水曜日,$アプライド・セラピューティクス (APLT.US)$市場後に78%急落し、1.89ドルになりました。ニュース面では、米国FDAは、アプライドセラピューテクスが希少代謝疾患である古典的半乳糖血症の治療に使用するために申請したゴヴォレスタットを承認しないと発表しました。FDAは申請に欠陥があるため、この薬を承認できないと説明する完全な回答書で述べています。
会社はFDAの意見を検討し、再提出するための必要条件を議論するため、機関投資家と会議を開く予定です。
ゴボレスタットは現在、ソルト糖アルコールデヒドロゲナーゼ(SORD)欠乏症に対する研究を行っており、これは稀で進行性の神経筋疾患です。アプライドは、2025年第1四半期にSORD欠乏症治療薬の新薬申請を提出する予定です。
編集/ダニエル