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第99.1展示文本

BridgeBio Pharma报告2024年第二季度财务业绩和业务更新

 

- Acoramidis对死亡率、住院率和生活质量都有显著影响。

从第3个月开始，服用acoramidis的患者显示出了有意义且持续的改善

及时参加首次CVH或ACM活动

- Acoramidis显示合并心血管事件和ACm事件减少了42%

相对于安慰剂，30个月后的状况

- Day28时血清TTR水平升高与发生事件的风险降低相关

(ACm，CVm，和CVH)持续30个月

- 在意向治疗（ITT）人群中，Acoramidis在第30个月时显著降低了ACm。

-在PROPEL 2第2期研究中，第5组在第18个月共享了每年+2.50厘米/年的平均高度速度（AHV），以及有记录以来第一次报道的身体比例的统计学显著改善。

- ACCEL观察性初步研究中，第一个同意接受Infigratinib治疗的儿童患有与软骨发育不全密切相关的骨骼发育不良症（低身材症）

-该公司超过了其第三期FORTIFY研究关于BBP-418治疗肢带肌萎缩症2I/R9（LGMD2I/R9）患者的中期分析入组目标。

- 公司季末现金、现金等价物、市场有价证券和短期限制性现金总额为$58700万

 

 

2024年8月1日，加利福尼亚州帕洛阿尔托 - BridgeBio Pharma，Inc. (纳斯达克：BBIO)（BridgeBio或该公司），一家专注于遗传疾病的商业化生物制药公司，今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并对公司运营情况进行了更新。

“我们团队一直在准备商业推出acoramidis，并在执行完全招募我们的三个3期临床项目，以在2024年底之前完成。我们已准备好在2025年实现acoramidis的推出和三个结果。我们开发多种基于遗传疾病候选药物的独特能力为患者和股东创造了重要价值机会，”BridgeBio的首席执行官兼创始人Neil Kumar博士说。

 

流水线概述：

程式

状态

下一个预期里程碑

用于 ATTR-CM 的 Acoramidis

NDA 已向 FDA 提交

2024 年 11 月 29 日 PDUFA 日期

用于 ADH1 的 Encaleret

报名 CALIBRATE，第 3 阶段研究

注册将于 2024 年完成

适用于 LGMD2I/R9 的 BBP-418

报名 FORTIFY，第 3 阶段研究

注册将于 2024 年完成

低剂量 infigratinib 治疗软骨发育不全

报名 PROPEL 3，第 3 阶段研究

注册将于 2024 年完成

低剂量英格拉替尼治疗软骨发育不全

报名参加 ACCEL 2 第 2 阶段研究的观察性试验

报名完成日期待公布

用于先天性肾上腺皮质增生 (CAH) 的 BBP-631

第 2 期研究中的剂量发现/分析

2024 年 8 月的计划更新

1

 

 

用于 Canavan 病的BBP-812

参加高剂量的一/二期研究

关键监管互动

项目更新:

•
Acoramidis (AG10) - Transthyretin (TTR)稳定剂用于Transthyretin淀粉样心肌病（ATTR-CM）：
o
在2024年淀粉样变性国际研讨会（ISA）期间，通过口头报告和海报披露了5项新的分析，讨论了以下内容：
▪
Acoramidis治疗可使Day 28血清Transthyretin（TTR）水平增加，保持稳定，并与减少ATTR-Cm患者的全因死亡风险（ACM）、心血管死亡风险（CVM）和心血管住院（CVH）的相关性到Month 30。
▪
Acoramidis治疗使ATTR-Cm患者在ACm和CVH的复合终点方面显著改善，早在第3个月就显示出显著的益处。
▪
在ATTRibute-Cm中，至少有一个CVH的患者死亡风险显著增高，这凸显了减少CVH风险的ATTR-Cm治疗的必要性。
▪
BridgeBio还分享了ACt-EARLY的推理和设计，这是预计在今年晚些时候启动的acoramidis ATTR淀粉样变性预防试验。
o
在今年的欧洲心脏衰竭学会(ESC-HF)大会上，BridgeBio分享了四个积极分析结果，其中包括以下数据：
▪
在对整个研究ITt人群（N=632）应用预先指定的Cochran-Mantel-Haenszel敏感性分析时，acoramidis显著降低了ACm（p=0.04），并且没有潜在临床问题的安全信号。
▪
在参与CKD 4期的ATTRibute-Cm参与者中（N=21），相较于安慰剂，acoramidis的治疗与比例更少的死亡相关联，并且没有潜在临床问题的安全信号。
▪
在ATTRibute-Cm研究的30个月时期，acoramidis的治疗导致健康相关生命质量的进行性下降显着减少，这由欧洲质量生活评估工具、EQ-5D-5L评定，支持。
▪
Acoramidis的治疗还通过Kansas City心肌病问卷（KCCQ）总体摘要分数的统计显著和临床意义的优势，以及在个别KCCQ领域中的数字和一致的优势，减少了健康状况和生活质量的下降。
▪
在ATTRibute-Cm中，acoramidis显著改善了可以作为ATTR-Cm疾病进展信号并预测随后死亡风险的Nt-proBNP指数。
o
在2024年美国心脏病学院（ACC）期间，BridgeBio呈现了与ATTRibute-Cm观察到的临床改善一致的心脏磁共振成像证据。该数据表明，以acoramidis近乎完全稳定TTR为目标可能使ATTR-Cm患者心脏重构和功能恢复。

2

 

 

•
Encaleret-钙感受器（CaSR）抑制剂，用于常染色体显性低钙血型1（ADH1）：
o
CALIBRATE，用于ADH1的III期临床试验仍在招募中；公司预计将于2025年分享CALIBRATE的最终数据。
•
BBP-418-肢体带型肌萎缩症2I/R9（LGMD2I/R9）的糖基化底物：
o
BridgeBio已超过其LGMD2I / R9患者III期FORTIFY研究的中间分析招募目标，预计在2025年公布中间分析的头条结果。
o
最近与美国FDA的C型互动聚焦于经过验证的糖基化αDG生物测定法，我们的中期分析计划强化了BridgeBio认为有追求BBP-418加速批准的潜力。
o
BBP-418获得罕见儿科疾病认证凸显了LGMD2I/R9是一种严重影响儿童罕见疾病。如果BBP-418获批，BridgeBio可能有资格获得优先审查凭证，该凭证可应用于公司管道中的另一种疗法，以缩短新药申请审查期间的时间或出售给其他企业希望获得优先审查凭证的申请之一。
•
低剂量的因非格拉替尼——FGFR1-3抑制剂，用于脊髓性矮小症和下肢骨矮小症：
o
BridgeBio在软骨发育不全的PROPEL 2试验的第5队（0.25mg/kg/天）中分享了第12个月和第18个月的数据，口服infigratinib，结果包括：
▪
在第12个月和第18个月，AHV显着持续增加，基线平均变化值为+2.51厘米/年和+2.50厘米/年（p=0.0015）。
▪
在第18个月时，身体比例有显着改善（p值为0.001）。平均的上肢到下肢段比例为1.88，在基线时为2.02。
▪
以单一口服疗法的形式，infigratinib继续被良好耐受，参加者群中没有任何与治疗相关的不良事件（AEs）评估。
o
针对软骨发育不全的infigratinib获得了美国FDA的快速通道认定和罕见儿科药物认定。如果infigratinib获得批准，BridgeBio可能有资格获得优先审查凭证。
o
2024年5月，第一位参与者同意参加ACCEL，为患有低成纤维细胞病的儿童进行观察性开展的研究，研究中使用了infigratinib。

 

2024年第二季度财务业绩：

 

现金、现金等价物、有价证券和短期限制性现金

 

截至2024年6月30日，现金、现金等价物、可交易证券和短期限制性现金合计为587.2百万美元，相比于2023年12月31日的392.6百万美元的现金、现金等价物和短期限制性现金，净增加了1,946.0百万美元。其中，4,340.0百万美元贷款余额、314.8百万美元的股权融资净收益等对净现金流的增加作出了主要贡献。

3

 

 

本公司在2024年6月30日前六个月的现金流量净额为$6350万。其中包括投资于权益证券所获得的收益6320万美元、投资于权益证券所获得的特别现金分红收益2570万美元。这些主要被公司的先前高级担保信贷期限再融资的表内和表外成本（包括预付费用和退出相关费用）47340万美元、运营活动净现金流出14480万美元、购买权益证券2030万美元以及为满足税收代扣义务而回购股票470万美元所抵扣。

 

营业收入

 

2024年6月30日结束的三个月和六个月的营业收入分别为220万美元和21330万美元，相比之下，去年同期分别为160万美元和350万美元。

 

2024年6月30日结束的三个月，营业收入增加了60万美元，相比之下，去年同期主要由导航-BMS许可协议下的服务收入确认组成，该协议已在有效期到期后于2024年6月终止。2024年6月30日结束的三个月的营业收入主要由授权专利和与拜耳和协和吉林的独家许可和合作协议下确认的服务收入构成。

 

2024年6月30日结束的六个月，营业收入增加了20980万美元，相比去年同期，主要归因于从表示不可退还预付款和与拜耳和协和吉林专属许可和合作协议下确认的服务收入中获得的20290万美元。

 

营销及一般管理费用

 

2024年6月30日结束的三个月和六个月的营业成本和开支分别为17770万美元和38850万美元，相比之下，去年同期分别为14770万美元和27570万美元。

 

2024年6月30日结束的三个月内，运营成本和费用总额增加了3000万美元，相比于前一年同期，主要是由于销售、一般和行政费用（SG&A）增加了2340万美元，主要是为了支持商业化准备工作；研发和其他费用（R&D）增加了720万美元，以推进公司的研究开发项目，而重组、减值和相关费用减少了60万美元。

 

2024年6月30日结束的六个月的总营业成本和费用增加了11280万美元，与前一年同期相比，主要是由于SG&A支出增加了5810万美元，以支持商业化准备工作，R&D费用增加了5530万美元，以推进公司的研发项目流水线，其中重组、减值和相关费用减少了60万美元。截至2024年6月30日的六个月的营业成本和费用中，包括2250万美元的非经常性交易相关成本，这些交易在截至2024年3月31日的三个月内已经完成。

 

2024年6月30日止三个月和六个月的重组、减值和相关费用分别为290万和630万美元。这些费用主要包括开多生资产的减值和冲销、员工离职和相关费用以及撤离和其他相关费用。重组，

4

 

 

去年同期的减值和相关费用分别为350万美元和690万美元。这些费用主要包括停业、退出成本，以及员工裁员和其他相关费用。

 

2024年6月30日结束的三个月，计入营业成本和费用中的股票补偿费用为2150万美元，其中R&D费用中包含490万美元，SG&A费用中包含1650万美元，重组费用中包含10万美元。2023年同期的股票补偿费用为2720万美元，其中R&D费用中包含1320万美元，SG&A费用中包含1400万美元。

 

2024年6月30日结束的六个月中，计入营业成本和费用中的股票补偿费用为5030万美元，其中R&D费用中包含1770万美元，SG&A费用中包含3250万美元，重组费用中包含10万美元。2023年同期的股票补偿费用为5070万美元，其中R&D费用中包含2500万美元，SG&A费用中包含2570万美元。

 

总其他收益（费用），净额

截至2024年6月30日的三个月和六个月的净其他收入（支出）总额分别为1亿美元和6,350万美元，而去年同期为（1,460万美元）和（3,120万美元）。

2024年6月30日结束的三个月中，其他总收入（支出）净额增加了1.146亿美元，相比去年同期主要是由于公司取得的子公司去除合并的收益达到了1.263亿美元。部分抵消的是，从股权法下的投资中产生的净亏损达到了79万美元和利息费用的增加达到了23万美元。

 

截至2024年6月30日的六个月内，总其他收入（费用）增加9470万美元，相比上一年同期主要是由于公司解除对子公司的控制权而获得了12630万美元的收益，以及其他收入(费用)增加了810万美元，主要来源于公司对股权投资的公允价值调整所产生的收入或标记到市场的公允价值调整。而这些收益被偿债损失减少的2660万美元，一家权益法投资的净损失为790万美元，以及利息支出的增加为570万美元所部分抵消。

 

归属于BridgeBio普通股股东的净损失和每股净损失

2024年6月30日结束的三个月和六个月，BridgeBio普通股股东的归属于净损失分别为7350万美元和10870万美元，相比之下，截至2023年6月30日，三个月和六个月的净损失分别为15790万美元和29810万美元。

2024年6月30日结束的三个月和六个月，公司报告每股净损失分别为0.39美元和0.59美元，相比之下，截至2023年6月30日，三个月和六个月的每股净亏损分别为0.98美元和1.90美元。
 

 

 

 

5

 

 

 

桥生生物制药公司。

简明的汇总操作表

(以千美元、股票和每股金额计)

 

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

（未经审计）

 

 

（未经审计）

 

收入

 

$

2,168

 

 

$

1,641

 

 

$

213,288

 

 

$

3,467

 

运营成本和支出：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究、开发和其他费用

 

 

115,293

 

 

 

108,087

 

 

 

256,863

 

 

 

201,599

 

销售、一般和管理

 

 

59,523

 

 

 

36,122

 

 

 

125,330

 

 

 

67,230

 

重组、减值和相关费用

 

 

2,891

 

 

 

3,531

 

 

 

6,291

 

 

 

6,900

 

运营成本和支出总额

 

 

177,707

 

 

 

147,740

 

 

 

388,484

 

 

 

275,729

 

运营损失

 

 

(175,539

)

 

 

(146,099

)

 

 

(175,196

)

 

 

(272,262

)

其他收入（支出），净额：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

5,195

 

 

 

4,514

 

 

 

9,270

 

 

 

8,667

 

利息支出

 

 

(22,937

)

 

 

(20,594

)

 

 

(46,408

)

 

 

(40,715

)

分拆子公司的收益

 

 

126,294

 

 

 

—

 

 

 

126,294

 

 

 

—

 

债务消灭造成的损失

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(26,590

)

 

 

—

 

权益法投资的净亏损

 

 

(7,925

)

 

 

—

 

 

 

(7,925

)

 

 

—

 

其他收入（支出），净额

 

 

(632

)

 

 

1,476

 

 

 

8,851

 

 

 

875

 

其他收入（支出）总额，净额

 

 

99,995

 

 

 

(14,604

)

 

 

63,492

 

 

 

(31,173

)

净亏损

 

 

(75,544

)

 

 

(160,703

)

 

 

(111,704

)

 

 

(303,435

)

归属于可赎回敞篷车的净亏损
非控股权益和非控股权益

 

 

2,088

 

 

 

2,804

 

 

 

3,032

 

 

 

5,380

 

归属于普通股股东的净亏损
BridgeBio

 

$

(73,456

)

 

$

(157,899

)

 

$

(108,672

)

 

$

(298,055

)

基本和摊薄后的每股净亏损

 

$

(0.39

)

 

$

(0.98

)

 

$

(0.59

)

 

$

(1.90

)

用于计算净额的加权平均份额
每股亏损，基本亏损和摊薄亏损

 

 

187,586,680

 

 

 

160,535,435

 

 

 

183,145,995

 

 

 

156,645,838

 

 

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

股票薪酬

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

（未经审计）

 

 

（未经审计）

 

研究、开发和其他费用

 

$

4,937

 

 

$

13,229

 

 

$

17,716

 

 

$

25,008

 

销售、一般和管理

 

 

16,471

 

 

 

13,947

 

 

 

32,542

 

 

 

25,645

 

重组、减值和相关费用

 

 

43

 

 

 

—

 

 

 

43

 

 

 

—

 

股票薪酬总额

 

$

21,451

 

 

$

27,176

 

 

$

50,301

 

 

$

50,653

 

 

 

6

 

 

 

桥生生物制药公司。

压缩合并资产负债表

（以千为单位）

 

 

 

6月30日,

 

 

12月31日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

资产

 

(未经审计)

 

 

(1)

 

现金、现金等价物和市场证券

 

$

447,771

 

 

$

375,935

 

股票投资

 

 

—

 

 

 

58,949

 

来自许可和合作协议的应收款项

 

 

660

 

 

 

1,751

 

开空束缚资金

 

 

139,409

 

 

 

16,653

 

资产预付款和其他流动资产的变动

 

 

28,396

 

 

 

24,305

 

对非合并实体的投资

 

 

117,006

 

 

 

—

 

资产和设备，净值

 

 

9,840

 

 

 

11,816

 

经营租赁权使用资产

 

 

7,267

 

 

 

8,027

 

无形资产, 净额

 

 

25,123

 

 

 

26,319

 

其他

 

 

18,903

 

 

 

22,625

 

总资产

 

$

794,375

 

 

$

546,380

 

负债、可转换非控制权益及股东赤字

 

 

 

 

 

 

应付账款

 

$

18,126

 

 

$

10,655

 

应计负债及其他负债

 

 

96,517

 

 

 

122,965

 

经营租赁负债

 

 

11,682

 

 

 

13,109

 

递延收入

 

 

32,059

 

 

 

9,823

 

2029年债券 净值

 

 

737,882

 

 

 

736,905

 

净2027年债券

 

 

544,270

 

 

 

543,379

 

期限贷款净额

 

 

435,447

 

 

 

446,445

 

其他长期负债

 

 

485

 

 

 

5,634

 

可赎回转换非控制权益

 

 

(223

)

 

 

478

 

总桥生物股东赤字

 

 

(1,092,925

)

 

 

(1,354,257

)

非控制权益

 

 

11,055

 

 

 

11,244

 

总负债、可转换非控制权益及股东赤字

 

$

794,375

 

 

$

546,380

 

 

(1)

本公司基本报表截至2023年12月31日止年度的简明合并财务报表，来源于当期经已核对的合并财务报表。

 

 

7

 

 

桥生生物制药公司。

简明的综合现金流量表

(未经审计)

（以千为单位）

 

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

经营活动：

 

 

 

 

 

 

净亏损

 

$

(111,704

)

 

$

(303,435

)

为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：

 

 

 

 

 

 

基于股票的薪酬

 

 

38,511

 

 

 

49,085

 

债务消灭造成的损失

 

 

26,590

 

 

 

—

 

债务增加

 

 

3,683

 

 

 

4,580

 

折旧和摊销

 

 

3,170

 

 

 

3,270

 

非现金租赁费用

 

 

2,093

 

 

 

2,024

 

定期贷款的实物支付利息的应计

 

 

—

 

 

 

6,742

 

权益法投资的净亏损

 

 

7,925

 

 

 

—

 

子公司解散的亏损（收益）

 

 

(126,294

)

 

 

1,241

 

股权证券投资的收益，净额

 

 

(8,136

)

 

 

(2,399

)

认股权证的公允价值调整

 

 

—

 

 

 

(222

)

其他非现金调整

 

 

(1,911

)

 

 

(328

)

运营资产和负债的变化：

 

 

 

 

 

 

许可和合作协议中的应收账款

 

 

1,091

 

 

 

8,466

 

预付费用和其他流动资产

 

 

(6,506

)

 

 

1,057

 

其他资产

 

 

942

 

 

 

32

 

应付账款

 

 

8,858

 

 

 

(4,098

)

应计薪酬和福利

 

 

(8,378

)

 

 

(11,071

)

应计研发负债

 

 

7,067

 

 

 

(11,322

)

经营租赁负债

 

 

(2,981

)

 

 

(2,443

)

递延收入

 

 

22,236

 

 

 

(3,184

)

应计专业负债和其他负债

 

 

(1,090

)

 

 

4,330

 

用于经营活动的净现金

 

 

(144,834

)

 

 

(257,675

)

投资活动：

 

 

 

 

 

 

购买有价证券

 

 

(93,811

)

 

 

(19,754

)

有价证券的到期日

 

 

55,000

 

 

 

41,550

 

购买股票证券投资

 

 

(20,271

)

 

 

(71,504

)

出售股权证券投资的收益

 

 

63,229

 

 

 

67,068

 

股权证券投资所得的特别现金分红的收益

 

 

25,682

 

 

 

—

 

为无形资产付款

 

 

(3,190

)

 

 

—

 

购买财产和设备

 

 

(749

)

 

 

(440

)

子公司解散导致现金和现金等价物减少

 

 

(98

)

 

 

(503

)

投资活动提供的净现金

 

 

25,792

 

 

 

16,417

 

筹资活动：

 

 

 

 

 

 

融资协议下的定期贷款收益

 

 

450,000

 

 

 

—

 

融资协议下与定期贷款相关的发行成本和折扣

 

 

(15,986

)

 

 

—

 

根据贷款和担保协议偿还定期贷款

 

 

(473,417

)

 

 

—

 

通过公开发行发行普通股的收益，净额

 

 

314,759

 

 

 

144,049

 

根据ESPP发行BridgeBio普通股的收益

 

 

2,364

 

 

 

1,809

 

股票期权行使的收益，扣除回购

 

 

778

 

 

 

312

 

回购 RSU 股票以满足预扣税款

 

 

(4,679

)

 

 

(1,715

)

其他筹资活动

 

 

—

 

 

 

4,563

 

融资活动提供的净现金

 

 

273,819

 

 

 

149,018

 

现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）

 

 

154,777

 

 

 

(92,240

)

期初现金、现金等价物和限制性现金

 

 

394,732

 

 

 

416,884

 

期末现金、现金等价物和限制性现金

 

$

549,509

 

 

$

324,644

 

 

8

 

 

 

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

现金流信息的补充披露：

 

 

 

 

 

 

支付利息的现金

 

$

49,046

 

 

$

28,738

 

非现金投资和融资信息的补充披露：

 

 

 

 

 

 

未付的公开发行发行成本

 

$

18

 

 

$

—

 

递延和未付发行成本记入 “应计负债和其他负债”

 

$

74

 

 

$

—

 

未付财产和设备

 

$

70

 

 

$

131

 

向非控股权益的转移

 

$

(1,929

)

 

$

(5,940

)

现金、现金等价物和限制性现金的对账：

 

 

 

 

 

 

现金和现金等价物

 

$

407,958

 

 

$

302,438

 

受限制的现金

 

 

139,409

 

 

 

19,930

 

限制性现金-包含在 “其他资产” 中

 

 

2,142

 

 

 

2,276

 

期末的总现金、现金等价物和限制性现金显示在
简明的合并现金流量表

 

$

549,509

 

 

$

324,644

 

 

 

 

关于BridgeBio Pharma股份有限公司。

BridgeBio Pharma，Inc.（BridgeBio）是一家商业化阶段的生物制药公司，旨在发现、创造、测试和交付变革性药物，以治疗遗传性疾病患者。BridgeBio的开发计划管道涵盖了从早期科学到先进临床试验的范围。BridgeBio成立于2015年，其经验丰富的药物发现、开发和创新团队致力于尽快将遗传医学的进展应用于帮助患者。更多信息请访问 bridgebio.com和我们一起LinkedIn 和框架。有关详细信息，请参阅UBS集团报酬报告推特.

BridgeBio Pharma, Inc.前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性声明。本新闻稿中的声明可能包含非历史事实的声明，并被认为是《1933年证券法》(《证券法》)第27A条和《1934年证券交易法》(《交易法》)第21E条中规定的前瞻性声明，其通常通过使用诸如“预计”、“相信”、“继续”、“估计”、“预计”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“保持”、“寻求”、“应该”、“将”和这类词或类似表述的变体进行识别。我们打算通过“证券法”第27A条和“交易法”第21E条包含这些前瞻性声明的安全港条款来保护这些前瞻性声明。这些前瞻性声明包括与公司计划和产品候选品的临床和治疗市场潜力有关的声明，包括有关acoramidis（如获批准）的潜在商业推出的Kumar博士的报价声明以及公司全面招募其3项3期临床计划、公司的管道进一步推进、包括招募临床试验和预期获得的其他融资活动的好处；与FDA有关的公司NDA申请以治疗ATTR-CM的acoramidis的计划行动的潜在结果；与FDA和欧洲药品管理局的监管互动和审查的时机和成功可能性；公司的临床开发计划的时间表和成功，包括公司面向ATTR-Cm患者的acoramidis临床开发计划的进展以及公司计划的、预期的时间表和ACt-EARLY的计划，公司计划进行acoramidis ATTR淀粉样变性的预防试验；我们根据与拜耳和协和麒麟的最近许可协议可能获得的潜在支付；PROPEL 3继续进行，公司为软骨发育不全症的infigratinib的3期研究，并预期研究完成的时间表；公司致力于探索潜在的

9

 

 

关于公司的幻肢痛临床项目以及infigratinib的期望；BBP-418治疗LGMD2I / R9的第三阶段试验FORTIFY的继续和进度，包括从中期分析人群中获得首要结果以及根据与FDA的最新互动可能追求BBP-418的加速批准; 公司能否因BBP-418和infigratinib获得优先审核券; 支持法匹拉酮治疗高钙血症临床试验CALIBRATE的继续招募以及共享CALIBRATE的主要数据的时间; 以及有关公司的财务业绩，资本化状态，策略，业务计划和目标，反映了公司对公司的计划，意图，期望和策略的当前看法，这些计划，意图，期望和策略基于我们目前掌握的信息和我们做的假设。尽管公司认为其在前瞻性声明中反映或暗示的计划，意图，期望和策略是合理的，但我们无法保证计划，意图，期望或策略将被实现。此外，实际结果可能与前瞻性声明中描述的结果存在实质性差异，并将受到一系列风险，不确定性和假设的影响，包括但不限于公司的临床前研究和临床试验的初步和持续数据并非有关最终数据的指标，公司候选药物旨在治疗的潜在患者人群的规模未能达到预期，正在进行和计划中的临床试验的设计和成功，未来的监管申报，批准和/或销售，尽管已经与FDA或其他监管机构进行了正在进行和未来的互动，以讨论公司候选药物的可能注册途径，FDA或此类其他监管机构不同意公司的监管批准策略，文件提交的组成部分，例如临床试验设计，操作和方法，或提交的数据的充分性，公司合作的持续成功，公司获得额外资金的能力，包括通过比股权融资更少的稀释性资本来源，公司股价的潜在波动性，当前宏观经济和地缘政治事件的影响，包括乌克兰战争和以色列和加沙地带的敌对事件的变化条件，通货膨胀率不断上升和利率上升对业务运营和预期的影响，以及在公司最近的年度报告表格10-k的风险因素部分和公司在美国证券交易委员会提交的其他文件中确定的风险。此外，我们在一个非常竞争和快速变化的环境中运营，新的风险不时出现。这些前瞻性声明基于本新闻稿发布之日的公司管理层的当前期望和信念，并且受到某些风险和不确定性的影响，这可能导致实际结果与前瞻性声明中描述的结果存在实质性差异。除适用法律规定外，我们不承担公开更新前瞻性声明的任何义务，无论是基于新信息，未来事件还是其他原因。

 

BridgeBio联系人：
Vikram Bali
contact@bridgebio.com
(650)-789-8220

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