CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), a fully integrated, late-stage biotechnology company advancing a sustainable pipeline of genetic therapies for rare disorders with high unmet need, today announced that the Company will participate in the 43rd Annual J.P. Morgan Healthcare Conference, in San Francisco, California. Gaurav Shah, M.D., Chief Executive Officer, is scheduled to present on Monday, January 13, at 3:45 p.m. PT and host investor meetings throughout the conference.
A webcast of the presentation will be available here and will be posted on the Investors section of the Company's website.
About Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) is a fully integrated, late-stage biotechnology company advancing a sustainable pipeline of investigational genetic therapies designed to correct the root cause of complex and rare disorders. Rocket's innovative multi-platform approach allows us to design the optimal gene therapy for each indication, creating potentially transformative options that enable people living with devastating rare diseases to experience long and full lives.
Rocket's lentiviral (LV) vector-based hematology portfolio consists of late-stage programs for Fanconi Anemia (FA), a difficult-to-treat genetic disease that leads to bone marrow failure (BMF) and potentially cancer, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), a severe pediatric genetic disorder that causes recurrent and life-threatening infections which are frequently fatal, and Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), a monogenic red blood cell disorder resulting in increased red cell destruction and mild to life-threatening anemia.
Rocket's adeno-associated viral (AAV) vector-based cardiovascular portfolio includes a late-stage program for Danon Disease, a devastating heart failure condition resulting in thickening of the heart, an early-stage program in clinical trials for PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM), a life-threatening heart failure disease causing ventricular arrhythmias and sudden cardiac death, and a pre-clinical program targeting BAG3-associated dilated cardiomyopathy (DCM), a heart failure condition that causes enlarged ventricles.
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Rocket Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements
This press release contains forward-looking statements concerning Rocket's future expectations, plans and prospects that involve risks and uncertainties, as well as assumptions that, if they do not materialize or prove incorrect, could cause our results to differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements. We make such forward-looking statements pursuant to the safe harbor provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 and other federal securities laws. All statements other than statements of historical facts contained in this release are forward-looking statements. You should not place reliance on these forward-looking statements, which often include words such as "could," "believe," "expect," "anticipate," "intend," "plan," "will give," "estimate," "seek," "will," "may," "suggest" or similar terms, variations of such terms or the negative of those terms. These forward-looking statements include, but are not limited to, statements concerning Rocket's expectations regarding the safety and effectiveness of product candidates that Rocket is developing to treat Fanconi Anemia (FA), Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), Danon Disease (DD) and other diseases, the expected timing and data readouts of Rocket's ongoing and planned clinical trials, the expected timing and outcome of Rocket's regulatory interactions and planned submissions, including the timing and outcome of the FDA's review of the additional CMC information that Rocket will provide in response to the FDA's request, the safety, effectiveness and timing of pre-clinical studies and clinical trials, Rocket's ability to establish key collaborations and vendor relationships for its product candidates, Rocket's ability to develop sales and marketing capabilities or enter into agreements with third parties to sell and market its product candidates, Rocket's ability to expand its pipeline to target additional indications that are compatible with its gene therapy technologies, Rocket's ability to transition to a commercial stage pharmaceutical company, and Rocket's expectation that its cash, cash equivalents and investments will be sufficient to funds its operations into 2026. Although Rocket believes that the expectations reflected in the forward-looking statements are reasonable, Rocket cannot guarantee such outcomes. Actual results may differ materially from those indicated by these forward-looking statements as a result of various important factors, including, without limitation, Rocket's dependence on third parties for development, manufacture, marketing, sales and distribution of product candidates, the outcome of litigation, unexpected expenditures, Rocket's competitors' activities, including decisions as to the timing of competing product launches, pricing and discounting, Rocket's ability to develop, acquire and advance product candidates into, enroll a sufficient number of patients into, and successfully complete, clinical studies, the integration of new executive team members and the effectiveness of the newly configured corporate leadership team, Rocket's ability to acquire additional businesses, form strategic alliances or create joint ventures and its ability to realize the benefit of such acquisitions, alliances or joint ventures, Rocket's ability to obtain and enforce patents to protect its product candidates, and its ability to successfully defend against unforeseen third-party infringement claims, as well as those risks more fully discussed in the section entitled "Risk Factors" in Rocket's Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2023, filed February 27, 2024 with the SEC and subsequent filings with the SEC including our Quarterly Reports on Form 10-Q. Accordingly, you should not place undue reliance on these forward-looking statements. All such statements speak only as of the date made, and Rocket undertakes no obligation to update or revise publicly any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise.
Contacts Media & Investors
Meg Dodge
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Media
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media@rocketpharma.com
Investors
Brooks Rahmer
investors@rocketpharma.com
ニュージャージー州クランベリー - (ビジネスワイヤ) - ロケットファーマシューティカルズ社 (ナスダック: RCKT) は、希少疾患に対する遺伝子治療の持続可能なパイプラインを前進させる完全統合型の後期バイオテクノロジー企業であり、今日、サンフランシスコ、カリフォルニア州で開催される第43回J.P. モルガンヘルスケアカンファレンスに参加することを発表しました。最高経営責任者のガウラブ・シャー博士は、1月13日月曜日の午後3時45分PTにプレゼンテーションを行い、カンファレンス全体で投資家との会議を主催する予定です。
プレゼンテーションのウェブキャストはここで利用可能で、同社のウェブサイトの投資家セクションに掲載されます。
ロケットファーマシューティカルズ社について
ロケットファーマシューティカルズ社 (ナスダック: RCKT) は、複雑で希少な疾患の根本原因を修正することを目的とした調査中の遺伝子治療の持続可能なパイプラインを前進させる完全統合型の後期バイオテクノロジー企業です。ロケットの革新的なマルチプラットフォームアプローチにより、各適応症に最適な遺伝子療法を設計することができ、壊滅的な希少疾患を持つ人々が長く充実した生活を送ることを可能にする変革的なオプションを生み出します。
ロケットのレンチウイルス(LV)ベクターに基づく血液学的ポートフォリオは、骨髄不全(BMF)や癌につながる難治性の遺伝性疾患であるファンコニ貧血(FA)、重篤な小児遺伝子疾患であり、再発性かつ生命を脅かす感染症を引き起こす白血球接着欠損症-I(LAD-I)、および赤血球の破壊が増加し、軽度から致命的な貧血を引き起こす単一遺伝子の赤血球疾患であるピルビン酸キナーゼ欠乏症(PKD)の後期プログラムで構成されています。
ロケットのアデノウイルス関連ウイルス(AAV)ベクターに基づく心血管ポートフォリオには、心肥大を引き起こす壊滅的な心不全の状態であるダノン病に関する後期プログラム、心室不整脈や突然死を引き起こす生命を脅かす心不全疾患であるPKP2-不整脈性心筋症(ACM)の臨床試験中の初期プログラム、および拡張型心筋症(DCM)を対象とした前臨床プログラムが含まれています。
ロケットについての詳細は、こちらをご覧いただき、LinkedIn、YouTube、Xで私たちをフォローしてください。
ロケットの将来の見通しに関する注意事項
このプレスリリースには、ロケットの将来の期待、計画、見通しに関する前向きな見通しが含まれており、これにはリスクと不確実性、ならびに、実現しない場合や誤った場合には、結果が大きく異なる可能性のある仮定が含まれています。このような前向きな見通しは、1995年の私的証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法の安全港条項に基づいて行われています。このリリースに含まれる歴史的事実以外のすべての声明は前向きな見通しです。これらの前向きな見通しには、"できる"、"信じる"、"期待する"、"予想する"、"意図する"、"計画する"、"提供する"、"見積もる"、"追求する"、"する"、"かもしれない"、"提案する"などの言葉や、その類似語、及びその否定形がしばしば含まれています。これらの前向きな見通しには、ロケットがファンコニ貧血(FA)、白血球接着欠損症-I(LAD-I)、ピルビン酸キナーゼ欠損症(PKD)、ダノン病(DD)およびその他の疾患を治療するために開発中の製品候補の安全性および有効性に関するロケットの期待、ロケットの進行中および計画中の臨床試験の期待されるタイミングおよびデータの結果、ロケットの規制対応および計画提出の期待されるタイミングと結果、特にFDAの要請に応じてロケットが提供する追加のCMC情報に対するFDAのレビューのタイミングと結果、前臨床研究および臨床試験の安全性、有効性およびタイミング、ロケットの製品候補に対する重要なコラボレーションおよびベンダー関係を確立する能力、ロケットの販売及びマーケティング能力を開発する能力、または第三者と契約を結んで製品候補を販売及びマーケティングする能力、ロケットの遺伝子治療技術に対応する追加の適応症をターゲットにするためにパイプラインを拡大する能力、商業段階の医薬品会社に移行する能力、そしてロケットの期待するキャッシュ、現金等価物、投資が2026年までの業務を賄うのに十分であることが含まれます。ロケットは前向きな見通しに反映される期待が合理的であると考えていますが、その結果を保証することはできません。実際の結果は、様々な重要な要因によって、前向きな見通しによって示されたものとは大きく異なる可能性があります。これには、開発、製造、マーケティング、販売および製品候補の流通のための第三者へのロケットの依存、訴訟の結果、予想外の支出、競合他社の行動、つまり競合製品の発売のタイミング、価格設定および割引に関する決定、製品候補を開発、取得し、前進させる能力、十分な数の患者を臨床研究に登録し、成功裏に完了する能力、新しい経営陣と新しく構成された企業リーダーシップチームの効果、他のビジネスを取得し、戦略的提携を結ぶかジョイントベンチャーを創出する能力、これらの取得、提携、ジョイントベンチャーの利益を実現する能力、製品候補を保護する特許を取得し、適用する能力、予期しない第三者の侵害請求に対して成功裏に防御する能力が含まれ、2023年12月31日に終了した年のロケットの年次報告書の「リスクファクター」というセクションでより完全に議論されているリスクも含まれます。したがって、これらの前向きな見通しに過度の信頼を寄せないべきです。これらの声明は、発表日時点でのみ有効であり、ロケットは、新しい情報、将来の出来事、またはその他の理由により、いかなる前向きな見通しも公に更新または修正する義務を負いません。
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