Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) stock is trading higher on Wednesday after the company revealed proof-of-mechanism data from the ongoing Phase 1b/2a RestorAATion-2 study of WVE-006 in alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD), an inherited genetic disorder that causes low levels of a protein (AAT) that protects the lungs.
The condition can cause lung and liver damage.
WVE-006 is designed to address AATD-related lung disease, liver disease, or both.
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The company adds that today's proof-of-mechanism data are the first-ever clinical demonstration of RNA editing in humans.
These data are from the first single-dose cohort (200 mg) in RestorAATion-2 and include the first two patients with "ZZ" AATD (Pi*ZZ AATD) to reach day 57.
Individuals with Pi*ZZ AATD do not naturally produce wild-type alpha-1 antitrypsin (M-AAT) protein; therefore, the presence of M-AAT protein is confirmation of successful editing of mutant Z-AAT mRNA.
Additionally, restoring 50% M-AAT would be consistent with the heterozygous "MZ" genotype with low risk of AATD lung and liver disease.
Circulating wild-type M-AAT protein in plasma reached a mean of 6.9 micromolar at day 15, representing more than 60% of total AAT.
Increases in neutrophil elastase inhibition from baseline were consistent with the production of functional M-AAT.
WVE-006 has been well-tolerated and has a favorable safety profile to date. All adverse events in RestorAATion-2 and the ongoing RestorAATion-1 trial of healthy volunteers are mild to moderate, with no serious adverse events reported.
The RestorAATion-2 trial is ongoing, and Wave expects to share multidose data in 2025.
GSK plc (NYSE:GSK) has the exclusive global license for WVE-006.
Development and commercialization responsibilities will transfer to GSK after Wave completes the RestorAATion-2 study.
Wave is eligible for up to $525 million in milestones and sales-based royalties.
Price Action: WVE stock is up 74.4% at $14.93 at last check Wednesday.
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Image created using artificial intelligence via Midjourney.
ウェーブライフサイエンシズ株(NASDAQ:WVE)は、水曜日に取引が上昇しています。これは、同社がalpha-1抗トリプシン欠乏症(AATD)のWVE-006の第1b/2a RestorAATion-2試験から機序証明データを公開した後のもので、これは低いレベルの肺を保護するタンパク質(AAT)を引き起こす遺伝子疾患である。
この状態は肺や肝臓の損傷を引き起こす可能性があります。
WVE-006は、AATD関連の肺疾患、肝臓疾患、またはその両方に対処するように設計されています。
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同社は、今日の機序証明データが人間におけるRNA編集の初の臨床的デモンストレーションであると付け加えています。
これらのデータはRestorAATion-2の最初の単回投与コホート(200 mg)からのものであり、第1および第2の"ZZ" AATD(Pi*ZZ AATD)患者が57日目に達した最初の例を含んでいます。
Pi*ZZ AATDを持つ個人は、野生型alpha-1抗トリプシン(m-AAT)タンパク質を自然に生成しないため、m-AAtタンパク質の存在は変異型Z-AAt mRNAの成功した編集の確認です。
さらに、m-AAtの50%を回復することは、AATD肺および肝臓疾患のリスクが低い低リスクの"MZ"遺伝子型と一致するでしょう。
循環している野生型m-AAtタンパク質は、15日目に平均で6.9マイクロモルに達し、全AAtの60％以上を占めています。
ベースラインからの好中球エラスターゼ阻害の増加は、機能的なm-AAtの生成と一致しています。
WVE-006はこれまでに十分に耐容性があり、有利な安全性概要を示しています。RestorAATion-2およびボランティアの健康な試験であるRestorAATion-1試験におけるすべての有害事象は軽度から中等度であり、重大な有害事象は報告されていません。
RestorAATion-2試験は進行中であり、Waveは2025年に多剤投与データをシェアする予定です。
GSk社（nyse：GSK）はWVE-006の排他的なグローバルライセンスを持っています。
WaveがRestorAATion-2試験を完了した後、開発および商品化の責任はGSk社に移管されます。
Waveは最大52500万ドルのマイルストーンおよび販売ベースのロイヤルティを受け取る資格があります。
株価動向：水曜日の最終チェック時点で、WVE株は14.93ドルで74.4％上昇しています。
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Midjourneyを介した人工知能を使用して作成されたイメージ。
