On Monday, Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) revealed topline results from an analysis of Regimen G of the Phase 2/3 HEALEY ALS Platform Trial evaluating DNL343 for amyotrophic lateral sclerosis.
Compared to placebo, the study did not meet the primary endpoint of efficacy in slowing disease progression.
The primary endpoint was evaluated as a change in disease severity over time as measured by the ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) and survival through week 24.
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Key secondary endpoints, measuring muscle strength and respiratory function, were also not statistically different between the active and placebo groups at week 24.
For the primary analysis, 186 participants who were randomized to receive DNL343 treatment were compared to 139 participants randomized to receive placebo in this regimen (n=63) or shared from a concurrently enrolling regimen (n=76).
Overall, DNL343 was found to be safe and well-tolerated. Further analyses are anticipated later in 2025, including neurofilament light (NfL) and other fluid biomarkers, data from pre-specified subgroups, and extended findings from the active treatment extension period.
William Blair noted that while the update is disappointing for patients and investors, it isn't entirely unexpected. This is due to the short treatment period and the complexity of the disease, which has a history of clinical trial challenges.
Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) and Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) faced a similar situation with Qalsody, which failed to show significant improvement in ALSFRS-R scores over six months. However, it eventually received accelerated approval based on reduced NfL levels and indications of benefit with early treatment over 52 weeks.
Analyst Sarah Schram believes it's too soon to abandon the program and is awaiting a more detailed analysis, expected in late 2025.
Price Action: DNLI stock is up 7.29% at $21.27 at the last check on Tuesday.
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月曜日に、デナリ・セラピューティクス（ナスダック：DNLI）は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対するDNL343を評価する第2/3相HEALEY ALSプラットフォーム試験のRegimen Gの解析結果を発表しました。
プラセボと比較して、この研究は疾患の進行を遅らせるという主要な有効性のエンドポイントを達成しませんでした。
主要なエンドポイントは、ALS機能評価スケール-改訂版（ALSFRS-R）によって測定された時間の経過に伴う疾患の重症度の変化および生存率を24週目までで評価されました。
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主要な二次エンドポイントである筋力と呼吸機能の測定でも、24週目には活性群とプラセボ群の間で統計的に有意な差は見られませんでした。
主要な分析では、DNL343治療を受けるためにランダム化された186人の参加者が、このレジメンでプラセボを受けるためにランダム化された139人の参加者（n=63）または同時に登録されるレジメンから共有された参加者（n=76）と比較されました。
全体として、DNL343は安全かつ良好に耐容されることが確認されました。さらに、神経線維軽鎖（NfL）やその他の体液バイオマーカー、事前に指定されたサブグループからのデータ、およびアクティブ治療延長期間からの拡張された結果を含む追加分析が2025年後半に予定されています。
ウィリアム・ブレアは、今回のアップデートが患者や投資家にとって失望的であるが、全く予期されなかったわけではないと指摘しました。これは、短い治療期間とこの疾患の複雑さ、および臨床試験での課題の歴史によるものです。
バイオジェン（ナスダック:BIIB）とアイオニスファーマシューティカルズ（ナスダック:IONS）は、Qalsodyに関して同様の状況に直面しました。この薬剤は、6ヶ月間でALSFRS-Rスコアにおいて重要な改善を示すことができませんでした。しかし、最終的には、NfLレベルの低下と52週間にわたる早期治療の利益の兆候に基づいて、加速承認を受けました。
アナリストのサラ・シュラムは、このプログラムを放棄するには早すぎると考えており、2025年末に予想されるより詳細な分析を待っています。
価格動向: DNLI株は、火曜日に最後に確認した時点で7.29%上昇し、$21.27となっています。
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