近日、米国血液学会(ASH)年会が開催され、世界の血液学分野でもっとも名高い国際学術大会の一つとして、ASH年会で臨床データを発表できる製品は、明らかに革新的で臨床的な応用潜在性を持っており、また企業の革新的な研究開発力を反映しています。

会議では、基石薬業が最新の臨床データとして、進行性リンパ腫を対象とした単剤CS5001を発表し、良好な治療効果と安全性を示しました。実体腫瘍とリンパ腫の両方で臨床効果が観察された初めてのROR1 ADCであるCS5001は、業界全体の幅広い関心を集めています。

発表後、基石薬業の株価は一時的に7％を超える上昇を記録しました。これは市場がこの製品の展望に積極的な反応を示していることを示しています。投資家にとって、これには価値のある投資機会が潜んでいるかもしれません。

1. ORRは76.9％に達し、同様の最高の差別化臨床価値を示す可能性があります。

製品構造設計から見ると、CS5001は新しいROR1指向のADCとして、革新性を十分に示しています。ピロヌペンジアゾン（PBD）プロドラッグの独自の設計により、CS5001は同様の最高の製品のポテンシャルを持つ優位性を持っています。簡単に言えば、4つの差別化メリットがあります。

第一に、全人類抗IgG1抗ROR1抗体は、人体との高い適合性から免疫原性が低くなり、副作用のリスクが低下し、治療の安全性が向上する可能性があります。

第二に、サイト特異性連結技術は、薬物と抗体の比率を2に精密に制御することができ、薬物の均一な分布と安定性を確保し、治療効果を高め、副作用を減らすのに役立ちます。

第三に、専用の腫瘍選択性可逆的連結子（β-グルコースオキシダーゼによって分解）は、血液循環系の中で高い安定性を維持し、腫瘍微環境に到達するまで活性を持続させることができます。

その四、腫瘍の微小環境において、特異的に活性化されたPBDジマー毒素前駆体（β-グルコースアルドール酸エステラーゼによる切断により放出）は、DNA架橋機構を介して腫瘍細胞を効果的に殺傷し、腫瘍の耐性形成を回避することができます。

このため、今回のCS5001は、単剤として遅発性リンパ腫に対する最新の積極的な臨床データとして、CS5001の安全性と潜在的な臨床応用価値をさらに証明しました。

治療効果に関しては、患者のROR1発現レベルに関わらず、最低有効量から始め、CS5001は遅発性ホジキンリンパ腫（HL）患者で60.0%のORRを達成し、非ホジキンリンパ腫（NHL）患者では56.3%のORRを達成しました。

特筆すべきは、初期決定された第II相推奨投与量（RP2D）レベルであるDL8（125μg/kg）において、遅発性B細胞リンパ腫患者のORRが76.9%に達し、評価可能なすべてのHL患者が完全または部分的な緩和を達成し、NHL患者のORRも70%に達したことです。

安全性に関して、CS5001は多線経治の遅発性B細胞リンパ腫患者において、良好な耐容性を示し、10の異なる投与量群の研究では、投与制限性毒性（DLT）の報告はありませんでした。

既存の2種類の関連ADCと比較して、市場で入手可能なCS5001は、I相臨床試験での有害事象発生率が比較的低かったです。特にI相投与量探索研究では、他のPBD系ADCと比較して、CS5001の血液学的毒性が低いことも示されました。

CS5001の臨床試験で示された積極的なデータにより、ROR1 ADC薬が世界の後期リンパ腫患者の治療の重要な選択肢になる可能性があると信じています。

現在、CS5001の世界中心の試験は米国、オーストラリア、中国で同時に行われており、投薬段階は順調に完了し、この製品の国際化の進展が着実に進んでおり、近く、多癌種をカバーし、登録ポテンシャルを持つ第1b期の投与量拡大研究を立ち上げる予定です。

見通しを立てると、この後期リンパ腫治療に関する積極的な結果は、CS5001が他の多くの実体腫瘍や血液腫瘍での探求に経験とデータのサポートを提供し、より多くの臨床応用可能性を示すことになるでしょう。

2. FIC/BICを複数抱え、成長エンジンが加速して回転しています。

CS5001を通じて、基石製薬のイノベーション能力が示されています。

パイプラインの構成を見ると、基石製薬のパイプライン2.0は差別化競争を主眼に置いており、PD-1/VEGFA/CTLA4の3つの抗体、EGFR/HER3の2つの抗体およびADC、ITGB4 ADC、SSTR2シリーズパイプライン、自己膜2重抗体パイプラインなど、合計17個の有望な候補薬が市場潜在能力を持ち、成熟製品の商業的価値を最大化するために取り組んでいます。

ASH年次学術大会で発表されたCS5001のデータに加えて、基石製薬のCS2009も注目すべきハイライトです。

PD-1/VEGFA/CTLA-4三特異性抗体であるCS2009の独特なデザインは、既存のPD-(L)1モノクローナル抗体を代替し、次世代の腫瘍免疫療法の中核製品になる可能性があり、FICとなる潜在性を持ち、現在臨床段階に進入する見込みです。

最新の臨床データによると、PD-1/L1単剤療法と比較して、PD-1/L1とVEGFAの併用療法は無増悪生存期（PFS）を改善することができますが、総生存期（OS）での利益は明確ではありません。同時に、PD-1/L1とCTLA-4の併用療法の長期生存に関する効果は、最近発表された臨床データで確認されました。

これらの発見に基づき、基石製薬はPD-1、VEGFA、およびCTLA-4の3種類の抗体を組み合わせ、最大の生存上の恩恵を得ることを目指しています。これまでのCS2009の臨床前研究データは、腫瘍治療活性において潜在的な競合製品、PD-1/CTLA-4のバイアント体およびPD-1/VEGFAのバイアント体よりも明らかに優れていることを示しています。

基石製薬は中国生物製薬の国際化を推進するリーダーであり、既に3つの商業製品がパートナーを通じてグローバル市場で販売されています。さらに、中国生物製薬企業が開発した最初の海外展開製品であるPD-L1モノクローナル抗体の舒格利モノクローナル抗体は、現在欧州連合、欧州経済地域諸国、およびイギリスで販売承認を取得しています。間違いなく、これは基石製薬が将来の他の製品の上市と国際市場進出を強力に支援し、迅速な拡大を提供することになります。

今年の中間業績報告によると、基石製薬は既に利益を上げ始めており、その成長エンジンが着実に回っていることをさらに確認しています。強力な臨床開発能力と差別化された製品パイプライン、国内での自主開発とグローバルでのビジネスパートナーシップの両立により、基石製薬は中国のバイオテクノロジーの持続可能な成長の中心要素を備えています。企業のイノベーションパイプライン研究開発が進んでいくにつれ、市場価値の報酬を徐々に収穫すると信じています。