展示99.1
アプライドセラピューテクスは、2023年第4四半期および年末の財務結果を報告しました
- FDAによりクラシックガラクトース血症の治療に対するgovorestatのNDAが受理され、優先審査が承認されました；PDUFAの目標行動日は2024年8月28日；EMAによるMAAが審査中で、決定は2024年第4四半期に予定されています
- SORD欠乏症におけるINSPIRE第3相試験の12か月間の中間分析からのgovorestatの陽性結果を発表。会社はFDAの神経学部門との事前NDA会議を要請する予定です。
- 10000万ドルの非公募発行により、強化された資産負債管理は2026年までの現金ランウェイを延長する見込みです
2024年3月6日、NEW YORK 医療関連の臨床段階のバイオ医薬品企業であるApplied Therapeutics, Inc.（Nasdaq: APLT）(以下「同社」)は、未治療の医療ニーズが高い指標の検証された分子標的に対する新規医薬品候補のパイプラインを開発している会社であり、2023年12月31日に終了した第4四半期およびフルイヤーの財務結果を報告しました。
「我々は、特にGalactosemiaの治療のためのgovorestatのNDA受け入れとMAAの承認に関して、臨床的および規制上の重大な進展を達成し、希少疾病パイプラインにおける重要なマイルストーンを達成しました。さらに、INSPIRE研究の中間分析からの最近のポジティブなデータにより、SORB Deficiencyにおけるソルビトールの病態進行に対する重要な役割が確認されたと信じており、FDAとの事前NDAミーティングの要求を計画しています。」と、Shoshana Shendelman、Ph.D.、創設者、最高経営責任者、および会長は述べました。「Appliedが成長の次の段階に入る際、われわれは最近の資金調達と強化された現金ポジションに支えられ、希少疾病パイプライン全体で持続的な価値創造を実現する準備が整っています。」
最近のハイライト
| · | 米国FDAが中立のクラシックガラクトース血症の治療に関するGovorestatのNDAを受理し、優先審査を付与し、2024年8月28日にPDUFA目標行動日；EMAによるCHMP審査中。 2024年2月、米国食品医薬品局（FDA）は、クラシックガラクトース血症の治療のためのgovorestat（At-007）の新薬承認申請（NDA）を受理しました。NDAは優先審査のステータスを取得し、FDAは2024年8月28日をPDUFA目標行動日と割り当てました。FDAはまた、申請について討議するための諮問委員会会合を開催する予定であると述べました。Govorestatは以前に小児希少疾病指定を受けており、承認されれば優先審査クーポン（PRV）の資格を得ます。同社はまた、クラシックガラクトース血症の治療のためのgovorestatの欧州薬品庁（EMA）への販売承認申請（MAA）を提出し、これは2023年12月に承認され、EMAのヒト用医薬品委員会（CHMP）による審査を受けています。同社は2024年第4四半期にEMAからの判断を期待しています。NDAおよびMAA提出パッケージには、Galactosemia患者である2-17歳の子供を対象とした第3相登録試験ACTION-Galactosemia Kidsの臨床成績データと、成人患者を対象とした第1/2相のACTION-Galactosemia研究データ、および予備試験データが含まれています。 |
| · | $100 millionの非公募発行に参加し、キャッシュランウェイを2026年まで延長する予定です。 2024年2月、会社は株式$100 millionの非公募発行に関する証券購入契約に署名しました。新規および既存の大手ヘルスケア専門の機関投資家やミューチュアルファンド投資家、Perceptive Advisors、Janus Henderson Investors、Venrock Healthcare Capital Partners、Adage Capital Partners、Frazier Life Sciences、Logos Capital、Vestal Point Capital、Rock Springs Capitalなどが参加しました。会社は、ネット収益をgovorestatの商業活動や他のパイプライン候補のさらなる開発、運転資金、一般企業目的に使用する予定です。2024年3月1日時点での約$153.5 millionの現金を持つ会社は、2026年上半期までの予想ランウェイを持ち、資本力があります。 |
| · | ONGOING INSPIREフェーズ3試験の12か月の中間分析で、Govorestat（At-007）からの陽性データが発表されました。ソルビトールデヒドロゲナーゼ欠損症におけるINSPIREフェーズ3試験で、治験は継続中です。 2024年2月、会社はソルビトールデヒドロゲナーゼ（SORD）欠損症におけるONGOING INSPIREフェーズ3試験の事前指定12か月の中間分析で、govorestatが主要およびいくつかの重要な二次的結果指標を達成したことを発表しました。この事前指定の12か月中間分析の目的は、将来の規制論議に情報提供し、SORD欠損症患者への治療の切迫性とその他のオプションの不在をサポートするための臨床転帰尺度と生体マーカーの相関を評価することでした。 |
| · | ARISE-HF第3相研究におけるAt-001（カフィクレスタット）の糖尿病性心筋症に関するトップライン結果が発表されました。 2024年1月、会社は糖尿病性心筋症（DbCM）患者を対象としたAt-001の第3相研究からトップラインデータを発表しました。 At-001 1500mgを1日2回（BID）投与することは一般的に安全でよく耐容性があり、心臓機能容量を安定化させる強力な傾向が示されました。 同時にSGLT2もしくはGLP-1療法を併用していない患者の予め指定された亜群解析では、At-001の有効治療は主要評価項目で統計学的に有意な違いをもたらし、またプラセボと比較して6％以上で臨床的に有意な心臓機能容量の悪化率が大幅に低かった。 詳細な研究結果は、まだ分析中の糖尿病性末梢神経障害サブ研究の結果と共に、近日開催される医学会で発表されます。 優れたARISE-HF第3相データにより、会社はAt-001をDbCm患者に提供するための適切な方向性を特定することに焦点を当てる予定です。 |
財務結果
| · | 現金および現金同等物および短期投資は、2023年12月31日時点で$49.9 millionに達し、2022年12月31日時点で$30.6 millionと比較しています。 2024年3月1日、会社は株式および新規売ストック購入のためのフリーファンディングワラントを一般株式に対する非公募発行を完了し、総収益は約$100 millionであった（簿価を除く配当代理人手数料およびその他の公開費用）。 |
| · | 研究開発費 2023年12月31日までの経費は5,390万ドルであり、2022年12月31日までの経費は5,560万ドルでした。約1.7百万ドルの減少は、主にCROコストに関連する経費の減少に起因し、一部は医薬品製造および製剤に関連する経費の増加によるものです。 |
| · | 一般管理費および経費 2023年12月31日までの年度の一般管理費は2060万ドルであり、2022年12月31日までの年度の2730万ドルと比較しています。約670万ドルの減少は、主に商費の210万ドルの減少、総人件費の減少による300万ドルの経費の減少、保険費の140万ドルの削減に関連しています。 |
| · | 当該年度に終了した2023年12月31日には、純損失は1億1980万ドルで、1株当たり基本および希薄化後 普通株式あたり1.42ドルでした。2022年12月31日に終了した年度の純損失は8,250万ドルで、1株当たり基本および希薄化後 普通株式あたり2.18ドルと比較しています。 当該年度に終了した2023年12月31日の純損失は1億1980万ドルで、1株当たり基本および希薄化後 普通株式あたり1.42ドルで、2022年12月31日に終了した年度の純損失8,250万ドル、1株当たり基本および希薄化後 普通株式あたり2.18ドルと比較しています。 |
| · | 現金 資金繰り: 同社は、2024年2月の非公募発行からの受益と、アドバンズヨーロッパのライセンス提携から期待されるマイルストーン、それに加えて、ガラクトース血症のNDA 承認に応じて付与されるPRVの売却が可能となれば、同社の現金及び現金同等物により、ビジネスを2026年まで資金提供すると予想しています。 |
アプライドセラピューテクスについて
Applied Therapeuticsは、高い未解決の医療ニーズを持つ指標の分子標的に対する新規薬剤候補のパイプラインを開発する臨床段階のバイオ製薬会社である。同社がリードしている薬剤候補govorestatは、CNS稀観代謝性疾患、ガラクトース血症、SORD欠損症、PMM2-CDGの治療のための革新的な中枢神経系浸透性アルドース還元酵素阻害剤（ARI）である。同社は、心臓の致死性線維症である糖尿病性心筋症（DbCM）の治療のための新規で強力なARIであるAT-001を開発している。AT-003も含む前臨床パイプラインは、経口投与時に眼の裏を通過するように設計されたARIであり、糖尿病性網膜症の治療に使用される。
詳しくは、www.appliedtherapeutics.comをご覧いただくか、Twitterで同社をフォローしてください@Applied_Tx。
出典：Nutex Health, Inc。
このプレスリリースには、1995年に制定された私法訴訟改革法によって提供される安全保障の目的のため、重大なリスクと不確実性を含む「前進を示す発言」が含まれています。歴史的事実の発言以外の声明、本プレスリリースに含まれる「戦略」「将来の運営」「見通し」「計画」および経営陣の目的に関する、"may," "will," "expect," "anticipate," "plan," "intend," "predicts"といった表現を含む（その他の未来の出来事、状況、環境を参照する言葉や表現を含む）が、前向きな見通し声明です。これには、次の（i）企業が現金及び現金同等物を2026年まで維持するとの見込み、（ii）企業がFDAとの事前NDA会議を要請する計画、および（iii）企業が進行中のNDAおよびMMAの申請が承認され、承認決定のタイミングがどのようなものかの可能性が含まれます。本リリースの前向きな見通し声明には、実際の結果が前向きな見通し声明によって表明または暗示された結果と実質的に異なる要因によって生じる重大なリスクと不確実性が含まれており、したがって、計画、意図、期待または戦略が達成されるかどうかを保証できないことをお伝えいたします。
このようなリスクや不確実性には、(i) 当社の製品候補を開発し、マーケットに投入し、商品化する計画、(ii) 現在および将来の前臨床研究と臨床試験、研究開発プログラムの開始、所要時間、進捗状況、結果、(iii) 当社の製品候補のいずれかに対する迅速な規制パスウェイの活用、(iv) 費用、将来の売上高、資本ニーズ、追加資金調達の必要性に関する見積もり、(v) 合理的な条件で追加の製品候補の取得またはライセンス供与、製品候補の臨床試験への進歩と成功の完了、(vi) 協力関係の維持と確立、または追加の資金調達の取得、(vii) 現在および将来の製品候補の規制承認の取得と予想される適応症、(viii) 製品候補が承認された場合の市場の潜在的規模と市場受け入れの率・程度に関する期待、(ix) 当社の運転資本要件の資金調達能力と資本リソースの充分性に対する期待、(x) 当社のビジネスおよび製品候補に関するビジネスモデルと戦略計画の実施、(xi) 当社の知的財産ポジションと特許権の期間、(xii) 当社の知的財産やその他の所有権に関する開発または紛争、(xiii) 政府および第三者支払者のカバレッジと払い戻しに関する期待、(xiv) 当社がサービスする市場での競争力、(xv) 政府の法律および規制の影響およびその責任、(xvi) 当社の競合他社と業界に関する動向、(xvii) Advanz Pharma とのパートナーシップに関連する協定からの予想される利点の実現、(xiv) 当社の財務結果に影響を及ぼす可能性のあるその他の要因が含まれます。これらの前向きな見通しには大きな不確実性があるため、未来の出来事の予測として前向きな見通しに依存すべきではありません。本リリースに含まれる各前向きな記述には合理的な根拠があると考えていますが、前向きな記述に表れる将来の結果、活動レベル、パフォーマンス、出来事、状況が実現されるかどうかを保証することはできません。このプレスリリースに含まれる前向きな記述で示される内容と、実際の結果とが異なる要因については、米国証券取引委員会への提出書類に記載されている「リスク要因」で議論されています。法律によってその他が求められない限り、新しい情報、将来の出来事、状況その他の理由により、前向きな記述を更新または修正する意図または義務を否認します。これらの前向きな記述は作成時点において作成されたものであり、将来の結果、活動レベル、パフォーマンス、出来事、状況を保証するものではありません。
IR問合せ先：
投資家：
メイブ・コネイトン
(212) 600-1902または
appliedtherapeutics@argotpartners.com
メディア：
media@appliedtherapeutics.com
アプライド・セラピューティクス、インク。
バランスシート
（株式と株式ごとのデータを除く千ドル単位）
| 2024年3月31日現在 | 2024年3月31日現在 | |||||||
| 12月31日 | 12月31日 | |||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| （未確定） | ||||||||
| 資産 | ||||||||
| 流動資産： | ||||||||
| 現金及び現金同等物 | $ | 49,898 | $ | 16,657 | ||||
| 投資 | — | 13,923 | ||||||
| 手付金および 賃借改良の短期部分 | 254 | 57 | ||||||
| 前払費用およびその他の流動資産 | 4,234 | 6,671 | ||||||
| 流動資産合計 | 54,386 | 37,308 | ||||||
| 手付金の長期部分 および賃借改良 | — | 198 | ||||||
| 営業リースの使用権 資産 | 447 | 857 | ||||||
| 資産合計 | $ | 54,833 | $ | 38,363 | ||||
| 負債および株主資本（赤字）/資本金 | ||||||||
| 流動負債: | ||||||||
| 運用リース債務の流動部分 | $ | 429 | $ | 477 | ||||
| 支払調整 | 1,742 | 4,534 | ||||||
| 発生利息およびその他流動負債 | 15,286 | 14,756 | ||||||
| ウォラント債務 | 53,725 | 13,657 | ||||||
| 流動負債合計 | 71,182 | 33,424 | ||||||
| 非流動負債： | ||||||||
| オペレーティングリース債務の非流動部分 | 38 | 414 | ||||||
| 臨床保留金 - 新規買の一部 | 759 | 464 | ||||||
| 総非流動 passiva負債 | 797 | 878 | ||||||
| 負債合計 | 71,979 | 34,302 | ||||||
| 株主資本（赤字）/株主資本： | ||||||||
| 普通株式、$0.0001割合; 2023年12月31日と2022年12月31日時点で承認済みの200,000,000株発行済み株式数84,869,832株および未発行株式数として2023年12月31日時点で発行および2022年12月31日時点で発行済み株式数48,063,358株 | 8 | 5 | ||||||
| 優先股、割合$0.0001通常株式、承認済み10,000,000株2023年12月31日と2022年12月31日時点で発行済み株式数0株および未発行株式数として2023年12月31日と2022年12月31日時点で発行および未発行株式数0株 | — | — | ||||||
| Loss before income taxes | 451,432 | 352,828 | ||||||
| 累積その他の包括利益 | — | 51 | ||||||
| 累積欠損 | (468,586 | ) | (348,823 | ) | ||||
| 株主資本合計（赤字）/株主資本 | (17,146 | ) | 4,061 | |||||
| 負債合計および株主資本（赤字）/株主資本 | $ | 54,833 | $ | 38,363 | ||||
アプライド・セラピューティクス、インク。
減価償却費及び営業権の減価償却費を除く売上原価
（株式と株式ごとのデータを除く千ドル単位）
（未確定）
| 年間報告期 | ||||||||
| 12月31日 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 売上高: | ||||||||
| ライセンス売上高 | $ | 9,219 | $ | — | ||||
| 研究開発 サービスの売上高 | 774 | — | ||||||
| 合計売上高 | 9,993 | — | ||||||
| コストおよび費用 | ||||||||
| 研究開発 | 53,905 | 55,634 | ||||||
| 一般管理費用 | 20,623 | 27,316 | ||||||
| 営業費用合計 | 74,528 | 82,950 | ||||||
| 営業損失 | (64,535 | ) | (82,950 | ) | ||||
| その他の収益（費用）、純額： | ||||||||
| 利息収入 | 1,372 | 685 | ||||||
| 認証権債務の公正価値の変動 | (56,573 | ) | (66 | ) | ||||
| その他の経費 | (27 | ) | (177 | ) | ||||
| その他の収益（費用）、純額合計 | (55,228 | ) | 442 | |||||
| 純損失 | $ | (119,763 | ) | $ | (82,508 | ) | ||
| 普通株主に帰属する一株当たりの純損失―ベーシックおよび希薄化後 | $ | (1.42 | ) | $ | (2.18 | ) | ||
| 加重平均普通株式発行株数―ベーシックおよび希薄化後 | 84,244,494 | 37,825,431 | ||||||