■要約
ヘリオス＜4593＞は、“「生きる」を増やす。爆発的に。”をミッションに、先進国における主な死因や新たな治療薬が望まれる領域（急性呼吸窮迫症候群（以下、ARDS※）、脳梗塞、難治性固形がん）において、細胞医薬品・再生医療等製品の研究・開発・製造を進めるバイオベンチャーである。
※ ARDS：肺炎などを中心に様々な疾患の重症患者に突然起きる呼吸不全の総称。生命予後を直接改善できる医薬品はまだなく、人工呼吸器を用いた対処療法が実施されているが、発症後の死亡率は30～58%と高く、有効な治療薬の開発が望まれている。全世界での患者数は年間110万人以上と推定されている。
1. ARDS治療薬の開発戦略
同社は2024年10月2日付で、ARDS治療薬（体性幹細胞再生医薬品HLCM051※）に関する今後の開発戦略を発表した。国内では、既に国内及び米英で完了した第2相試験の良好な結果に加え、2025年以降に米国で実施する第3相試験を検証試験として実施することを前提に、条件及び期限付きの製造販売承認申請を行う方針を決定した。このため、早ければ2025年内にも国内で上市される可能性がある。米国での臨床試験は2〜3年程度で終えたい考えで、米国を含めたグローバルでの上市に成功すればピーク時で30〜50億ドルの売上規模になる可能性があると同社では試算している。
※ 米Athersys, Inc.（以下、アサシス）からライセンス導入したMultiStem（R）（以下、MultiStem）の開発コード。アサシスは2024年1月に資金難に陥り経営破綻し、同年4月に同社がMultiStemとその関連資産を取得した。
2. 成長戦略
同社は今後の成長戦略として、ARDS治療薬を中心としたHLCM051や後述するeNK（R）（以下、eNK）細胞によるがん免疫療法の開発並びにアジアや欧州地域でのライセンス活動を行うほか、早期収益化が可能な医療材料事業の拡大により黒字化を目指すハイブリッド戦略を推進する。医療材料は、主に細胞培養時に産出される上清を原材料としたもので、美容クリニックや化粧品メーカーに販売する計画だ。既に美容クリニックで大手の一角を占める(一社)AND medical groupと2024年4月に共同研究契約を締結し、2025年度中に供給を開始する計画で、2026年12月期には数十億円の売上規模に育つ見通しだ。また、各パイプラインの研究開発資金については、今後、子会社を通じて投資ファンド等から調達することを計画している。当面は、ARDS治療薬の開発を最優先に取り組む方針で、開発に成功すれば日本の医薬品の貿易赤字縮小にも貢献することになるだけに、今後の動向が注目される。
3. そのほかパイプラインの開発戦略
脳梗塞急性期を対象とした治療薬HLCM051は、国内で実施した第2/3相試験とアサシスが米国で実施した第3相試験の統合データ解析を現在進めており、トータル400名を超える日・米のデータ（日・米、各々約200名）を分析し、開発方針を確定する方針だ。また、米国防総省の予算で実施していた外傷を対象とした米国での第2相試験も継続し、2025年末の終了を見込んでいる。結果が良好であれば同省の予算で第3相試験に進むものと見込まれ、開発に成功した場合は米軍に大量導入される可能性がある。そのほか、固形がんを対象としたeNK細胞（engineered natural killer cells）を用いた次世代のがん免疫療法についても、米国を視野に入れ2025年内の臨床試験開始を目指している。
4. 業績動向
2024年12月期第2四半期累計（以下、中間期）（2024年1月〜6月）の連結業績は、売上収益で508百万円（前年同期比401百万円、372.4%増）、営業損失で1,331百万円（前年同期は1,555百万円の損失）となった。売上収益は、主にアステラス製薬＜4503＞子会社からのiPS細胞由来網膜色素上皮（RPE）細胞製造方法等に関するライセンス契約一時金（3百万米ドル）の計上が増加要因となった。
■Key Points
・ARDS治療薬は米国で第3相試験を実施、国内は条件及び期限付承認申請へ
・培養上清を活用した医療材料は、2026年12月期に数十億円の売上規模へ成長の見通し
・2024年12月期中間期の売上収益は契約一時金の計上により大幅増収に
（執筆：フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲）
■概要
ヘリオス＜4593＞的使命是「增加『生存』。以爆炸性增長。」，是一家在發達國家主要死因和新治療藥物期望領域（急性呼吸窘迫綜合症（下稱ARDS）、腦梗塞、難治性實體癌症）進行細胞藥品和再生醫療等產品的研究、開發和製造的生物創業公司。
※ ARDS：肺炎等各種疾病重症患者突然發生的呼吸衰竭的統稱。目前尚無直接改善生命預後的藥品，主要採取使用呼吸機的對症療法，但發病後的死亡率高達30%至58%，亟需開發有效的治療藥物。全球患者人數估計每年超過110萬。
1. ARDS治療藥物的開發戰略
該公司於2024年10月2日發佈了關於ARDS治療藥物（體細胞幹細胞再生藥品HLCM051※）的未來開發戰略。在國內，除了已經在國內及美國、英國完成的第II期試驗的良好結果外，還計劃在2025年之後在美國進行第III期試驗作爲驗證試驗，決定申請條件及期限內的製造銷售審批。因此，最早可能在2025年內在國內上市。該公司希望美國的臨床試驗在2到3年內完成，若成功在包括美國在內的全球上市，預計高峰時的銷售規模可能達到300億到500億美元。
※ 美國Athersys, Inc.（下稱阿薩西斯）授權的MultiStem（R）開發代碼。阿薩西斯在2024年1月陷入資金困難並破產，於同年4月該公司收購了MultiStem及其相關資產。
2. 增長策略
該公司作爲未來增長戰略，圍繞ARDS治療藥物HLCM051及後述的eNK（R）細胞進行癌症免疫療法的開發，並在亞洲和歐洲地域開展許可活動，同時通過擴展可早期盈利的醫療材料業務，以實現盈利的混合戰略。醫療材料主要以細胞培養時產生的上清爲原料，計劃銷售給美容診所和化妝品製造商。該公司已於2024年4月與在美容診所佔據市場主動的(一社)AND medical group簽署共同研究協議，計劃在2025年度內開始供應，預計到2026年12月期間將發展成數十億日元的銷售規模。此外，關於各個管道的研發資金，未來計劃通過子公司從投資基金等獲得。近期內，公司將優先開展ARDS治療藥物的開發，若開發成功，還將有助於縮小日本藥品的貿易赤字，因此未來動向備受關注。
3. 其他管道開發戰略
針對腦梗塞急性期的治療藥物HLCM051，目前正在進行國內實施的第2/3相試驗與阿薩西斯在美國實施的第3相試驗的綜合數據分析，計劃分析超過400名的日美數據（日美各約200名），以確定開發方針。此外，針對創傷的美國第2相試驗也在繼續進行，預計於2025年底結束。如果結果良好，預計將根據美國國防部的預算進入第3相試驗，如果開發成功，將可能在美國軍隊中大規模引進。此外，針對固體腫瘤的使用工程化自然殺傷細胞（eNK細胞）的下一代癌症免疫療法，亦以美國爲目標，計劃在2025年內啓動臨床試驗。
4. 業績動向
2024財年12月期第2季度累計（以下簡稱中期）（2024年1月-6月）的合併業績爲銷售收入508百萬元（較去年同期增加401百萬元，增長372.4%），營業損失爲1331百萬元（去年同期爲1555百萬元的損失）。銷售收入的增加主要來自安斯泰萊製藥＜4503＞子公司的iPS細胞來源視網膜色素上皮（RPE）細胞製造方法等的許可協議一次性收入（300萬美元）。
■Key Points
· ARDS治療藥物在美國進行第3相試驗，國內申請條件及期限的批准。
· 利用培養上清的醫療材料預計在2026財年12月期達到數十億日元的銷售規模。
· 2024財年12月期中期的銷售收入因合同一次性收入的計入大幅增加。
（撰寫：FISCO客座分析師佐藤讓）
