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ラリマー・セラピューティクスに関するコメント
ラリマーセラピューティクスは、フリードライヒ失調症のための進行中の長期オープンラベル拡張研究からの初期データと、Nomlabofuspプログラム全体の進展を発表
月曜日、12月16日 午前7:00
• 14人の参加者に25mgのノムラボフスプを1日1回皮下注射したところ、現在進行中のオープンラベル延長(OLE)研究で260日間にわたり一般的によく耐容性でした。
• 組織フラタキシン(FXN)レベルは、口腔細胞で基準値から平均1.32 pg/μgの変化を示しました。
ラリマー・セラピューティクス社は、フライドライヒ運動失調症のノムラボフスプのスタート・パイロット・プログラムに参加するようFDAに選ばれました。
ラリマーセラピューティクスが、Friedreichの運動失調症におけるNomlabofusp用のスタートパイロットプログラムに参加するようFDAに選ばれました。
ラリマーセラピューティクスは、FDAがその療法、Nomlabofuspをスタートパイロットプログラムに選択したことを発表しました。このプログラムは、希少疾患の治療法の開発を加速することを目的としています。Nomlabofuspは、フラタキシンをミトコンドリアに送達することでFriedreichの運動失調症(FA)の根本原因をターゲティングする新しいタンパク質置換療法です。
その選択は、療法が臨床的利益を持ち、開発の準備ができていることに基づいています。STARTプログラムは、臨床試験開始の加速や、現在2025年後半を目標にした生物製剤ライセンス申請(BLA)への道筋を切り拓く上で、FDAとのより良いコミュニケーションを促進します。オープンラベルのエクステンションスタディからの中間データは、2024年第4四半期に発表される予定です。
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