Ocugen, Inc. ("Ocugen" or the "Company") (NASDAQ:OCGN), a biotechnology company focused on discovering, developing, and commercializing novel gene and cell therapies and vaccines, today announced that the first patient has been dosed in its Phase 3 liMeliGhT clinical trial for OCU400—a modifier gene therapy product candidate being developed for retinitis pigmentosa (RP).
"Each clinical milestone achieved by OCU400 brings us closer to providing a one-time treatment for life to patients living with RP," said Dr. Shankar Musunuri, Chairman, CEO and Co-founder of Ocugen. "Dosing the first patient is especially significant and makes our dedication to serving RP patients—300,000 in the U.S. and Europe and 1.6 million worldwide—more tangible."
The Phase 3 liMeliGhT clinical trial was informed by positive Phase 1/2 OCU400 data that suggests positive trends in Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) and Multi-Luminance Mobility Testing (MLMT), and Low-Luminance Visual Acuity (LLVA) among treated eyes. 89% (16/18) of RP subjects demonstrated preservation or improvement in the treated eye either on BCVA or LLVA or MLMT scores from baseline. 80% (8/10) of RHO mutation subjects experienced either preservation or improvement in MLMT scores from baseline. 78% (14/18) of subjects demonstrated preservation or improvement in treated eyes in MLMT scores from baseline.
The Phase 3 study—with the duration of one year—will have a sample size of 150 participants—one arm of 75 participants with RHO gene mutations and the other arm with 75 participants that are gene agnostic. In each arm, participants will be randomized 2:1 to the treatment group (2.5 x 1010 vg/eye of OCU400) and untreated control group, respectively. Patients eight years of age and older, with early through late-stage advancement of RP, are being recruited to participate in the liMeliGhT study.
Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA)—a more sensitive and specific measurement of function than MLMT used in previous Phase 3 clinical trials—is the primary endpoint for the study. The Phase 3 liMeliGhT study will focus on the proportion of responders, in treated and untreated groups, achieving an improvement of at least 2 Lux levels from baseline in the study eyes.
バイオテクノロジー企業であるオキュゲン・インク（「オキュゲン」または「同社」）（NASDAQ:OCGN）は、新しい遺伝子および細胞治療およびワクチンを発見、開発、商品化することに焦点を当てたOCU400の修飾遺伝子治療候補の第3相liMeliGhT臨床試験の初回患者投与が発表されたことを、本日発表しました。同社の創業者であるShankar Musunuri博士は、「OCU400によって達成された各臨床的マイルストーンは、RPで生活する患者に対して一度限りの治療を提供することに近づけるために私たちを近づけます。」と語りました。米国とヨーロッパにおける扁桃体炎患者30万人と世界中に160万人いるRP患者に対する私たちの奉仕への献身がより具体的になりました。」
「OCU400によって達成された各臨床的マイルストーンは、RPで生活する患者に対して一度限りの治療を提供することに近づけるために私たちを近づけます。」と語るのは、オキュゲンの会長でCEOであり、同社の共同設立者であるShankar Musunuri博士です。「初回患者の投与は特に重要であり、米国とヨーロッパで30万人、世界中で160万人のRP患者に対する私たちの奉仕への献身がより具体的になります。」
第1/2相のOCU400データに基づいて情報収集された第3相liMeliGhT臨床試験は、処置された眼のBCVAまたはLLVAまたはMLMTスコアのいずれかで、RP主題の89％（16/18）が基準線からの保存または改善を示したと示唆するポジティブトレンドを示した。突然変異サブジェクトの80％（8/10）が、基準線からのMLMTスコアの保存または改善を経験しました。主題の78％（14/18）が、MLMTスコアで処置された眼の保存または改善を示しました。EMAからの肯定的な科学的アドバイスは、OCU400のPhase 3におけるRPの幅広い指示で最初の遺伝子治療であることを現すものです。以前に、OCU400はEUでRPおよびLeber先天性色素性萎縮症の広範なオーファンドラッグ指定を受けています。
治験期間1年の第3相研究は、一方の腕が遺伝子変異を持つ75名の参加者、もう一方の腕が遺伝子不伝導性の75名の参加者のサンプルサイズがあります。各腕では、参加者はそれぞれの治療グループ（OCU400の1眼あたり2.5 x 1010 vg）と非処置対照グループに2：1で無作為に割り付けられます。RPの進展の早期から遅期までの段階で8歳以上の患者がliMeliGhT研究に参加するよう募集されています。EMAからの肯定的な科学的アドバイスは、OCU400のPhase 3におけるRPの幅広い指示で最初の遺伝子治療であることを現すものです。以前に、OCU400はEUでRPおよびLeber先天性色素性萎縮症の広範なオーファンドラッグ指定を受けています。以前の第3相臨床試験で使用されたMLMTよりも機能のより敏感で特異的な測定である明度依存型ナビゲーションアセスメント（LDNA）が、研究の主要エンドポイントです。第3相liMeliGhT研究は、治療群と非治療群の両方で、研究眼の基準線から少なくとも2ルクスレベルの改善を達成した応答者の割合に焦点を当てます。
