On Friday, the FDA approved Neurocrine Biosciences, Inc.(NASDAQ:NBIX) Crenessity (crinecerfont) capsules and oral solution as an adjunctive treatment to glucocorticoid replacement to control androgens in adult and pediatric patients four years of age and older with classic congenital adrenal hyperplasia (CAH).
CAH is a rare, inherited disorder that affects the adrenal glands and causes them to be larger than normal. The adrenal glands are located above the kidneys and produce hormones that regulate blood sugar, blood pressure, and other bodily functions.
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Crenessity, a potent and selective oral corticotropin-releasing factor type 1 receptor antagonist, is the first and only classic CAH treatment that directly reduces excess adrenocorticotropic hormone and downstream adrenal androgen production, allowing for glucocorticoid dose reduction.
Crenessity is expected to be commercially available in approximately one week. To centralize and simplify prescription fulfillment, the medication will be provided through PANTHERx Rare, a specialty pharmacy.
William Blair sees significant potential in the CAH market but acknowledges that for this to be a blockbuster $1 billion-plus commercial opportunity, there will need to be both patient and clinician education that supraphysiological (amounts greater than normally found in the body) glucocorticoid dosing would no longer be the only way to control androgen levels and prevent adrenal crises.
The analyst writes that focusing on educational initiatives and collaborating with patient advocacy groups, such as the CARES Foundation, is a smart move as Neurocrine prepares for its product launch.
While early-stage competitors like Crinetics Pharmaceuticals, Inc (NASDAQ:CRNX) show promising data, Neurocrine's position as the first to market in treating congenital adrenal hyperplasia gives it a strong advantage.
Although investors have mixed opinions about the potential success of crinecerfont, William Blair sees opportunities for it to become a blockbuster drug alongside Ingrezza in the long run.
The analyst maintains the Outperform rating on Neurocrine.
Price Action: NBIX stock is up 2.80% at $130.25 premarket at last check Monday.
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金曜日に、FDAはニューロクラインバイオサイエンシス社(ナスダック:NBIX)のクレネシティ(クリネセレフォン)カプセルおよび経口溶液を、成人および小児のクラシック先天性副腎皮質過形成(CAH)患者のアンドロゲンを制御するためのグルココルチコイド補充療法の補助的治療として承認しました。
CAHは、稀な遺伝性疾患で、副腎に影響を及ぼし、通常よりも大きくなります。副腎は腎臓の上に位置し、血糖、血圧、その他の身体機能を調節するホルモンを生成します。
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クレネシティは、強力で選択的な経口コルチコトロピン放出因子タイプ1受容体拮抗薬であり、余分な副腎皮質刺激ホルモンとdownstream副腎アンドロゲン生成を直接減少させる最初かつ唯一のクラシックCAH治療薬であり、グルココルチコイドの投与量を減少させることができます。
クレネシティは約1週間で商業的に利用可能になると予想されています。処方の履行を集中化および簡素化するために、この薬は専門の薬局であるPANTHERx Rareを通じて提供されます。
ウィリアム・ブレアは、CAH市場において重要な潜在能力を見いだしていますが、これが10億ドル以上の商業機会となるためには、患者および臨床医の教育が必要であることを認識しています。超生理学的(通常の体内に存在する量を超える)グルココルチコイド投与が、アンドロゲンレベルを制御し、副腎危機を防ぐ唯一の方法ではなくなる必要があります。
アナリストは、教育の取り組みに焦点を当て、CARES財団などの患者支援グループと協力することが、ニューロクラインが製品を発売する準備をする中で賢明な動きであると述べています。
クリネティックファーマシューティカルズ社(ナスダック:CRNX)などの初期段階の競合他社が有望なデータを示している一方で、先天性副腎皮質過形成を治療する際の市場の最初のプレーヤーとしてのニューロクラインの地位は大きな利点を与えています。
投資家はクリネセーフォントの潜在的な成功について意見が分かれていますが、ウィリアム・ブレアはそれが長期的にイングレッザとともにブロックバスター薬になる機会があると見ています。
アナリストはニューロクラインバイオサイエンシスに対するアウトパフォーム評価を維持しています。
価格の動き:NBIX株は月曜日の最終確認時にプレマーケットで2.80%上昇し、$130.25です。
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