銘柄コードRARE
会社名ウルトラジェニクス・ファーマシューティカルズ
上場年月日2014/01/31
発行価格21.00
設立日2010
代表者Dr. Emil D. Kakkis, M.D.,PhD
マーケットナスダック
従業員数1276
会計年度末12-31
所在地60 Leveroni Court
都市Novato
州California
国米国
郵便番号94949
電話番号1-415-483-8800
URLhttp://www.ultragenyx.com
紹介ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル（Ultragenyx Pharmaceutical Inc）は、バイオ医薬品会社である。【事業内容】重篤な希少性及び超希少性遺伝子疾患の治療薬として、新規製品の同定、取得、開発、及び商品化に注力する。治療薬と臨床段階のパイプラインは、バイオ医薬品、低分子化合物、アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療、核酸製品候補の4つの製品カテゴリーで構成される。4つの承認済み製品候補は、X関連低リン血症（XLH）及び腫瘍誘発性骨軟化症（TIO）の治療用の「Crysvita（ブロスマブ）」、ムコ多糖症 VII（MPSVII）またはスライ症候群の治療用の「Mepsevii（ベストロニダーゼアルファ）」、長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）の治療用の「Dojolvi（トリヘプタノイン）」、ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）の治療用の「Evkeeza（エビナクマブ）」である。臨床製品候補には、「DTX401」、「DTX301」、及び「UX701」が含まれる。「DTX401」は、糖原病IA型の治療薬である。
