Cartesian Therapeutics（RNAC.US）は、全身性重症筋無力症（MG）患者におけるmRNA細胞療法Descartes-08の2b相臨床試験の積極的なトップライン結果を発表しました。
Cartesian Therapeutics（RNAC.US）は、全身性重症筋無力症（MG）患者におけるmRNA細胞療法Descartes-08の2b相臨床試験の積極的なトップライン結果を発表しました。この2b相の二重盲検、プラセボ対照、交差試験では、症状が重く、多くの治療を受けた36人のMG患者が、Descartes-08またはプラセボ治療の週1回の外来投与を6週間受け、前治療化学療法を受けませんでした。第3ヶ月の盲検評価終了後、プラセボ治療を受けた患者はDescartes-08治療を受ける資格があります。
主要な有効性エンドポイントの評価は、重症筋無力症複合（MGC）スコアの減少5点以上の患者の割合を評価しました。副次的エンドポイントとして、安全性、耐用性、およびMGの重症度スケールを含む他の検証済みの重症筋無力症の評価尺度（MG-ADL）、定量的筋無力症（QMG）およびMG生活の質改訂版尺度（MG-QoL-15R）が評価されました。
トライアルは予定されたmITT有効性人口で主要エンドポイントを達成しました。 3ヶ月目にDescartes-08治療を受けた71％（10/14）の患者がMGCスコアで5点以上改善しました。これに対して、プラセボ群では25％（3/12）でした（p = 0.018）。
Descartes-08は、mRNA細胞療法の候補薬であり、潜在的には「first-in-class」mRNAエンジニアリングカルチャーリンクト抗原受容体T細胞（mRNA CAR-T）療法です。抗体を分泌する自己抗体を標的にして、BCMAを標的にします。従来のDNAベースのCAR-T細胞療法と比較して、mRNA CAR-T細胞療法の投与計画には前処理化学療法が必要なく、観察によると予測可能で制御可能な薬物代動力学を有し、外来投与が可能であり、遺伝子の統合とがん化のリスクを回避できます。