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ユニキュアに関するコメント
uniQureは、Fabry病治療のためのAMt-191の第I/IIa臨床試験において最初の患者の投与を発表しました。
米国のマルチセンター、オープンラベル試験では、2つの投与量増加コホートで安全性、耐用性、および初期有効性の兆候を評価します。AMt-191は、GLAトランスジーンを送達するAAV5ベースの遺伝子治療です。
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