そのほかのパイプラインでは、核酸医薬品であるNF-κBデコイオリゴDNAについて、米国で慢性椎間板性腰痛症を対象に2018年より後期第1相臨床試験を実施して良好な結果を得たことから、2023年3月に塩野義製薬＜4507＞と国内での協力契約を締結、同年10月より第2相臨床試験を開始している。また、2022年5月に米Eiger BioPharmaceuticals, Inc.（以下、アイガー）と希少遺伝性疾患であるHGPS及びPLを適応症とした治療剤「ゾキンヴィ」の国内での販売契約を締結し、2024年1月に製造販売承認を取得し同年5月より販売を開始した。なお2022年9月に、国内で進めていた新型コロナウイルス感染症（武漢型）向けDNAワクチンの開発中止を発表、併せて新型コロナウイルス感染症の変異株を含むウイルス性肺疾患を対象とした改良型DNAワクチンの経鼻投与製剤について、米スタンフォード大学と共同研究契約を締結した。■公司概述
1。公司歷史
Anges ＜4563＞是大阪大學的一家生物技術企業，成立於1999年，其成立的目的是通過施用HGF基因（肝細胞生長因子）將有關血管生成作用的研究結果商業化。對於HGF基因療法產品，與三菱田邊製藥株式會社於2012年在美國市場簽署了外周血管疾病的獨家銷售許可協議，並於2015年在國內市場簽署了獨家銷售許可協議。2019/3年，慢性動脈閉塞患者在國內獲得了有條件和有時限的批准，同年9月通過田邊三菱製藥開始銷售，有條件取消的批准申請於2024/5年提出，但該申請在2024/06年被撤回，並宣佈了發展戰略的變更。此外，在美國，自2020/2年以來進行的2期後期臨床試驗已經完成（隨訪觀察於2024/3年結束），目前正在進行數據分析。
在另一個管道中，自從在美國進行慢性椎間盤下背痛的後期臨床試驗以來，於2023/3年與鹽野義製藥＜4507＞簽訂了針對核酸藥物NF-Kappa B誘餌寡核酸藥物的國內合作協議，2期臨床試驗於同年10月開始。此外，在2022/5年，與美國艾格生物製藥公司（以下簡稱艾格）簽訂了罕見遺傳病治療藥物 “Zokinvi” 的國內銷售協議，並於2024/1年獲得生產和銷售許可，並於同年5月開始銷售。此外，在2022/9年，宣佈停止開發正在國內推廣的新型冠狀病毒感染（武漢型）的DNA疫苗，同時，與美國斯坦福大學簽訂了一項聯合研究協議，內容涉及針對包括新型冠狀病毒感染變異在內的病毒性肺部疾病的改良型DNA疫苗的鼻腔給藥配方。
作爲併購聯盟戰略，2018年與加拿大Vasomune Therapeutics, Inc.（以下簡稱Vasomune）簽訂了聯合開發協議（2023/3年投資2.73億日元），並正在促進針對新型冠狀病毒感染和ARDS（急性呼吸窘迫綜合徵）的候選治療藥物 “AV-001”（Tie2受體激動劑）的開發。此外，它在2018年投資了以色列的MyBiotics Pharma Ltd.，該公司進行微生物組研發（2022/11年度承銷了7400萬日元的可轉換債券，減值處理已經完成）。2020年，它收購了美國門多的股份，該公司的目標是使用基因組編輯技術開發罕見遺傳病的治療藥物，並使其成爲子公司。
作爲藥物開發以外的業務，健康實驗室ACRL成立於2021/4年，主要目的是測試罕見的遺傳性疾病，並且與（一家公司）促進罕見疾病醫療和研究協會（以下簡稱CreaRid（ClaiRID））合作，已開始提供可選篩查測試（付費測試）的合同服務。
2。業務特徵和商業模式
該公司業務的特點是，基因療法產品、核酸藥物和DNA疫苗（利用基因作用的藥物）被定義爲遺傳藥物，而作爲社會使命和需求可靠的 “難治性疾病” 和 “沒有有效治療的疾病” 是開發目標領域。此外，除了內部開發的產品外，還從海外企業和研究機構等引入了符合此類業務政策的開發候選產品，以加強開發渠道和分散風險。
公司商業模式的主軸是專門從事研發（生產外包給外部專業機構）的模式，通過與主要製藥公司簽訂聯合開發和獨家制造和銷售許可協議，獲得與開發進度相對應的合同一次性付款和里程碑收入，還可獲得上市後產品銷售按固定利率產生的特許權使用費收入。臨床試驗的規模和持續時間因目標疾病等而異，但據說從1期到3期試驗大約需要3到7年的時間。如果臨床試驗的結果良好，則向監管機構申請生產和銷售的批准，如果經過通常爲1至2年的審查期後沒有問題，則程序是批准/上市。新藥開發成功的概率很低，據說基礎研究階段指定的主導化合物作爲新藥上市的概率約爲1/30,000。
在2021年7月開始的罕見遺傳病檢測合同服務中，調查新生兒罕見遺傳病的可選篩查測試是通過合作伙伴CreaRid簽訂的。如果在篩查測試中需要進行全面檢查，則將進行基因檢測（最終測試）。通過篩查測試和隨後的明確測試，在疾病發作之前儘早開始治療，可以預期抑制症狀進展的效果。接受檢測的疾病是罕見的遺傳性疾病，但由地方政府公費進行的大規模篩查試驗（針對20種疾病），並且對申請人收費進行檢測。目前，可以測試的疾病是9種疾病*1，例如粘多糖中毒和法布里病（僅限男孩），但我們打算在未來擴大範圍。CreaRid的檢測數量逐年增加，部分原因是合作醫療機構的增加和意識的提高 ※2。在2023財年（2024/4至2024/3），進行了大約34,000次測試（2020財年約爲12,000人，2022財年約爲17,000人，約2萬人），其中該公司受託對約2萬人進行測試。根據CreaRid的數據，在對大約34,000人的檢查中，有56例被確定需要檢查，8例病例在隨後的全面檢查中得到明確診斷。
*1 正在對9種疾病進行測試：I型、II型、II型、IVA型、VI型、龐貝病、法布里病、腎上腺白質營養不良症、脊髓性肌萎縮症和重度聯合免疫缺陷。
*2 截至2024/6年，合作醫療機構是100個設施（12個都道府縣），主要位於東京都市區，測試實施率約爲住院分娩的60％至80％。
（作者：FISCO 客座分析師佐藤喬）
