銘柄コードFOLD
会社名アミカス・セラピューティクス
上場年月日2007/05/31
発行価格15.00
設立日2002
代表者Mr. Bradley L. Campbell
マーケットナスダック
従業員数517
会計年度末12-31
所在地47 Hulfish Street
都市Princeton
州New Jersey
国米国
郵便番号08542
電話番号1-609-662-2000
URLhttp://www.amicusrx.com
紹介アミカス・セラピューティクス（Amicus Therapeutics Inc）は、希少疾患に対する新規医薬品の発見、開発、提供に注力するバイオテクノロジー企業である。【事業内容】市販されている2つの治療法は、遺伝子変異を持ちやすいファブリー病患者向けの初の経口単剤療法である「Galafold」、と遅発性ポンペ病を患う成人の主要な疾患関連組織への活性酵素の取り込みを改善するように設計された新しい治療法である「Pombiliti + Opfolda」がある。「Galafold」は、経口投与の単剤療法として、研究室の適正な実践（GLP）の細胞ベースの順応性アッセイで適していると特定された遺伝子変異を持つ患者の内因性α-ガラクトシダーゼ A（α-Gal A）酵素に結合して安定化するように設計される。「Pombiliti + Opfolda」は、リソソームへの取り込みを高めるために最適化された炭水化物構造を持つ、独自に設計されたrhGAA酵素であるシパグルコシダーゼ・アルファ・アトガで構成され、酵素安定剤として機能するミグルスタットと組み合わせて投与される。
