"The initiation of this double blind, placebo-controlled study in pediatric MVID patients is a key milestone for Jaguar," said Lisa Conte, Jaguar's founder, president, and CEO. "This study is one of five clinical efforts in rare diseases - three IIT proof-of-concept (POC) studies and two Phase 2 studies - for crofelemer for the orphan disease indications of MVID and/or SBS-IF in the United States, European Union, and/or Middle East/North Africa (MENA) regions. These studies are evaluating a novel oral powder for solution formulation of crofelemer - which is different from the FDA-approved oral formulation of crofelemer delayed-release tablets, Mytesiこの研究は米国、EU、及び中東/北アフリカ地域におけるMVID及び/または腸不全を伴う短腸症候群(SBS-IF)の稀な病気のためのクロフェレマーに関する5つの臨床努力のうちの1つであり、3つのProof-of-Conceptの研究者主導試験(IIT)と2つのPhase 2研究を含む。最初のIITの証明概念結果は、2025年第1四半期に得られる可能性がある。
クロフェレマーは、ジャガーヘルスの新しい植物由来の処方薬であり、FDA及び欧州医薬品庁(EMA)からMVID及びSBS-IFの両方に対して希少疾病用医薬品指定を受けている。
サンフランシスコ、CA / アクセスワイヤ / 2024年12月18日 / ジャガーヘルス株式会社(ナスダック:JAGX)（ジャガー）のファミリー企業であるナポファーマシューティカル(Napo)及びナポセラピューティクスは、本日、MVIDの小児患者におけるクロフェレマー、ジャガーヘルスの新しい植物由来の抗分泌処方薬の有効性を評価するためのナポのPhase 2研究が開始されたと発表した。
"この小児MVID患者における二重盲検、プラセボ対照研究の開始はジャガーにとって重要なマイルストーンです。"とジャガーの創設者、社長、CEOであるリサ・コンテは述べた。"この研究は米国、欧州連合及び/または中東/北アフリカ(MENA)地域におけるMVID及び/またはSBS-IFの希少疾病のためのクロフェレマーに関する5つの臨床的取り組みの1つであり、3つのIITの証明概念(POC)研究及び2つのPhase 2研究を含みます。これらの研究では、クロフェレマーの解決策用の新しい経口粉末製剤を評価しており、これはHIV/AIDSと共に生きる人々のために利用可能なクロフェレマーのFDA承認済みの経口製剤である遅延放出錠Mytesiとは異なる。これらの5つの研究の各研究における最初の患者の投与は、2024年12月及び2025年1月の間に行われることが予想されており、最初のIIT POC結果は2025年第1四半期に得られる可能性があり、2025年中に追加のIIT POC結果が得られることが期待されています。特定のEU諸国のガイドラインに従って、MVID及びSBS-IFにおける臨床試験からの公表データは、これらの国々におけるこれらの病弱な状態に対するクロフェレマーの払い戻しされた早期患者アクセスを支持する可能性があります。"
小児MVID患者に関するフェーズ2試験の臨床プロトコルは、米国食品医薬品局（FDA）およびEMAから規制の承認を受けており、この試験は米国、ヨーロッパ、MENA地域の臨床サイトで実施される予定です。
"MVIDとSBS-IFは、集中的な静脈栄養（PN）と支援を必要とする稀で重篤な疾患であり、患者とその介護者の両方の生活の質に影響を与える深刻な罹患率と死亡率の影響があります。"とコンテは述べました。"臨床的なエンドポイントに加えて、上記のフェーズ2研究の一環として、患者と介護者への生活の質の影響を評価する予定です。"
MVIDは、全世界で数百人と推定される極めて稀な小児疾患です。重度の下痢と吸収不良が特徴で、栄養と液体管理のために集中的な静脈栄養が必要です。各MVID患者はユニークな患者であり、彼らの旅には栄養ニーズの非常に慎重な管理が必要であり、現在MVIDに対する承認された薬物治療は存在しません。
"患者のごく少数でもcrofelemerの極めて安全なプロファイルから利益を得た場合、これにより米国でMVIDのためのcrofelemerの承認が得られ、特定のEU諸国でMVIDのためのcrofelemerへの早期患者アクセスをサポートし、MVIDのためのPRIMEに参加できる可能性があります。PRIMEは、満たされていない医療ニーズをターゲットとした有望な薬剤の開発者との拡張された相互作用と早期の対話を提供するEMAプログラムであり、開発計画の最適化と評価の迅速化を目指し、医薬品がより早く患者のもとに届くことを目指しています。"とコンテは述べました。
crofelemerは、SBS-IFおよびMVIDに対してFDAおよびEMAからオーファンドラッグ指定を受けています。
クロフェレマーについて
crofelemerは、アマゾン熱帯雨林のクロトン・レクリリ樹の赤い樹皮の樹液から精製された新しい経口植物由来の処方薬です。この樹液は「ドラゴンブラッド」とも呼ばれています。ナポは、品質、生態的完全性、先住民コミュニティへの支援を確保するために、公平貿易慣行の下でcrofelemerの持続可能な収穫プログラムを確立しています。
ジャガー・ヘルス・ファミリー・オブ・カンパニーズについて
ジャガーヘルス社（Jaguar）は、商業段階の製薬会社であり、雨林地域の植物から持続可能に得られる独自の処方薬の開発に注力しています。これらは、過活動腸に関連する消化器系の苦痛を抱える人々や動物のためのもので、慢性的で衰弱させる下痢、切迫感、腸失禁、けいれん性痛みなどの症状を含みます。ジャガーの関連会社であるナポ・ファーマシューティカルズ（Napo）は、複数の複雑な疾患状態における重要な支持ケアと忘れられた消化器系の症状の管理のために、人間用処方薬の開発と商業化に注力しています。ナポのクロフェレマーは、抗レトロウイルス療法を受けているHIV/AIDSの成人における非感染性下痢の症状を和らげるため、Mytesiというブランド名でFDAに承認されています。ジャガーの関連会社であるナポ・セラピューティクスは、2021年にイタリア・ミラノで設立されたイタリアの法人であり、クロフェレマーのヨーロッパでのアクセスを拡大し、特に孤児病および/または希少病に焦点を当てています。ジャガー・アニマルヘルスは、ジャガーの商標名です。マグダレナ・バイオサイエンスは、ジャガーとフィラメント・ヘルス・コープによって設立された共同事業で、ジャガーのエンセオゲン・セラピューティクス・イニシアティブ（ETI）から派生したもので、メンタルヘルスの適応に対する植物由来の新しい処方薬の開発に注力しています。
詳細情報は次のとおりです：
Jaguar Health（ジャガー・ヘルス）のウェブサイトをご覧ください:
ナポ薬品については、
ナポ治療学については、napotherapeutics.comを訪問してください。
マグダレナバイオサイエンスについては、magdalenabiosciences.comを訪問してください。
ブレスカイ、X、FacebookおよびInstagramのMake Cancer Less Shitty患者擁護プログラムを訪問してください。
将来の見通しに関する記述
このプレスリリースの特定の記述は「将来の見通しに関する記述」を構成します。これには、ジャガーヘルスが、五つの希少疾患研究における最初の患者の投与が2024年12月および2025年1月に行われると期待していること、ジャガーヘルスが、最初のIIt POC結果の提供が2025年第1四半期に起こる可能性があると期待していること、ジャガーヘルスが、2025年を通じて追加のIIt POC結果が得られると期待していること、さらに、ジャガーヘルスが、特定のEU諸国のガイドラインに従って、臨床研究から公開されたデータが、これらの国でのSBS-IFまたはMVIDに対するクロフェレマーの早期患者アクセスを支持できると期待していること、ジャガーヘルスが、クロフェレマーの第2相研究の一環としてSBS-IFおよび/またはMVIDが患者と介護者に与える生活の質への影響を評価すると期待していること、ジャガーヘルスが、クロフェレマーで利益を示す患者が非常に少数であっても、これがアメリカでのMVIDに対するクロフェレマーの承認を許可し、特定のEU諸国でのMVIDに対するクロフェレマーへの保険対象の早期患者アクセスを支援し、MVIDに対するPRIMEへの参加資格をクロフェレマーに与える可能性があると期待していることが含まれています。場合によっては、「かもしれない」「するだろう」「するべき」「期待する」「計画する」「目指す」「予測する」「できる」「意図する」「目標とする」「投影する」「考察する」「信じる」「見積もる」「予測する」「潜在的」または「続ける」といった用語や、これらの用語の否定形またはその他の類似の表現を通じて将来の見通しに関する記述を特定できます。このリリースにおける将来の見通しに関する記述は、あくまで予測です。ジャガーヘルスは、これらの将来の見通しに関する記述を、主に未来の出来事に関する現在の期待と予測に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述は、このリリースの日付にのみ言及されており、いくつかのリスク、不確実性、および仮定に影響を受けます。その中には、予測や定量化ができないものもあり、ジャガーヘルスの制御を超えるものもあります。適用法により必要とされる場合を除き、ジャガーヘルスはここに含まれる将来の見通しに関する記述を新しい情報、将来の出来事、状況の変化、その他の理由によって公開的に更新または改訂する計画はありません。
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hello@jaguar.health
ジャガー-JAGX
ソース：ジャガーヘルス株式会社
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