The SPA agreement reflects that the proposed Phase 3 trial design, endpoints, and planned analyses will be adequate to support a New Drug Application (NDA) submission for treatment of NPDR, subject to a successful outcome of the trial and review of all data in the NDA. The agreed primary endpoint is a reduction in 3-step or greater worsening on the binocular diabetic retinopathy severity scale (DRSS) score, compared to placebo. In the previous Phase 2 ZETA-1 trial, oral APX3330 showed the potential to slow or prevent clinically meaningful progression of DR and demonstrated a favorable safety profile.主要エンドポイントおよび第3相試験デザインに関する合意が成立
経口APX3330は、パートナーシップのために利用可能な臨床段階の資産です
ミシガン州ファーミントンヒルズ、2024年12月19日（グローブ ニュースワイヤー） -- オーパス遺伝学社（ナスダック：IRD）は、遺伝性網膜疾患（IRD）の治療のための遺伝子治療とその他の眼科的疾患治療のための小分子薬を開発している臨床段階の眼科バイオテクノロジー企業であり、米国食品医薬品局（FDA）との間で、中等度から重度の非増殖性糖尿病網膜症（NPDR）の治療のための経口APX3330を評価する第3相臨床試験の特別プロトコル評価（SPA）に関する合意に達したと発表しました。
SPAの合意は、提案された第3相試験デザイン、エンドポイント、および計画された分析が、試験の成功した結果とNDA内のすべてのデータのレビューに基づいてNPDRの治療のための新薬申請（NDA）の提出を支援するのに十分であることを反映しています。合意された主要エンドポイントは、プラセボと比較して、両眼糖尿病網膜症重症度スケール（DRSS）スコアにおける3段階以上の悪化の減少です。前回の第2相ZETA-1試験では、経口APX3330が臨床的に重要なDRの進行を遅らせるか防止する可能性を示し、安全性プロファイルも好ましいことが確認されました。
