アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントン D. C. 20549
形式
(マーク1)
本四半期末まで
あるいは…。
移行期になります へ
委員会ファイル番号 ：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(登録設立又は組織の国又はその他の管轄区域) |
(国際税務局雇用主身分証明書番号) |
（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引コード |
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登録された各取引所の名称 |
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♪the the the |
登録者が （ 1 ） 1934 年証券取引法第 13 条または第 15 条 （ d ） により提出されるすべての報告書を過去 12 ヶ月間 （ または登録者がそのような報告書を提出することが求められたそれより短い期間 ） に提出しており、 （ 2 ） 過去 90 日間にそのような提出要件の対象となっていたかどうかをチェックマークで示します。
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T法規第405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各対話データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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↓ ↓ |
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ファイルマネージャを加速する |
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」と |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2024 年 7 月 24 日現在、登録者は
前向き陳述に関する警告説明
このForm 10-Q四半期報告書には前向きな陳述が含まれており、これらの陳述は、現在の私たちの運営や財務業績などに対する私たちの見方を反映している。本Form 10-Q四半期報告に含まれる歴史的事実の陳述を除いて、他のすべての陳述は、私たちの戦略、未来の運営、未来の財務状況、未来の収入、予想コスト、見通し、計画、管理目標、および予想される市場成長に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“可能”、“展望”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“会議”であり、これらの語の否定バージョンおよび他の類似表現は、前向き陳述を識別することを目的としている。すべての前向きな陳述がこれらの識別語を含むわけではないが、他の陳述に加えて、以下の態様に関する明示的または暗示的陳述を含む
I
私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。このような展望的な陳述は様々な危険と不確実性の影響を受けるだろう。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。我々はこのForm 10-Q四半期報告書の警告的陳述に重要な要素を含んでおり，特に“リスク要因”や“経営陣の経営結果の議論と分析”の部分では，これらの要因が実際の結果や事件を我々が行った前向きな陳述とは大きく異なる可能性があると考えられる.私たちの前向きな陳述は、私たちが行う可能性がある任意の未来の買収、合併、処置、協力、許可協定、合弁企業または投資の潜在的な影響を反映していない。
このForm 10-Q四半期報告書と私たちがForm 10-Q四半期報告書で証拠品として提出した文書を完全に読んで、私たちの将来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。本Form 10-Q四半期報告書に含まれる前向き陳述は、本Form 10-Q四半期報告の日までに行われたものであり、法律が適用されない限り、新たな情報、未来のイベント、または他の理由でいかなる前向き陳述を更新する義務も負いません。
リスク要因をまとめる
私たちの業務は多くのリスクの影響を受けており、これらのリスクを実現すれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、キャッシュフロー、流動性に大きな影響を与える可能性があります。これらのリスクは，本四半期に報告したForm 10−Qにおける“リスク要因”の部分でより全面的に議論されている。私たちの主なリスクは以下の点を含む
II
三、三、
カタログ表
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ページ |
第1部： |
1 |
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第1項。 |
1 |
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1 |
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2 |
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3 |
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4 |
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5 |
|
第二項です。 |
20 |
|
第三項です。 |
31 |
|
第四項です。 |
31 |
|
第二部です。 |
32 |
|
第1項。 |
32 |
|
第1 A項。 |
32 |
|
第二項です。 |
73 |
|
第三項です。 |
73 |
|
第四項です。 |
73 |
|
五番目です。 |
73 |
|
第六項です。 |
74 |
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75 |
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このフォーム 10—Q の四半期報告書において、特に明記されていない限り、または文脈で別段の必要がない限り、「 Fulcrum 」、「 Fulcrum Therapeutics 」、「当社」、「当社」、「当社」および類似の言及は、 Fulcrum Therapeutics， Inc. を指します。連結子会社と一緒にFulcrum Therapeutics のロゴおよびその他の Fulcrum Therapeutics ， Inc. の商標またはサービスマーク。この四半期報告書のフォーム 10—Q に記載されているものは、 Fulcrum Therapeutics ， Inc. の所有物です。このフォーム 10—Q の四半期報告書には、他社の登録商標、商標、商号も含まれています。その他の商標、登録商標および商号は、それぞれの所有者の財産です。
PART I— ファイナンシーAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
Fulcrum Therapeutics ， Inc.
強固な基礎スプレー銃のシーツ
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金 · 現金同等物 |
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有価証券 |
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未開売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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制限現金 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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賃貸負債を経営し、流動 |
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流動負債総額 |
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営業リース負債 （ 現行分を除く ） |
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その他負債 （ 現行分を除く ） |
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負債総額 |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
1
Fulcrum Therapeutics ， Inc.
業務所合併報告書収益と総合利益 （ 損失 ）
(単位は千、1株当たりのデータは除く)
(未監査)
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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協力収入 |
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運営費用： |
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研究 · 開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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営業収入(赤字) |
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その他の純収入 |
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純収益(赤字) |
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1 株当たり純利益 （ 損失 ） 、基本 |
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1 株当たり純利益 （ 損益 ） 希釈 |
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加重平均は普通株式を発行しています |
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加重平均は普通株式を発行し、希釈した後 |
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総合収益(損失)： |
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純収益(赤字) |
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その他の総合損益： |
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有価証券の未実現収益 |
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その他総合収益(損失)合計 |
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総合収益(赤字) |
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) |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
2
Fulcrum Therapeutics ， Inc.
合併報告書株主権益
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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総額 |
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株価 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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株式会社 |
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2022年12月31日の残高 |
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株式公開に伴う普通株式の発行 （ 発行費用を除く ） |
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福利厚生制度に基づく普通株式発行 |
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制限株奨励の帰属 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券の未実現収益 |
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純損失 |
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2023年3月31日の残高 |
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福利厚生制度に基づく普通株式発行 |
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制限株奨励の帰属 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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純損失 |
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2023年6月30日の残高 |
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2023年12月31日の残高 |
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福利厚生制度に基づく普通株式発行 |
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制限株奨励の帰属 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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純損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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福利厚生制度に基づく普通株式発行 |
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制限株奨励の帰属 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券の未実現収益 |
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純収入 |
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2024年6月30日の残高 |
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( |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
3
Fulcrum Therapeutics ， Inc.
合併状態現金流動額
(単位：千)
(未監査)
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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事業活動 |
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純収益(赤字) |
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純収益(損失)と経営活動提供の現金純額を調整する： |
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減価償却費用 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券の割引の純増加 |
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営業資産 · 負債の変動 |
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未開売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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リース資産と負債を経営する |
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その他の資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の負債を計算すべきである |
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繰延収入 |
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経営活動提供の現金純額 |
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投資活動 |
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有価証券を購入する |
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有価証券の満期日 |
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財産と設備を購入する |
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投資活動提供の現金純額 |
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資金調達活動 |
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公開発行に関する普通株発行による収益は，発行コストを差し引く |
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給付計画に基づく普通株式の発行収益、純 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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現金、現金等価物、制限された現金、期末 |
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キャッシュフロー情報を補充する |
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賃貸負債経営のための現金 |
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非現金投資と融資活動： |
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期末未払いの財産と設備購入 |
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以下の表は、上記各期間の現金、現金等価物、および制限された現金残高の入金状況を示す
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六月三十日 |
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六月三十日 |
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現金 · 現金同等物 |
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制限現金 |
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現金総額、現金等価物、制限された現金 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
4
Fulcrum Therapeutics ， Inc.
総合備考財務諸表
1.ビジネスの性質とレポートの根拠
Fulcrum治療会社(“会社”または“Fulcrum”)は2015年8月18日にデラウェア州に登録設立された。同社は，高度に満たされていない医療需要地域の遺伝定義のまれな疾患患者の生活を改善するために小分子の開発に注力している。
同社は、臨床前研究と臨床試験失敗のリスク、キーパーソンへの依存、ノウハウの保護、第三者組織への依存、開発可能な任意の候補製品の規制承認を得るリスク、競争相手の技術革新の開発、政府法規の遵守及び追加融資の需要を含む、生物技術業界の他の会社と類似した多くのリスクに直面している。現在開発されている候補製品は、広範な臨床前と臨床試験、商業化前に監督部門の許可を得ることを含む、大量の追加的な研究と開発作業が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員インフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。同社の開発努力が成功しても、同社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
陳述の基礎
添付されている総合財務諸表は、米国公認会計原則(“公認会計原則”)に従って作成されている。本付記内の適用指針に対するいかなる言及も財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び会計基準更新(“ASU”)に掲載されている権威公認会計原則を指す。
添付されている総合財務諸表及び財務諸表付記は、最近監査された年度総合財務諸表の作成基礎と同様であり、経営陣は、これらの報告書は、当社の2024年6月30日までの財務状況、2024年6月30日及び2023年6月30日までの3ヶ月及び6ヶ月の経営業績及びキャッシュフローに必要なすべての正常な経常的調整を反映していると考えている。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の業績は、2024年12月31日までの1年、任意の他の移行期間、または任意の今後1年または任意の時期の予想結果を必ずしも示すものではない。これらの総合財務諸表は、会社が2024年2月27日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した10-K表年次報告(“10-K表年次報告”)に含まれる会社が2023年12月31日までに監査された総合財務諸表とその付記とともに読まなければならない。
普通株販売
2023年1月、会社は普通株の公開と販売を完了した
5
流動性
設立以来，同社の運営には経常赤字と負のキャッシュフローが生じており，主にその株式売却の収益と協力·許可協定から受け取った前金によりその運営に資金を提供している。2024年6月30日現在の会社の累計損失は$
同社は、その現金、現金等価物、および有価証券は、これらの財務諸表の発行日から少なくとも12ヶ月の運営費用および資本支出需要を支払うのに十分であると予想している。しかし，同社のこの推定は，誤りであることが証明される可能性があるという仮定に基づいており，その運営計画は現在未知の多くの要因によって変化する可能性がある。したがって、その会社は現在予想されているよりも早くその資本資源を枯渇させるかもしれない。会社が必要なときに株式または債務融資によってより多くの資金を調達できない場合、開発または将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了するか、または本来より開発およびマーケティングを望む候補製品を開発およびマーケティングする権利を付与する必要がある可能性がある。
2.主な会計政策の概要
合併原則
添付されている連結財務諸表には、同社およびその完全子会社であるFulcrum治療証券会社の勘定が含まれている。Fulcrum治療証券会社は、マサチューセッツ州の証券の売買および保有のために設立された子会社である。すべての会社間取引と残高は無効になりました。
重要会計政策の概要
添付の総合財務諸表作成に用いる重要会計政策と見積もりは、当社が10−k表形式で提出した年報の中で、会社が2023年12月31日までの監査済み総合財務諸表を紹介した。2024年6月30日までの6ヶ月間、会社の重大な会計政策に大きな変化はなかったただし、当社の協力手配に関する会計政策についての説明は除外します。
協力手配
契約開始時に、会社はその協力スケジュールを分析して、このような手配が双方による共同経営活動に関連しているかどうかを評価し、これらの各方面は活動の積極的な参加者であり、このような活動の商業成功に依存する重大なリスクとリターンに直面しているため、ASC特別テーマ808の範囲に属する協力手配(ASC 808)。この評価は，連携過程全体において，手配当事者の責任の変化に応じて継続的に行われている.複数の要素を含むASC 808の範囲内の協調スケジュールの場合、会社は、最初に、協働するどの要素がASC 808の範囲内にあると考えられ、協働するどの要素がベンダー−顧客関係をより反映することができ、したがって、ASC 606の範囲内であることを決定する取引先と契約した収入 (ASC 606 年 ） 。
アメリカ会計基準第808条によって計算された協力手配の要素に対して、類比権威会計文献或いは合理的と理性的な政策選択を応用することによって、適切な確認方法を確定し、一致して適用する。当社は，個々の独立活動の性質に基づいて，損益表分類を評価し，協力手配における複数の活動に関する協力者の対応や借金を列報する。同社は、そのパートナーから受け取った研究·開発精算がASC 606の範囲内ではないことを示す会計政策を選択し、会計単位の背景に取引の経済的·性質を最適に反映させるために、研究·開発費を削減するためである。
当社の年次報告Form 10-kに掲載されている2023年12月31日現在の監査済み総合財務諸表付記2“主要会計政策概要”を参照会社のASC 606の範囲内の手配に関する会計政策。
予算の使用
6
公認会計原則に基づいて財務諸表を作成することは、管理層に、財務諸表の日付までの報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示および報告期間内に報告された費用金額に影響を与えるいくつかの推定および仮定を要求する。これらの連結財務諸表の作成に固有の推定には、収入確認、課税費用、株式ベースの報酬費用、所得税に関する推定が含まれるが、これらに限定されない。当社は過去の経験とその時点で合理的と考えられる他の特定の市場またはその他の関連仮定に基づいて推定しています。継続的な基礎の上で、経営陣は状況、事実、経験の変化に基づいてその推定数を評価する。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.
表外リスクと信用リスク集中度
当社には外国為替契約、オプション契約、その他の海外ヘッジ手配などの重大な表外リスクはありません。会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品は、主に現金、現金等価物、有価証券、および制限された現金を含む。会社の現金、現金等価物、および限定現金は大型金融機関の口座に保管されている。当社は、現金、現金等価物、制限された現金を持つ預金機関の財務力により、当社は重大な信用リスクに直面しないと信じている。同社はその通貨市場基金の現金等価物を維持し、これらの基金はアメリカ国債、アメリカ国債、商業手形に投資しているそれは.会社の有価証券には米国債、社債、商業手形が含まれており、会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性がある。会社はどの投資タイプにも投資できる金額を制限する投資政策をとっている。当社はいかなる信用損失も経験しておらず、そのような基金に重大な信用リスクがあるとも信じていない。
最近の会計公告
本報告に記載されている間、当社は最近公布された会計基準を採用することを要求されていない。同社は最近発表されたいかなる会計基準もその財務諸表に実質的な影響を与えないと予想している。
3.公正価値計測
以下の表に当社の公正価値によって日常的に計量された金融資産の資料を記載し、この等公正価値の分類を以下のように示す2024年6月30日と2023年12月31日(単位：千)：
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公正価値に応じて計量する |
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総額 |
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レベル一 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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アメリカ国債 |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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政府機関証券 |
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商業手形 |
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社債 |
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総額 |
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公正価値に応じて計量する |
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総額 |
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レベル一 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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政府機関証券 |
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商業手形 |
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社債 |
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総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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7
いくつありますか
4.現金等価物 · 有価証券
現金同等物及び有価証券の構成は以下のとおりです。 2024年6月30日と2023年12月31日(単位：千)：
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公正価値に応じて計量する |
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償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公正価値 |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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アメリカ国債 |
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現金等価物合計 |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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政府機関証券 |
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( |
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商業手形 |
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社債 |
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有価証券総額 |
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( |
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現金等価物と有価証券総額 |
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$ |
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$ |
( |
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$ |
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公正価値に応じて計量する |
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償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公正価値 |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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現金等価物合計 |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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政府機関証券 |
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商業手形 |
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社債 |
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有価証券総額 |
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現金等価物と有価証券総額 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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いくつありますか
当社は、回収まで債務証券を保有する意図及び能力を有します。その結果、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間及び 6 ヶ月間について、市場有価証券の信用関連減損費用は計上されませんでした。.
8
5.財産と設備、純額
財産と設備、純価値は以下の通り(千で計算)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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実験室装置 |
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$ |
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家具と固定装置 |
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コンピュータ装置 |
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ソフトウェア |
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賃借権改善 |
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総資産と設備 |
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減算：減価償却累計 |
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財産と設備、純額 |
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$ |
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2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の減価償却費 $だった
6.追加貸借対照表の詳細
前払い料金および他の流動資産には、以下のものが含まれている(千計)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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前払い費用 |
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譲渡規定の対象となる前払いサインオンボーナス |
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受取利息収入 |
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前払い費用とその他の流動資産総額 |
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計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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外部研究開発 |
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賃金総額と福祉 |
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専門サービス |
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他にも |
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費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない |
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7.優先株
2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日現在,
8.普通株式
2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日現在,
9
As Of 2024 年 6 月 30 日及び 2023 年 12 月 31 日に、当社は次の普通株式の発行を予約しました。
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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発行済ストックオプションの行使のための予約株式 |
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制限付き株式の譲渡のための予約株式 |
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2019年株式インセンティブ計画に基づいて将来のために予約された株式を発行する |
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2019年の従業員の株式購入計画によると、将来のために予約された株式を発行する |
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2022年インセンティブ株式インセンティブ計画に基づいて将来の株式発行のために予約された株式 |
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9.株ベースの報酬費用
2016年度株式インセンティブ計画
当社は、 2016 年 7 月に、当社の適格な従業員、役員、取締役、コンサルタントおよびアドバイザーに対して、制限付き株式報酬、制限付き株式単位、インセンティブ株式オプション、非法定株式オプションおよびその他の株式報酬の付与を規定する 2016 年度株式インセンティブプラン （ 以下「 2016 年度プラン」といいます ） を採択しました。2019 年株式奨励計画 （ 以下「 2019 年計画」 ） の施行日、および 2024 年 6 月 30 日現在,
2019年株式インセンティブ計画
2019年7月2日、会社株主は2019年計画を承認し、2019年7月17日に発効した。2019年には、会社役員、従業員、取締役、コンサルタント、コンサルタントに奨励的株式オプション、非法定株式オプション、株式付加価値権、制限株式奨励、制限株式単位、その他の株式ベースの奨励を付与する予定です。2019年の計画によると発行のための予備予約株式数は
当社は、2016年計画または2019年計画満了、終了またはその他の方法で提出、ログアウト、没収、または買い戻しに係る任意の奨励に係る普通株式に基づいて、2019年計画下で発行可能な普通株式を再計上します。2019年7月17日から、2016年度計画は奨励を与えない。
2022年インセンティブ株式インセンティブ計画
2022年2月、当社取締役会は“2022年インセンティブ株式インセンティブ計画”(以下、“インセンティブ計画”と略す)を採択し、“インセンティブ計画”と“ナスダック規則”の規定により、当社は非法定株式オプション、株式付加価値権、制限株式奨励、制限株式単位などの株式ベースの奨励を付与することができる。その会社は最初は全部保留した
10
株式オプション
当社が付与するストックオプションは通常、
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量 |
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重みをつける |
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重みをつける |
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骨材 |
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2023年12月31日現在の未返済債務 |
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授与する |
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鍛えられた |
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キャンセルします |
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2024年6月30日現在の未返済債務 |
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2024 年 6 月 30 日付 |
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ストック · オプションの総固有価値は、ストック · オプションの行使価格と当社普通株式の適正価額を下回る行使価格を有するオプションの貸借対照表日時点における当社普通株式の適正価額との差額として算出される。
2024 年 6 月 30 日を終了した 3 ヶ月間および 6 ヶ月間に付与されたストックオプションの付与日の加重平均公正価値 $だった
ストックオプションの公正価値について 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月と 6 ヶ月は、以下の加重平均を仮定して助成日に計算されました。
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3か月 |
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3か月 |
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6か月 |
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6か月 |
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リスクフリー金利 |
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% |
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% |
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期待配当収益率 |
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所期期間(年) |
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株価の変動を予想する |
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% |
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% |
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限定株単位
また、制限付き株式を付与しています。制限付き株式ユニットの基礎となる普通株式の株式は、通常、 4 年間にわたって付与されます。株主持分 （ 株主持分 ） は、株主持分 （ 株主持分 ） に計上される。
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の当社の制限付き株式単位活動の概要です。
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量 |
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重みをつける |
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2023年12月31日に帰属していません |
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授与する |
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既得 |
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キャンセルします |
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2024 年 6 月 30 日の未投資 |
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11
株に基づく報酬費用
当社が授与した株式報酬に係る営業計算書及び損益計算書に計上されている報酬費用の総額は以下のとおりです （ 千単位 ） 。:
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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一般と行政 |
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研究 · 開発 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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2024年6月30日まで会社の総金額は$です
2019年従業員株購入計画
2019年7月2日、株主は2019年7月17日に発効する2019年従業員株購入計画(ESPP)を承認した。合計する
10.ライセンスとコラボレーションプロトコル
セノフィ協定
2024年5月、会社はGenzyme Corporation(“Sanofi”)と協力·許可協定(“Sanofi協定”)を締結し、この協定によると、会社はある知的財産権に基づいてSanofiに独占許可を付与し、米国以外の場所でlosmapimodを商業化することを許可し、losmapimodは経口小分子薬であり、肩肩周囲筋ジストロフィー(FSHD)の治療に使用される。
双方が合意したグローバル発展計画に基づき，同社はロスパモント治療FSHDの第3段階臨床試験を継続する。同社とセノフィは世界の開発コストを折半する。双方が合意した世界開発計画に基づいて行われる活動のほか、セノフィは米国以外で規制承認を得たり、維持したりするためのいくつかの開発活動を支援する権利がある。同社は、世界的な開発計画の下でその活動と米国での商業的生産を行う唯一の権利を持ち、セノフィの臨床的および商業的な供給需要を供給するセノフィがセノフィがこのような製造責任を引き継ぐことを選択するまで、供給契約の条項に基づいて供給する。
セノフィ協定の条項によると、セノフィは#ドルの許可料を前払いした
セノフィ協定の有効期間内に、同社は、米国のlosmapimodを除いて、世界のどこでも研究、開発、製造、商業化、使用、または他の方法でP 38 a/b MAPKを結合または調節する任意の化合物または製品を開発してはならない。
セノフィ協定は、1つの国の製品の特許使用料期限が最終的に満了するまで、個々の国および個々の製品に基づいて継続され、このとき、セノフィ協定はその国の製品について満了する。他方がセノフィ協定の下での義務に実質的に違反し，適用された救済期間内に是正されなければ，どちらもセノフィ合意を終了する権利がある.セノフィはまた、便利のためにセノフィ協定全体を終了する権利があり、または製品または地域(または特定の主要製品の国のための)で終了する権利がある
12
市場)に基づいていますセノフィが特定の時間内にすべての真の材料開発および商業化活動を終了し、このような終了がいくつかの合意の理由ではない場合、同社もセノフィ協定を終了する権利がある。
同社は、セノフィ協定には、(I)サイノフィの米国国外でのlosmapimodの開発および商業化を付与するライセンス(“losmapimodライセンス”)、(Ii)両方のlosmapimodに対するグローバル共同開発活動、および(Iii)losmapimodの地域固有の製造活動のためのSanofiが、供給協定の条項を遵守しなければならないという3つの重大な約束が含まれていると判断した。同社は、losmapimodプロトコルのどの部分(あれば)が顧客との契約義務であるかを決定するために、ASC 606における指導意見を考慮し、losmapimodライセンスおよびサイノフィ特定地域の製造活動は、サイノフィがこれらの取引において会社の顧客であるため、ASC 606の範囲に属すると結論した。
同社はASC 606に基づいてlosmapimodライセンスを評価し、losmapimodライセンスは機能性知的財産権ライセンスであり、明確な履行義務であると結論した。当社はセノフィが付与時にlosmapimodライセンスの恩恵を受けていることを確認したため，ある時点で履行義務を履行した。
同社は、ASC 606に基づいてセノフィ特定地域の製造活動を評価し、ロスコパモトの開発および商業供給に関連する製造活動の大きな約束を決定した。セノフィが開発および商業供給の任意の最低金額または数量を同社から購入する義務がないことを考慮すると、同社は、ASC 606について、セノフィ地域でロスパモント開発および商業供給に関連する製造活動を提供することは、セノフィ協定の開始時の会社の選択であり、履行義務ではなく、この合意を行使すれば会計処理を行うと結論している。同社はまた、losmapimodの開発と商業供給に関連して、予想される価格設定が顕著な増分割引で発表されていないため、単独の材料権利は存在しないと結論した。したがって，手配開始時には，製造活動は契約履行義務から除外される.また、同社はセノフィ地域で将来的にlosmapimodを販売する際にセノフィの販売マイルストーンと特許使用料を得る権利があり、収入は関連販売が発生した場合に確認する。セノフィ特定地域の製造活動に関するコストはセノフィが精算し，収入として確認することができる。
ASC 606の場合、セノフィプロトコルの手配開始時の取引価格には、losmapimodライセンスに関連する履行義務に割り当てられた8，000万ドルの前払い現金が含まれる。セノフィ協定によると、同社が取得する資格のある他の潜在的なマイルストーン支払いは取引価格から除外されており、残りのマイルストーン金額はすべて実現の可能性に応じて完全に制限されているからだ。当社は、各報告期間末および不確定事件解決やその他の状況が変化した場合に取引価格を再評価し、必要であれば取引価格の推定値を調整し、取引価格に組み入れて重大な収入逆転を招く可能性がない場合には、取引価格のいかなる増加も収入として確認する。2024年6月30日までの3ヶ月間、会社は確認した
締約国がロスモトのグローバル開発に参加することについて、当社は、これらの活動とこのような活動に関連する費用分担金はASC 808の範囲に属し、双方が開発活動の積極的な参加者であり、セノフィ協定に従ってこれらの活動の重大なリスクとリターンに直面しているからであると結論している。同社は，セノフィとの関係，グローバル開発活動の経済的·性質，およびセノフィ協定の契約条項を評価し，その政策に基づいて，セノフィに世界開発活動に関する金を支払いまたは返済することが研究開発費の増加または減少に計上されると結論した。2024年6月30日までの3ヶ月間に会社は
グラクソ·スミスクライン協定
2019年2月、当社はグラクソ·スミスクラインの付属会社(総称して“グラクソ·スミスクライン”)と改訂された参考権利及びライセンス契約(“GSKプロトコル”)を締結し、これにより、当社はロスコパモトの開発及び商業化のグローバル独占許可を授与した。グラクソ·スミスクライン協定によると、同社はまた、関連法規および生産文書、ならびにグラクソ·スミスクラインの既存のロモパジン薬物物質および製品供給を参照する権利を獲得した。ある条件を満たす場合、会社はライセンス契約に基づいてその権利を再許可する権利もある。同社は商業的に合理的な努力を用いてlosmapimodを開発·商業化し，その全費用を支払う義務がある。当社はライセンス特許権の提出とメンテナンスに関する費用も担当しています。
GSK協定に基づき，同社は発行した
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支払いをするLosmapimodの年間純売上高の階層特許権使用料は，範囲中央値の1桁パーセントから低い2桁数百分に比されているが，10代未満である.特許使用料は製品や国別に支払われ、特定の場合には減らすことができる。
GSKプロトコルは、いずれか一方が他方の実質的な違約によって終了することができるが、通知および救済条項を遵守しなければならない。以前に終了しない限り、グラクソ·スミスクライン協定は、当社の特許使用料義務が満了するまで有効であり、このような特許権使用料義務は、(I)同国での初の商業販売後10年または(Ii)適用規制機関がlosmapimodの模造薬を承認した後、より遅い時間に国ごとに満了する。
基本的な意外な状況が解決され、対価格または対価格を支払う時、会社は臨床と監督管理マイルストーン支払いを確認する。確認された日までの関連資産の性質に基づいて、マイルストーン支払いを資本化または支出する。
MyoKardiaプロトコル
2020年7月20日、当社は改訂されたMyoKardia協力協定を締結し、この協定に基づき、当社はある知的財産権に基づいてMyoKardiaに世界的な独占許可を付与し、その研究、開発、製造、製造、使用、使用、販売、販売、要約販売、輸入、輸入、輸出、輸出、流通、流通、マーケティング、マーケティング、普及、普及、あるいは他の方法で会社が決定したある生物標的に対する製品を開発することを許可し、これらの製品はある遺伝子定義の心筋症に関連する特定の数量の関連遺伝子を調節することができる。
双方が合意した研究計画によると、同社はMyoKardiaの更なる研究、開発、製造と商業化のために、最も多くの特定数の潜在心筋症遺伝子標的(“確定した標的”)を確定と検証するために、検査スクリーニングと関連研究活動を行う。同社はMyoKardiaと共同で努力し，研究計画下の研究活動の各段階でどのように最適な進展を得るかを決定し，どのような決定された目標(あれば)が研究計画に規定されている基準(“心筋症目標候補対象”)に適合するかを決定する。研究計画完了後，双方は最終的なパケットを共同で用意し，MyoKardiaはMyoKardia連携プロトコル(“心筋症目標”)によりMyoKardiaのさらなる開発に何らかの心筋症目標候補を指定する可能性がある。MyoKardiaが指定された期間内に心筋症標的を指定していなければ，MyoKardia連携プロトコルは自動的に終了する。MyoKardiaが1つ以上の心筋症の標的を指定した場合、MyoKardiaは、規制部門の承認を求め、特定の指定された国/地域で決定された目標に対して製品を商業化するための商業的合理的な努力を使用する義務がある。
会社が研究計画に基づいて研究活動を行っている期間(“研究期間”)や，研究期間を超えた特定の期間において，MyoKardiaが心筋症目標を指定していれば，会社はMyoKardia協力プロトコルに従ってMyoKardiaにその研究活動から発生したデータしか使用できない。研究期間およびその後の特定の期間内に、会社は、MyoKardia協力プロトコルの下で心筋症標的候補に対して任意の適応を治療、予防または診断するための化合物または製品、または(B)心筋症標的調節が証明された特定の特定の遺伝子に関連する任意の遺伝子定義の心筋症の治療のための任意の化合物または製品を研究、開発、製造、商業化、使用または他の方法で開発してはならない。
MyoKardia協力協定によるとMyoKardiaは$を稼いだ
MyoKardia協力協定は、製品の印税期限が最終的に満了するまで、個々の国および個々の製品に基づいて継続され、このとき、MyoKardia協力協定は、製品に関する国/地域の協力協定が満了する。どちらか一方がMyoKardia協力協定の下の義務を履行する際に実質的に合意に違反しており，この違反はない
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適用される治療期間。便宜上、MyoKardiaはまた、MyoKardia協調プロトコルを終了するか、またはターゲットごと、製品毎、または分子毎に終了する権利がある。
2024 年 7 月、当社は、 MyoKardia 共同研究契約の改正を締結し、研究期間を延長することに合意しました。
会計分析
契約的識別
同社はMyoKardia協力協定を評価し、ASC 606の範囲内の顧客との契約を代表していると結論した。
約束と義務を履行する
同社は、MyoKardia協力協定は、(I)会社が決定した特定の数の潜在的心筋症遺伝子標的の権利を含む特定の知的財産権下での独占的なグローバル許可、さらに研究、開発、製造および商業化手配の開始時に伝達されるいくつかの遺伝子定義の心筋症の治療、予防または診断(“MyoKardiaライセンス”)、(Ii)潜在的生物標的を識別および検証する研究サービス(“MyoKardia研究サービス”)、および(Iii)共同指導委員会(“MyKardia JSC”)に参加する約束を含むことを決定した。
同社は上記の承諾を評価し，MyoKardiaライセンスはMyoKardia研究サービスと区別できないが，MyoKardia研究サービスの履行がなければMyoKardiaライセンスの価値は限られており，MyoKardia研究サービスはその専門性のため当社でしか実行できないと結論した。そこで，同社はMyoKardiaライセンスとMyoKardia研究サービスが単一の共同履行義務を代表していると結論した。
同社はまた，MyoKardia JSCの参加状況を評価し，MyoKardia協力協定を背景に，この約束は数量的にも品質的にも無関係であると結論した。そこで，当社はMyoKardia JSCへの参加を履行義務としている。
成約価格の決定
会社は払い戻しできない前金を受け取りました#
同社はまた、MyoKardia研究サービスの予想精算費用金額を取引価格に含まれており、#ドルを含む
当社は、各報告期末に、不確実な事象の解決その他の状況の変化に伴い、取引価格を再評価し、必要に応じて取引価格の見積もりを調整します。2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の変動対価の制限額は変更はありませんでした。
販売マイルストーン支払い(特許使用料を含む)に関連する任意の対価格は、関連販売が発生したときに確認され、これらの金額は、主にMyoKardiaに付与されたライセンスに関連すると決定されているので、関連販売が発生したときまたは義務を履行したときに確認される。
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取引価格と履行義務の分配
以上のように，同社はMyoKardia連携協定に関する単一履行義務を決定している.そこで，会社は取引価格の全金額を確定した単一履行義務に割り当てる。
収入の確認
MyoKardia研究サービスの提供にともない，同社は時間の経過とともにMyoKardia連携プロトコルに関する収入を確認した.同社の結論は，入力法はMyoKardia連携プロトコルでのサービス移転の代表的な記述である.サービス提供の進捗状況を測定する方法は、契約義務を履行するために発生すると予想される内部および外部費用の総額に対して、実際に累積された内部および外部費用を含む。総コストを見積もる時間帯は，同社がMyoKardia研究サービスを提供している期間の推定を反映している。発生すると予想される内部と外部総費用推定数の変化は変動期間内に累積追跡調整であることが確認された。同社は2023年12月31日現在、研究サービスの提供義務を履行している。
2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間会社は認めます
Camp4プロトコル
2023年7月、Camp4治療会社(“Camp4”)とライセンス契約(“Camp4プロトコル”)が締結され、これにより企業はCamp4からCamp4のグローバル独占許可(再許可権を含む)を取得し、特定の小分子化合物、物質組成および使用方法の特許権、および会社の研究、開発、製造、使用、商業化、または他の方法で任意の適応の治療製品を開発する技術的ノウハウを含むダイヤモンド黒扇貧血(“DBA”)計画下の権利を取得した。Camp4に児童医療センター会社(“CMCC”)と合意された合意に基づいて許可を付与するいくつかの知的財産権下での再許可を含む。
会社(The Company)Camp4には開示されていない前金が支払われており、払い戻しができず、貸記できない。もし会社がライセンス製品の開発と商業化に成功すれば、Camp4は(I)最大$を得る資格があるだろう
その条項に従って早期に終了しない限り、ライセンス契約は、各国/地域のライセンス使用料の期限が満了するまで、国/地域およびライセンス製品に基づいて継続され、その場合、その国/地域におけるライセンス製品のライセンス契約が満了し、会社は、その国/地域におけるライセンス製品に関連する許可された特許権およびノウハウの全額納付、印税免除、および永久ライセンスを有することになる。Camp4は、会社が支払わずに許可協定を終了する権利がある(治療期間と善意の紛争の通行料制限を受ける)。Camp4から会社に転任されたいくつかの特許に異議を唱えた場合、Camp4はライセンス契約を終了することもできる。いずれか一方が他方の重大な違約行為を治癒できなければ，すべて許可契約を終了することができる
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違反だまた、いずれかの当事者は、相手方が関与する特定の倒産事象に応じて、契約全体を終了することができます。当社は、 CAMP 4 に対する書面による事前通知により、 CAMP 4 とのライセンス契約を、理由を問わず終了する権利を有します。
基本的な意外な状況が解決され、対価格を支払うか、または対価格を支払う場合、会社は開発と監督管理マイルストーン支払いを確認する。確認された日までの関連資産の性質に基づいて、マイルストーン支払いを資本化または支出する。
11.レンタル証書
賃貸借契約を経営する
ランズダウン通り 26 番地
二零一七年十一月、当社は既存の会社本社について契約を締結しました
26 Landsdown Street のリースに関連する将来の最低賃貸料支払額 2024 年 6 月 30 日、以下の通り （ 千単位 ） 。
2024(1) |
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その後 |
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最低賃貸支払総額 |
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差し引く：推定利息 |
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リース総負債 |
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シドニー · ストリート 125
2021 年 11 月、当社は約 1 億円のリース契約を締結しました。
ここにあります
12.支払いの引受および事項
賠償協定
入り 当社は、通常の業務の遂行において、ベンダー、賃貸人、取引先その他の当事者との関係から生じる特定の事項について、様々な範囲及び条件の補償を行うことがあります。また、取締役会および役員との補償契約を締結しています。
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管理する取締役又は役員としての地位又は勤務により生じる可能性のある特定の責任に対して、とりわけ、当社が補償することを要求します。当社がこれらの補償契約に基づいて行う必要となる将来の支払いの最大額は、多くの場合、無制限です。これまでのところ、これらの補償の結果、当社は物質的な費用を負担していません。当社は、補償契約に基づく請求を認識しておらず、
法律訴訟
2023年4月28日、米国ニュージャージー州地方裁判所は、米国ニュージャージー州地方裁判所に集団訴訟を提起し、当社および現および前任高級管理者(“証券訴訟”)を起訴した。2023年5月19日、証券訴訟は米マサチューセッツ州地方裁判所に移管されたCelanoはFulcrum治療会社などを訴え.、案件番号1：23-cv-1125-IT。2023年7月31日、裁判所は首席原告を任命し、首席原告は2023年9月29日に修正された起訴状を提出した。証券訴訟告発は、改正された1934年“証券取引法”第10(B)節、及びそれに基づいて公布されたすべての被告及び支配者に対する規則10 b-5に違反し、会社2023年2月公告に関する個人に対する第20(A)節に違反する アメリカ食品と薬物管理局はPociredirの鎌状細胞疾患の潜在的治療のための研究新薬申請に関する臨床保留を発表した。証券訴訟は，被告は臨床保有に関する重要な情報を開示しておらず，2022年3月3日から2023年3月8日までの間に過大視された株価に関する補償性損害賠償，弁護士費と費用の賠償を求めていると誤った陳述をしていると主張している。2023年11月28日、すべての被告は証券訴訟を却下する動議を提出した。この動議に関するプレゼンテーションは2024年2月に完了しており、現在この動議はまだ審議されていない。その会社はこの訴訟を強力に弁護しようとしている。
報告日ごとに、当社は、潜在損失金額又は潜在損失範囲が権威的な案内処理又は事項の規定によって可能かつ合理的に評価されているか否かを評価する。当社はその法的訴訟に関する費用を支払います。弁護士費や証券訴訟弁護に関する費用を除いて
13.供給計画を定義する
当社は国税法第401(K)条に基づいて固定払込貯蓄計画を策定した
1株当たり純収益
1株当たり基本純収入の計算方法は，純収益(損失)を当期発行普通株の加重平均株式数で割ったものである。1株当たりの純収入は，当期に発行された普通株等価物の希釈効果に基づいて加重平均流通株を調整することにより算出した。1株当たりの純利益を計算するために、株式オプションと未帰属制限株単位が加重平均株式数に与える影響は在庫株方法を用いて計算した。純営業損失を報告している間、すべての普通株等価物は逆償却、すなわち1株当たりの基本純損失と希釈1株当たりの純損失が等しいとみなされている。
純収益(損失)の計算と基本と希釈後の1株当たり純収益(損失)の計算に用いる株数2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月は以下の通りです(単位は千で、1株当たりのデータは含まれていません)
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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当期純利益 （ 損失 ） 、基本 · 希薄化 |
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加重平均は普通株式を発行しています |
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制限株式単位 |
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加重平均は普通株式を発行し、希釈した後 |
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1 株当たり純利益 （ 損失 ） 、基本 |
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1 株当たり純利益 （ 損益 ） 希釈 |
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以下の普通株式等価額は、当該期間における希釈純利益 （ 損失 ） の計算から除外されました。これらを含めると希釈効果 （ 千単位 ） が生じるため、以下のような普通株式等価額は除外されました。
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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2024 |
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2023 |
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株式オプション |
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制限株式単位 |
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プロジェクト2.経営陣の議論と分析 財務状況と営業結果。
以下、我々の財務状況および経営結果の検討および分析は、2024年2月27日に米国証券取引委員会(または米国証券取引委員会と称する)に提出された本Form 10-Q四半期報告およびForm 10-K年度報告の他の場所の合併財務諸表および関連注釈と共に読まなければならない。本議論および分析に含まれるいくつかの情報または本Form 10-Q四半期報告における他の情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関する情報を含む。本四半期報告10-Q表の“リスク要因”の部分に列挙されたそれらの要素を含む多くの要因の影響により、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。
概要
我々は臨床段階の生物製薬会社であり，小分子の開発に専念し，高度に満たされていない医療需要地域の遺伝定義のまれな疾患患者の生活を改善する。我々の最先端の臨床段階候補製品であるlosmapimodは開発中であり，肩肩周囲筋ジストロフィー(FSHD)の治療に利用可能である。我々のもう1つの臨床候補はpociredirであり，鎌状細胞病やSCDを治療するための潜在的な薬剤が開発されている。著者らは2022年第2四半期にREACHを開始し、これはランダム、二重盲検、プラセボ対照、多国のロスコパモット3期臨床試験であり、2023年9月に登録を完了し、260名の患者を募集した。私たちは2024年10月末までにREACHの背線データを報告する予定だ。
2023年1月に10期臨床試験の中間データを公表しました私たちは6 mgと2 mg用量列の登録を完了しており、これらのキューでより多くの被験者を募集するつもりはありません。12 mg用量の列の登録を開始したが、FDAは2023年2月にSCDを治療するための研究新薬またはINDの申請を全面的に保留し、この申請は2023年8月にキャンセルされた。臨床試験終了後，われわれは案を修正し，疾患の重症度のより高い被験者に対して10期臨床試験の組み入れと排除基準を修正した。私たちは2023年第4四半期に10期臨床試験を再起動し、1日12 mgの用量レベルで、このキューは約10人の被験者、その後他の約10人の被験者、1日20 mgの用量レベルを募集すると予想される。私たちは2025年にこの試験の臨床データを提供する予定だ。
2024年5月、セノフィの完全子会社Genzyme Corporationまたはセノフィと協力·ライセンス契約を締結し、この合意に基づいて、米国以外の場所でロスパモトを商業化するために、セノフィに特定の知的財産権下での独占許可を付与した。双方が合意したグローバル発展計画に基づき、現在行われているREACH試験を継続します。私たちとセノフィは世界的な開発コストを分けるだろう。双方が合意したグローバル開発計画に基づく潜在的な未来活動に加え、セノフィは米国以外で規制承認を得たり、維持したりするためのいくつかの開発活動を支援する権利がある。私たちは、グローバル開発計画の下で私たちの活動と米国での商業的生産のための唯一の権利を持ち、供給協定の条項に基づいて、セノフィの臨床的および商業的供給要求のロスコパモトを供給し、セノフィがこのような製造責任を引き継ぐことを選択するまで供給する。
協定条項によると、セノフィは2024年第2四半期に8，000ドルの万許可料を前払いしてくれた。私たちは特定の規制と販売ベースのマイルストーンで97500ドルに達する追加万を得る資格があり、セノフィは私たちにセノフィとその任意の付属会社とライセンス譲渡者のアメリカ以外の年間純売上高の10%~20%の等級特許権使用料を支払うだろう。特許使用料は、指定された特許使用料期間内に製品毎に支払われ、特定の場合には減少する可能性がある。
我々の候補製品以外に、我々は1種の発見方法を開発し、この方法を用いて細胞薬物標的を系統的に識別し、検証し、これらの標的は遺伝子発現を潜在的に調節し、遺伝子定義の稀な疾患の既知の根本原因を治療することができる。我々の発見方法は，FSHDのlosmapimodとSCDのpociredirの識別と，強力な発見パイプラインを招いた.
設立以来、私たちの業務の重点は私たちの会社を組織と配備し、業務計画を制定し、資金を調達し、私たちの知的財産権を構築し、私たちの発見プラットフォームを構築し、私たちの独自化合物バンクと技術を含み、薬物標的と潜在的な候補製品を識別し、許可資産、臨床試験のための薬物物質と薬物製品材料の生産、及び臨床前研究と臨床試験を行うことである。今まで、私たちの運営資金は主に私たちの株式株式の売却と私たちの協力と許可契約に基づいて受け取った前金から来ています。
設立以来、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月を除いて、重大な運営損失が発生しており、将来的には重大な運営赤字が継続することが予想される。私たちは利益のある製品収入を達成するのに十分な能力を創出し、もしあれば、私たちの1つ以上の候補製品の成功開発と最終商業化に大きく依存するだろう。2024年6月30日までの6ヶ月間の純収入は2，850万ドルでしたこれは主にセノフィの協力と許可協定に関する8，000ドルの協力収入のためです
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ピリオド。2023年6月30日までの6ヶ月間の純損失は4，860ドル万だった。2024年6月30日までの累計赤字は48110ドル。セノフィとの協力や許可協定の下で将来のマイルストーン支払いの可能性を除いて、今後数年で私たちが行っている活動に関する費用や運営損失は大幅に増加すると予想されています
したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。私たちが製品販売から相当な収入を得ることができる前に、もしあれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、マーケティング、流通、または許可手配を通じて、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要に応じて追加資金を優遇条項で調達したり、そのような他の合意や手配を達成することができないかもしれません。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、合意に達しなかったら、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれないし、たとえ私たちが自分でこのような候補製品を開発し、マーケティングすることを望んでいたとしても、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする権利を与えなければならないかもしれない。
薬物開発に関連する多くのリスクや不確実性により，費用の増加時間や金額を予測することはできず，いつあるいは利益を得ることができるかどうかを予測することもできない。たとえ私たちが製品販売を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、または持続的に利益を上げることができない場合、私たちは計画通りに運営を継続できず、私たちの運営を減少または終了させることができないかもしれない。
2024年6月30日まで、私たちは27380ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っています。私たちは2024年6月30日まで、私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券が、2027年までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できるようにすると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。“流動性と資本資源”を見てください
経営成果の構成部分
収益
私たちは製品販売から何の収入も得ていないし、数年以内に製品販売から収入を得ることも望んでいません。もしあれば。現在または将来の候補製品の開発に成功し、市場の承認を得られれば、将来的に製品販売から収入を得ることができるかもしれない。私たちがいつどの程度生まれているのか予測できません
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私たちの候補製品の商業化と販売からの収入。私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることができないかもしれない。
2024年5月、私たちはサイノフィと協力および許可協定に署名し、この協定によると、私たちはいくつかの知的財産権の下でサイノフィに独占許可を付与し、losmapimodを商業化し、losmapimodは米国以外でFSHDを治療するための経口小分子である。
2024年6月30日までの3カ月間，前払い許可金に関する8，000ドルの万収入を確認した。2024年6月30日までの3カ月間に，全世界の粘虫開発活動に関する研究開発費が230ドル万減少したことを記録した。2024年6月30日までの3ヶ月間、セノフィ地域の特定生産活動に関する収入がないことを確認した。
将来、私たちはサイノフィ地域の特定製造losmapimodに関連するサービスやセノフィ協力協定のマイルストーンと特許使用料支払いから収入を得ることができるかもしれない。セノフィ特定地域製造サービスの表現や，セノフィ協力協定のマイルストーンの時期，金額，業績により，我々の収入は四半期や年度の変動に応じて変動する可能性が予想される。
2020年7月、私たちはMyoKardiaと協力と許可協定を締結し、私たちは2023年4月と2024年7月にこの協定を再修正し、この協定に基づいて、特定の知的財産権に基づいてMyoKardiaに世界的な独占許可を付与し、その研究、開発、製造、製造、使用、使用、販売、輸入、輸入、輸出、輸出、流通、流通、マーケティング、マーケティング、販売、または特定の遺伝子定義の心筋症に関連する特定の数の関心遺伝子を調節することができる他の方法で開発することを可能にした。MyoKardiaはその後、2020年11月に百時美施貴宝社に買収された。協力の主要な目標は更なる研究の潜在的な生物標的を確定と検証し、MyoKardia社がある遺伝性心筋症を潜在的に治療する候補製品の開発、製造と商業化を支持することである。私たちは2023年12月31日まで研究サービスを提供する義務を果たした。
MyoKardia協力協定の条項によると、私たちは2020年7月に1，000ドルの万前払いと250ドルの万前払い研究資金を受け取った。MyoKardiaは，前払い研究資金にカバーされていない研究活動の費用を精算することに同意し，最高限度額は研究資金総額(前払い研究資金を含む)である。特定の臨床前、開発と販売マイルストーンを達成した後、私たちは臨床前マイルストーン支払い、開発マイルストーン支払い、販売マイルストーン支払いを得る権利があり、ある潜在的心筋症遺伝子目標に対して、私たちは各目標の合計29850万までの支払いを得る権利があり、いくつかの他の潜在的心筋症遺伝子目標に対して、私たちは各目標の合計15000万までの支払いを得る権利がある。今まで、私たちは25万ドルの万規定の臨床前マイルストーンに達してきた。MyoKardiaはまた、MyoKardia協力協定により、任意の決定された目標製品に対する年間グローバル純売上高MyoKardiaとその任意の付属会社と、中間位数百分から下位2桁まで数百分の段階的使用料を支払う。特許使用料は、指定された特許使用料期間内に製品毎に支払われ、特定の場合には減少する可能性がある。
2024年と2023年6月30日までの3カ月間，MyoKardia連携協定によりそれぞれゼロと90ドルの協力収入万を確認した。2024年6月30日と2023年12月31日現在、MyoKardia協力協定に関連した繰延収入は記録されていません。MyoKardia協力協定によると、2024年6月30日現在、770万円のコスト返済と250万ドルのマイルストーン支払いを受けています。 2024年6月30日現在、MyoKardia協力協定によると、売掛金や未開勘定書の売掛金は記録されていません。
将来、私たちはMyoKardia協力協定に従ってマイルストーンと特許権使用料の支払いから収入を得ることができるかもしれない。MyoKardia協力協定下のマイルストーンの時間，数量，業績により，我々の収入は四半期や年度の変動とともに変動する可能性が予想される.
私たちはまた、将来的に私たちの候補製品や知的財産権のための追加の許可または協力協定を締結することができ、私たちは将来、そのような許可または協力協定によって生成された支払いから収入を得ることができるかもしれない。
22
運営費
研究と開発費
研究開発費とは、私たちの候補製品を発見、開発、製造するためのコストのことです
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。我々は，患者登録やサプライヤーから提供された他の情報などのデータを用いて特定のタスク達成の進捗を評価し，臨床試験や製造などのいくつかの開発活動の費用を確認した。これらの活動の支払いは個別合意の条項に基づいており、これらの条項は発生した費用モデルとは異なる可能性がある。将来受けた研究·発展活動のための貨物又はサービスの前金は払い戻しできず、前払い費用と表記する。これらの金額は、貨物が関連サービスを提供するときに費用として確認されるか、または貨物がサービスを提供することが予期されなくなるまで確認される。
外部費用は、当社の研究開発費用のかなりの部分を占めており、開発候補者の推薦後にプログラムごとに追跡しています。社内研究開発費は、主に株式報酬費用を含む人件費で構成されています。リソースは複数のプロジェクトにわたって展開されているため、社内の研究開発費はプログラムごとに追跡していません。
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の開発候補にノミネートされた後のプログラム別外部研究開発費用をまとめたものです。開発前候補費用、未配分費用、社内研究開発費用は別に分類されます。グローバル開発活動に関連するサノフィへの支払いまたは償還は、ロスマピモッドの対外費用の増加または減少として計上されます。
|
|
3か月まで |
|
|
6か月まで |
|
||||||||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
Losmapimod外部費用 |
|
$ |
6,181 |
|
|
$ |
7,396 |
|
|
$ |
14,475 |
|
|
$ |
13,725 |
|
Pociredir外部費用 |
|
|
1,706 |
|
|
|
1,987 |
|
|
|
3,804 |
|
|
|
4,555 |
|
開発前候補者費用と未分配費用 |
|
|
3,339 |
|
|
|
3,429 |
|
|
|
7,004 |
|
|
|
6,440 |
|
内部研究開発費 |
|
|
6,035 |
|
|
|
5,037 |
|
|
|
11,751 |
|
|
|
9,844 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
17,261 |
|
|
$ |
17,849 |
|
|
$ |
37,034 |
|
|
$ |
34,564 |
|
私たちの候補製品が開発に成功するかどうかは大きな不確実性を持っている。現在、私たちの候補製品の余剰開発を完成させるために必要な仕事の性質、時間、見積もりコストを合理的に推定または知ることはできません。私たちの候補製品が承認されれば、いつ(あれば)大量の現金純流入が始まることも予測できない。これは，我々の候補製品の開発に関連する多くのリスクや不確実性が，以下の点に関連する不確実性を含むためである
23
我々の任意の候補製品の開発に関連するこれらの変数のいずれかの結果の変化は、候補製品の開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させ、他の候補製品の開発に関連する時間およびコストを変更することが可能である。
研究開発活動は私たちの運営費用の大きな部分を占めている。我々の業務戦略の継続に伴い，我々の研究開発費は将来的に大幅に増加すると予想され，その中にはFSHDのlosmapimodの推進，SCDの治療を推進するpociredir，さらなる研究開発努力の拡大，より多くの人員の採用が我々の研究開発努力を支援すること，臨床試験を成功させた我々の候補製品のための規制承認を求めることが含まれている。また，臨床開発後期にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補製品よりも高い開発コストが生じるのは，主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。したがって，我々の候補製品が臨床開発の後期段階に入るにつれて，我々の研究·開発費が増加することが予想される。しかし、現在、承認と商業化によって特定の計画の総費用を正確に予測することは不可能だと考えられる。監督管理機関の承認と私たちの任意の候補製品の商業化の成功には多くの関連要素があり、未来の試験設計と各種の監督管理要求を含み、その中の多くの要素は現在私たちの開発段階に基づいて正確に確定できない。
一般と行政費用
一般及び行政支出は人事に関連するコストを含み、行政、財務及び会計、人力資源、業務運営及びその他の行政職能者の賃金、福祉及び株式給与支出、特許、知的財産権及び会社事務に関する法律費用、会計及び税務サービス費用、相談費及び研究開発費に計上されていない施設関連費用を含む。
将来的には、販売、マーケティング、流通インフラの構築を含め、米国における持続的な研究開発活動や計画における商業化活動を支援するために、一般的かつ行政的費用が増加し、上場承認を得る可能性のある任意の薬物を商業化することが予想される。これらの増加には、より多くの人員の雇用に関連する増加コスト、法律、監査、届出費用、および一般コンプライアンスおよび相談費用、およびその他の費用が含まれる可能性があります。
その他の収入、純額
他の収入を除いて、純額には主に現金等価物と有価証券投資に関する利息収入が含まれる。
24
経営成果
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の比較
以下は、 2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期 3 ヶ月間の営業実績と、これらの項目の変更額をドル単位でまとめたものです。
|
|
3か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
協力収入 |
|
$ |
80,000 |
|
|
$ |
880 |
|
|
$ |
79,120 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究 · 開発 |
|
|
17,261 |
|
|
|
17,849 |
|
|
|
(588 |
) |
一般と行政 |
|
|
10,247 |
|
|
|
10,323 |
|
|
|
(76 |
) |
総運営費 |
|
|
27,508 |
|
|
|
28,172 |
|
|
|
(664 |
) |
営業収入(赤字) |
|
|
52,492 |
|
|
|
(27,292 |
) |
|
|
79,784 |
|
その他の純収入 |
|
|
2,917 |
|
|
|
3,509 |
|
|
|
(592 |
) |
純収益(赤字) |
|
$ |
55,409 |
|
|
$ |
(23,783 |
) |
|
$ |
79,192 |
|
協力収入
協力収入は7，910ドル万増加し，2023年6月30日までの3カ月の90ドル万から2024年6月30日までの3カ月の8，000ドル万に増加した。この増加は，主に2024年第2四半期にセノフィ協力協定により受信された前払い許可証支払いに関する8，000ドルの万収入が確認されたためである。
研究と開発費
次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間の研究開発費をまとめています
|
|
3か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
外部研究開発 |
|
$ |
9,591 |
|
|
$ |
10,353 |
|
|
$ |
(762 |
) |
従業員報酬 |
|
|
6,035 |
|
|
|
5,037 |
|
|
|
998 |
|
実験用品 |
|
|
415 |
|
|
|
987 |
|
|
|
(572 |
) |
施設費用 |
|
|
1,058 |
|
|
|
1,128 |
|
|
|
(70 |
) |
他にも |
|
|
162 |
|
|
|
344 |
|
|
|
(182 |
) |
研究開発費総額 |
|
$ |
17,261 |
|
|
$ |
17,849 |
|
|
$ |
(588 |
) |
研究開発支出は50ドル万減少し、2023年6月30日までの3カ月の1，780ドルから2024年6月30日までの3カ月の1，730ドル万に低下した。研究·開発費減少の要因は以下のとおりである
25
一般と行政費用
次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月の一般と行政費用をまとめています
|
|
3か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
従業員報酬 |
|
$ |
5,482 |
|
|
$ |
5,710 |
|
|
$ |
(228 |
) |
専門サービス |
|
|
3,612 |
|
|
|
3,137 |
|
|
|
475 |
|
施設費用 |
|
|
271 |
|
|
|
616 |
|
|
|
(345 |
) |
他にも |
|
|
882 |
|
|
|
860 |
|
|
|
22 |
|
一般と行政費用総額 |
|
$ |
10,247 |
|
|
$ |
10,323 |
|
|
$ |
(76 |
) |
一般·行政費は10ドル万減少し，2023年6月30日までの3カ月の1，030ドル万から2024年6月30日までの3カ月の1，020ドル万に減少した。一般費用と行政費用が減少した要因は以下のとおりである
その他の収入、純額
その他の収入は、純額が60ドル万減少し、2023年6月30日までの3カ月の350ドル万から2024年6月30日までの3カ月の290ドル万に減少した。減少の主な原因は私たちの平均現金、現金等価物、有価証券残高の減少だ。
2024年6月30日までと2023年6月30日までの6カ月間の比較
以下は、2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間の業務結果と、これらのプロジェクトのドル変化です
|
|
6か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
協力収入 |
|
$ |
80,000 |
|
|
$ |
1,175 |
|
|
$ |
78,825 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究 · 開発 |
|
|
37,034 |
|
|
|
34,564 |
|
|
|
2,470 |
|
一般と行政 |
|
|
20,308 |
|
|
|
21,843 |
|
|
|
(1,535 |
) |
総運営費 |
|
|
57,342 |
|
|
|
56,407 |
|
|
|
935 |
|
運営損失 |
|
|
22,658 |
|
|
|
(55,232 |
) |
|
|
77,890 |
|
その他の純収入 |
|
|
5,881 |
|
|
|
6,670 |
|
|
|
(789 |
) |
純損失 |
|
$ |
28,539 |
|
|
$ |
(48,562 |
) |
|
$ |
77,101 |
|
協力収入
コラボレーション収益は、 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 120 万ドルから、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 8000 万ドルに 7880 万ドル増加しました。この増加は、主にサノフィとのコラボレーション契約に基づき、 2024 年第 2 四半期に受領した前払いライセンス料に関連する 8000 万ドルの収益の認識によるものです。
26
研究と開発費
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の研究開発費を以下の表にまとめたものです。
|
|
6か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
外部研究開発 |
|
$ |
21,801 |
|
|
$ |
19,903 |
|
|
$ |
1,898 |
|
従業員報酬 |
|
|
11,751 |
|
|
|
9,844 |
|
|
|
1,907 |
|
実験用品 |
|
|
818 |
|
|
|
1,698 |
|
|
|
(880 |
) |
施設費用 |
|
|
2,177 |
|
|
|
2,311 |
|
|
|
(134 |
) |
他にも |
|
|
487 |
|
|
|
808 |
|
|
|
(321 |
) |
研究開発費総額 |
|
$ |
37,034 |
|
|
$ |
34,564 |
|
|
$ |
2,470 |
|
研究開発費は、 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 3460 万ドルから 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 3700 万ドルに 240 万ドル増加しました。研究開発費の増加は、主に以下の要因によるものです。
一般と行政費用
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の一般経費および管理経費の概要です。
|
|
6か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|||
従業員報酬 |
|
$ |
11,144 |
|
|
$ |
12,977 |
|
|
$ |
(1,833 |
) |
専門サービス |
|
|
6,618 |
|
|
|
5,955 |
|
|
|
663 |
|
施設費用 |
|
|
870 |
|
|
|
1,273 |
|
|
|
(403 |
) |
他にも |
|
|
1,676 |
|
|
|
1,638 |
|
|
|
38 |
|
一般と行政費用総額 |
|
$ |
20,308 |
|
|
$ |
21,843 |
|
|
$ |
(1,535 |
) |
一般·行政費は150ドル万減少し、2023年6月30日までの3カ月の2，180ドル万から2024年6月30日までの6カ月の2030ドル万に減少した。一般費用と行政費用が減少した要因は以下のとおりである
27
その他の収入、純額
その他の収入は、純額が80ドル万減少し、2023年6月30日までの6カ月の670ドル万から2024年6月30日までの6カ月の590ドル万に低下した。減少の主な原因は私たちの平均現金、現金等価物、有価証券残高の減少だ。
流動性と資本資源
流動資金源
設立以来、我々は重大な運営損失が発生しており、予測可能な未来には引き続き重大な運営損失が発生し、永遠に利益を上げない可能性がある。私たちはまだ私たちの候補製品を商業化していません。これらの製品は臨床前と臨床開発の異なる段階にあります。もしあれば、数年以内にいかなる製品の販売からも収入が生じないと予想されます。2024年6月30日現在、私たちの運営資金は、主に私たちの株式の株式の売却と、私たちの協力と許可契約に基づいて受け取った前金による合計79250ドルの万毛収入から来ています。2024年6月30日まで、私たちは27380ドルの現金、現金等価物、有価証券万ドルを持っている。
2024年2月、私たちは支配権発行を行ったSM 代理店であるコント·フィッツジェラルド社とスティフィル·ニコラス社と市場発売計画について合意し、この計画により、時々代理店を通じて普通株の発売を決定することができ、1株当たり0.001ドル、総発行価格は最高10000ドルに達する。2024年6月30日現在、私たちは市場発売計画に基づいていかなる普通株も発行または販売していません。
キャッシュフロー
次の表は、2024年6月30日までの6ヶ月間のキャッシュフロー情報を提供します
|
|
6か月まで |
|
|||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
経営活動提供の現金純額 |
|
$ |
33,615 |
|
|
$ |
(44,901 |
) |
投資活動提供の現金純額 |
|
|
25,620 |
|
|
|
(74,066 |
) |
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
2,028 |
|
|
|
117,835 |
|
現金、現金等価物、および制限的現金純増加(減少) |
|
$ |
61,263 |
|
|
$ |
(1,132 |
) |
経営活動提供の現金純額
2024年6月30日までの6カ月間、経営活動で提供された純現金は3，360ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用された純現金は4，490ドル万だった。7，850ドルの経営活動によって提供される純現金が増加したのは、主に2024年第2四半期にセノフィ協力協定下の8，000ドルの前払い許可証支払いを受けたが、私たちの純損失の増加分によって相殺され、私たちが引き続きカバー範囲を拡大して増加した外部研究開発コストを含む。
投資活動による現金純額
2024年6月30日までの6カ月間、投資活動が提供した純現金は2，560ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月間、投資活動に使用された純現金は7，410ドル万だった。投資活動が提供する純現金が9，970ドル増加したのは、主に2024年6月30日までの6カ月間の有価証券純満期日であり、2023年6月30日までの6カ月間の有価証券純購入量によるものである。
融資活動が提供する現金純額
2024年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した純現金は200億ドルだったが、2023年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した純現金は11780ドルだった。2024年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供する純現金には、我々の福祉計画に基づいて普通株を発行する純収益180億ドルが含まれている。2023年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した純現金は、主に2023年1月に私たちの普通株を公開して得られた1730ドルの純収益を含む。
28
資金需要
我々が行っている研究開発活動に関する費用は大幅に増加することが予想され，特に我々が研究開発を継続し，臨床試験を開始し，候補製品のマーケティング承認を求めている場合である。しかも、私たちはまた私たちの組織の発展を支援するための追加的な費用を発生すると予想される。したがって，将来的には多くの運営損失と負の運営キャッシュフローが生じることが予想され，セノフィとの協力や許可協定に基づいて将来的にマイルストーン支払いを支払う可能性は含まれていない.
私たちの現在の運営計画によると、2024年6月30日まで、私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券は、2027年までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。しかし、私たちのこの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を枯渇させるかもしれない。
私たちの資金需要と運営支出の時間と金額は大きく依存するだろう
我々の任意の候補製品の開発に関連するこれらまたは他の変数のいずれの結果も変化し、候補製品の開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させることができる。私たちは私たちの業務目標を達成するために追加的な資金調達に依存し続ける必要があるだろう。
上記の変数以外に、もし私たちの任意の候補製品が開発に成功すれば、他の商業コスト以外に、私たちは監督管理記録、マーケティング許可、発売後の要求、私たちの知的財産権の維持と監督管理保護に関連する大量の追加コストを発生する。現在、私たちはこのような費用を合理的に見積もることができない。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力手配、戦略連合とマーケティング、流通、または許可手配の組み合わせで現金需要を満たす予定です。私たちは現在信用計画もなく、約束された資金源もない。もし私たちが将来株式証券を売却することでより多くの資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の優遇を含む可能性があり、私たちの既存の普通株主の権利に悪影響を及ぼす。もし私たちが債務証券を発行することでより多くの資金を調達すれば、これらの証券には私たちの運営を制限する契約が含まれるかもしれない。私たちは私たちが現在予想している金額よりも多くの追加資本が必要かもしれないが、追加資本は合理的な条項で得られないかもしれない、あるいは全くないかもしれない。もし私たちが未来に協力手配、戦略同盟、マーケティング、流通、または許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、未来の収入源、または製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれない
29
候補者たちは、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可証を付与する。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは開発または将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了する必要があるかもしれないし、私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与える必要があるかもしれない。
重要な会計政策と試算
私たちの経営陣の財務状況と経営結果の討論と分析は、アメリカで公認されている会計原則に基づいて作成された私たちの総合財務諸表に基づいています。これらの連結財務諸表を作成する際には、報告中に報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示および報告期間内に報告された費用金額に影響を与える判断および推定を行う必要がある。我々の見積りは，我々の歴史的経験，既知の傾向，事件，および当時の状況では合理的であると考えられる様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は，資産や負債の帳簿価値や他のソースからは見えにくい確認された費用金額を判断する基礎となっている.異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。重大な改訂が予想される場合、その影響は推定変動の日から連結財務諸表に反映されることになる。2024年6月30日までの3ヶ月間、私たちの重要な会計政策は、2024年2月27日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-k年度報告書に記載されている政策と実質的な変化はありませんが、私たちの協力収入に関する会計政策は除外されます。
協力手配
契約開始時に、このような手配が双方による共同経営活動に関連しているかどうかを評価するために、私たちの協力スケジュールを分析し、これらの当事者は活動の積極的な参加者であり、このような活動の商業成功に依存する重大なリスクとリターンに直面しているので、ASCテーマ808の範囲内で、協力手配(ASC 808)。この評価は，連携過程全体において，手配当事者の責任の変化に応じて継続的に行われている.複数の要素を含むASC 808の範囲内の協調スケジュールの場合、最初に、協働するどの要素がASC 808の範囲内にあるとみなされ、協働するどの要素がプロバイダ−クライアント関係をより反映することができ、したがって、ASC 606の範囲内であることを決定する取引先と契約した収入 (ASC 606 年 ） 。
アメリカ会計基準第808条によって計算された協力手配の要素に対して、類比権威会計文献或いは合理的と理性的な政策選択を応用することによって、適切な確認方法を確定し、一致して適用する。我々は，個々の活動の性質に基づいて，連携スケジュールにおける複数の活動に関連する協力者の対応または不足した金額を報告するための損益表分類を評価する.我々は、我々のパートナーから受け取った研究開発精算がASC 606の範囲内ではなく、研究開発費の減少として、会計単位を背景とした取引の経済的·性質を最適に反映するように会計政策を選択した。
ASC 606の範囲内の手配の会計政策については、我々の年次報告Form 10-kにおける2023年12月31日現在の監査総合財務諸表に付記されている2“重要会計政策概要”を参照されたい。
最近発表された会計公告
最近発表された我々の財務状況及び経営結果に影響を与える可能性のある会計声明の記述は、本四半期報告Form 10−Qの他の部分の総合財務諸表の付記2に開示される。
新興成長型会社の地位
2012年のJumpStart Our Business Startups Actは、これらの基準が非上場企業に適用されるまで、私たちのような“新興成長型企業”が、延長された移行期間を利用して、上場企業に適用される新しいまたは改訂された会計基準を遵守することを可能にした。私たちは、“脱退”延長を選択しない移行期間を選択したが、これは、基準が発表または改正された場合、上場企業または民間企業に対して異なる適用日があれば、民間会社が新たな基準または改正基準を採用する際に新たな基準または改訂基準を採用し、我々(I)が“選択脱退”延長の移行期間を取り消すことができなくなるまで、または(Ii)新興成長型企業の資格に適合しなくなるまでそうすることを意味する。
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プロジェクト3.数量と品質市場リスクの開示について。
私たちは小さな報告会社であり、1934年の証券取引法(改正)下の第12 b-2条の規定に基づいて、本報告期間中に本プロジェクトに要求される情報を提供する必要はない。
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、CEO(最高経営責任者)と最高財務責任者(CEO)の参加の下、2024年6月30日までの開示統制と手続の有効性を評価した。1934年に改正された“証券取引法”又は“取引法”の下の第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条の規則で定義された“開示制御及び手続”という言葉は、取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する企業の情報が米国証券取引委員会規則及び表で指定された期間内に記録、処理、集計及び報告されることを確実にするための会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御及び手続は、会社が“取引法”に基づいて提出又は提出された報告書において開示を要求する情報が蓄積され、その主要幹部及び主要財務官を含む会社経営者に伝達されることを保証することに限定されるものではないが、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、同様の機能を果たす者の制御及び手続を適宜行う。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない。2024年6月30日までの開示統制及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
本10-Q表四半期報告がカバーする間、我々は、取引法下のルール13 a~15(F)および15(D)~15(F)によって定義されるように、財務報告の内部制御に大きな影響を与えないか、または合理的に我々の財務報告内部制御に大きな影響を与える可能性がある変化を生じない。
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第2部-その他 お問い合わせ
I.項目1.法的訴訟
2023年4月28日、米国ニュージャージー州地方裁判所は、私たちの会社および現職および前任幹部、または証券訴訟を起訴するために、米国ニュージャージー州地方裁判所に集団訴訟を提起した。2023年5月19日、証券訴訟は米マサチューセッツ州地方裁判所に移管されたCelanoはFulcrum治療会社を訴えました.ら，案件番号1：23-cv-1125-IT.2023年7月31日、裁判所は首席原告を任命し、首席原告は2023年9月29日に修正された起訴状を提出した。証券訴訟は、すべての被告が取引法第10条(B)及びその公布された規則10 b-5に違反し、統制者が2023年2月の公告に関連する個人向け第20条(A)条に違反したと告発する FDAはSCDの治療が可能なIND申請に関する臨床保留を発表した。証券訴訟は，被告は臨床保有に関する重要な情報を開示しておらず，2022年3月3日から2023年3月8日までの間に過大視された株価に関する補償性損害賠償，弁護士費と費用の賠償を求めていると誤った陳述をしていると主張している。2023年11月28日、すべての被告は証券訴訟を却下する動議を提出した。この動議に関するプレゼンテーションは2024年2月に完了しており、現在この動議はまだ審議されていない。私たちはこの訴訟を強力に弁護するつもりだ。
第1 A項。国際ロータリーSK因子です。
以下に説明するリスクおよび不確実性のため、私たちの将来の経営結果は、本四半期報告書に記載されている10-Qテーブルに記載されている結果とは大きく異なる可能性がある。私たちの業務を評価する時、あなたは以下のリスクに関する情報を慎重に考慮しなければならない。もし実際に以下のいかなるリスクが発生すれば、私たちの業務、財務状況、経営業績、未来の成長見通しは重大な不利な影響を受ける可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落するかもしれない。しかも、私たちは私たちの仮定と期待が正しいことが証明されることを投資家に保証することはできない。重要な要素は私たちの実際の結果が展望性陳述で表明したり暗示したりする結果と大きく異なる可能性がある。これらのリスク要因によって制限されたいくつかの前向き陳述の議論については、本四半期報告(Form 10−Q)の第1ページの“前向き陳述に関する戒め”を参照されたい。このような差異をもたらすか、または促進する可能性のある要因は、以下に説明する要因を含む。
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
設立以来、私たちは大きな損失を受けた。セノフィとの協力やライセンス契約の下で将来のマイルストーン支払いの可能性を除いて、今後数年で赤字になると予想され、決して実現したり利益を維持したりすることはないかもしれない。
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2023年12月31日までの年度の純損失は9，730ドル。2024年6月30日までの6ヶ月間の純収入は2，850万ドルであり、これは主にセノフィとの協力や許可協定に関する8，000ドルの万ドルの協力収入が確認されたためである。2024年6月30日までの累計赤字は48110ドル。今まで、私たちの運営資金は主に私たちの株式株式の売却と私たちの協力と許可契約に基づいて受け取った前金から来ています。我々はほとんどの財政資源と努力を臨床試験と臨床前研究を含む研究と開発に投入した。私たちはまだ候補製品開発の初期段階にあり、候補製品の開発はまだ完了していない。私たちは今後数年間巨額の費用と運営損失が発生すると予想している。私たちの純損失は四半期ごとと毎年大きく変動するかもしれません。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています
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利益を維持するためには、大量の収入を生み出す1つまたは複数の製品を開発し、最終的に商業化することに成功しなければならない。この成功を達成するためには、私たちの候補製品の臨床前テストと臨床試験を完成させ、より多くの候補製品を発見し、これらの候補製品の監督管理許可を得ること、および私たちが規制承認を得る可能性のある任意の製品を製造、マーケティング、販売することを含む、一連の挑戦的な活動において機能する必要がある。私たちはただこのような活動の大多数の初期段階にいるだけだ。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用を増加させる時間や金額、あるいはいつ、または利益を達成できるかどうかを正確に予測することはできない。他の事項を除いて、私たちの支出は増加するだろう
たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、候補製品ルートを多様化し、甚だしきに至っては運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下は私たちの株主に彼らの投資の全部または一部を損失させる可能性もあります。
私たちは多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画や商業化努力を延期、減少、またはキャンセルさせることを余儀なくされるかもしれない。
私たちは、私たちが進行し、計画中の活動に多くの財源を投入する予定であり、特に、私たちが継続して計画中のロスパモントとポタキシジルの臨床試験、これらおよび他の候補製品の臨床試験の研究と開発を継続し、規制機関の承認を求める場合。われわれが行っている活動に関する費用は大幅に増加することが予想され，特にわれわれが臨床前活動や臨床試験を進める際には。また、私たちの候補製品が規制部門の承認を得た場合、特に私たちが候補製品の許可を超えていなければ、製品の製造、販売、マーケティング、流通に関連する巨額の商業化費用が発生すると予想されます。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。現在の資本市場の不確実性と他の要素を考慮して、このような融資は私たちに有利な条項で提供されないかもしれないし、根本的にはないかもしれない。もし私たちが必要な時や受け入れ可能な条件で資金を調達できなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、または廃止することを余儀なくされるかもしれない。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
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2024 年 6 月 30 日現在、現金、現金等価物、市場有価証券は約 27380 万ドルを有しています。2024 年 6 月 30 日時点の現金、現金等価物、市場有価証券により、 2027 年までの営業費用および設備投資要件を賄うことができると考えています。ただし、この推計は、誤りがある可能性のある仮定に基づいており、現在未知の多くの要因により事業計画が変更される可能性があります。その結果、現在の予想よりも早く資本資源が枯渇する可能性があります。
潜在的な候補製品を確定し、臨床前テストと臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、数年を要して完成する必要があり、しかも著者らは監督部門の許可を得て製品販売を実現するために必要なデータ或いは結果を永遠に生成できないかもしれない。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。商業収入は、あれば得られませんが、製品の販売が実現できない限り、何年以内に販売が実現しないと予想されます。したがって、私たちは追加的な資金調達に依存して私たちの業務目標を達成し続ける必要があるだろう。私たちは許容可能な条件で十分な追加融資を得ることができないかもしれないし、十分な追加融資を得ることができないかもしれないし、金利上昇や最近の米国資本市場とバイオテクノロジー産業全体の低迷により、より困難になるかもしれない。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画を実行するのに十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。もし私たちが十分な資金をタイムリーに得ることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の候補製品または発見段階計画の臨床前研究、臨床試験または他の開発活動の遅延、制限、減少、または終了を要求されるかもしれない、または私たちの販売およびマーケティング能力の確立、または私たちの候補製品を市場に市場に投入するために必要かもしれない他の活動を延期、制限、減少または終了することができる。私たちはまた、2022年に行われる戦略調整よりも高い業務効率を実現するために、当社の業務をさらに調整することを選択することができます。
追加資本の調達は私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合とマーケティング、流通、または許可手配の組み合わせで私たちの現金需要を満たす予定です。私たちは約束された外部資金源を持っていない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての私たちの権利に悪影響を及ぼす。債務融資および優先株式融資に関与する可能性のある協定は、追加債務の発生、我々の資産の売却、資本支出の実施、または配当の発表など、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。
もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます。
私たちは過去に依存していましたが、未来も市場のATMで私たちの普通株を発売することに部分的に依存しています。変動性が増加し株式市場価格が一般的に低下しています
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特に普通株は、ATM発売計画による普通株の販売継続の意思や/または能力に悪影響を及ぼす可能性があります。これらの売上高の減少は株式資本のコストまたは獲得性に影響を与える可能性があり、更に現在の運営、未来の成長、収入、純収入、および私たちの普通株の市場価格を含む私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
2024年2月、私たちは普通株の株を売却するための新しいATM発行計画を立ち上げ、総発行価格は時々1億ドルに達した。資本市場の全体的な変動性を考慮すると、私たちは私たちのATM発行計画を通じて株式を調達したくないか、継続できないかもしれない。したがって、私たちは他の資金源に転換する必要があるかもしれません。これらの資金源の条項は私たちに不利かもしれません。あるいは資本制限によって私たちの業務運営を減らすことができます。
代替融資スケジュールは、普通株、優先株、転換可能債券、普通株買収、または他の証券の引受権証を含む1つまたは複数の証券の発行に関連することができる。これらの証券の発行価格は当時の私たちの普通株の現行の市場価格に等しいか、以下にすることができる。また、もし私たちが債務証券を発行した場合、元金、課税利息、未払い利息、およびいかなるプレミアムまたは補償支払いが完了する前に、債務保有者の私たちの資産に対する権利は株主の権利よりも高くなるだろう。また、吾等が付属会社を通じて資金及び/又は債務証券を借入及び/又は発行すれば、当該等の債務証券の貸手及び/又は所持者が、吾等の付属会社の権益所有権よりも実際に優先する支払いを得る権利があることは、吾等の権益証券保有者及び(あれば)吾等の債務及び債務証券保有者の権利に悪影響を与える。
新たに発行された債務証券及び/又は新たに発生した借金の利息は、我々の運営コストを増加させ、我々の純収入を減少させることができ、これらの影響は実質的である可能性がある。もし新証券の発行が私たちの普通株保有者の権利を減少させれば、私たち普通株の市場価格は実質的な悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが必要な時に運営資金の需要を維持するために必要な融資を得ることができない場合、あるいは融資コストが目を引くほど高く、その結果は私たちの業務、経営業績、財務状況、見通しに実質的な悪影響を与える可能性がある。
私たちの業務は研究開発と臨床試験に集中してきましたが、株主が私たちの業務のこれまでの成功と将来の生存能力を評価することを困難にする可能性があります。
私たちは2015年に活動を開始し、臨床段階のバイオテクノロジー会社です。これまで、私たちの業務は、組織と私たちの会社のための人員、業務計画、資金調達、私たちの知的財産権の構築、私たちの発見プラットフォームの構築、薬物目標と潜在的な候補製品の決定、許可資産、臨床試験のための薬物物質と薬物製品材料の生産、および臨床前研究と臨床試験を行うことに限られてきた。私たちは、どんな候補製品の開発に成功し、規制部門の承認を得たり、商業規模の製品を製造したり、第三者代表を手配したり、製品の商業化に成功するために必要な販売やマーケティング活動を行ったり、第三者代表を手配したりする能力があることを証明していません。したがって、もし私たちが製品の開発と商業化に成功した歴史があれば、株主が私たちの将来の成功や生存能力に対するどんな予測も彼らができるほど正確ではないかもしれない。
また、業務の発展に伴い、私たちは予見できない費用、困難、複雑な状況、遅延、および他の既知および未知の要素に直面する可能性がある。私たちはある時点で研究開発に集中している会社からビジネス活動を支援できる会社に転換する必要があります。そのような移行で、私たちは成功しないかもしれない。
様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期と年度の間に大幅に変動し、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。そのため、株主はどの四半期や年度の業績にも依存して将来の経営業績の指標とすべきではない。
私たちの業務は新冠肺炎疫病の負の影響を受けて、未来はいかなる未来の疫病の影響を受けるかもしれない。また、将来的にどのような大流行の影響も世界各地の経済に悪影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務や運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
新冠肺炎の流行により，われわれのReDUX 4臨床試験の臨床試験地点は試験に関する活動を一時的に延期したため，ReDUX 4臨床試験の登録遅延に遭遇した。また、私たちケンブリッジ研究機関の労働力が一時的に減少し、他の業務活動が一時的に中断されたため、新冠肺炎は世界経済に重大な影響を与えたことが分かった。未来に流行病が出現する可能性があり、それらは新冠肺炎のように、私たちの会社、私たちのCMOと契約研究組織(CRO)に影響を与え、中断をもたらし、私たちの臨床前研究或いは臨床試験を開始と完成する能力に影響を与え、私たちの研究開発活動のサプライチェーンを乱し、そして各種の原因で当時計画中あるいは行われていた臨床試験を混乱させる。将来の大流行は、臨床試験患者の募集や保留に同様に影響を与える可能性があり、あるいは資源が再配向され、それによって、私たちの規制承認と私たちの知能を保護する能力に悪影響を及ぼす可能性があります
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財産です。また、新冠肺炎の大流行と同様に、今後の任意の大流行における対面インタラクションを制限するための安全対策が提案されているため、規制会議や承認の障害に直面する可能性がある。
新冠肺炎の疫病は金融市場に重大な妨害をもたらし、未来のいかなる疫病も類似の妨害を引き起こす可能性があり、これは私たちが公募株を通じてもっと多くの資金を調達する能力に影響する可能性があり、また私たちの株価と取引の波動性に影響を与える可能性がある。私たちは未来のどんな大流行が私たちの業務に及ぼす全体的な影響を決定することができない。将来のいかなる大流行が私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に与える影響の程度は未来の不確定な事態の発展に依存するだろう。
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変化(これらの変化はトレーサビリティを有する可能性がある)であり、純営業損失や研究開発税収控除に関する変化を含めて、私たちまたは私たち普通株の保有者に悪影響を及ぼす可能性がある。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。例えば、改正された1986年の米国国税法第174条または同法典によると、2021年12月31日以降の納税年度には、米国で発生した研究開発費が資本化·償却され、我々のキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性がある。将来の税法の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは投資家に税法の潜在的な変化が私たちの普通株に投資する影響について彼らの法律と税務顧問に相談することを促します。
私たちは純営業損失と研究開発税収控除を使って未来の課税収入を相殺する能力は一定の制限を受ける可能性があります。
2023年12月31日まで、我々の連邦と州の純営業損失はそれぞれ3.123億ドルと3.171億ドルに転換し、2036年に満期になる。約2億887億ドルの連邦純運営損失は無期限に繰り越すことができる。2023年12月31日まで、私たちは2380万ドルの連邦孤児薬物免除があり、これらの相殺は2040年に満期になります。2023年12月31日まで、連邦と州の研究開発税収の繰越免除はそれぞれ760万ドルと490万ドルで、それぞれ2035年と2030年に満期になる。これらの純営業損失と税収控除は満期時には使用されていない可能性があり、将来の所得税負債を相殺するためには使えない。
全体的に言えば、“規則”第382条と州法律の相応の規定によると、会社が3年以内に発生する“所有権変更”は、通常、ある株主の持分の価値上の変化が50%を超えると定義され、その利用変更前の純営業損失と研究開発税収の繰越を免除して未来の課税収入を相殺する能力が制限されている。私たちは規則382節に基づいて分析を行い、2021年12月31日までの所有権歴史変化が制限されるかどうか、あるいは他の方法で私たちが変更前の純営業損失と研究開発税収控除繰り越しを利用して未来の課税所得額を相殺する能力を制限するかどうかを決定した。分析の結果、私たちは私たちの純営業損失と研究開発税収の繰越を利用して、未来の課税収入を相殺する能力に重大な制限があるとは思わない。しかし、私たちは未来にそのような所有権の変化を経験するかもしれない(これは私たちがコントロールできるものではないかもしれない)。したがって，課税収入の純額を稼ぐと，変動前の純営業損失や研究開発税収を用いてこのような課税収入を繰返す能力が制限される可能性がある。州法によると、私たちの純営業損失や信用も減価される可能性があります。
私たちは累積赤字の歴史があり、予測可能な未来に私たちは引き続き重大な損失が発生すると予想されています。そのため、私たちは私たちの純運営赤字や研究開発税収を利用して繰越を免除するために必要な課税収入が発生するかどうかを知りません。
金融サービス業の不利な事態の発展に影響を与え、例えば流動資金、金融機関又は取引相手の違約又は不履行に関する実際の事件又は懸念は、我々の現在及び予想されている業務運営及び財務状況及び運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
金融機関、取引相手または金融サービス業他社の限られた流動性、違約、不良業績または他の不利な事態の発展に影響を与える事件、またはそのような事件または他の同様のリスクへの懸念または噂は、過去に発生し、将来的に市場全体の流動性問題を引き起こす可能性がある。2023年3月、いくつかの銀行(例えば、シリコンバレー銀行、署名銀行、銀門資本会社)破産管理手続きに置かれ、その後、第一共和国銀行は2023年5月に破産管理手続きに入った。連邦預金保険会社(FDIC)および他の機関は、未加入預金者のリスクを低減するための措置を講じているが、信用協定、信用状、およびいくつかの他の金融商品によって、このような銀行またはFDICに接収された任意の他の金融機関と締結された借り手は、これらの合意の下での未抽出金額を得ることができない可能性がある。私たちの銀行関係を評価する必要があると思っても
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適切な場合には、我々が得た資金源及び他の信用手配は、現在及び予想される将来の業務運営に資金又は資本化を提供するのに十分であり、最近のこれらの銀行倒産のような金融サービス業又は全体経済に影響を与える要因の深刻な損害を受ける可能性がある。他にも、これらの要因は、流動性制限または失敗、様々な金融、信用または流動資金協定または手配によって規定された義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性およびその規制に対する懸念または否定的な予想を含むことができる。さらに、米国または国際金融システムに対する投資家の懸念は、より高い金利またはコスト、より厳しい財務および運営契約、または信用および流動性源を得るための体系的な制限を含む、あまり有利ではない商業融資条項を招き、より受け入れ可能な条項が融資を受けることを困難にする可能性がある。他のリスクに加えて、利用可能な資金または現金および流動資金源の減少は、運営費用、財務義務、または他の義務を履行する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、契約義務に違反したり、連邦または州賃金および工数法律に違反したりする可能性があり、これは、私たちの流動性および私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
我々の候補製品の発見と開発に関するリスク
私たちの開発はまだ初期段階にあり、私たちは二つの臨床段階の候補製品しかありません。もし私たちの候補製品を直接商業化したり、第三者に許可したりすることができない場合、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
我々の開発はまだ初期段階であり，2種類の候補製品のみが臨床試験，すなわちFSHD治療用losmapimodとSCD治療用pociredir(2023年2月から8月まで臨床放置)に入っている。著者らはほとんどの努力と財力を投入して細胞薬物標的の臨床試験を確定、検証と行い、これらの標的は潜在的に遺伝子発現を調節し、遺伝子定義の稀な疾病の根本的な原因を解決することができる。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの候補製品の成功的な開発、規制承認、最終的な商業化に大きく依存します。数年以内にはこのようなことはないと予想されます。私たちの候補製品の成功は以下のいくつかの要素に依存するだろう
もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に実現できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を開発して商業化できなかったりする可能性があり、これは私たちの業務に深刻な損害を与えるだろう。
候補製品チャンネルを作るための私たちの努力は成功しないかもしれない。
我々の現在の戦略の重点は，遺伝子定義のまれな疾患患者の生活を改善するために小分子を開発することである。私たちが薬物標的と潜在的な候補製品を決定することに成功したとしても、有害な副作用や他の特徴が証明されたため、上場承認を得ることができず、市場で承認される可能性が低いことを含む、これらの候補薬剤は臨床開発に適していない可能性がある。より多くの候補製品の監督管理承認を確定、開発、獲得し、それを商業化するには大量の追加資金が必要であり、製品開発固有の失敗リスクが発生しやすい。MyoKardiaとの協力により、開発過程で任意の他の候補製品を推進したり、そのような他の候補製品の商業化に成功したりすることを含む他の候補製品の決定に成功することを株主に保証することはできません。
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規制当局は承認過程でかなりの裁量権を持ち、承認や申請拒否の遅延を招く可能性がある。これらの要因により，製品候補開発の時間やコストを予測することは困難である.我々が将来遭遇する我々の発見技術や我々のいかなる研究や開発計画に関連する開発問題も重大な遅延や意外なコストを招くことは保証されず，このような開発問題が解決される保証はない.もし私たちが候補製品の識別、開発、規制機関の承認を得て商業化できなければ、私たちは製品収入を生み出すことができないだろう。
臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定である。臨床前研究と早期臨床試験の結果は未来の結果を予測できないかもしれない。私たちは私たちの候補製品の開発と商業化を完了したり、最終的に完成できなかったりする過程で追加のコストが発生したり、遅延が生じる可能性があります。
私たちは臨床開発に2種類の候補製品を持っている。私たちはすべての候補製品の失敗の危険が高い。私たちの候補製品がいつ、人体で有効または安全を証明するか、あるいは規制部門の承認を受けるかどうかを予測することはできない。監督部門の許可を得て任意の候補製品を販売する前に、私たちは臨床前開発を完成し、それから広範な臨床試験を行い、私たちの候補製品の人体における安全性と有効性を証明しなければならない。私たちはまだ候補製品の重要な臨床試験を終えていない。臨床試験は私たちの候補製品が人類にとって安全であり、指定用途に有効であることを証明できないかもしれない。例えば、著者らがSCDを治療する臨床試験段階の候補薬物pociredirは胚胎外胚葉発育或いはEED阻害剤である。EEDはPRC 2複合体のメンバーであり，PRC 2複合体もEZH 2を含む。EZH 2系薬剤には承認された製品があり，その承認されたラベルは悪性腫瘍のリスク増加を含む安全リスクを概説している。Pociredirが他のPRC 2薬物と類似した安全リスクを有する場合、これはその受容度に影響を与える可能性がある。臨床試験が成功しても、開発期間中の上場承認政策の変化、付加法規、法規或いはガイドラインの制定或いは公布の変化、或いは各提出された製品申請に対する監督審査の変化は、申請の承認或いは拒否の遅延を招く可能性がある。
候補製品の臨床試験を開始する前に、私たちは米国と海外で提出される予定のINDおよび他の規制文書を支持するために、広範な臨床前試験と研究を完成させなければならない。私たちは私たちの臨床前テストと研究の適時な完成或いは結果を確定することができず、FDA或いは他の監督機関が私たちが提案した臨床計画を受け入れるかどうか、或いは私たちの臨床前テストと研究の結果が最終的に私たちの現在或いは未来の候補製品の更なる開発を支持するかどうかを予測することはできない。したがって、私たちは、私たちが予想しているスケジュールでINDまたは同様の臨床前計画申請を提出できることを保証することができず、INDまたは同様の申請の提出がFDAまたは他の規制機関に臨床試験の開始または継続を可能にすることを保証することもできない。例えば，FDAは2023年2月にわれわれがSCDを治療したPociredirに対して臨床放置を施行した。著者らは努力し、できるだけ早く棚上げ問題を解決し、2023年8月、FDAは臨床保留を解除した。候補製品は持続的な臨床前安全性研究を受け、これらの研究は著者らの臨床テストと同時に行われる可能性がある。これらの安全性研究の結果は，将来の臨床試験の開始や登録を遅らせる可能性があり，臨床試験を継続する能力に影響する可能性がある。
臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない。いかなる臨床試験が計画通りに行われるか，あるいは計画通りに完了するか，あるいは全く保証されない保証はない。例えば，われわれのSCD臨床試験におけるPociredirの組み入れと排除基準を改訂し，FDAが強制的に施行した臨床放置を解決し，更新されたより厳しい基準を満たす患者を募集することに困難があった。米国以外の地域を含めてわれわれの臨床試験地点を拡大し，新たな基準を満たす適切な患者を決定しているが，改訂後の臨床試験が成功するかどうかは不明である。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、研究設計の欠陥、用量選択問題、プラセボ効果、患者登録基準、および良好な安全性または有効性特徴を証明できなかったことを含むが、これらに限定されない、試験の任意の段階で発生する可能性がある。臨床前試験と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、臨床試験の初歩的或いは中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。例えば，われわれの候補製品は臨床開発において期待される安全性と有効性を示すことができない可能性があり，臨床前研究で積極的な結果が得られたにもかかわらず，あるいは予備臨床試験に成功している。臨床的メリットの不足は投与量不足或いはその他の原因による可能性がある。製薬と生物技術業界の多くの会社は後期臨床試験で重大な挫折を経験し、臨床前試験と早期臨床試験で人を奮い立たせる結果を得ても、私たちは類似した挫折に直面しないことを確定できない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品のマーケティング許可を得られなかった。さらに、私たちの任意の候補製品が任意の臨床試験において安全性および有効性を証明できない場合、私たちの他の候補製品の感想に悪影響を与える可能性があり、および/またはFDAまたは他の規制機関が、私たちの任意の候補製品を承認する前に追加的な試験を要求する可能性がある。
我々は、2023年12月31日現在の10-k表年次報告または2023年年報の第1項“業務-許可と協力--グラクソ·スミスクラインとの参照権および許可協定”で述べたように、グラクソ·スミスクラインの関連会社と改訂された参照権および許可協定を締結した。グラクソ·スミスクラインは最初に3，600人近くの被験者でロムパモントを評価したが、グラクソ·スミスクラインはFSHDまたは任意の他の筋ジストロフィーにおける治療効果を評価しなかったが、これらの試験の多くの被験者は、私たちが1日2回15 mgの計画用量よりも低い用量を投与した。
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したがって，グラクソ·スミスクパスパモット臨床試験による安全性データは，われわれの臨床試験結果を予測あるいは指示できない可能性がある。同様に，グラクソ·スミスクライン臨床試験の安全性データはlosmapimodの安全性データベースをある程度支持している可能性があると考えられるにもかかわらず，グラクソ·スミスクラインは15 mgの限られた数の被験者を1日2回評価した。
臨床試験中や臨床試験の結果では、私たちは多くの予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらの事件は、私たちの上場承認を延期したり、私たちの候補製品を商業化することを阻止したりする可能性があります
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例えば，新冠肺炎の流行に対応するために，われわれReDUX 4試験の臨床試験地点は試験関連活動を一時的に延期し，われわれの臨床試験実行計画に影響を与え，将来的に他の延期や類似の困難に直面しないことは確認できない。また，FDAは2023年2月にSCDに使用したPociredirに対して臨床休止を施行し，FDAが2023年8月に臨床休止を中止するまで臨床試験を休止した。
もし私たちの候補製品に対して、現在予想されている以上の追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちが候補製品の臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または軽微な陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは：
もし私たちがテストや市場承認を得る上で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストも増加するだろう。われわれのいかなる臨床前研究や臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，あるいは予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。私たちはまた、より多くの患者または腕を増加させることを含む、1つまたは複数の臨床試験の設計または計画を変更することを決定することができ、これは、コストおよび費用の増加および/または遅延をもたらす可能性がある。重大な臨床前研究または臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を有する私たちの任意の期限を短縮するか、または私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にし、候補製品を商業化することに成功する能力を弱化させ、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。
我々は臨床経験の限られた疾患を治療するための候補製品を開発しているため、場合によっては、新しい終点または方法を使用して、FDAまたは他の監督機関は、臨床的に意義のある結果を予測または提供するために、私たちの臨床試験の終点を考慮しないかもしれない。
現在のところFSHD治療のための治療法は承認されておらず，われわれが解決しようとしているあるいは将来解決可能な疾患の根本的な原因を治療するための治療法も承認されていない可能性がある。したがって、これらの疾患を治療する新規性の一部として、これらの疾患を治療するための1つまたは複数の候補製品の設計および実施のための臨床試験は、より長い時間、より高いコスト、またはより低い効率を必要とする可能性がある。場合によっては、RWSのような新しいエンドポイントまたは新しいエンドポイントまたは方法を使用することができ、我々の知る限り、これらのエンドポイントまたは方法は登録可能であることが証明されていない。FDAや他の規制機関は，RWSを主要終点とし，副次的終点から他の適切な支持的データを得ることを支持することを示している。しかし，このような規制機関は，このような結果が臨床的に意義のある結果を提供していると考えても，われわれの臨床試験(S)の終点が臨床的に意義のある結果を提供しているとは思わないかもしれない。例えば、私たちはすでに規制機関と会って、FSHDのロスパモッドのためのREACH試験設計と登録戦略を検討しましたが、規制機関はRWS機能の主要な終点をサポートして、FSHDのためのロスパモッドを承認するために追加のデータを必要とする可能性があります。
FDAが我々の主要な終点が十分な検証と臨床的意義を得ていることを確実に発見しても、私たちが候補製品のために行う可能性のあるいかなる重要な或いは他の臨床試験においても、私たちは予め指定された終点の規模、持続時間或いは統計的意義に達することができない可能性がある。われわれが確実に主要ゴールに到達したとしても，われわれの実験では予測不可能な結果が生じるか，あるいは試験中の他のより伝統的な治療効果の終点の結果と一致しない可能性がある。FDAは臨床試験データを解釈する際にかなりの重みを他の治療効果の終点に与えることも可能であり，主要終点で統計的に有意な結果が得られても，FDAはわれわれの副次的治療効果の終点に統計的に有意な影響を示さなかったと考えられる可能性があり，薬物治療効果への疑問である。FDAは製品の利益とリスクも考慮し，FDAは安全性を背景に治療効果結果を承認を支持していないと見なす可能性がある。ヨーロッパと他の国の他の規制機関はこのような端末に対して似たような結論を下すかもしれない。
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もし私たちが臨床試験の患者登録過程で遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。
患者を確定し、参加させ、著者らの候補製品の臨床試験を完成させることは著者らの成功に非常に重要である。臨床試験の成功と適時な完成は著者らに十分な数量の患者を募集することを要求し、これらの患者は登録標準に符合し、また試験終了前にずっと試験中に残っている。例えば，我々のpociredir 1 b期実験では，初期キューで6名の被験者を募集したにもかかわらず，初期データ締め切りまでに3名の被験者のみが評価可能であった。その後，被験者のコンプライアンスを監視するために研究案を修正した。しかし，このようなプロトコルがコンプライアンスやコンプライアンスを向上させることができなければ，意味のあるデータを生成できない可能性がある.また，FDAや米国以外の同様の規制機関が要求するこれらの試験に十分な数の合格者を見つけて募集することができなければ，候補製品の臨床試験を開始または継続できない可能性がある。我々は，FDAが課した臨床的放置問題を解決するために，SCDにおけるわれわれの臨床試験Pociredirの設計を修正し，更新の組み入れと排除基準を含めて改訂された設計の臨床試験を成功させるかどうかを決定することはできず，条件に合った患者セットを縮小し，このような試験のために多くのサイトを開放したにもかかわらず，募集が困難になった。著者らは主に遺伝子定義の稀な疾患に注目しているため、著者らは十分な数の合格患者を募集することが困難かもしれない。
患者の入選は様々な他の要素の影響を受けている
著者らは十分な数の患者を発見し、著者らの臨床試験に参加することができず、重大な遅延を招き、1つ以上の臨床試験を完全に放棄し、必要な監督管理許可を得ることを延期或いは阻止する必要があるかもしれない。
私たちの臨床試験の登録遅延は私たちの候補製品の開発コストを増加させる可能性があり、これはわが社の価値を低下させ、追加融資を受ける能力を制限する。
もし私たちの候補製品の開発過程で深刻な有害事象や受け入れられない副作用が発見された場合、私たちは私たちのいくつかの候補製品の開発を放棄または制限する必要があるかもしれない。
私たちの候補製品が臨床試験における深刻な有害事象または副作用に関連している場合、または臨床試験または前臨床試験において予期しない特徴を有する場合、それらの開発を放棄するか、またはその開発をより狭い用途またはサブ集団に制限する必要があるかもしれないが、これらの集団では、リスク効果の観点から、重篤な有害事象、不良副作用、または他の特徴がそれほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより受け入れやすい。
例えば，2023年2月，FDAは非臨床毒理学研究で観察された血液系悪性腫瘍により，われわれのPociredir INDを臨床的に放置した。我々は、FDAがSCD患者集団に関する情報を提供することを要求することと、FDAが健康ボランティアにおいて行われる可能性のある任意のさらなる研究の潜在的リスクを決定するために情報を提供することを要求することとを含む、FDAの懸念を可能な限り解決するために努力する。FDAは2023年8月に臨床制限を解除したが、著者らはプキシジル治療を受けた患者が将来血液系悪性腫瘍或いはその他の不良事件に発展しないことを保証できない。著者らも悪性血液病の臨床前研究において追加的な観察結果或いは他の不良事件が出現しないことを保証することはできない。もしこれらの追加的な不良事件が
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もし出現すれば、私たちの臨床研究のさらなる進展は停止または延期される可能性があり、私たちは監督部門のpociredirの承認を得られないかもしれない。私たちがpociredirに対する規制機関の承認を得ても、私たちのラベルは制限される可能性があり、および/または市場の私たちの製品に対する受容度は低下する可能性があり、私たちpociredir計画の商業潜在力は実質的な否定的な影響を受けるかもしれない。
薬物開発では，早期あるいは臨床試験で最初に希望を示した化合物の多くが後に発見され副作用を引き起こし，化合物のさらなる発展を遅延または阻止する。
さらに、我々の臨床試験結果が許容できない副作用を示す場合、我々、FDAまたは我々の研究機関のIRBsは、私たちの臨床試験を一時停止または終了することができ、またはFDAまたは同様の外国の規制機関は、臨床試験を停止するか、または私たちの任意またはすべての目標適応の候補製品を承認することを拒否するように命令することができる。治療に関連する副作用はまた、患者の募集または入選患者が任意の臨床試験を完成する能力に影響する可能性がある。もし私たちが候補製品の任意の臨床試験を一時停止または終了させることを選択または強制された場合、その候補製品の商業的将来性は損なわれ、候補製品から製品収入を生成する能力は延期またはキャンセルされるだろう。このような状況のいずれも私たちの業務に実質的な被害を及ぼす可能性がある。
もし私たちの候補製品が発売承認された場合、私たちまたは他の人は後にその薬の効果が以前に考えられていたほど効果的ではないことを発見したり、以前に発見されなかった副作用を招いたりして、私たちがその薬を販売する能力が影響を受ける可能性がある。
我々の候補製品の臨床試験は，入念に定義された臨床試験に同意した患者のサブセットで行われた。したがって，われわれの臨床試験では，候補製品の有意なプラス効果が実際のプラス効果(あれば)よりも大きいか，あるいは不良副作用を認識できない可能性がある。もし私たちの1つ以上の候補製品が監督部門の承認を得た場合、私たちまたは他の人はその後、それらの効果が以前に考えられていたほど効果的ではないことを発見し、あるいは不良な副作用をもたらし、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある
これらの事件のいずれも、特定の候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止することができ、承認されれば、私たちの業務、財務状況、および運営結果を深刻に損なう可能性がある。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
私たちの財務と管理資源が限られているため、著者らは稀な神経筋肉、筋肉、血液と中枢神経系疾患の研究と開発に集中している。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。資源の配置や利用戦略に成功しなければ，我々の業務に悪影響を与える.
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我々はヨーロッパ，イギリス，カナダでFSHD患者のロスパモントの臨床試験を行っており，現在米国以外の地点で我々の候補製品のより多くの臨床試験を行う予定であり，FDAはこれらの地点での試験データを受け入れていない可能性がある。
われわれは現在，3期臨床試験，われわれの2 b期臨床試験の開放ラベル拡張，および我々がヨーロッパ，イギリス，カナダで行ったFSHD患者におけるロスパモットの第二段階開放ラベル臨床試験の開放ラベル拡張を行っている。私たちはまたアメリカ以外でより多くの臨床試験を行うかもしれない。FDAは米国国外で行われた臨床試験のデータを受け入れることができるが，これらのデータの受け入れはFDAが適用した条件に依存する。例えば、臨床試験は入念に設計と進行し、合格した研究者が道徳原則に従って行わなければならない。試験群はまたアメリカ人口を十分に代表しなければならず、データはFDAが臨床的意義があると考えられる方式でアメリカ人口とアメリカの医療実践に適用しなければならない。また，これらの臨床試験は適用された現地法に制限されているが，FDAがデータを受け入れるかどうかは，試験もすべての適用された米国の法律や法規に適合しているかどうか，良好な臨床実践，FDAがデータを検証する能力を含むかどうかに依存する。FDAが米国国外で行ったいかなる試験のデータも受け入れなければ、追加の試験が必要になる可能性が高く、これは高価で時間がかかり、適用候補製品の開発を延期または永久に停止する可能性がある。
私たちの候補製品の商業化に関するリスク
たとえ私たちのすべての候補製品が市場の承認を得ても、医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人が商業成功に必要な市場受容度を達成できない可能性があり、しかも私たちの任意の候補製品の市場機会は、承認されれば、私たちが予想しているより小さいかもしれない。
もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、それはまだ医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。教育医療界や第三者支払者が我々の候補製品のメリットを知るには大量の資源が必要であり，成功しない可能性がある。もし私たちの候補製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入が生じないかもしれません。私たちは利益を上げることができないかもしれません。もし私たちの候補製品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場の受け入れ度は多くの要素に依存するだろう
候補製品の潜在的な市場機会の評価は，業界出版物や研究，調査，第三者による研究から得られた業界と市場データに基づいており，そのうちの1つは我々が依頼したものである.業界出版物および第三者研究、調査および研究は、一般に、それらの情報は、そのような情報の正確性または完全性を保証しないにもかかわらず、信頼できるソースから得られることを示している。私たちはこれらの業界の出版物と第三者研究、調査と研究が信頼できると信じているが、私たちはこれらのデータを独立して確認していない。候補製品の潜在的な市場機会の推定は、著者らの業界知識、業界出版物と第三者研究、調査と研究に基づくいくつかの重要な仮定を含み、これらの仮定は小サンプルに基づく可能性があり、市場機会を正確に反映できなかった。私たちは私たちの内部仮定が合理的だと信じているが、これらの仮定を証明する独立したメッセージ源はない。もし私たちの任意の仮定や推定、あるいはこれらの出版物、研究、調査、または研究が不正確であることが証明された場合、私たちの任意の候補製品の実際の市場は私たちが予想していたより小さいかもしれないので、私たちの製品収入は制限されるかもしれません。私たちは利益を達成したり維持したりすることがもっと難しいかもしれません。
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もし私たちが販売、マーケティング、流通能力を確立できない場合、あるいは第三者と販売、マーケティング、流通合意を達成できなければ、私たちの候補製品が承認されたら、商業化に成功できないかもしれません。
私たちは医薬製品を販売したり、マーケティングしたり、流通した経験もありません。私たちが発売許可を得た任意の製品を商業的に成功させるためには、販売、マーケティング、流通組織を構築する必要があり、私たち自身であるか、第三者との協力やその他の手配を通じて行う必要がある。
私たちは最近セノフィ協定に署名し、アメリカ以外の場所でロモパモトを商業化するかもしれませんが、私たちはアメリカでの候補製品の権利を保留しています。したがって、将来的には、私たちのいくつかの候補製品が承認された後、アメリカでマーケティングを行うために、集中的で専門的な販売およびマーケティングインフラを構築したいと思います。私たち自身の販売、マーケティング、そして流通能力を確立することはリスクに関するものだ。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これらの努力は費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり、再配置できなければ、私たちの投資は損失します。
私たち自身が製品を商業化するのを阻害するかもしれません
もし私たちが自分の販売、マーケティング、流通能力を確立することができなければ、私たちは第三者と合意してこれらのサービスを提供し、私たちの製品収入と私たちの収益力(もしあれば)は私たち自身が開発したいかなる製品もマーケティング、販売、流通を下回るかもしれません。また、私たちはサイノフィとlosmapimodとアメリカ以外の地域で合意したにもかかわらず、私たちは他の候補製品を販売、マーケティング、流通するために第三者と追加的な計画を達成することに成功できないかもしれないし、私たちが受け入れられる条項でそうすることができないかもしれない。私たちはこのような第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが販売、マーケティング、流通能力を成功的に確立できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品を商業化することに成功しないだろう。
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
新薬製品の開発と商業化競争は激しい。私たちの現在の候補製品は競争に直面しており、将来的に開発または商業化を求める可能性のある任意の候補製品も、世界各地の主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社からの競争に直面するだろう。現在，多くの大手製薬やバイオテクノロジー会社が製品をマーケティング·販売しているか，あるいは我々が開発している製品候補の多くの疾患適応を治療するための製品が開発されている。競争力のある製品および療法のいくつかは、私たちの方法と同じまたは類似した科学的方法に基づいており、他のいくつかは完全に異なる方法に基づいている。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。
例えば、臨床開発におけるいくつかの候補製品は、私たちが開発および商業化に成功する可能性のある候補製品と競争力がある可能性があることが知られている。“2023年年報”プロジェクト1“ビジネス競争”を参照。
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もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどの製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちが市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。例えば，FDAは2023年12月にCASGEVY(Exagamlobgene Autemcel)とLYFGENIA(Lovotieglogene Autemcel)を承認し，SCD治療の最初の細胞ベース体外遺伝子療法である。CASGEVYはFDAにより輸血依存型β−地中海貧血の治療にも許可されている。また、多くの場合、私たちの競争能力は、後発薬の使用を奨励することを求める保険会社または他の第三者支払者の影響を受ける可能性がある。もし私たちの候補製品が市場の承認を得たら、私たちはそれらの価格が競争相手の模造薬より著しく高いと予想する。
私たちと比較して、私たちが競争しているか、あるいは将来競争する可能性のある多くの会社は、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング承認製品を獲得する上で、より多くの財務資源と専門知識を持っている。
製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。
もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。私たちの候補製品のいくつかの目標患者集団は小さいため、アドレス指定可能な患者集団はさらに少なく、私たちは患者を成功裏に識別し、利益と成長を達成するためにかなりの市場シェアを占めることができなければならない。
我々の研究と製品開発は主に遺伝子定義のまれな疾患の治療に集中している。我々が目標としているまれな疾患を有する患者数が少ないことを考慮して，これらのまれな疾患を有する患者の識別に成功し続けており，我々の成長と収益性に重要である。これらの疾患を有する人の数と、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は、科学文献、診療所調査、患者基金、あるいは私たちが行った市場研究を含む様々な源から来ており、不正確であるか、あるいは誤りを含むことが証明される可能性がある。新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変えるかもしれない。患者数は予想より少ないかもしれない。我々が治療を求めている疾患を識別する患者の努力はまだ早期段階であり，治療が得られる可能性のある患者数を正確に予測することはできない。さらに、私たちの各候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られている可能性があるか、または私たちの候補製品の治療を受け入れられない可能性があり、新しい患者はますます識別または接触が困難になる可能性があり、これは私たちの運営結果およびトラフィックに悪影響を及ぼすであろう。また、私たちが候補製品のためにかなりの市場シェアを得ていても、私たちが評価している多くの指標の潜在的なターゲット層が非常に少ないので、私たちはこのような巨大な市場シェアを獲得しているにもかかわらず、決して利益を達成しないかもしれない。
われわれが評価しているいくつかの適応の対象患者群は比較的少なく，現在のところFSHDのようなわれわれの目標適応に対する看護治療基準はない。したがって、私たちの候補製品の定価と精算が承認されれば不確実だが、商業インフラを支援するのに十分でなければならない。もし私たちが十分な清算水準を得ることができなければ、私たちが候補製品をマーケティングして販売する能力は不利な影響を受けるだろう。
私たちは依存して、私たちの候補製品を生産するためにCMOに依存し続けると予想される。もし私たちが予想された計画を達成できない場合、あるいはこれらの組織が私たちの供給要求を満たすことができなければ、私たちの候補製品の開発および/または商業化は延期されるかもしれない。
私たちは何の製造施設もなく、依存し、引き続き第三者が私たちの候補製品を生産する臨床用品に依存することが予想され、適用された規制機関の承認を得て発売されれば、第三者が私たちの製品を生産する商業用品、包装、滅菌、貯蔵、流通、その他の生産物流に依存すると予想される。もし私たちが予想していた条項やスケジュールに従ってこのような計画を達成できなければ、私たちの候補製品の開発および/または商業化は延期されるかもしれない。
これらの第三者が規制要件に従って契約責任を履行し、予想される期限内に候補製品を完成または製造することができなかった場合、これらの当事者との間に食い違いがある場合、または市場で承認された任意の候補製品の商業化を支援する能力を拡張することができない場合、供給要求を満たすために十分な候補製品の生産を満足または遅延させることができない可能性があり、または私たちは自分で材料を製造することを余儀なくされる可能性があり、能力や資源がないか、または他の製造業者と合意することができない可能性があり、合理的な条項でこれを行うことができないかもしれない。もし本当にあれば。いずれの場合も，代替供給源の確立に伴い，われわれの臨床試験供給は著しく遅延する可能性がある。場合によっては必要な技術的スキルが
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私たちの製品または候補製品を製造することは、元の製造業者固有または独自である可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、または、そのようなスキルを予備または代替サプライヤーに譲渡することを禁止するか、またはそのようなスキルを全く譲渡できない可能性がある契約制限が存在する可能性がある。
また、何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、新しいメーカーが品質基準およびすべての適用法規に適合する施設やプログラムを持っているかどうかを確認することを要求されます。我々はまた、例えば比較可能な研究を製造することによって、任意の新しい製造プロセスが、以前にFDAまたは他の規制機関に提出された仕様に基づいて、私たちの候補製品を生産することを検証する必要がある。新メーカーの検証に関連する遅延は、私たちがタイムリーにまたは予算内で候補製品を開発したり、製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、メーカーは、当該メーカーが独立して所有する我々の候補製品の製造に関する技術を持つことができる。これは私たちのこれらのメーカーへの依存を増加させ、あるいは他のメーカーが私たちの候補製品を生産するために、これらのメーカーからライセンスを取得することを要求するだろう。また、メーカーの変化は通常、製造プロセスやプロセスの変化に関連しており、これは、臨床試験で使用されている以前の臨床供給と任意の新しいメーカーの供給との間の過渡的な研究が要求されるかもしれない。臨床用品の比較可能性の証明には成功しない可能性があり，追加の臨床試験が必要かもしれない。これらの施設はまた、洪水や火災、公衆衛生問題(例えば、新冠肺炎などの感染症の発生)などの自然災害の影響を受ける可能性があり、あるいはそのような施設は、汚染やそのような施設の監督検査後の規制懸念などの製造問題に直面している可能性がある。
私たちの第三者メーカーはFDAの検査と承認を受けて、その後、私たちの任意の候補製品の製造と販売を開始し、その後、時々FDAの検査を受けることができます。もし私たちの第三者製造業者がこのような検査を通過し、他の方法でFDAの私たちの候補製品に対する承認案を円満に完成させなかった場合、FDA Form 483の観察通知、警告状、または禁止または運営許可証の取り消しなどの規制行動を引き起こす可能性がある。
我々の競争相手や他社がこのような原料または原料薬を購入することによる不足を含む生産能力制限または原料または原料薬市場の遅延または中断により、我々または我々の第三者メーカーはまた、我々の候補製品を生産するために必要な原材料または原料薬の不足に遭遇する可能性があり、これらの原料または原料薬の数は、私たちの臨床試験に必要な数を必要とし、または、候補製品が承認された場合、商業化または需要の増加のために十分な数を使用することができる。もし私たちまたは私たちの第三者メーカーが私たちの候補製品を生産するのに必要な原材料や原料薬を十分な数得られなかったら、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすかもしれません。
第三者への私たちの依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数の候補製品または製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
私たちには何の生産施設もありません。グラクソ·スミスクラインから十分なlosmapimod錠剤が得られたと信じていますが、FSHD治療のためのlosmapimodの臨床試験を完了していると信じていますが、私たちの医薬製品と原料薬の需要を正確に推定しているか、あるいはその医薬製品や原料薬が使用しようとするまで有効期限が切れていないとは判断できません。私たちはまたCMOを招いて私たち自身の原料薬を準備し、ロスパモ錠を生産した。私たちは私たちの第3段階登録試験を完了するのに十分なロスパモント錠剤を生産したと信じているが、私たちは私たちの薬物製品と原料薬の需要を正確に推定したか、あるいはこれらの薬物製品または原料薬は私たちがそれを使用しようとする前に期限が切れないか、あるいは私たちがセノフェイ協定に従ってロスパモントを供給する約束を履行できるかどうかを決定することはできない。また，我々のSCD 1 b期臨床試験を完成させるのに十分な数のpociredirがCMOから得られていると信じているにもかかわらず，我々の薬物製品需要を正確に見積もることはできず，開発努力を延期，阻止，または損なう可能性がある。
将来の臨床試験および臨床前と臨床試験候補製品の生産は第三者に依存することが予想される。私たちはまた、私たちまたは私たちのパートナーが市場の承認を得た任意の他の候補製品の商業供給を生産するために、第三者製造業者または第三者パートナーに依存したい。このような第三者への依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数の候補製品または製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
私たちの候補製品と私たちが開発する可能性のあるどの製品も他の候補製品や製品と製造施設を競争する可能性があります。CGMP法規の下で運営されているメーカーの数は限られており、私たちのために製品を製造する能力があるかもしれない。
私たちの既存または未来のメーカーのどんな業績失敗も、臨床開発やマーケティング承認を延期する可能性がある。私たちは現在余分な供給の手配もなく、大量の麻薬物質の供給源もない。もし私たちの未来の契約メーカーが約束通りに契約を履行できなければ、私たちはこれらのメーカーの交換を要求されるかもしれない。いくつかの潜在的な代替メーカーが私たちの候補製品を生産できると信じていますが、そのような代替製品を決定して同定する際に、追加のコストと遅延が生じる可能性があります。
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私たちの現在と未来の他人が私たちの候補製品や製品を生産することへの依存は、私たちの将来の利益率と、マーケティングの承認をタイムリーかつ競争力的に獲得する製品の商業化能力に悪影響を及ぼす可能性があると予想されています。
任意の候補製品を商業化することができても、これらの製品は、不利な価格設定法規、第三者保険、清算やり方、医療改革措置の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
新薬製品の発売審査、定価、カバー範囲と精算を管理する規定は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国/地域での製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれませんが、その後、価格法規の制約を受けて、これらの法規は私たちの製品の商業発表を延期し、長い時間遅延し、その国/地域で製品を販売することによって生じる収入に悪影響を与える可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。“2023年年度報告”プロジェクト1“企業-政府監督管理と製品審査--医薬保険カバーと医療改革”を参照。
私たちが任意の候補製品を商業化することに成功した能力はまた、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、および他の組織がこれらの製品および関連治療に提供する保険範囲と十分な補償にある程度依存するだろう。政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。政府当局と第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。私たちが商業化しているどの製品も保険や精算を受けることができないかもしれません。あっても、精算レベルは満足できないかもしれません。精算は私たちが市場で承認された任意の候補製品の需要や価格に影響を及ぼすかもしれない。私たちの製品のために十分な精算を得て維持することは難しいかもしれない。私たちは、カバー範囲と精算または他の治療法に対する精算レベルを証明するために、高価な薬物経済学的研究を要求されるかもしれない。カバー範囲や十分な精算がない場合、あるいは精算が限られたレベルに限られている場合、マーケティングの承認を得た任意の候補製品を商業化することに成功しない可能性があります。第三者支払者の製品使用状況の決定を含む第三者支払人の保証範囲と精算は多くの要素に依存する可能性がある
新たに承認された薬物については，保険獲得や精算に重大な遅延がある可能性があり，保険範囲はFDAや米国以外の同様の規制機関がこの薬剤を承認する目的よりも限られている可能性がある。また、保険や精算を受ける資格があるということは、すべての場合に薬物の費用を支払うことを意味するのではなく、研究、開発、製造、販売、流通費用を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。もし適用されれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれないし、永久的にならないかもしれない。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。第三者支払者が自分の精算政策を設定する際には，通常連邦医療保険カバー政策と支払制限に依存する。私たちは政府の資金援助と個人支払人から私たちが開発してくれた任意の承認された製品から保険と十分な販売率を迅速に得ることができません。これは私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、そして私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちの候補製品がアメリカや他の国/地域で販売されることが承認されても、私たちの候補製品が医学的に合理的で必要であることは保証されず、特定の適応や第三者支払者にとって費用対効果的であり、私たちの保険範囲と十分な精算レベル、あるいは第三者支払者の精算政策が私たちの候補製品を販売する収益力に悪影響を与えない保証はない。
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私たちの将来の成長は海外市場に進出する能力にある程度依存しており、そこでは追加の規制負担や他のリスクや不確実性の影響を受け、これらのリスクや不確実性が現実になれば、私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちの将来の収益性は、アメリカとEU以外の市場で私たちの候補製品を商業化する能力にある程度依存するだろう。もし私たちの候補製品を海外市場で商業化すれば、私たちは追加のリスクと不確定要素に直面します
これらの不確実性のいずれかに関連するリスクが現実的になれば、我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの臨床試験と製品責任訴訟は私たちの資源を移転し、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります。
私たちは、人体臨床試験で私たちの候補製品をテストすることに関連する固有の臨床試験と製品責任暴露のリスクに直面しており、私たちが開発可能な任意の製品を商業的に販売すれば、より大きなリスクに直面する。現在、商業販売のための製品は承認されていませんが、現在と将来の臨床試験で使用される候補製品、将来の任意の承認された製品の販売は、私たちを責任クレームに直面させるかもしれません。これらのクレームは、その製品を使用する患者、ヘルスケア提供者、製薬会社、またはそのような製品を販売する他の人によって提起される可能性がある。もし私たちが私たちの候補製品や製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは大きな責任を招くだろう。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
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私たちは現在全部で1，000万ドルの臨床試験責任保険を持っています。各事件の上限は1，000万ドルで、私たちが生じる可能性のあるすべての責任を支払うのに十分ではないかもしれません。私たちの臨床試験の拡大に伴い、あるいは候補製品を商業化し始めたら、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があるかもしれません。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。成功した臨床試験または製品責任クレームまたは一連のクレームが、保険されていない負債または保険を超える負債によって私たちに提起された場合、私たちの資産はそのようなクレームを支払うのに十分ではない可能性があり、私たちの業務運営は損害を受ける可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスク
我々は第三者に依存して我々の臨床試験を継続することが予想され，これらの第三者の表現は締め切りまでにこのような試験を完了できないことを含めて満足できない可能性があり，我々の業務を損なう可能性がある。
我々は現在第三者契約CROによる臨床試験を行っている。我々は第三者CROあるいは第三者研究協力に依存して任意の未来の臨床試験を行う予定である。私たちは私たちの他の候補製品に対して独立した臨床試験をするつもりはない。CRO，臨床データ管理組織，医療機関，臨床研究者など第三者に依存して臨床試験を行う予定である。これらのプロトコルは、第三者が履行できなかったことを含む様々な理由で終了する可能性がある。もし私たちが代替計画を達成する必要があれば、私たちの製品開発活動は延期されるかもしれない。
私たちのこれらの第三者の研究開発活動への依存は、これらの活動に対する私たちの統制を減少させるだろうが、私たちの責任を軽減することはない。
もしこれらの第三者が法規の要求や私たちが規定した規程に従って契約の職責を成功裏に履行し、期待された期限内に私たちの臨床試験を完成または行うことができない場合、私たちは私たちの候補製品のマーケティング承認を得ることができないか、遅延する可能性があり、私たちの候補製品の開発と商業化に成功した努力を遅延させることができないかもしれない。さらに、これらの第三者は、他のエンティティと関係がある可能性もあり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性がある。
私たちはまた依存し、引き続き他の第三者に依存して私たちの臨床試験のための薬品の貯蔵と配布を提供することが予想される。私たちのディーラーのどんな業績ミスも、私たちの候補製品の臨床開発やマーケティング承認、あるいは私たちの製品の商業化を延期し、追加の損失を生じ、私たちの潜在的な製品収入を奪う可能性があります。
私たちは未来に第三者と協力して、私たちの候補製品を発見、開発、または商業化することができます。もし私たちの協力が成功しなければ、私たちはこれらの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれないし、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。
私たちはセノフィ(米国国外での商業化に関連している)とMyoKardia(いくつかの遺伝子定義の心筋症に対する)と協力と許可プロトコルがある。私たちは未来に私たちの他の既存または未来の候補製品について第三者と追加の開発、流通、またはマーケティングを達成するかもしれない。このような販売、マーケティング、流通、開発、許可、またはより広範な協力手配のいずれかにおいて可能なパートナーは、大中型製薬会社、地域的および全国的な製薬会社、およびバイオテクノロジー会社を含む。これらの第三者合意は、私たちが最近セノフィと合意した合意を含めて、通常、私たちの協力者が私たちの候補製品の開発や商業化に投入する資源の数と時間をコントロールすることができません。私たちがこれらの計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの計画の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と努力にかかっているだろう。
私たちが行った協力は、MyoKardiaやセノフィとの協力を含めて、成功しないかもしれませんが、どんな成功もこれらの協力者の努力と活動に大きく依存します。協力は以下のようなリスクを含む多くのリスクをもたらす
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協調プロトコルは、候補製品の開発や商業化を最も効果的な方法で招くことができないか、または全くそうではない可能性がある。もし私たちが行ったいかなる協力が製品の開発と商業化に成功しなかった場合、または私たちの協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちはその協力によって未来の研究資金、マイルストーン、または印税支払いを得ることができないかもしれない。もし私たちがこれらの合意に基づいて期待した資金を受け取っていなければ、私たちの候補製品の開発は延期されるかもしれません。私たちは私たちの候補製品を開発するために追加の資源が必要かもしれません。ここで説明した製品開発、規制承認、商業化に関するすべてのリスクは、私たちの協力者の活動にも適用されます。
さらに、私たちの契約義務に対する制約の下で、私たちの協力者が業務合併に参加する場合、その協力者は、私たちの許可された任意の候補製品の開発または商業化を淡水化または終了する可能性がある。例えば、2020年11月、MyoKardia協力協定を締結した後、MyoKardiaは百時美施貴宝社に買収された。百時美施貴宝社は、MyoKardiaの開発計画の優先順位を再決定し、私たちの計画の開発を中止し、および/またはMyoKardiaと私たちとの間の合意を終了させることを決定する可能性がある。もし私たちの協力者が私たちとの合意を終了したら、私たちは新しい協力者を引き付けることがもっと難しいことを発見するかもしれないし、ビジネスや金融界での私たちの見方は不利な影響を受けるかもしれない。
もし私たちが協力を構築したり維持したりできなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。
私たちのいくつかの候補製品については、製薬会社やバイオテクノロジー会社と協力して、これらの候補製品を開発し、潜在的な商業化を行うことを決定するかもしれません。例えば、私たちは最近、サイノフィと協力と許可協定を達成し、ある知的財産権に基づいてセノフィ独占ライセンスを付与し、losmapimodをアメリカ以外の場所で商業化している。さらに、2020年7月に、私たちはMyoKardiaと協力と許可協定を締結し、潜在的な治療のためのいくつかの遺伝子定義のための潜在的な生物学的標的を決定し、検証する
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心筋症です。私たちは適切なパートナーを探す上で激しい競争に直面しており、いくつかのより成熟した会社も私たちが魅力的だと思う第三者知的財産権をライセンスしたり獲得したりする戦略を求めているかもしれない。これらの老舗会社はその規模、財務資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDAまたは米国国外の類似規制機関の承認の可能性、候補研究製品の潜在的市場、そのような候補製品の製造および患者への送達のコストおよび複雑性、競争製品の潜在性、私たちの技術所有権の不確実性、挑戦の利点を考慮せずにこのような所有権に挑戦する場合、存在する可能性のある不確実性、および一般的な業界および市場状況を含むことができる。協力者はまた、同様の協力可能な指示を得るための代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が、私たちと私たちとの連携よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮することができる。
既存または将来のライセンス契約によれば、私たちも制限される可能性があり、潜在的な協力者と特定の条項の合意を締結することはできません。MyoKardiaとの協力の下で、我々は、(A)任意の適応の治療、予防または診断を行う研究活動において決定された特定の標的に対するプロトコルにおいて決定された特定の標的の化合物または製品、または(B)任意の遺伝子定義心筋症の治療のための薬剤、およびその後の指定された時間内に、任意の遺伝子定義心筋症を治療するための医薬、または(B)任意の遺伝子定義心筋症の治療のための医薬のいずれかの化合物または製品の利用が制限されている。さらに、私たちとセノフィとの合意は、米国のlosmapimodを除いて、世界のどこでも研究、開発、製造、商業化、使用、または他の方法でP 38 A/b MAPKの化合物または製品を結合または他の方法で調製する能力を制限している。
協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬とバイオテクノロジー会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。
もし私たちが適時に、受け入れ可能な条項によって、または適切なパートナーと合意できない場合、私たちは候補製品の開発を削減し、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を減らしたり、その潜在的な商業化を延期したり、いかなる販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、または私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが自分で援助して開発や商業化活動に従事することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加的な資本を得る必要があるかもしれないが、これらは私たちが受け入れられない条件や根本的には得られないかもしれない。私たちが協力できず、必要な開発や商業化活動を展開するのに十分な資金や専門知識がなければ、私たちの候補製品をさらに開発したり、市場に出すことができないかもしれません。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちの技術や候補製品のために特許保護を獲得し、維持し、実行し、保護することができない場合、または取得された特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は、私たちと同様または同じ技術および製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術および候補製品の開発と商業化に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、私たちが開発した任意の独自技術および候補製品について、私たちが単独で他人と共同で所有する可能性のある知的財産権の保護、または他の人から許可、特にアメリカおよび他の国/地域での特許を取得し、維持する能力があるかどうかに大きく依存する。我々は，米国や海外で我々の業務に重要な候補製品に関する特許出願を提出し，我々の技術や候補製品に関連する知的財産権を付与することで，我々の独自の地位を保護することを求めている.私たちがどんな独自技術または候補製品の特許保護を獲得または維持できない場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは深刻な損害を受ける可能性があります。
特許訴訟過程は高価で、時間がかかり、複雑であり、私たちは合理的なコストまたはタイムリーな提出、起訴、維持、弁護、またはすべての必要または望ましい特許出願を許可することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、場合によっては、私たちは、第三者から許可された技術を含む特許出願の準備、提出、起訴、または特許を維持、実行、擁護する権利がない。したがって、これらの許可内の特許および出願は、私たちの業務の最良の利益に適合する方法で準備、提出、起訴、維持、弁護、実行されてはならない。
製薬とバイオテクノロジー会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。また特許保護の範囲はありません
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アメリカは不確定で、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれません。その逆も同様です。例えば，欧州特許法は米国法よりも人体治療法に対する特許性制限が多い。所有およびライセンス内の特許権については、我々および我々のライセンシーが現在求めている特許出願が任意の特定の司法管轄区域で特許として発行されるか否か、または任意の発行された特許の権利主張が競争相手から十分な保護を提供するかどうかを予測することはできない。しかも、私たちは私たちの候補製品に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれない。さらに、科学文献に発表された発見は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の管轄区域の特許出願は、通常、出願18ヶ月後に発表されるか、または場合によっては全く発表されない。したがって、私たちまたは私たちのライセンシーは、私たちまたは私たちのライセンスが、私たちが現在または将来可能な特許および特許出願に要求された最初の発明であるか、または私たちまたは私たちのライセンシーが最初にそのような発明のために特許を出願して保護されたものであることを確実に知ることはできない。したがって、私たちが所有していると許可されていない特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業的価値は高い不確実性を持っている。さらに、私たちが持っているおよび許可されていない保留および将来の特許出願は、私たちの技術および候補製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。米国や他の国の特許法または特許法解釈の変化は、私たちの特許の価値を低下させ、私たちの特許権を獲得、保護、維持、擁護、実行する能力を低下させ、私たちの特許保護の範囲を縮小し、より広く言えば、私たちの特許権の価値や範囲に影響を与えたり縮小したりする可能性がある。我々の特許組合に関する情報は、2023年年次報告書の項目1“商業−知的財産権”を参照されたい。
さらに、私たちまたは私たちの許可者は、第三者が既存技術を米国特許商標局(USPTO)に提出する第三者によって事前発行されるか、または反対、派生、撤回、再審査、当事者間の審査、付与後審査、または私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦する介入手続きに参加する可能性がある。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、無効にしたりして、第三者が私たちの技術または候補製品を商業化し、私たちに支払うことなく、直接競争することを可能にしたり、第三者特許権を侵害することなく薬物を製造または商業化することができなくなる可能性があります。もし私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を認可、開発、または商業化することを阻止することができる。例えば、我々の米国特許に含まれる特殊および一般的な特許要件は、losmapimodを用いてFSHDを治療する方法を保護していると考えられるが、我々が発行および係属中の米国非一時的および一時的出願に含まれる特殊および一般的な権利要件は、pociredirの医薬成分および使用方法を保護しているとも考えられるが、第三者はこのような要求に疑問を提起することができる。もしこのような任意の理由で無効または実行できないと宣言された場合、私たちは貴重な知的財産権を失い、他人が私たちと競争することを阻止する能力も損なわれるだろう。
また、特許出願において要求されるカバー範囲は、特許発行前に大幅に縮小することができ、その範囲は特許発行後に再解釈することができる。私たちが所有して許可された特許出願が特許の形で発表されても、それらの発表形態は私たちに何の意味のある保護も提供してくれず、競争相手が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりしない。特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが持っている特許および許可されていない特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような挑戦は、独占的または経営の自由を失うこと、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、それにより、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および候補製品の特許保護期間を制限することができる。最終的な結果が私たちに有利であっても、このような訴訟は巨額のコストを招く可能性があり、私たちの経営陣や従業員に時間がかかる必要がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。さらに、私たちの競争相手は、同様の技術または代替技術または製品を非侵害的に開発することによって、私たちが所有または許可している特許を迂回することができるかもしれない。したがって、私たちが所有し、許可された特許の組み合わせは、他社が私たちの任意の候補技術や製品と似ているか、または同じ技術および製品を商業化することを排除するために、十分な権利を提供してくれないかもしれない。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品が特許を取得しても、特許有効期限が切れると、私たちは模造薬や生体模倣薬を含む競争製品からの競争に直面するかもしれない。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。例えば、グラクソ·スミスクラインによって許可されたlosmapimodをカバーする物質組成物特許は期限切れであり、私たちの他の特許および特許出願がカバーしていない任意の新しい用途の進入障害ではない。
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もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者からライセンスを取得できない場合、あるいはこのような合意の下で私たちの義務を履行できなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。
第三者の特許やノウハウを用いて私たちの製品を商業化する必要があるかもしれませんが、この場合、これらの第三者から許可を得ることが求められます。もし私たちがこのような技術を許可できない場合、あるいは私たちが不利な条項でそのような技術を許可することを余儀なくされた場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。もし私たちが必要な許可を得ることができない場合、私たちは影響を受けた候補製品を開発したり商業化することができなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があり、このような知的財産権を持つ第三者は、私たちの販売禁止または私たち側が印税および/または他の形態の賠償を支払う義務を求めることができる。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.
もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることができない場合、あるいは私たちの既存の知的財産権を維持することができない場合、私たちは私たちの技術、候補製品、またはそれらを製造する方法を再設計するために多くの時間と資源を必要とするかもしれません、または代替技術を開発または許可することは、技術的にも商業的にも不可能かもしれません。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた技術や候補製品を開発または商業化することができないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
さらに、許可プロトコルの下での義務を履行できない場合、私たちの取引相手は、これらのプロトコルを終了する権利がある可能性があり、この場合、私たちは、開発、製造、またはマーケティングを行うことができない場合があり、または、これらのプロトコルによってカバーされる任意の製品の開発、製造、またはマーケティングを停止させることを余儀なくされる可能性があり、またはそのようなプロトコルの下での他の処罰に直面する可能性がある。このような状況は、任意のこのようなプロトコルに従って開発された候補製品の価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。これらのプロトコルを終了するか、またはこれらのプロトコルの下での私たちの権利を減少または廃止するか、または私たちの業務の利益に適合した場合に、私たちのこのような合意の下での私たちの権利を自由に譲渡または再許可することを制限することは、重要な知的財産権または技術に対する私たちの権利、またはそのようなプロトコルに依存する1つまたは複数の候補製品のさらなる開発または商業化を阻害または遅延または禁止することを含む、これらの合意の下での私たちの権利を失ってしまう可能性がある。
私たちの現在のライセンス契約によると、私たちは最終的または唯一の決定権を持っていないかもしれません。私たちは最近設立されたEU統一特許裁判所(UPC)の中から、私たちのいくつかのライセンス内のヨーロッパ特許と特許出願から脱退できるかどうかを決定することができます。私たちのライセンス側はUPCからの脱退を決定しましたが、許可されたヨーロッパ特許や特許出願が選択脱退中に不正で問われる保証はありません。成功すればUPCの管轄に組み込まれ、私たちのライセンス側が後でUPCに再参加することを決定する保証はありません。したがって、私たちは私たちの許可内のヨーロッパ特許と特許出願がUPCの管轄に属さないということを確認することができない。UPCによると、欧州特許は多くのヨーロッパ諸国で効果的で強制的に施行されるだろう。UPCによる欧州特許の有効性に挑戦すれば、成功すれば、多くのヨーロッパ諸国が特許保護を失う可能性があり、これは、私たちの業務および私たちの技術および候補製品を商業化または許可する能力に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいてアメリカと外国で類似した立法によって特許期間を延長しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
米国では，FDAが承認した薬物をカバーする特許期限は，特許満了後最大5年間限定的に延長する資格がある可能性がある。その他の要因を除いて、特許展示期間の長さは薬物が監督審査を受ける時間の長さと関係があるが、この特許展期間は特許の残り期限を製品承認日から合計14年間延長することができず、条件に合った特許を延長することしかできない。ヨーロッパとアメリカ以外のいくつかの他の管轄区域にも似たような規定がある。我々の候補製品がFDAの承認を得た場合，適用された場合には特許期間の延長を申請する予定であるが，適用される保証のない政府当局は，このような延長を承認すべきかどうか，そのような延長が承認されてもその長さの評価に同意することに同意するであろう.例えば、試験段階または規制審査中に職務調査を行うことができなかったため、適用された最終期限内に出願を提出できなかったため、関連特許の満了前に出願を提出することができなかったか、または適用要件を満たすことができなかったため、米国または他のどの国/地域でも特許期間延長の許可を得ることができない可能性がある。もし私たちがいかなる特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許権が満期になった後に競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは大きな損害を受ける可能性があります。
また、私たちのライセンス特許については、米国特許商標局に特許期間を延長する請願書を提出することを含む起訴を制御する権利がない可能性がある。したがって、私たちのライセンス特許が特許期間を延長する資格がある場合、米国特許商標局に特許期間を延長するための請願書を提出または取得するか否かを制御することができない可能性がある。
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特許に関する詳細な規則と要求があり、これらの特許はオレンジ本に列挙するためにFDAに提出される可能性がある。私たちはオレンジブックの発売要件を満たす1つ以上の特許を含む私たちの候補製品をカバーする特許を得ることができないかもしれない。私たちがオレンジブックに特許を提出しても、FDAはその特許のリストを拒否するかもしれないし、模倣薬製造業者は発売に疑問を提起するかもしれない。私たちの候補製品のうちの1つが承認され、候補製品をカバーする特許がオレンジマニュアルに記載されていない場合、ANDA出願人は、その特許に関する通知を私たちに提供する必要はないであろう。特許法及び特許保護に関するより多くの情報は，2023年年次報告書の第1項“商業−知的財産権”を参照されたい。
私たちが発行したヨーロッパ特許はUPCによって管轄されるかもしれない。
私たちのヨーロッパ特許と特許出願はUPCで挑戦されるかもしれない。私たちは私たちのヨーロッパ特許と特許出願をUPCの管轄から除去すること、すなわち脱退を選択することにした。しかし、いくつかの手続きや要求を満たさなければ、私たちのヨーロッパ特許および特許出願は、規定に適合していないことで疑問視され、UPCの管轄内に置かれる可能性がある。私たちは私たちのヨーロッパ特許と特許出願がUPCの管轄に陥ることを避けることを確認できない。UPCによると、付与された欧州特許は多くのヨーロッパ諸国で効果的で強制的に施行されるだろう。この特許権は多くのヨーロッパ諸国に適用されるが，UPCによる欧州特許の成功的な挑戦により，多くのヨーロッパ諸国が特許保護を失う可能性がある。したがって、統一商標法による欧州特許の有効性や侵害問題に対する単一訴訟は、このような特許が常に裁かれているため、検証された各国で単独で行われるのではなく、多くのヨーロッパ諸国の特許保護喪失を招く可能性がある。このような特許保護の喪失は、私たちの業務および私たちの技術および候補製品を商業化または許可を得る能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国や他の管轄地域の特許法の変化は，特許の全体的な価値を低下させ，製品を保護する能力を弱める可能性がある。
“Leahy-Smith America発明法”や“Leahy-Smith Act”のような特許改革立法を含む米国特許法または特許法解釈の変化は、私たちの所有および認可内の特許出願をめぐる起訴および私たちの所有および認可内の認可された特許をめぐる不確実性およびコストを増加させる可能性がある。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。これらの変化には、特許出願起訴方式に影響を与える条項、既存技術を再定義し、競争相手に特許の有効性を疑問視するためのより効果的かつ費用対効果的な経路を提供し、特許起訴中に米国特許商標局が以前の技術を第3の方向に提出することを可能にすることと、付与後審査を含む米国特許商標局が管理する付与後プログラムにおいて特許有効性を攻撃する追加プログラムとが含まれる各方面間審査と派生手続き。特許性の他の要件が満たされていると仮定すると，2013年3月までに，米国では，まず発明により保護された発明を発明した者が特許を取得する権利があり，米国以外では，最初に特許出願を提出した者が特許を取得する権利がある。2013年3月以降、“ライシー·スミス法案”(Leahy-Smith Act)によれば、米国は先に出願を提出する制度に移行し、この制度の下で、特許性の他の法定要件が満たされたと仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、第三者が最初にその発明を発明した者であるか否かにかかわらず、発明の特許を取得する権利がある。したがって、Leahy-Smith法案およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発行された特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
また，生物製品や薬品の開発や商業化における会社の特許地位は特に不確定である。米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。この一連の事件は特許取得後の有効性と実行可能性の面で不確実性をもたらしている。米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、私たちの特許権および私たちの将来の特許権の保護、擁護、執行能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちまたは私たちのライセンス者は現在、私たちの特許や他の知的財産権を保護または実行する訴訟に参加していませんが、私たちはこのような訴訟に巻き込まれるかもしれません。これは高価で、時間がかかり、成功していないかもしれません。
競争相手および他の第三者は、私たちまたは私たちの許可者が発行した特許または他の知的財産権を侵害、流用または他の方法で侵害する可能性がある。したがって、私たちまたは私たちの許可者は、費用がかかり、時間がかかるかもしれない侵害、流用、または他の知的財産権に関するクレームを提起する必要があるかもしれない。私たちは侵害者と思われるいかなるクレームに対しても、私たちが侵害、流用、あるいは他の方法で彼らの知的財産権を侵害していると主張するように、このような当事者に反訴を促す可能性がある。さらに、特許侵害訴訟では、このような当事者は、私たちまたは私たちのライセンシーが主張する特許を無効または強制的に実行できないことを反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.第三者は、訴訟範囲外であっても、米国や海外の行政機関にこのようなクレームを提起することができる。この仕組みには再審査、贈与後審査、各方面間 外国法域における審査、干渉手続、派生手続及び同等の手続 （例えば：，手続きに反対する).法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。
このような訴訟のいずれかの不利な結果は、私たちが所有または許可している1つまたは複数の特許が無効または狭義の解釈を宣言されるリスクに直面し、私たちが所有または許可している任意の特許出願が発行された特許を生成できないリスクに直面させる可能性がある。裁判所はまた、私たちが所有しているまたは許可内の特許がこのような技術を含まないため、第三者が訴訟で論争のある技術を使用することを阻止することを拒否することができる。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟では、私たちのいくつかの機密情報または商業秘密が開示によって漏洩される可能性がある。上記のいずれの条項も、第三者が技術および製品を開発および商業化することを可能にし、当社の業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
第三者によって引き起こされるか、または我々によって提起されるか、または米国特許商標局によって発表される干渉または派生プログラムは、我々の特許または特許出願に関連する発明の優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちに許可を提供しない場合、あるいは私たちに許可を全く提供しない、あるいは非独占的な許可を提供し、私たちの競争相手が同じ技術を獲得した場合、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。私たちの訴訟、介入、または派生訴訟の弁護は失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続するために資金を調達し、私たちの研究計画を継続し、第三者から必要な技術的許可を得たり、開発パートナー関係を構築して、私たちの候補製品を市場に出す能力に実質的な悪影響を与える可能性があります。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は、私たちが知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちと私たちの協力者が、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、当社の独自技術を使用して、第三者の知的財産権および独自の権利を侵害、流用、または他の方法で侵害する能力に依存します。製薬とバイオテクノロジー産業では、かなり多くの特許と他の知的財産権訴訟がある。私たちは、妨害訴訟、認可後の審査、各方面間 USPTO における審査、派生手続および欧州特許庁における異議申し立てなどの外国法域における類似の手続。当社が開発候補を追求している分野には、第三者が所有する米国および海外の多数の特許発行および特許出願中が存在します。バイオテクノロジーおよび製薬産業が拡大し、より多くの特許が発行されるにつれて、当社が特定する技術または製品候補が第三者の特許権侵害の請求の対象となるリスクが高まります。
提訴や論争のある訴訟手続きの法的敷居が低いため，勝訴確率の低い訴訟や訴訟手続きが提起される可能性があり，弁護には大量の資源が必要である.訴訟と論争のある訴訟手続きはまた高価で時間がかかるかもしれないが、私たちのこのような訴訟手続きの中の相手は私たちよりも多くの資源を投入してこのような法的行動を起訴する能力があるかもしれない。私たちの製品候補が商業化に近づいていれば、上場企業に関するより大きな知名度を得るにつれて、このような訴訟や訴訟に巻き込まれるリスクが高まる可能性があります。第三者は、既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて、是非曲直を考慮することなく、侵害請求を私たちに提起する可能性がある。私たちは、私たちの技術および製品候補とその用途に関連する可能性のあるすべてのこのような知的財産権を知らないかもしれません、または第三者知的財産権の無効または私たちの活動と
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候補製品はこのような知的財産権を侵害しない。したがって、私たちの技術と製品候補、あるいは私たちの開発と商業化は、いかなる第三者の知的財産権を侵害、流用、あるいは他の方法で侵害することもないことを確実に知ることはできない。
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。我々の技術に関連する候補製品の発見、使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性があり、これらの特許または特許出願には、製造方法または治療方法のような材料、処方または方法が存在する可能性がある。特許出願は、発行するのに数年かかる可能性があるので、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちが決定する可能性のある候補製品が侵害される可能性のある発行された特許をもたらす可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。さらに、上述したように、私たちが知らない既存の特許、または私たちが誤って導出した無効または私たちの活動によって侵害されていない特許が存在する可能性がある。管轄権のある裁判所が、我々が識別する可能性のある候補製品の製造プロセス、製造プロセス中に形成された任意の分子または任意の最終製品自体をカバーするような任意の第三者特許を所有している場合、そのような特許の所有者は、適用特許に基づいてライセンスを取得したか、またはそのような特許が満了するまで、その候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。
我々にクレームをつけた当事者は、禁止または他の公平な救済を受ける可能性があり、これは、私たちが決定する可能性のある候補製品をさらに開発し、商業化する能力を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害された3倍の損害賠償と弁護士費、特許権使用料の支払い、私たちの侵害製品の再設計、または第三者から1つまたは複数の許可を得ることを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、多くの時間とお金の支出が必要かもしれない。
私たちは許可を受けることを選択することができます。あるいは、私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見され、流用された場合、私たちはまた、当社の技術および候補製品の開発、製造、およびマーケティングを継続するために、第三者から許可を得ることを要求される可能性があります。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、それは非排他的である可能性があり、私たちの競争相手や他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるようにし、大量の許可と印税の支払いを要求することができるかもしれない。私たちは裁判所の命令によって、権利侵害技術や製品の開発、製造、商業化を中止することを余儀なくされるかもしれない。さらに、特許や他の知的財産権を故意に侵害していることが発見され、顧客や協力者に賠償を余儀なくされる可能性がある場合、3倍の損害賠償と弁護士費を含む重大な金銭損害に責任を負うと判断される可能性があります。権利侵害の発見は、候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。また、私たちは私たちの候補製品を再設計し、新しい規制承認を求め、契約協定に基づいて第三者を賠償することを余儀なくされる可能性がある。第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは、当社の業務、財務状況、運営結果、見通しに類似した重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
知的財産権訴訟や他の知的財産権に関する法律手続きは、私たちに大量の資源を費やし、私たちの人員のその正常な職責に対する関心を分散させる可能性がある。
解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりも効率的にこのような訴訟や訴訟の費用を負担するかもしれません。そして、彼らのより成熟して発展した知的財産権の組み合わせのために、彼らはこのような訴訟においても優勢である可能性があります。知的財産権訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争の能力を損なう可能性がある。
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特許保護の獲得と維持は、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
私たちが所有し許可されている特許および特許出願の有効期間内には、定期的なメンテナンス、更新および年金費用、ならびに発行および処理された特許出願の任意の様々な他の政府費用を、いくつかの段階に分けて、または毎年米国特許商標局および外国特許代理機関に支払わなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。場合によっては、私たちは、私たちの許可パートナーに依存して、関連する特許エージェントにこれらの費用を支払うか、またはその手続きおよび文書ルールを遵守します。私たちの特許については、私たちは年金サービス、外部会社、外部弁護士に依存して納期を注意し、私たちが彼らにそうするように指示した後に費用を支払う。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願が放棄または失効される可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答することができなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することを含む。この場合、潜在的な競争相手は、同様または同じ製品または技術で市場に参入することができる可能性がある。もし私たちまたは私たちの許可者が私たちの候補製品をカバーする特許および特許出願を維持できなかった場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を与えます。
知的財産権の許可や第三者との融資手配における私たちの義務を履行できなかった場合、あるいは許可側との業務関係が妨害された場合、私たちは私たちの業務に重要な知的財産権を失う可能性があります。
私たちはGSKとの協定やCampp 4との許可協定のような許可と融資協定の当事者であり、私たちは第三者と追加の許可と資金計画を締結し、勤勉さ、開発と商業化スケジュール、マイルストーン支払い、特許権使用料、保険、その他の義務を課したり、強要したりするかもしれません。私たちの既存の許可と助成協定によると、候補製品または関連技術の製品純売上高に合意が含まれている範囲内の印税を支払う義務があります。もし私たちが現在または未来の許可と融資協定の下でこのような義務を履行できなかった場合、私たちの取引相手はこれらの合意を終了する権利があるか、または私たちに特定の権利を与えることを要求する権利があるかもしれない。このような状況は、任意のこのようなプロトコルに従って開発された任意の候補製品の価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。これらの合意を終了したり、これらの合意の下での私たちの権利を減少またはキャンセルすることは、私たちがあまり有利ではない条項で新しい合意または回復された合意を交渉しなければならないことを招き、または重要な知的財産権または技術に対する私たちの権利を含むこれらの合意の権利を失うことになり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼすだろう。私たちはまた私たちの発見作業で使用されるいくつかの技術のライセンスと合意を持っており、これらはすべて非独占的だ。私たちはまだこれらの合意に関連したすべてのリスクに直面しているが、私たちは第三者がこれらの技術にもアクセスすることを防ぐことはできない。しかも、私たちの免許は私たちの未来のビジネス機会に制限を加えるかもしれない。
ライセンス契約によると、知的財産権に関する論争が発生する可能性があります
また，我々が現在第三者から知的財産権や技術許可を得ているプロトコルは複雑であり，このようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある.可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可スケジュールの能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた技術や候補製品の開発および商業化に成功できない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちの現在または未来の許可者は、第三者コンサルタントまたは協力者または第三者からの資金に依存する可能性があり、したがって、私たちの許可者は、私たちが許可した特許および特許出願の唯一および独占所有者ではない。他の第三者が私たちが許可した特許または特許出願の所有権を持っている場合、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手に許可することができ、私たちの競争相手はそれと競争する製品や技術を販売することができるかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちが最善を尽くしたにもかかわらず、私たちの許可側は、許可協定に深刻に違反している可能性があるので、許可協定を終了し、これらの許可協定がカバーする候補製品や技術を開発し、商業化することができないかもしれません。これらの許可が終了した場合、または基礎知的財産権が予想される排他性を提供できなかった場合、競争相手は規制部門の承認を求め、私たちと同じ製品や技術を市場に出す権利があるだろう。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権と固有の権利を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で候補製品の申請、起訴、特許を守る費用は目を引くほど高く、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護できないかもしれない。また、一部の国の法律は知的財産権の保護程度は米国の連邦や州法律に及ばず、名目上このような保護があっても、このような知的財産権に対する司法や政府の法執行が不足している可能性がある。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、私たちに特許保護や許可証を持っているが、法執行力がアメリカの地域に比べて他の侵害製品を輸出することもできる。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国およびロシアの法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実行に賛成せず、私たちの特許の侵害や私たちの知的財産権および独自の権利に違反する競争製品の販売を阻止することを困難にする可能性がある。また、ある司法管轄区域は新しい治療方法を構成する発明に対して同程度或いは完全な保護を与えていない。
外国の管轄区域で私たちの知的財産権と独自の権利を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちの知的財産権および独自の権利を世界各地で強制的に実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネス的優位性を得るのに十分ではないかもしれません。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
当社または当社のライセンサーは、元従業員、協力者またはその他の第三者が、発明者または共同発明者として当社が所有またはライセンスされた特許、営業秘密またはその他の知的財産に関心を持っているという主張の対象となる場合があります。例えば、当社または当社のライセンサーは、当社の製品候補の開発に関与する従業員、コンサルタント、その他の義務の相反から発明権紛争が発生する可能性があります。訴訟は、発明者、または当社または当社のライセンサーが所有する特許、企業秘密、その他の知的財産の所有権に異議を唱えるこれらおよびその他の請求に対して防御するために必要な場合があります。当社または当社のライセンサーがそのような請求を弁護できない場合、金銭的損害賠償に加えて、当社は、当社の製品候補にとって重要な知的財産の排他的所有権または使用権など、貴重な知的財産権を失う可能性があります。このような請求に対して防御に成功したとしても、訴訟は多額のコストをもたらし、経営陣や他の従業員の気晴らしになる可能性があります。上記のいずれかにより、当社の事業、財務状況、業績および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示したと主張する第三者のクレームを受けるかもしれないし、私たちは彼らの現在または前任雇用主のいわゆる商業機密を誤って使用または開示したり、私たちが彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たちが私たち自身の知的財産権を所有していると主張したりするかもしれない。
私たちの多くの従業員、コンサルタント、および請負業者は、以前、私たちの競争相手または潜在的な競争相手を含む大学または他の製薬またはバイオテクノロジー会社に雇われていた。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、および請負業者が、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような個人の現職または前任雇用主の知的財産権を使用または開示していると告発される可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。
また、私たちの政策は、知的財産権開発に参加する可能性のある私たちの従業員、コンサルタント、請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権を開発しているすべての側とこのような合意を実行することができないかもしれません。私たちと彼らの知的財産権譲渡協定は自動的に実行されないかもしれないし、違反される可能性があります。私たちは第三者にクレームを出させたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを確認するために、私たちが提起したクレームを弁護することを余儀なくされるかもしれません。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちがこのような任意のクレームを起訴または弁護できなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの競争業務の地位と将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような知的財産権は第三者に付与することができ、私たちは、私たちの技術または製品を商業化するために、第三者から許可を得る必要があるかもしれません。この許可は、商業的に合理的な条項では得られないかもしれません、または全く存在しないかもしれません。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や従業員の注意を分散させる可能性がある。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちの候補製品のための特許を求めることに加えて、私たちは、私たちの発見技術のいくつかの態様を含む、私たちの競争的地位を維持するために、ビジネス秘密および秘密保護協定に依存して、私たちの非特許ノウハウ、技術、および他の固有情報を保護します。私たちは、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、CRO、CMO、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者のような、これらの秘密にアクセスする権利のある当事者と秘密協定を締結することによって、私たちのビジネス秘密および他のノウハウを保護することを求めています。私たちはまた、私たちの従業員やコンサルタントと秘密および発明または特許譲渡協定を締結していますが、私たちが私たちの商業秘密またはノウハウに接触している可能性があるか、または接触したことがあるすべての当事者とこのような合意を締結した保証はありません。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。商業秘密の漏洩や流用を検出し、当事者に商業秘密の不法開示或いは流用を要求することは困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者に漏洩された場合、または競争相手または他の第三者によって独立して開発された場合、私たちの競争地位は実質的かつ不利な損害を受けるだろう。
知的財産権はすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
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これらの事件が発生すると、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の候補製品の規制承認とその他の法的適合性問題に関するリスク
たとえ著者らが必要な臨床前研究と臨床試験を完成しても、上場審査過程は高価で、時間と不確定であり、著者らは一部或いはすべての候補製品の商業化審査を得ることができないかもしれない。もし私たちが必要な規制承認を得ることができない場合、あるいは規制承認を得る上で遅延が生じた場合、私たちの候補製品を商業化することができなくなり、私たちの収入を作る能力は実質的に損なわれるだろう。
医薬品の米国での発売承認はFDAに新薬申請やNDAを提出する必要があり，NDAの承認を得るまで米国での候補薬物の販売は許可されていない。NDAは大量の臨床や臨床前データ，薬理学，化学，製造，制御に関する大量の情報によって支持されなければならない。私たちはまだアメリカや他の任意の司法管轄区で私たちの任意の候補製品の申請を提出したり、マーケティングの許可を得ていません。
我々は，上場承認を得るために必要な申請の提出と支援には経験が限られており，この過程で第三者臨床研究組織や他の第三者コンサルタントやサプライヤーに依存することが予想される。上場承認を得るためには、候補製品の安全性と有効性を決定するために、広範な臨床前と臨床データ及び支持情報を監督機関に提出する必要がある。私たちの候補製品は効果がないかもしれないし、中程度の効果しかないかもしれないし、あるいは不良または意外な副作用、毒性、または他の特徴があることが証明される可能性があります。これらは私たちの上場承認を阻止するか、または商業用途を阻止または制限するかもしれません。もし私たちの候補製品が発売承認されれば、付属のラベルは私たちの薬物の承認使用を制限するかもしれません。これは製品の販売を制限するかもしれません。
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米国でも海外でも、市場承認を得る過程は高価であり、承認されれば何年もかかる可能性があり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、新規性を含む様々な要因によって大きく異なる可能性がある。開発期間中の市場承認政策の変化、追加法規又は法規の変化、又は各提出製品申請に対する規制審査の変化は、出願の承認又は拒絶の遅延を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。そのほか、臨床前と臨床試験から得られたデータの異なる解釈は候補製品の上場承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。私たちが最終的に得たどのマーケティング承認も限られているかもしれないし、制限されたり、承認された後の約束は、承認された製品が商業的に実行できないようにすることができる。
FDAおよび他の機関の中断は、規制審査提出書類および/または必要な政府機関が新薬を承認するのに要する時間を延長する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、キー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが承認を得る上で遅延に遭遇した場合、あるいは私たちが私たちの候補製品の承認を得られなかったら、私たちの候補製品の商業的な見通しが損なわれる可能性があり、私たちの収入を作る能力は実質的に損なわれるだろう。
私たちは私たちの候補製品の孤立した薬物称号や排他性を得ることができないかもしれないし、私たちがそうしても、この排他性はFDAやEMAが他の競争製品を承認することを阻止しないかもしれない。
米国やEUを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。FDAとEMAはロスパモッドにFSHDを治療する孤児薬物の称号を与えた。私たちは私たちの現在と未来の他の候補製品のために孤児薬物の称号を求めるかもしれない。
一般に、孤児薬物名を有する製品がその後、そのような名称を有する適応の最初の発売承認を得た場合、製品は市場排他期間を有する権利があり、これは、FDAまたはEMAが特定の期間内に同じ薬物の別の上場許可申請を承認することを阻止するであろう。適用期間はアメリカでは7年、EUでは10年だ。製品が孤児指定の基準に適合しないことが決定された場合、製品の利益が十分に高い場合、したがって、市場排他性がもはや合理的でない場合、EUの排他的期間は、5年目の終了時に6年に短縮されることができる。孤児薬物条例に関するEUの提案改正案が検討されており，承認されれば10年間のマーケティング排他期間を短縮する可能性がある。
FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の薬剤を保証できない場合、孤児薬の排他性を失う可能性がある。
我々が製品の孤児薬物排他性を獲得しても，この排他性は異なる活性成分を含む競合薬が同じ条件で許可されるため，競合から製品を効率的に保護することができない可能性がある。さらに、FDAが、より安全、より効果的、または患者ケアに大きな貢献を果たしていることが証明されたので、後者の薬剤が孤児薬物排他性を獲得する最初の薬剤よりも臨床的に優れていると結論した場合、FDAはその後、同じ薬剤を同じ疾患のために承認することができる。また，同一製品に対する別の適応の承認を求めて獲得し，孤児薬物の排他性を得る権利がない場合には，我々の孤児排他期は，第三者が同じ有効成分を含む競合薬の承認を得ることを阻止せず，この他の孤児適応に用いられる。もしこのような状況が発生したら、私たちが孤児から排他的に得た保護は不利な影響を受けるかもしれない。
迅速なチャネルや画期的な療法のようなFDAの指定は、より速い開発や規制審査または承認プロセスを招くことがなく、私たちの候補製品が発売承認される可能性も増加しないかもしれない。
FDAは、FSHDを治療するためのlosmapimodおよびSCDを治療するためのpociredirの迅速チャネル指定を許可し、私たちの他のいくつかの候補製品のための迅速チャネル指定、およびlosmapimodを含む画期的な治療指定を求めるかもしれない。重症または生命に危険な疾患の治療に使用される薬剤が使用され、そのような疾患が満たされていない医療ニーズを解決する可能性を示す場合、薬物スポンサーはFDA迅速チャネル指定を申請することができる。FDAは広範な裁量権を持ち，この称号を付与するかどうかを持っているため，ある特定の候補製品がこの称号を得る資格があると考えても，FDAがそれを付与することを株主に保証することはできない。高速チャネル指定があっても、従来のFDAプログラムと比較して、より速い開発過程、審査、または承認を経験しない可能性があります。FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考える場合，その指定を撤回する可能性がある。
画期的な治療法は、単独または1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療することを目的とした薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、薬剤が顕著な治療効果を示す可能性があることを示している
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1つまたは複数の臨床的に重要な終点における既存の療法の改善、例えば、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果。
画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。我々が画期的な治療指定を得ても，FDAの従来のプログラムによる承認を考慮した薬物と比較して，候補製品のこのような指定を受けることは，より速い開発過程，審査または承認につながる可能性がなく，FDAの最終承認を確保することはできない。さらに、我々の1つまたは複数の候補製品が画期的な療法の条件に適合していても、FDAは、これらの製品が資格条件を満たしていないことを後で決定したり、FDAの審査または承認を決定する期間が短縮されない可能性がある。
FDAがNDA提出の加速を求めることができることに同意しても、NDAの承認を保証することはできず、承認NDAの提出加速も保証されず、候補製品のより速い開発や規制審査過程が確保されることはない。
適用されれば、FDAの加速承認手続きを使用して、私たちの候補製品の承認を求めることができます。製品が深刻な疾患を治療した場合、一般に、既存の療法よりも有意な利点を提供し、臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点への影響、または不可逆的な発症率または死亡率またはIMMよりも早く測定することができる臨床終点への影響を証明する場合、製品は、IMMまたは他の臨床的利益への影響を合理的に予測する可能性がある加速承認を得る資格がある可能性がある即中間臨床終点)。
加速承認を求める前に、FDAからのフィードバックを求め、このような加速承認を求める能力を他の方法で評価します。
FDAフィードバック後、私たちが最初にそうすることを決定しても、承認の加速、または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を求めたり申請したりすることは保証されない。さらに、加速承認または他の迅速な規制指定された申請を提出することを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられるか、または任意の迅速な審査または承認がタイムリーに承認されるか、または全く保証されない保証はない。
また，承認を加速させる条件として，FDAは十分かつ良好に制御された発売後臨床試験を行い，本製品の臨床的利益を確認することが求められる可能性がある。このような検証的な実験は職務調査の方法で行われなければならない。2022年食品·薬物総合改革法案(FDORA)によれば、FDAは、承認前または承認が加速された製品が承認された日後の特定の期間内に、1つまたは複数の承認後の検証的研究を行うことを適宜要求することが許される。FDORAは，登録目標の実現を含めて180日ごとにFDAにこのような研究の最新状態を送信することも求められており，FDAはこれらの情報を迅速に公開しなければならない。FDORAはまた、スポンサーがこのような研究をタイムリーに行うことができなければ、必要な更新をFDAに送信するか、またはそのような承認後の研究が薬剤の期待される臨床的利益を検証できない場合、FDAは、加速的な承認を得た薬物または生物学的製剤の承認を迅速に撤回することができる。FDORAによれば、FDAは、職務調査を行っていない会社に対していかなる承認後の検証的研究を行うか、または速やかに当該機関に進捗報告を提出した会社に罰金を科すように行動する権利がある。さらに、FDAは、通常、承認を加速することを考慮している製品の販売促進材料の事前承認を要求しており、これは、製品の商業発売時間に悪影響を及ぼす可能性がある。したがって，候補製品への承認加速経路の使用を求めても，その製品のより速い開発や規制審査や承認過程を経験しない可能性がある.また，加速承認を得ることは，製品の加速承認が最終的に従来の承認に変換される保証はない.
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外国の管轄区域でマーケティングの許可を得られなければ、私たちの候補製品は海外で販売できないだろう。
EUや他の多くの外国司法管轄地域で私たちの製品をマーケティングして販売するためには、私たちまたは潜在的な第三者パートナーは、単独のマーケティング承認を得て、多くの異なる法規要件を遵守しなければなりません。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認過程には、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、米国以外の多くの国では、製品がその国での販売を許可される前に、精算承認を受けなければならないことが求められている。私たちまたは私たちの潜在的な第三者協力者は、もしあれば、条件付き許可を含めて、米国以外の規制機関から直ちに承認を得ることができないかもしれない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。しかし、1つの国で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制過程に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはマーケティング承認を申請できないかもしれないし、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれない。
しかも、イギリスはもはやEUの一部ではないので、私たちの製品はイギリスとEUの規制承認を得るために単独の申請と手続きが必要になるだろう。どんなマーケティング承認を得ても得られない点でのいかなる遅延も、イギリスおよび/またはEUで任意の候補製品を商業化し、収入を創出し、利益を達成し、維持する能力を制限することを阻止する可能性がある。
私たちが発売許可を得たどの候補製品も発売後に市場から制限されたり撤退したりする可能性があります。もし私たちが規制要求を守っていない場合、あるいは私たちの製品が予期せぬ問題に遭遇した場合、その中のどの製品が承認された場合、私たちは重大な処罰を受けるかもしれません。
私たちが発売許可を得た任意の候補製品、及びその製品の製造プロセス、承認後の臨床データ、ラベル、広告と販売促進活動は、FDAと他の監督管理機関の持続的な要求と審査を受ける。候補製品の上場が承認されても，承認は再生可能エネルギー管理システムの実施要求を含めて，製品が上場可能な指定用途の制限や承認条件の制限を受ける可能性がある。もし私たちの候補製品が発売承認されれば、付属のラベルは私たちの薬物の承認使用を制限するかもしれません。これは製品の販売を制限するかもしれません。
FDAはまた、REMSの採用と実施を含む製品の安全性または有効性を監視するために、高価な発売後の研究または臨床試験とモニタリングを要求する可能性がある。FDAおよび司法省を含む他の機関は、承認のみの適応を確保し、承認されたラベルの規定に基づいて薬物の販売および流通を確保するために、医薬品承認後のマーケティングおよび販売促進を密接に監視している。“虚偽請求法”を含むFDCAおよび他の処方薬販売促進および広告に関する法規に違反することは、連邦および州医療詐欺および法律乱用および州消費者保護法違反を告発する調査および法執行行動につながる可能性がある。
さらに、その後、私たちの製品、製造業者あるいは製造プロセスに以前未知の不良事件や他の問題が発生したり、監督管理要求を遵守できなかったりすることが発見され、様々な結果が生じる可能性がある
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欧州連合の安全モニタリングや薬物警戒に関する要求や，小児科群のための製品開発に関する要求を守らないことも，重大な経済的処罰を招く可能性がある。同様に、EUや連合王国の個人情報保護に関する要求を守らないことも重大な処罰や制裁につながる可能性がある。
また，承認された製品のメーカーとその工場は，品質管理や製造プロセスが医薬品メーカーに適したcGMPに適合することを確保することを含むFDAの広範な要求を遵守しなければならない。さらに、FDORAによれば、承認された薬物および生物製品のスポンサーは、市場状態が任意に変化したときに、薬物の撤回などの6ヶ月の通知をFDAに提供しなければならず、そうしなければ、FDAは製品を生産停止製品リストに登録する可能性があり、これは製品の発売能力をキャンセルするであろう。著者らはまた、安全とその他の上場後の情報と報告の提出、登録と上場要求、臨床医師へのサンプル配布の要求及び記録保存を含む他の法規要求を遵守する。
医療提供者、医師、第三者支払者との関係は、違反が発生した場合、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、行政負担、利益および将来の収入減少に直面する可能性があるアンチバックル、詐欺および乱用、虚偽声明、透明性、健康情報プライバシーと安全、および他の医療保健法律および法規との制約を受ける。
私たちが規制部門の承認を得て任意の製品を商業化すれば、医療提供者、医師、第三者支払者は、私たちが市場の承認を得た任意の候補製品の推薦と処方で主な役割を果たすだろう。私たちの将来の医療保健提供者、医師、第三者支払者との手配は、私たちがマーケティング、販売、流通、マーケティングの承認を得た任意の製品の業務または財務配置と関係を制限するかもしれない広範に適用される詐欺や乱用、および他の医療法律法規に直面するかもしれません。また、米国連邦と州政府および私たちが業務を展開している外国司法管轄区域政府の透明性法律と患者プライバシー法規の制約を受ける可能性がある。“2023年年度報告”プロジェクト1“企業-政府監督と製品審査--医療法律と法規”を参照。
医薬製品の流通は広範な記録保存、許可、貯蔵と安全要求を含む追加の規定と条例を遵守し、許可されていない医薬製品の販売を防止しなければならない。
これらの法律の範囲も執行も不確定であり，現在の医療改革環境下では，特に適用の前例や法規が乏しい場合には，急速な変化が生じる可能性がある。私たちが第三者の業務配置と適用される医療法律や法規に適合するように努力することは、多くのコストに関連することを確実にします。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの業務が、私たちの販売チームによる予想される活動を含めて、これらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるいかなる政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、製品を政府が援助する医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外し、私たちの業務を削減または再構成することができます。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者または実体が適用されない法律に適合していないことが発見された場合、彼らは政府の援助に参加する医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
グローバルなプライバシーやデータセキュリティ要件を遵守することは、追加的なコストと責任をもたらしたり、グローバルでデータを収集して処理する能力を抑制したりする可能性があり、これらの要求を守らないことは、私たちを巨額の罰金と処罰に直面させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
世界各地で情報を収集、使用、保護、共有、譲渡、および他の処理情報の立法および規制の枠組みは急速に変化しており、予測可能な未来にはまだ不確定である可能性がある。世界的に、私たちが業務を展開しているほとんどの管轄区域は、自分のデータセキュリティとプライバシーの枠組みを構築しており、これらの枠組みを守らなければならない。例えば、欧州経済地域内の個人に関する個人データは、EUの一般的なデータ保護条例またはEU GDPRによって制限される個人健康データを含む、収集、使用、開示、移転、または他の方法で処理される。イギリスのEU離脱やイギリスの離脱後、EU GDPRはすでに組み込まれている
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イギリスの法律、あるいはイギリスGDPRと呼ばれ、2018年のイギリスデータ保護法とともにEU GDPRとともにGDPRと呼ばれています。
イギリスが離脱したにもかかわらず、EUとイギリスのGDPRはほぼ一致している。現在、影響の最大の分岐点は、EUまたはイギリスの規制機関が承認した様々な異なる契約条項を実行し、第三国が実質的な対等性を確保できるかどうかを決定するために、EUまたはイギリスの規制機関によって承認された様々な異なる契約条項を実行することを要求するため、移転メカニズム(すなわちEUまたはイギリスの会社が米国を含む第三国に個人情報を移転する能力)に関するものである。このような複雑さと追加的な契約負担は、私たちの全体的なリスクを増加させ、EEAとイギリスの個人データの保存位置と、どのサービスプロバイダを利用してEEAとイギリスの個人データを処理することができるかを戦略的に考慮する必要があるかもしれません。
今後は行政負担の面も含めてさらなる食い違いがあるかもしれない。英国政府は現在、“データ保護とデジタル情報法案”や“イギリス法案”を英国立法手続きに導入している。イギリス法案の目的はイギリスの離脱後のデータ保護制度を改革することだ。成立すれば、英国法案の最終版は、英国と欧州経済圏データ保護制度との類似点をさらに変える可能性がある。これは追加的なコンプライアンスコストを招く可能性があり、私たちの全体的なリスクを増加させる可能性があります。私たちはもうEUとイギリスで統一的な方法を取ることができないかもしれないので、私たちは新しい枠組みと一致するように私たちのプロセスと手続きを修正する必要があります。
似たようなデータ保護法はアメリカですでに準備されているか、施行されている。様々なプライバシーおよびデータセキュリティ法律法規は、健康関連および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理する活動(州データ漏洩通知法、健康情報および/または遺伝プライバシー法、連邦貿易委員会法案第5条、HIPAAおよびカリフォルニア消費者プライバシー法案またはCCPAを含む)に適用可能である。例えば、カリフォルニアプライバシー法によって修正されたCCPAは、データの使用、共有、および透明性にいくつかの要求を提出し、アクセス、訂正、削除、および選択など、カリフォルニア州住民にその個人情報に関するいくつかの権利を提供する。他のいくつかの州ではCCPAのようなプライバシー立法が実施されているか，あるいは自分の規制枠組みを実施しようとしている.例えば、2024年3月に施行されたワシントン州“私の健康私のデータ法案”は、消費者の健康データの定義を拡大し、消費者にプライバシー権を提供し、個人的な訴権を作成し、訴訟を引き起こす可能性がある。州と連邦各レベルの広範な法執行機関、例えば連邦貿易委員会や州総検察長は、プライバシーやデータセキュリティに関する消費者保護法の審査と実行にますます積極的になっている。“2023年年報”プロジェクト1“企業-政府監督管理と製品審査”を参照。
プライバシー、データ保護、および消費者保護義務の変化の広さと深さを考慮して、これらの要求を準備し、遵守することは厳格で時間がかかり、大量の資源と、私たちの技術、システムおよび実践、ならびに私たちの個人データを保存、処理、または送信する任意の第三者協力者、サービスプロバイダ、請負業者、またはコンサルタントを代表する持続的な審査が必要だ。GDPRおよびいくつかのタイプの敏感なデータの保護を強化することに関連する他の同様の法律または法規、例えば、私たちの臨床試験からの医療データまたは他の個人情報を遵守することは、私たちの業務慣行を変更し、追加のコンプライアンスメカニズムを確立する必要があるかもしれません。私たちの開発、規制、および商業化活動を中断または延期し、私たちの業務コストを増加させるかもしれません。私たちがこのような法律および法規を遵守できなかったか、または遵守できなかった場合、政府の法執行行動、個人訴訟、および私たちへの巨額の罰金および処罰を招き、私たちの業務、財務状況、または運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。また，これらの法律や個人データ全体の保護に関する消費者集団訴訟の脅威もある。私たちがこれらの法律に違反していると判断されなくても、政府のこれらの問題の調査には通常、大量の資源がかかり、否定的な宣伝が生じ、私たちの名声や業務を損なう可能性がある。
最近公布された立法および将来の立法は、候補製品のマーケティング承認を得て商業化することの難しさとコストを増加させ、米国や外国の管轄地域で承認される可能性のある任意の製品の価格に影響を与える可能性がある。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関する立法や規制変更、提案された変更は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、マーケティング承認された候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。製薬産業はこのような努力の重点であり、立法計画の大きな影響を受けてきた。現行法、および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、私たちが受けた任意のFDA承認製品の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性がある。もし私たちの製品が清算や範囲が限られていなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれません。“2023年年度報告”プロジェクト1“企業-政府監督管理と製品審査--医薬保険カバーと医療改革”を参照。
2022年8月に“2022年インフレ低減法案”が可決され、その中で医療保険と医療補助サービスセンターが連邦医療保険B部分とD部分によって精算されるいくつかの単一由来薬物と生物製品の価格について交渉し、2026年の一部の高コスト薬物から始まる。この法律は、医薬品製造業者が提供する価格が法律によって交渉された価格以下でない場合、または採用された価格が上昇する場合には、
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インフレを超える。この立法はまた、メーカーに連邦医療保険D部分の価格上昇幅がインフレを超えた薬品にリベートを支払うことを要求している。また，この立法は連邦医療保険受益者の年間自己払い薬品費用を2，000ドルに限定している。アイルランド共和軍の実施は現在行われている訴訟を受け，アイルランド共和軍の医療保険薬品価格交渉計画の合憲性を疑問視している。“2022年インフレ削減法案”が我々の業務や医療業界全体に与える影響は不明である。
政府、保険会社、医療組織を管理し、他の医療サービス支払者が医療コストのコントロールあるいは低減に努力し続けることは、以下の点に悪影響を及ぼす可能性がある
我々は，これらの医療改革，および将来とりうる他の医療改革措置は，連邦医療保険や他の医療資金のさらなる減少，より厳しいカバー基準，新たな支払い方法，および任意の承認された製品のために得られる価格および/または医師が市場に進出する可能性のある任意の承認された製品を管理することによって得られる補償レベルの追加的な下振れ圧力をもたらす可能性があると予想している。精算レベルの低下は私たちが受け取った価格や私たちの製品の処方や管理頻度に悪影響を及ぼす可能性があります。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これがあれば私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国以外の国、特にEU諸国では、処方薬の定価は政府によってコントロールされている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的かもしれません。
もし私たちまたは私たちが現在または将来雇用している任意の第三者製造業者が環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかったら、私たちは罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストや責任を生じるかもしれません。
私たちと私たちが今従事している第三者製造業者、そして私たちが将来従事する可能性のあるいかなる第三者メーカーも、研究室手続きおよび危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理、処理を管理する法律法規を含む多くの環境、健康、安全な法律法規の制約を受けるだろう。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。危険材料の放出や清掃を管理するいくつかの環境法によると，責任は連携しており，非を考慮せずに加えることができる。私たちはまた、民事または刑事罰金や処罰に関連する巨額の費用を招いたり、このような法律や法規を遵守できなかったために、私たちの活動を制限または禁止する禁止令の制約を受ける可能性があります。
危険材料の使用により従業員が負傷したコストや支出を支払うために一般責任保険と労働者補償保険を維持しているが、この保険は潜在的な責任に対応するには不十分である可能性がある。私たちは私たちが生物、危険または放射性物質を貯蔵したり処分したりすることによって、私たちが提起した環境責任や有毒侵害に対して保険を維持することはできません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。私たちがこのような法律を守らないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながるかもしれない。
さらに、私たちの現在および将来の任意の第三者契約製造業者の運営について、彼らが適用される環境、健康および安全法律法規に準拠していない場合、または私たちの製品に関連する廃棄物を適切に処理することができない場合、私たちは、それによって生じるいかなる損害、名声損害、または私たちの候補製品または製品の製造と供給中断に責任を負わなければならないかもしれない。さらに、私たちの第三者契約製造業者が環境、健康、安全法律法規を守らないことで禁止または他の制裁を受けた場合、私たちのサプライチェーンは悪影響を受ける可能性があります。
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私たちは反腐敗法、そして輸出規制法、税関法、規制法、その他私たちの業務を管理する法律を守らなければならない。もし私たちがこれらの法律を遵守しなければ、私たちは民事または刑事処罰、他の救済措置、法律費用を受け、米国以外で特定の製品の開発と販売を禁止されたり、費用の高いコンプライアンス計画の制定と実施が要求される可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの業務は、イギリスの“2010年収賄法”、米国の“海外腐敗防止法”、および私たちが業務を展開し、将来業務を展開する可能性のある国/地域に適用される他の反腐敗法律を含む反腐敗法を遵守しなければならない。収賄法、海外腐敗防止法、およびその他の法律は、一般に、業務を獲得または保留し、またはいくつかの他の商業的利益を得るために、私たち、私たちの職員、および中間者が政府官僚または他の人に贈賄、贈賄され、または他の他の禁止された金を他人に支払うことを禁止している。“反海外腐敗法”を遵守することは特に高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われた何らかの金は、政府関係者に支払われた不正金と考えられ、“海外腐敗防止法”の法執行行動につながった。
私たちは将来的に“収賄法”や“海外腐敗防止法”に違反する可能性のある高リスク司法管轄区域で業務を展開する可能性があり、私たちは第三者との協力や関係に参加する可能性があり、これらの第三者の行為は私たちに“反収賄法”、“海外腐敗防止法”あるいは現地反腐敗法に規定された責任を負わせる可能性がある。また、将来の規制要求の性質、範囲、影響を予測することはできず、私たちの国際業務はこれらの要求によって制約される可能性があり、現行の法律が管理または解釈される可能性がある方式を予測することもできない。私たちの業務をアメリカ以外の地域に拡張すれば、私たちが各管轄区域で業務を展開することを計画している多くの法律と法規を遵守するために、追加の資源を投入する必要があります。
私たちはまた、私たちの国際業務を管理する他の法律と法規、イギリスとアメリカ政府及びEU当局が管理する法規を含み、適用される輸出規制法規、国と人員に対する経済制裁、税関要求と貨幣両替法規を含み、総称して貿易規制法と呼ばれる。さらに、様々な法律、法規、および行政命令は、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報、および特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データを特定の非米国国民と共有することも制限される。もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、私たちがアメリカ以外で特定の製品や候補製品を開発、製造、販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません。
私たちが貿易統制法を含む“反収賄法”、“海外腐敗防止法”または他の法律要件を含むすべての適用された反腐敗法律を遵守することを完全かつ効果的に保証することはできない。私たちが“反収賄法”、“海外腐敗防止法”および他の腐敗防止法または貿易統制法を遵守しなければ、私たちは刑事および民事処罰、返還および他の制裁および救済措置、および法的費用を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。米国証券取引委員会は、発行者が海外腐敗防止法の会計規定に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性もある。イギリス、米国、または他の当局が“反収賄法”、“反海外腐敗法”、他の腐敗防止法または貿易統制法に違反する可能性があるいかなる調査も、私たちの名声、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、サプライヤーは、規制基準と要求およびインサイダー取引を含む不適切な行為や他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちに重大な責任を与え、私たちの名声を損なう可能性があります。
私たちは従業員、独立請負業者、コンサルタント、そしてサプライヤーの詐欺または他の不適切な行為のリスクに直面している。これらのパートナーの不正行為は、FDA法規または外国規制機関と比較することができる類似の法規を故意に遵守しないこと、FDAまたは外国規制機関よりも正確な情報を提供すること、製造基準を遵守すること、連邦および州医療詐欺および法律法規を乱用すること、および外国規制機関よりも制定および実行可能な類似の法律法規、財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を開示することを含むことができる。従業員の不当行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。これには、HIPAA、他の米国連邦、州法律、およびEU GDPRを含む非米国司法管轄区域の要求が含まれる可能性がある。私たちはまた従業員や私たちと関連のある他の人たちがインサイダー取引に違反するリスクに直面している。従業員の不正行為を常に識別し、阻止できるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができない可能性があり、または、このような法律、基準、法規、ガイドラインまたは行動基準に準拠できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができるかもしれない。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持したりすることに成功しなかったら、これらの行動は、巨額の罰金や他の制裁を加えることを含む、私たちの業務および業務結果に大きな影響を及ぼすかもしれない。
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我々の内部コンピュータや情報技術システムおよびインフラ、または私たちの協力者または他の請負者またはコンサルタントのシステムおよびインフラは、故障したり、セキュリティ脅威や脆弱性を受けたりする可能性があり、これにより、私たちの製品開発計画が実質的に破壊される可能性があります。
我々の内部コンピュータおよび情報技術システムおよびインフラ、ならびに私たちの業務に依存するCRO、協力者および他の請負業者またはコンサルタントのシステムおよびインフラは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、データ漏洩、ネットワーク釣り攻撃、サイバー犯罪者、システム故障、自然災害(ハリケーンおよび地震を含む)、テロ、戦争、電気通信、および電気故障の破壊または破壊を受けやすい。このようなシステムおよびインフラストラクチャは、我々の従業員、CROまたは他の第三者サプライヤー、請負業者、コンサルタント、および/またはビジネスパートナーまたは他の第三者の不注意または意図的な行為によるサービス中断またはセキュリティ被害または破壊、または悪意のある第三者のネットワーク攻撃を受けやすい。ネットワーク攻撃の頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見されにくくなってきている.ネットワーク攻撃には、内部従業員またはサプライヤーの不法行為、敵対する外国政府、産業スパイ活動、電気通信詐欺および他の形態のネットワーク詐欺またはネットワーク攻撃が含まれる可能性があり、有害マルウェアの配備、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、ファイルの不正アクセスまたは削除、ネットワーク釣り攻撃および社会工学、商業電子メール漏洩、およびサービスの信頼性および情報セキュリティ、完全性および可用性に影響を与える他の手段を含むことができる。私たちは過去にネットワーク事件を経験したが、私たちがサイバー攻撃を防止、検出、対応するための措置が未来の事件を効果的に予防または救済する保証はない。私たちまたは私たちのサービスプロバイダのネットワークセキュリティ対策が、私たちの従業員または請負業者の不正アクセス、攻撃、漏洩、または不適切なデータ処理を防ぐことができない場合、私たちの名声、顧客信頼、業務、運営結果、および財務状況は悪影響を受ける可能性があります。我々のコンピュータシステムまたは我々の協力者または他の請負者またはコンサルタントのコンピュータシステムを浸透および破壊しようと試みる可能性のある脅威参加者によって使用される技術は、しばしば変化し、ターゲットに攻撃を開始する前に識別できない可能性があるため、これらの技術を予測することができない可能性がある。
これまで、私たちは重大なシステム障害、事故、ネットワーク攻撃、またはセキュリティホールに遭遇していませんが、このような事件が発生して私たちの運営が中断された場合、私たちのビジネス機密や他の固有情報の損失によるものであっても、他の同様の中断によるものであっても、私たちの開発計画や業務運営の実質的な中断を招く可能性があります。例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。任意の中断またはセキュリティ被害または脆弱性が、私たちのデータ、システム、インフラまたはアプリケーションの損失、破損、許可されていないアクセスまたは乱用、または機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任(訴訟や政府の調査および法執行行動に関連しているか、またはそれによるものを含む)を招く可能性があり、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発および商業化は延期される可能性があり、私たちの業務は他の悪影響を受ける可能性がある。
従業員の事務と管理成長に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが肝心な幹部を維持する能力、及び合格した人材を吸引、維持、激励する能力にかかっている。
私たちは私たちの幹部と私たちの管理、科学と臨床チームの他の主要なメンバーの研究開発、臨床、財務、運営とその他の業務の専門知識に高度に依存している。私たちは私たちの幹部と招聘状を締結したが、彼らの誰もが私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることができる。私たちは私たちの役員や他の職員たちに“キーパーソン”保険を提供しない。合格した科学、臨床、製造、会計、法律及び販売とマーケティング人員を募集と維持することも著者らの成功の鍵となる。
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我々は最近，最高経営責任者，最高財務官，研究開発部門の総裁，首席科学者，首席医療官を含む幹部交代を行った。私たちは未来の幹部交代の可能性、タイミング、あるいは影響を予測できない。幹部や他の重要な従業員を失ったサービスは、私たちの研究開発と商業化目標の実現を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、幹部やキーパーソンを交換することは困難かもしれませんし、私たちの業界では開発に成功し、規制承認や製品商業化に必要なスキルや経験を持つ個人の数が限られているので、長い時間がかかるかもしれません。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮して、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの肝心な人員を採用、訓練、維持或いは激励することができないかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。たとえ私たちが私たちの行政指導部を交代させることに成功したとしても、私たちは私たちが未来に似たような交代に直面しないという保証がない。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。2022年8月、研究開発部門の人員削減を発表し、将来の求職者への魅力を低下させる可能性がある。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。上場企業として、私たちの成功はまた内部統制の実施と維持と私たちの財務報告の正確性と即時性にかかっている。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちが成長戦略を推進する能力は制限されるだろう。
私たちは私たちの開発と規制能力を拡大し、販売、マーケティング、流通能力を実施する可能性があると予想されているので、私たちは私たちの成長を管理することが困難になるかもしれません。これは私たちの運営を混乱させるかもしれません。
私たちは、特に薬物開発、臨床、規制、および私たちの任意の候補製品がマーケティング承認、販売、マーケティング、流通を獲得すれば、私たちの従業員の数と業務範囲が大幅に増加することを予想しています。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理したり、より多くの合格者を募集したりすることができないかもしれません。私たちの業務の拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。
私たちの普通株に関するリスクは
もし私たちの役員、役員、主要株主が共同行動を選択すれば、彼らは株主に提出されたすべての事項を制御または顕著に影響する能力がある。
2024 年 7 月 24 日現在、執行役員 · 取締役、および発行済普通株式の 5% 以上を保有する株主は、資本金の約 47.4% を占めています。その結果、これらの株主が共同行動することを選択すれば、株主に承認されるすべての事項、および当社の経営 · 事務を支配または大きく影響を与えるようになります。例えば、これらの者が共同で行動することを選択した場合、取締役の選出および当社の資産の全部または実質的にすべての合併、統合または売却の承認を管理します。
このような所有権制御の集中可能性：
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わが社の定款書類やデラウェア州法律の条項は、わが社の買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の取締役や経営陣のメンバーを交換または罷免しようとすることを阻止するかもしれません。
会社登録証明書及び定款における条項は、株主がその株式から割増取引を得る可能性があることを含む、株主が有利であると考えられる会社の合併、買収又はその他の制御権変更を阻害、延期又は阻止する可能性がある。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他にもこれらの条項には
また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、私たちが発行した議決権のある株を15%以上保有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併することを禁止しています。
証券アナリストが研究報告書を発表したり停止したりしなければ、私たちの業務の誤解性、不正確または不利な研究報告を発表したり、彼らが私たちの株に対する否定的な評価を発表したりすると、私たちの株式の価格や取引量が低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や金融アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。既存のアナリストが私たちを追跡し続ける保証はなく、新しいアナリストが私たちを追跡し始めるという保証もない。どんなカバーアナリストも有利な報告書を提供するという保証はない。私たちはアナリストの報告を得ていますが、1人以上の私たちの業務を追跡しているアナリストが私たちの株の評価を下方修正したり、私たちの業務の不正確または不利な研究報告を発表したり、私たちの競争相手に関するより有利な相対的な提案を提供したりすれば、私たちの株価は下落する可能性があります。もしこのようなアナリストの一人以上が私たちの株を追跡しなければ、私たちは市場での私たちの株の可視性を失うかもしれません。これは逆に私たちの株価と取引量を低下させる可能性があります。
私たちの普通株の価格は大きく変動する可能性があり、これは私たちの株主に大きな損失をもたらすかもしれない。
私たちの普通株の取引価格はずっと、変動し続ける可能性が高く、様々な要素の広範な変動を受ける可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。株式市場、特に小さいバイオ製薬会社の市場は極端な変動を経験しており、この変動は往々にしてある会社の経営業績とは無関係である。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
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過去には、ある会社の証券市場価格が変動した後、同社に対して証券集団訴訟が提起されることが多かった。私たちは一方としてのいかなる訴訟も、正当な理由の有無にかかわらず、不利な判決を招く可能性がある。私たちはまた不利な条件で訴訟を解決することに決定するかもしれない。このような負の結果は、巨額の損害賠償または罰金の支払い、私たちの名声を損なうこと、または私たちの製品またはビジネス実践に悪影響を及ぼす可能性があります。このような訴訟は、このようなクレームを弁護し、経営陣の注意と資源を移転させるために、他の巨額の費用を発生させる可能性もある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きや事態の発展結果に対する負の公開公告は、私たちの普通株の市場価格に負の影響を与える可能性がある。
私たち総流通株の大部分は市場で売る資格があります。これは私たちの普通株の市場価格を大幅に低下させる可能性があります。たとえ私たちの業務が良好であっても。
公開市場で私たちの普通株の大量株を売ったり、市場で大量の株を持っていると思っている人が株を売却しようとしたりすると、私たちの普通株の市場価格が下がる可能性があります。私たちが初めて公募するまで私たちの株主だった人は私たちの普通株の大量の株式を持ち続けました。もしこの人たちが公開市場で私たちの普通株を大量に売却したり、意図的に私たちの普通株を売却したりすると、私たちの普通株の取引価格が下がるかもしれません。
また、我々は、一般棚登録声明(販売時に決定された価格及び条項に基づいて1つ以上の製品に応じて証券を随時提供及び売却することを可能にすることを許可する)と、当社の持分補償計画又は株式補償計画以外の新入社員に基づいて取得した持分奨励に基づいて発行可能なすべての普通株の登録声明とを提出又は提出することを意図している。この等登録株式は発行されると公開市場で自由に販売することができるが，連属会社の適用数量制限に制限される必要がある。
私たちは“新興成長型会社”であり、新興成長型会社に適用される開示要求を下げることは、私たちの普通株の投資家への魅力を低下させる可能性があります。
私たちは“新興成長型会社”やEGCで、2012年のJumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actの定義に基づいています。私たちは2024年12月31日までEGCになるかもしれませんが、それまでの任意の6月30日に、非関連会社が保有している私たちの普通株の時価が7億ドルを超えている場合、または任意の会計年度の年間毛収入が12.35億ドルに達した場合、適用年度の12月31日からEGCになることを停止します。もし私たちが3年以内に10億ドルを超える転換不能債券を発行すれば、私たちはまたEGCではないだろう。私たちがまだEGCである限り、私たちは他のEGCではない上場企業に適用されるいくつかの開示要求の免除に依存することを許可され、意図されている。これらの免除には
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私たちは利用可能な免除の一部または全部を利用することを選択することができる。私たちはもし私たちがこのような免除に依存すれば、投資家が私たちの普通株の吸引力の低下を発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
また、雇用法案は、EGCが、これらの基準が民間企業に適用されるまで、上場企業に適用される新しい会計基準または改正された会計基準を遵守することを延長する移行期間を利用することを可能にする。私たちは、“選択脱退”延長の移行期間を選択したが、これは、基準が発表または改正された場合、それが公共または民間会社に対して異なる適用日を有する場合、私たちは、民間会社が新しい基準または改正基準を採用する際に、私たち(I)が“選択脱退”延長の移行期間を撤回できなくなるまで、または(Ii)EGCの資格に適合しなくなるまで、このようにしていくことを意味する。
上場企業として、コストを増加させ続けており、我々の経営陣は、新たなコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。
上場企業として、私たちはすでに発生しています。特に私たちがEGCでなくなった後、私たちは引き続き大量の法律、会計、その他の費用を発生させます。これらの費用は私たちが個人会社として発生していません。2002年のサバンズ-オキシリー法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック世界市場の上場要求、その他の適用された証券規則と法規は上場企業に対して様々な要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理やり方を確立と維持することを含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。また、これらの規則および法規は、特に上場企業内部統制および財務報告要件を満たすために追加の財務および会計従業員を雇用した場合に、いくつかの活動をより時間とコストを高くするために、我々の法律および財務コンプライアンスコストを増加させる。例えば、これらの規制は、私たちが取締役や上級管理職責任保険を獲得することをより困難かつ高価にする可能性があり、逆に、合格した取締役会メンバーを引き付け、維持することが困難になる可能性があると予想されます。
私たちはこのような規則と規定を評価しており、私たちが発生する可能性のある追加コスト金額やそのようなコストの時間を予測または推定することはできない。これらの規則や条例は往々にして異なる解釈を持ち，多くの場合特殊性に欠けるため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。
2002年サバンズ-オキシリー法404条または404条によると、私たちは財務報告書の内部統制に関する管理職報告書を提出しなければならない。しかし、私たちはまだEGCまたは収入が1億ドル未満の小さな報告会社であるにもかかわらず、私たちの独立公認会計士事務所が発行した財務報告内部統制の認証報告を含むことは要求されません。規定された期間内に第404条の規定を遵守するために、私たちは毎年、費用が高く挑戦的な財務報告に対する私たちの内部統制を記録して評価する過程を行っている。この点では、より多くの財務·会計担当者を雇用することを含む内部資源を提供し続ける必要があり、外部相談者を招聘することが可能であり、財務報告内部統制の十分性を評価·記録することにより、財務報告内部制御プログラムを適宜改善し、制御措置が文書に規定された方法で動作しているか否かをテスト検証することにより、継続的な報告を実施し、財務報告内部制御プログラムを改善する必要がある。私たちは努力したにもかかわらず、私たちは規定された時間枠内で結論を出すことができないかもしれない、すなわち私たちは財務報告書の内部統制に有効であり、404条の要求に適合する可能性がある。財務報告書の内部統制に1つまたは複数の重大な弱点があることが発見されれば、財務諸表の信頼性への自信を失った金融市場の不良反応を招く可能性がある。
私たちは予測可能な未来に私たちの株に何の現金配当も支払わないと予想されるので、資本付加価値(あれば)が私たちの株主の唯一の収益源になるだろう。
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。したがって、私たち普通株の資本増価(あれば)は私たちの株主が予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。
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私たちの会社登録証明書は、デラウェア州の州裁判所が私たちの株主のために起こしうるいくつかのタイプの訴訟および訴訟の唯一のおよび独占フォーラムを指定し、これは、会社と私たちの役員、上級管理者、および従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。
私たちの会社登録証明書は、私たちが書面で別のフォーラムを選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州連邦地域裁判所)は、(1)私たちが提起した任意の派生訴訟または法的手続きを代表して、(2)私たちのいかなる取締役、上級管理職、従業員または株主のわが社または私たちの株主に対する受託責任に違反すると主張する任意の唯一かつ独占的なフォーラムとなる。(3)当社の登録証明書または別例(各ケースにおいて、随時改訂することができる)の任意の条文によって引き起こされる任意の訴訟、または(4)当社の会社登録証明書または別例(各ケースにおいて、随時改訂することができる)の任意の条文によって生成される申立の任意の訴訟、または(4)当社の会社登録証明書または附例のいずれかの条文に従って生成された請求書を主張する訴訟、または(4)当社の会社登録証明書または添付例のいずれかの条文に基づいて生成された請求書を主張する訴訟。この排他的法廷条項は、証券法や1934年に改正された証券取引法に基づいて提起された訴訟には適用されない。
この排他的な裁判所条項は、私たちの株主が司法裁判所でこのような株主が、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員と紛争することに有利だと思うクレームを提起する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、上級管理者、および従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性がある。あるいは、裁判所が私たちの会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区でこのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および経営業績に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
項目2.未登録持分販売Y証券と収益の使用。
該当しない。
I.項目3.高級証券違約。
該当しない。
I.4 番目。鉱山の安全情報開示。
該当しない。
I.テム 5 。その他情報。
(A)ない。
(B)ない.
（ C ） 取締役 · 役員取引計画 · 手配
ない。
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プロジェクト6.eXhibitです。
展示品 番号をつける |
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説明する |
3.1 |
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登録者の改訂された設立証明書 （ 2019 年 7 月 22 日に証券取引委員会に提出されたフォーム 8—K の登録者の現在の報告書の添付資料 3.1 を参照して組み込まれる ） 。 |
3.2 |
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登録者の再記載の設立証明書の修正証明書 （ 2023 年 6 月 9 日に証券取引委員会に提出されたフォーム 8—K の登録者の現在の報告書の添付資料 3.1 を参照して組み込まれています ） 。 |
3.3 |
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登録者の修正および再記載細則 （ 2019 年 7 月 22 日に証券取引委員会に提出されたフォーム 8—K の登録者の現行報告書の添付資料 3.2 を参照して組み込んでいます ） 。 |
10.1*† |
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2024 年 5 月 11 日付の登録者とサノフィの完全子会社である Genzyme Corporation ， Inc. による協力およびライセンス契約。 |
10.2* |
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10.3*† |
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2024 年 7 月 24 日、登録者とブリストル · マイヤーズ · スカイブ社の完全子会社である MyoKardia ， Inc. による協力およびライセンス契約の第 2 次修正。 |
31.1* |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
31.2* |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
32.1 + |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
32.2 + |
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101.INS |
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XBRLインスタンスドキュメントを連結する |
101.書院 |
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Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ |
104 |
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カバーインタラクションデータファイル(フォーマットは、添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRLである)。 |
*アーカイブをお送りします。
# 管理契約または補償計画または取り決め。
† 登録者は、両方とも重要ではなく、登録者が個人または機密として扱う情報の種類であると判断したため、この展示物の特定の部分は省略されています。
+メールで提供されます。
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標札すきま
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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株式会社フルクルムセラピューティクス |
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日時 ： 2024 年 7 月 31 日 |
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投稿者： |
/ s / Alex C 。サピール |
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アレックス · C 。サピア |
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社長とCEO(最高経営責任者) |
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日時 ： 2024 年 7 月 31 日 |
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投稿者： |
/ s / アラン · ムッソ |
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アラン · ムッソ |
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首席財務官(首席財務官) |
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