7月16日、Lexeo Therapeutics（LXEO.US）は、弗リードライヒ共同失調症（FA）心筋症の治療に使用されるLX2006の積極的な中間データを発表しました。
智通财经APPによると、7月16日、Lexeo Therapeutics（LXEO.US）は、弗リードライヒ共同失調症（FA）心筋症の治療に使用されるLX2006の積極的な中間データを発表しました。SUNRISE-FA臨床第1/2相試験と別の第1A相試験で、患者の心臓バイオマーカーが53.3％改善され、臨床的意義を持っています。この積極的な結果に基づき、Lexeoはこの治療法の開発を加速し、主要な試験の設計・申請について規制当局と協議することを計画しています。
LX2006は、静脈注射を用いて機能性FXN遺伝子を送達し、心筋細胞のミトコンドリア機能を回復させることを目的とする、AAV（腺関連ウイルス）に基づく開発中の遺伝子治療法です。予備臨床研究では、LX2006がFA疾患モデルにおける心臓異常を逆転し、心機能や生存率の改善が示され、良好な安全性が示されました。FDAはLX2006を使用したFA心筋症の希少小児疾患資格、ファストトラック資格、およびオーファンドラッグ資格を授与しています。