PITTSBURGH, Nov. 26, 2024 /PRNewswire/ -- PANTHERx Rare, a leader in rare disease product patient access and support services in the United States, is pleased to announce that it was selected by BridgeBio for the distribution of Attruby (acoramidis), a high-affinity transthyretin (TTR) stabilizer for twice daily oral administration, approved for the treatment of transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM).2,5
Attruby is the first and only approved product with a label specifying near-complete stabilization of TTR. Attruby was designed to mimic a naturally occurring "rescue mutation" of the TTR gene (T119M) that targets the root cause of ATTR-CM, destabilization of the native TTR tetramer. Through near-complete TTR stabilization, Attruby has been shown to preserve the native function of TTR as a transport protein of thyroxine and vitamin A and to demonstrate benefit on cardiovascular outcomes.
"Panther is committed to providing tailored solutions for people living with rare and devastating conditions and we look forward to the partnership with BridgeBio and serving the needs of patients suffering from transthyretin amyloid cardiomyopathy," said Rob Snyder, Executive Chair, PANTHERx Rare Pharmacy.
About PANTHERx Rare
PANTHERx Rare is a dual-accredited specialty pharmacy focused on rare and orphan disease, distributing several orphan products and providing access and support services to those needing them most. PANTHERx transforms lives by delivering medicine breakthroughs, clinical excellence, and access solutions to people living with rare and devastating conditions. While each rare condition affects few people, together all rare diseases impact an estimated 25 to 30 million Americans.3 Currently over 7,000 rare diseases have been identified and more than 90% of rare diseases are still without an FDA-approved treatment. 3 Changes in federal policy and advances in science have led to a surge in FDA orphan drug approvals, providing tremendous hope to the rare disease community.
PANTHERx is a dual-accredited specialty pharmacy, holding distinctions in rare disease including the Accreditation Commission for Health Care (ACHC) Distinction in Orphan Drugs and Utilization Review Accreditation Commission (URAC) Rare Disease Center of Excellence.4-5 As a pharmacy focused on patient satisfaction, PANTHERx is now a six-time winner of the prestigious MMIT Patient Choice Award, including the 2023 honor.6 PANTHERx is headquartered in Pittsburgh, Pennsylvania and is licensed in all 50 states and US territories.
1.Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM). . Accessed on October 9, 2024.
2. Acoramidis (AG10) TTR Stabilizer For ATTR. Eidos, TX. bridgebiowp. Accessed on October 9, 2024.
3. What is ATTR? | TTR Life-Cycle | Eidos TX. BridgeBio. Accessed on October 9, 2024.
4. Diagnose hATTR Amyloidosis Before Disease Progression. Accessed on October 9, 2024. .
5. Acoramidis. Package Insert. BridgeBio; 2024
SOURCE PANTHERx Rare Pharmacy
ピッツバーグ、2024年11月26日 /PRNewswire/ -- PANTHERx Rareは、アメリカ合衆国における希少疾病製品の患者アクセスとレジスタンスサービスのリーダーとして、トランスサイレチンアミロイド心筋症(ATTR-CM)の治療のために承認された、1日2回の経口投与用高親和性トランスサイレチン(TTR)スタビライザーAttruby(アコラミディス)の流通のためにBridgeBioによって選ばれたことを嬉しく思います。2,5
Attrubyは、TTRのほぼ完全な安定化を特定するラベルを持つ初めての承認製品です。Attrubyは、ATTR-Cmの根本原因である、母体TTRテトラマーの不安定化を標的にしたTTR遺伝子の自然に発生する"救助変異"(T119M)を模倣するように設計されました。ほぼ完全なTTR安定化を通じて、AttrubyはTTRのホルモンおよびビタミンAの輸送タンパク質としての本来の機能を保持し、心血管の結果に対する恩恵を示すことが示されています。
"パンサーは、希少で壊滅的な種類に苦しむ人々のために、カスタマイズされたソリューションを提供することにコミットしており、BridgeBioとのパートナーシップを楽しみにしており、トランスサイレチンアミロイド心筋症に苦しむ患者のニーズに応えていきます。"とPANTHERx Rare Pharmacyのエグゼクティブチェアロブ・スナイダーは述べました。
PANTHERx Rareについて
PANTHERx Rareは、希少疾病と孤児疾病に焦点を当てた二重認定の専門薬局で、いくつかの孤児製品を流通させ、最も必要としている人々へのアクセスおよびレジスタンスサービスを提供しています。PANTHERxは、希少で壊滅的な種類に苦しむ人々に医療の革新、臨床の卓越性、アクセスのソリューションを提供することで生活を変えます。各希少種類は少数の人々に影響を与えますが、全ての希少疾病は推定25万人から3000万人のアメリカ人に影響を与えています。3 現在、7000以上の希少疾病が特定されており、90%以上の希少疾病はまだFDAに承認された治療法がありません。3 連邦政策の変化と科学の進歩は、FDA孤児薬の承認の急増をもたらし、希少疾病コミュニティに巨大な希望を提供しています。
PANTHERxは二重認定を受けたスペシャリティファーマシーであり、希少疾患においてはヘルスケアの認定委員会(ACHC)のオーファンドラッグおよび利用審査認定委員会(URAC)希少疾患の卓越センターの区分を保持しています。患者満足に焦点を当てたファーマシーとして、PANTHERxは2023年の栄誉を含む、著名なMMIt患者選択賞を6回受賞しています。PANTHERxはペンシルベニア州ピッツバーグに本社を置き、50州およびアメリカの領土全てにおいてライセンスを取得しています。
1. トランスチレティンアミロイド心筋症(ATTR-CM)。2024年10月9日にアクセス。
2. Acoramidis(AG10)TTR安定剤(ATTR用)。Eidos, TX。bridgebiowp。2024年10月9日にアクセス。
3. ATTRとは何ですか? | TTRライフサイクル | Eidos TX。BridgeBio。2024年10月9日にアクセス。
4. 病気が進行する前にhATTRアミロイドーシスを診断します。2024年10月9日にアクセス。
5. Acoramidis。パッケージインサート。BridgeBio; 2024
SOURCE PANTHERx希少ファーマシー