スパーク・セラピューティクスに関するコメント

AAVの安全リスクはこのように持続し，昨年のNAT BioのAAV 8/9動物試験では大量のゲノムへの統合が見られたが，現在ではBMRNのAAV 5は痛手や臨床休止されており，ますます強くなっている(少なくとも既存の野生血清型については)。
BMN 307はAAV 5によるフェニルアラニンハイドロラーゼ遺伝子に対する遺伝子療法であり，フェニルアセトン尿症の治療に用いられており，現在1/2期臨床試験が行われている。しかし、臨床資料によると、高用量群の7匹のラット肝臓に6つの腫瘍があり、そしてゲノムに統合した証拠が明らかになった後、マウスは最も恐ろしい病変であり、24週に52週の腫瘍原性解剖が観察されず、これはBioMarinを第一位に押し上げ、その後これらのリスクはすべて臨床上であることを発見した…。
それは.