NEWTON, Mass., Dec. 3, 2024 /PRNewswire/ -- Karyopharm Therapeutics Inc. (Nasdaq: KPTI), a commercial-stage pharmaceutical company pioneering novel cancer therapies, today announced that it is in discussions and has an upcoming meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding the evolving treatment landscape in endometrial cancer and any implications this may have with respect to the Company's Phase 3 XPORT-EC-042 trial. In light of this, Karyopharm does not plan to discuss its endometrial cancer program during the Piper Sandler 36th Annual Healthcare Conference being held in New York, NY today. The Company intends to provide an update on its endometrial cancer program as soon as practical following the discussion with FDA.
A live webcast of the fireside chat at the Piper Sandler 36th Annual Healthcare Conference at 11:30 a.m. ET today can be accessed under "Events & Presentations" in the Investor section of the Company's website, , and will be available for replay following the event.
About the EC-042 Study
EC-042 (XPORT-EC-042; NCT05611931) is a global, Phase 3, randomized, double-blind study evaluating selinexor as a maintenance therapy following systemic therapy in patients with TP53 wild-type advanced or recurrent endometrial cancer. The EC-042 study was initiated in November 2022 and is expected to enroll up to 220 patients who will be randomized 1:1 to receive either a 60 mg, once-weekly, administration of oral selinexor or placebo until disease progression. The primary endpoint of the study is progression free survival, as assessed by an investigator, with overall survival as a key secondary endpoint. Further, in connection with the EC-042 Study, Karyopharm entered into a global collaboration with Foundation Medicine, Inc. to develop FoundationOneCDx, a tissue-based comprehensive genomic profiling test to identify and enroll patients whose tumors are TP53 wild-type.
About XPOVIO (selinexor)
XPOVIO is a first-in-class, oral exportin 1 (XPO1) inhibitor and the first of Karyopharm's Selective Inhibitor of Nuclear Export (SINE) compounds for the treatment of cancer. XPOVIO functions by selectively binding to and inhibiting the nuclear export protein XPO1. XPOVIO is approved in the U.S. and marketed by Karyopharm in multiple oncology indications, including: (i) in combination with VELCADE (bortezomib) and dexamethasone (XVd) in patients with multiple myeloma after at least one prior therapy; (ii) in combination with dexamethasone in patients with heavily pre-treated multiple myeloma; and (iii) under accelerated approval in patients with diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), including DLBCL arising from follicular lymphoma, after at least two lines of systemic therapy. XPOVIO (also known as NEXPOVIO in certain countries) has received regulatory approvals in various indications in a growing number of ex-U.S. territories and countries, including but not limited to the European Union, the United Kingdom, China, Australia, South Korea, Singapore, Israel, and Canada. XPOVIO/NEXPOVIO is marketed in these respective ex-U.S. territories by Karyopharm's partners: Antengene, Menarini, Neopharm, and FORUS. Selinexor is also being investigated in several other mid- and late-stage clinical trials across multiple high unmet need cancer indications, including in endometrial cancer and myelofibrosis.
For more information about Karyopharm's products or clinical trials, please contact the Medical Information department at: Tel: +1 (888) 209-9326; Email: medicalinformation@karyopharm.com
XPOVIO (selinexor) is a prescription medicine approved:
In combination with bortezomib and dexamethasone for the treatment of adult patients with multiple myeloma who have received at least one prior therapy (XVd).
In combination with dexamethasone for the treatment of adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least four prior therapies and whose disease is refractory to at least two proteasome inhibitors, at least two immunomodulatory agents, and an anti‐CD38 monoclonal antibody (Xd).
For the treatment of adult patients with relapsed or refractory diffuse large B‐cell lymphoma (DLBCL), not otherwise specified, including DLBCL arising from follicular lymphoma, after at least two lines of systemic therapy. This indication is approved under accelerated approval based on response rate. Continued approval for this indication may be contingent upon verification and description of clinical benefit in confirmatory trial(s).
SELECT IMPORTANT SAFETY INFORMATION
Warnings and Precautions
Thrombocytopenia: Monitor platelet counts throughout treatment. Manage with dose interruption and/or reduction and supportive care.
Neutropenia: Monitor neutrophil counts throughout treatment. Manage with dose interruption and/or reduction and granulocyte colony‐stimulating factors.
Gastrointestinal Toxicity: Nausea, vomiting, diarrhea, anorexia, and weight loss may occur. Provide antiemetic prophylaxis. Manage with dose interruption and/or reduction, antiemetics, and supportive care.
Hyponatremia: Monitor serum sodium levels throughout treatment. Correct for concurrent hyperglycemia and high serum paraprotein levels. Manage with dose interruption, reduction, or discontinuation, and supportive care.
Serious Infection: Monitor for infection and treat promptly.
Neurological Toxicity: Advise patients to refrain from driving and engaging in hazardous occupations or activities until neurological toxicity resolves. Optimize hydration status and concomitant medications to avoid dizziness or mental status changes.
Embryo‐Fetal Toxicity: Can cause fetal harm. Advise females of reproductive potential and males with a female partner of reproductive potential, of the potential risk to a fetus and use of effective contraception.
Cataract: Cataracts may develop or progress. Treatment of cataracts usually requires surgical removal of the cataract.
Adverse Reactions
The most common adverse reactions (≥20%) in patients with multiple myeloma who receive XVd are fatigue, nausea, decreased appetite, diarrhea, peripheral neuropathy, upper respiratory tract infection, decreased weight, cataract and vomiting. Grade 3‐4 laboratory abnormalities (≥10%) are thrombocytopenia, lymphopenia, hypophosphatemia, anemia, hyponatremia and neutropenia. In the BOSTON trial, fatal adverse reactions occurred in 6% of patients within 30 days of last treatment. Serious adverse reactions occurred in 52% of patients. Treatment discontinuation rate due to adverse reactions was 19%.
The most common adverse reactions (≥20%) in patients with multiple myeloma who receive Xd are thrombocytopenia, fatigue, nausea, anemia, decreased appetite, decreased weight, diarrhea, vomiting, hyponatremia, neutropenia, leukopenia, constipation, dyspnea and upper respiratory tract infection. In the STORM trial, fatal adverse reactions occurred in 9% of patients. Serious adverse reactions occurred in 58% of patients. Treatment discontinuation rate due to adverse reactions was 27%.
The most common adverse reactions (incidence ≥20%) in patients with DLBCL, excluding laboratory abnormalities, are fatigue, nausea, diarrhea, appetite decrease, weight decrease, constipation, vomiting, and pyrexia. Grade 3‐4 laboratory abnormalities (≥15%) are thrombocytopenia, lymphopenia, neutropenia, anemia, and hyponatremia. In the SADAL trial, fatal adverse reactions occurred in 3.7% of patients within 30 days, and 5% of patients within 60 days of last treatment; the most frequent fatal adverse reactions was infection (4.5% of patients). Serious adverse reactions occurred in 46% of patients; the most frequent serious adverse reaction was infection (21% of patients). Discontinuation due to adverse reactions occurred in 17% of patients.
Use In Specific Populations
Lactation: Advise not to breastfeed.
For additional product information, including full prescribing information, please visit .
To report SUSPECTED ADVERSE REACTIONS, contact Karyopharm Therapeutics Inc. at 1‐888‐209‐9326 or FDA at 1‐800‐FDA‐1088 or .
About Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc. (Nasdaq: KPTI) is a commercial-stage pharmaceutical company whose dedication to pioneering novel cancer therapies is fueled by a belief in the extraordinary strength and courage of patients with cancer. Since its founding, Karyopharm has been an industry leader in oral compounds that address nuclear export dysregulation, a fundamental mechanism of oncogenesis. Karyopharm's lead compound and first-in-class, oral exportin 1 (XPO1) inhibitor, XPOVIO (selinexor), is approved in the U.S. and marketed by the Company in three oncology indications. It has also received regulatory approvals in various indications in a growing number of ex-U.S. territories and countries, including Europe and the United Kingdom (as NEXPOVIO) and China. Karyopharm has a focused pipeline targeting indications in multiple high unmet need cancers, including in multiple myeloma, endometrial cancer, myelofibrosis, and diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL). For more information about our people, science and pipeline, please visit , and follow us on LinkedIn and on X at @Karyopharm.
Forward-Looking Statements
This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements include those regarding Karyopharm's clinical development plans and potential regulatory submissions of selinexor and the ability of selinexor to treat patients with multiple myeloma, endometrial cancer, myelofibrosis, diffuse large B-cell lymphoma, and other diseases. Such statements are subject to numerous important factors, risks and uncertainties, many of which are beyond Karyopharm's control, that may cause actual events or results to differ materially from Karyopharm's current expectations. For example, there can be no guarantee that Karyopharm will successfully commercialize XPOVIO or that any of Karyopharm's drug candidates, including selinexor, will successfully complete necessary clinical development phases or that development of any of Karyopharm's drug candidates will continue. Further, there can be no guarantee that any positive developments in the development or commercialization of Karyopharm's drug candidate portfolio will result in stock price appreciation. Management's expectations and, therefore, any forward-looking statements in this press release could also be affected by risks and uncertainties relating to a number of other factors, including the following: the adoption of XPOVIO in the commercial marketplace, the timing and costs involved in commercializing XPOVIO or any of Karyopharm's drug candidates that receive regulatory approval; the ability to obtain and retain regulatory approval of XPOVIO or any of Karyopharm's drug candidates that receive regulatory approval; Karyopharm's results of clinical trials and preclinical trials, including subsequent analysis of existing data and new data received from ongoing and future trials; the content and timing of decisions made by the U.S. Food and Drug Administration and other regulatory authorities, investigational review boards at clinical trial sites and publication review bodies, including with respect to the need for additional clinical trials; the ability of Karyopharm or its third party collaborators or successors in interest to fully perform their respective obligations under the applicable agreement and the potential future financial implications of such agreement; Karyopharm's ability to enroll patients in its clinical trials; unplanned cash requirements and expenditures; substantial doubt exists regarding Karyopharm's ability to continue as a going concern; development or regulatory approval of drug candidates by Karyopharm's competitors for products or product candidates in which Karyopharm is currently commercializing or developing; the direct or indirect impact of the COVID-19 pandemic or any future pandemic on Karyopharm's business, results of operations and financial condition; and Karyopharm's ability to obtain, maintain and enforce patent and other intellectual property protection for any of its products or product candidates. These and other risks are described under the caption "Risk Factors" in Karyopharm's Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended September 30, 2024, which was filed with the Securities and Exchange Commission (SEC) on November 5, 2024, and in other filings that Karyopharm may make with the SEC in the future. Any forward-looking statements contained in this press release speak only as of the date hereof, and, except as required by law, Karyopharm expressly disclaims any obligation to update any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise.
XPOVIO and NEXPOVIO are registered trademarks of Karyopharm Therapeutics Inc.
SOURCE Karyopharm Therapeutics Inc.
マサチューセッツ州ニュートン、2024年12月3日 /PRNewswire/ — 新しいがん治療法のパイオニアである商業段階の製薬会社であるKカリヨファーム・セラピテクス.（Nasdaq：KPTI）は本日、進化する子宮内膜がんの治療環境と、これがもたらす可能性のある影響について、米国食品医薬品局（FDA）と協議中であり、間もなく会議を開くことを発表しました会社の第3相輸出-EC-042試験へ。これを踏まえて、Karyopharmは本日、ニューヨーク州ニューヨークで開催されるパイパー・サンドラー第36回年次ヘルスケアカンファレンスで、子宮内膜がんプログラムについて話し合う予定はありません。同社は、FDAとの話し合いの後、できるだけ早く子宮内膜がんプログラムの最新情報を提供する予定です。
本日午前11時30分（東部標準時）に開催されるパイパー・サンドラーの第36回年次ヘルスケアカンファレンスでの炉辺談話のライブWebキャストは、当社Webサイトの投資家セクションの「イベントとプレゼンテーション」からアクセスでき、イベント後に再生することもできます。
EC-042調査について
EC-042（Xport-EC-042; NCT05611931）は、TP53野生型の進行または再発子宮内膜がんの患者を対象に、全身療法後の維持療法としてセリネキソールを評価する、グローバルな第3相ランダム化二重盲検試験です。EC-042試験は2022年11月に開始され、最大220人の患者が1対1でランダム化され、疾患が進行するまで週1回60mgの経口セリネキソールまたはプラセボの投与を受ける予定です。この研究の主要評価項目は、治験責任医師が評価した無増悪生存期間であり、全生存期間が主要な副次評価項目です。さらに、EC-042研究に関連して、KaryopharmはFoundation Medicine、Inc. とグローバルな協力関係を築き、TP53野生型腫瘍の患者を特定して登録するための組織ベースの包括的なゲノムプロファイリング検査であるFoundationOneCDXを開発しました。
XPOVIO（セリネクサー）について
XPOVIOは、クラス初の経口輸出1（XPO1）阻害剤であり、Karyopharmのがん治療用の核輸出選択的阻害剤（SINE）化合物の最初のものです。XPOVIOは、核輸出タンパク質XPO1に選択的に結合して阻害することによって機能します。XPOVIOは米国で承認され、Karyopharmによって複数の腫瘍学の適応症で販売されています。（i）少なくとも1回の治療を受けた多発性骨髄腫の患者にはVELCADE（ボルテゾミブ）とデキサメタゾン（xVD）と併用、（ii）多発性骨髄腫の治療を重ねた患者にはデキサメタゾンと併用、（iii）濾胞性リンパ腫から発生したDLBCLを含むびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の患者さんで、少なくとも2種類の全身療法を受けた後、承認が早まりました。XPOVIO（特定の国ではNEXPOVIOとも呼ばれる）は、欧州連合、英国、中国、オーストラリア、韓国、シンガポール、イスラエル、カナダを含むがこれらに限定されない、米国以外の多くの地域や国でさまざまな適応症で規制当局の承認を受けています。XPOVIO/NEXPOVIOは、KaryopharmのパートナーであるAntengene、Menarini、Neopharm、FORUSによって、それぞれ米国以外の地域で販売されています。Selinexorは、子宮内膜がんや骨髄線維症など、満たされていないニーズの高い複数のがんの適応症を対象とした他のいくつかの中期および後期臨床試験でも研究されています。
Karyopharmの製品や臨床試験の詳細については、医療情報部（電話：+1 (888) 209-9326、電子メール：medicalinformation@karyopharm.com）にお問い合わせください。
XPOVIO（セリネキソール）は承認された処方薬です：
以前に少なくとも1回の治療（xVD）を受けた多発性骨髄腫の成人患者の治療に、ボルテゾミブとデキサメタゾンと併用します。
少なくとも4回の治療を受けたことがあり、少なくとも2つのプロテアソーム阻害薬、少なくとも2つの免疫調節薬、および抗CD38モノクローナル抗体（Xd）に難治性である再発または難治性の多発性骨髄腫の成人患者の治療に、デキサメタゾンと併用します。
濾胞性リンパ腫から生じるDLBCLを含む、特に指定のない再発または難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の成人患者を、少なくとも2種類の全身療法の後に治療します。この表示は、回答率に応じて迅速承認され承認されます。この適応症の継続的な承認は、確認試験における臨床的有益性の検証と説明を条件とする場合があります。
重要な安全情報を選択してください
警告と注意事項
血小板減少症：治療中は血小板数を監視してください。投与の中断および/または減量、支持療法で管理してください。
好中球減少症：治療中は好中球数を監視してください。投与の中断および/または減量、および顆粒球コロニー刺激因子で管理してください。
胃腸毒性：吐き気、嘔吐、下痢、食欲不振、体重減少が起こることがあります。制吐薬の予防法を提供してください。用量の中断および/または減量、制吐薬、支持療法で管理してください。
低ナトリウム血症：治療中は血清ナトリウム濃度を監視してください。高血糖と血清パラプロテイン値の高値が同時に発生する場合に適しています。投与の中断、減少、または中止、および支持療法で管理してください。
重篤な感染症：感染を監視し、速やかに治療してください。
神経毒性：神経毒性が解消されるまで、運転や危険な職業や活動を控えるよう患者にアドバイスしてください。めまいや精神状態の変化を避けるために、水分補給状態と併用薬を最適化してください。
胎児毒性：胎児に害を及ぼすことがあります。生殖能力のある女性と、生殖能力のある女性パートナーを持つ男性に、胎児への潜在的なリスクと効果的な避妊法の使用についてアドバイスしてください。
白内障：白内障は発症または進行することがあります。白内障の治療には通常、白内障の外科的切除が必要です。
有害反応
xVDを受けた多発性骨髄腫患者の最も一般的な副作用（20％以上）は、疲労、吐き気、食欲減退、下痢、末梢神経障害、上気道感染症、体重減少、白内障、嘔吐です。グレード3-4の検査異常（10％以上）は、血小板減少、リンパ球減少、低リン血症、貧血、低ナトリウム血症、好中球減少症です。ボストンの試験では、最後の治療から30日以内に患者の6％に致命的な副作用が発生しました。重篤な副作用が患者の 52% で発生しました。副作用による治療中止率は19％でした。
Xdを投与された多発性骨髄腫患者の最も一般的な副作用（20％以上）は、血小板減少、疲労、吐き気、貧血、食欲減退、体重減少、下痢、嘔吐、低ナトリウム血症、好中球減少症、白血球減少、便秘、呼吸困難、上気道感染症です。StorM試験では、9％の患者で致命的な副作用が発生しました。58％の患者で重篤な副作用が発生しました。副作用による治療中止率は 27% でした。
検査室異常を除き、DLBCL患者の最も一般的な副作用（発生率≥20％）は、疲労、吐き気、下痢、食欲減退、体重減少、便秘、嘔吐、発熱です。グレード3-4の検査異常（15% 以上）は、血小板減少、リンパ球減少、好中球減少、貧血、低ナトリウム血症です。SADAL試験では、最後の治療から30日以内に患者の3.7％、最後の治療から60日以内に5％の患者で致命的な副作用が発生しました。最も多かった致命的な副作用は感染症（患者の4.5％）でした。重篤な副作用は46％の患者で発生しました。最も多かった重篤な副作用は感染症（患者の21％）でした。副作用による中止は、17％の患者で発生しました。
特定の集団での使用
授乳：授乳しないことをお勧めします。
すべての処方情報を含むその他の製品情報については、をご覧ください。
疑わしい副作用を報告するには、カリオファーム・セラピューティクス社（1‐888‐209‐9326）またはFDA（1‐800‐FDA‐1088）に連絡するか、
カリオファーム・セラピューティクスについて
Kカリヨファーム・セラピテクス.（ナスダック：KPTI）は商業段階の製薬会社で、がん患者の並外れた強さと勇気への信念に支えられて、新しいがん治療法の開拓に専念しています。Karyopharmは創業以来、発癌の基本的なメカニズムである核輸出規制不全に対処する経口化合物の業界リーダーでした。Karyopharmのリード化合物であり、クラス初の経口輸出1（XPO1）阻害剤であるXPOVIO（セリネキサー）は、米国で承認され、3つの腫瘍学的適応症として販売されています。また、欧州、英国（NEXPOVIOとして）、中国など、米国を除く多くの地域や国で、さまざまな適応症で規制当局の承認を受けています。Karyopharmは、多発性骨髄腫、子宮内膜がん、骨髄線維症、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）など、ニーズが満たされていない複数のがんの適応症を対象としたパイプラインを用意しています。私たちの人々、科学、パイプラインの詳細については、LinkedInとX の @Karyopharm にアクセスしてフォローしてください。
将来の見通しに関する記述
このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このような将来の見通しに関する記述には、Karyopharmの臨床開発計画、Selinexorの規制当局への提出の可能性、および多発性骨髄腫、子宮内膜がん、骨髄線維症、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、およびその他の疾患の患者を治療するためのSelinexorの能力に関する記述が含まれます。このような記述は、Karyopharmの管理が及ばない多くの重要な要因、リスク、不確実性の影響を受けやすく、実際の出来事や結果がKaryopharmの現在の予想と大きく異なる可能性があります。たとえば、KaryopharmがXPOVIOの商品化に成功するという保証や、Selinexorを含むKaryopharmの薬剤候補のいずれかが必要な臨床開発段階を無事に完了すること、またはKaryopharmのいずれかの薬剤候補の開発が継続するという保証はありません。さらに、Karyopharmの薬剤候補ポートフォリオの開発または商業化における前向きな進展が株価の上昇につながるという保証はありません。経営陣の期待、したがってこのプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、商業市場でのXPOVIOの採用、XPOVIOまたは規制当局の承認を受けたKaryopharmの医薬品候補の商品化にかかる時期と費用、XPOVIOまたはKaryopharmのいずれかの規制当局の承認を得て維持する能力など、他の多くの要因に関連するリスクと不確実性の影響を受ける可能性もあります。規制当局の承認を受けたKaryopharmの医薬品候補、Karyopharmの臨床試験の結果および前臨床試験（進行中および将来の試験から受け取った既存のデータおよび新しいデータのその後の分析を含む）、米国食品医薬品局およびその他の規制当局、臨床試験サイトの治験審査委員会および出版審査機関による決定の内容と時期（追加の臨床試験の必要性を含む）、Karyopharmまたはその利害関係にある第三者の協力者または後継者が該当する契約に基づくそれぞれの義務を完全に履行する能力とこのような契約による将来の潜在的な財務的影響、Karyopharmが患者を臨床試験に登録する能力、予定外の現金要件と支出、Karyopharmが継続企業として継続できるかどうかについてはかなりの疑問があります。Karyopharmが現在商品化または開発している製品または製品候補のKaryopharmの競合他社による薬剤候補の開発または規制上の承認、COVID-19パンデミックまたは将来の直接的または間接的な影響 Karyopharmの事業、経営成績、そして財政状態、およびKaryopharmが自社の製品または製品候補のいずれかについて特許およびその他の知的財産保護を取得、維持、実施する能力。これらのリスクやその他のリスクは、2024年11月5日に証券取引委員会（SEC）に提出された2024年9月30日に終了した四半期のフォーム10-QのKaryopharmの四半期報告書や、Karyopharmが将来SECに提出する可能性のあるその他の書類の「リスク要因」というキャプションに記載されています。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付の時点でのみ述べられており、法律で義務付けられている場合を除き、Karyopharmは、新しい情報、将来の出来事、その他の結果であるかどうかにかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。
XPOVIOとNEXPOVIOはカリヨファーム・セラピテクス登録商標です。
ソースカリヨファーム・セラピテクス.
