- Approximately 300 more people with cystic fibrosis in the U.S. are now eligible for a medicine that treats the underlying cause of their disease for the first time -
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) today announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved the expanded use of TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) for the treatment of people with cystic fibrosis (CF) ages 2 and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene or a mutation that is responsive to TRIKAFTA based on clinical and/or in vitro data. In addition, safety information on liver injury and liver failure has been updated from warnings and precautions to a boxed warning. With this approval, 94 additional non-F508del CFTR mutations have been added to the TRIKAFTA label, and approximately 300 additional people with CF in the U.S. are now eligible for a medicine to treat the underlying cause of their disease for the first time.
- 米国の嚢胞性線維症患者が約300人追加で、病気の根本的な原因を治療する薬の使用対象となりました。
バーテックスファーマシューティカルズ社（ナスダック：VRTX）は今日、米国食品医薬品局（FDA）が、少なくとも1つのF508del変異を持つ2歳以上の嚢胞性線維症（CF）患者に対するTRIKAFTA（エレクサカフトル/テザカフトル/イバカフトルおよびイバカフトル）の使用拡大を承認したと発表しました。また、肝臓損傷および肝不全に関する安全情報が警告および注意からボックス警告に更新されました。この承認により、94の追加の非F508del CFTR変異がTRIKAFTAのラベルに追加され、米国の嚢胞性線維症患者約300人がこれまでにない形で病気の根本的な原因を治療するための薬の使用が可能となりました。
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