases, today announces positive interim clinical data from two of its ongoing Netherton Syndrome clinical studies.
Data from the first subject being dosed twice-daily in Quoin's ongoing open label study is suggestive of clinical efficacy across a number of measured endpoints after six weeks of dosing with QRX003, which is the midpoint of testing. At baseline, prior to dosing, the subject's Modified Ichthyosis Area of Severity Index (MIASI) was 18. Following six weeks of dosing with QRX003, the subject's MIASI had been reduced to 4. In addition, the Investigator's Global Assessment (IGA) of disease severity prior to dosing classified the subject as 'moderate'. After six weeks of dosing with QRX003, the IGA for the subject was classified as 'mild'. The subject's pruritus or itch assessment at baseline was 7 out of a maximum of 11 based on the Worst Itch Numeric Rating Scale (WINRS) and was reduced to 4 at the treatment midpoint. Finally, the patient satisfaction scores across assessed metrics were highly positive. No safety concerns were reported for the subject during this initial testing period.
In addition, after the initial 12 days of dosing in Quoin's ongoing 12-week Investigator Pediatric Study, a significant improvement was observed in the skin area treated with QRX003 versus the non-treated area. Specifically, at baseline prior to dosing with QRX003, the IGA assessment of the subject's skin was classified as 'severe'. After 12 days of treatment with QRX003, this was improved to 'mild-moderate', representing a very rapid improvement in skin appearance. There have been no adverse events or safety concerns reported to date.
Quoin CEO, Dr. Michael Myers, said, "While cautioning that this is interim clinical data from a very limited number of subjects, we are very pleased to announce these early results from two of our ongoing Netherton Syndrome clinical studies. Having previously announced positive data for subjects dosed once-daily for 12 weeks in our ongoing open-label study, we are excited to share initial data for the first subject dosed twice-daily to reach six weeks of dosing in this study. Although clear improvements were observed across all four measured endpoints, the reduction in MIASI from 18 at baseline to just 4 after six weeks of dosing with QRX003 is particularly noteworthy. Similarly, the reduction in pruritus severity from 7, out of a maximum of 11, to 4 after six weeks of dosing with QRX003 is also promising.
"Furthermore, it is very encouraging to observe such a clear improvement in skin condition in the investigator pediatric study, after just 12 days of being treated with QRX003. The change from an IGA classification of severe prior to dosing to mild-moderate after such a short period of time is highly encouraging as we seek to recruit additional pediatric subjects in Spain and the United Kingdom. We remain steadfast in our commitment to develop a safe and effective treatment for the Netherton Syndrome community."
About Quoin Pharmaceuticals Ltd.
Quoin Pharmaceuticals Ltd. is a clinical-stage specialty pharmaceutical company focused on developing and commercializing therapeutic products that treat rare and orphan diseases. We are committed to addressing unmet medical needs for patients, their families, communities and care teams. Quoin's innovative pipeline comprises four products in development that collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Scleroderma, Epidermolysis Bullosa and others.
バージニア州アシュバーン、2024年12月18日（グローブニュースワイヤー） -- クォイン・ファーマシューティカルズ社（ナスダック：QNRX）（以下「会社」または「クォイン」）は、希少疾患および指定疾患に特化した臨床段階の医薬品会社であり、本日、進行中のネザートン症候群の臨床研究に関する二つのポジティブな中間臨床データを発表しました。
クォインの進行中のオープンラベル研究で1日2回投与されている最初の被験者からのデータは、QRX003での6週間の投与後に測定された複数のエンドポイントにわたる臨床的有効性を示唆しています。試験の中間地点です。ベースラインでは、投与前に被験者の修正魚鱗癬重症度指数（MIASI）は18でした。QRX003の6週間の投与後、被験者のMIASIは4に減少しました。さらに、投与前の病気重症度に関する研究者のグローバル評価（IGA）は、被験者を「中程度」と分類しました。QRX003の6週間の投与後、被験者のIGAは「軽度」と分類されました。ベースラインでの被験者のかゆみ評価は、最悪のかゆみ数値評価尺度（WINRS）に基づいて最大11の中の7であり、治療の中間地点で4に減少しました。最後に、評価されたメトリクス全体にわたる患者満足度スコアは非常にポジティブでした。この初期テスト期間中に被験者に対する安全性の懸念は報告されませんでした。
さらに、クォインの進行中の12週間の小児研究で最初の12日間の投与の後、QRX003で治療された皮膚エリアにおいて、非治療エリアと比較して顕著な改善が観察されました。具体的には、QRX003投与前のベースラインで、被験者の皮膚に関するIGA評価は「重度」と分類されました。QRX003による12日間の治療後、これが「軽度-中度」に改善され、皮膚の見た目が非常に迅速に改善されたことを示しています。現在までに有害事象や安全性の懸念は報告されていません。
QuoinのCEOであるマイケル・マイヤーズ博士は次のように述べました。「非常に限られた数の被験者からの一時的な臨床データであることに注意を払いつつ、現在進行中のネザーソン症候群の臨床研究の2つからの初期結果を発表できることを非常に嬉しく思います。12週間の間に1日1回投与された被験者に対する肯定的なデータを以前に発表したことを踏まえ、この研究で6週間の投与に達するために1日2回投与された最初の被験者の初期データを共有できることに興奮しています。測定された4つのエンドポイントすべてで明確な改善が見られましたが、QRX003での6週間の投与後にMIASIが18からわずか4に減少したことは特に注目に値します。同様に、QRX003での6週間の投与後に、最大11のうち7から4にかかるかゆみの重症度の減少も有望です。
「さらに、QRX003による治療を受けてわずか12日後に、皮膚の状態にこのような明確な改善が見られることは非常に鼓舞されます。投与前の重度のIGA分類から、こんな短期間で軽度〜中程度に変化することは、イギリスやスペインで追加の小児被験者を募集しようとしている私たちにとって非常に励みになります。ネザーソン症候群のコミュニティに対して、安全で効果的な治療法を開発するという私たちの約束は揺らぎません。」
クオイン・ファーマシューティカルズ株式会社について。
クォイン・ファーマシューティカルズ株式会社は、希少疾病および孤児疾病を治療する医療関連製品の開発と商業化に焦点を当てた臨床段階の専門医薬品会社です。患者、その家族、コミュニティ、ケアチームの未解決の医療ニーズに対応することに尽力しています。クォインの革新的なパイプラインには、ネザーターン症候群、剥がれた皮膚症候群、掌蹠角化症、硬化症、表皮水疱症など、広範な希少および孤児の適応症をターゲットにする可能性のある4つの開発中の製品が含まれています。
