銘柄コードNTLA
会社名インテリア・セラピューティクス
上場年月日2016/05/06
発行価格18.00
設立日2014
代表者Dr. John M. Leonard, M.D.
マーケットナスダック
従業員数526
会計年度末12-31
所在地40 Erie Street,Suite 130
都市Cambridge
州Massachusetts
国米国
郵便番号02139
電話番号1-857-285-6200
URLhttp://www.intelliatx.com
紹介インテリア・セラピューティクス（Intellia Therapeutics Inc）は臨床段階のゲノム編集会社であり、Clustered、 Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR Associated 9（CRISPR/Cas9）技術を用いた治療薬の開発に注力する。【事業内容】CRISPR/Cas9はゲノム編集のための技術であり、ゲノムデオキシリボ核酸の選択された配列を改変するプロセスである。CRISPR/Cas9は、アンメットニーズの高い疾患に対するin vivoおよびex vivo治療を推進するためのモジュール式プラットフォームの活用に注力する。In vivoの主要候補であるNTLA-2001は、トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの治療薬であり、遺伝性血管性浮腫（HAE）の治療薬であるNTLA-2002は、CRISPR/Cas9をベースとした最初の治療薬候補であり、ヒトの標的組織内の遺伝子を高精度に編集するために、静脈内注入により全身投与される。また、免疫腫瘍学や自己免疫疾患に対処するための生体外アプリケーションも開発中であ
