这次突破性疗法认定的授予主要基于一项由GSK支持并与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作开展的2期临床试验的初步数据。试验显示，接受并完成dostarlimab作为一线疗法的42名局部晚期dMMR直肠癌患者，米国FDAは、PD-1阻害剤Jemperli（ドスタリマブ）が局所進行型ミスマッチ修復欠損（dMMR）/高ミクロサテライト不安定性（MSI-H）直腸癌の治療に対して画期的治療法認定（BTD）を授与した。
智通財経APPによると、GSK（GSK.US）は、米国FDAがPD-1阻害剤Jemperli（ドスタリマブ）が局所進行型ミスマッチ修復欠損（dMMR）/高ミクロサテライト不安定性（MSI-H）直腸癌の治療に対して画期的治療法認定（BTD）を授与したと発表した。これはドスタリマブが局所進行型dMMR/MSI-H直腸癌適応症において得た第二の規制認定であり、この療法は2023年1月にFDAから迅速審査対象に認定された。
直腸癌は直腸に発生する大腸癌の一つであり、一般的に結直腸癌の一部として分類される。結直腸癌はグローバルで3番目に一般的な癌であり、米国では毎年約4.6万件の新しい直腸癌の症例が診断されており、そのうち約5-10%がdMMR/MSI-Hタイプに該当する。このタイプの腫瘍は、DNA修復機能の異常により複製エラーが生じる。研究によれば、dMMRはPD-1免疫チェックポイント阻害療法の効果を予測する重要なバイオマーカーである。このバイオマーカーを持つ腫瘍は通常子宮内膜癌、結直腸癌及びその他の消化管癌に見られ、他のタイプの実体腫瘍にも現れる可能性がある。
この画期的治療法認定の授与は、GSKが支援し、メモリアル・スローン・ケタリング癌センターと協力して実施した2期臨床試験の初期データに基づいている。試験では、dostarlimabを一次療法として受け、治療を完了した42名の局所進行型dMMR直腸癌患者において、前例のない100%の臨床完全奏効（cCR）率が達成された。これは、磁気共鳴画像（MRI）、内視鏡検査、ポジトロン断層撮影（PET）、直腸指診（DRE）によって腫瘍が検出されなかったことを意味する。最初の24名の患者の中で、中位随訪期間が26.3ヶ月（95% CI：12.4-50.5）のときに持続的なcCRが観察された。
