グローバル化と保護主義が共存する時代において、最先端技術の迅速な進化、政策と資本の複数の制約が、医薬品革新企業に前所未有の挑戦をもたらしています。跨国規制や高コストといった課題に対応しなければならず、国際社会の医療倫理的責任も負い、患者が迅速に救命治療を受けられることを確保しなければなりません。

細胞および遺伝子治療（CGT）に特化した企業にとって、この圧力はより顕著です。一方では個別化治療による「唯一の治療機会」があり、他方では規制や産業の障壁が重なっています。

過去一年、「生物安全法」問題が多くの国の政治において何度も言及され、関連する審査や制限の動向が広く注目されています。国際化が進み、広範な展開を持つ大手の革新的医薬品開発企業である無錫薬明康徳にとって、これは複雑なビジネス環境がさらに挑戦を増すことを意味し、無数の患者や関係者の切実な利益にも関わっています。

最近、無錫薬明康徳は、細胞および遺伝子治療（CGT）部門であるWuXi ATUの米国およびイギリスでの運営主体を米国の医療保険業界に特化したPEファンドであるAltarisに売却することを発表しました。この発表は業界内で議論の熱潮を引き起こしました：これは「生物安全法」と関連があるのか？企業がこの決断に至るまでにはどのような考慮があったのか？

立法過程における「生物安全法」：売却の始まりだが、根本的な動機とは限らない

一見「晴れやかに見える」生物安全法案の提案は、実際には多くの産業保護目的と利権団体の争いを内包しています。米国の政治家であるRand Paulは、関連法案に対する疑念を公に表明し、この法案の真の目的は国家安全利益の防衛ではなく、特定の利権団体に不公平な競争環境を創出することだと批判しました。

事実は確かにそうであり、このような法案にとって「国防」、「公共安全」といったスローガンは、大部分においていつでも切り替えることができる「表向き」に過ぎず、目的は市場競争で対等条件下で勝ち取れない特定の対象を攻撃することです。

しかし、破壊的影響は公平に限らない。医薬品の研究開発は、実験室から臨床、そして承認され市場に出るまで、平均して少なくとも数年を要する。「公共安全」などのスローガンを通じて行われる操作は、特定の患者グループに対する潜在的な最良の治療法が市場の窓口を逃すことを完全に引き起こす可能性がある。

企業は均衡を失った競争の機会を奪われても、市場で調整や反撃を行うことができる。しかし、特定の病気の進行にある患者は治療の選択肢を失い、被る損害は補填が難しい。特にCGTのような高度に個別化された治療法は、再現できず、代替不可能であるため、患者の利益のために「時間」と「効率」の協調がますます重要である。

無錫薬明康徳は、グローバルの革新的医薬品業界の協調が必要とされる中で急成長している。革新的医薬品業界において、CXOの存在は本質的にグローバルな背景の下での極致の分業である。この会社が数十年の間にグローバルの医薬品研究開発および生産サービスプラットフォームのリーダーとなることができたのは、卓越した研究開発能力と協働能力に基づき、グローバルの顧客の信頼を得たからである。

現在「生物安全法」の主要な対象としてスポットライトが当たる中で、無錫薬明康徳は確かにさまざまな利害を天秤にかける必要がある、特に患者の実際のニーズに対して。無錫薬明康徳にとって、現在の選択は実際には簡単な選択ではない。

今回の売却は、生物安全法案の関連リスクを低減するためだけのものではない。会社が現在置かれた環境は明確で、早くから予見できるものである。リスクを低減することを最優先事項として考えるならば、最適なタイミングで年中に関連資産の剥離及び売却を起動できるはずであり、立法プロセスが現在の段階に達するまで待つ必要はない。

明らかに、この売却の背後には法案そのものだけではなく、無錫薬明康徳にはさらに多くの考慮がある。

CGT業界の特殊な状況――資金調達の低下、グローバルの強い規制の強化

ここ2年、CGT分野の資金調達の状況はあまり良くない。Jefferiesによる11月の分析データによれば、グローバルの生物医薬品全体の資金調達は2024年に前年比43％上昇したが、CGTの資金調達は前年比13％減少した。

近两年来、グローバルな通貨環境は引き締まり、豊富なベンチャーキャピタルとプライベートキャピタルは、より安定していて確実性の高い生物医学の細分野への投資を好むようになった。一方で、CGTのような周期が長く、技術や臨床リスクが高い分野には慎重になり、さらには後退し始めている。

需要側では、CGTは依然としてより広範な適応症とより成熟した商業化の道を探求している。資本側の冷却は企業に研究開発や臨床試験に対する厳しい予算圧力をもたらしている。それにより、業種全体の景気度は低下し、一部の企業は速度を緩めなければならず、特定のプロジェクトを凍結せざるを得ない。

しかし、業種の資金調達の低下は単なる一環に過ぎない。

CGTの最大の強みは「カスタマイズ」にあり、その核心技術の多くは患者の自己細胞や疾患関連変異を持つ個体のゲノム情報に基づいている。そうした情報は非常に敏感で、グローバルに厳格な規制が強化され続けているためである。

例えば、国家安全や個人のプライバシー保護を期待して、多くの国は生物情報の越境流通に厳しい制限をかけており、生物サンプルや重要な遺伝子データの国外持出しを禁止している。

国境を越えて研究開発と商業化を進める必要がある革新的な医薬品にとって、このような規定はコンプライアンスのハードルを大幅に高めるだけでなく、「ローカル生産」の必要性が急激に高まっている。企業は、現地の規制機関による生産過程、データ管理、および臨床試験のリアルタイム監視を満たすために、ターゲット市場に工場や技術プラットフォームを設立せざるを得ない。

さらに、自己細胞療法は高度に個別化された採取、製造および生産のプロセスが必要である。これは、従来の医薬品の大規模工業化モデルに従って生産を拡張することが困難であることを意味する。個別化は高額なコスト、複雑なプロセス管理、及び専門家チームへの強い依存を伴う。支払い側と規制機関の立場から見ると、これらの最前線の治療を、経済的に持続可能な範囲内で普及させる方法は、常にグローバルな課題である。

問題を解決するためには、すべては患者のためである。

過去数年間、無錫薬明康徳はグローバルなプラットフォームと「統合」サービスモデルにより、継続的にリードしている技術を使って多くの患者により良い治療効果を提供してきました。

米国人のChris Whiteは、こうした「希少癌」に襲われた患者の一人です。彼は36歳でIV期肛門粘膜黒色腫と診断され、希少かつ悪性度が非常に高いものでした。最初、彼は発見された塊が痔核だと思っていましたが、腫瘍はすでにリンパ節、肺、肝臓、腎臓に拡散していました。彼は複数の病院で手術、化学療法、免疫療法、標的療法を試みましたが、効果は芳しくありませんでした。腸炎により免疫療法を一時中断せざるを得なくなり、炎症の進行とステロイド使用量の消耗の中で時間が過ぎていきました。

2019年10月まで、ChrisはTIL（腫瘍浸潤リンパ球）臨床試験に参加する機会を得ました。腫瘍組織から免疫細胞を抽出し、体外で増殖させてから再び体内に戻すことで、TILは迅速に癌細胞を識別して取り込むのを助けることが期待されます。幸運なことに、Chrisの病状は数ヶ月のうちに急速に改善し、2021年初頭には医師が彼の癌が「完全に消失した」と発表しました。

この療法が成功裏に承認され、市場に投入される（2024年にはIovance社が発売予定）「裏方の英雄」は、無錫薬明康徳傘下の細胞と遺伝子療法に特化した子会社であるWuXi ATUです。フィラデルフィアにあるその拠点はIovanceに隣接し、2015年から同社に研究、臨床、商業生産などの全過程の支援を提供してきました。このような完璧なサプライチェーンにより、多くの「新興製薬企業」がイノベーションに専念でき、Chris Whiteのような本来「治療法がない」患者に生の機会をもたらしています。

類似のケースは少なくありません。Kyverna Therapeuticsは無錫薬明康徳が自免疫細胞療法（KYV-101）の製造と試験の唯一の供給者であることを公に指摘しており、供給が停止されると、米国内で同等のレベルでかつ手頃なサービスを見つけることは困難です。腫瘍の革新療法に従事しているWugen社は「多くの業者が細胞生産ができると謳っているが、実際の結果は全く異なる可能性がある」と表現しています。

言い換えれば、技術、人材、付随する施設がここまで貴重であると、あらゆる政治的または行政的介入は患者が最も貴重な治療の機会を失う原因となる可能性があります。生物医学分野の投資家Steven Altschulerは、米国フィラデルフィアの現地メディアで訴えかけました：もし無錫薬明康徳の生産支援が「切断」されると、短期間内に米国、ヨーロッパまたはアジアでも資本、知識、経験の面でこの空白を迅速に埋めることは不可能です。

生物安全法案と規制の議論は一見壮大に見えますが、実際に影響を受けるのはこれらの患者—一人一人具体的な生命です。

単なるビジネスの「手放し」ではなく、ビジネスの継続的運営を保証し、患者や顧客の不確実性を排除することです。

これらの背景を完全に理解することで、無錫薬明康徳の今回の異常な売却行為を理解することができる。米国とイギリスのATU事業を売却することを選択した理由は、大部分が政策リスクを排除し、ATUプラットフォームの顧客プロジェクトを引き続き円滑に推進することを保証するためであり、患者の利益が行政の介入や規制強化の影響を受けないようにするためである。

注目すべきは、無錫薬明康徳がATU事業を単に「手放した」のではなく、「医療システムと患者の結果を改善する」という明確な理念を持つ投資機関であるAltarisを選択したことである。

Altarisは長年にわたり医療分野に特化しており、資本投資を強調し、医療企業の効率と革新のレベルを向上させることで、より多くの患者が先進的な治療を受けられるようにしている。これは無錫薬明康徳が掲げる「顧客第一、患者第一」という理念と高度に一致しており、無錫薬明康徳はこれをATUの技術者や科学者チームが専門性を発揮し続けるための保証と見なしている。

今回の取引は短期的には無錫薬明康徳の売上高や利益に限られた影響を与える。公告によると、2024年1月から11月の間に、Advanced TherapiesおよびOxford Geneticsの合計売上高は約9.8億元（未監査）に相当し、会社の最近の会計年度における監査済み売上高の2.4%を占める。しかし、この取引を通じて、無錫薬明康徳はより重要な目標を達成した。それは、関連する患者が継続的な支援を受けることができるようにし、不確実性を最大限に排除することである。

進むことこそが持続可能な基盤である。

現在、CGTは高い生産コストや厳しい生物安全審査に制約されている。しかし、一般的な細胞療法（標準化・大量生産可能）の進展など、技術の継続的なイノベーションに伴い、多くの現在の規制や行政の壁は技術の力によって解消され、市場の需要や規制モデルも相応に進化するという業界の見解もある。

一度一般的な療法が大規模に商業化されれば、患者のアクセス可能性は質的に向上する。

未来の医薬品研究開発は「多元的進行」の時代に入ることは間違いない。小分子薬物、大分子生物薬、新しい分子（核酸、mRNA、遺伝子組み換え）、細胞療法および遺伝子療法はそれぞれの利点を発揮する。

無錫薬明康徳は「分子に従い、顧客に従う」と強調しており、この包括的な枠組みの中で異なる技術ルートに対して最も完全なソリューションを提供することを望んでいます。規制が徐々に整備され、技術が成熟する日こそ、このようなオールマイティ型プラットフォームが再び爆発する時でもあります。

貿易障壁であれ、産業保護主義であれ、最終的には「技術進歩 + 巨大な臨床需要」によって形成された市場の推進力には抵抗しきれず、革新的医薬品業界の最も誠実な従事者たちが患者の利益を支える決意を妨げることはできません。また別の視点から見ると、貿易障壁と保護主義の急増は革新の流れを阻害し、革新活動の減少を招いています。この傾向は、皆が能力と規模を持つプラットフォームにますます依存することを促すでしょう。

結論：波折の中で信念を保ち、異なるタイプの顧客のニーズに応えつつCXOの前進は止められない。

過去一年を振り返ると、無錫薬明康徳にとっても、中国CXO業界全体にとっても、間違いなく容易ではなく、不快な一年でした。実際、これは秩序が再構築される過程の一つの縮図でもあり、未来は国際化と地域化が共存する時代に他ならず、医薬業界の視点から見ると、疾病はグローバルなテーマである一方で、いくつかの技術や能力は確かに地域化を必要とします。

CXO企業は外部環境の動揺を恐れず、価値と使命を守り、最も実務的な戦略的選択を行う必要があります。結局のところ、医薬という生命に関わる道の上では、資本と技術の支援だけではなく、企業が事業への信念と医療従事者への約束を貫くことが求められます。

技術と需要が次のウィンドウ期に再び爆発する時、無錫薬明康徳のようにグローバルなプラットフォームと完備した産業エコシステムを持つCXO企業は、医療の革新と患者の福祉を守る上で欠かせない力として引き続き活動していくでしょう。