美國
證券交易所
華盛頓特區20549
表格
(標記一)
依據1934年證券交易法第13或15(d)節的季度報告 |
截至季度結束日期的財務報告。
或者
根據1934年證券交易法第13或15(d)節的轉型報告書 |
委託文件號碼:
(依據其章程所規定之正式註冊名稱)
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(註冊或組織的)提起訴訟的州或其他司法管轄區(如適用) 組建國的駐地 |
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(IRS僱主 識別號碼) |
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(主要領導機構的地址) |
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(郵政編碼) |
(
(申請人的電話號碼(包括區號)
根據1934年證券交易法第12(b)條規定註冊的證券:
每一個投資類別的證券。 |
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證券可以交易的對象。 |
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證券在註冊並可以進行交易的交易所的名字。 |
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用勾號指明註冊人是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或第15(d)條要求提交的所有報告,以及是否受到此類申報要求的約束。
請複選擇標記指示註冊者是否根據監管 S-T 規定第 405 條提供了每個交易互式數據文件(§本章第 232.405 規定)在過去的 12 個月內(或者對於註冊冊的者需要提交此類文件的相對較短期限)。
請勾選標記以說明註冊人是大型快速申報人、加速申報人、非加速申報人、較小的報告公司還是新興成長型公司。請查看《交易所法》第120億.2條中“大型快速申報人”、“加速申報人”、“較小的報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件提交人 |
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加速文件提交人 |
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☑
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較小的報告公司 |
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新興成長公司 |
如果是新興成長型企業,請勾選複選標記,表明註冊者已選擇不使用延長過渡期來符合根據證券交易法第13(a)條規定提供的任何新財務會計準則。 ☐
在選項前打勾,表示註冊者是否為外殼公司(按照《交易法》第120億2條的定義)。是。☐ 沒有
於2024年7月26日,申報人普通股$0.001面值的已發行股份共計26,809,764股。
目錄
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第I部分 - 財務信息 |
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截至2024年6月30日和2023年6月30日三個月和六個月的股東權益(赤字)最簡報表’ 項目1. 基本報表(未經審計) 截至2024年6月30日和2023年6月30日三個月和六個月的股東權益(赤字)最簡報表 |
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第二部分 - 其他信息 |
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有關前瞻性聲明和行業數據的警示說明
本季度10-Q表格【或季度報告】包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性聲明。在本季度報告中,除了歷史事實陳述外,包括有關我們的策略、未來業務、未來財務狀況、未來營業收入、預計成本、前景、管理計劃和目標以及預期的市場增長的陳述均為前瞻性聲明。儘管不是所有的前瞻性聲明都包含這些識別字眼,但“預計”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可以”、“規劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將”等類似表達旨在識別前瞻性聲明。“我們相信”等表述反映出我們在相關主題上的信念和觀點。本季度報告中的前瞻性聲明和意見基於我們在本季度報告日期可獲得的信息,雖然我們認為這些信息爲此類聲明提供適當的基礎,但這些信息可能是有限的或不完整的,因此,我們的聲明不應被視爲表明我們對所有潛在可獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。
這些前瞻性聲明包括但不限於以下內容:
3
我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望可能無法實現,您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們做出的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和期望有實質性差異。新的風險和不確定性時常出現,我們無法預測可能對本季度報告中包含的前瞻性陳述產生影響的所有風險和不確定性。
我們的前瞻性聲明尚未反映出我們可能進行或參與的任何未來收購、合併、處置、合作、聯營或投資的潛在影響。
本報告還包括我們從行業出版物、研究報告以及第三方進行的調查和研究以及我們自己的估計中獲取的統計和其他行業和市場數據。本報告中使用的所有市場數據都涉及一定的假設和限制,建議您不要過分關注此類數據。行業出版物和第三方研究、調查和研究通常表明它們的信息已來自被認爲可靠的來源,但並不保證此類信息的準確性或完整性。我們對替米巴羅汀或任何未來產品候選品的潛在市場機遇的估算包括數項關鍵假設,這些假設基於我們的行業知識、行業出版物、第三方研究和其他調查,可能基於小的樣本數而未能準確反映市場機遇。雖然我們認爲我們內部假設是合理的,但尚未經過任何獨立來源的驗證。
您應該完整閱讀本季度報告並理解我們的實際未來業績可能與預期存在重大差異。我們不承擔更新任何前瞻性聲明的義務,無論是因為新信息、未來事件還是其他原因,除非法律有要求。
4
第一部分 - 財務資訊財務資訊
項目1. 財務報表(未經審計)atements (unaudited)
SYROS藥物公司,INC。
壓縮的綜合資產負債表TED BALANCE SHEETS
(以千為單位,除股份數和每股數據外)
(未經審計)
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產: |
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現金和現金等價物 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備,淨額 |
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其他長期資產 |
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受限制的現金 |
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使用權資產 — 經營租賃 |
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總資產 |
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負債和股東(赤字)權益 |
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流動負債: |
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應付賬款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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經營租賃債務,當期部分 |
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債務,流動部分 |
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流動負債總額 |
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經營租賃債務,扣除流動部分 |
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認股證負債 |
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債務,扣除債務折扣,扣除流動部分 |
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股東(赤字)權益: |
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優先股,$ |
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普通股,$ |
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額外的實收資本 |
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累計赤字 |
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股東(赤字)權益總額 |
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負債和股東(赤字)權益總額 |
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請參閱附註未經審計的簡明合併財務報表。
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SYROS藥物公司,INC。
簡明合併利潤表
(以千為單位,除股份數和每股數據外)
(未經審計)
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三個月內結束 |
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銷售額最高的六個月 |
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2020年6月30日 |
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2020年6月30日 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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營業收入 |
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營業費用: |
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研發 |
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普通和管理 |
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營業費用總計 |
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經營虧損 |
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利息收入 |
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利息費用 |
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認股權負債公允價值變動 |
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適用於普通股股東的淨虧損 |
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每股普通股適用於基本和稀釋後的淨虧損 |
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用於每股普通股適用於基本和稀釋後的淨虧損的加權平均股份數 - 基本和稀釋 |
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請參閱附註未經審計的簡明合併財務報表。
6
SYROS藥物公司,INC。
簡明合併報表綜合損益表綜合損益表附註
(以千為單位)
(未經審計)
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三個月內結束 |
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銷售額最高的六個月 |
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2020年6月30日 |
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2020年6月30日 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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淨虧損 |
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其他綜合收益: |
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未實現的持有證券損失,淨稅後 |
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綜合虧損 |
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請參閱附註未經審計的簡明合併財務報表。
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股東權益(赤字)基本彙總報表
截至2024年6月30日和2023年的三個月。
(以千為單位,除股票數據外)
(未經審計)
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普通股 |
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累積的 |
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額外的 |
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其他 |
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數量 |
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股票名義價值 |
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實繳 |
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綜合 |
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累積的 |
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股東的 |
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股份 |
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數值 |
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資本 |
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收益 |
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赤字 |
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權益(虧損) |
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2023年3月31日的餘額 |
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受限制股票單位解除限制 |
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員工股票購買計劃下的股票發行 |
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行使預先擔保的認購權 |
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股票補償費用 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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2023年6月30日餘額 |
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2024年3月31日結存餘額 |
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受限制股票單位解除限制 |
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員工股票購買計劃下的發行股份 |
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發行受限制股獎勵 |
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股票補償費用 |
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淨虧損 |
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2024年6月30日餘額 |
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8
股東權益(赤字)基本彙總報表
從現在起至2024年及2023年6月30日止的六個月。
(以千為單位,除股票數據外)
(未經審計)
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普通股 |
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額外的 |
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其他 |
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數量 |
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股票名義價值 |
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實繳 |
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綜合 |
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累積的 |
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股東的 |
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股份 |
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數值 |
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資本 |
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收益 |
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赤字 |
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權益(虧損) |
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2022年12月31日結存餘額 |
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受限制股票單位解除限制 |
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員工股票購買計劃下的股票發行 |
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行使預先擔保的認股權 |
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股票補償費用 |
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其他綜合損失 |
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2023年6月30日的餘額 |
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2023年12月31日結餘為 |
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受限制股票單位解除限制 |
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員工股票購買計劃下的股票發行 |
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發行受限制股票獎勵 |
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股票補償費用 |
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淨虧損 |
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2024年6月30日餘額 |
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請參閱附註未經審計的簡明合併財務報表。
9
SYROS藥物公司,INC。
簡明合併財務報表現金流量表
(以千為單位)
(未經審計)
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銷售額最高的六個月 |
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2020年6月30日 |
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2024 |
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2023 |
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經營活動 |
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淨虧損 |
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調整為淨損失後的經營活動現金流量淨使用: |
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折舊和攤銷 |
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處置固定資產收益 |
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股票補償費用 |
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可交易證券的溢價和折扣的淨攤銷 |
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經營性資產和負債變動: |
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資產預付款和其他流動資產的變動 |
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經營租賃權資產和負債 |
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購買固定資產 |
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可交易證券的出售或到期所得款項 |
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投資活動提供的淨現金流量 |
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籌資活動 |
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融資租賃義務的支付 |
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通過員工股票購買計劃發行普通股所得款項 |
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籌資活動的淨現金流量(使用)/提供的淨現金流量 |
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現金、現金等價物和受限制現金淨減少額 |
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現金、現金等價物和受限制的現金 (請參見注釋6中的調節) |
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期初 |
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支付的利息現金 |
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請參閱附註未經審計的簡明合併財務報表。
10
SYROS藥物公司,INC。
簡化合併財務報表註釋基本報表日期
(未經審計)
1.業務性質
Syros Pharmaceuticals,Inc. (下稱“公司”),成立於2011年11月的特拉華州公司,是一家致力於為血液惡性腫瘤患者的一線治療制定新標準的生物製藥公司。
2023年4月6日,公司向美國證券交易委員會(“SEC”)提交了一份通用架構註冊聲明,表格S-3(“2023 Registration Statement”),以註冊出售至少一種或多種已註冊發行的普通股、優先股、債務證券、認股證和/或單位,數量最高不超過$ 億美元。2023 Registration Statement已於2023年4月28日生效。此外,在2023年4月,公司與Cowen and Company,LLC(“Cowen”)達成了一項市場銷售協議(下稱“2023 Sales Agreement”),根據該協議,公司可以通過Cowen根據2023 Registration Statement提供總髮售價值最高為$ 億的普通股。從時間到時間出售的公共股,優先股,債務證券,認股證和/或一種或多種單位中的最高金額爲$
2023年10月2日,公司宣佈戰略重構,優先考慮關鍵開發和預發行活動,以推進tamibarotene治療新診斷的高風險骨髓增生綜合徵和新診斷急性髓性白血病,並停止進一步投資公司的SY-2101(口服 三氧化二砷)對新診斷急性早幼粒細胞白血病的治療,以及公司的臨床前和發現階段計劃。與此同時,公司採取了一些費用削減措施(“重組”),包括裁員約百分之七十,不包括與輝瑞公司(“輝瑞”)有關合作結束的藥物發現組織成員的員工,該合作結束於2023年10月16日,該合作是針對治療鐮細胞性貧血和β地中海貧血的新型療法的發現、研發和商業化。重組於2024年2月完成。 為了實現這些決定,公司實施了某些費用削減措施(“重組”),包括裁員約百分之七十的員工,不包括輝瑞公司(“輝瑞”)的合作終止所導致的臨床發現組織的成員,該合作於2023年10月16日終止,旨在發現、開發和商業化治療鐮細胞性貧血和β地中海貧血的新療法。重組於2024年2月完成。
公司像其他後期臨床階段的公司一樣存在許多風險,包括對關鍵人員的依賴性; 因治療人類疾病所面臨的開發和商業化風險; 來自許多其他更大且更有資本的公司的競爭; 與獲得和保持必要的知識產權保護相關的風險; 以及需要獲得充分的額外融資以資助其產品候選的開發。如果公司在需要時無法融資或無法獲得有利的條款,它將被迫延遲、減少、消除或轉讓其某些研究和開發計劃或未來商業化候選的權利。
公司自成立以來的每一年都有大量淨營業虧損。它預計在未來幾年至少會繼續遭受巨額且不斷增加的淨營業虧損。截至2024年6月30日,該公司累計虧損爲7.498億美元。公司尚未從產品銷售中獲得任何收入,尚未完成任何產品候選人的開發,並且可能永遠不會獲得批准商業化的產品候選人。該公司過去主要通過信貸設施、發行股權證券以及許可證和合作協議籌集了其資金,致力於研究和開發以支持這些研究和開發的各種財務資源和工作。公司的淨虧損可能會在季度和年度之間大幅波動。淨虧損和負現金流對公司的股東權益和營運資本產生了不利影響。 $
依照《財務報表的標誌-持續經營》(ASC Topic 205-40)規定,管理層在每個報告期內必須評估是否存在條件和事件(整體考慮),這些條件和事件對一年內的實體繼續作爲持續經營所存在的重大疑慮。存在實質性疑慮時,管理層評估其計劃的減輕效果是否足以緩解關於公司作爲持續經營的實質性疑慮。 根據《財務報表-持續性經營的報告》(ASC Topic 205-40),每一個報告週期管理層必須評估是否具有條件和事件整合在一起可以認爲存在重大懷疑關於實體能否在財務報表發佈之後的1年從事持續的經營活動。如果存在實質上的懷疑,管理層將評估其計劃的緩解效應是否足以緩解公司作爲持續經營的重大疑慮。公司未來的發展和最終實現盈利的成功取決於未來的事件,包括獲得足夠的資助支持公司的成本結構和經營計劃。管理層減輕其融資要求的計劃包括,除其他措施之外,執行以下一項或多項,沒有一項可以獲得保障或完全在公司的控制下:
• 以公司的普通股或優先股發行籌集資金; • 通過債務融資籌集資金;以及
11
通過業務開發活動籌集資金,包括潛在的SY-2101相關資產出售。
11
公司長期虧損的歷史、負現金流、目前有限的流動性資源以及在當前資源用盡後依賴於其獲得額外融資來支持其業務的情況(其中不能確定)已導致管理層評估認爲,在本季度10-Q表格發佈日期起至少12個月的期間內,公司是否能夠作爲一家持續經營的企業存在存在實質性的疑慮。附帶的簡明合併財務報表已按照持續經營的原則編制,這一原則預計在業務正常運作過程中實現資產和負債的滿足,並且不包括可能因此的不確定性導致的任何調整。
If the Company is unable to raise capital when needed or on acceptable terms, or if it is unable to procure collaboration arrangements to advance its programs, the Company would be forced to discontinue some of its operations or develop and implement a plan to further extend payables, reduce overhead or scale back its current operating plan until sufficient additional capital is raised to support further operations. There can be no assurance that such a plan would be successful.
The Company’s history of significant losses, its negative cash flows from operations, its limited liquidity resources currently on hand, and its dependence on its ability to obtain additional financing to fund its operations after the current resources are exhausted, about which there can be no certainty, have resulted in management’s assessment that there is substantial doubt about the Company’s ability to continue as a going concern for a period of at least 12 months from the issuance date of this Quarterly Report on Form 10-Q. The accompanying condensed consolidated financial statements have been prepared on a going concern basis, which contemplates the realization of assets and the satisfaction of liabilities in the normal course of business, and do not include any adjustments that may result from the outcome of this uncertainty.
2.重要會計政策摘要
報告範圍
公司的合併財務報表按照美國通用會計原則(“U.S. GAAP”)編制。這些註釋中任何提到的適用準則都是指財務會計準則委員會(“FASB”)的會計準則編碼(“ASC”)和會計準則更新(“ASU”)。
未經審計的中期簡明合併財務報表與審計財務報表在同一基礎上編制。公司管理層認爲,附屬的未經審計的中期簡明合併財務報表包含了所有必要的調整,以公正地呈現2024年6月30日財務狀況、截至2024年6月30日和2023年財務季度末的業績、截至2024年6月30日和2023年股東權益(缺陷)狀態,以及截至2024年6月30日和2023年的現金流量表。這些調整屬於正常和重複性質。截至2024年6月30日的三個和六個月的結果不一定能反映2024年12月31日的結果,也不能反映任何未來的結果。附屬的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司,(I)Syros Securities Corporation是由公司於2014年12月成立的馬薩諸塞州的公司,專門從事自身的證券買賣和持有。(II)Syros Pharmaceuticals(愛爾蘭)有限公司成立於2019年1月,是由公司成立的一家愛爾蘭有限責任公司,(III)Tyme Technologies股份有限公司,一家德州公司。所有關聯公司的交易和餘額在企業中被消除。
合併原則
依據美國通用會計原則的財務報表編制要求,管理層需做出消費對財務報表和附註中所呈報數額的估計和假設。管理層在選擇適當的財務會計政策和制定這些估計時考慮了許多因素,其中包括但不限於預期業務和運營變化、在開發評估時所用假設的敏感性和波動性以及歷史趨勢是否預計代表未來趨勢。公司管理層會定期評估其估計,其中包括但不限於與營收確認、認股權責任、股權爲基礎的薪酬費用、應計費用、所得稅和評估出現條件和事件是否存在,這些條件和事件是否引發對公司作爲持續經營實體的存在能力產生重大疑問。實際結果可能與這些估計或假設不一致。
使用估計
運營業務是企業組件,其有關離散財務信息供首席操作決策者或決策團體評估,從而做出如何配置資源和評估業績的業務。公司的首席經營決策者是其首席執行官。公司和首席經營決策者視公司的運營爲一個組件,管理其業務。公司僅在美國運營。
分段信息
公司認爲所有在取得時原始到期日少於三個月的高流動性工具視爲現金及現金等價物。現金及現金等價物包括投資於美國國債的貨幣市場基金,以及隔夜回購協議,按公允價值計量。公司將其在兩家主要金融機構的銀行帳戶中保留。
12
一個運營板塊。公司和首席經營決策者視公司的運營爲一個組件,管理其業務。
現金及現金等價物
公司認爲所有在取得時原始到期日少於三個月的高流動性工具視爲現金及現金等價物。現金及現金等價物包括投資於美國國債的貨幣市場基金,以及隔夜回購協議,按公允價值計量。公司將其在兩家主要金融機構的銀行帳戶中保留。
非資產負債表風險和信用風險集中的財務工具
公司在加利福尼亞州爲其辦公空間租賃了一個子租約,該租約於2023年11月開始,最初租約期至2026年1月。該租約替代了同一地址於2022年1月開始的租約,最初租約期至2024年1月(於2024年1月結束)。此外,該公司還租用其他租期少於十二個月的空間;因此,在資產負債表上不承認此租約爲營運租約。
金融工具的公允價值
ASC 820提供了衡量公允價值的框架,並要求對公允價值計量進行額外披露。根據ASC 820的規定,該計劃將其投資分類爲Level 1,這是指使用相同資產的活躍市場的報價價格衡量的證券;Level 2,這是指未在活躍市場上交易的,但市場可觀察的輸入很容易得到的證券;和Level 3,這是指根據重大不可觀察的輸入衡量的證券。整個投資是基於對公允價值衡量具有重大影響的最低水平的輸入進行分類。公允價值計量 財務會計準則委員會(“FASB”)制定的會計準則編碼(“ASC 820”)爲按公允價值計量的證券建立了一個公允價值層次結構,以區分基於市場數據(可觀察輸入)的假設和公司自身的假設(不可觀察的輸入)。可觀察的輸入是市場參與者會使用從公司獨立的來源獲取的市場數據來定價資產或負債的輸入。不可觀察的輸入是反映公司假設市場參與者將在資產或負債定價中使用的輸入。這些是根據情況下最佳信息開發出來的。
ASC 820將公允價值定義爲交易時的交換或退出價格,表示在市場參與者之間進行有序交易時將獲得的金額或轉讓負債的金額。作爲考慮公平價值測量中的市場參與者假設的基礎,ASC 820建立了一個三層公允價值層次結構,區分三者:
第1層:在活躍市場上完全相同的資產或負債的報價市場價格(未調整)。
第2層:直接或間接可觀察到包括在第1層以外的輸入,例如報價市場價格、利率和收益率曲線。
第3層:由公司開發,是使用估計或假設開發的不可觀察的輸入,反映了市場參與者將使用的輸入。
對於估值基於在市場上不太可觀察或不可觀察的模型或輸入時,公平價值的確認需要進行更多的判斷。因此,公司在確定公平價值時所做的判斷程度對分類爲第3級別的工具具有最大的影響。財務工具在公允價值層次結構中的級別是基於任何輸入中最低的重要性層次。
在簡明合併資產負債表中反映的現金及現金等價物、預付款項、其他流動資產、受限制的現金、應付賬款、應計費用和遞延收入的賬面價值近似於其各自的公允價值,因爲它們具有短期性質。
資產和設備
固定資產由計算機設備、傢俱和固定裝置以及租賃改善組成,所有這些資產均按成本減除累計折舊計價。對於不改善或延長各自資產壽命的維修和修理支出,作爲發生的費用分錄記錄。大額設施修繕作爲固定資產的添加項進行資本化。以直線法使用固定資產的預估有用壽命進行折舊和攤銷。
13
長期資產的減值損失
當事件或情況的變化表明資產的賬面價值可能無法收回時,公司會對長期存續資產進行潛在減值的評估。資產的可收回性是通過將資產的賬面價值與資產預計未折現的未來淨現金流量進行比較來衡量的。如果認定這類資產已減值,則確認的減值金額是資產的賬面價值超過公允價值的部分。公司在2024年和2023年結束的三個和六個月期間均未記錄任何減值損失。
收入確認
該公司只在有可能收取到所應得的貨款時才將五步模型應用於合同。如果在簽訂時認定合同適用於 ASC 606,則公司評估該合同中承諾的貨物或服務,確定其中哪些貨物和服務是履行義務的,並評估每個承諾的貨物或服務是否是獨立的。然後,當實體履行合約時,確認所分配給各個履行義務的交易價格的收入。
如果公司在向客戶轉移貨物或服務前向客戶支付貨款或支付的時間還未到來,則公司會記錄合同資產,不包括任何作爲應收賬款呈現的金額。該公司將合同資產作爲未開票的應收賬款包括在其合併資產負債表中。公司爲客戶開具賬單,則應收賬款的金額是無條件的。該公司評估合同資產和應收賬款是否存在減值,迄今爲止未記錄任何減值損失。 《與客戶的合同收益》 “Topic 606”方式於2018年1月1日起生效,使用修正追溯法採用收入的新準則。2018年1月1日起使用新的收入準則並未改變公司的收入確認,因爲當期沒有收入。公司可能不時與適用於 ASC 606 的協議作出安排。這些安排的條款通常包括向公司支付以下一項或多項:不可退還的預付許可費或預付的研究和開發服務;發展、監管和商業化里程碑的支付;以及授權產品淨銷售額的專利費。除了來自授權產品淨銷售額的收入將被歸類爲版稅收入之外,這些付款均會產生許可和合作收入。
當公司有可能獲得其應得的回報以換取向客戶提供的貨物或服務時,僅將五步模型應用於合同。如果在合同簽訂時確定該合同適用ASC 606,則公司將評估合同中承諾的貨物或服務,並確定這些貨物和服務中的任務細項,評估每個承諾的貨物或服務是否是獨立的。然後,當或在完成履行任務細項時,公司將分配給各自任務細項的交易價格的相應部分確認爲營業收入。
公司在資產減值觸發點確定和確認減值損失時,對比資產賬面價值和未來預計的現金流量來判斷資產是否減值。
每當公司進入適用於 ASC 606 的協議安排時,將進行評估,以確定該合同是否包括多個履行義務,並評估每個履行義務是否是一個單獨的性質。
14
迄今爲止,我們的研究和開發費用與AV-101的開發有關。研究和開發費用按照發生的原則確認,並將在收到將用於研究和開發的貨物或服務之前支付的款項資本化,直至收到這些貨物或服務。
公司會在發生時將研究和開發費用計爲當期費用。
在某些情況下,公司需要向供應商作出不可退還的預付款,以獲取將來將用於研究和開發活動中的貨物或服務。在這種情況下,即便將來沒有其他替代用途對研究和開發而言,預付款也被推遲和資本化,直至提供相關貨物或服務爲止。
公司記錄每期估計的持續研究成本的預提費用。
對於每筆承讓許可交易,公司評估其是否已獲取足夠的流程或活動來構成“企業”。
權證
公司根據ASC 480-10或ASC 815-40進行已發佈認股權的分類處理。ASC 480-10規定,如果認股權需要以現金、其他資產或可變數量的股份結算且其必須被強制贖回,則應將其視爲負債。如果認股權不符合ASC 480-10的負債分類要求,則公司將考慮ASC 815-40進行分類處理。根據ASC 815-40,可能需要以現金結算的合同均應分類爲負債,與觸發事件發生的概率無關。負債分類的認股權應在發行日和每個報告期末按公允價值進行計量。發行日期後認股權公允價值的任何變化均在合併利潤和損失表中記錄爲收益或損失。如果認股權不需要根據ASC 815-40進行負債分類,則公司將評估認股權是否與其普通股有掛鉤,並且認股權是否根據ASC 815-40或其他適用的GAAP準則進行分類處理,以便決定其是否應分類爲權益。權益分類的認股權應在發行日按公允價值進行覈算,在發行日期後不應識別公允價值變動。 根據《具有債務和權益特徵的某些金融工具的會計處理》(ASC 480-10)或《與公司自身股票相關且可能在公司自身股票結算的衍生金融工具的會計處理》(ASC 815-40),本公司對股權激勵進行會計處理。根據ASC 718,所有授予員工和董事的股權支付,包括限制性股票單位和股票期權授予,都必須根據其授予日公允價值識別爲合併利潤和損失中的費用。公司使用Black-Scholes期權定價模型估計授予的股票期權的公允價值。公司利用其歷史波動率估計其預期的股票波動率。公司使用“簡化法”確定已授予員工的股票期權的預期服務期。公司使用合同期限確定授予非員工的股票期權的預期服務期。無風險利率是根據美國國債收益率曲線參考在獎勵授予期間生效的時間段內確定的。股息預期收益率基於公司從未支付現金股利,也不打算在可預見的未來支付任何現金股利這一事實。公司使用授予日期的普通股公允價值確定限制性股票授予的公允價值。公司使用合併服務期內的留存值來計算股票支付的公允價值(預留條款和優惠購股計劃)。 以下未行使認股權於2023年6月30日和2024年6月30日的股份預付認股權應計入基本和攤薄每股淨虧損的計算中(詳見註釋10):2020年預付認股權,發行於2020年私募增發;2022年預付認股權,發行於2022年私募增發;2023年預付認股權,發行於2023年12月直接配售。 涉及企業自身股票指數和潛在結賬的金融衍生品的會計處理(ASC 815-40)。根據ASC 480-10,如果認股權證是強制贖回的,並且它們需要用現金、其他資產或可變數量的股票來結算,則認股權證被視爲負債。如果認股權證不符合ASC 480-10的負債分類,則公司根據ASC 815-40的要求來判斷認股權證應該歸類爲負債還是權益。根據ASC 815-40,有可能需要以現金結算的合同是負債,無論觸發事件是否發生的概率如何。負債分類的認股權證在發行日和每個報告期末按公允價值計量。認股權證在發行日之後的公允價值變化將被記入合併利潤表作爲收益或損失。如果認股權證不需要根據ASC 815-40進行負債分類,則爲了得出認股權證應歸類爲權益,公司評估認股權證是否與其普通股掛鉤,並根據ASC 815-40或其他適用的頒佈公告執行標準將其分類爲權益。權益分類的認股權證在發行日按公允價值計量,發行日後不承認公允價值變化。 根據ASC 815-40規定,涉及企業自身股票指數和潛在結賬的金融衍生品的會計處理必須符合契約分類要求。如果認股權證不符合ASC 480-10的負債分類,則公司依照ASC 815-40的要求,確定認股權證是否應被歸類爲負債或權益。合同有可能要求以現金結算的被視爲負債,觸發事件的發生概率不影響。負債計價的認股權證在發行日和每個報告期末按公允價值計量。發行日之後,認股權證的公允價值變化將被計入合併利潤表作爲收益或損失。如果認股權證不需要根據ASC 815-40進行負債分類,則爲確認認股權證應該歸類爲權益,公司會評估認股權證是否與其普通股掛鉤,以及是否符合ASC 815-40或其他適用的GAAP標準的權益分類要求。權益分類的認股權證在發行日按公允價值計算,之後不承認公允價值變化。
股票補償費用
公司根據ASC 718對其股權激勵計劃進行會計處理。ASC 718要求,根據授予日的公允價值,將所有授予給員工和董事的股權支付(包括限制性股票單位和股票期權授予)在合併利潤和損失中以費用形式確認。公司利用Black-Scholes期權定價模型估算授予的股票期權的公允價值。公司利用其歷史波動率估算其股票的預期波動率。公司使用“簡化法”確定員工授予的股票期權的期望服務期。公司使用合同期限確定授予給非員工的股票期權的預期服務期。無風險利率是基於獎勵授予期間生效的美國國債收益率曲線參考的。股息預期收益是基於公司從未支付現金股息且不打算在可預見的未來支付現金股息這一事實。公司使用授予日期的股票公允價值確定限制性股票的公允價值。公司使用合併服務期內的留存值來計算股票支付的公允價值(預留條款和優惠購股計劃)。公司將股權獎勵的公允價值作爲以標準板的形式進行納稅申報的成本。 報酬-股票報酬 根據ASC 718規定,員工和董事授予的所有股票支付,包括限制性股票單元授予和股票期權授予,都應根據它們的授予日公允價值在合併利潤表中記爲費用。公司使用Black-Scholes期權定價模型估計授予的期權的公允價值。公司根據其歷史波動率估計其預期股票波動率。對於資格符合平淡的期權授予,公司確定了授予給員工的股票期權的預期期限,採用簡化方法。公司在確定授予給非員工的股票期權的預期期限時使用合同期限。無風險利率是根據授予獎項的預計期限大致相等的時間段內實施的美國國債收益率曲線參考確定的。預期股息收益是基於公司從未支付現金股息,也不預計在可預見的未來支付任何現金股息的事實。公司使用授予日的普通股價值來確定限制性股票授予的公允價值。
15
公司按照直線基礎對員工和非員工授予的股權獎勵的公允價值進行會計處理,以附帶的服務期間計算(通常爲歸屬期)。公司按照其發生率而非在授予時估計棄權率。最終,實際識別出的合併服務期內的費用僅限於實際歸因於已歸屬的股票期權。
公司對員工購股計劃中折價購買的股份的薪酬支出採用Black-Scholes模型進行估算,並在發行期內(即採用回溯條款)和購股週期內確認爲薪酬支出。
對於包含基於績效的里程碑的股權獎勵,該公司按照加速歸屬模型的方式記錄股權獎勵的公允價值。管理層根據報告日期上履行績效條件的預期滿足程度評估績效基礎。
所得稅
公司使用“更可能存在而非不存在”的門檻對不確定稅務項目進行會計處理以識別和解決不確定稅務項目。評估不確定稅務項目的依據包括但不僅限於法律變化、制定或預計制定的環境中所採取或預計採取的稅務處理的計量、實際解決有關撤銷的事項,新的審計活動,以及與稅務項目有關的事實或情況的變化。
每股淨虧損
基本每股淨收益適用於普通股股東,其計算方法爲將適用於普通股股東的淨收益除以權重平均已發行股份,不考慮普通股等價物。攤薄每股淨收益適用於普通股股東,其計算方法爲根據庫藏股等效物和按轉換後擁有的普通股股份計算所調整的已發行股份的權重平均,計算已發行股份的方式採用庫藏股標準和按轉換後擁有的普通股股份標準。由於他們的效果會減少稀釋效應,因此對於計算攤薄淨虧損每股適用於普通股股東,不會考慮股票期權、未歸屬的限制性股票單位和認股權。因此,對於所報告的所有期間,基本淨損失每股適用於普通股股東和攤薄淨損失每股適用於普通股股東相同。
以下未行使的分類認股權於2023年6月30日和2024年6月30日納入基本每股淨虧損和攤薄每股淨虧損的計算中(詳見註釋10):
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截至6月30日, |
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2023 |
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2020年預付認股權,這些股權在2020年私募增發中發行; |
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2022年預付認股權,這些股權在2022年私募增發中發行; |
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2023年預付分類認股權,這些股權在2023年12月的直接配售中發行; |
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總費用 |
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以下普通股等效證券未計入稀釋每股淨損失,因爲計入會產生反稀釋效應:
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截至6月30日, |
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2024 |
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2023 |
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期權 |
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未獲授限制性股票單位 |
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認股證* |
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總費用 |
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* 截至2024年6月30日 年份爲2022和2023,其中包括:
16
自2020年12月定向增發中發行的購買普通股認股證(請參閱附註10),
3.協作與研究安排
在2023年6月30日結束的三個月和六個月中,公司根據與全球治療公司(現爲輝瑞的子公司)的許可證和協作協議分別實現了$收入。
4.現金及現金等價物
現金等價物指的是購買時原始到期日在三個月或更短的期限內可以輕易兌現的高流動性投資。未實現的收益或虧損包括在積累其他綜合損失中。與票面價值的溢價或折價按底層證券壽命分攤至利息收入。
現金及現金等價物於2024年6月30日和2023年12月31日如下(以千爲單位): 78,964 78,964 78,964 78,964 139,526 139,526 139,526 139,526
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未實現的 |
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未實現的 |
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一般 |
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2024年6月30日 |
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攤餘成本 |
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收益 |
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損失 |
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數值 |
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現金及現金等價物: |
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現金和貨幣市場基金 |
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總計: |
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$ |
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$ |
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未實現的 |
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未實現的 |
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一般 |
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2023年12月31日 |
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攤餘成本 |
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收益 |
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損失 |
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數值 |
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現金及現金等價物: |
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現金和貨幣市場基金 |
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$ |
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$ |
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總費用 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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5. 公平價值評估
截至2024年6月30日和2023年12月31日,以公平價值評估的資產和負債列舉如下(以千美元為單位): 78964 78964 78964 78964 139526 139526 139526 139526
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積極的 |
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可觀察的 |
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不可觀察的 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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描述 |
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2024年6月30日 |
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(一級) |
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(三級) |
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非市場可觀察輸入(三級) |
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資產: |
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現金及現金等價物: |
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現金和貨幣市場基金 |
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總費用 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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負債: |
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認股權負債 |
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$ |
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$ |
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$ |
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總費用 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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17
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積極的 |
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可觀察的 |
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不可觀察的 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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描述 |
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2023年12月31日 |
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(一級) |
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(三級) |
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非市場可觀察到的輸入(三級) |
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資產: |
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現金及現金等價物: |
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現金和貨幣市場基金 |
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總費用 |
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負債: |
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股權債務 |
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總費用 |
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$ |
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$ |
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$ |
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假定用於確定認股權公平價值
公司發行認股權,購買總共多達 13,813,912 股普通股,與2022年9月的定向增發有關的認股權
記錄權證公平價值所使用的Black Scholes定價模型假設的概要如下:
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2024年6月30日 |
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2023年12月31日 |
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股價 |
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$ |
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$ |
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6,909,000 |
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% |
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% |
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平均預期壽命(年) |
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平均預期波動率 |
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% |
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% |
定向增發中以公允價值計量的第三層負債變動情況。
下表反映了公司三級權證負債的變化情況 截至2024年6月30日止6個月及2023年12月31日止年度(以千元計):
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2024年6月30日 |
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2023年12月31日 |
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期初權證負債公允價值 |
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$ |
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公允價值變動 |
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期末權證負債公允價值 |
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$ |
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$ |
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6. 受限現金
截至2024年6月30日和2023年12月31日,公司有$百萬的受限現金,這些現金在公司的簡明合併資產負債表中被歸類為長期資產,全部歸屬於與公司總部租賃有關的租賃(“總部租賃”)(見注9)。
3.1
20242023
18
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$ |
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2024 |
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2023 |
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所有板塊 |
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受限現金 |
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2,119 |
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現金、現金等價物和受限制的現金總額 |
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$ |
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118,528 |
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$ |
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$ |
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7. 牛津金融貸款協議
2020年2月12日,公司與牛津金融有限責任公司(「貸款人」)簽訂了貸款和擔保協議(後經修訂的「貸款協議」)。根據2024年5月9日的修正案(「第四項貸款修正案」)的條款,對貸款協議進行了修改,將公司可用的定期貸款總額從美元增加百萬美元兌美元百萬。一個$。),對貸款協議進行了修改,將公司可用的定期貸款總額從美元增加百萬美元兌美元百萬。一個$。2020年2月12日(A期)提供了百萬美元的定期貸款,另外還提供了1美元百萬定期貸款於2020年12月23日獲得融資(B期)。另外兩美元百萬筆定期貸款(C期和D期)將在實現某些臨床開發、監管和股權籌資里程碑後發放,另外還將增加一美元百萬定期貸款(E期)仍然完全由貸款人自行決定。
公司支付了美元的設施費
在貸款協議方面,公司向貸款人授予了公司目前擁有或此後收購的所有個人財產的擔保權益,不包括知識產權(但包括知識產權的付款權和收益權),以及對知識產權的否定質押。貸款協議還包含公司的某些違約、陳述、擔保和承諾。考慮到 “第四項貸款修正案” 除其他外,公司已同意某些現金契約,該契約要求2024年5月31日的無限制現金餘額總額不低於(i),以及此後直至2025年1月31日(含當日)的所有時間均爲百分之七十五(75.00%)未償債務本金總額的百分比,以及(ii)2025年2月1日及之後直至2026年5月31日(含當日)的所有時間,百分之二十(百分比)未償債務和收入績效承諾的總本金額,以及未能滿足SELECt-MDS-1試驗的主要終點、出於安全原因終止公司的SELECt-MDS-1試驗或未能獲得美國食品藥品監督管理局的批准(根據貸款協議,“FDA”)批准在2026年5月31日之前將他米巴羅汀用於治療新診斷的RARA過度表達的HR-MDS患者,這將構成違約事件。此外,在根據貸款協議提取任何進一步貸款時,公司同意在現有協議和適用法律允許的範圍內,向貸款人授予公司擁有的所有知識產權的擔保權益。截至2024年6月30日,公司遵守了貸款協議下的所有契約。
在發放A期貸款方面,公司發行了貸款人認股權證以進行購買
19
這 發行B期貸款,公司發行了貸款人認股權證進行購買
牛津認股權證之所以被歸類爲永久股權的組成部分,是因爲它們是獨立的金融工具,可以合法地與發行普通股分開行使,可以立即行使,不構成公司回購股票的義務,並允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股。此外,牛津認股權證不提供任何價值或回報保證。
截至目前,公司的最低未來貸款還款總額如下 2024 年 6 月 30 日(以千計):
截至 2024 年 12 月 31 日的六個月 |
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截至2025年12月31日的財政年度 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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截至2027年12月31日的財政年度 |
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截至2028年12月31日的財政年度 |
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最低還款總額 |
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減去未攤銷的債務折扣 |
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加上最終費用的累計增加 |
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長期債務 |
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8. 應計費用及其他流動負債
應計費用及其他流動負債截至2024年6月30日和2023年12月31日如下(以千爲單位): 2024年6月30日
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2023年12月31日 |
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外部研究和臨床前開發 |
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$ |
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9,117 |
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8,001 |
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3,815 |
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983 |
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642 |
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$ |
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14,557 |
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16,146 |
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9. 承諾和事件
公司的承諾和可能負擔與其2023年12月31日年度報告中討論的沒有顯著變化。
公司與TMRC股份有限公司簽署了一份供應管理協議,在該協議下,公司同意支付TMRC每生產一千克tamibarotene的費用。公司在
10. 股東權益(赤字)
增加授權股份
2024年6月5日,公司股東批准了一個公司章程的修正案,其(i)增加了公司資本股票的授權股份數量,從股份到60,000,000股,伴隨着發行和流通的普通股股份的相應減少。
20
通過承銷註冊直接發行證券
2023年12月,公司發行了
該公司判斷2023年預備認購權證是獨立的金融工具,因爲它們與所出售的普通股票在法律上是可以分離的,並且可以單獨行使。因此,該公司評估了2023預備認購權證,以判斷它們是否屬於根據430財務會計準則規定的需要負債分類的金融工具。然而,公司認爲,由於2023年預備認購權證的特定特徵,它們不屬於430財務會計準則範圍內的負債。此外,公司認爲,2023年預備認購權證不符合815的衍生工具的定義,因爲他們沒有滿足任何或幾乎沒有初始淨投資的標準。因此,公司根據與公司自身股票相關的815-40頒發的合同評估了2023年預配的認購權證,以確定適當的處理方式。該公司得出結論:2023年預配認購權證既與其自身的股票相關,又符合所有其他權益分類的條件。因此,公司將2023年預裝的認購權證分類爲永久性權益。
通過慣例定向增發證券
2022年9月16日,該公司通過慣例定向增發(“2022年慣例定向增發”)發行了
在 2020 年 12 月 8 日的定向增發(“2020 年定向增發”)中,公司發行了普通股的
當涉及公司的某些重要交易時,持有2022認購權和2020認購權的持有人可能要求公司根據Black-Scholes計算公式(使用指定輸入)支付款項。2022預撥款認購權和2020預撥款認購權的持有人沒有類似的權利。因此,公司將2022認購權和2020認購權視爲負債,而2022預撥款認購權和2020預撥款認購權符合長期權益分類的標準。2022預撥款認購權和2020預撥款認購權被分類爲永久性權益的組成部分,因爲它們是可以與COMMON STOCK分離並單獨行使的獨立金融工具,可立即行使,不代表公司回購其股票的義務,並允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股。此外,2022年預撥款認購權和2020年預撥款認購權不提供任何價值或回報的保證。當時發行的2022年認購權和2020年認購權的初始公允價值分別爲$millions。使用Black-Scholes估值模型確定。
21
年6月30日和2023年12月31日,包含在公司的簡明財務報表中的2022年認購權和2020年認購權的總公允價值分別爲$millions和 $
11。基於股票的付款
2016年員工股票購買計劃
“2016 ESPP”於2015年12月15日獲得董事會通過,於2016年6月17日獲得股東批准,並於2016年7月6日首次公開募股結束後生效。截至2025年,根據2016年ESPP預留髮行的公司普通股數量在每個日曆年的第一天自動增加,金額等於(i)中的最小值117,333股份,(ii)在適用年度的第一天已發行的公司普通股總數的百分比,以及(iii)公司董事會確定的金額。在自2024年1月1日開始的日曆年度中,根據2016年ESPP預留髮行的股票數量增加了117,333股份。截至2024年6月30日,根據2016年ESPP,股票仍可供未來發行。
2022年激勵股票激勵計劃
2022年1月25日,公司董事會通過了2022年激勵性股票激勵計劃(“2022年計劃”),根據該計劃,公司可以授予非法定股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位和其他股票獎勵。2022年計劃下的獎勵只能發放給以下人員:(i)以前不是公司的僱員或董事或(ii)在真正失業一段時間後開始在公司工作,無論哪種情況都是激勵個人在公司工作的材料,也符合納斯達克股票市場規則5635(c)(4)的要求。2023年1月,公司董事會修訂了《2022年計劃》,以增加該計劃的股份總數n被授予者702,555普通股。截至,AMED可供將來根據2022年計劃發行。被授予者
2022年股權激勵計劃
2022年股權激勵計劃("2022年EIP")於2022年7月14日由董事會通過,經股東批准,並於2022年9月15日生效。2022年的EIP取代了2016年的股票激勵計劃("2016年計劃")。2016年計劃下任何未兌現的期權或獎勵仍然未兌現且有效。根據2022年EIP,公司可以授予激勵性股票期權、非法定股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位和其他股票獎勵。根據2022年EIP,授予之日不得以低於公允價值的股票期權授予。 2024年6月5日,公司股東批准了對2022年EIP的修正案,將根據該修正案可發行的公司普通股數量增加至股份。截至,1,297,396根據2022年EIP,股票仍可供未來發行。
股票期權
股票期權協議的條款,包括歸屬要求,由董事會決定,但須遵守適用計劃的規定。公司授予的股票期權獎勵通常歸屬四年,和在解鎖開始日期一週年時歸屬的百分比,以及按月按比例歸屬於剩餘部分的百分比三年。此類裁決的合同期限爲十年從撥款之日起。
22
截至目前的股票期權狀況摘要 2023年12月31日和2024年6月30日以及截至2024年6月30日的六個月中的變化如下:
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聚合 |
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加權 |
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剩餘的 |
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固有的 |
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平均值 |
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合同的 |
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價值 |
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股票 |
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執行價格 |
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壽命(以年為單位) |
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(以千計) |
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截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
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$ |
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已授予 |
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已取消 |
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( |
) |
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截至 2024 年 6 月 30 日 |
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$ |
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可於 2024 年 6 月 30 日行使 |
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有
截至 2024 年 6 月 30 日,有 $
限制性股票單位和限制性股票獎勵
經公司董事會批准,不時向某些員工授予具有時間歸屬標準的限制性股票單位。這些限制性股票單位中的大多數每年歸屬於三年要麼四年術語。
公司已授予基於績效的限制性股票單位,這些股票的歸屬將在實現某些臨床開發里程碑後進行。當歸屬條件有可能實現時,將確認與這些基於績效的限制性股票單位相關的股票薪酬支出。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月中,公司沒有確認與實現績效里程碑相關的任何股票薪酬支出。
截至目前限制性股票單位和限制性股票獎勵的狀況摘要 2023年12月31日和2024年6月30日以及截至2024年6月30日的六個月中的變化如下:
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股票 |
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視情況而定 |
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受限股票 |
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單位和 |
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加權 |
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受限股票 |
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平均補貼金額 |
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獎項 |
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日期公允價值 |
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直至2023年12月31日為止未解決 |
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已頒發 |
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既有的 |
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( |
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被沒收 |
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( |
) |
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直至2024年6月30日為止 |
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$ |
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截至 2024 年 6 月 30 日,有 $
23
股票薪酬支出
下表彙總了向員工和非員工發放的股票期權、限制性股票單位和限制性普通股的股票薪酬支出,以及公司簡明合併運營報表中記錄的2016年ESPP的股票薪酬支出:
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截至6月30日的三個月 |
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究和開發 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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股票薪酬支出總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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24
《小丑》管理層的財務狀況和運營結果分析
應該閱讀我們的無審計財務報表和相關附註,與本季度報告其他地方一起閱讀這份有關我們財務狀況和運營結果的討論和分析,並閱讀我們於2024年3月27日向證券交易委員會或SEC提交的截至2023年12月31日的年報表10-K附帶的審計財務信息和附註。 我們的實際業績和某些事件發生的時間可能與任何前瞻性聲明中討論的、預測的、期待的或指示的結果有實質性差異。我們提醒您,前瞻性聲明並不是未來表現的保證,我們的運營業績、財務狀況和流動性以及我們所處行業的發展可能與本季度報告中包含的前瞻性聲明實質不同。此外,即使我們的運營業績、財務狀況和流動性以及我們所處行業的發展與本季度報告中包含的前瞻性聲明一致,它們也可能無法預示將來期間的結果或發展。
在考慮2023年10-K和本季度報告中標明的風險時,還應考慮以下信息和任何前瞻性聲明。我們提醒您不要過度依賴我們所做的任何前瞻性聲明,這些聲明僅在其發表時有效。除非受到法律和SEC規則的明確要求,我們否認任何更新或修訂此類語句以反映我們的期望或任何這些語句可能基於的事件、條件或情況的變化,或者可能影響實際結果與前瞻性聲明所闡述的結果有所不同的可能性。
概述
我們是一家生物製藥公司,致力於開發新的標準治療血液性惡性腫瘤病患者。受到幫助他的方法難以應對的血液疾病病患者的動力驅動,我們正在推進 Tamibarotene,這是一種選擇性視黃酸受體 α 亞型抗劑,或 RARa我們正在進行選擇-MDS-1,一項第 3 期臨床試驗,評估 Tamibarotene 與淨飾替代聯合治療高風險骨骼增生異常綜合徵或 HR-MDS 患者基因組學定義子集,同時我們正在進行選擇 AML-1,評一項機隨化第 2 期臨時床估 Tamibarotene 與凡德拉康和淨飾替代療法聯合治療新診斷出的急性,導致白血病或 AML 系統,而這些患者不適合標準的強化療法。
在2020年12月舉行的第62屆美國血液學會年會和展覽會上,我們展示了與阿扎胞苷聯合應用tamibarotene評估新診斷出的不能接受標準化療的AML患者以及經過預期選擇使用我們專有的biomarker的復發或難治性AML患者的安全性和療效的終止2期臨床試驗的數據。截至2020年10月1日的數據截止日期,共有51名新診斷的不適合AML患者,包括有和沒有gene過表達的患者進行了安全性分析。在這些患者中,tamibarotene聯合應用阿扎胞苷通常耐受良好,在沒有大量毒性增加的情況下,與單獨使用任何一種藥物相比,包括與單獨使用阿扎胞苷相比相當的骨髓抑制症發生率。在數據截止時,對於18名進行了臨床反應評價的gene過表達患者,50%的患者達到了完全緩解或CR,11%的患者達到了不完全血細胞計數恢復的完全緩解或CRi,CR/CRi總緩解率爲61%。初始CR/CRi反應的中位時間爲1.2個月,CR/CRi反應的中位持續時間爲10.8個月,達到CR或CRi的患者的中位總生存期或OS爲18.0個月。在數據截止時,對於28名沒有gene過表達的可評估臨床反應的患者,總體反應率爲43%,CR/CRi率爲32%,其中25%的患者達到了CR,7%的患者達到了CRi。初始CR/CRi反應的中位時間爲3.0個月,CR/CRi反應的中位持續時間爲10.3個月。每年約有25000名患有不適合接受標準化療的AML患者在美國和歐洲被診斷出,我們預計到2028年,所有AML患者的全球總市場將增長至約75億美元。 RARA,即編碼RAR基因的基因a蘋果CEO庫克大規模沽出股票,套現逾3億港元。 RARA基因過表達 RARA基因過表達 RARA基因過表達
基於這些數據和我們對高度未滿足需求領域的評估,我們在新診斷的高危險度骨髓增生/發育不良綜合症(HR-MDS)患者中,採用tamibarotene和azacitidine聯合治療,進行註冊級別的3期臨床試驗,我們把這種患者稱之為SELECt-MDS-1。HR-MDS是一種與急性骨髓性白血病(AML)密切相關的造血系統惡性腫瘤,我們認為大約50%的HR-MDS患者會出現過度表達。在美國和歐洲,約有18,500名HR-MDS患者被診斷,我們預計到2028年,所有風險組別的MDS患者全球市場總規模將增長到約47億美元。SELECt-MDS-1試驗正在以雙盲安慰劑對照的研究設計中評估新診斷的HR-MDS過度表達患者,並隨機2:1接受tamibarotene治療。 RARA過度表達,我們把這種情況稱之為SELECt-MDS-1。HR-MDS是一種與急性骨髓性白血病(AML)密切相關的造血系統惡性腫瘤,我們認為大約50%的HR-MDS患者會出現過度表達。 RARA我們認為,在美國和歐洲每年約有18,500名HR-MDS患者被診斷,我們預計到2028年,全球所有風險組別的MDS患者市場總規模將增長到約47億美元。 RARA本研究採用雙盲安慰劑對照的研究設計,評估新診斷的HR-MDS過度表達患者,並隨機2:1接受tamibarotene治療。
25
分別與阿扎胞苷合用,或安慰劑與阿扎胞苷聯合使用。主要療效終點以190名患者爲基礎,提供超過90%的能量來檢測實驗和對照組之間的CR率差異,單側α值爲0.025。美國食品藥品監督管理局(FDA)表示,對於全面或加速批准新診斷的HR-MDS的治療,CR率是可接受的療效終點,並附有緩解耐久性的支持數據。根據美國食品藥品管理局的反饋,我們於2023年3月修訂了SELECt-MDS-1臨床試驗方案,總共納入了大約550名患者,使我們能夠將OS作爲關鍵的次要終點進行評估,這可能允許該試驗在將來需要時作爲一項確認性研究,將加速批准轉化爲全面批准。修訂後的臨床試驗方案設計的功率爲80%,可以檢測實驗和控制臂之間關鍵次要終點的操作系統速率差異,單側α值也爲0.025。2023年1月,美國食品藥品管理局授予他米巴羅汀與阿扎替丁聯合使用的Fast Track認證,用於治療新診斷的HR-MDS且呈陽性的成人。 RARA 過度表達。2024年第一季度,我們完成了支持CR主要終點分析所需的190名患者的入組。此外,根據一項分析,對最初50%的入組患者,SELECt-MDS-1試驗通過了對主要終點的預先規定的中期徒勞分析,該分析對我們來說是盲目的。該分析由一個獨立的數據監測委員會進行,該委員會還指出,沒有令人擔憂的安全信號,並建議不加修改地繼續試驗。我們預計將在2024年第四季度中期之前報告SELECt-MDS-1試驗的關鍵CR數據。
此外,我們正在推進tamibarotene與venetoclax和azacitidine的聯合應用,治療新診斷的不適宜AML患者,他們陽性表達。我們正在進行的2期臨床試驗名為SELECt-AML-1,包括單臂安全先導期,以確定用於試驗隨機部分的三聯組合劑量,該部分評估tamibarotene與venetoclax和azacitidine相比,聯合應用對於約80名隨機分組的患者的安全性和有效性。該試驗還將評估三聯組合作為對控制組未能對venetoclax和azacitidine產生反應的患者的挽救策略。試驗的主要終點是CR / CRi的比率,並且該研究具有80%的檢測實驗和對照組之間差異的能力。在2022年12月,我們報道了SELECt-AML-1的安全先導期數據。截至數據截止日,已有八名新診斷、不適宜的表達陽性患者參加了試驗,其中六名可評估反應。在這個人群中,經批准劑量的tamibarotene與venetoclax和azacitidine相比,雙聯組合沒有顯示出增加毒性的證據。這包括在這個人群中與venetoclax和azacitidine相比的骨髓抑制率。在這些患者中,CR / CRi的比率為83%,其中包括兩個患者(33%)達到CR和三個患者(50%)達到CRi。這些數據支持我們決定啟動SELECt-AML-1試驗的隨機部分。 RARA我們正在進行的2期臨床試驗名為SELECt-AML-1,包括單臂安全先導期,以確定用於試驗隨機部分的三聯組合劑量,該部分評估tamibarotene與venetoclax和azacitidine相比,聯合應用對於約80名隨機分組的患者的安全性和有效性。該試驗還將評估三聯組合作為對控制組未能對venetoclax和azacitidine產生反應的患者的挽救策略。試驗的主要終點是CR / CRi的比率,並且該研究具有80%的檢測實驗和對照組之間差異的能力。 RARA蘋果CEO庫克大規模沽出股票,套現踰3億港元。
2023年12月6日,我們公佈了來自SELECt-AML-1隨機部分的初始數據。截至2023年11月13日,23名新診斷的急性髓細胞白血病患者呈陽性。 RARA 過度表達已加入該試驗的隨機部分,其中包括19名可評估反應的患者。在接受他米巴羅汀、venetoclax和阿扎胞苷聯合治療的患者中,CR/CRI率爲100%(九例中有九例),而接受venetoclax和阿扎替丁對照組治療的患者(十例中有七例)的CR/CRI率爲100%。在使用他米巴羅汀、venetoclax和阿扎胞苷聯合治療的九名反應可評估患者中,有七名(78%)獲得了CR,兩名患者(22%)獲得了CRi。在接受對照組治療的十名反應可評估患者中,有三名(30%)獲得了CR,四名患者(40%)獲得了CRi。在接受他米巴羅汀、venetoclax和阿扎胞苷聯合治療的患者中,CR/CRI反應的中位時間爲21天(範圍從14-28天不等),而接受對照組治療的患者的CR/CRI反應中位時間爲25天(範圍從17-56不等)。到第一週期結束時,三聯組患者達到CR/CRI的平均時間,而雙胞胎對照組的患者爲60%。與本研究安全導入部分先前的臨床經驗一致,他米巴羅汀與批准劑量的venetoclax和阿扎胞苷聯合給藥的耐受性總體良好,總體安全性概況沒有顯示出任何添加劑毒性或新的安全信號,也沒有證據表明與使用venetoclax和阿扎替丁的雙聯組合治療相比,骨髓抑制力有所增強。大多數非血液學不良事件是低度且可逆的,研究組之間的嚴重不良事件發生率相當。截至數據截止日期,各治療組的暴露量相當,接受他米巴羅汀、venetoclax和阿扎西替丁聯合治療的患者爲66天(範圍爲8-188天),接受對照組治療的患者爲75天(範圍從7-227天不等)。將對患者進行隨訪,以了解反應持續時間、最小殘留的疾病陰性反應和存活率。
2024年4月,FDA授予tamibarotene與venetoclax和azacitidine聯合治療新診斷的AML(對於檢測出基因過表達的FDA批准的檢測方法)快速跟蹤認證,適用於年齡超過75歲且患有併發症而不能接受強化誘導化療藥物的成人。我們繼續在SELECt-AML-1中招募患者,並預計在2024年9月的血液腫瘤學會議上報告來自試驗隨機部分中超過40名患者的臨床活性和耐受性數據的預定分析。 RARA我們將成年患有基因過表達病例、年齡超過75歲且患有併發症以致不能接受強化誘導化療藥物的新診斷AML進行可行性研究(SELECt-AML-1),預計將在2024年9月的血液腫瘤學會議上彙報試驗隨機部分超過40名患者的臨床活性與耐受性數據。
26
作為我們推出tamibarotene的準備工作的一部分,我們正在評估多種方法以確保在上市時能夠獲得超過表現的測試。這些方法可能包括使用我們現有的臨床試驗測定或由第三方基於我們的臨床試驗測定開發的實驗室自主測試。我們還與Qiagen Manchester Limited合作開發基於試劑盒的測試解決方案,以便將來進行商業化。 RARA 作為我們推出tamibarotene的準備工作的一部分,我們正在評估多種方法以確保在上市時能夠獲得超過表現的測試。這些方法可能包括使用我們現有的臨床試驗測定或由第三方基於我們的臨床試驗測定開發的實驗室自主測試。我們還與Qiagen Manchester Limited合作開發基於試劑盒的測試解決方案,以便將來進行商業化。
融資。
我們在2023年12月21日以每股4.42美元的價格發行並售出了共4,939,591股普通股,並向某些選擇這樣做的投資者發售了5,242,588股普通股的可預先融資認股權,每個認股權價格為4.419美元。這是一項承銷活動,毛收益約為4500萬美元,扣除約320萬美元的承銷費和其他交易成本後。這樣的發行是基於2023年12月18日我們和Cowen和Company、LLC或Cowen以及派傑投資達成的承銷協議。根據承銷協議,承銷商從我們這裏以每股4.1548美元的價格購買了普通股,並以每個預先融資認股權底層每股4.15386美元的價格從我們這裏購買了可預先融資認股權。普通股和可預先融資認股權的發行,以及任何根據行使可預先融資認股權而發行的普通股,都是基於我們在2023年4月6日向SEC提交的S-3表格,該表格在2023年4月28日由SEC宣佈生效的無限售證券註冊聲明進行的。
財務業務概況
營業收入
截至目前,我們尚未通過產品銷售獲得任何營業收入,預計在可預見的未來也不會通過產品銷售獲得任何營業收入。截至2024年6月30日的三個月和六個月內,我們沒有確認任何營業收入。截至2023年6月30日的三個月和六個月內,我們與全球血液療法(Global Blood Therapeutics)合作相關的營業收入分別為280萬美元和580萬美元。我們與Gbt的合作於2023年10月終止,之後不再預計認可GBt的合作收入。
費用
研發費用
研發開支主要包括為我們的研究活動所發生的費用,包括我們候選產品的臨床前和臨床開發等。
研發成本按發生額計入費用。向供應商預付的款項,用於未來收到用於研發活動的貨物或服務,即使研發活動沒有其他可替代的未來用途,也會被推遲和資本化,直到相關的貨物或服務提供。
我們通常通過使用員工、顧問和製造行業資源來跨越研究和開發項目。我們會按照產品候選或開發計劃跟蹤外包開發成本,但不會將人員成本、其他內部成本或某些外部顧問成本分配給特定的產品候選或開發計劃。
27
以下表格總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日結束的三個月和六個月,按項目劃分的研發外部支出,以及未分配給項目的支出(以千元計):
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三個月內結束 |
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銷售額最高的六個月 |
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2020年6月30日 |
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2020年6月30日 |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
|
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2024 |
|
|
2023 |
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||||
Tamibarotene外部成本 |
|
|
$ |
14,741 |
|
|
$ |
14,978 |
|
|
|
$ |
31,217 |
|
|
$ |
28,334 |
|
SY-5609計劃外部成本 |
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|
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(66 |
) |
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|
1,025 |
|
|
|
|
69 |
|
|
|
2,343 |
|
SY-2101計劃外部成本 |
|
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|
144 |
|
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1,094 |
|
|
|
|
780 |
|
|
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3,008 |
|
其他研究項目的外部成本 |
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|
|
553 |
|
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|
2,200 |
|
|
|
|
943 |
|
|
|
3,733 |
|
員工相關費用,不包括股票補償 |
|
|
|
4,624 |
|
|
|
7,252 |
|
|
|
|
9,327 |
|
|
|
14,779 |
|
以股票爲基礎的報酬計劃 |
|
|
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737 |
|
|
|
1,384 |
|
|
|
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1,708 |
|
|
|
2,650 |
|
設施和其他費用 |
|
|
|
1,220 |
|
|
|
1,675 |
|
|
|
|
2,564 |
|
|
|
3,522 |
|
所有研發費用 |
|
|
$ |
21,953 |
|
|
$ |
29,608 |
|
|
|
$ |
46,608 |
|
|
$ |
58,369 |
|
我們預計在可預見的未來,為推進tamibarotene的臨床試驗,將會產生相當大的研發費用。目前,我們無法合理估計或了解完成tamibarotene或任何未來產品候選開發所需的努力的性質、時間和成本。我們也無法預測何時、如果有的話,從任何產品候選的銷售中會產生實質性的現金流入。這是由於開發此類產品候選面臨諸多風險和不確定性的緣故。
28
關於我們的產品候選開發,與這些變數有關的任何結果變化都可能導致相關方面的成本和時間發生顯著變化。例如,如果FDA或其他監管機構推遲我們計劃開始的臨床試驗,或要求我們進行目前之外的臨床試驗或其他測試,或在我們計劃的任何一項臨床試驗中招募人員遇到顯著延遲,可能需要我們額外耗費大量財力和時間來完成產品候選的臨床開發。
一般行政費用
普通和管理費用主要包括高管、財務、信息技術和行政職能人員的薪資和其他相關成本,包括股票補償。其他重要費用包括不包括在研發費用中的企業設施費用,與專利和公司事務有關的法律費用,以及會計和諮詢服務費用。
利息收入
利息收入包括我們現金、現金等價物和有市場流通證券上的利息收入,包括溢價和折扣的相關攤銷。
利息費用
利息費用包括與我們應付貸款相關的利息、債務折扣攤銷和延遲融資成本的攤銷,以及融資租賃安排的利息。
權證負債公允價值變動
權證負債公允價值變動是指每個報告期結束時重新計算我們權證負債公允價值的結果。
關鍵會計政策和估計
我們對財務狀況與業務成果的管理討論和分析,係基於我們的基本報表。這些報表是根據美國普遍公認會計原則或美國GAAP所製備。製備這些基本報表需要我們來做出一些評估和估計,包含影響所報告的資產、負債、收益和費用數額以及披露潛在資產和負債的判斷。我們透過歷史經驗、已知趨勢、事件,以及在情況下被認爲是合理的各種其他因素來進行估計。實際結果可能因假設或條件不同而與估計有所不同。我們會根據情況、事實和經驗的變化,不斷評估判斷和估計。如有任何重大估計修正的影響,將從估計日期開始前瞻性地體現在財務報表中。
我們認為,我們最關鍵的會計政策涉及營業收入認列、已計提的研發支出和基於股票的報酬的政策。如同我們2023年10-k所述,我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化。
29
經營成果
比較2024年6月30日結束的三個月和2023年。
以下表格總結了我們在2024年6月30日和2023年同期的運營結果,以及這些項目的美元變化(以千為單位):
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截至 6 月 30 日的三個月 |
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|
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|||||||
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2024 |
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2023 |
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美元變化 |
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|
變化百分比 |
|
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||||
運營報表數據: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
收入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
2,833 |
|
|
$ |
(2,833 |
) |
|
|
(100 |
) |
% |
運營費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
|
21,953 |
|
|
|
29,608 |
|
|
|
(7,655 |
) |
|
|
(26 |
) |
% |
一般和行政 |
|
|
5,463 |
|
|
|
7,225 |
|
|
|
(1,762 |
) |
|
|
(24 |
) |
% |
運營費用總額 |
|
|
27,416 |
|
|
|
36,833 |
|
|
|
(9,417 |
) |
|
|
(26 |
) |
% |
運營損失敗 |
|
|
(27,416 |
) |
|
|
(34,000 |
) |
|
|
6,584 |
|
|
|
(19 |
) |
% |
利息收入 |
|
|
1,085 |
|
|
|
2,125 |
|
|
|
(1,040 |
) |
|
|
(49 |
) |
% |
利息支出 |
|
|
(1,382 |
) |
|
|
(1,278 |
) |
|
|
(104 |
) |
|
|
8 |
|
% |
認股權證負債公允許價值的變化 |
|
|
4,386 |
|
|
|
(3,105 |
) |
|
|
7,491 |
|
|
|
(241 |
) |
% |
淨化損壞 |
|
$ |
(23,327 |
) |
|
$ |
(36,258 |
) |
|
$ |
12,931 |
|
|
|
(36 |
) |
% |
營業收入
在2024年6月30日結束之前的三個月內,我們未批准任何營業收入。 在截至2023年6月30日的三個月內,我們批准了280萬美元的營業收入,所有這些收入都歸功於我們與GBt的合作。
研究和開發費用
研發費用從2023年6月30日結束的三個月的2960萬美元,下降約770萬美元,降至2024年6月30日結束的三個月的2200萬美元。下表總結了我們2024年和2023年6月30日結束的三個月的研發費用及其變化金額(以千美元計):
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截至6月30日的三個月 |
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|
|
|
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|||||||
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2024 |
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2023 |
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|
美元變化 |
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|
% 變化 |
|
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
外部研究和開發 |
|
$ |
13,985 |
|
|
$ |
16,847 |
|
|
$ |
(2,862 |
) |
|
|
(17 |
) |
% |
員工相關費用,不包括股票薪酬 |
|
|
4,624 |
|
|
|
7,252 |
|
|
|
(2,628 |
) |
|
|
(36 |
) |
% |
基於股票的薪酬 |
|
|
737 |
|
|
|
1,384 |
|
|
|
(647 |
) |
|
|
(47 |
) |
% |
諮詢、許可和專業費用 |
|
|
1,387 |
|
|
|
2,450 |
|
|
|
(1,063 |
) |
|
|
(43 |
) |
% |
設施和其他費用 |
|
|
1,220 |
|
|
|
1,675 |
|
|
|
(455 |
) |
|
|
(27 |
) |
% |
研發費用總額 |
|
$ |
21,953 |
|
|
$ |
29,608 |
|
|
$ |
(7,655 |
) |
|
|
(26 |
) |
% |
研發費用的變化主要歸因於推進我們的臨床項目的活動,包括以下方面:
30
總和行政費用
截至2023年6月30日三個月結束時,總體和行政費用減少了約170萬美元,或24%,從720萬美元降至截至2024年6月30日三個月結束時的550萬美元。總體和行政費用的變化主要歸因於設施費用、諮詢費用的減少和與2023年第四季度我們運營重組有關的員工減少。
利息收入
利息收入通常來自我們對現金、現金等價物和可市場交易證券的投資。2024年6月30日結束的三個月內與2023年6月30日結束的三個月相比,利息收入的下降是由於在2024年6月30日結束的三個月內,平均現金餘額低於2023年同期。
利息費用
利息費用與我們與Oxford Finance LLC或Oxford的信貸協議有關。由於2024年6月30日結束的這三個月的利率比2023年6月30日結束的三個月期間高,所以利息費用在2024年6月30日結束的三個月期間增加,與2023年同期相比。
權證負債公允價值變動
在2024年6月30日結束的三個月期間,認股權責任憑證負債公允價值的收益主要源於我們普通股價格在2024年3月31日至2024年6月30日期間的下跌。在2023年6月30日結束的三個月期間,認股權責任憑證負債公允價值的損失主要源於我們普通股價格在2023年3月31日至2023年6月30日期間的上漲。
與2023年對比,2024年6月30日結束的六個月。
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月運營結果,以及這些項目以千美元為單位的變化:
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|
截至6月30日的六個月 |
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|
|
|
|
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|||||||
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2024 |
|
|
2023 |
|
|
美元變化 |
|
|
% 變化 |
|
|
||||
營運報告數據: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
收入 |
|
$ |
- |
|
|
$ |
5,787 |
|
|
$ |
(5,787 |
) |
|
$ |
(100 |
) |
% |
運營費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
|
46,608 |
|
|
|
58,369 |
|
|
|
(11,761 |
) |
|
|
(20 |
) |
% |
一般和行政 |
|
|
11,729 |
|
|
|
14,630 |
|
|
|
(2,901 |
) |
|
|
(20 |
) |
% |
運營費用總額 |
|
|
58,337 |
|
|
|
72,999 |
|
|
|
(14,662 |
) |
|
|
(20 |
) |
% |
運營損失 |
|
|
(58,337 |
) |
|
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(67,212 |
) |
|
|
8,875 |
|
|
|
(13 |
) |
% |
利息收入 |
|
|
2,631 |
|
|
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3,900 |
|
|
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(1,269 |
) |
|
|
(33 |
) |
% |
利息支出 |
|
|
(2,689 |
) |
|
|
(2,495 |
) |
|
|
(194 |
) |
|
|
8 |
|
% |
認股權證負債公允價值的變化 |
|
|
31,360 |
|
|
|
5,760 |
|
|
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25,600 |
|
|
|
444 |
|
% |
淨虧損 |
|
$ |
(27,035 |
) |
|
$ |
(60,047 |
) |
|
$ |
33,012 |
|
|
$ |
(55 |
) |
% |
31
營業收入
截至2024年6月30日,我們尚未批准任何營業收入。截至2023年6月30日的前六個月,我們已批准580萬美元的營業收入,其中全部歸因於我們與GBt的合作。所有板塊收入。
研究和開發費用
研發費用自2023年6月30日結束的六個月內的5,840萬美元減少了約1,180萬美元,減少了20%,降至2024年6月30日結束的六個月內的46.6美元。以下表格總結了我們在2024年6月30日和2023年發展六個月的研發費用以及這些項目的金額變化(單位:千美元):
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截至6月30日的六個月 |
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|||||||
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2024 |
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2023 |
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美元變化 |
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% 變化 |
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||||
外部研究和發展 |
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$ |
30,486 |
|
|
$ |
32,455 |
|
|
$ |
(1,969 |
) |
|
|
(6 |
) |
% |
員工相關費用,不包括股票補償 |
|
|
9,327 |
|
|
|
14,779 |
|
|
|
(5,452 |
) |
|
|
(37 |
) |
% |
以股票爲基礎的報酬計劃 |
|
|
1,708 |
|
|
|
2,650 |
|
|
|
(942 |
) |
|
|
(36 |
) |
% |
諮詢、許可和專業費 |
|
|
2,523 |
|
|
|
4,963 |
|
|
|
(2,440 |
) |
|
|
(49 |
) |
% |
設施和其他費用 |
|
|
2,564 |
|
|
|
3,522 |
|
|
|
(958 |
) |
|
|
(27 |
) |
% |
所有研發費用 |
|
$ |
46,608 |
|
|
$ |
58,369 |
|
|
$ |
(11,761 |
) |
|
|
(20 |
) |
% |
研發費用的變化主要歸因於推進我們的臨床項目的活動,包括以下方面:
總和行政費用
總務及行政費用從2023年6月30日結束的6個月的1460萬美元下降約290萬美元,或20%,至2024年6月30日結束的6個月的1170萬美元。總務及行政費用的變化主要歸因於設施費用、諮詢和專業費用的減少以及與2023年第四季度我們業務重組相關的員工人數的減少。
利息收入
利息收入通常來源於我們對現金、現金等價物和可交易證券的投資。由於在2024年6月30日完結的六個月期間平均現金餘額較2023年同期完結的六個月期間低,因此與2017年6月30日結束的六個月期間相比,利息收入在2024年6月30日完結的六個月期間有所下降。
32
利息費用
利息費用與我們與牛津的信貸方式相關。2023年6月30日結束的六個月的利息費用增加,因為2024年6月30日結束的六個月的利率較高,與2023年同期相比。
權證負債公允價值變動
在2024年6月30日前的六個月,認股證負債公允價值變動收益主要是由於我們的普通股價格從2023年12月31日到2024年6月30日下跌所致。在2023年6月30日前的六個月,認股證負債公允價值變動收益主要是由於我們的普通股價格從2022年12月31日到2023年6月30日下跌所致。
流動性和資本資源
流動性來源
自成立以來直至2024年6月30日,我們主要透過發行股票、許可和合作協議以及與牛津的信貸設施來資助我們的業務。
2020年2月12日,我們與牛津簽署了貸款和擔保協議。根據貸款協議,最初可向我們提供總本金金額高達6000萬美元的定期貸款。2000萬美元的定期貸款於2020年2月12日支付,另外2000萬美元的定期貸款於2020年12月23日支付。2022年7月3日,我們與牛津簽署了貸款協議修正案,即第一筆貸款修正案。根據第一筆貸款修正案,牛津同意修改貸款協議,以便延長僅限利息期限從2023年3月1日延長至2024年3月1日,並將到期日從2025年2月1日延長至2026年2月1日,並根據實現某些里程碑和支付某些費用的條件,進一步將僅限利息期限延長至2024年9月1日,將到期日延長至2026年8月1日。2024年5月9日,我們再次與牛津簽署了貸款協議修正案,或第四筆貸款修正案。根據第四筆貸款修正案,牛津同意修改貸款協議,以便(i)將可向我們提供的定期貸款總額從4000萬美元增加至1億美元,其中總額爲4000萬美元的定期貸款將在實現某些臨床開發、監管和股權籌集里程碑時向我們提供,2000萬美元將由牛津自行決定;(ii)將僅限利息期限從2024年9月1日延長至2025年11月1日,並在實現某些里程碑後按需延長至2026年11月1日;以及(iii)將到期日從2026年8月1日延長至2028年2月1日。作爲第四筆貸款修正案的考慮,我們同意遵守某些現金契約和營業收入表現契約,否則SELECt-MDS-1試驗的主要終點未滿足、由於安全原因終止SELECt-MDS-1試驗或在2026年5月31日之前未獲得tamibarotene治療新診斷的overexpression HR-MDS患者的FDA批准,均構成貸款協議的違約事件。此外,在根據貸款協議進一步貸款時,我們同意根據現有協議和適用法律的允許範圍,在我們擁有的所有知識產權中授予牛津擔保權利。截至2024年6月30日,在實現某些臨床開發、監管和股權籌集里程碑時,貸款協議下的總額爲4000萬美元的定期貸款仍然可用,且在牛津的唯一決定下貸款協議仍有2000萬美元的定期貸款可用。 RARA根據貸款協議,截至2026年5月31日,超額髮行將成爲貸款協議下的違約事件。此外,在根據現有協議和適用法律的情況下,通過在貸款協議下提取進一步的貸款,我們同意授予牛津所有我們擁有的知識產權的擔保權益。截至2024年6月30日,貸款協議下總計4000萬美元的期限貸款在特定臨床發展、監管和股權募集里程碑達成後仍可用,並且2000萬美元的期限貸款仍由牛津全權決定是否可用。
2023年4月6日,我們向美國證券交易委員會提交了一份S-3表格的普通貨架註冊聲明,即2023年註冊聲明,以註冊最高2.5億美元的普通股、優先股、債務證券、認股權和/或一項或多項註冊發行中的單位的銷售。2023年註冊聲明於2023年4月28日獲得審查部門的批准。此外,在2023年4月,我們與高盛(Cowen)簽訂了一份市場銷售協議,即2023年銷售協議,根據該協議,我們可以根據2023年註冊聲明通過高盛提供並銷售其普通股,共計價值5000萬美元左右。在截至2023年12月31日的一年裏,我們通過2023年銷售協議發行並出售了35萬股普通股,獲得了140萬美元的總銷售收入,扣除承銷費用前的總收益。
在2023年的銷售協議生效之後,我們按照2020年7月12日簽署的原始銷售協議終止了之前的市場計劃。當終止時,根據這種協議,仍然有7500萬美元可用。
33
2023年12月,我們根據2023年註冊聲明,在承銷方式下發行了我們的普通股股票,並向某些投資者發放預融資認股權,以購買我們的普通股,募集的總收益為4500萬美元,扣除承銷費用和其他交易費用,約為320萬美元。
截至2024年6月30日,我們2023年銷售協議下未來可供發行的普通股總額為4,860萬美元。
截至2024年6月30日,2023年註冊聲明下仍有20360萬美元的證券可用於未來發行。
截至2024年6月30日,我們的現金及現金等價物約為7900萬美元。
現金流量
下表提供了截至2024年6月30日和2023年6月30日六個月的現金流量信息(單位:千美元):
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截至6月30日的六個月 |
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2024 |
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2023 |
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提供的淨現金(用於): |
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運營活動 |
|
$ |
(60,765 |
) |
|
$ |
(59,287 |
) |
投資活動 |
|
|
427 |
|
|
|
7,175 |
|
融資活動 |
|
|
(224 |
) |
|
|
87 |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨減少 |
|
$ |
(60,562 |
) |
|
$ |
(52,025 |
) |
經營活動中的現金流量淨額
在2023年和2024年6月30日結束的六個月內,我們經營活動使用的淨現金主要來源於損失的調整和工作資本元件的變化。
2024年6月30日結束的六個月中,經營活動產生的淨現金流出為6080萬美元,而2023年6月30日結束的六個月為5930萬美元。2024年6月30日結束的六個月內,經營活動產生的淨現金流出增加主要是由於經營資產和負債的變化增加了740萬美元,利息收入減少了40萬美元(不包括溢價和折扣的攤銷),利息支出增加了20萬美元,固定資產折舊減少了60萬美元以及股權獎勵減少了160萬美元,部分抵消了2024年6月30日前六個月營業虧損增加了890萬美元的增加。
投資活動提供的淨現金流量
在2024年6月30日結束的六個月中,投資活動提供的淨現金流為40萬美元,相比之下在2023年6月30日結束的六個月中,投資活動提供的淨現金流為720萬美元。在2024年6月30日結束的六個月中,投資活動提供的淨現金主要來自於3090萬美元可市售證券的出售或到期收回,以及10萬美元固定資產的處置收益,這部分抵消了在2024年6月30日結束的六個月中用於購買可市售證券的3,060萬美元支出。在2023年6月30日結束的六個月中,投資活動提供的淨現金主要來自於5,840萬美元可市售證券的到期收回,這部分抵消了2023年6月30日結束的六個月中5,100萬美元可市售證券的購買支出和20萬美元固定資產的購買支出。
34
提供融資活動的淨現金
2024年6月30日結束的六個月中,使用於融資活動的淨現金為20萬美元,而2023年6月30日結束的六個月中提供的淨現金則為10萬美元。2024年6月30日結束的六個月中,融資活動所使用的現金主要是因為在2023年12月31日結束的年度中,支付了與我們的承銷登記直接發行和我們的市場開展業務有關的發行費用,金額為30萬美元,部分抵消了我們根據員工股票購買計劃發行的普通股的收益。相較之下,2023年6月30日結束的六個月中的融資活動主要是因我們根據員工股票購買計劃的普通股收益而產生。
資金需求和持續經營
我們預計在開展正在進行的活動過程中將產生大量開支,尤其是在繼續推進tamibarotene的臨床試驗、尋求與tamibarotene的診斷測試聯合開發以及尋求tamibarotene或未來產品候選者獲得營銷批准等方面。此外,如果我們獲得tamibarotene或其他任何產品候選者的營銷批准,我們預計將產生與建立銷售、市場營銷、分銷以及其他商業基礎設施以商業化此類產品有關的顯著商業化開銷。我們需要獲得大量額外資金才能持續經營。如果我們不能在需要時或以有利的條款籌集資本,我們將不得不推遲、減少、消除或將我們的開發計劃或未來商業化權利外部許可出去。
我們相信,截至2024年6月30日的現金及現金等價物將使我們能夠資助我們計劃的運營費用和資本支出需求,直至2025年第三季度。 我們未來的資金需求,包括短期和長期,將取決於許多因素,包括:
35
識別潛在產品候選者並進行臨床試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程,需要多年才能完成,我們可能永遠無法產生必要的數據或結果以獲得營銷批准並實現產品銷售。此外,即使tamibarotene或任何未來的產品候選者獲得批准,也可能無法取得商業成功。因此,我們需要繼續依賴額外的融資來實現我們的業務目標。可能無法按可接受的條款或乾脆無法為我們提供足夠的額外融資。
在我們能夠產生大量產品收入之前(如果有可能的話),我們預計將通過股權供應、債券融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來為我們的現金需求提供資金。在我們通過發行股票或可轉換債券證券增加資本的程度上,我們普通股股東所擁有的權益將被稀釋,並且這些證券的條款可能包括清算或其他優先權,這可能不利於我們的普通股股東的權益。債務融資(如果可用)可能涉及協議,包括限制或限制我們採取特定行動的契約,例如增加債務、進行資本支出或派發分紅。
如果我們透過與第三方進行額外的合作、戰略聯盟或許可安排來籌集資金,可能不得不放棄我們的技術、未來的收入流、研究計劃或候選產品的有價值的權利,或按照我們不願意的條款授權許可。如果我們無法獲得必要的股票或債務融資籌集額外資金,我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力,或授予開發和營銷我們本來希望自己開發和營銷的產品候選人的權利。
自開創以來,我們每年都虧損嚴重。未來幾年,我們預計將繼續面臨巨額且不斷增長的淨營運虧損。截至2024年6月30日,我們的現金及現金等價物爲7900萬美元,累計赤字爲74980萬美元。我們還沒有從產品銷售中創造任何收入,也沒有完成任何產品候選的開發,可能永遠沒有產品候選獲得商業化批准。迄今為止,我們主要通過信貸設施、發行股權證券和許可協議、合作協議融資。我們幾乎將所有的財力和力量都用於研究和開發以及支持這類研究和開發的行政管理活動。我們的淨損失可能會在季度和年度之間大幅波動。淨損失和負現金流對我們的股東權益和營運資本都產生了,也將繼續產生負面影響。
正如第1個附註所述,根據ASC 205-40主題,在本季度10-Q報告中的基本報表附註1中,管理層每個報告期都需要評估是否存在條件和事件(總體考慮),這些條件和事件對公司的未來經營形成重大疑問,這種疑問在經過發行財務報表一年後會有所減輕。初步評估不考慮管理層尚未完全實施的計劃的潛在緩解作用。 根據《財務報表-持續性經營的報告》(ASC Topic 205-40),每一個報告週期管理層必須評估是否具有條件和事件整合在一起可以認爲存在重大懷疑關於實體能否在財務報表發佈之後的1年從事持續的經營活動。如果存在實質上的懷疑,管理層將評估其計劃的緩解效應是否足以緩解公司作爲持續經營的重大疑慮。根據本季度報告10-Q的基本財務報表附註1中所述,根據ASC 205-40主題,在每個報告期中,管理層需要評估是否存在條件和事件(總體考慮)會在未來一年內對公司的經營形成重大疑問。這項評估最初不考慮管理層的計劃所產生的潛在緩解效應,這些計劃在發行財務報表時尚未完全實施。
根據我們當前的經營計劃,截至2024年6月30日,7900萬美元的現金及現金等價物將使我們滿足流動資金需求,可維持至2025年第三季度。我們的巨額虧損歷史,来自業務運營的負現金流,現有有限的流動性資產以及在當前資源耗盡後,僅依靠獲得額外資金來資助業務運營的依賴性,儘管此事無法確定,但這些因素導致我們評估存在重大的財務不確定性,可能導致我們無法作為一個持續經營的企業而存在,這個狀況將至少持續12個月以上,從本季度報告中包含的基本報表的發行日期計算起。我們已制定計劃以減輕此風險,主要包括通過股權或債務融資、業務發展交易(包括可能出售SY-2101相關資產)和減少現金支出等方式籌集額外資本。並沒有保證我們在任何籌資或業務發展努力方面都能成功,如果是這樣的話,我們可能無法按計劃繼續進行我們的開發項目。
項目3.關於市場風險的定量和定性披露有關影響我們的市場風險的定量和定性披露,請參閱我們在2024年3月31日結束的財政年度的年度報告第7A項目「關於市場風險的定量和定性披露」。自2024年3月31日以來,我們的市場風險敞口沒有實質上的變化。
我們面臨的市場風險與利率期貨變化有關。我們主要面臨的市場風險是利率敏感性,受美國利率總水平變化的影響,特別是因為我們的投資,包括現金等價物,是以貨幣市場基金的形式投資於美國國債或政府債務。但是,由於我們的投資組合的持續期限短,投資風險低,因此我們認為,市場利率立即變化10%不應對我們的投資組合的公允價值或我們的財務狀況或業績產生重大影響。
36
我們還面臨與外匯兌換匯率變動有關的市場風險。我們與位於亞洲和歐洲的供應商簽訂合同,某些發票以外幣計價。我們在這些安排中受外匯匯率波動的影響。我們目前沒有對外匯兌換匯率風險進行避險。截至2024年6月30日,我們沒有實質性的以外幣計價的負債。
通貨膨脹通常通過增加我們的勞動力成本和臨床試驗成本來影響我們。我們認為,在2024年和2023年6個月期間,通貨膨脹並未對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質影響。
第 4 條。控制措施。 和程序。
管理層對我們的資訊披露控制和程序進行評估。
我們維護「披露控制和程序」,如證券交易所法規則1934年修訂後的規則13a-15(e)和15d-15(e)所定義的一樣,它們被設計用於確保我們根據證券交易所法案文件或提交的報告中必須披露的信息(1)記錄、處理、彙總和報告在SEC的規則和表格中規定的時間內,(2)累積並及時與我們的管理層溝通,包括我們的首席執行官和財務主管,以便進行所需的披露決策。我們的管理層認識到,無論如何,任何控制和程序都只能提供達成目標的合理保證,而我們的管理層必須運用判斷力來評估可能的控制和程序的成本效益關係。我們的披露控制和程序旨在提供達成其控制目標的合理保證。
我們的管理層,與我們的首席執行官和首席財務官一同參與,已於本季度報告期結束時間2024年6月30日評估我們的披露控制和程序的有效性。根據這次評估,我們的首席執行官和首席財務官得出了結論,認為在該日期的合理保障水平下,我們的披露控制和程序是有效的。
財務報告內部控制的變化
本季度報告期間,我們的內部財務報告控制未發生任何影響或有可能對我們的內部財務報告控制產生重大影響的變化。
37
第二部分 - 其他信息R INFORMATION
項目1A. 風險因素風險因素
下列信息更新,應與我們於2023年12月31日結束的年度報告在第I部分1A條“風險因素”中討論的風險因素一起閱讀。本季報告和2023 10-k中包含的任何風險因素都可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響,並且這些風險因素可能不是我們面臨的唯一風險。對我們目前尚未了解或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
與我們的財務狀況和需要額外資本有關的風險
為了執行我們的營運計劃並持續經營,我們將需要大量的額外資金。如果我們無法籌集資金,我們可能會被迫延遲、縮減或取消我們的產品開發計劃或商業化努力。
開發藥品產品,包括進行臨床試驗,是一個耗時、昂貴和不確定的過程。因此,在我們的持續經營中,我們需要獲得大量額外的資金。如果我們不能在需要時或以優惠的條件籌集資本,我們可能被迫延遲、減少或取消我們的研究和開發計劃或任何未來的商業化努力。
我們認為,截至2024年6月30日的現金及現金等價物將使我們能夠支撐我們計劃中的運營支出和資本支出要求,直至2025年第三季度。然而,這些資金可能不足以支撐從本季度報告的持續壓縮合並財務報表發行之日起至少未來12個月的運營,這引發了對我們作為持續經營實體的能力的重大質疑。自這些壓縮合並財務報表發行之日起,我們未來一年以上的生存能力取決於我們籌集額外資本以支撐我們的運營。我們的現有現金及現金等價物可以繼續支撐我們的運營的預計時間基於可能被證明是錯誤的假設,即我們使用可用資本資源的時間比我們當前預計的要快。此外,某些可能超出我們控制範圍的變化情況可能會導致我們消耗資本的速度明顯快於我們當前預期的速度,並且我們可能需要比計劃更快地尋求其他資金。無論如何,我們現有的現金及現金等價物將不足以支撐我們計劃開展的所有努力或完成我們產品候選物的開發資金。因此,我們將需要通過公共或私有股權提供、債務融資、合作和許可安排或其他渠道獲得更多資金。儘管管理層計劃追求額外資金,但我們無法保證我們將成功地在符合我們要求的條款下獲得足夠的資金以支撐持續運營,或根本無法獲得。
我們未來的資金需求將取決於許多因素,包括2023年10-k文件中第一部分第1A條“風險因素”中討論的因素。與我們的財務狀況和需要額外資本有關的風險 - 自成立以來我們已經遭受了重大虧損,預計在未來幾年仍將遭受重大虧損,可能永遠無法實現或保持盈利能力。我們未來的資金需求也可能取決於:
與產品候選開發和商業化相關的風險
我們從未獲得任何產品候選的市場批准,而且我們可能無法獲得或延遲獲得tamibarotene或我們或任何合作伙伴未來開發的任何產品候選的市場批准。
我們從未獲得任何產品候選物的營銷批准。美國食品藥品監督管理局可能拒絕接受我們提交的關於tamibarotene或任何未來新藥申請的實質性審查。
38
針對該製造業-半導體的候選產品,FDA可能會在審評我們的數據後認定我們的申請不足以獲得市場批准。如果FDA不接受或批准我們的厄維替諾醇片新藥申請或任何未來的產品候選人,可能需要我們進行額外的臨床試驗、臨床前研究或製造業驗證研究,並提交相關數據,直到FDA重新考慮我們的申請。根據這些或其他FDA所需的試驗或研究的程度,我們提交的任何NDA或申請的批准可能會延遲數年,或者需要我們消耗更多資源。此外,如果進行並完成了額外的試驗或研究,FDA也可能不認爲它們足以批准我們的NDAs。此外,我們厄維替諾醇片的開發計劃考慮到了過表達檢測的可行性。診斷受到單獨的監管並且必須被FDA或其他某些監管機構批准使用。 RARA 診斷工具需服從不同的監管,必須在FDA或其他某些監管機構批准使用之前自身先進行批准。
如果我們無法獲得任何市場認可或無法獲得該認可,則我們將無法商業化tamibarotene、任何未來的候選產品或任何診斷產品,從而無法產生收入並實現和維持盈利能力。如果出現這些情況中的任何一種,我們可能被迫放棄對這些投資組合進行開發工作,這可能會對我們的業務造成重大損害。
與第三方依賴相關的風險。
Qiagen或其他第三方合作夥伴未能成功開發或商業化用於檢測RARA過表達的診斷試劑,可能會損害我們對tamibarotene的商業化能力。
我們不打算內部開發商業診斷測試以識別RARA過度表達的患者,因此我們將依賴Qiagen或其他第三方合作夥伴努力開發和商業化此測試。
Qiagen或其他第三方合作伙伴可能無法按照我們與其的協議期望或要求履行其義務,可能遇到生產困難,這可能會限制診斷測試的供應,在臨床社區中獲得診斷測試使用的接受度可能存在困難,即使他們獲得了任何必需的監管批准,也可能選擇不繼續推進診斷測試的商業化,可能基於其戰略重心或可用資金的變動或外部因素,如收購,轉移資源或創建競爭性優先事項,可能決定不再繼續開發診斷測試,可能未投入足夠的資源進行診斷測試的營銷和分銷,並可能終止與我們的關係。
如果用於tamibarotene的診斷測試未能獲得市場認可,我們從tamibarotene銷售中獲得收入的能力將受到損害。如果Qiagen或我們委託的任何其他第三方未能商業化診斷測試,我們可能無法與另一家診斷公司達成協議以獲得用於tamibarotene的另一種測試供應,或無法以商業上合理的條件達成協議,這可能會對商業推出產生負面影響和/或延遲,並導致我們未能實現tamibarotene的全部商業潛力。
項目5.其他資訊
(c)
在截至2024年6月30日的三個月中,公司的每位高管都參與了旨在符合《交易法》第10b5-1(c)(1)(ii)(D)(3)條描述的“合格賣出交易”的交易安排。這些賣出交易安排適用於受限制股票單位(RSUs),無論兌現基於時間的兌現還是基於績效目標的兌現,並且可以隨時授予給此類人員。這些安排提供自動賣出公司普通股的股份,否則這些股份將在每個受限股票單位結算日期上發行,以滿足適用的預扣義務,出售所得應交付給公司以履行適用的預扣義務。根據這些安排將出售的股數目前無法確定,因為這個數字將根據兌現條件的滿足程度、股票市場價格以及未來可能授予的附屬於此安排的RSUs而變化。進入這些安排的高管和採納這些安排的日期是:
39
項目6. E展品
展示編號 |
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陳述展品 |
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3.1 |
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3.2 |
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公司章程的第二次修訂和重訂(已添加到註冊申報者2021年第二季度10-Q表格附註三.2中(文件編號001-37813),於2021年8月5日提交)。 |
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10.1^ |
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10.2* |
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31.1 |
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31.2 |
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32.1 |
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32.2 |
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101.INS |
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Inline XBRL實例文件(由於其XBRL標記嵌入在Inline XBRL文檔中,因此該實例文件不會出現在交互式數據文件中)。 |
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101.SCH |
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行內XBRL分類擴展模式文件 |
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101.CAL |
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內嵌XBRL計算鏈接文件 |
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101.DEF |
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行內XBRL分類擴展定義鏈接庫文件 |
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101.LAB |
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內嵌XBRL標籤鏈接文件 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類演示鏈接基礎文件 |
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104 |
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封面交互式數據(格式為Inline XBRL,並包含在展覽101中)。 |
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^本展示的部分內容已根據S-k法規條例的第601(b)(10)(iv)條款被省略。
*表示管理合同或補償計劃。
簽名紋樣
根據1934年的證券交易法的要求,註冊人已經指定代表簽署本報告。
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賽羅斯製藥有限公司 |
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日期:2024年7月31日 |
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作者: |
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/s/傑森·哈斯 |
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傑森·哈斯 |
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首席財務官(首席財務官) |
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