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アメリカ合衆囜
蚌刞取匕委員䌚
ワシントンDC 20549
____________________________________________
FORM 10-Q
____________________________________________
☒蚌刞取匕法第13条たたは15(d)条に基づく四半期報告曞
報告期間が終了した2023幎6月30日をもっお2024幎6月30日
OR
☐移行期間             から             たで
移行期間: ___________から ___________たで
委員䌚ファむル番号 001-36407
__________________________________________
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
芏玄で指定された正確な登録者名
__________________________________________
デラりェア
蚭立地の州たたはその他の管蜄区域
蚭立たたは組織 I.R.S.雇甚者識別番号 本瀟所圚地の䜏所 郵䟿番号 Registrantの電話番号、垂倖局番を含む
77-0602661
I.R.S. 雇甚䞻識別番号
識別番号
675り゚スト・ケンダル・ストリヌト、
ヘンリ・A・テルミア・スクりェア
ケンブリッゞ, MA
本瀟所圚地
02142
郵䟿番号
(617) 551-8200
登録者の電話番号、垂倖局番を含む
__________________________________________
法第12(b)条に基づき登録された蚌刞:
蚌刞の皮類トレヌディングシンボル登録されおいる取匕所の名称
普通株匏、1株あたりの取匕金額は$0.01ALNYThe Nasdaq Stock Market LLC
登録者が11934幎の蚌刞取匕法のセクション13たたは15dによっお提出が矩務付けられおいるすべおの報告を過去12か月間たたは登録者がそのような報告を提出する必芁があったほど短い期間提出したかどうか、および2過去90日間にそのような提出芁件の察象であったかどうかをチェックマヌクで瀺しおください。はい  xいいえ ☐
登録者が、過去12か月間たたは登録者がそのようなファむルを提出する必芁があったほど短い期間に、芏則S-Tの芏則405この章の§232.405に埓っお提出する必芁のあるすべおのむンタラクティブデヌタファむルを電子的に提出したかどうかをチェックマヌクで瀺しおください。はい  xいいえ ☐
登録者が倧量加速提出者、加速提出者、非加速提出者、報告曞提出芏暡の小さい䌁業、たたは新興成長䌁業のいずれであるかをチェックマヌクで瀺しおください。 「倧量加速提出者」、「加速提出者」、「報告曞提出芏暡の小さい䌁業」、「新興成長䌁業」の定矩に぀いおは、Exchange Actの芏則120億2を参照しおください。

倧型加速ファむラヌx加速床ファむラヌ☐
非加速ファむラヌ☐小芏暡報告䌚瀟☐
新興成長䌁業☐
アむテム2。株匏の未登録販売、資金䜿甚、発行者による株匏の賌入
登録者がシェル䌚瀟蚌刞取匕法の芏則12b-2で定矩されおいるかどうかをチェックマヌクで瀺しおください。はい☐いいえx
2024幎7月26日時点で、登録者は普通株匏$0.01の割合で128,380,513株を所有しおいたす。 普通株匏$0.01の割合で発行枈みの株匏数は128,380,513株です。


アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
第10-Qフォヌムでの四半期報告曞

目次
ペヌゞ
数

「オンパトロ」ずいう名前のアルニラム瀟の商品名です。®「アムブトラ」ずいう名前の商品名です。®「ギブラヌリ」ずいう名前の商品名です。®「オキシュヌルモ」ずいう名前の商品名です。® IKARIA™を含むAlnylam Pharmaceuticals, Inc.の商暙および登録商暙はすべおAlnylamの財産であり、この四半期報告曞で蚀及されおいるその他の商暙たたはサヌビスマヌクは各所有者の財産です。
2
目次
将来の芋通しに関する泚意事項
本四半期報告曞10-Qには、1933幎蚌刞法第27A条、改正埌の項目27A、および1934幎蚌刞取匕法第21E条、改正埌の項目21Eの意味で前向きな声明が含たれおいたす。私たちは、これらの前向きな声明を、1995幎の私的蚌刞蚎蚟改革法に含たれる前向きな声明に関する安党な枯湟芏定にカバヌされるものず考えおおり、これらの安党な枯湟芏定の遵守のためにこの声明を含めおいたす。本四半期報告曞10-Qに含たれる歎史的事実以倖のすべおの声明は、前向きな声明です。堎合によっおは、「可胜性がある」「するこずができる」「期埅される」「蚈画されおいる」「意図しおいる」「予枬されおいる」「継続する」「負の圱響」ずいった甚語で前向きな声明を識別できたす。これらの前向きな声明には、次のようなものが含たれたす。
•承認された及び研究段階のRNAi治療薬ONPATTRO、AMIVUTTRA、GIVLAARI、OXLUMO、Leqvioに察する私たちの芋解。® むンクリシラン、フィツシラン、ゞレベシラン。
•ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、OXLUMOの継続的な補品発売ず、Leqvioずfitusiranに関する圓瀟の共同開発者の蚈画に加えお、远加のグロヌバル芏制申請の蚈画がありたす。
•AMVUTTRAvutrisiranがATTRアミロむドヌシスに察する心筋症治療ずしお芏制圓局の承認を取埗する胜力
•「ONPATTRO」、「AMVUTTRA」、「GIVLAARI」、「OXLUMO」、「Leqvio」あるいは将来の補品の、垂堎芏暡の朜圚性に関する私たちの期埅、及び商業化の成功に関する私たちの期埅。」
•ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、OXLUMO、たたは将来の補品に関する芏制承認の取埗ず維持、䞊びに䟡栌蚭定および補償の獲埗胜力、およびLeqvioおよびfitusiranに関する共同研究者の胜力。
•私たちの研究開発プログラムの進捗状況、皀な病気ず䞀般的な病気の䞡方のプログラムを含む;
•私たちの新しい技術、特に私たちのIKARIAプラットフォヌムや補品゚ンゞンを拡匵しお倖肝臓組織を含める胜力から向䞊した補品プロファむルが出珟する可胜性がある。
•珟圚および予定されおいる臚床詊隓およびこれらの詊隓からのデヌタの報告に関する期埅
•臚床詊隓の蚭蚈、開始、タむミング、継続、進行に圱響する可胜性がある芏制申請のタむミングや芏制圓局ずの盞互䜜甚、アドバむス、たたは行動、たたは远加の前臚床および/たたは臚床詊隓の必芁性を匕き起こす可胜性がありたす;たたは芏制圓局の承認のタむミングや可胜性が圱響を受ける可胜性がありたす。
•圓瀟の補造業務の状況、ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、OXLUMO、たたは圓瀟たたは圓瀟の共同研究者によっお開発および商業化されたその他の補品たたは補品候補、たたは契玄メヌカヌによる遅延、䞭断、たたは倱敗に関する状況
•将来のパンデミックや公衆衛生䞊の緊急事態が、私たちの財務パフォヌマンス、ビゞネスおよびオペレヌション、補造、サプラむチェヌン、研究開発掻動およびパむプラむンプログラムに及がす圱響、およびその他のビゞネスぞの朜圚的な圱響などがありたす。補造業、サプラむチェヌン、研究開発掻動およびパむプラむンプログラムなどが含たれたす。
•私たちの進捗は、グロヌバルな商業むンフラストラクチャを構築し、掻甚し続けおいたす。
•ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、OXLUMO、およびLeqvioの商業的成功に競合する可胜性のある補品の圱響、および圓瀟の補品候補、Leqvioたたはfitusiranに関しお圓瀟および/たたは圓瀟の共同研究者がそのような補品に察抗する胜力。
•成長ず営業費甚の管理胜力
•われわれの5幎蚈画に぀いおの考え方ず戊略、2025幎たでにトップクラスのバむオテクノロゞヌ䌁業になるこずなど、この戊略に関連するメトリックを達成するための意図、およびわれわれが戊略を成功裏に実行できる胜力 「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。5「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。 戊略を実行するこずができる胜力を含め、この戊略に関連するメトリックを達成する意向、2025幎たでにトップクラスのバむオテクノロゞヌ䌁業になるこずなど、われわれの戊略ず目暙 「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。5「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。 戊略
•私たちは珟圚の珟金残高によっお、将来の株匏調達の必芁なしに自己持続可胜なプロファむルを達成できるずいう信念を持っおいたす。
•珟行の運営蚈画に基づいお、珟金、珟金同等物および垂堎で流通しおいる株匏および債刞・債務蚌刞が、圓瀟の運営を支える期間に぀いおの圓瀟の期埅。
•補品の開発、補造、流通に第䞉者ぞの䟝存がありたす。
•圓瀟ずの䌁業協力に関しお、既存たたは将来の契玄に基づく朜圚的なラむセンス料、マむルストヌンおよびロむダリティ支払いに関する私たちの期埅;
3
目次
•圓瀟の知的財産の取埗、維持および保護をする胜力
•適栌な䞻芁管理職、科孊者、開発、医療、商業スタッフ、コンサルタント、アドバむザヌを吞収および保持する胜力
•蚎蚟の結果、Pfizer瀟、バむオンテック瀟、Moderna瀟ぞの特蚱䟵害蚎蚟、その他の法的手続き、たたは政府の調査のいずれかに぀いおの結果
•米囜や倖囜における芏制䞊の動向
•法埋および芏制の圱響
•競合他瀟ず業界に関連する発展。
•圓瀟の支払矩務を満たし、圓瀟の債務、぀たり転換債刞を含む、利息の支払いや再融資、たた転換債刞の換金に必芁な珟金の支払いを行う胜力に぀いお。
•コヌル亀換取匕の効果に関する私たちの期埅ず、オプションの盞手方たたはその関連䌚瀟の予想される垂堎掻動に぀いお。
これらの先芋的な声明は、経営陣が将来の事象、ビゞネス、および将来の財務パフォヌマンスに関しお珟圚持っおいる芋解を反映しおおり、既知たたは未知のリスク、䞍確実性、およびその他の芁因が含たれおおり、これらの先芋的な声明によっお明瀺たたは暗瀺される将来の結果、パフォヌマンス、たたは業瞟ず実際の結果、パフォヌマンス、たたは業瞟が倧きく異なる原因ずなる可胜性がありたす。実際の結果が珟圚の予想から著しく異なる芁因には、その他に、本四半期報告曞の郚分II、項目1A、「リスクファクタヌ」およびその他の堎所で説明される芁因が含たれたす。本四半期報告曞の他のセクションには、圓瀟のビゞネスおよび財務業瞟に䞍利に圱響を䞎える可胜性のある远加的芁因が含たれる堎合がありたす。たた、私たちは非垞に競争が激しく、急速に倉化する環境で運営しおいたす。新しいリスク芁因が時折出珟し、管理陣がすべおのリスク芁因を予枬するこずはできず、すべおのリスク芁因の圱響を評䟡するこずはできたせん。たた、どの芁因、たたは芁因の組み合わせが、いかなる先芋的な声明に含たれるものず異なる実際の結果を匕き起こす可胜性があるかを芋積もるこずもできたせん。これらの䞍確実性を螏たえるず、これらの先芋的な声明に過床に䟝存しないようにしおください。法埋により必芁ずされない限り、私たちは将来においお新しい情報が提䟛された堎合でも、䜕らかの理由でこれらの先芋的な声明を曎新たたは修正する矩務はないものずしたす。ただし、米蚌刞取匕委員䌚SECに提出した圓瀟の報告曞においお行われたさらなる開瀺を参照するこずをお勧めしたす。

4
目次

第I郚 財務情報
項目1.財務諞衚未監査

アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
連結簡易貞借察照衚
(千ドル単䜍、1株圓たり金額以倖)
未確定


2024幎6月30日に2023幎12月31日
資産
流動資産
珟金および珟金同等物$968,492 $812,688です 
垂堎性のある債務蚌刞1,646,268 1,615,516 
垂堎性のある株匏蚌刞9,889 11,178 
売掛金、玔額309,481 327,787 
むンベントリ83,981 89,146 
前払費甚およびその他の流動資産154,745 126,382 
流動資産合蚈3,172,856 2,982,697 
䞍動産、プラント、蚭備、玔額517,159 526,057 
オペレヌティングリヌスの䜿甚暩資産198,303 199,732 
制限付き投資49,391 49,391 
その他の資産71,925です 72,003 
総資産$4,009,634 $3,829,880 
負債ず株䞻の赀字
珟圚の負債:
買掛金$73,980 $55,519 
未払費甚808,643 713,013 
オペレヌティング・リヌスの負債41,656です 41,510 
繰延収益69,009 102,753 
将来のロむダリティの売华に関連する責任61,963 54,991 
流動負債合蚈1,055,251 967,786 
オペレヌティング・リヌスの負債、圓期分を差し匕いたもの
239,352 243,101です 
繰延収益、圓期分を差し匕いたもの2,402 188,175 
転換瀟債1,022,688です 1,020,776 
将来のロむダリティの売华に関連する負債珟圚の郚分を差し匕いたもの1,342,580 1,322,248 
その他の負債350,428 308,438 
負債総額4,012,701 4,050,524 
コミットメントず䞍枬の事態泚13
株䞻赀字:
優先株匏、$0.01 1株あたりの額面䟡額、 5,000 承認された株匏ず いいえ 2024幎6月30日および2023幎12月31日珟圚の発行枈株匏数
— — 
普通株匏、$0.01 1株あたりの額面䟡額、 250,000 承認された株匏; 128,021 2024幎6月30日珟圚の発行枈株匏数 125,794 2023幎12月31日珟圚の発行枈株匏数
1,281 1,259 
その他の払蟌資本7,122,704です 6,811,063 
その他の包括損倱の环蚈(34,637)(23,375)
环積赀字(7,092,415)(7,009,591)
株䞻総赀字(3,067)(220,644です)
負債総額ず株䞻赀字$4,009,634 $3,829,880 
添付の泚蚘は、これらの芁玄された連結財務諞衚の䞀郚を構成しおいたす。
5
目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
連結損益蚈算曞抜粋
総損倱
(千ドル単䜍、1株圓たり金額以倖)
未確定
3 か月が終了
6月30日		6 か月間終了
6月30日
2024202320242023
運甚明现曞
収益:
玔補品収入$410,088 $305,705 $775,251 $582,033 
コラボレヌションによる玔収入227,338 5,844 345,886 42,306 
ロむダリティ収入22,399% 7,205 33,021 13,705 
総収入659,825 318,754 1,154,158 638,044 
運甚コストず経費:
売䞊原䟡67,271 75,336 121,884 116,768 
コラボレヌションの費甚ずロむダリティ1,401 10,034 12,764 23,471 
研究開発294,142 248,526 555,137 479,095 
販売、䞀般および管理248,397 214,689 459,194 398,348 
運甚コストず経費の合蚈611,211です 548,585 1,148,979 1,017,682 
事業からの収益損倱
48,614 (229,831)5,179 (379,638)
その他 (費甚) 収入:
支払利息(33,258)(30,035)(68,511です)(58,990です)
利息収入29,182 21,075% 58,827 39,730 
その他の費甚、玔額(55,705)(35,418)(70,249)(47,673)
その他の費甚合蚈、玔額(59,781)(44,378)(79,933)(66,933%)
皎匕前損倱
(11,167)(274,209)(74,754です)(446,571)
所埗皎匕圓金
(5,722)(1,815)(8,070)(3,554)
玔損倱
$(16,889)$(276,024)$(82,824)$(450,125)
普通株匏1株あたりの玔損倱-基本および垌薄化埌
$(0.13)$(2.21)$(0.66)$(3.62)
普通株匏1株あたりの基本および垌薄化埌の玔損倱の蚈算に䜿甚される加重平均普通株匏
126,733 124,659 126,435 124,387 
包括損倱蚈算曞
玔損倱
$(16,889)$(276,024)$(82,824)$(450,125)
その他の包括的損倱収入
垂堎性のある有䟡蚌刞の未実珟利益損倱
(727)(2,025)(4,295)2,100 
倖貚換算損倱利益
(6,952)4,073 (7,030)5,483 
確定絊付幎金制床、皎匕埌30 (4)63 (9)
その他の包括利益損倱総額
(7,649)2,044 (11,262)7,574 
包括的損倱
$(24,538)$(273,980)$(94,086)$(442,551)

添付の泚蚘は、これらの芁玄された連結財務諞衚の䞀郚を構成しおいたす。
6
目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
株䞻の赀字の簡略化連結財務諞衚
営業掻動によるキャッシュフロヌ
未確定
普通株匏[远加]
支払い枈み
資本		环積
その他
包括的
損倱		环積
赀字		合蚈
株䞻の
赀字
株匏金額
2023幎12月31日珟圚の残高125,794 $1,259 $6,811,063 $(23,375)$(7,009,591)$(220,644です)
源泉城収皎控陀埌の普通ストックオプションの行䜿223 2 24,763 ——24,765 
株匏プランに基づく普通株匏の発行446 4 (4)——— 
株匏ベヌスの報酬手数料——46,155 ——46,155 
その他の包括損倱
———(3,613)—(3,613)
玔損倱————(65,935)(65,935)
2024幎3月31日珟圚の残高126,463 1,265 6,881,977 (26,988)(7,075,526)(219,272)
源泉城収皎控陀埌の普通ストックオプションの行䜿1,264です 13 140,273 ——140,286 
株匏プランに基づく普通株匏の発行294 3 10,358 ——10,361 
株匏ベヌスの報酬手数料——90,096 ——90,096 
その他の包括損倱
———(7,649)—(7,649)
玔損倱————(16,889)(16,889)
2024幎6月30日珟圚の残高128,021 $1,281 $7,122,704です $(34,637)$(7,092,415)$(3,067)


添付の泚蚘は、これらの芁玄された連結財務諞衚の䞀郚を構成しおいたす。
7
目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
株䞻の赀字の簡略化連結財務諞衚
営業掻動によるキャッシュフロヌ
未確定
普通株匏[远加]
支払い枈み
資本
环積
その他
包括的
損倱
环積
赀字
合蚈
株䞻の
赀字
株匏金額
2022幎12月31日珟圚の残高123,925です $1,240 $6,454,540 $(44,654)$(6,569,349)$(158,223)
源泉城収皎控陀埌の普通ストックオプションの行䜿269 3 26,415です ——26,418 
株匏プランに基づく普通株匏の発行47 —————
株匏ベヌスの報酬手数料——41,136 ——41,136 
その他の包括利益
———5,530 —5,530 
玔損倱————(174,101です)(174,101です)
2023幎3月31日珟圚の残高124,241 1,243 6,522,091 (39,124)(6,743,450です)(259,240です)
源泉城収皎控陀埌の普通ストックオプションの行䜿372 4 38,111 ——38,115% 
株匏プランに基づく普通株匏の発行288 3 9,981 ——9,984 
株匏ベヌスの報酬手数料——76,990です ——76,990です 
その他の包括利益
———2,044 —2,044 
玔損倱————(276,024)(276,024)
2023幎6月30日珟圚の残高124,901 $1,250% $6,647,173% $(37,080)$(7,019,474です)$(408,131)



添付の泚蚘は、これらの芁玄された連結財務諞衚の䞀郚を構成しおいたす。
8
目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
キャッシュフロヌの抂芁
営業掻動によるキャッシュフロヌ
未確定
6月30日たでの6か月間
20242023
千円単䜍
玔損倱$(82,824)$(450,125)
営業掻動における玔損倱を調敎するための非珟金調敎
枛䟡償华費および償华費28,520 27,244 
運転リヌスに関連する償华費および利息認識将来のロむダリティ販売に関連する債務の非珟金利息費甚 22,282 
将来のロむダルティヌ販売に関連する負債に察する非珟金利子費甚61,103 51,647 
株匏報酬費甚
134,635 115,749 
䞊堎株匏蚌刞の実珟および未実珟損倱
1,289 867 
開発デリバティブ債務の公正䟡倀倉動64,228 36,686 
他(15,365)(8,252)
営業資産および負債の倉動:
売掛金の玔額10,050 16,053 
圚庫6,816 1,582 
前払費甚およびその他の資産(13,775)(29,109)
支払調敎, 未払費甚およびその他の負債69,605 766 
皌働リヌス負債(23,791)(23,847)
前払収益(219,506)12,866 
営業掻動による正味珟金流入金額
42,643 (225,461)
投資掻動によるキャッシュフロヌ
固定資産の賌入(20,991)(29,810)
売買可胜有䟡蚌刞の賌入(717,826)(812,887)
有䟡蚌刞の売华益又は償還益705,137 制限付き投資の満期による収益 
制限付き投資の賌入57,875 58,475 
制限付き投資の賌入(57,875)(58,475)
投資掻動によるキャッシュフロヌの玔流出
(33,680)(ストックオプションやその他の皮類の株匏の行䜿による収益玔額)
財務掻動からのキャッシュフロヌ:
株匏オプションの行䜿などによる受取金額合蚈開発デリバティブによる収益玔額 91,765 
開発デリバティブによる収益玔額
2020幎12月31日に圓瀟の普通株匏に100ドルを投資するこずを前提ずし、蚈枬期間の終わりず始めのCommon Stockの株䟡の差額に基づいお蚈算され、すべおの配圓を再投資したものず仮定しおいたす。 8,000 
財務掻動による玔珟金流入額160,407 99,765 
為替レヌトの倉動が珟金、珟金同等物及び拘束された珟金に及がす圱響(13,061 )2,046 
珟金、珟金同等物及び拘束された珟金の玔増枛
156,309 (208,580)
期銖残高の珟金、珟金同等物及び制限付き珟金814,884 868,556 
期末残高の珟金、珟金同等物及び制限付き珟金$971,193 $659,976 
キャッシュフロヌの補足開瀺
支払利息の珟金$39,101 $17,128 
添付の泚蚘は、これらの芁玄された連結財務諞衚の䞀郚を構成しおいたす。
9
目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定


1. ビゞネスの性質
Alnylam Pharmaceuticals、Inc.以䞋Alnylam、同瀟、私たち、圓瀟たたは私たちは、リボ栞酞干枉RNAiに基づいた画期的な治療薬の開発・商業化を目指すバむオ補薬䌚瀟ずしお、2002幎6月14日に事業を開始したした。私たちは、将来の成長のためのRNAi治療薬の持続可胜な臚床パむプラむンず、持続的なむノベヌションず患者ぞのポテンシャルを持぀堅牢な有機的研究゚ンゞンを構築するグロヌバルで商業化された倚品目のバむオ補薬䌚瀟を構築するための圓瀟の戊略を進めおいたす。蚭立以来、RNAi分野での匷力な知的財産暩を確立し、䞻芁な補薬および生呜科孊䌁業ずの戊略的な協力関係を築き、ラむセンス契玄による収益を生み出し、最終的には圓瀟の戊略的な協力者ず協働しおグロヌバルにRNAi治療薬を開発し、商業化するこずに焊点を圓おおきたした。私たちは、事業蚈画、研究、開発、補造、商業化のためほずんどの努力を傟け、知的財産暩の取埗、申請、拡倧、マネゞメントおよび技術スタッフの採甚、資金調達に力を入れたした。
2021幎初、私たちは私たちの戊略を開始したした。 「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。5x25 これにより、2025幎末たでにトップティアのバむオテクノロゞヌ䌁業ぞの蚈画的な移行を目指し、持続可胜なむノベヌションによる䞖界䞭の患者に倉革的な垌少疟患ず䞀般疟患の治療薬を提䟛する䞀方、優れた財務成瞟を実珟するこずを目指しおいたす。 「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。5「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。これにより、持続可胜なむノベヌションによる䞖界䞭の患者に倉革的な垌少疟患および䞀般疟患の治療薬を提䟛し、優れた財務成瞟を実珟するこずを目指しおいたす。
2024幎6月30日時点で、私たちは補品を販売しおおり、その䞭には協力者によっお商業化された補品も含たれおいたす。さらに、商業化に向けお進行䞭の埌期詊隓䞭のプログラムも耇数ありたす。珟圚、䞻に米囜およびペヌロッパで、ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARIおよびOXLUMOの商業化補品から䞖界的な補品収益を生成しおいたす。 5日間 マヌケティング補品を含む耇数の補品 oneworldアラむアンスのメンバヌず远加のグロヌバルパヌトナヌずずもに、お客様はalaskaair.comで30以䞊の航空䌚瀟ず䞖界䞭の1,000以䞊の目的地で賌入、獲埗、たたは亀換する遞択肢が今たで以䞊にありたす。 協力者によっお商業化された1぀の補品、および珟圚商業化に向けお進行䞭の耇数の埌期詊隓䞭のプログラム "4人" ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARIおよびOXLUMOずいう商業化枈み商品から䞻に米囜およびペヌロッパで䞖界的な補品収益を生み出しおいたす。
2. 提瀺事項および連結の原則
アルニラムの添付の簡略な連結財務諞衚は未監査で、米囜の䞀般的に受け入れられおいる䌚蚈原則GAAPに基づいお䞭間期間に適甚され、たた、管理者の意芋によるず、報告期間の業瞟を公正に衚すのに必芁な通垞のおよび継続的な調敎をすべお含んでいたす。圓瀟の簡略な連結財務諞衚は、たた、2023幎12月31日の幎次報告曞に含たれおいた蚌刞取匕委員䌚ぞの申請曞10-kに蚘茉されおいる監査枈み連結財務諞衚ず倧幅に䞀臎する基盀で䜜成されおおり、それらずずもに読たれる必芁がありたす。幎末の簡略な連結バランスシヌトデヌタは、監査枈み財務諞衚から導かれたしたが、GAAPで必芁ずされるすべおの開瀺を含みたせん。任意の䞭間期間の業瞟は、必ずしも他の䞭間期間たたは完党な財政幎床の業瞟を瀺すものではありたせん。
付随する芁玄された合算財務諞衚は、アルニラム及び完党子䌚瀟の事業を反映しおいたす。党セクタヌの口座及び取匕が陀去されおいたす。
圓瀟の重芁な䌚蚈方針は、2023幎12月31日に終了する幎次報告曞の付属の連結財務諞衚の泚釈2に蚘茉されおいたす。2024幎6月30日終了時点たでに圓瀟の重芁な䌚蚈方針に重倧な倉曎はありたせんでした。
芋積もりの䜿甚
GAAPに準拠した財務諞衚の䜜成には、財務諞衚の簡玄化された連結日時点の資産、負債、朜圚的な資産及び負債の開瀺の報告額、報告期間䞭の売䞊高及び費甚の報告額に圱響する芋積もりず仮定を管理職が行う必芁がありたす。私たちは圓瀟簡玄化された連結財務諞衚においお、圚庫の評䟡及び関連費甚、将来のロむダリティ販売に関する責任、開発契玄に基づく責任、所埗皎、繰延皎金資産評䟡の匕圓金、売䞊認識、研究開発費甚、株匏報酬に関する芋積もり及び仮定を䜿甚しおいたす。私たちは、これらの芋積もりを歎史的経隓ず、合理的だず信じられる様々な仮定に基づいお行っおいたす。実際の結果は芋積もりずは異なる可胜性がありたす。芋積もりの倉曎は刀明した期間に報告された結果に反映されたす。
流動性
珟圚の運営蚈画に基づき、この四半期報告曞10-Qの申請日から少なくずも次の12か月間にわたる運転資金および運甚ニヌズを満たすために、2024幎6月30日時点での珟金、珟金同等物および有䟡蚌刞は十分であるず考えおいたす。
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目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
最近の䌚蚈原則
2023幎12月、財務䌚蚈基準委員䌚たたはFASbは、有効皎率調敎に関する分解された情報の開瀺、および管蜄区域ごずに支払われた所埗皎に関する拡匵情報の開瀺を求める䌚蚈基準アップデヌト2023-09を発行したした。開瀺芁件は、远溯的に適甚するこずもできたすが、将来的なベヌスで適甚されたす。この基準は、2024幎12月15日以降に開始された事業幎床に適甚され、早期採甚が蚱可されおいたす。私たちは、この新しい基準に関連する開瀺芁件を評䟡䞭です。
2023幎11月、FASBは䌚蚈基準改正声明2023-07「区分報告Topic 280報告察象区分開瀺の改善」を発行し、重芁な郚門費甚に関する远加開瀺を通じお報告察象区分開瀺芁件の改善を意図しおいたす。この基準は2023幎12月15日以降の財務幎床および2024幎12月15日以降の財務幎床の間の䞭間期から適甚され、早期採甚が蚱可されおいたす。修正内容は財務諞衚の過去のすべおの期間に察しお埌方適甚されるべきです。圓瀟では、この新しい基準に関連する開瀺芁件を評䟡しおいたす。
3. ネット補品の収益
補品が販売される地域に基づいお分類されたネット補品収益は、次のように構成されおいたす。
3 か月が終了
6月30日		6 か月間終了
6月30日
(千単䜍)2024202320242023
オンパトロヌ
米囜$22,112 $25,560 $38,651 $55,377です 
ペヌロッパ37,074 56,393 81,764 116,071 
その他の地域18,058 9,505 26,046 22,503 
合蚈77,244 91,458 146,461 193,951 
アムブットラ
米囜148,463 96,469 278,701 175,482 
ペヌロッパ56,760 14,405 100,493 21,173 
その他の地域24,886 21,262 46,156です 37,249 
合蚈230,109 132,136 425,350 233,904 
ギブラリさん
米囜41,225 35,196 79,956 65,487 
ペヌロッパ16,314 14,051 31,629 28,522 
その他の地域4,588 8,652 8,598 11,796 
合蚈62,127です 57,899 120,183 105,805 
オクスルモさん
米囜15,744です 8,794 29,076 17,851 
ペヌロッパ20,503 12,216 41,930 25,525 
その他の地域4,361 3,202 12,251 4,997 
合蚈40,608 24,212 83,257 48,373 
補品の総玔収入$410,088 $305,705 $775,251 $582,033 
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目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
次の衚は、圓瀟の玔補品収益に関連する債暩のバランスを瀺しおいたす。
営業掻動によるキャッシュフロヌ2021幎6月30日珟圚
2024		 2023幎12月31日珟圚
2023
「売掛金、玔額」に含たれる債暩$248,654 $210,097 

4. コラボレヌションからの玔収益
コラボレヌションからの正味収入は以䞋のずおりです
6月30日に終了した3か月間6月30日に終了した6か月間
(千単䜍)2024202320242023
ロッシュ
$16,506 $— $91,186 $— 
リゞェネロンファヌマシュヌティカルズ207,429 (2,837)234,193 17,153 
ノバルティスAG2,304です 8,627 16,820 23,560 
その他1,099 54 3,687 1,593 
合蚈$227,338 $5,844 $345,886 $42,306 
    
次の衚は、圓瀟の協業契玄に関連する債暩および契玄債務の収支を瀺しおいたす。
営業掻動によるキャッシュフロヌ2024幎6月30日珟圚2023幎12月31日珟圚
「売掛金、玔額」に含たれる債暩$39,497 $99,576 
「未払売䞊高」に含たれる契玄負債$71,176 $290,763 
2024幎6月30日終了時点および2024幎6月30日終了時点においお、売䞊高はそれぞれ2億2870䞇ドル、3億9440䞇ドルず認識され、2023幎6月30日終了時点および2023幎6月30日終了時点においお、契玄債務の残高に含たれおいた売䞊高はそれぞれ1億ドル、1億7100䞇ドルずなりたした。200.0癟䞇ドルず$2億2870䞇ドルの売䞊高を認識したした。 2024幎6月30日終了時点および2024幎6月30日終了時点においお、売䞊高はそれぞれ2億2870䞇ドル、3億9440䞇ドルず認識され、2023幎6月30日終了時点および2023幎6月30日終了時点においお、契玄債務の残高に含たれおいた売䞊高はそれぞれ1億ドル、1億7100䞇ドルずなりたした。4.8癟䞇ドルず$10.3 1億ドルの売䞊高を認識したした。
売䞊高を刀断するには、たず期銖の契玄債務残高に売䞊高を割り圓お、売䞊高がその残高を䞊回るたで進展させたす。次の期においお、これらの契玄に远加報酬が埗られた堎合、報告期における認識されたすべおの売䞊高は、新たな報酬の䞀郚に適甚される代わりに、契玄債務の開始時に適甚されるず仮定しおいたす。
以䞋の衚は、共同研究契玄に盎接垰属し、圓瀟が認識する玔売䞊高に察する研究開発費甚のタむプ別費甚を瀺しおいたす。
6月30日たでの3か月間
20242023
営業掻動によるキャッシュフロヌ
臚床および補造業
倖郚サヌビス他
臚床および補造業
倖郚サヌビス他
ロシュ
$22,503 $2,499 $1234 $— $— $— 
リゞェネロンファヌマシュヌティカルズ6,006 3,492 4,786 9,956 910 9,330 
他1,485 89 242 85 58 405 
総蚈$29,994 $6,080 $6,262 $10,041 $968 $9,735 
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目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
6月30日たでの6か月間
20242023
営業掻動によるキャッシュフロヌ
臚床および補造業
倖郚サヌビス他
臚床および補造業
倖郚サヌビス他
ロシュ
$36,638 $6,111 $1,568 $— $— $— 
リゞェネロンファヌマシュヌティカルズ16,795 7,233 8,959 18,472 2,150 18,693 
他3,591 89 949 397 184 765 
総蚈$57,024 $13,433 $11,476 $18,869 $2,334 $19,458 
䞊蚘衚に含たれる契玄に関連する研究開発費甚は、(i)臚床および臚床前費甚臚床および臚床前補品の補造を含む、(ii)コンサルティングサヌビスや実隓甚品・サヌビスなどの倖郚サヌビス、そしお (iii)その他の費甚プロフェッショナルサヌビスや斜蚭および䞀郚の間接費甚など、圓事業者に請求された劥圓な報酬及び関連費甚に察し、協業収益から償华された額を含んでいたす。2024幎6月30日および2023幎6月30日に終了した3か月および6か月に぀いお、「圓瀟の協業契玄に関連する重芁な販売、䞀般管理費甚は発生しおいたせんでした。」
補品のコラボレヌション
ロシュ
2023幎7月21日、぀たり有効日に、私たちはF・ホフマン - ラ・ロシュ株匏䌚瀟、およびゞェネンテック瀟、぀たり党䜓的にはロシュ瀟ず、ゞレベシランの共同開発のための䞖界戊略的提携を確立するコラボレヌション・ラむセンス契玄、぀たりロシュ契玄に調印したした。ゞレベシランは、珟圚高血圧の治療においお第2盞臚床詊隓䞭である、肝臓発珟性アンギオテンシノヌゲンをタヌゲットにした私たちの干枉性小RNAsiRNA治療薬です。
Roche契玄により、圓瀟はzilebesiranを䞖界䞭で共同開発する暩利Co-Commercialization Territoryず呌ばれるず、米囜でzilebesiranを商業化する独占的な暩利Roche Territoryず呌ばれるをRocheに付䞎し、Roche Territoryでのzilebesiranの開発ず商業化のためにzilebesiranを補造するための非独占的な暩利をRocheにも䞎えた。Roche契玄に基づき、Rocheは圓瀟に察しお非返金前払い金ずしお$を支払った。310.0c玄$の非支配的利益に垰属する圓期玔利益を含みたす。非支配的利益に垰属する所埗皎費甚は、玄$を䞋回りたす。
私たちはzilebesiranのグロヌバルな臚床開発をリヌドしおいたす。私たちは40%を担圓し、Rocheはグロヌバルな芏制承認のために開発掻動を行う䞊で発生する60%の開発費甚を負担しおいたす。Co-Commercialization Territoryでのzilebesiranの芏制承認を支揎するために実斜される開発掻動に関連しお発生するすべおの費甚は、私たちずRocheが均等に負担し、远加的な開発掻動が必芁な堎合にのみ負担したす。RocheはRoche Territoryでの芏制承認を支揎するために䞻に行われるすべおの開発掻動に぀いお単独で負担したす。芏制承認が埗られた堎合、RocheはRoche Territoryでのzilebesiranの排他的な商業化暩を持ち、圓該ロむダリティ期間䞭のzilebesiranの玔売䞊高に応じたティアド、少数のロむダリティを囜ごずに私たちに支払いたす。私たちずRocheは、Co-Commercialization Territoryでzilebesiranを共同商業化し、利益ず損倱含む商業化コストを均等に分担したす。40Co-Commercialization Territoryでのzilebesiranの芏制承認を支揎するために実斜される開発掻動に関連しお発生するすべおの費甚は、私たちずRocheが均等に負担し、远加的な開発掻動が必芁な堎合にのみ負担したす。60Co-Commercialization Territoryでのzilebesiranの芏制承認を支揎するために䞻に行われる開発掻動に関連しお発生するすべおの費甚は、Rocheが単独で負担したす。50/50Co-Commercialization Territoryでの芏制承認を支揎するために実斜される開発掻動に関連しお発生するすべおの費甚は、私たちずRocheが均等に負担し、远加的な開発掻動が必芁な堎合にのみ負担したす。50/50私たちずRocheはCo-Commercialization Territoryでzilebesiranを共同商業化し、利益ず損倱含む商業化コストを均等に分担したす。
ロシュは、事前の曞面による通知により、理由の劂䜕を問わず、たたはたったく理由なしにロシュ契玄を終了する暩利を有したす。ただし、終了通知が最初の開発マむルストヌンの達成埌、3番目の開発マむルストヌンの達成前に行われた堎合、ロシュは圓瀟に$の解玄手数料を支払う必芁がありたす50.0癟䞇。さらに、いずれの圓事者も、盞手方圓事者による重倧な違反たたは砎産を理由に、是正期間を条件ずしおロシュ契玄を終了するこずができたす。ロシュ契玄は、その条件に埓っお早期に終了しない限り、(a) ロシュ準州では該圓する囜で適甚されるロむダルティ期間の満了時に、(b) 共同商業化の取り組み期間の満了時に、(b) 共同商業化地域では、囜ごずに倱効するたで有効です。
私たちはロシュの契玄を評䟡し、その契玄には䌚蚈基準コヌディネヌションASC606およびASC 808の範囲内にある芁玠が含たれおいるず結論づけたした。 契玄に基づく収益 そしお、共同協力関係であるASC 808を評䟡したした。 コラボレヌション締結.
有効日時点で、ASC 606の範囲内で評䟡されたRoche契玄の以䞋の玄束が特定されたした(i) Co-Commercialization領域内でzilebesiranを開発し、商業化するための共有排他的ラむセンス、Roche領域内でzilebesiranを補造するための非排他的ラむセンス (Roche領域内でzilebesiranを開発および商業化するために限定的に䜿甚される) 、およびRoche領域内でzilebesiranを商業化するための排他的ラむセンス (Rocheラむセンス矩務ずしお集合的に蚀及される)、(ii) 補造を含む開発サヌビス
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目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
ロシュ開発サヌビスの矩務であるゞレベシランの芏制承認をサポヌトする臚床䟛絊品の提䟛、およびiiiゞレベシランの既存の補造プロセスの技術移転であるロシュテクノロゞヌトランスファヌ矩務。 ロシュ合意の履行矩務をロシュ履行矩務ず呌びたす。 過去1週間は株䞻にずっお倧倉な期間であったため、基本的なファンダメンタル分析を行い、䜕を孊ぶこずができるかを調べおみたしょう。 ロシュ合意の履行矩務は、ロシュ履行矩務ずしお総称されたす。
ロシュ契玄で抂説されたオプションが、実行矩務を生じさせる重芁な暩利を持぀かどうかを評䟡し、オプションはいずれもロシュに重芁な暩利を䞎えないため、ロシュ契玄内で独立した履行矩務ずしお考慮されたせんでした。
䞊蚘の玄束を評䟡し、Rocheラむセンス矩務、Roche開発サヌビス矩務、Rocheテクノロゞヌトランスファヌ矩務はベンダヌずお客様の関係を反映しおいるため、ASC 606の範囲内の履行矩務を衚したす。Rocheラむセンス矩務は、機胜的な知的財産ず芋なされ、他の契玄䞋の玄束ずは区別されたす。Rocheは、これらのラむセンスを独自にたたは他の利甚可胜なリ゜ヌスずずもに利甚するこずができるためです。ラむセンスは同時に提䟛されたため、契玄締結時には1぀の履行矩務ず芋なされたす。Roche開発サヌビス矩務は、Rocheが合意成立時に私たちが移転したラむセンスず共に開発サヌビスを利甚できるこずができるため、区別されたす。zilebesiranは契玄締結時に第2盞臚床詊隓䞭であるため、開発サヌビスは初期の知的財産を重倧に倉曎たたはカスタマむズするこずは予想されたせん。Rocheテクノロゞヌトランスファヌ矩務は、私たちのRNAiプラットフォヌムの進歩ず、第䞉者契玄補造組織を利甚しおzilebesiranを補造するために利甚されたため、区別されたす。したがっお、それぞれ顧客ずの契玄においお独立した履行矩務を瀺したす。
私たちは、私たちずロシュが䞡方ずも商業化掻動に積極的な参加者であり、取匕の商業的成功に䟝存する重芁なリスクず報酬にさらされおいるため、米囜におけるゞレベシランの共同商品化に関連する協力的な掻動をASC 808の範囲内で別個の口座ナニットず芋なしおいたす。
ロシュ協定の開始時に、ASC 606に基づく取匕䟡栌は$であるず刀断したした857.0癟䞇、合蚈は310.0癟䞇の前払いず $547.0ロシュの履行矩務に関連する開発・補造サヌビスおよび技術移転による費甚償還による倉動察䟡が100䞇件远加されたした。私たちは、認識された环積収益額の倧幅な逆転は起こりそうもないず断蚀できないず刀断したため、これらの朜圚的な支払いには高い䞍確実性ずリスクがあるため、開発や芏制䞊のマむルストヌンに関連する倉動察䟡は、開始時に完党に制玄され、圓初の取匕䟡栌から陀倖されたず刀断したした。たた、ロむダルティず販売マむルストヌンは知的財産のラむセンスのみに関係するため、ASC 606の販売たたは䜿甚量ベヌスのロむダルティの䟋倖に基づき、取匕䟡栌から陀倖されおいるこずもわかりたした。
Rocheのパフォヌマンス矩務ごずに開始時の掚定スタンドアロン販売䟡栌を開発し、単独基準で定期的に販売される堎合の䟡栌を決定するこずを目的ずしたした。Rocheラむセンス矩務に察する掚定のスタンドアロヌン販売䟡栌は、䞻に、各アンダヌラむセンスたたはアクティビティに関連する将来の珟金収益の確率重み珟圚䟡倀に基づいお開発したした。そのような芋積もりを開発する際には、適甚される垂況ず関連する゚ンティティ固有の芁因、成功の確率、zilebesiranを開発するために必芁な時間、割匕率を考慮しお、予枬される収益を決定するために刀断を適甚したした。Roche開発サヌビス矩務およびRocheテクノロゞヌ移転矩務に含たれるサヌビスおよび臚床䟛絊の掚定スタンドアロン販売䟡栌は、サヌビスを実行するために必芁な䜜業のレベルず、フルタむムの同等埓業員ず予想されるリ゜ヌスをコミットするためのコストに加えお、合理的なマヌゞンを䞻に考慮しお開発されたした。
ロシュ開発契玄の矩務およびロシュ技術移転の矩務に関連する芋積もりに基づく払い戻しに関連する倉数の配分を、倉数の支払い条件が達成するための努力に関連しおいる各履行矩務に割り圓お、各個の履行矩務に察しお倉数の郚分を完党に割り圓おるこずは、契玄の党おの履行矩務および支払条件を考慮したASC606の割り圓お目暙に䞀臎しおいたす。 ASC606の割り圓お目暙を考慮するず、固定前払いの考慮額105癟䞇ドルを完党にロシュラむセンス矩務に割り圓お、固定考慮の倀ず、開発および芏制圓局のマむルストヌン、販売ベヌスのマむルストヌン、およびロむダリティの残高を期埅倀で合算するこずでスタンドアロン販売䟡栌に近づけるこずができたす。したがっお、固定前払いの考慮額を完党にRocheラむセンス矩務に割り圓おるこずは、契玄の党おの履行矩務および支払条件を考慮したASC 606の割り圓お目暙に䞀臎しおいたす。310.0105癟䞇ドルの固定前払いの考慮額を完党にロシュラむセンス矩務に割り圓お、残る開発および芏制圓局のマむルストヌン、販売ベヌスのマむルストヌン、およびロむダリティの期埅倀の珟圚の考慮の制限を解消するもしくは販売もしくは䜿甚ベヌスのロむダルティ䟋倖を枡るものずする堎合、これらの倀の合蚈がるRocheラむセンス矩務のスタンドアロン販売䟡栌に近づけたす。
ロシュのラむセンス矩務は、ラむセンスをロシュに譲枡するこずで䞀定時点で満たされたした。 ラむセンスの管理は効力発生日に移転され、ロシュはラむセンスを利甚し、恩恵を受けるこずができたした。 ロシュ開発のために
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アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
サヌビス矩務に぀いおは、費甚に基づく入力方法を甚いお、矩務の総予想費甚に察する費甚が情報を基準に四半期ごずに比䟋したパフォヌマンスを枬定したす。期埅される党䜓的な努力の割合を決定したす。この比率は、矩務に割り圓おられた取匕䟡栌に適甚されたす。芋積もりを開発するプロセスにおいお、圓瀟の管理郚門は重芁な刀断を䞋しおいたす。各報告期末においお、取匕䟡栌を再評䟡したす。
2024幎6月30日時点で、総取匕䟡栌は922.0癟䞇ドルず決定され、2023幎12月31日からの増加額は$癟䞇です。増加は、KARDIA-3フェヌズ2研究の最初の患者投䞎の開発マむルストヌンの達成によるものです。922.01000䞇ドル増加したした65.0KARDIA-3フェヌズ2研究で最初の患者が投䞎された開発のマむルストヌンが達成されたため、増加額は$癟䞇です。
䞋蚘の衚は、期間䞭における売䞊高掻動に加えお、各業瞟矩務に割り圓おられた取匕䟡栌の抂芁を、千単䜍で提䟛したす。
売䞊高は認識されおいる
取匕䟡栌が割り圓おられる6月30日たでの3か月間6月30日たでの6か月間
履行の矩務2024幎6月30日珟圚2024202320242023
ロシュラむセンス矩務
$375,000 $— $— $65,000 $— 
ロシュ開発サヌビス矩務
545,000 12,797 — 19,948 — 
ロシュ技術移転矩務
2,000 — — — — 
$922,000 $12,797 $— $84,948 $— 
2024幎6月30日時点で、満たされおいないロシュの履行矩務に割り圓おられた取匕䟡栌の合蚈額は$です。この取匕䟡栌は、サヌビスが実斜されるに぀れ、ロシュ契玄の期間䞭に認識される芋蟌みです。503.1 癟䞇ドルです。
リゞェネロンファヌマシュヌティカルズ瀟が最近予想通りに匷い第2四半期を報告したため、倚くのアナリストは、この䌁業が膵臓がん治療の領域で最も興味深い䌁業の1぀であるず䞻匵しおいたす。
抂芁
2019幎、私たちはRegeneronずのグロヌバルな戊略的提携を締結し、県ず䞭枢神経系、たたはCNSで発珟する治療暙的に察凊するこずにより、広範な疟患のRNAi治療法の発芋、開発、商業化を行うこずずなりたした。この提携はRegeneron協業ず呌ばれ、Regeneron Master Agreementずいうマスタヌ契玄により管理されおいたす。Regeneron Master Agreementに基づき、私たちはRegeneronず(i)、C5補䜓媒介疟患のC5 siRNAずしお珟圚開発䞭のcemdisiranの単剀療法の継続的な開発をカバヌする共同協力契玄C5 Co-Co協業契玄を締結し、(ii)、Regeneronのpozelimabずcemdisiranの抗C5抗䜓-siRNAの䜵甚を評䟡するためのラむセンス契玄C5 License Agreementを締結したした。これらの契玄は䞀緒に亀枉されたため、マスタヌ契玄、C5 Co-Co協業契玄、C5 License Agreementは䞀括しお取り扱われたした。
2022幎11月、RegeneronはC5 Co-Coコラボレヌション契玄に基づく暩利を行䜿しお、セムデシラン単剀のさらなる開発および商品化からの脱退を遞択したした。Regeneronが脱退を決定した結果、C5 Co-Coコラボレヌション契玄に基づく蚱諟は私たちに戻り、セムデシラン単剀の開発および商品化に独占的な暩利を持ち、Regeneronはモノセラピヌのプログラムにかかる費甚に共同で負担しなくなりたした。Regeneronは、セムデシランのモノセラピヌの玔売䞊高に階局匏の二桁のロむダルティを匕き続き受け取る資栌がありたした。
2024幎6月、圓瀟は修正され再調敎されたC5ラむセンス契玄、「修正されたC5ラむセンス契玄」ず締結し、C5 Co-Coコラボレヌション契玄を終了し、Regeneronに単剀ずしおのcemdisiranの䞖界的なラむセンスに加え、抗C5抗䜓ずの䜵甚によるcemdisiranの䜿甚蚱諟を付䞎したした。修正されたC5ラむセンス契玄により、Regeneronは単剀ず抗C5抗䜓ずの䜵甚によるcemdisiranの開発、補造、商業化に関しお責任を負うこずずなりたす。圓瀟は、修正されたC5ラむセンス契玄の䞀環ずしお、cemdisiranの補造技術移転サヌビスをRegeneronに提䟛したす。Regeneronは、圓瀟に前払金ずしお$ millionを支払い、単剀ずしおのcemdisiranに察する芏制承認を受けた堎合には䞀定のマむルストヌン報酬を、玔売䞊高に応じた二桁台のロむダルティヌを支払いたす。修正されたC5ラむセンス契玄により、cemdisiranが䜵甚補品の䞀郚ずしお䜿甚された堎合に、圓瀟は䜎二桁のロむダルティヌおよび最倧で$ millionの商業的マむルストヌンを受け取る暩利は倉曎されたせんでした。10.0$millionを前払いずしおRegeneronが提䟛し、単剀ずしおのcemdisiranが芏制承認を受けた堎合には、䞀定のマむルストヌン報酬を、玔売䞊高に応じた段階的な二桁のロむダルティヌを受け取るこずになりたす。325.0cemdisiranが䜵甚補品の䞀郚ずしお䜿甚される堎合に、圓瀟は䜎二桁のロむダルティヌおよび最倧で$ millionの商業的マむルストヌンを受け取る暩利は、修正されたC5ラむセンス契玄により倉曎されたせんでした。
Regeneronコラボレヌションの芏定に埓い、圓瀟は初期研究期間ずしお最倧たでRNAi治療薬を発芋するためにRegeneronず独占的に協力しお県およびCNS疟患に察する研究を行っおいたす。 䞃幎むニシャルリサヌチタヌムず呌ばれる期間内に。Regeneronは、初期研究期間の延長リサヌチタヌム゚クステンションず呌ばれるのオプションを持っおいたす。
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アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
曎に最初の研究期間・研究期間ずもに、远加料金を支払うこずにより、最倧で□幎間延長するこずができたす。 5幎远加の研究期間延長料$□癟䞇ドルがかかりたす。未䜿甚の融資額は3億ドルです。 Regeneronずの協力は、肝臓に発珟する遺䌝子をタヌゲットにしたRNAi治療法の䞀郚をカバヌしたす。
リゞェネロンは、限定的な䟋倖を陀き、目の疟患を察象ずする党プログラムの開発および商業化のリヌドを行い、圓瀟はラむセンス契玄の条件に埓っお、特定の朜圚的なマむルストヌンおよびロむダルティ支払いの暩利を有したす。圓瀟ずリゞェネロンは、CNSおよび肝臓プログラムに関しおリヌダヌシップを亀互に担圓しおおり、リヌドパヌティヌはグロヌバル開発および商業責任を保持したす。このようなCNSおよび肝臓プログラムに぀いおは、リヌド候補者の遞択時に、䞡瀟は合意した圢匏の共同コラボレヌション契玄に参加するオプションを有し、䞡瀟はプログラムのすべおの開発および商業化掻動のコストず利益を平等に共有したす。非リヌドパヌティヌが、特定のCNSたたは肝臓プログラムに関しお共同コラボレヌション契玄に参加しないこずを遞択した堎合、圓瀟ずリゞェネロンは、そのようなプログラムに関しおラむセンス契玄を締結し、リヌドパヌティヌはラむセンス契玄の目的のための「ラむセンシヌ」ずなりたす。CNSたたは肝臓プログラムのリヌドパヌティヌが共同コラボレヌション契玄に参加しないこずを遞択した堎合、圓瀟ずリゞェネロンはそのようなプログラムに関しおラむセンス契玄を締結し、プログラムのリヌダヌシップは他のパヌティヌに移行し、以前の非リヌドパヌティヌはラむセンス契玄の目的のための「ラむセンシヌ」ずなりたす。
Regeneron マスタヌアグリヌメントに関連しお、県のプログラムにおいお早期の臚床開発における特定の基準を達成する堎合、さらに5癟䞇ドルを受け取る資栌がありたす。たた、初期研究期間䞭に指名されたプログラムを匕き続き進めおおり、Regeneron はこの期間䞭に1幎に぀き远加のタヌゲットを指名する暩利を持ちたす。これら各プログラムに察し、Regeneron はプログラム開始時に5癟䞇ドルの資金を提䟛し、リヌド候補の同定時にはさらに5癟䞇ドルの資金を提䟛したす。Regeneron が研究期間の延長のオプションを行䜿した堎合、Regeneron は1幎に぀き远加のタヌゲットを指名する暩利を保持し、私たちはExtension期間䞭に、各プログラム開始時に5癟䞇ドルの資金を受け取る資栌があり、リヌド候補同定時にはさらに5癟䞇ドルを受け取るこずができたす。100.0初期臚床開発における特定の基準を達成した堎合、県のプログラムに関しおマむルストヌン支払いずしおさらに5癟䞇ドルを受け取る資栌がありたす。 カテゎリヌ6の6぀の蚘録を砎るりォヌタヌスラむダヌや、海から154フィヌト䞊空にあるクラりンズ゚ッゞ䜓隓など、昌も倜も楜しめる8぀の目的地には、それぞれ楜しめるアドレナリンがドクドクわくわくするような初めおのものや次のレベルのお気に入りがありたす。そしお、1週間のうちの1日甚の7぀のプヌルがあり、海䞊初の吊り䞋げ匏無限プヌルなど、く぀ろぎの方法は比類ありたせん。 この期間䞭、Regeneron は1幎に぀き远加のタヌゲットを指名する暩利を持ちたす。2.5初期研究においお、Regeneron は各プログラム開始時に5癟䞇ドルの資金を提䟛したす。2.5初期研究においお、Regeneron はリヌド候補同定時にさらに5癟䞇ドルを提䟛したす。 カテゎリヌ6の6぀の蚘録を砎るりォヌタヌスラむダヌや、海から154フィヌト䞊空にあるクラりンズ゚ッゞ䜓隓など、昌も倜も楜しめる8぀の目的地には、それぞれ楜しめるアドレナリンがドクドクわくわくするような初めおのものや次のレベルのお気に入りがありたす。そしお、1週間のうちの1日甚の7぀のプヌルがあり、海䞊初の吊り䞋げ匏無限プヌルなど、く぀ろぎの方法は比類ありたせん。 研究期間の延長期間䞭は、Regeneron は1幎に぀き远加のタヌゲットを指名する暩利を保持し、私たちは各プログラム開始時に5癟䞇ドルの資金を受け取る資栌があり、リヌド候補同定時にはさらに5癟䞇ドルを受け取るこずができたす。2.5研究期間の延長期間䞭、各プログラム開始時に5癟䞇ドル、リヌド候補同定時にはさらに5癟䞇ドルを受け取るこずができたす。2.5研究期間の延長期間䞭、各プログラム開始時に5癟䞇ドル、リヌド候補同定時にはさらに5癟䞇ドルを受け取る資栌がありたす。
その埌締結される任意のラむセンス契玄に぀いおは、ラむセンシヌは協力補品の開発および商品化に関連しお発生する自己の費甚および経費に䞀般的に責任を負うこずになりたす。たた、ラむセンシヌは、各協業補品に぀いお総額$䞇ドルたでの開発および/たたは商品化のマむルストヌンペむメントを支払うこずになりたす。さらに、ラむセンス契玄の䞋で該圓する協業補品が初めお商業販売された埌、ラむセンシヌは通垞の削枛を受ける協力補品の幎間玔売䞊高に基づく、䜎二桁から%たでの段階的なロむダルティペむメントを支払う必芁がありたす。150.0 各協業補品に぀いお、ラむセンシヌは総額$癟䞇ドルを支払うこずになり、商品化のマむルストヌンペむメントが含たれたす。その埌、ラむセンス契玄の䞋で該圓する協業補品が初めお商業販売された堎合、ラむセンシヌは通垞の削枛を受ける協力補品の幎間玔売䞊高に基づく段階的なロむダルティペむメントを支払う必芁がありたす。ロむダルティペむメント率は䜎䜍二桁から%たでずなっおいたす。 20協業補品の総幎間ネット売䞊高に基づき、ラむセンシヌは通垞の削枛を受ける䞀定の段階的なロむダルティペむメントを支払う必芁がありたす。ロむダルティ率は䜎二桁から%たでずなっおいたす。
その埌締結される協同組合契玄に぀いおは、開発および商品化掻動のすべおの費甚ず利益を私たちずリゞェネロンが平等に分担したす。圓瀟の費甚の払い戻しは、芁玄された連結損益蚈算曞で研究開発費の削枛ず包括損倱ずしお蚈䞊されたす。ある圓事者がオプトアりト暩を行䜿した堎合、該圓するco-coコラボレヌション契玄に基づくコラボレヌション補品の開発ず商品化に関連しお発生したすべおの費甚ず経費は、定められたポむントを通じお継続的に費甚を分担するこずを条件ずしお、䞻導圓事者が負担したす。協同組合契玄に基づいお該圓するコラボレヌション補品を初めお商業的に販売した埌に、ある圓事者がオプトアりト暩を行䜿する堎合、䞻導圓事者は䞀定の段階的なロむダリティの支払いを行う必芁がありたす。ロむダリティの支払いは、2桁台ずいう䜎い金額から 20%、コラボレヌション補品の幎間総売䞊高ずオプトアりト暩の行䜿のタむミングに基づいお、盞手方に。慣習的な削枛ずオプトアりト移行費甚の削枛を条件ずしたす。
契玄倉曎
ASC 606に基づいお、契玄の修正を単独の契玄ずしお認識するために必芁な芁件を満たさないため、远加の独立した財貚やサヌビスに亀換された察䟡は単独の販売䟡栌を反映しおいたせん。そのため、私たちはC5ラむセンス契玄およびRegeneronマスタヌ契玄を1぀の結合契玄ずしお認識しおいたす。修正日は、C5ラむセンス契玄の2024幎6月の効力発生日ずされたした。
契玄倉曎に䌎う私たちの履行矩務には、(i) 研究ラむセンスおよび研究サヌビスが含たれ、共同で研究サヌビス履行矩務ずしお蚀及され、(ii) 組み合わせ療法甚のセムデシランの䞖界ラむセンス、および補造および開発サヌビス履行矩務が含たれ、共同でC5ラむセンス履行矩務ずしお蚀及され、(iii) 単剀療法甚のセムデシランの䞖界ラむセンスであるC5 Monotherapy履行矩務、および(iv) セムデシランの既存補造プロセスの技術移転であるRegeneron Technology Transfer履行矩務が含たれたす。
修正されたC5ラむセンス契玄は、契玄修正前にリゞェネロンずのグロヌバルで戊略的コラボレヌションを開始した時点での履行矩務であった研究サヌビス矩務たたはC5ラむセンス矩務を倉曎したせんでした。修正されたC5ラむセンス契玄の結果 二 C5単剀療法矩務ずリゞェネロン技術移転矩務などの远加の履行矩務。C5単剀療法の矩務が考慮されたす
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未確定
Regeneronは、cemdisiran単剀ラむセンスを独自たたは他の容易に利甚可胜なリ゜ヌスず共に利甚でき、そのラむセンスは契玄の他の玄束ずは別個に識別できたす。Regeneronのテクノロゞヌトランスファヌ矩務は、cemdisiranが臚床開発の高床な段階にあり、サヌドパヌティの契玄補造組織を利甚しおcemdisiranを補造しおいるため、技術移転がなくおも、圓瀟から移転されたcemdisiran単剀ラむセンスによっお利益を埗るこずができたす。したがっお、C5 Monotherapy矩務ずRegeneron Technology Transfer矩務は、それぞれ個別の履行矩務を衚したす。
倉曎日珟圚、$で新しい取匕䟡栌を蚭定したした。329.7 発生日珟圚の残りの先払い収益$を衚す、$癟䞇の増䟡蚈算に基づく取匕䟡栌を新しく確立したした。260.3 Research Services Obligation、C5 License Obligation、Regeneron Technology Transfer ObligationおよびAmended C5 License Agreementに関する芋積りの返金およびマむルストンに関連する$癟䞇の倉数蚈算および$癟䞇の事前支払いに぀いお、$癟䞇の倉数蚈算を独自の履行矩務に割り圓おたした。倉数支払いの条件が履行矩務の履行に密接に関連しおいるため、党おの履行矩務ず支払条件を考慮するず、䜙りの倉数支払額を完党に履行矩務に割り圓おるこずは、契玄における歩留たりの目的に関しおASC 606に準拠しおいたす。59.4 Research Services Obligation、C5 License Obligation、Regeneron Technology Transfer Obligationに関する芋積もりの返金およびマむルストン、およびAmended C5 License Agreementに関する$癟䞇の前払いに぀いお、倉曎日珟圚の実行可胜な責任の履行ず連動した倉数報酬に぀いおの割り圓おを考慮しお、その$癟䞇を党おの履行矩務ず支払条件を考慮しお、それぞれの履行矩務に察しお完党に割り圓おたした。10.0Amended C5 License Agreementに関連する$癟䞇の前払いに぀いお、それを最初の履行矩務に割り圓おたした。59.4 倉数支払額の$癟䞇を、倉数支払いの条件が履行矩務の履行に密接に関連しおいるため、党おの履行矩務ず支払条件を契玄に考慮しお、それぞれの履行矩務に察しお完党に割り圓おるこずはASC 606の割り圓お目的に䞀臎しおいたす。
芏制䞊のマむルストヌンに関連する倉数報酬に぀いおは、䞍確定性ずリスクが高いため、完党に制玄され、取匕䟡栌から陀倖するこずを決定したした。たた、环積認識額に察しお倧幅な逆転が発生するこずが確実ではないず刀断できなかったため、これらの朜圚的な支払いを取匕䟡栌から陀倖するこずを決定したした。ロむダルティず販売ベヌスのマむルストヌンは、知的財産のラむセンスにのみ関係しおいるため、ASC 606の販売たたは䜿甚ベヌスのロむダルティ䟋倖の䞋で取匕䟡栌から陀倖されたした。
曎新日時点で、各業瞟矩務に察する取匕䟡栌は以䞋の通りです単䜍千円
履行の矩務単独販売䟡栌
固定察䟡
割り圓おられた可倉察䟡
取匕党䜓䟡栌
研究サヌビス契玄$78,820 $45,469 $30,000 $75,469 
C5ラむセンス契玄矩務$53,745 31,004 25,386 56,390 
C5単剀契玄矩務
$332,000 191,520 — 191,520 
リゞェネロンテクノロゞヌ移転契玄矩務
$4,000 2,307 4,000 6,307 
$270,300 $59,386 $329,686 
調敎埌、固定の考慮は、管理が重芁な刀断を行った各矩務の盞察的な芋蟌み単独販売䟡栌に基づいお、それぞれの矩務に割り圓おられたした。私たちは、残りの研究サヌビスの矩務、残りのC5ラむセンスの矩務、および新しいRegeneron Technology Transferの矩務の芋蟌み単独販売䟡栌を、サヌビスを実行するために必芁な努力のレベル、フルタむム圓たりの埓業員のコスト、および負担される予定のレ゜ヌスに合理的なマヌゞンを加えたものを䞻にベヌスにしお芋積もりたした。C5単剀療法矩務の䞋で付䞎されたcemdisiran単剀療法ラむセンスの芋蟌み単独販売䟡栌は、cemdisiranの商業期間における予枬収益を確立し、成功確率に基づいお調敎された割匕キャッシュフロヌモデルに基づいお調敎垂堎評䟡手法を䜿甚しお掚定したした。
$の取匕䟡栌191.50 C5単剀矩務パフォヌマンス矩務に充圓された$癟䞇の取匕䟡栌は、この矩務がRegeneronにラむセンスが譲枡された時点で満たされたため、すぐに認識されたした。ラむセンスの管理暩は2024幎6月に移転され、Regeneronはラむセンスを䜿甚しお利益を埗るこずができたした。
契玄倉曎日時点で残りの調査サヌビスおよび残りのC5ラむセンス矩務の环積远い぀き調敎が進捗状況および倉曎埌の取匕䟡栌を反映するよう認識されたした。残りの調査サヌビスおよび残りのC5ラむセンス矩務の环積远い぀き調敎は、無芖できる皋床でした。
リサヌチサヌビス契玄、C5ラむセンス契玄、及びRegeneronテクノロゞヌ移転契玄に぀いお、識別された各矩務毎に、党䜓の芋蟌み費甚に察する費甚発生に基づいた入力方法を䜿甚し、時間経過に察する比䟋パフォヌマンスを蚈枬したす。期埅する総䜜業量に察する実珟䜜業量の比率を決定するこずで、この比率が各矩務に割り圓おられた取匕䟡栌に適甚されたす。芋積を開発するプロセスで、マネゞメントは重芁な芋解を採甚しおいたす。これらの芋積に倉曎があれば、环積的に取り戻される䌁業の期間で認識されたす。毎回の報告期間の終了時に取匕䟡栌を再評䟡したす。2024幎6月30日珟圚の未完了の契玄に関連する取匕䟡栌は、契玄金額から増加したした。31.6 この契玄に関連する未完了のパフォヌマンス矩務に察する残高は、2024幎6月30日珟圚で契玄よりも総額が増加した$ millionです。
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コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
圓瀟の研究サヌビス債務に䞻に関連する修正日。契玄の修正日以降、圓瀟の債務を完了するために必芁な研究掻動の芋積もりのタむミングず、圓瀟が達成するこずを期埅する結果的なマむルストヌンが倉曎されたした。この合意に基づく収益は、共同研究収益ずしお蚈䞊されたす。
以䞋の衚は、バランスシヌト日時点で割り圓おられた取匕䟡栌の抂芁、未解消の契玄履行矩務残高時点での前払収益、および期間䞭に認識された売䞊高を、千の単䜍で提䟛しおいたす。
取匕䟡栌が割り圓おられる前受収入
履行の矩務2021幎6月30日珟圚
2024		2021幎6月30日珟圚
2024		 2023幎12月31日珟圚
2023
研究サヌビスの矩務$102,969 $41,469 $63,400 
C5ラむセンスの矩務60,484 27,400 27,500 
リゞェネロンの技術移転矩務
6,307 2,307 — 
$169,760 $71,176 $90,900 
売䞊高は認識されおいる
6月30日たでの3か月間6月30日たでの6か月間
履行の矩務2024202320242023
研究サヌビスの矩務$4,000 $(17,000)$18,700 $(6,300)
C5ラむセンスの矩務8,800 3,100 10,500 5,300 
$12,800 $(13,900)$29,200 $(1,000)
2024幎6月30日珟圚、未払いの研究サヌビスの矩務、C5ラむセンスの矩務、およびRegeneronテクノロゞヌ移転の矩務に割り圓おられた取匕䟡栌の総額は$であり152.2サヌビスが実斜された期間に応じお、Regeneronコラボレヌションの期間䞭に認識されるこずが予想される$䞇に分類されるRegeneronコラボレヌションに関連する先送り収益は、収益が認識される期間に基づき、総資産合蚈負債蚈算曞に珟圚たたは非流通資産ずしお分類されたす。
ノバルティス
2013幎、ザ・メディシンズ・カンパニヌずのコラボレヌション
2013幎2月、私たちはメディシンズカンパニヌMDCOずラむセンスおよび共同開発契玄を締結し、MDCOに察しお、プロプロテむンコンバヌチヌれサブチリシン/タむプ9を暙的ずしたRNAi治療薬の開発、補造、商業化の独占的な䞖界的なラむセンスを付䞎し、䜎コレステロヌル血症およびその他の人間の疟患、inclisiranを治療するために䜿甚するこずを蚱可したした。私たちは、本日たでに改正されたMDCOラむセンス契玄ずしおこの契玄を参照しおいたす。2020幎、Novartis AGたたはNovartisは、MDCOの党暩利および債務を匕き継ぎ、MDCOラむセンス契玄のすべおの暩利ず矩務を匕き継ぎたした。
2024幎6月30日珟圚、私たちはマむルストヌンで獲埗した䞀千䞇ドルを皌ぎ出し、さらに商業化マむルストヌンで1,000䞇ドル以䞊を受け取る暩利がありたす。さらに、ノバルティス、その関連䌚瀟およびサブラむセンシヌによるラむセンス補品の幎間䞖界玔売䞊高に基づいお、0%から5%の範囲内のロむダルティが支払われたすが、特定の状況䞋で削枛されるこずがありたす。120.0マむルストヌンで䞀千䞇ドルを皌ぎ出し、さらに商業化マむルストヌンで1,000䞇ドル以䞊を受け取る暩利がありたす。60.0ノバルティス、その関連䌚瀟およびサブラむセンシヌによるラむセンス補品の幎間䞖界玔売䞊高に基づいお、0%から5%の範囲内のロむダルティが支払われたすが、特定の状況䞋で削枛されるこずがありたす。 100%から5%たでのロむダルティが支払われたす。 20ノバルティス、その関連䌚瀟およびサブラむセンシヌによるラむセンス補品の幎間䞖界玔売䞊高を基に、0%から5%たでのロむダルティを支払いたすが、特定の状況䞋で削枛されるこずがありたす。
他
䞊蚘の協業契玄に加えお、私たちは圓時圓瀟の業瞟や財務状況に個別に圱響を䞎えるわけではない様々な他の協業契玄を持っおいたす。これらの契玄の芏定に基づき、私たちは、様々な将来的な事象䟋えば、様々な開発や商業的なマむルストヌンの達成などの発生に䌎い、远加料金を支払うこずが必芁である堎合がありたす。我々はたた、膚倧な研究開発費を負担するこずがあるか、たたはそれに察しお請求曞を受領する堎合がありたす。さらに、これらの協業関連の補品が承認された堎合、私たちは将来の販売に察するロむダルティを支払う必芁がある堎合があり、たたはそれを受け取るこずがありたす。しかしながら、これらの額の支払いたたは受領は、さたざたな将来の事象の発生に䟝存しおいたす。医薬品開発の䞍確実性や、䞀般に薬剀開発や商業化に倱敗する高い歎史的倱敗率のため、珟圚のすべおの協業契玄およびラむセンス契玄、このコメントで説明しおいる契玄を含め、このような支払いを受ける保蚌はない可胜性がありたす。
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目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
5. この䌚瀟の金融資産および負債の公正䟡倀の芋積もりは、公正䟡倀䌚蚈基準に基づく枠組みに基づいおいたす。この枠組みは、評䟡に䜿甚される入力に基づいおおり、胜動的垂堎での匕甚䟡栌を最優先し、芳察可胜な入力が利甚可胜な堎合は芳察可胜な入力を䜿甚するこずを芁求したす。公正䟡倀䌚蚈基準階局での公正䟡倀評䟡の開瀺は、評䟡における重芁な入力が芳察可胜かどうかに基づいおいたす。評䟡が開瀺される階局のレベルは、胜動的垂堎での未調敎匕甚䟡栌に最優先が䞎えられ、この䌚瀟の重芁な垂堎仮定を反映する芳察可胜な入力に最䜎限優先されたす。公正䟡倀評䟡が報告される公正䟡倀階局は、枬定党䜓に重芁な入力の最も䜎いレベルに基づいおいたす。階局は以䞋の3぀です。
以䞋の衚は、定期的に評䟡される公正䟡倀で蚈枬される資産および負債に関する情報を提瀺し、その公正䟡倀を決定するために䜿甚した評䟡技術の公正䟡倀階局を瀺しおいたす。
(千単䜍)2024幎6月30日珟圚掻発な垂堎での盞堎䟡栌
(レベル 1)		重芁な芳察可胜な入力
(レベル 2)		芳察できない重芁なむンプット
(レベル 3)
金融資産
珟金同等物:
マネヌ・マヌケット・ファンド$158,467 $158,467 $— $— 
米囜財務省蚌刞36,315% — 36,315% — 
コマヌシャル・ペヌパヌ6,300人 — 6,300人 — 
垂堎性のある債刞
米囜財務省蚌刞882,671 — 882,671 — 
米囜政府が埌揎する䌁業蚌刞383,501 — 383,501 — 
コヌポレヌトノヌト305,003 — 305,003 — 
コマヌシャル・ペヌパヌ70,079 — 70,079 — 
地方蚌刞5,014 — 5,014 — 
垂堎性のある株匏蚌刞9,889 9,889 — — 
制限付珟金マネヌマヌケットファンド1,217 1,217 — — 
金融資産総額$1,858,456 $169,573 $1,688,883 $— 
金融負債
開発デリバティブ賠償責任$390,939 $— $— $390,939 

営業掻動によるキャッシュフロヌ2023幎12月31日珟圚掻発な垂堎での匕甚䟡栌
レベル1		重芁な芳枬可胜な入力:
レベル2		著しく䞍可芖な入力
レベル3
金融資産
珟金同等物
すべお投信$166,059 $166,059 $— $— 
アメリカ財務省蚌刞30,712 — 30,712 — 
コマヌシャルペヌパヌ2,685 — 2,685 — 
䌁業ノヌト762 — 762 — 
売华可胜な債刞・債務蚌刞:
アメリカ財務省蚌刞862,022 — 862,022 — 
アメリカ政府スポンサヌによる䌁業債蚌刞441,341 — 441,341 — 
䌁業ノヌト252,350 — 252,350 — 
コマヌシャルペヌパヌ56,216 — 56,216 — 
預金蚌曞3,587 — 3,587 — 
流動垂堎性蚌刞11,178 11,178 — — 
制限付き珟金マネヌマヌケットファンド1,210 1,210 — — 
総資産$1,828,122 $178,447 $1,649,675 $— 
財務負債
開発デリバティブ負債$324,941 $— $— $324,941 
2024幎および2023幎6月30日に終了した6か月間には、 いいえ レベル3の金融資産たたは負債ぞの転送、たたはレベル3の金融負債からの送金。珟金、売掛金、玔資産、その他の流動資産、買掛金および未払費甚の芁玄連結貞借察照衚に反映されおいる垳簿䟡額は、短期満期による公正䟡倀に近いものです。
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アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
6. 流動的な債刞・債務蚌刞
圓瀟は䜙剰珟金残高を流動的な債刞投資に投資し、提瀺された各バランスシヌト日においお、党おの債刞投資を売华可胜であり、珟圚の資産ずしお分類しおいたす。これらは、珟圚の業務に利甚可胜なファンドの投資を瀺しおいたす。2024幎6月30日たたは2023幎6月30日終了の3か月たたは6か月にわたっお、流動的な債刞投資に関連する枛少償华費甚を蚘録しおいたせんでした。
以䞋の衚は、私たちの売华可胜な債刞・債務蚌刞をたずめたものです
2024幎6月30日珟圚
(千単䜍)償华枈み
費甚
未実珟総利益
未実珟損倱総額
公正䟡倀
米囜財務省蚌刞$920,578 $79 $(1,671です)$918,986 
米囜政府が埌揎する䌁業蚌刞384,165 63 (727)383,501 
コヌポレヌトノヌト305,491 39 (527)305,003 
コマヌシャル・ペヌパヌ76,379 — — 76,379 
地方蚌刞5,017 — (3)5,014 
合蚈$1,691,630 $181 $(2,928)$1,688,883 
2023幎12月31日珟圚
(千単䜍)償华枈み
費甚
未実珟総利益
未実珟損倱総額
公正䟡倀
米囜財務省蚌刞$892,237 $1,085 $(588)$892,734 
米囜政府が埌揎する䌁業蚌刞440,915 1,000 (574)441,341 
コヌポレヌトノヌト252,487 945 (320)253,112 
コマヌシャル・ペヌパヌ58,901 — — 58,901 
預金蚌曞3,587 — — 3,587 
合蚈$1,648,127 $3,030 $(1,482)$1,649,675% 
圓瀟の売買可胜な債刞・債務蚌刞の公正䟡倀は、財務諞衚内の分類によっお以䞋のように蚘茉されおいたす。
(千単䜍)2024幎6月30日珟圚2023幎12月31日珟圚
垂堎性のある債務蚌刞$1,646,268 $1,615,516 
珟金および珟金同等物42,615% 34,159 
合蚈$1,688,883 $1,649,675% 
7. その他の貞借察照衚の詳现
圚庫
圚庫の郚品は以䞋の通りにたずめられおいたす。
(千単䜍)2024幎6月30日珟圚2023幎12月31日珟圚
原材料$26,021 $23,346 
䜜業䞭
66,535 76,963 
完成品27,855% 25,123 
圚庫合蚈
$120,411です $125,432 
2024幎6月30日および2023幎12月31日時点で、私たちはそれぞれその他の資産の䞭に含たれおいる長期圚庫資産があり、それは通垞の運転サむクルを超えお消費されるこずを予想しおいたす。36.4癟䞇ドルず$36.3 この圚庫は、通垞の運転サむクルを超えお消費されるこずを予想しおいるため、その他の資産の䞭に含たれおいたす。
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アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
珟金、珟金同等物および拘束された珟金
次の衚は、圓瀟の芁玄された連結貞借察照衚内に報告された珟金、珟金同等物及び制限付き珟金の調敎を提䟛しおおり、これらの金額を瀺す圓瀟の芁玄された連結キャッシュ・フロヌ蚈算曞内の総額ず合蚈されおいたす。
2021幎6月30日珟圚
営業掻動によるキャッシュフロヌ20242023
珟金及び珟金同等物$968,492 $657,800 
その他の資産に含たれる制限付き珟金の合蚈2,701 2,176 
珟金、珟金同等物、および制限付き珟金の合蚈は、抂略された連結珟金フロヌ蚈算曞に衚瀺されたす。
$971,193 $659,976 
その他包括利益(損倱)
以䞋の衚は、各芁玠別に环積のその他包括損益の倉化をたずめたものです
営業掻動によるキャッシュフロヌJoint Venture における投資損倱確定絊付幎金
蚈画
債務に察する未実珟の(損倱)利益
蚌刞
倖貚翻蚳
調敎
その他环積合蚈
包括損倱
2023幎12月31日珟圚残高$(32,792)$(2,753)$1,548 $10,622 $(23,375)
再分類前総綜損倱その他
— — (4)(7,030)(7,034)
その他包括利益より再分類された金額
— 63 (4,291)— (4,228)
その他の綜合損益玔損倱
— 63 (4,295)(7,030)(11,262)
2024幎6月30日時点の残高$(32,792)$(その他の地域2)$(2,747)$3,592 $(34,637)
営業掻動によるキャッシュフロヌベンチャヌぞの投資損倱確定絊付幎金
蚈画
債務からの未実珟(損倱)利益
蚌刞
倖貚翻蚳
調敎
その他の包括利益环積額
2022幎12月31日の残高$(32,792)$(1,092)$(9,470)$(1,300)$(44,654)
再分類前その他包括的利益の配圓前
— — (11)5,483 5,472 
その他の包括利益から再分類された金額
— (9)2,111 — 2,102 
その他包括利益玔額
— (9)2,100株、劻による 5,483 7,574 
2023幎6月30日珟圚の残高$(32,792)$(1,101)$(7,370)$ 4,183 $(37,080)
环積その他包括利益損倱から再分類された金額は、垂堎可胜な債務蚌刞の解決ず私たちの幎金矩務の償华に関連しおおり、総資産負債蚈算曞ず包括損益蚈算曞のその他の費甚の䞭に蚘録されたす。
8. 転換瀟債
2027幎到期の転換可胜な優先債
2022幎に、私たちはシニア債の優先公開を開始し、$900.0の債務総額であるのコンバヌチブル瀟債を2027幎たでに発行したした。この時点で、初期賌入者は、远加の$ 1の債務総額であるのコンバヌチブル瀟債、远加瀟債を賌入するオプションを行䜿し、初期賌入者ずずもに合わせお債刞ずしお発行された瀟債、぀たり債刞の総発行額を$135.0ずしたした。これらの債刞は、2022幎9月15日付けの債刞契玄曞、たたは「契玄曞」に基づいお発行されたした。契玄曞には、通垞の契玄条項が含たれおおり、䞀定のデフォルトむベントが芏定されおいたす。デフォルトむベントが発生した堎合、債刞の支払準備ができ、䞀定の皮類の砎産たたは倒産むベントが発生した堎合、自動的に債刞が支払い期日ずなりたす。 1$1.0410億ドルの債刞が発行されたした。
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アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
玙幣は、以前に換算、償還、たたは買い戻されない限り、2027幎9月15日に満期になりたす。玙幣には、以䞋の利率で利息がかかりたす 12023幎3月15日から、毎幎3月15日ず9月15日に半幎ごずに延滞しお支払われる幎間の割合。玙幣は、2027幎6月15日以降、ノヌトホルダヌの遞択により転換可胜です。2027幎6月15日より前の債刞は、以䞋の状況でのみ転換可胜です。(1) 2022幎12月31日に終了する暊四半期以降に始たる任意の暊四半期䞭および圓該暊四半期䞭のみ、もし最埌に報告された圓瀟の普通株匏の売华䟡栌が 20 期間䞭の取匕日数連続しおいるかどうかにかかわらず 30 盎前の暊四半期の最終取匕日に終了する連続取匕日が、以䞋ず同等かそれ以䞊である 130該圓する各取匕日の転換䟡栌の。2その間 五 あずは営業日の期間 十 その日の各取匕日の債刞の元本1,000ドルあたりの取匕䟡栌を瀺す連続取匕日期間 十 連続した取匕日の期間は 98前回報告された圓瀟の普通株匏の売华䟡栌ずその取匕日の債刞の換算レヌトの積の割合、3債刞の䞀郚たたは党郚を償還察象ずするかどうか、たたは4債刞を管理するむンデンチャヌに定められおいる特定の䌁業むベントの発生時。圓瀟は、圓瀟の遞挙時に、必芁に応じお、珟金、圓瀟の普通株匏、たたは珟金ず普通株匏の組み合わせを支払いたたは匕き枡すこずで、債刞の転換を決枈したす。
ノヌトの換算レヌトは、初期倀で1,000ドルの元本額あたり3.4941株の普通株匏に盞圓し、初期換算䟡栌は玄$に盞圓したす。1,000ドルの原資料金に぀き、普通株匏3.4941株である換算レヌトが初めに適甚されたす。これは初期換算䟡栌がおよそ286.20ドルの普通株匏1株に盞圓するこずを意味したす。ノヌトの初期換算䟡栌は、2022幎9月12日に報告された普通株匏の1株圓たり212.00ドルの䟡栌に察しお玄%のプレミアムを意味したす。債務契玄曞の条項に埓い、換算レヌトは特定の状況に応じお調敎される堎合がありたす。 ノヌトの初期換算䟡栌は、2022幎9月12日に報告された普通株匏の1株あたり212.00ドルの䟡栌に察しお玄%のプレミアムを意味したす。 35䞊で、$212.00を䞊回りたす。212.00 契玄曞の条項に埓い、換算レヌトは特定の状況に応じお調敎される堎合がありたす。
2025幎9月20日以前にはノヌトを償還するこずはできたせん。2025幎9月20日以降に、匊瀟の普通株匏の最終報告売华䟡栌が少なくずも連続的に 100取匕期間䞭の公蚌金融商品の元本金の 130圓瀟の普通株匏の最埌に報告された売华䟡栌が、最䜎15日間連続しおいなくおも、あるいは盎前の取匕日を含めた連続する取匕日期間を含む転換䟡栌に察しお少なくずも$1の割合で売買された堎合、圓瀟は2024幎11月20日以降、制限があるが、任意の郚分たたは党郚を珟金で償還するこずができる。償還額には、償還日たでの利息が含たれない。20最䜎15日間、連続しおいなくおも、あるいは盎前の取匕日を含めた連続する取匕日期間を含む、圓瀟の普通株匏に察する転換䟡栌に察しお$1以䞊の割合で売買された堎合に適甚される。30 未償還の利息を加えた額に等しい珟金で、ノヌトの䞀郚たたは党おを匊瀟の遞択により償還するこずができたす。ノヌトにはシンキングファンドは甚意されおおらず、したがっお定期的にノヌトを償還たたは回収するこずは矩務付けられおいたせん。
むンデント蚌曞に定められた基本的な倉曎を受ける堎合、䞀郚の条件に埓い、保有者は珟金でノヌトのすべおたたは䞀郚を基本的な倉曎買い取り䟡栌により返枈を芁求するこずができ、その返枈金額はのプリンシパル金額のに加えお未払いの利息ずなりたす。さらに、満期日以前に特定の䌁業むベントが発生した堎合、たたは償還の通知を発行した堎合、ノヌトを倉換するこずを遞択した保有者の倉換レヌトを予め定矩された金額に増やしたす。ただし、ノヌトの保有者が倉換するこずを蚱可する条件は、今四半期では満たされたせんでした。 100債刞の元本金額のプラス未払い利息に等しい基本倉曎買戻し䟡栌で、保有者はノヌトのすべおたたは䞀郚を珟金で買い戻しおもらうこずができたす。たた、満期前に特定の䌚瀟行事が発生した堎合や償還通知を出した堎合には、泚文に基づいお投資家がノヌトを倉換しお倉換率を増やすこずができるよう、あらかじめ定矩された数量を増やすこずができたす。ただし、ノヌトを倉換するための条件が今四半期に満たされおいないため、ノヌト保有者が倉換するこずを蚱可されおいたせん。
2024幎6月30日時点で、発行費甚未償华額$○○癟䞇ドルを差し匕いた償還期間が長い負債に分類されおいたす。12.3 2024幎6月30日時点で、ノヌトの芋積もられた公正䟡倀は玄$○○十億ドルでした。公正䟡倀は、2024幎6月30日たでの最埌のアクティブに取匕されたノヌトの$100あたりの䟡栌に基づいお決定されたした(Level 2)。1.11ノヌトは割面発行され、ノヌトの契玄期間䞭に発行に関連する費甚は利息費甚に償华されたす。2024幎6月30日珟圚、ノヌトの実質利率は1%.
コヌルタむプの取匕䞊限あり
2022幎には、むニシャル・ノヌトの䟡栌蚭定および初期パヌゞャヌによる远加ノヌトの賌入オプションの行䜿に関連しお、プラむベヌトな亀枉によるキャップ・コヌル・トランザクション、たたはキャップ・コヌル・トランザクションに参加したした。キャップ・コヌル・トランザクションでは、通垞の垌薄株匏調敎を含め、ノヌトに基づく普通株匏の数量が初期的にカバヌされたす。キャップ・コヌル・トランザクションのキャップ䟡栌は、初期には1株あたり424.00ドルであり、これは2022幎9月12日に報告された普通株匏の盎近の売华䟡栌である1株あたり212.00ドルに察しお%のプレミアムを衚し、キャップ・コヌル・トランザクションの条件に基づいお特定の調敎が加えられたす。424.00ドル/株で、1株あたりの最埌の報告された普通株䟡栌である2022幎9月12日の1株あたり212.00ドルに察しお%のプレミアムを衚したす。 キャップ・コヌル・トランザクションの条件に基づき、特定の調敎が加えられたす。 100普通株匏の報告された売䟡栌に察しお䞊昇し、2022幎9月12日の株䟡1æ ª212ドルに基づき、䞊限付きコヌル取匕の条件䞋で䞀定の調敎が必芁です。212.00 䞊限付きコヌル取匕の条項に埓っお、䞀定の調敎が必芁です。
9. 将来のロむダリティ販売に関連する責任
2020幎4月、私たちはBX Bodyguard Royalties L.P.The Blackstone Group Inc.の関連䌚瀟たたはBlackstone Royaltiesず買収契玄、たたは買収契玄に眲名したした。Blackstone Royaltiesは、元々は蚭定されたロむダルティ金支払可胜な割合たたはロむダリティ利益を取埗したした。 50MDCO、その関連䌚瀟たたはサブラむセンシヌが含むいずれかのラむセンス補品のネット売䞊に関連するinclisiranたたはブランド医薬品Leqvioおよびその他すべおのラむセンス補品に぀いおの初期に蚭定されたロむダルティヌ金額に぀いお、を含む商業的なマむルストヌンの支払可胜金額のず䞀緒に、Royalty Interestを賌入したした。 75MDCO License Agreementに基づくRoyalty Interest兆.e買収された利益に察する2029幎12月31日たでの支払いが、少なくずも10億ドルに盞圓しない堎合、Blackstone Royaltiesは、2030幎1月1日以降にでRoyalty Interestを受け取りたす。賌入された利益の売华に察する芋返りずしお、Blackstone Royaltiesは私たちに$を支払いたした。1.00ブラックストヌン・ロむダルティは、その他のロむダルティ利益を受け取りたす。 55に始たるRoyalty Interestを受け取るこずになりたす。1.0010Kフォヌムを元にしたCallon Petroleum Companyの䌚蚈幎床が2023幎12月31日に終了した幎床に぀いお、発行枈みの普通株匏は66508277株でした。
BXボディヌガヌド・ロむダリティズLPぞの返枈矩務ず継続的な関䞎により、この取匕の受取額を圓瀟の簡略合䜵貞借察照衚䞊の手数料控陀埌の債務ずしお蚘録したす。たた、すべおのロむダルティを口座で凊理したす。
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目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
MDCOラむセンス契玄による私たちぞの商業的なマむルストヌンを、圓瀟の簡易合䜵損益蚈算曞ず包括的損倱蚈算曞の売䞊高ずしお凊理する。
将来のロむダルティヌ販売に関連する債務の償华を決定するために、ブラックストヌン・ロむダルティヌぞの将来の支払総額を芋積もる必芁がありたす。合意締結時に蚘録された10億ドルの債務は、賌入契玄の有効期間䞭、ロむダルティヌおよび商業的マむルストヌン・ペむメントの合蚈額に利息費甚ずしお加算されたす。2024幎6月30日時点で、この利息費甚の掚定額は、有効幎利率に換算しおになりたす。これらの掚定には、合意締結時に蚘録された金額ず将来期間で認識される利息費甚の䞡方に圱響を及がす様々な仮定が含たれおいたす。1.00賌入契玄の有効期間䞭、合意締結時に蚘録された10億ドルの債務は、これらのロむダルティヌおよび商業的マむルストヌン・ペむメントの合蚈額に利息費甚ずしお加算されたす。2024幎6月30日時点で、この利息費甚の総額は、幎利率に盞圓するず芋積もられおいたす。 9これらの掚定には、合意締結時に蚘録された金額ず将来期間で認識される利息費甚の䞡方に圱響を及がす仮定が含たれおいたす。
ブラックストヌン・ロむダルティぞの支払いが行われるたびに、賌入契玄の有効期間䞭に負債の残高が返枈されたす。返枈の正確なタむミングず金額は、各報告期間ごずに倉曎される可胜性がありたす。Leqvioのグロヌバル売䞊高が倧幅に増枛するず、将来のロむダルティ売华に関連する負債、利息費甚、および返枈期間に重倧な圱響を䞎えたす。定期的にブラックストヌン・ロむダルティぞの予定された支払いを評䟡し、その支払いの金額やタむミングが圓初の芋積もりず実質的に異なる堎合、将来のロむダルティの売华に関連する負債の償华および関連する利息費甚を芋通し良く調敎したす。
2024幎6月30日珟圚、将来のロむダリティヌ売华に関連する債務の垳簿䟡額は$です1.4010億ドル、手数料$癟䞇を差し匕いた玔額です。2024幎6月30日珟圚の将来配圓に関連する債務の垳簿䟡額は、圓瀟がブラックストヌン・ロむダルティヌズに支払われる将来のロむダリティヌず商業的なマむルストヌンの芋積もりに基づき、珟圚の芋積もりで、レベルの入力ず芋なされたす。9.5将来ブラックストヌン・ロむダルティヌズが支払う商業的なマむルストヌンを含む将来のロむダリティヌの芋積もりに基づき、2024幎6月30日珟圚の将来のロむダリティヌの売华に関連する負債の垳簿䟡額は、公正䟡倀に近䌌しおいたす。これらはレベルの入力ず芋なされたす。
以䞋の衚は、将来のロむダルティ販売に関連する責任に察する掻動を千単䜍で瀺しおいたす
2023幎12月31日時点の垳簿䟡額
$1,377,239 
認識された利息費甚61,103 
支払い(33,799 )
2024幎6月30日時点の垳簿䟡額
$1,404,543 
10。 開発デリバティブ賠償責任
2020幎8月、我々はBXLS Vボディヌガヌド-PCP L.P.およびBXLS Family Investment Partnership V-ESC L.P.以䞋、ブラックストヌン ラむフ サむ゚ンシズず総称されるずの共同開発契玄資金提䟛契玄ずも呌称されるに調印したした。この契玄により、ブラックストヌン ラむフ サむ゚ンシズは私たちの2぀の心血管疟患プログラムのうち、ノトリシランおよびゞレベシランの臚床開発に向けた最高150.0癟䞇ドルの出資を提䟛しおいただくこずずなりたした。2024幎6月30日珟圚、ブラックストヌン ラむフ サむ゚ンシズはHELIOS-b第3盞臚床詊隓に関連するノトリシランの開発費甚に察しお70.0癟䞇ドル、ゞレベシランの第2盞臚床詊隓のための26.0癟䞇ドルの出資を行っおいたす。さらに、ブラックストヌン ラむフ サむ゚ンシズは、ゞレベシランの第3盞臚床詊隓に関連する開発費甚に぀いお、最倧54.0癟䞇ドルたで出資する暩利を保有しおいたすが、これは矩務ではありたせん。ブラックストヌン ラむフ サむ゚ンシズが提䟛する第3盞臚床詊隓に必芁な最終的な資金額は、私たちが特定の開発マむルストヌンを達成するこずによっお決定されたす。ブラックストヌン ラむフ サむ゚ンシズず私たちの間では、ノトリシランずゞレベシランの開発および商業化の責任は独占的に私たちにありたす。
ブラックストヌン・ラむフサむ゚ンスがvutrisiranの臚床開発費甚に察する支揎を行う代わりに、vutrisiranがATTR心筋症の芏制承認を受けお最初の商業販売が行われた埌の期間に、AMVUTTRAvutrisiranの玔売䞊高に察しおロむダルティヌを%支払うこずに同意し、指定された囜でATTR心筋症の芏制承認を受けた堎合は、匷制回収に続いおvutrisiranが垂堎から撀回されない限り、その投資額の最倧増額支払いを行うこずに同意しおいたす。 1vutrisiranの玔売䞊高に察する%ロむダルティヌを支払い、vutrisiranがATTR心筋症の芏制承認を受けお最初の商業販売が行われた埌の期間に指定された囜でvutrisiranの芏制承認を埗た堎合、投資額の最倧増額支払いを行いたすが、vutrisiranが匷制回収に続いお垂堎から撀回される堎合は、そのような支払いを行いたせん。 10幎間 zilebesiranの第2盞臚床詊隓の開発費に察するBlackstone Life Sciencesの資金提䟛に察する芋返りずしお、zilebesiranの第2盞臚床詊隓の成功裏に完了した堎合に、Blackstone Life Sciencesに、圌らの第2盞の投資額の最倧増額支払いを、特定の芏制䞊のむベントが発生しない限り、投資額の最倧増額支払いをするこずに同意しおいたす。 2.5 Blackstone Life Sciencesに、指定された囜でのzilebesiranの芏制承認が行われた堎合、投資額の最倧増額支払いを最倧回数たで行うこずに同意し、vutrisiranが匷制回収に続いお垂堎から撀回されない限り、芏制承認された期間䞭に投資額の最倧増額支払いを実斜したす。 2幎 指定された期間の投資の最倧回数に応じお、vutrisiranがATTR心筋症の芏制承認を受けた堎合、Blackstone Life Sciencesに投資額の最倧増額支払いをするこずに同意しおいたすが、vutrisiranが匷制回収に続いお垂堎から撀回される堎合は、そのような支払いは行いたせん。 3.25 zilebesiranの第2盞臚床詊隓の開発費に察するBlackstone Life Sciencesの資金提䟛に察する芋返りずしお、zilebesiranの第2盞臚床詊隓が成功裏に完了した堎合に、圌らの第2盞の投資額の最倧増額支払いをするこずに同意しおいたすが、䞀定の芏制䞊のむベントがzilebesiranの継続的な開発に圱響を䞎えた堎合は、そのような支払いは行いたせん。 付䞎日から4幎埌の呚幎 投資額の最倧増額支払いをし぀぀、Blackstone Life Sciencesに、指定された期間に、zilebesiranの第2盞臚床詊隓が成功裏に完了した堎合に、圌らの第2盞の投資額の最倧増額支払いを行うこずに同意しおいたす。84.52023幎9月、zilebesiranのKARDIA-1第2盞臚床詊隓のトップラむン結果が発衚され、$5000䞇の開発マむルストヌン達成が発生し、16回の均等な四半期支払いでBlackstone Life Sciencesに支払われたす。 4幎 4.5 Blackstone Life Sciencesに、指定された囜でのzilebesiranの芏制承認が行われた堎合、その期間䞭に、圌らの第3盞の投資額の最倧増額支払いをしたすが、zilebesiranが匷制回収に続いお垂堎から撀回される堎合は、そのような支払いは行いたせん。 付䞎日から4幎埌の呚幎 投資額の最倧増額支払いをし぀぀、Blackstone Life Sciencesに、指定された期間に、zilebesiranの第3盞臚床詊隓での芏制承認を受けた堎合に、圌らの第3盞の投資額の最倧増額支払いを行うこずに同意しおいたす。
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目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
資金提䟛契玄に基づく支払矩務は、vutrisiran及びzilebesiranに関する知的財産暩に察する担保暩、資金預け入れ口座に察する担保暩を陀き、担保される予定です。
私たちやブラックストヌンラむフサむ゚ンスは、他の方からの砎産や同様の手続きがなされた堎合、各々が資金提䟛契玄を党面的に解陀する暩利を有しおいたす。私たちやブラックストヌンラむフサむ゚ンスは、盞手方の重倧な違反が是正されなかった堎合、あるいは補品の特定の患者の健康および安党理由、あるいは補品の臚床詊隓が終了した埌に補品が特定の䞻芁囜の芏制承認を受けられなかった堎合、補品党般たたは補品に関しお、資金提䟛契玄を党面的たたは郚分的に解陀するこずができたす。たた、ブラックストヌンラむフサむ゚ンスには、支払いもしくは補品の開発や商品化胜力に圱響する特定のむベントが発生した堎合、たたは私たちの支配暩が倉曎された堎合、資金提䟛契玄を党面的に解陀する暩利がありたす。ブラックストヌンラむフサむ゚ンスは、特定の補品に関しお、共同指導委員䌚がその補品の開発プログラムを党面的に解陀するこずを遞択した堎合、その補品に関しお特定の臚床詊隓の結果が埗られなかった堎合、あるいはvutrisiranに関しおのみ、特定の䞻芁垂堎で特蚱䟵害の蚎蚟によっおvutrisiranの開発たたは商品化の暩利が犁止された堎合、補品に関しお資金提䟛契玄を解陀するこずができたす。䞀郚の解陀の状況では、私たちはブラックストヌンラむフサむ゚ンスに察しお、ブラックストヌンラむフサむ゚ンスから受け取った開発資金ず同額、あるいはその倍額の金額を支払うこずが求められ、私たちは、zilebesiranたたはvutrisiranがATTRアミロむドヌシスおよび心筋症に察する芏制承認を受けた堎合、䞊蚘で説明されおいる支払い、たたはAMVUTTRAの堎合は䞊蚘のロむダリティを、解陀埌も匕き続き支払う矩務がありたす。
圓瀟は、ASC 815、「デリバティブおよびヘッゞング」に基づき、ブラックストヌン・ラむフサむ゚ンスぞの支払いのタむミングに応じお圓瀟の貞借察照衚の未払費甚たたはその他の負債に蚘録された、公正䟡倀に蚈枬されたデリバティブ債務ずしお、ファンディング契玄を蚈䞊しおいたす。開発デリバティブ債務の再評䟡による公正䟡倀の倉動は、圓瀟の連結財務諞衚におけるその他の費甚ずしお蚈䞊されたす。
2024幎6月30日珟圚、デリバティブ負債は公正䟡倀階局のレベル3の金融負債に分類されおいたす。評䟡方法には、iブラックストヌン・ラむフサむ゚ンスから支払いを受けるために定められた開発マむルストヌンを達成する確率ず時期、ii芏制圓局の承認ずブラックストヌン・ラむフサむ゚ンスぞの支払いが埗られる確率ず時期、iiiATTRアミロむドむドの芏制圓局の承認を前提ずしお、AMVUTTRAの玔売䞊高に察しお支払われるロむダルティの金額ず時期の芋積もりなど、芳察䞍可胜なレベル3の䞻芁なむンプットが組み蟌たれおいたす。心筋症の人、iv私たちの借入費甚11%)、および (v) ブラックストヌン・ラむフサむ゚ンスの借入費甚 (6%).
以䞋の衚は、開発掟生負債に関する掻動を千ドル単䜍で瀺しおいたす。
2023幎12月31日時点の垳簿䟡額
$324,941 
資金提䟛契玄の䞋で受け取った金額12,333 
資金提䟛契玄の䞋で支払われた金額(10,563)
開発デリバティブ債務の公正䟡倀倉動64,228 
2024幎6月30日時点の垳簿䟡額
$390,939 
11. 株匏報酬
以䞋の衚は、オペレヌティングコストや費甚に含たれる株匏報酬費甚、および株䞻資本剰䜙金に含たれる株匏報酬負担を、圓瀟の簡易合䜵損益蚈算曞および株䞻資本欠損の簡易合䜵蚈算曞にたずめたものです。
 6月30日たでの3か月間6月30日たでの6か月間
営業掻動によるキャッシュフロヌ2024202320242023
研究開発$48,115 $32,801 $67,330 $49,033 
販売・䞀般管理費甚41,173 43,001 67,305 66,716 
圚庫ベヌスの報酬費甚の合蚈
89,288 75,802 134,635 115,749 
株匏ベヌスの報酬費甚倧文字
808 1,188 1,616 2,377 
総株匏報酬費甚チャヌゞ
$90,096 $76,990 $136,251 $118,126 

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目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
12. 1株あたりの玔損倱
基本的な䞀株圓たりの玔損倱は、発行枈みの普通株匏の加重平均数で玔損倱を割っお蚈算したす。垌薄化埌の䞀株圓たりの玔損倱は、垌薄化ポテンシャル䞀株圓たりの玔損倱ず発生期間䞭に未だ保有しおいる発行枈み普通株匏ず垌薄化郚分を加味しお玔損倱を割っお蚈算されたす。垌薄化埌の䞀株圓たりの玔損倱の蚈算では、転換瀟債の利子費甚を排陀するために玔損倱を調敎したす。ポテンシャル䞀株圓たりの普通株匏には、制限付き株匏ナニットの発行、株匏オプションの行䜿その収益を財務条件の反映により自己株匏凊理法に基づいお再賌入された未払い株賌入契玄に䜿甚されたず仮定した堎合および期間䞭に未だ発生しおいる転換瀟債の株匏ぞの転換が含たれたす発行日又は報告された最初の期間においお転換瀟債の換算方法を適甚するず仮定玔損倱が発生した期間においおポテンシャル䞀般株の远加が反垌薄化になる堎合、垌薄化埌の䞀株圓たりの玔損倱は基本的な䞀株圓たりの玔損倱ず同じです。
以䞋の衚は、垌薄化防止のために陀倖された朜圚的な普通株匏財務䌚蚈凊理や換算調敎額を考慮する前を瀺しおいたす。
2021幎6月30日珟圚
営業掻動によるキャッシュフロヌ20242023
パフォヌマンスに基づくストックオプションを含む普通株匏賌入オプション売掛金アセヂ化斜蚭より受取った資金(玔額) 8,023 
非ベストリストリクテッドスタックナニット、パフォヌマンスに基づく制限付きストックナニットを含む2,870 2,303 
転換債務3,616 3,616 
総蚈12,721 13,942 
13. ネクサス ケラフィックス シャンプヌコンディショナヌコミットメント及びコンティンゞェンシヌ
テクノロゞヌラむセンスおよびその他のコミットメント
私たちは、特定の技術や情報を研究プロセスおよびその他の補品開発に䜿甚する暩利を第䞉者からラむセンス認可しおいたす。関連するラむセンスたたは技術契玄に埓い、ラむセンサたたはその代理人に察しお、様々な契玄期間䞭に䞀定の支払いを行うこずが矩務付けられおいたす。これらの契玄期間の倚くは、圓瀟がラむセンス認可した基盀ずなる知的財産の残存寿呜ず䞀臎しおいたす。2024幎6月30日珟圚、既存のラむセンス契玄に基づく固定支払いおよびキャンセル可胜な支払いを行うための次の5幎間の圓瀟のコミットメントは重芁ではありたせん。
法的問題
ビゞネスの過皋で、蚎蚟、仲裁たたはその他の法的手続きの圓事者になるこずがありたす。以䞋に説明する事項を含め、圓瀟が関䞎する可胜性のある請求および蚎蚟手続きには、圓瀟の補品たたは補品候補に関連する特蚱の範囲、有効性、たたは執行可胜性に察する異議申し立お、および圓瀟が他者が保有する特蚱の範囲、有効性、たたは執行可胜性に察しお提起する異議申し立おが含たれたす。これには、第䞉者から圓瀟がその特蚱を䟵害しおいるず䞻匵されたり、圓瀟がそのような第䞉者ずのラむセンス契玄たたは他の契玄に違反したりしたずされる請求も含たれたす。そのような法的手続きの結果は、その理由にかかわらず䞍確定である。加えお、蚎蚟および関連事項は費甚がかかり、圓瀟の経営陣およびその他のリ゜ヌスが他の掻動に取り組む予定であった堎合、その泚目をそらすこずがありたす。もし蚎蚟手続きで勝蚎できなかった堎合、圓瀟のビゞネス、業瞟、流動性および財務状況に䞍利な圱響が生じるこずがありたす。圓瀟の法的費甚の費甚認識方針は、発生したず認識されたそのような費甚を認識するこずです。
特蚱䟵害蚎蚟
2022幎3月、私たちは、1Pfizer, Inc.ず子䌚瀟PharmaciaUpjohn Co. LLC総称しお Pfizer ず呌ぶ及び2Moderna, Inc.ずその子䌚瀟ModernaTX, Inc.、およびModerna US, Inc. 総称しお Moderna ず呌ぶに察し、米囜特蚱第11,246,933号「‘933特蚱」ず呌ぶに察する䟵害の損害賠償を求める蚎蚟を、デラりェア地区連邊裁刀所に別々に起こしたした。この特蚱は、mRNA COVID-19ワクチンの補造および販売においお、PfizerずModernaの䞡瀟が䟵害したものでありたす。この特蚱は、mRNA COVID-19ワクチンの成功に基盀を提䟛する、圓瀟の生分解性カチオン性リピドを察象ずしおいたす。
ファむザヌずモデルナがそれぞれ『933特蚱』を䟵害しおいるずの刀断ず、䟵害を補償するために十分な損害賠償金を請求したす。ただし、ファむザヌずモデルナが特蚱付きリピッドを䜿甚するための未蚱可の䜿甚に察する合理的な䜿甚料を䞋回らない額を補償したす。利息や裁刀所が呜じる費甚も含めお、蚎蚟の結果に基づいお凊理されたす。提出されたクレヌムに明瀺されおいるように、これらの蚎蚟においお差止呜什は求められおいたせん。
2022幎5月23日に、モデルナはセクション1498aに基づく積極的なディフェンスを䞻匵する䞀郚の棄华動議を提出したした。私たちは2022幎5月27日に、圌らの動議に反察しお、モデルナが政府以倖の売䞊が倧きかったこずを䞻匵したした。
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目次
アルニラムファヌマシュヌティカルズ瀟
コンデンスド連結財務諞衚に関する泚蚘
未確定
2022幎4月に契玄が終了したした。モデルナは2022幎6月13日に反応し、第1498条aの䞋での販売に関する䞻匵に぀いお郚分的な蚎蚟棄华を芁請したした。
2022幎5月27日、ファむザヌは私たちの提蚎に察しお回答曞を提出し、䞻匵を吊認し、無効性ず非䟵害の抗匁を䞻匵したした。さらに、ファむザヌはバむオンテックを蚎蚟に加え、特蚱が無効であるずの刀決を求める反蚎を远加し、特蚱の䞍正䜿甚による特蚱の無効を䞻匵する二぀目の䞻匵を远加したした。私たちは圌らの抗匁ず反蚎には根拠がないず考え、私たちの䞻匵の劥圓性ず圌らの特蚱の䞍正䜿甚䞻匵の根拠のなさに関する具䜓的な論点を2022幎6月10日に回答したした。
2022幎7月12日、私たちは远加の蚎蚟を提起したした。PfizerずModernaそれぞれに察しお、米囜特蚱第11,382,979号たたは「'979特蚱」の䟵害に぀いお、mRNA COVID-19ワクチンの補造販売に察する損害賠償を求めたした。各圓事者は䞡方の特蚱を組み合わせお1぀の蚎蚟にするこずに合意したした。たた、ModernaずPfizer / BioNTechそれぞれに察しお別々の蚎蚟を行いたした。 two oneworldアラむアンスのメンバヌず远加のグロヌバルパヌトナヌずずもに、お客様はalaskaair.comで30以䞊の航空䌚瀟ず䞖界䞭の1,000以䞊の目的地で賌入、獲埗、たたは亀換する遞択肢が今たで以䞊にありたす。
2023幎2月8日、米囜特蚱庁から、第3特蚱が2023幎2月28日にU.S.特蚱第11,590,229号、たたは「229特蚱」ずしお発行されるこずを通知されたした。これは、圓瀟が信じるずころによれば、ファむザヌずモデルナのCOVID-19ワクチンも䟵害するず考えおいたす。2023幎2月15日、圓瀟は裁刀所に察しお、この特蚱をファむザヌずモデルナに察する既存事件に远加する動議を提出し、2023幎4月26日には、裁刀所が開廷し、1498(a)節に基づく販売に関する䞻匵を棄华するようモデルナが提出した䞀郚の棄华動議、圓瀟が提出した圓時の蚎蚟に「229特蚱」を远加する動議、圓瀟の蚎蚟に察するファむザヌの䞀郚の無効䞻匵をモデルナが以前に提出した無効䞻匵に補完するために提出した動議が华䞋されたした。
2023幎5月26日、私たちはデラりェア州でPfizerずModernaに察しお『229特蚱』の䟵害による損害賠償を求めお远加の蚎蚟を起こしたした。この特蚱に加え、私たちはPfizerずModernaの䞡方に察しお米囜特蚱番号11,633,479号および11,633,480号、Pfizerのみに察しお米囜特蚱番号11,612,657号の䟵害を䞻匵したした。
2023幎8月9日、米囜デラりェア地区裁刀所でマヌクマン聎聞䌚が開催され、'933および'979特蚱で䜿甚される争われた甚語の意味を怜蚎したした。2023幎8月21日、裁刀所は甚語を解釈する呜什を出し、第3甚語の裁定を蚌拠調査を埅っお延期し、2024幎1月4日には蚌拠調査が行われ、その埌2024幎7月12日に远加蚌拠調査の結果を埅っお最終刀決が䞋されたした。2023幎8月21日の呜什に続き、私たちはモデルナ瀟ず共に特蚱䟵害の最終刀決に぀いお合意し、裁刀所は2023幎8月30日にそのような刀決を出し、2023幎9月7日に私たちはモデルナ瀟に察する初期蚎蚟で、請求の構成に関する刀決を連邊控蚎裁刀所に䞊蚎したした。蚎蚟においお特蚱の残りの郚分は受けず、2023幎5月26日に提起されたモデルナ瀟に察する蚎蚟は、裁刀所によっお蚭定されたスケゞュヌルに埓っお進行䞭です。 過去1週間は株䞻にずっお倧倉な期間であったため、基本的なファンダメンタル分析を行い、䜕を孊ぶこずができるかを調べおみたしょう。 '933および'979特蚱においお争われた甚語の䜿甚に関する意味を考慮するため、2023幎8月9日に米囜デラりェア地区裁刀所でマヌクマン聎聞䌚が開催されたした。2023幎8月21日、裁刀所はその甚語を解釈する呜什を出し、第3甚語に぀いおは蚌拠調査を埅っお裁決を延期したした。2024幎1月4日には、その第3甚語の裁くために蚌拠調査が行われ、その埌2024幎7月12日には远加蚌拠調査の結果を埅っお最終刀決が䞋されたした。 two「Fallout」過去1週間は株䞻にずっお倧倉な期間であったため、基本的なファンダメンタル分析を行い、䜕を孊ぶこずができるかを調べおみたしょう。 圓瀟の特蚱の䟵害に぀いおの非䟵害の最終刀決を取り付けるため、2023幎8月21日の呜什に続き、私たちはモデルナ瀟ず共に合意したした。裁刀所はそのような刀決を出し、2023幎8月30日にそのような刀決を出したした。そしお2023幎9月7日、私たちはモデルナ瀟に察する初期蚎蚟で、請求の構成に関する刀決を連邊控蚎裁刀所に䞊蚎したした。 two 圓瀟の特蚱の䟵害に぀いおの非䟵害の最終刀決を取り付けるため、2023幎8月21日の呜什に続き、私たちはモデルナ瀟ず共に合意したした。裁刀所はそのような刀決を出し、2023幎8月30日にそのような刀決を出したした。そしお2023幎9月7日、私たちはモデルナ瀟に察する初期蚎蚟で、請求の構成に関する刀決を連邊控蚎裁刀所に䞊蚎したした。 oneworldアラむアンスのメンバヌず远加のグロヌバルパヌトナヌずずもに、お客様はalaskaair.comで30以䞊の航空䌚瀟ず䞖界䞭の1,000以䞊の目的地で賌入、獲埗、たたは亀換する遞択肢が今たで以䞊にありたす。 蚎えられたモデルナ瀟に察する特蚱の䞀郚を受けた呜什である2023幎8月21日の呜什は、特蚱の請求に圱響を䞎えず、その蚎蚟は裁刀所によっお蚭定される予定のスケゞュヌルに埓っお進行䞭です。
The two 第3クレヌム甚語の刀決を受けお、ファむザヌに察する別々の蚎蚟が継続䞭です。2023幎9月に、私たちはファむザヌず合意しお2022幎ず2023幎の蚎蚟を1぀にたずめるこずになりたした。このこずにより、裁刀日は2024幎11月から2025幎前半に倉曎され、最終スケゞュヌルは裁刀所によっお決定されたす。 oneworldアラむアンスのメンバヌず远加のグロヌバルパヌトナヌずずもに、お客様はalaskaair.comで30以䞊の航空䌚瀟ず䞖界䞭の1,000以䞊の目的地で賌入、獲埗、たたは亀換する遞択肢が今たで以䞊にありたす。 これにより、裁刀日は2024幎11月から2025幎䞊半期に移動する必芁があり、最終スケゞュヌルは裁刀所によっお決定されたす。
2024幎7月12日、Acuitas Therapeutics Inc.以䞋、Acuitasず特定の埓業員は、私たちに察し、Pfizer/BioNTech、Modernaに察しお蚎蚟を提起した特蚱においお特定のAcuitas埓業員を共同発明者ずしお远加する刀決を求める申立おを米囜デラりェア地方裁刀所に提出したした。私たちは申し立おに察しお適切な察応をする予定です。
補償
知的財産暩に関するラむセンス契玄に基づき、我々は䌁業ずの契玄によっお知的財産暩を取埗するこずがありたす。その際には、ラむセンス契玄に基づく知的財産暩に関連する損害に぀いお、䌁業を補償するこずが求められる堎合がありたす。その堎合、圓瀟は、ラむセンス契玄たたは圓該ラむセンスされた知的財産暩に関する蚎蚟に関連する費甚、ラむセンスされた知的財産に関する蚎蚟に関する費甚を含む、圓該蚎蚟に関連する費甚の支払い責任がありたす。たた、圓瀟はビゞネス運営䞊必芁な数倚くの契玄曞に眲名しおおり、圓該契玄曞には兞型的な条項が含たれおおり、圓該契玄者ず圌らが発生する特定の事象、蚎蚟たたはその他の法的手続きに起因する損害を補償するこずを矩務付けおいたす。さらに、圓瀟は自瀟の圹員および取締圹に察しお、裁刀および和解金額、刀決金額、眰金、法人皎および和解金支払いに必芁な費甚に぀いお、圌らが蚎蚟や法的手続きに関䞎する堎合に、ある制限の䞋に責任を負うこずを玄束しおいたす。これらの補償費甚は、売䞊高、䞀般管理費甚に請求されたす。
このような保蚌条項に基づく将来の最倧朜圚責任は䞍確定です。私たちは、党セクタヌの保蚌条項に基づく責任の芋積り集蚈の公正䟡倀は最小限であるず刀断し、2024幎6月30日時点で、このような保蚌条項に関連する責任を蚘録しおいたせん。
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目次
項目2.財務状況及び業瞟に関する経営者の議論ず分析
以䞋の議論には、圓瀟の財務状況や業瞟に぀いおの経営陣の分析が含たれおおり、この第10-Qフォヌムの別の堎所に含たれおいる圓瀟の未監査の連結財務諞衚およびその泚蚘ず䞀緒に読む必芁がありたす。
抂芁
私たちは、リボ栞酞干枉RNAiに基づく新しい治療法を開発するグロヌバルな商業化レベルのバむオ医薬品䌁業です。 RNAiは、遺䌝子発珟のシヌケンス特異的なサむレンシングず調節のために现胞内で自然に起こる生物孊的経路です。 RNAi経路を利甚するこずで、私たちはRNAi治療薬ずしお知られる革新的な新しい医薬品の新しいクラスを開発したした。 RNAi治療薬は、疟患の原因たたは経路に関䞎するタンパク質を゚ンコヌドするメッセンゞャヌRNAmRNAを匷力にサむレンシングする小さな干枉RNAで構成されおおり、埓来の薬剀よりも䞊流で機胜したす。これにより、これらのタンパク質が䜜られないようにするこずができたす。私たちは、これが垌少疟患および広範な疟患の患者の治療を倉革する可胜性のある革呜的なアプロヌチであるず考えおいたす。これたでのずころ、この革呜的なアプロヌチを掚進するための私たちの取り組みは、AMVUTTRAvutrisiran、ONPATTROpatisiran、GIVLAARIlumasiranおよびLeqvioinclisiranの5぀のファヌストむンクラスRNAiベヌスの医薬品の承認を匕き出したした。® ノトリシラン、ONPATTROパティシラン、GIVLAARIルマシランおよびLeqvioむンクリシラン® 明日の倩気はどうですか®givosiran、OXLUMO® ルマシランずLeqvio® むンクリシラン
私たちの研究開発の戊略は、人間の疟患の原因たたは経路に関䞎する遺䌝子をタヌゲットにするこずです。N-アセチルガラクトサミンGalNAc共圹アプロヌチたたは脂質ナノ粒子LNPを利甚しお、siRNAの肝臓投䞎を可胜にしおいたす。䞭枢神経系や目の県内投䞎に配達するために、脂溶性リガンドずしおヘキサデシルC16基に基づく代替共圹アプロヌチを䜿甚しおいたす。たた、siRNAの心臓、骚栌筋、脂肪組織ぞの配達方法に぀いおも進歩しおいたす。私たちの焊点は、高い未解決のニヌズ、遺䌝的に怜蚌されたタヌゲット、臚床第1盞詊隓の臚床掻動評䟡のための早期バむオマヌカヌ、および薬剀開発、芏制承認、患者アクセス、商業化の定矩可胜な道筋がある臚床指瀺にありたす。
2021幎初、私たちは私たちの戊略を開始したした。 「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。5「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。 2025幎末たでに䞀流のバむオテクノロゞヌ䌁業ぞの移行を蚈画する戊略に焊点を圓おおいたす。これにより、持続可胜なむノベヌションを通じお䞖界䞭の患者に革新的な垌少疟患、専門疟患、および遞択された䞀般的な疟患の薬剀を提䟛し、優れた財務パフォヌマンスを実珟するこずを目指しおいたす。 「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。5「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。したがっお、持続可胜なむノベヌションを通じお䞖界䞭の患者に革新的な垌少疟患、専門疟患、および遞択された䞀般的な疟患の薬剀を提䟛するこずを目指し、䟋倖的な財務業瞟を䞊げるこずを目指しおいたす。
珟圚、我々は5぀の垂販補品ず10件以䞊の臚床プログラムを展開しおおり、それには数件の埌期段階の開発プログラムが含たれおいたす。それらは、珍しい、専門的な、遞ばれた普及圢態にたたがっおいたす。
AMVUTTRAは、成人の倚発性ニュヌロパチヌを䌎う遺䌝性トランスサむレチン型アミロむドヌシスhATTRアミロむドヌシスの米囜での治療承認、欧州連合EUおよびむギリスUKでステヌゞ1たたはステヌゞ2の成人患者の治療甚の承認、polyneuropathyを䌎うトランスサむレチンTTRタむプの家族性アミロむドヌシスの日本での治療承認、およびその他の倚くの囜でも承認されおいたす。芏制圓局の審査は、他の地域でも継続䞭です。2024幎6月、vutrisiranAMVUTTRAの非商暙名に関するHELIOS-b詊隓の陜性トップラむン結果を報告し、今埌、カルディオミオパチヌを䌎うATTRアミロむドヌシスの朜圚的な治療法ずしおのAMVUTTRAの承認申請を、優先審査ボヌナスを䜿甚しお米囜食品医薬品局FDAに新薬申請を远加提出するこずを蚈画しおいるこずを発衚したした。
ONPATTROは、FDAによっお承認され、成人のhATTRアミロむドヌシスの倚発性神経症の治療ずしお、たたEUでステヌゞ1たたはステヌゞ2の倚発性神経病を䌎うhATTRアミロむドヌシスの成人患者の治療ずしお、日本ではTTRタむプの家族性アミロむドヌシスの倚発性神経病の治療ずしお、倚くのその他の囜々でも承認されおいたす。パティシランONPATTROの非商暙名は、カルディオミオパチヌを䌎うATTRアミロむドヌシスの治療に぀いお、ブラゞル健康芏制圓局ANVISAによる芏制審査の察象ずなっおいたす。
GIVLAARIは、急性肝性ポルフィリン症AHPを持぀成人の治療のために、米囜で承認されおおり、EUでは12歳以䞊の成人および青幎のAHPの治療に承認されおおり、その他のいく぀かの囜でも承認されおいたす。ギボシランGIVLAARIの非商暙薬物名の芏制申請は2024幎以降に保留䞭たたは蚈画されおいたす。
OXLUMOは、小児および成人患者においお尿䞭および血挿䞭のオキサレヌト濃床を䜎䞋させるため、原発性高オキサル酞尿症タむプ1PH1の治療薬ずしお、米囜で承認され、EUおよび英囜ではあらゆる幎霢局のPH1の治療薬ずしお承認されおいたす。OXLUMOは、他の倚くの囜々でも承認され、远加の地域に぀いおの芏制申請が2024幎以降も予定されおいたす。
Leqvioinclisiranは、圓瀟の共同開発パヌトナヌであるノバルティス瀟、たたはノバルティスによっお開発および販売され、欧州委員䌚は高コレステロヌル血症たたは混合異型脂質血症の成人の治療、米囜FDAはヘテロ接合型家族性高コレステロヌル血症、たたはHeFH、臚床的動脈硬化性心血管疟患、たたはASCVDで最倧耐容スタチン療法に補助的に投䞎される治療薬ずしお承認され、䜎密床リポ蛋癜コレステロヌル、たたはLDL-Cをさらに䜎䞋させる必芁がある成人にも承認されおいたす。 2023幎7月、FDAはLeqvioの適応拡倧承認を発衚し、高LDL-Cでリスクが高い成人の治療を含みたす。
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心臓病。Leqvioは䞭囜ず日本でも承認され、2024幎6月末たでにLeqvioは90カ囜以䞊で承認されおいたす。
垂販補品に加えお、圓瀟の䞀郚ずしお アルニヌラム・P5x25 戊略、私たちは、流行しおいる病気を治療するための革新的な医薬品の開発など、将来の成長を牜匕する耇数のドラむバヌを持っおいたす。レクビオに加えお、アンギオテンシノヌゲンAgTを暙的ずする治隓䞭の皮䞋投䞎型RNAi治療薬であるゞレベシランを高血圧治療薬ずしお開発䞭です。2023幎に、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、ゞェネンテック瀟、たたは総称しおロシュず、コラボレヌションおよびラむセンス契玄、たたはロシュコラボレヌションおよびラむセンス契玄を締結したした。これに基づいお、zilebesiranの共同開発ず商業化のための䞖界芏暡の戊略的コラボレヌションを確立したした。2024幎3月、KARDIA-2臚床詊隓の肯定的な結果が報告されたした。この詊隓は、暙準治療の降圧薬で血圧が適切に制埡されおいない患者を察象に、䜵甚療法ずしお隔幎投䞎されるゞレベシランの安党性ず有効性を評䟡するこずを目的ずしおいたす。2024幎4月、私たちはKARDIA-3臚床詊隓の最初の患者に投䞎したした。これは、暙準治療薬である2〜4皮類の暙準治療降圧薬で治療したにもかかわらず、心血管リスクが高く、高血圧を制埡できない成人患者を察象に、远加療法ずしおのゞレベシランの有効性ず安党性を評䟡するこずを目的ずしおいたす。
私たちは、アルツハむマヌ病や脳淀槜性線維スクレロヌシスの治療に向けお、アミロむド前駆䜓タンパク質を暙的ずするRNAi治療剀であるmivelsiran (旧ALN-APP)の開発も進めおいたす。2023幎、私たちは早期アルツハむマヌ病患者を察象ずしたmivelsiranの第1盞臚床詊隓の単回投䞎郚分における陜性な間期結果を報告したした。これらの結果は、CNS配送のための私たちのC16-siRNAコンゞュゲヌトプラットフォヌムの初の人間ぞの適甚ずRNAi治療剀を䜿甚した人間の脳内遺䌝子サむレンシングの初の臚床的デモンストレヌションずなりたす。2024幎7月、私たちはCAA患者を察象ずしたmivelsiranのcAPPRicorn-1第2盞臚床詊隓の投䞎を開始したした。
圓瀟は、商業化の可胜性があるさらに進んだ調査プログラムを远加しおいたす。これには、Genzyme Corporation、サノフィの子䌚瀟である圓瀟の協力者が進める血友病治療薬fitusiran、および圓瀟の協力者であるRegeneron Pharmaceuticals、Inc.たたはRegeneronが、重症筋無力症および倜間のパラオキシズマルヘモグロビン尿症におけるフェヌズ3臚床詊隓でpozelimabずの䜵甚で進めおいる補完介圚性疟患治療薬cemdisiranが含たれたす。
私たちをさらにサポヌトしお アルニヌラム・P5x25 戊略ずリスクプロファむルの進化を考慮しお、私たちは、䞻芁垂堎での執行に向けたグロヌバル構造の最適化、圓瀟の䟡倀芳に沿った業瞟の向䞊、文化の継続的な匷化などの䞻芁な目暙を含め、グロヌバルむンフラストラクチャの継続的な進化に匕き続き泚力しおいたす。私たちは、その進化ず匷化を掚進するために、グロヌバルなコンプラむアンスプログラムを構築し続けおいたす。圓瀟のコンプラむアンスプログラムは、圓瀟のグロヌバルなビゞネス行動芏範ず倫理芏範に基づいお構築されおおり、埓業員や協力する人々が、圓瀟の䟡倀芳に埓い、適甚法や芏制を遵守しお圓瀟の戊略を実行できるようにし、リスクを軜枛するこずを目的ずしおいたす。リスク評䟡ず監芖、ポリシヌ、手順、ガむダンス、トレヌニングずコミュニケヌション、専門リ゜ヌス、第䞉者ずの関係、調査、是正などの掻動を支揎するシステムずプロセスなどの芁玠で構成されおいたす。圓瀟のプログラムず関連統制は、グロヌバル事業党䜓にわたるビゞネスプロセス、構造、統制を匷化し、倫理的な意思決定を匷化するために構築されおいたす。
RNAi治療薬の専門知識ず幅広い知財暩を掻かし、私たちはRoche、Regeneron、サノフィ、Novartis2020幎に私たちの共同研究者であるThe Medicines Company、たたはMDCOを買収したNovartisも含むなどの䞻芁な医薬品䌁業ず協力関係を築き、開発・商品化の努力をサポヌトしおいたす。
2002幎から事業を開始しお以来、圓瀟は倧幅な損倱を被っおおり、2024幎6月30日珟圚、环積赀字は70.9億ドルに達しおいたす。これたで、圓瀟は䞻に研究開発掻動、知的財産暩の取埗、申請、拡倧、販売、䞀般管理費が関わる費甚から損倱を発生させおきたした。圓瀟の研究プラットフォヌム、医薬品開発プログラム、臚床詊隓および補造費甚、グロヌバルな商業掻動を含む埌期臚床および商業化胜力の確立、特蚱ポヌトフォリオの継続的な管理および拡倧、提携および䞀般的な䌁業掻動のための蚈画的な費甚により、远加の運営損倱が発生する芋通しです。圓瀟は今埌も幎次運営損倱を被る可胜性があり、RNAi治療薬の発芋、開発、商品化の取り組みを拡倧し、2025幎末たでに財務的な自己持続可胜性を達成するために数幎にわたる莫倧な資源が必芁ずなりたす。圓瀟の業瞟は今埌も䞍安定である可胜性があり、ゆえに期間察比は今埌の業瞟の予枬には䟝拠しないでください。
珟圚、私たちは倚くの治療分野に焊点を圓おたプログラムを持っおおり、2024幎6月30日珟圚、䞻に米囜ずペヌロッパで䞻にONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、OXLUMOの4぀の商業化補品から䞖界的な補品収益を生み出しおいたす。ただし、私たちの継続的な開発ず芏制の努力が成功しない可胜性があり、その他の補品の販売を開始できないか、たたは既存の商業化補品たたは将来的に承認されたその他の補品のラベルを拡倧したり、垂堎に浞透させたり、売ったりするこずができない可胜性がありたす。近幎、私たちの総収益の意矩ある郚分は、Roche、Regeneron、Novartisずの協力収益から埗られおいたす。承認された補品の商業販売からの収益および将来的な補品の販売からの収益に加えお、私たちは将来的に補品を販売する可胜性がありたす。その他の収益源には、䟋えば、有望なpipeline補品の開発ず協業パヌトナヌずの提携による収益などがありたす。
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目次
今埌数幎間の資金調達は、既存および新芏の戊略的提携の䞀郚によっお継続的に掟生するこずになりたす。 このような提携には、ラむセンス料およびその他の料金、資金提䟛された研究開発、マむルストヌン支払い、特蚱者による補品販売に察するロむダリティコラボレヌタヌであるノバルティスによるLeqvioの販売ロむダリティを含む、および資本たたは債務の売华益が含たれたす。
研究開発
創業以来、私たちは䞻に薬剀の発芋や開発プログラムに重点を眮いおきたした。研究開発費甚は私たちの営業費甚の倧郚分を占めおおり、私たちの広範な臚床開発プログラムのパむプラむンに反映されおいたす。このパむプラむンには、埌期開発段階にある倚数のプログラムが含たれおいたす。
私たちの補品パむプラむン
私たちの広範なパむプラむンには、5぀の承認補品ず倚数の埌期および前期のRNAi治療法が含たれ、倚数の疟患領域の未満たされたニヌズをカバヌしおおり、垌少疟患、専門疟患、遞択的に倚発性の疟患の指瀺を含んでいたす。以䞋で私たちは商業化および臚床段階のパむプラむンに぀いお詳しく説明したす。以䞋に説明されおいる研究の察象ずなる治療薬は、さたざたな臚床開発段階にあり、これらの治療薬に関する科孊的情報は事前的で調査性がありたす。これらの治療薬のいずれもFDA、欧州医薬品庁、EMA、たたはその他の保健圓局によっお承認されおおらず、これらの治療薬の安党性たたは有効性に぀いおの結論を匕き出すこずはできたせん。
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目次
以䞋の衚は、2024幎8月1日時点での商甚補品および埌期・前期の開発プログラムを衚しおいたす。
ALNY Pipeline_2024_10Q_ProductNAMES.jpg
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目次
2024幎第2四半期および最近の期間においお、商業的に承認された補品および臚床詊隓埌期段階のプログラムから、以䞋のアップデヌトを報告したした。
商業
合蚈TTRオンパトロずアムブットラ
•2024幎第2四半期、ONPATTROおよびAMVUTTRAのグロヌバル玔補品収益はそれぞれ77.2癟䞇ドル、230.1癟䞇ドルを達成したした。
トヌタルレアGIVLAARIOXLUMO
•2024幎第2四半期のGIVLAARIずOXLUMOのグロヌバル玔補品売䞊高はそれぞれ6210䞇ドルず4060䞇ドルでした。
埌期段階の臚床開発
•ATTRアミロむドヌシスを合䜵した心筋症患者におけるvutrisiranのHELIOS-b第3盞研究の陜性トップラむン結果を報告したした。
•私たちは、暙準治療薬に远加された実隓的なゞレベシランが䞍十分に制埡された高血圧患者においお、KARDIA-2第2盞詊隓から陜性の結果を報告したした。
•圓瀟の協力パヌトナヌであるサノフィは、血友病の怜査薬、フィトゥシランの芏制申請を䞭囜、ブラゞル、米囜で行い、FDAの審査期限は2025幎3月28日です。
あらゆる薬剀探玢たたは開発プログラムが売䞊高を生み出さない可胜性があるため、補品候補の安党性ず有効性を十分に蚌明できなかったり、承認たたは補品候補の所望のラベルを芏制圓局から取埗できなかったりするこずがありたす。さらに、RNAiを含むあらゆる新しい薬剀探玢分野には䞍確定性がありたす。ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARIやOXLUMOなど、匊瀟が開発する補品候補の成功は非垞に䞍確実です。薬剀の開発に関する倚くのリスクがあるため、どのような朜圚的な補品候補たたは衚瀺、たたは承認された補品たたは衚瀺から物質的な玔珟金流入が開始される期間を合理的に評䟡するこずができたせん。任意の朜圚的補品の開発たたは拡倧された甚途の承認された補品の開発のどの段階も、たた、自瀟の商品のいずれかを成功裏に立ち䞊げ、販売するためのあらゆる努力の性質、時期、芋積もりコストを合理的に予枬するこずはできず、その堎合、あらゆる事業、財務状況、流動性に重倧な圱響がある可胜性がありたす。リサヌチ・デベロップメントプログラムを蚈画された期限内たたは党く完了できないこずに関連するいく぀かのリスクず䞍確実性、およびそれを行わなかった堎合の朜圚的な圱響に぀いおは、以䞋の項目II 1Aの「リスクファクタヌ」ずいう芋出しの䞋で説明されおいたす。
戊略的な連携
私たちのビゞネスの戊略は、革新的な垌少疟患、専門疟患、および遞択的な䞀般的疟患に向けた広範なRNAi治療補品のパむプラむンを開発し、商品化するこずです。この戊略の䞀環ずしお、私たちは、圓瀟の調査䞭のRNAi治療プログラムを進めるためのリ゜ヌス、胜力、および資金を埗る手段ずしお、远加の協力およびラむセンス契玄を締結しおおり、今埌も締結する可胜性がありたす。
以䞋は私たちの䞻なコラボレヌションの簡単な説明です。
ロシュ2023幎7月に、我々はロシュずのコラボレヌション・ラむセンス契玄を締結し、ゞレベシランを含む医薬品の共同開発のための戊略的な䞖界芏暡の提携を結びたした。契玄に基づき、ロシュには(i) ゞレベシランの䞖界的な開発および米囜での商業化に共同独占暩、(ii) 米囜倖でのゞレベシランの商業化独占暩、および(iii) 米囜倖でのゞレベシランの開発・商業化のためのゞレベシランの補造の非独占的暩利が付䞎されたした。ロシュは、3.1億ドルの前払金を支払いたした。2024幎4月、KARDIA-3第II盞臚床詊隓の最初の患者投䞎に関連する開発マむルストヌンを達成し、ロシュから6.5億ドルの開発マむルストヌン支払いを受ける暩利を獲埗したした。さらに、特定の開発、芏制および売䞊目暙の達成に基づく条件付き支払額で、最倧24.5億ドルを受領する暩利がありたす。ゞレベシランの䞖界的な芏制承認を支揎する開発掻動にかかる開発費甚の40は圓瀟が、残りの60はロシュが負担したす。米囜でのゞレベシランの芏制承認の支揎のために実斜される開発掻動にかかる費甚は、圓瀟ずロシュが平等に(50/50)負担したす。芏制承認埌、ロシュは米囜倖でのゞレベシランの商業化にかかる費甚を単独で負担し、ロむダリティ期間䞭、ゞレベシランの玔売䞊高に基づく䜎二桁台の段階的なロむダリティを囜ごずに圓瀟に支払いたす。ゞレベシランの米囜内での利益ず損倱(商業化費甚を含む)は、圓瀟ずロシュが平等(50/50)に分担したす。
レゞェネロン。 2019幎4月、圓瀟はレゞェネロンずグロヌバルな戊略的提携を締結し、県ずCNSに発珟する治療暙的を察象ずした広範な疟患のRNAi治療薬の発芋、開発、商業化を行うこずずなりたした。
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目次
私たちがRegeneronコラボレヌションず呌ぶ、肝臓で衚珟された特定のタヌゲットを陀いお、Regeneronコラボレヌションは芏定されおいたす。Regeneronコラボレヌションは、2019幎5月に発効したRegeneron Master Agreementず呌ばれるマスタヌ契玄によっお芏制されおいたす。
リゞェネロンコラボレヌションの条件に埓い、私たちは初期研究期間ず呌ばれる最倧7幎の期間、目を含む䞭枢神経系疟患のRNAi治療薬を発芋するため、リゞェネロンず独占的に協力しおいたす。リゞェネロンは、30,000䞇ドルの研究期間延長料を支払うこずで初期研究期間を最倧で5幎間延長するこずができたす。リゞェネロンコラボレヌションは、肝臓で発珟する遺䌝子を暙的ずした遞択的なRNAi治療薬プログラムもカバヌしおいたす。コラボレヌトを行っおいない、肝臓に向けた広範囲なグロヌバルな臚床および臚床前のパむプラむンプログラムの党おの暩利は、私たちが保有しおいたす。
党セクタヌのアむ疟患治療をリヌドするレゞェネロン䞀郚の䟋倖を陀くは、圓事者の合意に基づくラむセンス契玄の条件に埓い、ある皮のマむルストヌンずロむダルティ支払いの察象ずなる暩利を有したす。私たちずレゞェネロンは、CNSや肝臓のプログラムでは亀互にリヌダヌシップを亀代し、リヌドパヌティヌがグロヌバルな開発ず商業責任を保持しおいたす。
2019幎8月、レゞェネロン・マスタヌ契玄に関連しお、私たちずレゞェネロンは(i)圓瀟のC5 siRNAであるcemdisiranをC5補䜓媒介性疟患の単剀療法ずしお開発し続けるための共同開発契玄、C5共同開発契玄、及び(ii)C5リセンス契玄、Regeneronのpozelimabずcemdisiranの抗C5抗䜓-siRNA組み合わせの評䟡を含むC5補䜓媒介性疟患甚のラむセンス契玄を締結したした。2022幎11月、RegeneronはC5共同開発契玄の䞋で、cemdisiranの単剀療法ずしおのさらなる開発及び商品化から降りる暩利を行䜿し、圓時からcemdisiranの単剀療法の開発及び商品化に぀いおは、私たちが完党責任を負い、Regeneronは単剀療法プログラムのいかなる費甚にも共有しなくなりたした。Regeneronは、cemdisiranの単剀療法の玔売䞊高に察する段階的な二桁のロむダルティを匕き続き受け取るこずができたす。
2024幎6月、私たちは修正および再締結されたC5ラむセンス契玄、たたは修正C5ラむセンス契玄に調印し、C5 Co-Co コラボレヌション契玄は終了し、Regeneronは抗C5抗䜓ずの䜵甚に加えお、単剀ずしおのcemdisiranの䞖界的なラむセンスを埗たした。修正C5ラむセンス契玄により、Regeneronは、単剀ずしおのcemdisiran、および抗C5抗䜓ずの䜵甚における開発、補造、商業化に぀いお単独で責任を負うこずになりたした。Regeneronは前払いずしお1,000䞇ドルを支払い、cemdisiranが単剀ずしお芏制圓局の承認を受けた堎合には䞀定のマむルストヌンペむメントを受け取り、ネット売䞊高に察しお階局匏の二桁ロむダリティを受け取りたす。修正C5ラむセンス契玄により、cemdisiranが䜵合を含む補品の䞀郚ずしお䜿甚される堎合には、可胜な補品販売の䜎二桁のロむダリティず32,500䞇ドルたでの商業化マむルストヌンを受け取る暩利が倉曎されたせんでした。
2024幎5月、Regeneronは、mivelsiranの曎なる共同開発から脱退するこずを通知したした。mivelsiranは、遺䌝性CAAおよび垞染色䜓優性アルツハむマヌ病の治療のために開発䞭のRNAi治療薬で、圓瀟ずの共同開発契玄に基づく共同共同開発契玄においお、党指瀺に察するmivelsiranのグロヌバル開発および商業化暩を有するようになりたした。Regeneronの脱退の結果、珟圚、圓瀟は、圓瀟の進行䞭の第1フェヌズプログラムを超えたmivelsiranの開発および商業化費甚を負担する責任が生じたす。Regeneronは、mivelsiranの将来の売䞊からの朜圚的な利益をもう共有しなくなりたすが、圓瀟はmivelsiran共同貢献契玄の䞋でRegeneronに察する䞀定の財務的矩務に埓うこずになりたす。圓瀟は匕き続き、Regeneronずの耇数の他のプログラムを進めおいたす。
サノフィ。 2014幎に、私たちはサノフィず広範な戊略的提携を結びたした。 2018幎1月、私たちは2014幎の協力関係を改正し、排他的TTRラむセンスず呌ばれる排他的ラむセンス契玄に入りたした。この契玄により、ONPATTRO、AMVUTTRAを含む党TTR補品、およびバックアップ補品を䞖界的な開発および商業化のために独占的に远求する暩利がありたす。たた、ALN-AT3 Global License Termsず呌ばれるAT3ラむセンス芏定に基づき、サノフィはフィトシランの䞖界的な開発および商業化を独占的に远求する暩利を持っおいたす。排他的TTRラむセンスの䞋、サノフィは、(i)米囜、カナダ、および西ペヌロッパを陀く地域でのONPATTROの幎間玔売䞊高に基づく時間経過に䌎い䞊昇する最高25たでのロむダルティ、ONPATTROの幎間玔売䞊高に察する日本でのロむダルティが排他的TTRラむセンスの有効日から25%で蚭定されたずしお提䟛され、(ii)グロヌバル幎間玔売䞊高に基づく15から30の段階的なロむダルティを受け取る暩利がありたす。2019幎4月、私たちはサノフィず協力関係を改めお改定し、研究およびオプションフェヌズを終了し、AT3ラむセンス条件の䞀郚を修正するこずを決定したした。フィトシランの重芁な協力条件は倉曎されおいたせん。修正および再締結されたAT3ラむセンス条件の䞋、私たちは、サノフィ、その子䌚瀟、およびそのサブラむセンシヌによるフィトシランの䞖界的な幎間玔売䞊高に基づく15から30の段階的なロむダルティを受け取る暩利がありたす。
ノバルティス。 2013幎2月、私たちはMDCO2020幎1月にノバルティスAGに買収されたしたずの排他的な䞖界的ラむセンス契玄を締結し、MDCOはプロタンパリシン/ケキシンタむプ9を暙的ずするRNAi治療薬の開発、補造、商業化の暩利を受け取りたした。高コレステロヌル血症および他の人間の疟患、Leqvioを含む。
たた、RNAi分野における知的財産暩を取埗するためのラむセンス契玄にも参入しおいたす。さらに、RNAi治療法の配信は、圓瀟の研究掻動においお重芁な目暙であったため、入手しおいたす。
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配信技術を含むさたざたなLNP配信技術にアクセスするために、他の䌁業や孊術機関ずのさたざたなコラボレヌションおよびラむセンス契玄を締結しおおり、将来的にもこのような契玄を締結する可胜性がありたす。
重芁な䌚蚈方針および芋積り
圓瀟の重芁な䌚蚈方針に぀いおは、2023幎12月31日に終了した圓期に関する幎次報告曞フォヌム10-kの「経営の議論ず財務状況および業瞟に関する分析」のセクションに蚘茉されおいたす。圓瀟は2024幎2月15日にSECに提出したした。圓瀟の重芁な䌚蚈方針には、圓期初以降、倧きな倉曎はありたせんでした。
業瞟
次のデヌタは、圓瀟の業務の結果をたずめたものです。
 6月30日に終了した3か月間6月30日に終了した6か月間
(パヌセンテヌゞを陀く千単䜍)20242023$ 倉曎% 倉曎20242023$ 倉曎% 倉曎
総収入$659,825$318,754$341,071107%$1,154,158$638,044$516,11481%
運甚コストず経費
$611,211です$548,585$62,62611%$1,148,979$1,017,682$131,29713%
事業からの収益損倱$48,614$(229,831)$278,445(121)%$5,179$(379,638)$384,817(101)%
玔損倱$(16,889)$(276,024)$259,135(94)%$(82,824)$(450,125)$367,301(82)%
業瞟結果の議論
収益
総収益は䞋蚘の通りです
 6月30日たでの3か月間6月30日たでの6か月間
(千単䜍で、パヌセンテヌゞを陀く)20242023倉化% 倉曎20242023倉化% 倉曎
補品の玔収益$410,088　$305,705　$104,383　34%$775,251　$582,033　$193,218　33%
提携からの玔売䞊高
227,338　5,844　221,494　*345,886　42,306303,580　*
ロむダリティ収入22,399　7,205　15,194　211 %33,021　13,70519,316　141 %
総蚈$659,825　$318,754　$341,071　107%$1,154,158　$638,044　$516,114　81 %
*期間比率の倉化が500以䞊を瀺すこずを瀺したす。
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ネット補品収益
ネット補品収益は、補品および地域別に以䞋のように構成されおいたす
6月30日に終了した3か月間6月30日に終了した6か月間
(パヌセンテヌゞを陀く千単䜍)20242023$ 倉曎% 倉曎20242023$ 倉曎% 倉曎
オンパトロヌ
米囜$22,112$25,560$(3,448)(13)%$38,651$55,377です$(16,726)(30)%
ペヌロッパ37,07456,393(19,319)(34)%81,764116,071(34,307)(30)%
その他の地域18,0589,5058,55390%26,04622,5033,54316%
合蚈77,24491,458(14,214)(16)%146,461193,951(47,490)(24)%
アムブットラ
米囜148,46396,46951,994です54%278,701175,482103,21959%
ペヌロッパ56,76014,40542,355です294%100,49321,17379,320375%
その他の地域24,88621,2623,62417%46,156です37,2498,90724%
合蚈230,109132,13697,97374%425,350233,904191,44682%
ギブラリさん
米囜41,225です35,1966,02917%79,95665,48714,46922%
ペヌロッパ16,31414,0512,26316%31,62928,5223,10711%
その他の地域4,5888,652(4,064)(47)%8,59811,796(3,198)(27)%
合蚈62,127です57,8994,2287%120,183105,80514,37814%
オクスルモさん
米囜15,744です8,7946,95079%29,07617,85111,22563%
ペヌロッパ20,50312,2168,28768%41,93025,52516,40564%
その他の地域4,3613,2021,15936%12,2514,9977,254145%
合蚈40,60824,21216,396です68%83,25748,37334,88472%
補品の総玔収入$410,088$305,705$104,38334%$775,251$582,033$193,21833%
2024幎6月30日たでの3ヶ月および6ヶ月間においお、2023幎ず同じ期間に比べお、患者需芁の増加によりAMVUTTRAからの匷力な成長、およびGIVLAARIずOXLUMO治療法ぞの患者数の増加により、玔補品収益が増加したした。
コラボレヌションからの玔売䞊高およびロむダリティ収入
コラボレヌションからの玔売䞊高ずロむダリティ売䞊高は、以䞋のずおりです
 6月30日たでの3か月間6月30日たでの6か月間
(千単䜍で、パヌセンテヌゞを陀く)20242023倉化% 倉曎20242023倉化% 倉曎
ロシュ
$16,506 $―$16,506 該圓なし$91,186 $―$91,186 該圓なし
リゞェネロンファヌマシュヌティカルズ207,429 (2,837)210,266 *234,193 17,153 217,040 *
ノバルティス2,304 8,627 (6,323)73%16,820 23,560(6,740)(29)%
他1,099 541,045*3,687 1,593 2,094 131%
コラボレヌションからの総玔収益
$227,338 $5,844 $221,494 *$345,886 $42,306$303,580 *
ロむダリティ収入
$22,399 $7,205 $15,194 211 %$33,021 $13,705$19,316 141 %
* 期間察比の倉化率が500を超えるこずを瀺したす。
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目次
2024幎6月30日たでの3か月および6か月の協力による玔売䞊高は、2023幎同期ず比范しお増加したした。䞻にRegeneronずの協力の䞋で認識された収益によるものです。私たちは2024幎6月にRegeneronずの協力を修正し、cemdisiranの単独療法ずしおの開発、補造、商業化の排他的ラむセンスをRegeneronに提䟛したした。このラむセンスに割り圓おられた契玄䟡栌191.5癟䞇ドルは、Regeneronにラむセンスの移転が行われた時点で満たされたためすぐに認識されたした。ラむセンスの管理暩は2024幎6月にRegeneronに移転され、Regeneronはラむセンスを䜿甚し、恩恵を受けるこずができたした。
2024幎6月30日終了時点の3か月間および6か月間におけるロむダルティ売䞊高は、2023幎同じ期間ず比范しお増加し、圓瀟の協力者であるノバルティスによるLeqvioのグロヌバル玔売䞊高から埗られるロむダルティが増加したため、圌らの継続的な展開努力に䞻に垰因したす。
協業及びロむダリティ売䞊高の合算玔収益認定は、協力者による報酬の氎準、協業契玄のマむルストヌンの達成、Leqvioの販売に関連するロむダリティなど、倚様な芁因に䟝存しおいたす。そのため、2024幎においおは、2023幎ず比范しお協業及びロむダリティ売䞊高の玔収益に倉動がある可胜性がありたす。
営業費甚及び費甚
運営費甚及び経費は以䞋の通りです:
 6月30日に終了した3か月間6月30日に終了した6か月間
(パヌセンテヌゞを陀く千単䜍)20242023$ 倉曎% 倉曎20242023$ 倉曎% 倉曎
売䞊原䟡$67,271$75,336$(8,065)(11)%$121,884$116,768$5,1164%
玔補品収益に察する売䞊原䟡の割合16.4%24.6%15.7%20.1%
コラボレヌションの費甚ずロむダリティ1,40110,034(8,633)(86)%12,76423,471(10,707)(46)%
研究開発294,142248,52645,616です18%555,137479,09576,04216%
販売、䞀般および管理
248,397214,68933,70816%459,194398,34860,84615%
合蚈$611,211です$548,585$62,62611%$1,148,979$1,017,682$131,29713%
売䞊原䟡cogs
2024幎6月30日終了の3か月および6か月間の玔補品収益に察する原䟡売䞊率は、2023幎ず同じ期間ず比范しお䜎䞋したした。これは䞻に、ONPATTROの補造業務のキャンセルや圚庫のその他の調敎に関連する2023幎の高いコストが、2024幎には発生しなかったためです。
圓瀟は2023幎に比べお、2024幎に売䞊高の増加ず増加するロむダルティにより、䞻に出来高ずAMVUTTRAの玔売䞊高に課せられるロむダルティ率の増加により、売䞊原䟡が増加するこずを予想しおいたす。
提携及びロむダルティヌ費甚
2024幎6月30日終了時点及び2023幎同期に比べ、共同開発費甚及びロむダリティ費甚が䜎䞋した䞻な理由は、共同開発者が独自に材料を調達するようになったこずに䌎い、特定の補造業務においおGalNAc材料の需芁が枛少したためです。
圓瀟の協力者がGalNAcを独自に生産するように移行し、開発䞉者の知的財産のラむセンスが倱効したこずにより、協力ずロむダリティの費甚は2024幎に2023幎に比べお匕き続き枛少するこずが予想されたす。
35
目次
研究開発 
研究開発費甚は次のもので構成されおいたす
6月30日に終了した3か月間6月30日に終了した6か月間
(パヌセンテヌゞを陀く千単䜍)20242023$ 倉曎% 倉曎20242023$ 倉曎% 倉曎
臚床研究ず倖郚サヌビス$119,496$109,698$9,7989%$245,006$221,295$23,711です11%
報酬ず関連86,76264,70722,05534%163,971129,42734,544です27%
占有率ずその他すべおの費甚39,76941,320です(1,551)(4)%78,83079,340(510)(1)%
株匏ベヌスの報酬48,115%32,80115,31447%67,330%49,03318,29737%
合蚈$294,142$248,526$45,616です18%$555,137$479,095$76,04216%
2024幎6月30日終了の3か月および6か月における、2023幎同期ず比范しお研究開発費の増加は、䞻に次の理由によるものでした。
•圓瀟は研究開発パむプラむンを拡倧し続ける䞭で、動物実隓などの前臚床掻動に䌎うコストが増加しおいたす。
•KARDIA-3臚床詊隓におけるzilebesiranやcAPPRicorn-1第2盞臚床詊隓におけるmivelsiranに関連する臚床研究費甚の増加は、それぞれの起動掻動が増加したためです。
•2024幎6月のトップラむンデヌタ発衚に向けおの費甚ず手数料の増加に䌎い、HELIOS-b臚床詊隓に関連する費甚が増加したした。
•研究開発パむプラむンず開発費甚を支揎するために、埓業員の報酬ず関連費甚を増やしたした。
•特定のパフォヌマンスベヌスの賞に察する䌚蚈凊理による株匏報酬費甚の増加。
オフセット
•その他の臚床プログラム、特にパチシランのAPOLLO-b第3盞臚床詊隓においお、オヌプンラベル延長期間䞭の臚床掻動の瞮小による経費削枛
•レゞスタンスず臚床プログラムをサポヌトするための補造掻動のタむミングに関連する経費の枛少。
2024幎6月30日および2023幎6月30日に終了した3か月および6か月にわたり、共同協力協定に基づく掻動を掚進するため、臚床補品の補造を含む倖郚開発および臚床サヌビスに䞻に関連する研究開発費を負担したした。
次の衚は、圓瀟の協力関係に盎接関䞎する研究開発費甚、玔売䞊高を認識するものをたずめたものです。
6月30日に終了した3か月間6月30日に終了した6か月間
(千単䜍)2024202320242023
ロッシュ
$26,236$—$44,317%$—
リゞェネロンファヌマシュヌティカルズ14,28420,19632,98739,315%
その他1,8165484,6291,346
合蚈$42,336$20,744$81,933$40,661
販売・䞀般管理費甚
売䞊高総費甚は次のように構成されおいたす
6月30日に終了した3か月間6月30日に終了した6か月間
(パヌセンテヌゞを陀く千単䜍)20242023$ 倉曎% 倉曎20242023$ 倉曎% 倉曎
報酬ず関連$96,538$75,507$21,03128%$187,747$149,833$37,91425%
コンサルティングず専門サヌビス66,73157,8488,88315%123,490108,53614,95414%
占有率ずその他すべおの費甚43,95538,3335,62215%80,65273,2637,38910%
株匏ベヌスの報酬41,173%43,001です(1,828)(4)%67,30566,7165891%
合蚈$248,397$214,689$33,70816%$459,194$398,348$60,84615%
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目次
2024幎6月30日たでの3か月間における売䞊総利益に比べお、2023幎の同期間ず比范しお販売、䞀般管理費甚の増加は、TTR治療薬のプロモヌションに関するマヌケティング投資の増加および埓業員の報酬費甚の増加に䞻によるものです。
2024幎には、グロヌバルな商品化およびコンプラむアンスのむンフラ敎備、新しい垂堎ぞの商品の投入、共同研究プログラムを含めた補品候補者の埌期開発、プラットフォヌムおよび動物実隓のパむプラむンの進展、および芏制申請の準備が進展するず予想され、研究開発費ず販売、䞀般管理費を合わせた費甚が2023幎に比べお増加し続けるず予想されたすが、補造バッチのタむミング、臚床詊隓の参加者、調査の結果、補品候補者およびプログラムの芏制審査、および株匏ベヌスの報酬費甚ずいった䞀郚の費甚は、成果に基づく賞のベストの可胜性に関する我々の決定により、可倉的であるず予想されたす。
その他(費甚)収益
その他費甚収入は次の通りです
 6月30日に終了した3か月間6月30日に終了した6か月間
(パヌセンテヌゞを陀く千単䜍)20242023$ 倉曎% 倉曎20242023$ 倉曎% 倉曎
支払利息$(33,258)$(30,035)$(3,223)11%$(68,511)$(58,990)$(9,521)16%
利息収入29,18221,075%8,10738%58,82739,73019,09748%
その他の費甚、玔額
垂堎性のある株匏の実珟損倱ず未実珟損倱(1,367)1,400です(2,767)(198)%(1,289)(867)(422)49%
開発デリバティブ負債の公正䟡倀の倉動(55,642)(30,215)(25,427)84%(64,228)(36,686)(27,542)75%
その他1,304です(6,603)7,907(120)%(4,732)(10,120)5,388(53)%
合蚈$(59,781)$(44,378)$(15,403)35%$(79,933)$(66,933)$(13,000)19%
2024幎6月30日を終了した3か月ず6か月の間に、HELIOS-b臚床詊隓の陜性トップラむン結果を受けお発生した開発掟生債務の公正䟡倀の倉化に䌎う経費増加、および垂堎債刞の金利の䞊昇による利子収入増加が郚分的に盞殺されたため、2023幎ず同じ期間に比べお、その他の総経費が増加したした。
所埗皎費甚
2024幎6月30日終了の3ヶ月および6ヶ月間においお、我々は$5.7癟䞇ドルおよび$8.1癟䞇ドルの所埗皎匕圓金を蚈䞊し、これらは䞻に利益を䞊げおいる倖囜子䌚瀟の皎金ず州皎を代衚しおいたす。
私たちは、先送りされた課皎資産の実珟可胜性に関連するプラスずマむナスの゚ビデンスを評䟡したした。2024幎6月30日珟圚、私たちは、米囜、バミュヌダ及びスむスの先送り課皎資産に察しお匕き続き完党な評䟡匕圓金を維持しおいたす。先送り課皎資産が実珟される可胜性が「よりなりたっおいる」ずいう結論を支持する十分なポゞティブな゚ビデンスがある堎合、私たちは評䟡匕圓金を解陀したす。スむスに垰属する評䟡匕圓金の䞀郚が䞍芁になるず結論付ける十分なポゞティブな゚ビデンスが次の12ヶ月以内に入手できる可胜性がありたす。評䟡匕圓金の党面的たたは䞀郚の解陀は、䞀定の先送り課皎資産の認識をもたらし、解陀が蚘録される期間の所埗皎費甚の実質的な枛少を匕き起こす可胜性がありたす。
流動性ず資本リ゜ヌス 2024幎2月29日たでの3か月間の運営掻動においお、アメリカおよびカナダ蚌刞委員䌚に関連するプロフェッショナル料金ず、幎次芏制申請曞、トロント蚌刞取匕所およびNYSE American取匕所ぞの幎䌚費、および䌁業の人件費に察しお、合蚈60䞇ドルを支出したした。
以䞋の衚は圓瀟のキャッシュフロヌ掻動をたずめたものです:
6月30日に終了した6か月間
(千単䜍)20242023
提䟛した玔珟金䜿甚量:
営業掻動$42,643$(225,461)
投資掻動$(33,680)$(84,930)
資金調達掻動$160,407$99,765
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目次
営業掻動
2024幎6月30日たでの6ヶ月間における営業掻動からの玔珟金流入は、2023幎同期間ず比范しお増加したした。䞻に、商品販売の増加に䌎う珟金受取高の増加ず、運転資本支払いに関する珟金支出の枛少が圱響しおいたす。
投資掻動
2024幎6月30日たでの6か月間における投資掻動に係る総取匕高の額は、2023幎の同じ期間ず比范しお枛少したした。これは、垂堎における債刞・債務蚌刞ぞの珟金の玔投資のタむミングに䞻に起因しおいたす。
財務掻動
2024幎6月30日終了時点の6か月間における財務掻動による玔珟金は、2023幎の同じ期間ず比范しお増加したした。これは䞻に、株匏オプション行䜿に䌎う普通株匏の発行による玔受取高の増加に起因したす。
远加の資本芏制芁件
珟圚、倚くの治療分野に焊点を圓おたプログラムを持ち、2024幎6月30日には4぀の補品を芏制圓局から承認を取埗し、商業的に展開しおいたす。しかしながら、今埌も圓瀟の開発努力が実を結ばない堎合があり、その他の補品を販売できない可胜性がありたす。たた、AMVUTTRAを含む承認補品の適応症の拡倧にも成功しない可胜性がありたす。さらに、圓瀟は、圓瀟の研究プラットフォヌム、圓瀟の臚床詊隓や補造コストを含む薬剀開発プログラム、埌期臚床、補造、商業、コンプラむアンス機胜の確立、グロヌバルな拠点の継続的な管理ず拡倧、特蚱ポヌトフォリオの管理ず成長、協力関係および䞀般的な䌁業掻動の蚈画的な支出の結果、匕き続き損倱を蚈䞊する芋蟌みです。
私たちの予想される皮類の䜜業ず他の資本芁件は、2023 幎の 10-k フォヌムの「パヌト II、アむテム 7. 財務状況および事業の結果に関する経営陣の説明ず分析」に蚘茉されおいたす。2024 幎 6 月 30 日時点では、「コンデンス化された連結財務諞衚の泚釈」および本四半期報告曞の「流動性および資本リ゜ヌス」セクションで開瀺された倉曎以倖に、圓瀟の予想される䜜業ず他の資本芁件には、2023 幎の 10-k フォヌムで説明されたその他の重芁な倉曎はありたせん。
珟圚の運甚蚈画に基づくず、この四半期報告曞フォヌム10-Q提出日から少なくずも次の12か月間の短期的な資本ず運営の必芁性を満たすために、2024幎6月30日時点の珟金、珟金同等物、流動蚌刞ず、補品販売ず珟圚の提携によっお期埅される珟金を含めすべお投信は十分であるず考えおいたす。ただし、この四半期報告曞フォヌム10-QのPartII、Item1A「リスクファクタヌ」のキャプションの䞋でさらに詳现に説明されおいる倚数の芁因により、認可された補品を商業化し、远加の候補薬を開発、臚床詊隓を実斜し、補造し、認可された堎合は販売するために、珟圚予想しおいるよりも早く、重芁な远加資金が必芁になる堎合がありたす。
項目3.垂堎リスクに関する量的・質的情報の開瀺
利子に関連する金融垂堎のリスクは、2023幎12月31日終了の圢匏10-Kの幎次報告曞で説明されおいたす。2024幎6月30日珟圚、2023幎12月31日に説明された金融垂堎リスクに重倧な倉曎はありたせんでした。私たちは、金融垂堎リスクに関する私たちの性質、゚クスポヌゞャヌ、およびその゚クスポヌゞャヌを管理するための経営目的および戊略に぀いおの他の近期の倉曎を珟圚予想しおいたせん。
項目 4. 統制および手順
開瀺の管理、手順、およびプロセス
圓瀟は、圓瀟の最高経営責任者䞻芁経営責任者および゚グれクティブバむスプレゞデント、最高財務責任者䞻芁財務責任者の参加により、2024幎6月30日珟圚の圓瀟の開瀺管理および手順の効果を評䟡したした。「開瀺管理および手順」ずは、取匕所法13a-15eおよび15d-15eの芏定により定矩される、䌁業が取匕所法に基づく報告曞に蚘茉たたは提出する必芁のある情報が、SECの芏則および曞匏で指定される期間内に蚘録、凊理、芁玄、および報告されるこずを確保するために蚭蚈された䌁業のコントロヌルおよび手順を意味したす。開瀺管理および手順には、䟋えば、䌁業が取匕所法に基づく報告曞に蚘茉する必芁のある情報が蓄積および適切に報告され、必芁に応じお同瀟の最高経営責任者および最高財務責任者を含む同瀟の管理陣に䌝達され、必芁な開瀺に関する迅速な刀断を容易にするように蚭蚈されたコントロヌルおよび手順が含たれたす。圓瀟の管理陣は、どのようによく蚭蚈され、運甚されたずしおも、可胜なコントロヌルおよび手順のコストず利益の関係を評䟡するために、刀断を行う必芁があるこずを認識しおいたす。2024幎6月30日珟圚の圓瀟の開瀺管理および手順の評䟡に基づき、圓瀟の最高経営責任者および゚グれクティブバむスプレゞデント、最高財務責任者は、圓該日時点で、圓瀟の開瀺管理および手順が合理的に保蚌レベルを満たしたず結論づけたした。
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目次
内郚統制の倉曎
2024幎6月30日末日たでの四半期においお、財務報告に関する内郚統制に関しお重倧な圱響を及がす様な倉曎はありたせんでした。
39
目次
第II郚 その他の情報
ITEM 1. 法的手続に関する蚘茉
圓瀟のこの四半期報告曞の第 I 郚門第 I 項「財務諞衚未監査」に含たれるノヌト 13「コミットメントおよび䞍確定事項」を参照しお、未解決の法的手続きに関する事項に぀いお議論しおください。圓ノヌトは参照ずしお本項目に組み蟌たれおいたす。
項目1A. リスクファクタヌ
私たちの蚌刞に投資するこずは、高床なリスクを䌎いたす。圓瀟およびビゞネスを評䟡する際に、圓分の10-Qフォヌムに蚘茉たたは参照される圓瀟の連結財務諞衚、関連泚蚘、財務状況および業瞟に関する管理者の蚎論曞を含む、以䞋のリスク芁因を慎重に怜蚎する必芁がありたす。以䞋のリスク、たたは珟圚圓瀟が知らない远加リスク、たたは珟圚私たちが重芁でないず刀断しおいる远加リスクのいずれかが実際に発生した堎合、私たちの業瞟、芋通し、経営成瞟、たたは財務状況に重倧な䞍利な圱響を䞎える可胜性がありたす。その堎合、普通株匏の取匕䟡栌が䞋萜する可胜性があり、投資額党䜓たたは䞀郚を倱う可胜性がありたす。
私たちのビゞネスに関連する物質的リスクの抂芁
匊瀟のビゞネスは、以䞋のセクションで詳しく説明されおいる倚数のリスクず䞍確定芁因にさらされおいたす。これらのリスクには、以䞋の䞻芁なリスクが含たれたす:
ビゞネスに関連するリスク - 私たちの財務結果に関連するリスク
•圓瀟の承認された補品たたは将来の補品のマヌケティングおよび販売が予想よりもうたくいかず、AMVUTTRAの承認された適応症を拡倧できない堎合がありたす。
•私たちは損倱の歎史があり、利益を埗るこずも維持するこずもできないかもしれたせん。
•私たちは、研究、開発、商品化掻動を続けるために盞圓な資金が必芁です。すべお投信。
•レキビオに関連するどんなマむナスな展開も、ノバルティスから未来のロむダリティヌ受取及びマむルストヌン支払いに察する圱響を及がすこずがありたす。
第䞉者ぞの䟝存に関連するリスク
•圓瀟の䞀郚の補品候補の開発および商品化のためのビゞネスおよび科孊的胜力および資金を提䟛できる他の䌁業ずの既存の協力関係の維持たたは新しい協力関係を結ぶこずができない可胜性がありたす。すべお投信
•もし共同開発者が私たちずの契玄を実質的に修正、終了もはたさずに矩務を履行しない堎合、圓瀟のある補品候補の開発ず商業化が遅れるか打ち切られる可胜性がありたす。
•補造業の胜力ず資源の発展、補造業の専門知識の獲埗に自瀟で倚倧なコストをかけ続けるこずを予想しおおり、その間、補品の補造に぀いおは第䞉者に䟝存し、今埌も䟝存するこずを予想しおいたす。
•私たちは臚床詊隓を行うために第䞉者に頌っおいたすが、そのような第䞉者が矩務を果たさない堎合、私たちの開発蚈画に䞍利な圱響を䞎える可胜性がありたす。
事業運甚に関連するリスク
•もしも私たちが適栌なキヌマネゞメントや科孊者、開発、医療関連や商業スタッフ、コンサルタントやアドバむザを匕き付け維持するこずができない堎合は、ビゞネス蚈画を実行する胜力に悪圱響を及がす可胜性がありたす。
•米囜ずペヌロッパを拠点ずしおいた䌚瀟から、アゞア、ラテンアメリカ、䞭東を含む耇数の地域で耇数の薬剀を開発し、商品化するグロヌバル䌁業ぞの展開を続ける䞭で、圓瀟の事業拡倧が成功するこずに困難があるかもしれたせん。 以前は発芋、臚床前怜査、および臚床開発に䞻に関䞎しおいたした。
私たちの補品候補の開発、臚床詊隓、芏制承認及び承認枈補品の商業化に関連するリスクに぀いおの業皮リスク
•私たちや協力䌁業が開発する補品候補は、開発に倱敗するか、その補品候補が商業的に実珟䞍可胜になるたで遅延する可胜性がありたす。
•私たちたたは私たちの協力者は、米囜たたは倖囜の芏制承認を取埗できない堎合があり、その結果、私たちたたは私たちの協力者はこのような補品候補を商業化できない可胜性がありたす。
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目次
•たずえ私たちたたは私たちの協力者が芏制圓局の承認を取埗したずしおも、私たちの補品は継続的な芏制監芖の察象ずなりたす。
•未承認の補品候補に぀いお商業掻動を行っおいるず、あるいは適甚法芏に違反するように商業的に承認された補品を宣䌝する堎合に、執行圓局が䞻匵するか、刀断する堎合、圓瀟は重倧な責任を負う可胜性がありたす。
•補品候補が芏制圓局から承認されおも、商業化された際に垂堎が受け入れない可胜性があり、利益を埗るこずができなくなる恐れがありたす。
•圓瀟は倚様な補品を提䟛する商業䌚瀟であり、匕き続きマヌケティング、営業、垂堎アクセス、流通胜力を構築し、グロヌバルなむンフラ関連を曎に確立するための莫倧な財政的及び管理的資源の投資をするこずを期埅しおおり、我々の取り組みが成功するずは限らない可胜性がありたす。
•珟圚たたは将来開発する可胜性のある補品は、䞍利な䟡栌芏制、第䞉者の払い戻し方法、医療改革むニシアチブにより、我々のビゞネスに損害を䞎える可胜性がありたす。
特蚱、ラむセンス、取匕秘密に関連するリスク
•私たちの発芋に特蚱保護を埗られず、匷制できない堎合、補品候補の開発ず商品化胜力が損なわれる可胜性がありたす。
•圓瀟は、第䞉者所有者から特蚱暩をラむセンスする堎合がありたす。このような所有者がこれらのラむセンスの根底にある特蚱を正しくたたは効果的に取埗、維持たたは匷制執行するこずができない堎合、圓瀟の競争力が損なわれる可胜性がありたす。
•その他の䌁業や団䜓が、特蚱暩を争い、補品の開発や商品化を劚げる可胜性がありたす。
•特蚱䟵害蚎蚟等の知的財産蚎蚟たたは関連した蚎蚟に巻き蟌たれた堎合、ファむザヌ瀟、たたはファむザヌ瀟、およびモデルナ瀟、たたはモデルナ瀟に察する私たちの特蚱䟵害蚎蚟を含め、諞費甚および経費が発生し、たた、私たちに察する圓該蚎蚟たたは手続きがある堎合には、莫倧な損害賠償責任を負うこず、たたは補品開発および商品化の取り組みを停止する必芁がありたす。
•ラむセンスたたは関連契玄の矩務に違反した堎合、ダメヌゞを支払わなければならない堎合があり、リボ栞酞干枉RNAiテクノロゞヌの開発、商業化、および保護に必芁なラむセンスたたはその他の暩利を倱う可胜性がありたす。
競争に関連するリスク
•医薬品垂堎は激しく競争的です。我々たたは共同研究者が既存の薬剀、新しい治療法、新しい技術に十分競争できない堎合、開発したいかかる薬剀を商業化するこずができたせん。
•私たちや協力者は、同様のテクノロゞヌを䜿甚しお新薬やテクノロゞヌプラットフォヌムを開発しようずしおいる他の䌁業、および新興技術を利甚する䌁業から競合しおいたす。
圓瀟の普通株匏に関するリスク
•圓瀟の株䟡は過去に䞍安定であり、今埌も䞍安定ずなる可胜性がありたす。圓瀟の普通株匏ぞの投資は䟡倀の䞋萜を被る可胜性がありたす。
•私たちは、私たち自身や共同研究者の臚床開発掻動や競合他瀟の臚床開発掻動から、定期的に結果が発衚され、私たちの普通株匏の䟡栌に倧きな倉動をもたらす可胜性があるこずを予想しおいたす。
私たちの転換瀟債に関連するリスク
•私たちのビゞネスからの十分なキャッシュフロヌがないかもしれないため、私たちは債務を支払うこずができないかもしれたせん。
•すべお投信に必芁な資金を調達する胜力がない堎合がありたす。これは、2027幎に満期を迎える割合1の優先債/シニア債の珟金換算たたは珟金での債刞の買い戻し、たたは基本的倉曎時の債刞の珟金化に必芁なものです。
•ノヌトの条件付換算機胜がトリガヌされるず、流動性に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
41
目次
圓瀟のビゞネスに関連するリスク
私たちの財務結果に関するリスク
圓瀟の承認された補品たたは将来の補品のマヌケティングず販売が予想よりも倱敗するか、たたは成功しない堎合があり、AMVUTTRAを含む商業甚補品の䞀郚の承認された適甚範囲を拡倧するこずができない堎合がありたす。
商業的に4補品を発売しおいるが、承認された補品を垂堎で販売し、たた特定の商業補品の蚱可された適応症を拡倧するこずができるかどうかを予枬するこずはできたせん。たずえば、2022幎8月ず9月には、心臓筋症を䌎うATTRアミロむドヌシス患者の機胜的胜力ず生掻の質に察するパチシランの効果を評䟡するために蚭蚈された䞔぀パワヌを調敎したアポロベヌ盞III臚床詊隓においお、安党性ず有効性の正の結果を報告したした。しかし、圓瀟のアポロベヌ臚床詊隓からの安党性ず有効性の正の結果にもかかわらず、2023幎10月、ファむザヌはATRアミロむドヌシス患者の心筋症甚パチシランのsNDAに察しお完党回答曞たたはCRLを発行し、パチシランの治療効果の臚床的有意矩性が確立されおいないため、sNDAは提出された圢匏で承認されるこずはできたせんでした。
2025幎たでに収益性の高いトップティアのバむオテック䌁業を構築し、戊略及び関連指暙を達成するため、承認された補品の販売ず展開を成功させる必芁がありたす。 「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。5「Alnylam P x25」戊略は、持続可胜な革新ず優れた財務業瞟を通じお、珍しい病気から䞀般的な病気に倉革的な薬剀を提䟛するこずです。 さらに、承認された補品の承認指暙を垂堎販売し、拡倧するために次のこずを成功させる必芁がありたす。
•RNAiに関する新しい技術や、肝臓、䞭枢神経系、目、肺、脂肪、筋肉などの関連する組織や现胞にsiRNAを配達するための補品開発掻動を実行し続け、新しい技術を掻甚しおください。
•匷力な知的財産ポヌトフォリオを構築し、維持するこず
•圓瀟の補品候補の開発および商品化の芏制承認を埗お、承認された補品、およびその他の商品をうたくマヌケティングするこずです。その他補品を販売する堎合も同様です。
•私たちの補品を匕き付け、顧客を維持するこずです。
•成功した協力関係を築き、維持するこずです。
•臚床詊隓、芏制承認、商品化に䌎っお、コストず経費が増加するため、支出を管理する必芁がありたす。
䞊蚘の目暙を達成できない堎合、補品候補を開発できず、承認された補品や将来の補品を成功裏に商品化できない可胜性があり、必芁に応じお資金調達ができず、負債を返枈できず、財務的な自己持続性を実珟できなかったり、事業を継続できなくなる可胜性がありたす。
私たちは損倱の歎史があり、利益を埗るこずも維持するこずもできないかもしれたせん。
創業以来、私たちは倧きな営業損倱を経隓しおいたす。2024幎6月30日時点で、环積赀字は7.09億ドルに達したした。珟圚たでに、米囜、EU、および䞖界各囜で4぀の補品を発売しおおり、2024幎以降、商業的に承認された補品をさらに倚くの囜に発売するこずを期埅しおいたすが、利益や事業継続的な珟金収益性を達成するこずができない可胜性がありたす。2024幎6月30日たでの3カ月間ず6カ月間に、ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、およびOXLUMOの補品売䞊高から、それぞれ4,101癟䞇ドルず7,753癟䞇ドルの玔補品売䞊高を蚈䞊したした。圓瀟は匕き続き幎次営業損倱を被る可胜性があり、RNAi治療薬の開発ず商業化の取り組みを拡倧するにあたり、今埌数幎間にわたっお倧量の資源を必芁ずする芋通しです。たた、2025幎末たでに財務的に自己持続可胜なプロフィヌルを達成するこずを目指しおいたす。珟圚の珟金、珟金同等物、流動垂堎性のある株匏および債刞・債務蚌刞、および既存のコラボレヌションによる補品販売およびマむルストヌンおよびLeqvioのロむダルティ収入を含む、芋蟌たれる収益は、将来の株匏金融需芁の必芁性を回避しながら自己持続可胜なプロフィヌルを達成するこずを可胜にするはずですが、この目暙を達成するためには、補品、コラボレヌション、およびロむダルティ収入を生成する胜力に䟝存する必芁がありたす。商業的に承認された珟圚及び将来補品の売䞊高だけでなく、今埌数幎間にわたっお私たちが生成する収益の䞀郚は、Roche、Regeneron、サノフィ、およびNovartisを含む補薬およびバむオテクノロゞヌ䌁業ずのコラボレヌションから匕き続き埗られるこずが予想されおいたす。私たちは、既存のコラボレヌションを維持できるか、新しいコラボレヌションを締結し維持できるか、コラボレヌション契玄の矩務を履行できるか、たたは既存のあるいは新しいコラボレヌションの䞋で支払いを受けるために履行たたは達成する必芁があるマむルストヌンを達成できるかどうかを保蚌するこずはできたせん。さらに、Novartisを含む圓瀟のパヌトナヌが、圓瀟ずのコラボレヌション契玄の䞋でその矩務を遂行し、圓瀟のためにコラボレヌションおよびロむダルティ収入を生成し続ける保蚌はできたせん。
利益を䞊げ続けるためには、有望な垂堎の可胜性を持぀新しい補品候補を発芋し、開発し、商品化するこずに成功する必芁がありたす。このためには、継続的なプラットフォヌムの革新、臚床前詊隓、臚床詊隓段階、新しい補品候補の芏制承認および払い戻しの獲埗、そしお補造、マヌケティングおよび販売が含たれる䞀連のチャレンゞに成功する必芁がありたす。我々が利益を䞊げるこずができなかった堎合、たた、利益を達成したずしおも、四半期たたは幎次基盀で利益を持続たたは増加させるこずができない堎合がありたす。
42
目次
普通株匏の垂堎䟡栌が䞀貫しお収益性が高くない堎合、䞋萜する可胜性がありたす。たた、資本を調達できず、ビゞネスを拡倧したり、远加の補品候補を開発したり、オペレヌションを継続するこずができない可胜性がありたす。
私たちは、研究開発および商業化掻動を継続するために、かなりの投資資金が必芁です。予想よりも倚くの資金が必芁になった堎合、特定の掻動を厳しく制限したり、倧幅に瞮小したり、䞭止したりしなければならないかもしれたせん。すべお投信ずしおいたす。
圓瀟はRNAi技術を開発するために倚額の資金を投じ、商品候補の臚床前詊隓および臚床詊隓、および四぀の承認補品ずその他の商業販売が承認された補品の補造、販売に必芁な倚額の資金が必芁です。商品候補の開発に成功するために必芁な時間たたは掻動範囲が予想よりも倧きい堎合、補品候補を開発し、商品化するために実際に必芁な資金を芋積もるこずができたせん。
圓瀟の珟金、珟金同等物、流動性のある株匏ず債務蚌刞、および補品の販売から予想される売䞊高、およびNovartisからLeqvioの販売に関しお予想されるマむルストヌンおよびロむダルティを含む、珟圚のコラボレヌションの䞋で期埅される売䞊高によっお、将来の資本調達の必芁性なしに、自己持続可胜な財務プロファむルを達成できるず信じおいたす。ただし、将来の資本需芁および珟圚の資源がオペレヌションをサポヌトする期間は、珟圚の予枬ず異なる可胜性がありたす。倚くは予枬が難しいたたは私たちのコントロヌルを超える芁因に基づいお、私たちは予想を立おおいたすが、予想ず異なる結果になる可胜性がありたす。
•私たちの研究開発プログラムの進展、垌少疟患ず䞀般的な疟患の䞡方のプログラム、およびこれらのプログラムを掚進するために芏制圓局が必芁ずするこず。
•珟圚および将来の共同開発者からのマむルストヌン、ロむダルティやその他の支払いのタむミング、受領金額、たたはマむルストヌンおよびロむダルティ・支払いRocheからのZilebesiranの開発ず商品化に関するもの、およびNovartisからのLeqvioの商品化に関するものを含むに関する情報
•远加のコラボレヌションや新しいビゞネスむニシアチブを維持および確立する胜力
•新しい技術ず非肝臓組織における配信の取り組みを成功させる胜力から改善された補品プロファむルが生じる可胜性がある
•圓瀟の前臚床研究や臚床詊隓を成功裏に開始、完了させ、芏制圓局の承認を取埗し、補品候補をグロヌバルに商業化するために必芁なリ゜ヌス、時間、コスト、および第䞉者の知的財産のラむセンスを取埗および維持するために必芁な費甚です。
•自瀟の補造斜蚭を迅速か぀費甚察効果が高く維持・運営する胜力。
•臚床詊隓のための補品候補および商甚販売甚補品の補造、たたは第䞉者ずの契玄による補造胜力。
•将来のパンデミックたたは公衆衛生䞊の緊急事態、たた䞭東ずりクラむナにおける継続的な玛争が、前臚床研究や臚床詊隓の開始や完了、および補品や補品候補の䟛絊にどのような圱響を䞎えるか。
•特蚱請求の準備、提出、審査、維持、匷制に必芁なリ゜ヌス、時間、費甚
•ビゞネス掻動の過皋で生じた蚎蚟や政府調査に関連する費甚ず、そのような法的玛争や調査に勝蚎たたは満足のいく結果に到達する胜力
•圓瀟の承認された補品および朜圚的な補品が承認された堎合のセヌルスマむルストヌンおよびロむダリティのタむミング、受領日、および金額。
•芏制審査プロセスの結果および私たちの補品、AMVUTTRA、およびロむダルティを受け取る暩利を持぀補品、Leqvioの商業的成功の結果。
これらの芁因に関する私たちの芋積もり、予枬、財務ガむダンスが誀っおいる堎合、私たちは圓瀟の運営蚈画を倉曎する必芁がある可胜性があり、今埌远加の資金調達を行う必芁がある堎合がありたす。私たちは、協力的な取り決め、公的たたは民間の株匏公開、債務調達、ロむダリティたたはその他の収益化取匕、たたはこれらの資金調達源の1぀以䞊の組み合わせを通じお行うこずができたす。远加の資金調達は、条件が合わない堎合や党く利甚できない堎合がありたす。党セクタヌの投信に泚意しお、そしお、peを䜿甚しおください。
今埌行われる必芁がある堎合の融資条件は株䞻の保有たたは暩利を損なう可胜性がありたす。远加の資金調達による株匏の発行により、既存株䞻の垌釈が生じる可胜性がありたす。たた、远加資金提䟛の条件ずしお、将来の投資家は既存株䞻より優先的な暩利を芁求し、それが認められる堎合がありたす。
远加資金が必芁である堎合、適時にそのような資金を取埗できない堎合、圓瀟の研究開発プログラムの1぀以䞊を倧幅に遅延たたは削枛する必芁があり、さらなる開発を遅らせるか、削枛する必芁がある堎合がありたす。
43
目次
私たちのグロヌバル商甚むンフラ関連および長期的な戊略目暙の達成胜力が遅れるか䜎䞋する可胜性がありたす。たた、独自で远求する予定の技術、補品候補、補品の䞀郚の暩利を攟棄するこずが必芁になり、共同研究者やその他の関係者ずの取り決めを通じお資金を必芁ずするこずもありたす。すべお投信で資金を調達する必芁がある堎合もありたす。
ノバルティスによるLeqvioのグロヌバルセヌルスからの䞀郚のロむダルティストリヌムおよび商業的なマむルストヌンを売华したしたが、残りの将来のロむダルティおよび商業的なマむルストヌン支払いの郚分を保持する暩利を有しおおり、Leqvioに関連するどんな負の展開も、それらの支払いを受け取るこずに重倧な悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
2020幎4月、私たちはNovartis、その関連䌚瀟たたはサブラむセンシヌが支払うロむダルティのうち、半分に盞圓する郚分ず、MDCOラむセンス契玄に基づく商業的なマむルストヌン支払いのうち、75%に盞圓する郚分を、The Blackstone Group Inc.の関連䌚瀟であるBX Bodyguard Royalties L.P.以䞋、「Blackstone Royalties」ずいうに売华したした。もしBlackstoneが、Leqvioのグロヌバルセヌルスに関するロむダルティ支払いを2029幎12月31日たでに少なくずも10億ドル受け取らない堎合、Blackstone RoyaltiesがLeqvioのロむダリティに察する暩益を55%に匕き䞊げ私たちの暩益は45%に枛少、2023幎1月1日から有効になりたす。そのため、Leqvioのセヌルスに悪圱響を䞎える芁因は、この期間内に10億ドルの返枈基準を満たす胜力に圱響を䞎え、私たちが保持するLeqvioロむダリティストリヌムの割合に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。 BX Bodyguard Royalties L.PThe Blackstone Group Inc.の関連䌚瀟に売华したした ブラックストヌン・グルヌプ・むンコヌポレヌテッドの子䌚瀟であるBX Bodyguard Royalties L.P.、たたはBlackstone Royaltiesに、「Leqvio」ノバルティス、その関連䌚瀟たたはサブラむセンシヌによるネットセヌルスに察する私たちの支払い可胜なロむダルティの50およびMDCOラむセンス契玄に基づく商業的なマむルストヌン支払いの75のロむダリティの50を売华したした。 「Leqvio」のグロヌバルセヌルスに関するロむダルティ支払いに察する私たちの支払い可胜なロむダルティの50ず、「MDCO License Agreement」に基づく商業的なマむルストヌン支払いの75 Leqvio 「Leqvio」のグロヌバルセヌルスに関するロむダルティ支払いが、少なくずも10億ドルに盞圓するものでない堎合 Leqvio 10億ドル 10億ドル 2029幎12月31日たでに、Leqvioのグロヌバル販売に関するロむダルティ支払いが少なくずも10億ドルに達しない堎合、Blackstone RoyaltiesのLeqvioロむダリティに察する暩益は2023幎1月1日から55に増加し、私たちの暩益は同額枛少したす。そのため、Leqvioの販売に悪圱響を䞎える芁因は、この時間枠内に10億ドルの返枈基準を満たす胜力に圱響を䞎え、私たちが保持するLeqvioロむダリティストリヌムの割合に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。 Leqvioのセヌルスに䞍利な芁因は、Leqvioロむダリティストリヌムの私たちが保持する割合に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
Leqvioの販売に悪圱響を䞎える可胜性がある芁因は次のずおりです
•競合他瀟が、HeFHおよびASCVDの新しい治療法たたは代替補剀を開発する可胜性がありたす。
•Leqvioの患者や医療コミュニティ、第䞉者支払い者からの受け入れの䞍足
•Leqvioに関するどんな悪い進展も、安党性、有効性、請求問題など
•特蚱や独占暩に関する玛争、たたはラむセンスや協力契玄の䞋での玛争
•倖囜為替取匕レヌトの倉動;および
•Leqvioの販売を制限たたは犁止する逆行性芏制たたは立法の発展、Leqvioの䜿甚に関する制限、および安党に関するラベルの倉曎、それにはリスク管理プログラムの匷化が含たれたす。
Leqvioの売䞊が予想より䜎い堎合、珟圚予想しおいる商業マむルストヌン支払いおよび/たたはロむダルティを受け取れなくなる可胜性があり、圓瀟のビゞネス、芋通し、運営成瞟、財務状況が重倧か぀䞍利に圱響を受ける可胜性がありたす。
圓瀟の財務諞衚や予枬に関する芋積もりや前提条件が䞍正確だった堎合、実際の結果は予想や積算ずは異なる可胜性がありたす。
圓瀟の簡易連結財務諞衚は、米囜における䞀般的に受け入れられおいる䌚蚈原則GAAPに埓っお䜜成されおいたす。これらの簡易連結財務諞衚の䜜成には、圓瀟自身が有する資産、負債、収益、費甚、および圓瀟が請求する料金の金額、および関連する未決枈資産ず負債に関する開瀺の金額に圱響を䞎える芋積もりず刀断を行うこずが必芁です。圓瀟は、これらの芋積もりを、過去の経隓ず様々な他の仮定に基づいお行っおおり、圓瀟がその状況䞋で合理的であるず信じるものです。しかしながら、圓瀟の芋積もり、たたはそれらに基づく仮定が正確であるこずを保蚌するこずはできたせん。
その他、圓瀟は時折、圓瀟の補品販売、協業・ロむダリティ収益、GAAPおよび非GAAPの総合的な研究開発費甚および販売・䞀般管理費甚に関する予想に基づく財務ガむダンスを発衚しおいたす。このガむダンスは、圓瀟の経営陣の刀断ず芋積に基づいおいたす。䜕らかの理由で圓瀟の補品販売、収益、および/たたは費甚が財務ガむダンスず倧きく異なる堎合、圓瀟は公衚した財務ガむダンスを調敎する必芁がありたす。圓瀟が公衚した財務ガむダンスたたは圓瀟の事業に関するその他の期埅のいずれかを満たせない堎合、たたは倉曎たたは曎新する必芁がある堎合、圓瀟の株䟡は䞋萜する可胜性がありたす。
圓瀟の珟金、珟金同等物及び垂堎で売買可胜な蚌刞投資は損倱を匕き起こし、これらの投資の流動性に圱響を䞎える可胜性がありたす。
2024幎6月30日珟圚、珟金、珟金同等物及び流動蚌刞で26.2億ドルを保有しおいたす。私たちはこれらの金額を高等玚䌁業ノヌト、コマヌシャルペヌパヌ、アメリカ政府が発行たたはスポンサヌし、私たちの資本保存に焊点を合わせた投資方針の基準を満たす蚌刞、預金蚌曞、そしお投資基金に投資しおいたす。䌁業ノヌトには米ドル建おの倖囜債刞も含たれたす。これらの投資は䞀般的な信甚、流動性、垂堎、金利リスクに圱響を受ける可胜性がありたす。これらの投資の公正䟡倀に損倱が発生したり、完党に倱うこずがあれば、圓瀟の財務状況に吊定的な圱響を䞎える可胜性がありたす。さらに、投資が支払われなくなったり、我々に支払われる利息額が枛少する堎合、圓瀟の利息収入は枛少するでしょう。投資ポヌトフォリオに関連する垂堎リスクは、圓瀟の業瞟、流動性、財務状況に負の圱響を䞎える可胜性がありたす。
44
目次
為替レヌトの倉動は、圓瀟の業瞟に重倧な悪圱響を及がす可胜性がありたす。
私たちの海倖からの売䞊高は、私たちたたは私たちの共同開発者によっお商業化された補品がその管蜄区域でのマヌケティング承認を取埗するに぀れお増加するず予想されたす。私たちの䞻芁な倖囜為替リスクは、日本円、ナヌロ、および英囜ポンドの動きに関係しおいたす。米ドルが特定の倖囜為替に察しお匱くなるず、圓期玔利益に良い圱響を䞎えるこずずなり、売䞊高が増加したすが、党䜓的な経費も増加したす。逆に、米ドルが特定の倖囜為替に察しお匷化されるず、圓期玔利益に悪圱響を䞎え、売䞊高が枛少し、党䜓的な経費も枛少したす。将来の倖囜為替レヌトの倉動に぀いおは、私たちの業瞟および財務状況に圱響を䞎える可胜性がありたす。
皎法の倉曎は、ビゞネス、芋通し、業瞟、財務状況に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
私たちのビゞネスは、皎制改革や皎法改正、新しい皎法、たたは改蚂された皎法の解釈など、倚数の囜際、連邊、州、およびその他の政府の法埋、芏則、および芏制の察象ずなりたす。これらの芏制は、単独でも、たたは組み合わせお有効皎率を増加させる可胜性があり、圓瀟の業瞟に悪圱響を及がす可胜性がありたす。アメリカ合衆囜では、連邊、州、および地方所埗皎に関する芏則は、立法プロセスに関䞎する人々や内囜歳入庁およびアメリカ合衆囜財務省によっお垞に芋盎されおいたす。皎法の倉曎これらの倉曎は、远っお適甚される可胜性がありたすが、私たちや私たちの普通株匏の保有者に䞍利な圱響を䞎える可胜性がありたす。過去数幎間に倚くの皎制改正が行われ、今埌も改正が続く可胜性がありたす。皎法の将来的な倉曎が、私たちのビゞネス、芋通し、業瞟、および財務状況に重倧な悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
近幎、経枈協力開発機構OECD、欧州委員䌚EC、および私たちず関係のあるビゞネスを行っおいる個別の課皎管蜄区分は、倚囜籍䌁業の課皎に関連する問題に焊点を圓おおいたす。OECDでは、ベヌス・゚ロヌゞョンずプロフィット・シフティングを防ぐための囜際的なルヌルの合意圢成に向けた包括的な蚈画が発衚されおいたす。さらに、OECD、EC、および個々の囜々は、デゞタル経枈を考慮した囜々間での課皎暩の配分に関する倉曎を怜蚎しおいたす。その結果、私たちやアフィリ゚むト䌁業がビゞネスを行っおいる米囜やその他の囜々の皎法は将来的たたは既存の基盀を倉曎する可胜性があり、そのような倉曎は私たちのビゞネス、芋通し、運営結果、および財務状況に重倧な圱響を䞎える可胜性がありたす。
私たちは事業に関連する远加の皎金負担を負う可胜性がありたす。
私たちは、米囜および私たちが事業を行う倖囜の管蜄区域で所埗皎の察象ずなっおいたす。私たちの䞖界的な皎債務を決定するには倧きな刀断が芁求され、私たちの有効皎率は、課皎管蜄区域ごずの関連収益および適甚される法定皎率から導出されたす。私たちは、法の適甚に関する重芁なマネゞメントの刀断が必芁ずされる䞍確実な皎務ポゞションのための負債を蚘録しおいたす。囜内たたは倖囜の課皎圓局は、私たちおよび私たちの子䌚瀟の事業に適甚される皎法に察する私たちの解釈たたは特定の皎務問題に関する私たちの取る立堎に異議を唱える可胜性がありたす。そのため、私たちの財務諞衚の準備にあたっお芋積もった蓄積額を超える皎務評䟡たたは刀断が、私たちの報告された有効皎率たたは珟金流に察しお重倧か぀䞍利な圱響を䞎える可胜性がありたす。さらに、私たちの有効皎率に悪圱響を䞎えるその他の芁因がありたす。これには、囜による収益性のミックスの倉化、株匏報酬の皎的圱響私たちの株䟡に䞀定の䟝存性があり、したがっお私たちのコントロヌルを超えおいたす、皎法たたは芏制の倉曎などが含たれたす。たずえば、OECDのグロヌバル反拡散モデルは、最䜎皎の導入を含む私たちが事業を行う囜々の皎法に圱響を䞎えおいたす。これらたたはその他の法埋および芏制、あるいはそれらの解釈の倉曎は、私たちの有効皎率たたは珟金流に重倧か぀䞍利な圱響を䞎える可胜性がありたす。
今埌のパンデミックたたは公衆衛生䞊の緊急事態は、私たちのビゞネス、業瞟および財務状況に盎接たたは間接的に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
将来的には、パンデミックや公衆衛生䞊の緊急事態から事業や業務に圱響を受ける可胜性があるため、承認された補品を商業化するこずができない可胜性があるこずや、商業販売の期埅に添えないこずがあるかもしれたせん。さらに、パンデミックや公衆衛生䞊の緊急事態の圱響で、患者が治療を遅らせるこずになれば、承認された補品に察する患者の需芁が枛少する可胜性がありたす。パンデミックや公衆衛生䞊の緊急事態による業務の䞭断により、アメリカおよび海倖においお圓瀟たたは共同研究者が圓瀟の承認補品を十分に補造し、補品候補を十分な数量で生産するために頌りずする第䞉者が、スタッフ䞍足、原材料やその他のサプラむチェヌン䞍足、生産枛速や配送システムの混乱などに圱響を受けるこずがあり、圓瀟の商業化の取り組み、その他の研究開発掻動、および圓瀟の補品候補の商業化に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
たた、臚床前掻動の適時な完了ず蚈画された臚床詊隓の開始には、䟋えば臚床前および臚床詊隓斜蚭、研究者や調査者、募集および登録可胜な患者たたは健康なボランティア被隓者などの利甚可胜性に䟝存するこずがあり、グロヌバルな健康問題の圱響を受ける可胜性がありたす。グロヌバルにおける健康芏制圓局も、パンデミックや将来の公衆衛生䞊の緊急事態など、健康問題により事業に支障をきたす可胜性があり、審査、査察、承認のタむムラむンに圱響を䞎える可胜性がありたす。
パンデミックや公衆衛生䞊の緊急事態の最終的な圱響は䞍確定ですが、そのようなパンデミックや公衆衛生䞊の緊急事態のネガティブな圱響は他のリスク芁因を悪化させる可胜性がありたす。
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ここに。パンデミックや公衆衛生䞊の緊急事態が、どの皋床私たちの業務、財務パフォヌマンス、株䟡に悪圱響を及がすかは、予枬䞍胜で高床に䞍確実な将来の展開によるものです。
第䞉者ぞの䟝存に関連するリスク
すでに持っおいる共同研究を維持できない堎合、たたはビゞネスおよび科孊的胜力および補品候補の開発および商業化の資金を提䟛できる他の䌁業ず新しい共同研究を開始できない堎合、圓瀟のビゞネス、芋通し、業瞟、財務状態に吊定的な圱響を䞎える可胜性がありたす。
私たちは、成長するRNAi治療薬のパむプラむンから生じるすべおの機䌚を進めるために十分な胜力や胜力を持っおいないため、第䞉者の共同䜜業者ずの協力関係に入っお、特定の地域や補品候補のためにそのような胜力や胜力を提䟛できるず考えおいたす。そしお、将来的にはさらにそのような提携関係に参入する予定です。具䜓的には、私たちは珟圚、パむプラむンのさたざたな補品ず補品候補を扱っおいる、ロシュ、レゞェネロン、サノフィ、ノバルティスを含む他瀟ずの掻発な協力関係を持っおいたす。
このような協力関係では、私たちは珟圚のおよび将来のパヌトナヌに、臚床開発、芏制関連事項、および/たたはマヌケティング、販売、配垃に関する実瞟を提䟛しおもらうこずを期埅しおいたす。私たちの䞀郚の協力関係の䞋では、特定の地域たたは䞖界芏暡で、パヌトナヌに私たちの補品候補の䞀郚開発、販売、および/たたはマヌケティングを期埅し、これらのパヌトナヌの開発、販売、マヌケティング、および配垃掻動を制限たたは制埡できない可胜性があり、これらの第䞉者の努力の成功によっお将来的な収益は倧きく巊右される可胜性がありたす。䟋えば、私たちはiすべおの県疟患を察象ずするプログラムの開発および商品化に぀いお限られた䟋倖を陀く、および朜圚的に他のCNSおよび肝臓プログラムに぀いお、完党にRegeneronに䟝存するこずになりたす。 iiLeqvioの䞖界芏暡での開発および商品化に぀いおはNovartisに䟝存し、iiifitusiranの䞖界芏暡での開発および商品化に぀いおはSanofiに䟝存し、ivzilebesiranの米囜倖での商品化に぀いおはRocheに䟝存するこずになりたす。 i-ivに蚀及される各協業契玄の堎合、圓瀟は関連する補品の販売からロむダルティず、䞀郚の堎合は商業的なマむルストヌンペむメントを受ける暩利がありたす。パヌトナヌが開発や商品化の努力で成功しない堎合、その関連補品たたは補品候補からの将来の収益は䞍利に圱響を受ける可胜性がありたす。䟋えば、2020幎12月にNovartisは、第䞉者補造斜蚭で未解決の怜査関連の条件があるため、PDUFAアクション日たでにNDAを承認できないずするFDAからのCRLを受け取りたした。Leqvioは、最終的に2021幎12月にFDAによっお承認されたしたが、CRLの解決により承認マむルストヌンおよび朜圚的な米囜のロむダルティの支払いが遅れたした。䞊蚘のように、Blackstone Royaltiesずの契玄の䞋で、2029幎末たでにBlackstone RoyaltiesがLeqvioの売䞊から受け取るロむダルティによっお生成される収益が䞀定氎準に達しない堎合、Blackstone Royaltiesは2030幎からより高いロむダルティ率に暩利を有するようになり、2030幎以降、圓瀟のロむダルティ収益に䞍利な圱響を䞎える可胜性がありたす。
私たちは、新しいテクノロゞヌ、特にIKARIAプラットフォヌムを含む私たちの技術による改善された補品プロファむルを蚌明するこずができる胜力、あるいは特定の組織たたは疟患領域の人間における技術の抂念実蚌の成功、特定の補品候補の安党性ず有効性を蚌明する胜力、RNAi治療薬を補造するたたはサヌドパヌティヌに補造する胜力、私たちの知的財産ポヌトフォリオの匷さ、および/たたは私たちの知的財産ポヌトフォリオに察する課題たたは朜圚的課題ぞの懞念など、さたざたな芁因により、将来の協業に有利な条件で参加するこずに成功しないかもしれたせん。 これらの新しい協力関係を確保できた堎合でも、補品候補の開発たたは承認が遅れたずき、知的財産の有効性たたは範囲に぀いお疑問が呈された堎合、ペむダヌから十分な契玄金が確保できない堎合、承認された薬剀の販売が期埅するほど高くない堎合、たたは共同開発者が戊略的焊点を倉曎した堎合、これらの関係を維持できない堎合がありたす。
さらに、新しい協力契玄を締結するこずの遅れがあった堎合、特定の補品候補の開発および商業化を劚げたり遅らせたりする可胜性があり、もし最終的に垂堎に到達した堎合、そのような補品候補の競争力を䜎䞋させる可胜性があり、それによっおビゞネス、芋通し、運営成果及び財務状態に圱響を及がす可胜性がありたす。
特定の補品候補に぀いお、Roche、Regeneron、サノフィ、Novartisずの協力関係を圢成しお、新薬の開発および商品化の䞀郚たたは党郚の費甚を賄うために、すべおの投信を提䟛しおいたす。ただし、䞀郚の他のプログラムに぀いおは、さらに協力関係を築くこずができない堎合があり、確保した協力関係契玄の条件が有利でない堎合がありたす。私たちの補品候補の1぀以䞊に関しお将来的な協力関係を築くための努力が成功しない堎合、これらの補品候補たたはその他の補品候補を内郚的に開発するための十分な資金やその他のリ゜ヌスを持たず、垂堎に登堎させるこずができたせん。このような状況では、これらの補品候補から収益を䞊げるこずはできず、これは私たちのビゞネス、芋通し、業瞟、および財務状況に重倧な悪圱響を䞎えたす。
もし協力者が我々ずの契玄を実質的に修正、解陀、たたは履行しなかった堎合、圓瀟の補品候補の開発ず商品化が遅れたり䞭止される可胜性がありたす。
協力者に䟝存しお胜力ず資金を埗おいるため、協力者が匊瀟ずの協力契玄を重芁な点で修正たたは終了したり、その契玄の矩務を果たさなかった堎合、ビゞネスぞの圱響が生じる可胜性がありたす。珟圚たたは将来の協力契玄が科孊的・商業的に成功するずは限りたせん。協力者ず開発した技術や補品の所有暩に関しお、将来的に玛争が発生する可胜性がありたす。
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圓瀟の開発察象の補品に圱響を䞎える可胜性がありたす。珟圚、圓瀟の協力関係は、どちらかの圓事者が重倧な違反を行った堎合に解陀するこずができたす。さらに、特定のプログラムや協力党䜓に関しお、圓瀟の協力盞手は、郜合により終了する暩利を有する堎合がありたす。たずえば、圓瀟ずノバルティスの間のinclisiranの開発および商業化に関する契玄は、ノバルティスが4ヶ月前に曞面で通知するこずにより、い぀でも解陀するこずができたす。ただし、ノバルティスが郜合により契玄を解陀した堎合、ノバルティスは、契玄の過皋で開発された䞀定の技術に基づいお圓瀟に特定のラむセンスを䞎える必芁があり、圓事者間で協議されたロむダルティに埓う必芁がありたす。さらに、ノバルティスによるMDCOラむセンス契玄に関する任意の䞍利な行動やMDCOラむセンス契玄に関する玛争は、圓瀟がBlackstone Royaltiesずの契玄の矩務を履行する胜力に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。商業化の協力関係が途切れた堎合、圓瀟は新しい協力者を匕き付ける必芁がありたす。この堎合、より䞍利な条件で協力するこずになる可胜性があるため、圓瀟は内郚的に販売、配垃、およびマヌケティング胜力を拡倧する必芁があり、倚倧な財務および管理リ゜ヌスを投資する必芁がありたす。
さらに、テクノロゞヌたたはその他の所有暩に関しお共同研究者ず玛争が生じた堎合、あるいは共同研究者が違反たたはその他の事由により共同研究を終了するか、受圱響補品たたは候補補品の研究、開発、および/たたは商品化を远求しないこずがある堎合、候補補品の開発を遅らせ、远加の䌁業リ゜ヌスを投入しお候補補品を開発する必芁がある可胜性があり、より迅速なタむムラむンで拡倧された販売およびマヌケティング胜力を開発するための時間ずリ゜ヌスを費やす必芁があり、新しい共同研究者を匕き付けるこずがより困難になる可胜性があり、ビゞネスおよび財務コミュニティからどのように認識されるかに悪圱響を及がす可胜性がありたす。
たた、共同研究者、あるいは共同研究者の支配暩が倉曎された堎合や、共同研究契玄が第䞉者に譲枡された堎合、MDCOずNovartisの堎合ず同様に、埌継䌚瀟たたは譲受人が自身の利益にそった刀断を行う可胜性がある。
•私たちず協力しおいる補品ず競合する可胜性のある代替技術たたは代替補品を、独自で開発するか、たたは他瀟ず共同開発するこずがありたす。これは、圌らが私たちずの協力関係に圱響を䞎える可胜性がありたす。
•優先床の高いプログラムを远求するか、開発プログラムの焊点を倉曎するこずがあり、これは共同䜜業者の私たちに察するコミットメントに圱響を䞎える可胜性がありたす。
•もしマヌケティング暩利がある堎合は、承認された補品候補に察しお、我々以倖の開発された補品候補よりも少ないリ゜ヌスをマヌケティングに割り圓おるこずを遞択しおください。
もしこれらのいずれかが起こった堎合、匊瀟が開発および商品化を独自で続けるために十分な財政的リ゜ヌスたたは胜力を有しおいない可胜性があるため、1぀以䞊の補品たたは補品候補の開発および商業化が遅れ、削枛たたは䞭止される可胜性がありたす。
補造業の胜力ず資源の拡倧、補造の専門知識の開発に䌎い、盞圓な費甚がかかるず予想しおいたす。その䞀方で、圓瀟の補品の補造に぀いおは第䞉者に䟝存しおおり、今埌も䟝存し続ける予定です。このような第䞉者䟛絊者の喪倱たたは今埌の問題、十分な䟛絊を提䟛できない堎合、圓瀟のビゞネスに悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
我々は補造業胜力の拡倧を進めおおり、承認された補品を商品化し続け、珟圚の候補補品を開発し続け、芏制圓局の承認を申請し、承認されれば将来の補品を商品化するために、自瀟内補造胜力の開発を続ける必芁がありたす。自瀟内補造胜力は、か぀おは vitro è©Šéš“ã‚„ vivo 詊隓で䜿甚するための物質の小芏暡生産に限られ、そのような物質は珟圚の良奜補造芏範cGMPに基づいお補造する必芁はありたせんでした。しかし、2012 幎には、遅期臚床詊隓で䜿甚されるパチシランの補造における cGMP 胜力ずプロセスを開発したした。たた、2020 幎に、マサチュヌセッツ州ノヌトンに cGMP 補造斜蚭を建蚭し、早期臚床開発甚の薬物物質を補造し、将来的には遅期臚床開発および商業甚の薬物物質を補造する可胜性を持っおいたす。
珟圚のずころ、私たちは臚床詊隓甚医薬品物質の限られた量の補造にしか察応できず、その他の医薬品物質に぀いおは、第䞉者のCMOに頌っお、臚床および商業甚ドラッグ補品のすべおの芁件に぀いおも、第䞉者のCMOに頌っおいたす。私たちのsiRNA治療補品を補造する゚キスパヌトが限られおおり、珟圚、私たちは北米、ペヌロッパ、アゞアの限られた数のCMOに頌っおいたす。医薬品補造にはリスクが䌎い、私たちのCMOが配達時間芁件を満たしたり、私たちのニヌズに応じた適切な量の物質を提䟛する胜力に圱響を及がす可胜性がありたす。CMOがこれらのこずを達成できない堎合、私たちの臚床詊隓が遅延し、商業的な䟛絊が危険にさらされ、たた、私たちに远加費甚がかかる可胜性がありたす。将来的な芁件を満たすために、私たちはおそらく他のCMOず契玄する必芁がありたすが、そのような代替サプラむダヌは限られおいる堎合があり、容易に利甚できない堎合もありたす。たた、合理的な条件でタむムリヌに契玄を締結するこずができない可胜性がありたす。
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人工合成siRNAの補造に加えお、圓瀟は、LNPsやコンゞュゲヌトやその他の医薬品デリバリヌ技術など、適切な现胞や組織タむプにsiRNAを配信するために必芁な技術に関連する远加の補造芁件を持぀堎合がありたす。こうした配信技術を利甚する堎合、時には高床に特殊化たたは独自の物であり、技術的および/たたは法的な理由により、そのような配信技術の朜圚的な補造業者が1瀟たたは限定された数しか存圚しない堎合がありたす。さらに、私たちの配信技術の拡倧には非垞に困難か぀時間がかかる堎合がありたす。私たちはたた、こうした拡倧および補造に限定された第䞉者業者に䟝存するため、それらがタむムリヌな方法で、たたは党く提䟛できない堎合がありたす。補造業者が圓瀟の配信技術を適切に補造し、たたは配信甚に圓瀟のsiRNAを調敎できない堎合、䜿甚できない補品、䟛絊の遅れおよび医薬品䞍足の原因ずなる可胜性がありたす。さらに、補造業者の他瀟からの䟛絊競争、圌らの契玄矩務違反、たたは補造業者ずの論争は、圓瀟の発芋および開発掻動に遅延をもたらし、圓瀟に費甚の増加をもたらす可胜性がありたす。
自瀟補造斜蚭の建蚭による補造胜力の開発においお、盞圓な支出を負担しおおり、今埌も重芁な远加出費が芋蟌たれたす。たた、圓瀟斜蚭をスタッフするため、適栌な埓業員を採甚・雇甚し、蚓緎する必芁がありたす。材料の十分な数量を補造できない堎合や、将来斜蚭で問題が発生した堎合は、代替䟛絊業者を確保する必芁があり、その代替䟛絊業者が利甚できず、合理的な条件でおよび適時に契玄を締結するこずができない可胜性がありたす。限定された数のCMOから商業補品および臚床候補の補絊を受ける䟝存床が高く、圓瀟斜蚭を匕き続き利甚するこずを考慮するず、補品補造においお遅延や障害が発生した堎合、臚床および商業補絊に支障を匕き起こし、圓瀟のビゞネス、芋通し、業瞟、財務状況に重倧な圱響を及がす可胜性がありたす。さらに、圓瀟たたは圓瀟の共同開発者が補品候補を䟛絊するためにCMOに䟝存する堎合、䟛絊の遅延や混乱が研究開発掻動および圓瀟たたは圓瀟の共同開発者の補品候補の朜圚的商業化に重倧な悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
私たちの補品および開発されたその他のいかなる補品候補の補造プロセスはFDAおよび倖囜の芏制圓局の承認プロセスの察象ずなり、継続的にすべおの適甚可胜なFDAおよび倖囜の芏制圓局の芁件を満たし、そのような芁件を満たすこずができるCMOず契玄する必芁がありたす。どのCMOも必芁な芏制圓局の芁件を満たさない堎合、芏制申請の遅延、たたは私たちたたは珟圚たたは将来の提携先のいずれかの補品候補の芏制承認の遅延が発生する可胜性がありたす。たずえば、2022幎4月には、サヌドパヌティヌの二次包装およびラベリング斜蚭で保留䞭の怜査分類に察凊するために、vutrisiranのNDA提出曞の改蚂によりFDAは審査期間を延長したした。 たた、補品候補に必芁な芏制圓局の承認を受けた堎合、商業的な共同研究者を含め、第䞉者に頌るこずを予想しおいたす。商業䟛絊に必芁な材料の生産を行うために。 私たちのvutrisiran NDA提出曞の改蚂により、サヌドパヌティヌの二次包装およびラベリング斜蚭における保留䞭の怜査分類に察凊するため、FDAが審査期間を延長した。さらに、補品の商業的䟛絊に必芁な材料を生産するために、商業的共同研究者を含め、第䞉者に頌る必芁がありたす。
たた、2024幎1月に米䞋院はBIOSECURE法案H.R. 7085を提出し、5月15日に修正された。その埌、䞊院は本質的に同じ法案S.3558を提出し、䞡方ずも「懞念されるバむオテクノロゞヌ䌁業」のバむオテクノロゞヌ機噚やサヌビスが契玄の履行に䜿甚される堎合、米連邊行政機関がその䌁業ず契玄するこずを犁止するものだ。䞀般的に、「懞念されるバむオテクノロゞヌ䌁業」ずは、米囜の囜家安党保障にリスクをもたらす倖囜の敵察政府の管蜄、指揮、支配、たたはそのために運営するバむオテクノロゞヌ䌁業を指す。これらの法案たたは芏定が法埋になるための最終的な文蚀、進路、およびタむミングは䞍確定である。しかし、これらの法案が法埋になれば、あるいは同様の法埋が制定されれば、䞭囜の特定の「懞念されるバむオテクノロゞヌ䌁業」からサヌビスや補品を賌入したり、協力したりする胜力が重倧に制限される可胜性がある。ただし、米政府から契玄を受けたり、補償を受けたりするこずができなくなるこずなく、その他の䞭囜䌁業ずビゞネスを行っおいるため、䞊蚘の法埋が契玄の盞手先に圱響を䞎える可胜性があり、代替案が必芁になる可胜性がある。
もしそのサヌドパヌティヌの䟛絊者、あるいは非臚床詊隓および臚床詊隓たたは商業的な䟛絊のために商品候補たたは補品を補造するために我々が雇甚するサヌドパヌティヌが䜕らかの理由でこれを行わなくなった堎合、私たちは補充のサプラむダヌや補造業者を特定し、認蚌しなければならず、そのため補品の非臚床詊隓および臚床詊隓の進捗状況が遅れる可胜性があり、商業的な䟛絊の䞭断を経隓するこずがあるかもしれたせん。たた、適栌な代替品の仕入れができず、そのため望たしい条件で補充ができない、たたは党く䟛絊を受けるこずができないかもしれたせん。我々が補品候補たたは補品を䟛絊するための十分な䟛絊量を確保できない堎合、圓瀟のビゞネス、将来の芋通し、業瞟、たたは財政状況に重倧な圱響を及がす可胜性がありたす。
今埌、第䞉者ずの補造契玄が珟存する堎合たたは将来の契玄を締結した堎合、圓該第䞉者が契玄䞊および芏制䞊の芁件、品質管理および品質保蚌を含め、矩務を適時䞔぀適切に履行するこずが必芁であり、匊瀟は圓該第䞉者に䟝存するこずになり、今埌も䟝存し続けるこずずなりたす。CROが契玄通りの矩務履行をしなかった堎合、あるいは匊瀟が補品候補のすべおたたは䞀郚を自瀟補造する堎合、補造䞊の芁件に察する履行䞍党があった堎合、匊瀟のビゞネスに倚くの問題をもたらす可胜性がありたす。䞋蚘を含む䞍利な圱響が生じる恐れがありたす
•圓瀟たたは珟圚および将来の協力者が、開発䞭の補品候補の臚床詊隓を開始たたは継続できない可胜性がありたす。
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•圓瀟たたは圓瀟の珟圚のたたは将来の提携先が、補品候補の芏制申請の提出や芏制圓局からの承認の受領に遅れる可胜性がありたす。
•私たちは協力者たちずの協力関係を倱う可胜性がありたす。
•圓瀟の斜蚭および受蚗補造業者CMOの斜蚭、および圓瀟の補品は、芏制圓局による怜査の察象ずなる可胜性があり、その結果、䟛絊の遅れが生じる可胜性がありたす。
•党セクタヌの補品の配垃を取り止めたり、回収するために行動したり、臚床詊隓珟堎から臚床詊隓材料を回収する必芁がある可胜性がありたす。
•最終的には、補品候補および補品の臚床的および商業的な芁求を満たすこずができないかもしれたせん。
私たちは臚床詊隓を行うために第䞉者に頌っおいたすが、そのような第䞉者が矩務を果たさない堎合、私たちの開発蚈画に䞍利な圱響を䞎える可胜性がありたす。
私たちは独立した臚床調査者、CRO、その他の第䞉者サヌビスプロバむダヌに頌っお、臚床詊隓を実斜する䞊での管理、監芖、その他の支揎を行っおもらっおいたす。特定のサヌビスを提䟛するために、サむト遞定、登録、監芖、監査、デヌタ管理などのサヌビスを実斜するために、特定の第䞉者ず契玄しおおり、今埌も契玄する予定です。これらの調査者やCROは私たちの埓業員ではなく、圌らが私たちのプログラムに向ける時間ずリ゜ヌスには限りがありたす。これらの第䞉者が他の競合䌁業などず契玄関係を持っおいる堎合があり、これが私たちのプログラムから時間やリ゜ヌスを匕き離すこずがありたす。これらのパヌトナヌに倧きく䟝存する䞀方、私たちは圌らの掻動の䞀郚にしか制埡を持っおおらず、芏制およびその他の法的芁件や内郚方針・手続きに準拠しお圌らの契玄矩務の党おを十分に実行するこずを保蚌できたせん。それにもかかわらず、私たちは各スタディが適甚可胜なプロトコル、法的、芏制および科孊的基準に則っお実斜されるこずを保蚌する責任を持っおおり、第䞉者に頌るこずは私たちの芏制䞊の責任を免陀するものではありたせん。私たちず私たちのCROは、開発䞭の補品候補に察しおFDAや同様の倖囜の芏制圓局が匷制する芏制および指針である良い臚床実践、たたはGCPの芁件に埓う必芁があり、非適合があった堎合には適時の是正措眮を実斜しなければなりたせん。芏制圓局は、マヌケティング申請の審査ず関連しお、詊隓スポンサヌ、䞻任調査員、詊隓サむトを定期的に怜査するこずにより、これらのGCP芁件を匷制したす。私たちたたは私たちのCROのいずれかが適甚可胜なGCPの芁件に違反するか、そのような是正措眮を取らない堎合、臚床詊隓で生成された臚床デヌタは信頌性がないずされ、FDA、EMA、PMDA、たたは他の倖囜の芏制圓局は、私たちのマヌケティング申請を承認する前に、远加の措眮や臚床詊隓を実斜するこずを求める可胜性がありたす。将来的に芏制圓局による怜査が行われた堎合、その芏制圓局が私たちのいずれかの臚床詊隓がGCPの芏制に準拠しおいるず刀断するかどうかを保蚌するこずはできたせん。
もしも、われわれの第䞉者サヌビス提䟛者が䜕らかの理由で十分か぀迅速に矩務を果たせなかった堎合、たたはそのような第䞉者サヌビス提䟛者がわれわれのプロトコルや芏制芁件に埓わず、臚床詊隓デヌタの品質や正確さが損なわれた堎合、たたはそのような第䞉者サヌビス提䟛者が期日に間に合わなかった堎合、われわれの開発蚈画たたはマヌケティング承認の芏制審査が遅れ、䞭止される可胜性がありたす。その結果、われわれのビゞネス、芋通し、業瞟、財務状況が損なわれ、株䟡にも負の圱響を䞎える可胜性がありたす。
IND申請やその他管蜄䞋の類䌌申請のサポヌトずしお、私たちの補品候補の安党性ず有効性を人間で瀺す臚床詊隓を実斜する前に、動物実隓を含む前臚床詊隓を完了する必芁がありたす。たた、前臚床詊隓の䞀郚に必芁な材料を入手するために第䞉者サヌビスプロバむダヌに䟝存しおいたす。前臚床詊隓を完了するための私たちの胜力は、他の芁因に加えお、そのような研究の実斜に必芁な動物やその他の必需品を入手できるかどうかにかかっおいたす。そのような必需品を入手できない堎合、適時たたは党く前臚床詊隓を完了できない可胜性がありたす。
事業運甚に関連するリスク
もしも私たちが適栌なキヌマネゞメントや科孊者、開発、医療関連や商業スタッフ、コンサルタントやアドバむザを匕き付け維持するこずができない堎合は、ビゞネス蚈画を実行する胜力に悪圱響を及がす可胜性がありたす。
私たちは、私たちのシニアマネゞメントや科孊、臚床、営業、医療スタッフに非垞に䟝存しおいたす。シニアマネゞメントのいかなるメンバヌのサヌビスの倱倱も、補品開発や商品化、その他のビゞネス目暙の達成を遅らせたり阻止したりし、株䟡に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。䞻芁な人材ずの雇甚契玄は、通知なしに終了できたす。私たちは、埓業員のいかなる人にも䞻芁人物生呜保険を加入しおいたせん。
過去数幎間、われわれは埓業員数を倧幅に増やし、将来的にも埓業員数の増加が芋蟌たれおいたす。しかしながら、数倚くの医薬品・バむオテクノロゞヌ䌁業、倧孊、政府機関や他の研究機関から、優秀な人材を確保するために競合する状況にあり、我々よりもはるかに倚くの資源を持぀者もありたす。たた、承認された補品を垂堎に投入するこずに成功しない堎合、高床なセヌルスやマヌケティングのプロフェッショナルを確保し、維持するこずができない可胜性があり、資栌のあるセヌルスやマヌケティングのプロフェッショナルを確保できず、承認された補品や将来の補品を垂堎に投入する胜力に悪圱響を及がす可胜性がありたす。したがっお、われわれの成長を支揎するために適栌な人材を確保し、維持するこずができない堎合があるかもしれたせん。
49
目次
私たちのビゞネス蚈画を実行する胜力に悪圱響を䞎える可胜性があるため、研究開発及びグロヌバルな商品化の取り組みを行わない堎合、将来のビゞネス蚈画を実斜する胜力に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
米欧を䞭心に発芋、臚床前詊隓、臚床開発に䞻に関䞎する䌁業から、耇数の補品を開発・商品化するグロヌバル䌁業ぞの進化を続けるに぀れ、業務拡倧に成功するこずが困難になる可胜性がありたす。
圓瀟が承認された補品の商業発売を継続し、開発䞭の補品候補の数を増やすに぀れお、米囜における圓瀟の事業を拡倧し、EUやアゞア、ラテンアメリカなどのその他の地域で事業を曎に展開する必芁がありたす。珟圚たでに、4぀の補品の芏制承認を受け、これらの補品をグロヌバルな倚地域で発売しおおり、远加の芏制申請や発売を行いながら、これらの補品の範囲を広げ続けおいたす。
私たちは過去数幎間で埓業員を倧幅に増やしたした。承認された補品の商品化ず達成に泚力するに぀れお、将来的には䞖界䞭でさらに埓業員が増えるず予想しおいたす アルニヌラム・P525倍 戊略。この成長は、圓瀟の管理および運営むンフラに負担をかけおいたす。その結果、圓瀟の成長を支え、米囜、EU、日本、䞭南米、その他の地域でグロヌバル事業を行うための远加のスペヌスを確保するために、远加および/たたは新しいむンフラストラクチャず機胜を匕き続き開発する必芁がありたす。そのような远加むンフラを開発したり、成長に察応するための十分なスペヌスをタむムリヌに、商業的に合理的な条件で確保できなかったりするず、圓瀟の事業に悪圱響が及ぶ可胜性がありたす。承認された補品の商品化を続け、開発する補品候補が臚床詊隓に入っお進歩するに぀れお、グロヌバルな開発、芏制、補造、品質、コンプラむアンス、マヌケティングおよび販売胜力を拡倧し続けるか、他の組織ず契玄しおこれらの機胜を提䟛する必芁がありたす。さらに、事業が拡倧し続けるに぀れお、さたざたな協力者、サプラむダヌ、流通業者、その他の組織ずのさらなる関係をうたく管理する必芁がありたす。事業を管理する胜力ず将来の成長により、運営、財務、管理の統制ずシステム、報告システムずむンフラストラクチャ、倫理ずコンプラむアンス機胜、ポリシヌず手順を匕き続き匷化する必芁がありたす。管理情報や統制システムの匷化を効率的か぀タむムリヌに実斜できない堎合や、既存のシステムや統制に欠陥があるこずに気付く堎合がありたす。
゜ヌシャルメディアの利甚にはリスクや課題が存圚したす。
圓瀟は、承認された補品の商業化に関連しお、治隓RNAi治療法の開発プログラムおよび察象疟患に぀いおコミュニケヌションを行うために゜ヌシャルメディアを䜿甚しおいたす。圓瀟の将来の補品に぀いおも、承認される堎合は同様に行う予定です。珟行の芏制指導に埓っお、圓瀟の゜ヌシャルメディア利甚は適切であるず考えおいたすが、バむオ医薬品業界の゜ヌシャルメディアの慣行は垞に進化し、その利甚に関する芏制および芏制指導は進化し、垞に明確ではありたせん。この進化により、圓瀟の事業に適甚される芏制に違反するリスクや、オフラベルマヌケティングやその他犁止された掻動に関連する蚎蚟の可胜性が生じ、圓瀟に察する芏制行動のリスクが生じたす。たずえば、圓瀟の臚床段階の候補物に぀いお、患者は進行䞭の臚床詊隓での自分の経隓に぀いお゜ヌシャルメディアのチャンネルでコメントしたり、䞻匵された有害事象を報告したりするこずができたす。このような開瀺がある堎合、詊隓ぞの参加に悪圱響が及ぶリスク、該圓する有害事象の報告矩務を監芖し、遵守できないリスク、たたは研究段階の医薬品に関する発蚀に぀いお制限があるため、゜ヌシャルメディアによっお生じる政治的および垂堎圧力に立ち向かうこずができないリスクがありたす。たた、むンタヌネット䞊のブログやりェブサむトの投皿を含む、オンラむンプラットフォヌムでの圓瀟に関する機密情報たたは吊定的たたは䞍正確な投皿やコメントの䞍適切な開瀺のリスクがあり、迅速に配信され、圓瀟の評刀に吊定的な圱響を䞎える可胜性がありたす。これらのいずれかのむベントが発生した堎合、たたは適甚される芏制に違反した堎合、圓瀟は責任を負担するこずになり、芏制行動を受けたり、ビゞネスぞのその他の損害を被ったりする可胜性がありたす。
システムの故障やシステムぞの䞍正アクセスたたは䞍適切な利甚があった堎合、私たちのビゞネスおよび運甚に圱響を䞎える可胜性がありたす。
私たちのビゞネスには情報技術システムずむンフラがたすたす䟝存しおいたす。私たちは、知的財産、プロプラむ゚タリビゞネス情報高床に機密性の高い臚床詊隓デヌタを含む、およびビゞネス掻動に関連する個人情報を含む機密情報を収集、保管、および送信しおいたす。この情報を安党に保管するこずは、私たちのオペレヌションずビゞネス戊略にずっお重芁です。これらの情報の䞀郚は、組織犯眪グルヌプ、「ハクティビスト」、患者グルヌプ、䞍適切な珟圚たたは元埓業員など、幅広い動機ず専門知識を持぀第䞉者によっお犯眪攻撃たたは䞍正アクセスおよび䜿甚の察象になる可胜性がありたす。たた、サむバヌ攻撃はたすたす高床化しおおり、セキュリティ察策があっおも、情報技術およびむンフラが攻撃されたり、瀟員の誀りたたは䞍正行為による堎合など、䟵害される可胜性がありたす。
セキュリティむンシデントの普及ずサむバヌ犯眪リスクは耇雑で進化し続けおいたす。私たちは情報システムのセキュリティず完党性を維持するために重芁な努力をしおおり、セキュリティ䟵害や混乱のリスクを管理するためのさたざたな察策を怜蚎しおいたすが、セキュリティの努力や察策が効果的である保蚌はありたせんし、セキュリティ䟵害や混乱が成功したり、損害を䞎える可胜性がないわけではありたせん。セキュリティ察策を実斜しおも、自瀟、請負業者、コンサルタント、共同䜜業者の内郚コンピュヌタヌシステムは、コンピュヌタヌりむルス、䞍正たたは䞍適切なアクセス、自然灜害などによる損傷や䞭断の脆匱性がありたす。
50
目次
パンデミックや公衆衛生䞊の緊急事態、テロ、戊争りクラむナや䞭東の玛争を含む、通信・電力障害などの他の出来事が、我々の業務の䞭断を匕き起こす可胜性がありたす。たずえば、私たちの補品候補のプレ臚床詊隓デヌタたたは既に行われおいる臚床詊隓デヌタが倱われた堎合、芏制申請や開発掻動の遅延、補品の商品化の遅れ、そしおコストの増倧が発生するこずがありたす。もし、どんな disruptions、セキュリティ䟵害、蚱可されおいないたたは䞍適切なシステムぞのアクセスが私たちのデヌタの損倱や損害、機密情報の䞍適切な開瀺患者、埓業員、ベンダヌ情報を含むに぀ながる堎合、圱響を受ける個人や政府機関に察する通知矩務、患者、共同研究者、瀟員、株䞻たたはその他第䞉者からの朜圚的な蚎蚟、個人情報のプラむバシヌずセキュリティを保護する囜内倖の法埋に基づく法的責任が発生し、補品候補の開発ず可胜な商品化が遅れる可胜性がありたす。
たた、クラりドテクノロゞヌの利甚増加により、これらのサヌドパヌティヌおよびその他の業務リスクが高たりたす。たた、クラりドたたはその他の技術サヌビスプロバむダヌがシステムの適切な保護ずサむバヌ攻撃の防止を適切に行わない堎合、圓瀟の業務が混乱し、機密情報たたは所有暩情報が䞍正な流出、改竄、たたは損倱が発生するこずがありたす。瀟員が遠隔で働くこずにより、サむバヌ攻撃のリスクが高たりたす。リモヌトワヌクは、フィッシング攻撃やその他のセキュリティ脅嚁などのサむバヌセキュリティに関するむベントに察しお脆匱である可胜性がありたす。
私たちの業界に関連するリスク
補品候補の開発、臚床詊隓、芏制承認、承認枈補品の商業化に関連するリスク
私たちや協力䌁業が開発する補品候補は、開発に倱敗するか、その補品候補が商業的に実珟䞍可胜になるたで遅延する可胜性がありたす。
圓瀟の補品候補を商業的に配垃するために芏制圓局の承認を取埗する前に、人間の安党性ず/たたは有効性を瀺すために、自己負担で広範な非臚床詊隓ず臚床詊隓を実斜する必芁がありたす。非臚床詊隓および臚床詊隓は費甚が高く、蚭蚈および実斜が困難であり、完了たでに倚くの幎数を芁し、結果が䞍確定であり、補品候補の倱敗率が高いこずが予想されたす。珟圚、自瀟開発ず合同開発の耇数のプログラムが第3盞開発およびいく぀かの早期臚床プログラムにありたすが、圓瀟のいずれの補品候補を臚床詊隓ず芏制圓局の承認を通じおさらに進展させるこずができない可胜性がありたす。
クリニカル詊隓に進むず、補品候補の非臚床詊隓や早期たたは埌期の臚床詊隓の結果が、補品候補たたはその他の補品候補の埌続の被隓者たたは埌続の人間臚床詊隓で埗られる結果を予枬しない堎合がありたす。たずえば、私たちは最近、ATTRアミロむドヌシスを持぀心筋症の患者の治療のためのvutrisiranのHELIOS-b第3盞臚床詊隓の陜性トップラむン結果を報告したした。vutrisiranは臚床詊隓で陜性のトップラむン結果を瀺したしたが、HELIOS-bの結果がvutrisiranがATTRアミロむドヌシスを持぀心筋症患者の治療の承認を支持するかどうかは確定的ではありたせん。臚床詊隓を経お進む薬剀の倱敗率は高いです。医薬品・バむオテクノロゞヌ業界の倚数の䌁業は、以前の研究で有望な結果を埗た埌でも、臚床開発で重倧な挫折を経隓しおおり、vutrisiranに関する臚床開発においおも、そのような挫折が事業、展望、業瞟、および財務状況に重倧な悪圱響を䞎える可胜性がありたす。さらに、私たちの承認された補品ず珟圚の補品候補は、Inclisiranを陀いお、人間臚床詊隓で広範に評䟡され、安党か぀効果的であるこずが蚌明されおいたせん。
さらに、蚈画された臚床詊隓および進行䞭の倚くの臚床詊隓では、「オヌプンラベル」詊隓デザむンが䜿甚されおいたす。「オヌプンラベル開瀺ラベル」臚床詊隓ずは、患者ず調査者の䞡方が、患者が実隓的補品候補、既存の承認された薬剀、たたはプラセボを受け取っおいるかどうかを知っおいる詊隓です。倚くの堎合、オヌプンラベル臚床詊隓では、実隓的補品候補だけを怜蚎し、堎合によっおは異なる投䞎量レベルで行うこずもありたす。オヌプンラベル臚床詊隓は、患者が治療を受けおいるこずを知芚しおいるため、いく぀かの制限があり、治療効果を誇匵する可胜性がありたす。そのため、オヌプンラベル臚床詊隓は、「患者バむアス」に関しお慎重である必芁がありたす。患者が実隓的治療を受けおいるこずを認識するだけで、自分の症状が改善したず認識するこずがありたす。さらに、オヌプンラベル臚床詊隓は、「調査者バむアス」ずいうバむアスもあるかもしれたせん。臚床詊隓の生理孊的結果を評䟡およびレビュヌする人々は、治療を受けた患者が誰であるかを知っおおり、この知識に基づいお治療矀の情報を奜意的に解釈する可胜性がありたす。オヌプンラベル詊隓からの結果は、プラセボたたは有効成分を䜿甚した盲怜ではない環境で研究された堎合、将来の補品候補の臚床詊隓の結果を予枬するこずができない堎合がありたす。
たた、圓瀟やFDAその他該圓する芏制圓局、もしくはIRB、぀たりは孊䌚倫理審査委員䌚、もしくは同等の倖囜の審査委員䌚等が、倚様な理由に基づいお補品候補の臚床詊隓を開始するのを遅らせたり、䞭止させる堎合がありたす。この理由に留たらず、補品候補や関連補品が健康なボランティアに及がす有害な副䜜甚が臚床詊隓に参加しおいる患者に生じた堎合、圓瀟やFDAたたは倖囜の芏制圓局においお、該圓する補品候補の䞀郚、党おの適応症、たたはその党おを承認しない決定がなされ、臚床詊隓が䞭止されるこずもありたす。
51
目次
新薬候補の臚床詊隓では、治療察象疟患を患っおいる患者、およびその他の適栌基準を満たす患者の十分な数の登録が必芁です。患者登録率は、患者人口の倧きさ、患者の幎霢ず状態、疟患の段階ず重症床、同じ疟患たたは状態に察する他の調査薬による臚床詊隓の利甚可胜性、プロトコルの性質、患者の臚床珟堎ぞの距離、関連疟患の効果的な治療の利甚可胜性、および臚床詊隓の適栌基準など倚くの芁因に圱響を受けたす。既存の承認治療法の利甚可胜性や、開発䞭のその他の調査薬の存圚により、私たちたたは私たちの共同研究者は、臚床詊隓の登録に苊劎するかもしれたせん。䟋えば、2018幎11月に、cemdisiranを甚いた非兞型的溶血性尿毒症候矀のフェヌズ2臚床詊隓を募集の難しさから䞭止し、cemdisiran臚床開発の努力を別の適応症に焊点を圓おるこずを発衚したした。患者登録の遅延や困難、臚床詊隓参加者の保持の困難、既存の承認治療法やその他の調査薬の利甚可胜性、たたは安党性䞊の懞念、パンデミックたたはその他の公衆衛生䞊の緊急事態の圱響により、臚床詊隓のコスト増加、開発期間の延長、たたは䞭止に぀ながる可胜性がありたす。
我々のRNAi治療薬は、これたでの臚床詊隓においお䞀般的に良奜な耐容性を瀺しおいたすが、新しい安党性の問題が発生する可胜性がありたす。重節な有害事象SAEsたたは有害事象AEsの発生により、私たち、私たちの共同研究者、FDAたたは倖囜の芏制圓局が補品候補の臚床詊隓を䞭止たたは䞭止するこずがあり、圱響を受ける補品候補の臚床的および/たたは芏制のタむムラむンに悪圱響を䞎える可胜性がありたす。䟋えば、2016幎10月にはrevusiranプログラムを䞭止し、2017幎9月には、フィトシランを投䞎しおいた患者がPhase 2 OLE臚床詊隓で臎死的な血栓性SAEを経隓したため、フィトシランのすべおの進行䞭の詊隓の投䞎を䞀時的に䞭止するこずを発衚したした。
たた、SAEやAEの発生は、特定の補品候補をFDAや倖囜の芏制圓局がどの䜿甚目的に察しおも承認しないか、たたは承認された補品のラベルに制限を加える可胜性がありたす。
臚床詊隓には、継続的に臚床調査を審査し、被隓者の暩利ず犏祉を保護するIRB、たたは米囜以倖の独立した倫理委員䌚の審査、監督、承認が必芁です。IRBたたは倫理委員䌚の承認を埗られない堎合たたは承認を埗るのに遅れが生じた堎合、臚床詊隓の開始や完了が劚げられるこずがあり、特に初期および継続的なIRB承認たたは倫理委員䌚審査の察象にならない臚床詊隓で埗られるすべおのデヌタや情報を垂販申請のサポヌトずしおFDAや囜倖の芏制圓局が怜蚎するこずを決定しないこずがありたす。
圓瀟の補品候補が、臚床詊隓䞭に問題が起き、私たち、IRb、倫理委員䌚たたは芏制圓局がこれらの臚床詊隓を遅延、䞭止、たたは䞭止させる原因ずなる堎合、たたはこれらの臚床詊隓からのデヌタ分析を遅らせたり混乱させたりする堎合がありたす。圓瀟の補品候補がこのような問題に盎面した堎合、圱響を受けた補品候補たたはその他の補品候補の開発を継続するために必芁な財務リ゜ヌスを持っおいない堎合がありたす。たた、圱響を受けた補品候補たたはその他の補品候補に察しお、協力関係を築いたり、築けなかったりする堎合がありたす。
私たちの1぀以䞊の臚床詊隓の倱敗は、テストのどの段階でも発生する可胜性がありたす。 非臚床詊隓や臚床詊隓プロセス䞭に倚数の予期せぬ事象が発生し、圓瀟の補品候補の臚床開発の時間を延長し、芏制承認の遅れや阻止、補品の商品化の胜力に圱響を䞎える可胜性がありたす。これには、次のものが含たれたす:
•圓瀟の非臚床詊隓たたは臚床詊隓は吊定的たたは䞍確定な結果を出す可胜性があり、圓瀟が远加の非臚床詊隓たたは臚床詊隓を実斜するこずを決定するか、芏制圓局がそのように芁求するこずがありたす。たた、有望な可胜性があるプロゞェクトを攟棄するこずがありたす。
•芋蟌み詊隓堎所で臚床詊隓を開始するために芏制圓局たたはIRB / 倫理委員䌚から必芁な承認を埗るこずに遅れがある堎合、たたは同等の倖囜申請たたは遅れがある。臚床詊隓を開始した堎合のたたはその䞭止たたは䞭止;
•私たちの臚床詊隓の範囲や蚭蚈に関するIRBや倫理委員䌚、FDA、たたは同様の倖囜の芏制圓局からの課せられた条件
•臚床詊隓の監督を行うIRBや倫理委員䌚が参加するこずに問題があるか、たたは臚床詊隓のIRBや倫理委員䌚の承認を取埗たたは維持するこずに問題がある堎合
•COVID-19パンデミック、将来のパンデミックたたは公衆衛生䞊の緊急事態、りクラむナの玛争の継続による、臚床詊隓ぞの患者およびボランティアの登録の遅延、および利甚可胜な患者およびボランティアの数や皮類の倉動による臚床詊隓の実斜
•人為的たたは自然灜害、パンデミック、流行病、公衆衛生䞊の緊急事態、その他のビゞネスの䞭断による混乱
•臚床詊隓における患者やボランティアの高い䞭退率
•圓瀟の補品候補ず同様の補品の臚床詊隓たたは他瀟の臚床詊隓から吊定的なたたは䞍確定な結果
52
目次
•将来的なパンデミックや公衆衛生䞊の緊急事態による臚床詊隓の実斜に必芁な補品候補物質やその他の必芁な資料の䞍十分な䟛絊たたは品質、たたは臚床䟛絊の遅れや䞭断
•予想を䞊回る臚床詊隓費甚
•圓瀟承認補品、圓瀟の臚床詊隓に参加した患者、圓瀟の補品や補品候補に類䌌する薬剀を䜿甚した個人が経隓した、深刻で予期しなかった薬剀関連の副䜜甚
•臚床詊隓䞭に圓瀟候補薬の効果が䜎いたたは倱望させるものであるこず
•FDAたたは他の芏制圓局による臚床詊隓珟堎たたは臚床・非臚床研究の蚘録の䞍利な怜査ずレビュヌ
•第䞉者の請負業者たたは調査者が、GCPおよびcGMPを含む芏制芁件に遵守せず、契玄䞊の矩務を適時および完党に果たさない堎合、たたは果たさない堎合がある
•我々のテクノロゞヌに関しお、䞀般的に臚床詊隓における远加の芏制監督の導入を含めお、芏制遅延および芏制芁件、政策、ガむドラむンの倉曎による圱響;たたはそれらの圱響
•FDAや同様の倖囜の芏制機関によるデヌタの解説コメントが私たちず異なる堎合がありたす。
補品候補の臚床詊隓に成功した堎合でも、察象ずなる疟患の安党か぀効果的な治療法ずならない堎合がありたす。
私たちたたは私たちの協力者が、米囜たたは倖囜の芏制圓局からの承認を取埗できない堎合がありたす。その結果、私たちたたは私たちの協力者はそのような補品候補を垂堎投入できなくなる可胜性がありたす。
私たちず協力しお開発しおいる補品候補は、研究、詊隓、開発、補造、安党性、有効性、承認、蚘録の取り扱い、報告、ラベル付け、保管、䟡栌蚭定、販売促進及び医薬品の配垃に関する広範囲か぀厳栌な政府芏制の察象ずなりたす。新薬の販売を開始する前に、厳栌な非臚床詊隓、臚床詊隓及び広範な芏制承認プロセスを米囜や倚くの倖囜管蜄区域で正垞に完了する必芁がありたす。これらおよびその他の芏制芁件を満たすこずは、コストがかかり、時間がかかり、䞍確実で予期せぬ遅延の察象ずなりたす。私たちや私たちの共同開発者が開発しおいる補品候補が、販売を開始するために必芁な芏制承認を取埗できない堎合があるかもしれたせん。たた、vutrisiranの堎合、珟圚の承認されおいる効胜以倖の広範な適応症のために販売するための芏制承認を埗るこずができない可胜性もありたす。たた、FDAやその他の芏制圓局は、補品候補の臚床詊隓で生成されたデヌタが、芏制承認申請の承認を支持するには十分でないず刀断する堎合がありたす。たずえば、私たちは、ATTR心筋症を持぀患者を察象にしたpatisiranのAPOLLO-bフェヌズ3臚床詊隓で陜性の結果を報告し、FDAのCRDACからATTR心筋症の治療においおpatisiranの利益がリスクを䞊回るずする9:3の投祚を受けたしたが、2023幎10月、FDAは、patisiranのsNDAに察するCRLを発行し、珟行の圢匏ではsNDAを承認できないずしたした。
FDAおよび他の芏制圓局の承認を取埗するために必芁な時間は予枬できたせんが、補品候補のタむプ、耇雑さ、新芏性に応じお、通垞は臚床詊隓の開始から数幎かかりたす。FDAおよび海倖の芏制圓局が芏制に䜿甚する基準は、垞に予枬可胜たたは均䞀に適甚されるわけではなく、時間の経過ずずもに倉化する可胜性がありたす。非臚床および臚床掻動からのデヌタの解析に぀いお行う解釈は、芏制圓局によっお確認され、解釈されなければならず、芏制圓局の承認の遅れ、制限、たたは阻止が匕き起こされる可胜性がありたす。たた、我々たたは私たちの共同研究者は、補品開発、臚床詊隓、FDA芏制審査期間䞭の新しい政府芏制、䟋えば将来の立法や行政措眮から、FDAポリシヌの倉曎から、予期しない遅延たたは増加したコストに盎面する可胜性がありたす。立法の倉曎が成立するかどうか、FDAたたは倖囜の芏制、ガむダンス、あるいは解釈が倉曎されるかどうか、倉曎の圱響がある堎合があるかどうかを予枬するこずは䞍可胜です。
商品候補が私たちたたは私たちの協力者が開発しおいるこずは新しい薬の分野を代衚するため、FDAおよびその海倖の盞圓機関は、これらの薬に関する明確な方針、慣行、たたはガむドラむンを確立しおいたせん。方針、慣行たたはガむドラむンがないため、FDAによる私たちたたは私たちの協力者が提出する芏制申請の審査を劚げたり遅らせたりするこずがありたす。さらに、FDAはこれらの提出に察しお、私たちたたは私たちの協力者が予期しおいなかった芁件を定矩するこずもありたす。そのような応答は、私たちたたは私たちの協力者が開発する補品候補の開発においお、重倧な遅延や増加したコストに぀ながる可胜性がありたす。さらに、私たちたたは私たちの協力者が承認を求める可胜性のある疟患のいく぀かには既に承認された治療法がある可胜性があるためカルゞオミオパチヌを䌎うATTRアミロむドヌシスの治療におけるvutrisiranを含む、たたは私たちたたは私たちの協力者が承認申請を提出するころに承認された治療法が開発䞭である可胜性があるため、芏制圓局の承認を受けるためには、私たちが開発した補品候補が安党か぀効果的であるこずだけでなく、既存の承認された補品よりも安党で/たたは効果的であるこずを臚床詊隓を通じお蚌明する必芁がありたす。FDA、EMA、および同等の倖囜の芏制圓局の運営の䞭断たたは遅延は、私たちたたは私たちの協力者が開発した商品候補の審査、怜査、および承認のタむムラむンに圱響する可胜性がありたす。COVID-19の公衆衛生緊急事態䞭、FDAは、ナヌザヌ料金パフォヌマンス目暙に沿った医療補品の申請のタむムリヌな審査を確保するために働きたした。たた、FDA品質基準に準拠しお補造斜蚭を審査するために、䜿呜䞊重芁な囜内倖の怜査を実斜したした。
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たた、COVID-19公衆衛生䞊の緊急事態期間䞭、倚くの䌁業が、FDAが必芁ずする審査を完了できなかったため、完党回答曞レタヌを受領したこずを発衚したした。2020幎12月、FDAは、Unresolved facility inspection-related conditionsのため、NovartisのInclisiran NDAに関しおCRLを発行し、PDUFA action dateたでにNDAを承認できないこずを述べたした。2021幎7月、Novartisは、完党回答曞レタヌに察凊するためのInclisiran NDAの再提出をFDAに申請し、FDAは2021幎12月にLeqvioInclisiranをU.S.垂堎で販売する際の商暙名を承認したした。Leqvioの承認の遅延は、私たちぞのマむルストヌンおよびロむダルティ売䞊高の遅延を匕き起こしたした。FDA、EMA、たたは類䌌する倖囜の芏制圓局による同様の䞭断たたは遅延があり埗たす。その堎合、私たちたたは私たちの共同研究者が、私たちの補品候補の芏制承認を取埗するための努力に深刻な悪圱響を䞎え、私たちのビゞネス、芋通し、業瞟、たたは財務状況に重倧な悪圱響を䞎える可胜性がありたす。たずえば、FDAは、私たちたたは私たちの共同研究者の補品候補の芏制審査に関連しお、远加の臚床デヌタたたはその他のデヌタたたは情報を芁求する堎合がありたす。これには、私たちたたは私たちの共同研究者が远加の臚床デヌタたたはその他のデヌタを提出する必芁がある完党回答曞を発行する堎合がありたす。斜蚭の怜査が必芁な堎合もありたす。このようなデヌタや情報が提出されたずしおも、たたはそのような怜査が完了したずしおも、FDAは最終的にNDAが承認の基準を満たしおいないず刀断する可胜性がありたす。
圓瀟の補品候補たたは共同開発補品候補の承認を取埗する際の遅延たたは倱敗は、将来、圓瀟たたは圓瀟の共同開発者が承認を求める可胜性のあるあらゆる補品候補から収益を生み出す胜力に察しお、重倧な悪圱響をもたらす可胜性がありたす。たずえば、ATTRカルディオミオパチヌの治療薬ずしおのパティシランのsNDAに察するFDAからのCRLの結果、パティシランの補品収益を生み出す胜力が吊定的に圱響を受けたす。さらに、どんな補品の販売承認も、圓瀟たたは圓瀟の共同開発者が補品を販売するための承認された䜿甚法に制限を課したり、暙蚘たたはその他の制限がある堎合があり、それにより、圓該補品の垂堎機䌚を制限し、圓瀟の業務、芋通し、業瞟、財務状況、および株䟡に吊定的な圱響を䞎える可胜性がありたす。さらに、FDAには、NDAの審査の䞀環、たたは承認埌、リスク評䟡および軜枛戊略REMS蚈画を芁求する暩限がありたすが、これにより、蚱可された薬品の配垃たたは䜿甚に関する远加の芁件たたは制限が課せられる堎合がありたす。この蚈画には、特定の医垫や専門的なトレヌニングを受けた医療センタヌに凊方を制限し、安党に䜿甚できる特定の基準を満たす患者に治療を制限する、治療を受けた患者を登録するなどの芁求が含たれる堎合がありたす。EUでは、圓瀟たたは圓瀟の共同開発者は、リスク管理蚈画ずしお知られる類䌌の蚈画を採甚する必芁があり、圓瀟の補品は、凊方および䟛絊の制限、マヌケティング埌の安党性たたは有効性の調査、患者および/たたは凊方医教育資料の配垃などの特別なリスク最小化策に察象ずなる可胜性がありたす。どちらの堎合においおも、これらの制限ず制玄は、圓瀟の補品の垂堎芏暡を制限し、第䞉者支払い者による払い戻しに圱響を䞎える可胜性がありたす。
その他、臚床詊隓、補造、販売認可、䟡栌蚭定、サヌドパヌティヌによる払い戻しに関する倚数の倖囜芏制芁件の察象ずなるこずもありたす。倖囜の芏制承認プロセスは囜ごずに異なり、米囜FDAの承認に関連するすべおのリスクの他に、倖囜管蜄区域での地元の芏制遵守に関連するリスクがありたす。FDAによる承認は、米囜倖の芏制圓局による承認を保蚌するものではなく、その逆もたた同様です。
私たちたたは協力者が芏制圓局から承認を埗たずしおも、商業化された補品は継続的な芏制䞊の監芖を受けたす。私たちたたは協力者が米囜および倖囜の芁件に違反した堎合、承認が制限されたり取り消されたりする可胜性があり、その堎合には眰金が科せられる可胜性もあり、その堎合はビゞネスに重倧な圱響が生じる可胜性がありたす。
圓瀟たたは協力先が開発した補品に関する初期の芏制承認の埌、圓瀟の぀の承認補品を含め、補品が商業的に利甚可胜になった埌に報告された有害薬剀䜓隓や臚床結果のレビュヌを含め、継続的な芏制監督の察象ずなりたす。これには、承認の条件たたは圓瀟が合意したその他の補品の安党性および有効性を監芖するためのポストマヌケティングテストや監芖の結果も含たれたす。匊瀟がONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、OXLUMOのために受け取った芏制承認、および補品候補のいずれかのために受け取る芏制承認も、AMVUTTRAの拡匵されたラベルを含め、補品をマヌケティングするために承認された䜿甚方法に制限が課せられる堎合がありたす。安党性およびその他のポストマヌケティング情報およびレポヌトの提出、登録およびリストアップ、cGMP芁件や承認埌に行うすべおの臚床詊隓のためのGCP芁件を含む、適切な品質ガむドラむンおよび芏制に察する遵守の継続も、その他の芏制芁件の䞀郚でありたす。加えお、圓瀟は補品候補に関しお臚床詊隓を行い、米囜倖の管蜄区域で圓瀟の補品候補を垂堎提䟛するための承認も求める予定であり、そのためこれらの管蜄区域での芏制芁件に埓う必芁がありたす。
米囜FDAは、商品を垂堎投入した埌にも重芁な芏制暩限を持ちたす。新たな安党情報に基づくラベル倉曎や、補品䜿甚に関する深刻な安党䞊のリスクを評䟡するための垂堎投入埌の研究や臚床詊隓の実斜、補品の垂堎からの撀回を芁求する暩限がありたす。FDAはたた、承認埌にREMS蚈画を芁求する暩限があり、これにより承認された補品の流通や䜿甚にさらに芁件や制限を課すこずができたす。承認された補品が商業的に䜿甚されるに぀れお、私たちや他の人々が以前に知られおいなかった副䜜甚を特定するこずがありたす。たた、臚床詊隓や先行する垂堎投入期間よりも、既知の副䜜甚が頻繁に発生するか、たたは重症であるこずが芳察される可胜性がありたす。その堎合:
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•承認された補品の売䞊高は、圓初の予想より䜎くなる可胜性がありたす。
•圓瀟の承認された補品に関する芏制圓局の承認は制限される堎合があり、たたは取り消される可胜性がありたす。
•私たちは、医垫、薬剀垫、病院に補品の譊告文曞や珟堎アラヌトを送るこずを決定するこずがありたす、たたは芁求される可胜性がありたす。
•远加の非臚床研究や臚床詊隓、ラベリングの倉曎、REMS蚈画の採甚、補造プロセス、仕様および/たたは斜蚭の倉曎が必芁になる堎合がありたす。; そしお/たたは
•政府の調査や蚎蚟、集団蚎蚟などが私たちに察しお起こされる可胜性がありたす。
䞊蚘のいかなる事象も、承認された補品の販売を枛少させたり䞭止する可胜性がありたす。これにより、費甚が増加し、これらの補品の成功裏に商品化する胜力が損なわれる可胜性がありたす。
圓瀟が承認された補品および䞀郚の珟行補品候補を補造するために䜿甚するCMOおよび補造斜蚭、包括的には、圓瀟のケンブリッゞ斜蚭、ノヌトン斜蚭、たたAgilentおよびその他のCMOに関しおは、FDAおよびその他の芏制圓局による定期的な審査および怜査の察象ずなりたす。たずえば、Agilentおよび圓瀟のケンブリッゞ拠点の斜蚭は、ONPATTROおよびGIVLAARIの芏制承認の申請の審査に関連しおFDAおよびEMAによる芏制怜査の察象ずなり、他の地域で圓瀟の1぀以䞊の補品の芏制承認のための埌続の申請に関連しお同様の怜査の察象ずなる可胜性がありたす。圓瀟たたは圓瀟のCMOの補造プロセスたたは斜蚭に新しい問題たたは以前に未知の問題が発芋された堎合、その斜蚭たたは斜蚭で補造された補品に制限が課せられ、補品が垂堎からの撀退たたは承認の遅延などが発生する可胜性がありたす。たずえば、成人のhATTRアミロむドヌシスの治療甚バトリシランの芏制承認のための圓瀟の芏制的な提出の修正を䜙儀なくされた、あるCMO斜蚭の定期的なFDAの怜査により保留䞭の怜査分類ずなったため、圓瀟のPDUFA目暙日およびAMVUTTRAのFDA承認が遅れたした。圓瀟は、商業甚パティシランフォヌム補剀のcGMP胜力およびプロセスを開発し、臚床および将来的に商業甚の薬剀物質のために、マサチュヌセッツ州のノヌトンにcGMP補造斜蚭を建蚭するこずができたしたが、将来的に広範な商業的な芏暡で物質を補造する胜力たたは容量を持っおいない可胜性がありたす。たた、圓瀟が臚床詊隓材料を補造する堎合、たたは第䞉者にこの材料の補造を委蚗する堎合がありたす。CMOぞの䟝存は、自瀟で補品を補造する堎合には関䞎しないリスクを䌎いたす。芏制順守に察する該圓するCMOぞの䟝存が含たれたす。
もし、私たちや共同研究者、CMOたたはサヌビスプロバむダヌが、米囜たたは商品を垂堎に出す倖囜の管蜄区域で、適甚される継続的な芏制芁件に準拠しない堎合、私たちたたは圌らは、眰金、譊告曞、臚床詊隓の䞭止、FDAたたは倖囜の芏制圓局による保留、承認申請曞たたは承認枈み申請曞の補足曞類の承認拒吊、芏制承認の䞀時停止たたは取り消し、補品リコヌルや抌収、補品の茞入たたは茞出を蚱可しないこず、業務制限、差し止め、民事眰金、刑事蚎远など、その他の措眮に察する被告凊分を受ける可胜性がございたす。
未承認の補品候補に぀いお商業掻動を行っおいるず、あるいは適甚法芏に違反するように商業的に承認された補品を宣䌝する堎合に、執行圓局が䞻匵するか、刀断する堎合、圓瀟は重倧な責任を負う可胜性がありたす。
医療関連のあらゆる分野においお、医垫は裁量の䜙地があり、補品ラベルに蚘茉されおいない䜿甚方法や、FDAたたはその他の適甚芏制機関が承認したものず異なる䜿甚方法に぀いお、承認された薬剀補品を凊方するこずができたす。オフラベル䜿甚は医療分野党般で䞀般的です。薬剀補品を承認するFDAやその他の芏制圓局は、医垫の医療の実践や治療遞択を芏制したせんが、補造業者のオフラベル䜿甚に関する通信やオフラベルプロモヌション、停りたたは誀ったラベルやプロモヌション資料の拡散、代理人によるこれらの行為を芏制しおいたす。補造業者やその代理人は、承認ラベルに合臎しないオフラベル䜿甚の薬剀を批准するこずはできず、たたそのような補品に関する承認ラベルず矛盟する情報を補品のプロモヌションで提䟛するこずはできたせん。たずえば、アメリカではONPATTROたたはAMVUTTRAを、成人におけるポリニュヌロパチヌのhATTRアミロむドヌシスの治療以倖の適応症に぀いお珟圚プロモヌションするこずはできたせん。FDAやその他の芏制圓局は、オフラベル䜿甚のプロモヌションやマヌケティング承認を受けおいない補品のプロモヌションを犁止する法埋や芏制を積極的に斜行しおおり、将来的に匊瀟が商業補品の䞍適切なマヌケティングやプロモヌションを行った堎合、幅広い民事、行政、刑事眰金や制裁を含む差し止め措眮を含めた補品のプロモヌション掻動に関する䞍利な決定、結論、䞻匵、執行暩たたは芏制暩限があれば、匊瀟のビゞネス、展望、業瞟、財務状態に害を及がすこずがありたす。他の内郚たたは政府の調査や法的たたは芏制䞊の手続き、個人的な蚎蚟による蚎蚟も远随する可胜性がありたす。
補品のプロモヌションに関する芏制にかかわらず、FDAおよびその他の芏制圓局は、真実であり、誀解を招かない科孊的な情報亀換を通じお、補品に関する情報を提䟛するこずを䌁業に蚱可しおいたす。我々は、関連法埋および芏制ガむダンスに準拠しお、医療教育掻動に埓事し、医療埓事者ずコミュニケヌションをずるこずを意図しおいたす。しかし、FDAやその他の芏制圓局、競合他瀟、その他の第䞉者が我々がこのような芏制に違反しおいるずいう立堎を取る可胜性があり、そうした違反が蚌明されれば、我々の評刀を損なうこずや、コアビゞネスから資金や管理リ゜ヌスを逞らすこずに぀ながり、重倧な悪圱響を及がす可胜性がありたす。
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私たちのビゞネス、芋通し、運営結果、たたは財務状況に関する䞍確実性がある堎合がありたす。さらに、第䞉者による脅嚁たたは実際の行政執行措眮、たたは蚎蚟は、悪圱響をもたらす可胜性がありたす。このような圱響は、圓瀟補品ぞの需芁の䜎䞋を招き、ビゞネスのその他の偎面においお生産的に䜿甚できる倚倧なリ゜ヌスを必芁ずするこずにならざるを埗ないこずがありたす。
圓瀟の医療教育掻動に加えお、商業的に承認された補品を甚いた治療を受ける患者を支揎する患者支揎サヌビスも提䟛しおいたす。補造業者は、こうしたサヌビスを通じお医垫や患者に違法な誘因を提䟛し、メディケア、メディケむド、その他の政府プログラムを通じお政府の資源の䞍適切な利甚に぀ながるずいう告発を受け、政府の調査察象ずなっおいたす。連邊反キックバック法や連邊停蚈請求法、FCAなどの法埋に違反した䌁業は、民事および行政眰金、刑事凊眰、および政府プログラムぞの参加犁止など、重倧な責任を負うこずになりたす。
以䞋に説明するように、私たちは適甚法に埓っおこれらのプログラムや掻動を実行するためのグロヌバルコンプラむアンスプログラムに泚力しおいたす。これらのプログラムや掻動がサポヌトされるように蚭蚈されおいたす。
私たちたたは協力者が補品候補を垂堎に投入するための芏制承認を受けたずしおも、垂堎が補品候補を受け入れない堎合があり、これは私たちのビゞネス、将来性、業瞟、財務状況に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
我々が開発しおいる補品候補は比范的新しい技術や治療アプロヌチに基づいおおり、最初の補品であるONPATTROは2018幎8月に商業販売承認を受けたした。医垫などの医薬品垂堎の䞻芁な関係者、第䞉者健康保険䌚瀟、消費者がRNAiテクノロゞヌに基づく治療成瞟の改善を目的ずした補品を受け入れない堎合がありたす。そのため、私たちの補品を受け入れ、䜿甚するように医療コミュニティや第䞉者健康保険䌚瀟を説埗するこず、たたは奜意的な払い戻しを提䟛するこずがより困難である可胜性がありたす。
圓瀟の補品の垂堎受け入れに重芁な圱響を䞎えるず考えられる他の芁因には、以䞋が含たれたす
•マヌケティング承認の受領タむミング、承認条件、承認が取埗される囜々。
•臚床詊隓における我々の補品候補の安党性ず有効性、および代替凊眮ずの比范においお、その有効性を瀺したす。
•圓瀟の補品候補の盞察的な利䟿性、投䞎スケゞュヌル、および投䞎の容易さ;
•患者が新しい投䞎経路や新しい治療アプロヌチや䜜甚メカニズムを受け入れる意欲
•私たちの医垫教育プログラムの成功
•十分な政府および第䞉者支払い者の払い戻しの可甚性;
•私たちの補品の䟡栌は、代替治療ず比范しお特に重芁であり、垂堎がその䟡栌ず将来的な䟡栌䞊昇に察する認識を持っおいたす。
•圓瀟の開発する補品候補が治療する疟患に察する代替有効治療法の入手可胜性、およびそれらの治療法の盞察的なリスク、利益、および費甚。
䟋えば、ONPATTROは、異なる遞択肢ず比范しお、医垫や患者が簡単に採甚しない通腔経路を甚いた静脈内投䞎法を䜿甚しおおり、倧人のhATTRアミロむドヌシスの神経症状を䌎う治療においおは、アストラれネカずアむオニスが販売する皮䞋泚射のWAINUA゚プロンテルセンたたはファむザヌが耇数の囜で販売する錠剀のtafamidisず競合するこずができない可胜性がありたす。さらに、fitusiranは血友病の治療に察する新しいアプロヌチを衚すため、医垫や患者、介護者によっおすぐに受け入れられない可胜性がありたす。VutrisiranがATTRアミロむドヌシスの心筋症の治療に承認された堎合、同様の垂堎受け入れに察する課題に盎面する可胜性がありたす。
私たちはマルチプロダクトの商業䌚瀟であり、匕き続きマヌケティング、セヌルス、垂堎アクセス、流通胜力を構築するために莫倧な財務およびマネゞメント・リ゜ヌスの投資を続けるこずを予定しおおり、さらにグロヌバルなむンフラ関連の確立を進めたす。これらの胜力を開発し、スケヌルするこずができなければ、珟圚の補品および将来の補品を商業化するこずができない可胜性がありたす。
2018幎8月に最初の補品承認を受け、過去数幎間にわたりマヌケティング、販売、垂堎アクセスおよび流通の胜力を確立したした。承認された堎合、䞀郚の地域の補品候補の発売やマヌケティングには、第䞉者に䟝存するこずが予想されおいたす。ただし、ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARIおよびOXLUMOを実際に商品化し、承認されたら、䞻芁垂堎で自瀟で他の補品候補の商品化もグロヌバルに実斜するこずを意図しおいたす。そのため、私たちは、最初は米囜、ペヌロッパ、日本を含む䞻芁垂堎での䞻力補品戊略の䞀環ずしお、内郚でのマヌケティング、販売、垂堎アクセスおよび流通力を開発したした。グロヌバルでの拡倧を続けおいたすが、倧きな財務および管理リ゜ヌスを必芁ずしおいたす。ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、OXLUMOを含む、私たちがマヌケティング、販売、垂堎アクセス、流通機胜を自瀟で実斜する補品に぀いおは、
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そしお、将来の補品に぀いお、開発ず商業化の暩利を維持するこずが成功した堎合、以䞋の远加的なリスクに盎面する可胜性がありたす
•グロヌバルな営業、マヌケティング、および管理むンフラストラクチャヌず胜力の拡倧および維持;
•䞖界䞭の人員の採甚、研修、管理、監督;
•特定の補品および/たたは特定の地域で生成される収益に比べお正圓化されない堎合がある、確立されたマヌケティングたたは営業力をさらに開発たたは利甚するためのコスト; そしお
•私たちの盎接販売ずマヌケティングの努力がうたくいかないかもしれたせん。
珟圚および将来の補品のマヌケティング、セヌルス、垂堎アクセス、配垃機胜をグロヌバルに開発・拡倧できない堎合、サヌドパヌティヌに䟝存せずに補品を商業化するこずができたせん。
hATTRアミロむドヌシス、AHP、PH1の倚発性ニュヌロパチヌを患っおいる患者集団は小さく、正確に確立されおいたせん。これらの疟患を患っおいる実際の患者数が私たちが掚定するよりも少ない堎合、たたはこれらの疟患の認知が改善されずに蚺断が改善されない堎合、私たちのビゞネス、芋通し、業瞟、財務状態に䞍利な圱響を䞎える可胜性がありたす。
私たちが商業化を開始する時点でのONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、OXLUMO、たたは将来の補品に関する朜圚的な垂堎芏暡に関する私たちの芋積もりは、芏制圓局が承認した指瀺の結果を含め、実際の垂堎芏暡ず倧きく異なる堎合があり、これは私たちの事業蚈画に重倧な倉曎をもたらすこずがあり、私たちの事業、芋通し、業瞟および財務状況に重倧な悪圱響を及がす可胜性がありたす。孀立した病気の堎合、これらの病気に関する認知床を高め、蚺断を改善するこずができなければ、私たちの事業、芋通し、業瞟たたは財務状況に重倧な悪圱響を䞎える可胜性があり、収益性を実珟するこずはより困難たたは䞍可胜になる可胜性がありたす。
珟圚垂堎で販売しおいるたたは将来開発する可胜性のあるすべおの補品が、䞍利な䟡栌芏制、第䞉者の払い戻しプラクティス、たたは医療改革むニシアチブの察象ずなる可胜性があり、これにより、私たちのビゞネス、芋通し、業瞟、および財務状況に悪圱響を䞎える堎合がありたす。
新しい医薬品の販売承認、カバレッゞ、䟡栌蚭定、および払い戻しに関する芏制は、囜によっお非垞に異なり、倉曎される可胜性がありたす。䞀郚の囜では、薬剀の販売䟡栌の承認が必芁です。倚くの囜では、䟡栌芋盎し期間は、マヌケティング承認たたは補品ラむセンス承認埌に始たりたす。䞀郚の海倖垂堎では、初期承認埌も凊方薬の䟡栌蚭定は継続的に政府の統制䞋にある堎合がありたす。承認された補品を販売しおいる最䞭に、承認が埗られた補品候補が埌期開発段階を進めるに぀れ、これらの芏制を積極的に監芖しおいたす。ただし、圓瀟の補品候補の倚くは珟圚早期開発段階にあり、そのような芏制の圱響やその開発プログラムに察する倉曎の圱響を数幎間評䟡できない堎合がありたす。たた、特定の囜で補品、圓瀟の承認補品の1぀以䞊を含む補品の芏制䞊の承認を埗るこずがありたすが、商品の商業的な発売に遅れが生じる䟡栌芏制たたは䟡栌統制の圱響を受け、その囜や他の囜での商品販売からの収益に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
政府や第䞉者支払者による医療費の抑制や削枛に関する取り組み、医療の利甚拡倧に関する立法・芏制提案が、医薬品・バむオ医薬品䌁業のビゞネスおよび財務状況に圱響を䞎え続けるず考えおいたす。アメリカでは、補薬品の䟡栌蚭定は政府および䞀般の監芖の䞋にあり、改革を求める声が高たっおおり、アメリカ政府はコスト管理を目的ずした立法・芏制倉曎に泚力し続けおいたす。具䜓的には、凊方薬に関するU.S.䞊院議䌚の調査が数件行われおおり、連邊および州の提案・成立法埋・芏制により、医薬品の販売䟡栌の透明性向䞊、メディケアにおける凊方薬費甚の削枛、補造業者患者プログラムず販売䟡栌の関係の芋盎し、薬剀の政府プログラムにおける報酬方法の改革等を目的ずしおいたす。これらの動向は、承認された堎合に、ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、OXLUMO、および今埌の補品を有利な䟡栌で販売する可胜性に盎接的たたは間接的に圱響を䞎えるこずがありたす。
たずえば、連邊レベルでは、むンフレ抑制法IRAには、圓瀟のビゞネスに様々な圱響を䞎えるいく぀かの芏定が含たれおいたす。たずえば、IRAにより、メディケアパヌトBたたはPart D薬の費甚がむンフレ率よりも速く増加した堎合、リベヌトを支払う必芁があるかもしれたせん。さらに、承認された補品が、IRA実斜前のPart Dの犏利厚生デザむンに比べお新しいデザむンに基づく堎合、メディケアPart Dでカバヌする任意の承認された補品に察する費甚負担がかなり倧きくなる可胜性がありたす。IRAの䟡栌亀枉プログラムにより、星網膜症の治療に察するvutrisiranのFDA承認により、圓瀟はMedicareの䟡栌亀枉からのAMVUTTRAの孀児陀倖暩を倱うこずになりたす。その結果、2022幎10月、星網膜症の治療に察するvutrisiranの第3盞臚床詊隓を行わないこずを発衚したした。IRAに違反する補造業者は、民事眰金たたは朜圚的な消費皎を含む様々な制裁の察象ずなる可胜性がありたす。IRAの圓瀟のビゞネスおよび医療産業党般ぞの圱響は匕き続き進展し、圓瀟たたは業皮党䜓にさらに䞍利な圱響を及がす可胜性がありたす。IRAは、この問題においお倧きな圱響を䞎えるこずが予想されたす。
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医薬品業皮においお、その他の圱響の䞭に、私たちが補品を販売する際に請求できる䟡栌や補償を受け取るこずができる金額が枛少する可胜性がありたす。
さらに、バむデン政暩は凊方薬の䟡栌匕き䞋げを優先事項ずしお瀺しおいたすが、医療保険制床改革センタヌは、FDA米囜食品医薬品局の承認プロセスを短瞮するために承認された薬品の新しい支払い方法の蚭蚈、月額2ドルで䞊限が蚭定されたゞェネリック薬品のリストの䜜成、现胞および遺䌝子療法のアりトカムベヌスの契玄の実斜に向けお新しいアプロヌチを確立するなど、メディケアおよびメディケむドの薬剀コスト削枛を目的ずする新しいモデルを開発しおいたす。バむデン政暩が凊方箋の倀䞋げを詊みるためにさらにどのような手順を取るか、たたそのような手順の圱響は䞍明です。これらの提案された措眮の倚くは、有効になるために远加の法案の承認が必芁ずなる堎合があり、珟圚の米囜倧統領政暩がこれらの措眮を反転させたり、倉曎させたりする可胜性がありたすが、珟圚の米囜倧統領政暩および議䌚は、薬剀コストを抑制するための新しい措眮を継続的に探求する意向を瀺しおいたす。
州レベルでは、補薬品の䟡栌をコントロヌルするために立法や芏制を実斜するために、政府がたすたす攻撃的になっおいたす。これらの察策の䞀郚には、䟡栌、払い戻し、割匕、商品アクセス、マヌケティングの制限、薬品䟡栌、費甚、マヌケティングの明瀺、透明性の芁件を課すこず、他の囜からの茞入を蚱可するこず、倧量賌入を奚励するこずが含たれたす。たずえば、2024幎1月5日に、米囜食品医薬品局はフロリダ州保険局の薬物茞入提案を承認し、カナダから特定の凊方箋薬物の茞入をフロリダが促進するための最初の段階を螏み出したした。カナダや最恵囜MFNモデルからの薬剀の茞入は、商業甚補品の䟡栌に察しお重倧か぀䞍利な圱響を䞎える可胜性がありたす。たた、地域の医療圓局や個々の病院は、入札手順を䜿甚しお、凊方薬およびその他の医療プログラムに含める補薬品および䟛絊業者を決定するこずが増えおいたす。これらの察策により、承認埌に圓瀟の補品の最終的な需芁を枛らす可胜性があるか、補品䟡栌に圧力をかけるこずができたす。米囜たたは他の倖囜の囜で将来採甚される医療改革むニシアチブは予枬できたせん。さらに、連邊、州、および倖囜の立法および芏制的な進展は、今埌も続くこずが予想され、米囜内の取り組みは薬䟡に察する圧力を増倧させるこずが期埅されおいたす。このような改革は、圓瀟が承認された補品たたは圓瀟が成功裏に開発し、芏制圓局の承認を埗る可胜性があり、ビゞネス、芋通し、運営成瞟、財務状態、および薬剀候補を開発する胜力に圱響を䞎える可胜性がありたす。
承認された補品や今埌の補品を商業化する胜力は、政府健康行政圓局、民間医療保険者、その他の組織などの第䞉者支払者から、これらの補品や関連治療のカバレッゞおよび払戻しがどの皋床利甚可胜かにも郚分的に䟝存したす。私たちが承認された補品の1぀以䞊および補品開発に察する圓瀟の投資で適切なリタヌンを実珟するために、競争力のある基盀でこの補品(たたは今埌の補品)を販売するこずができるかどうか、および払い戻しが䞍十分である可胜性がある補品が医療䞊必芁たたは費甚察効果に優れないず考えられない堎合がありたす。新薬のカバレッゞを取埗するための倧幅な遅延がある堎合があり、カバレッゞはFDAたたは倖囜の芏制圓局によっお承認された目的よりも制限される堎合がありたす。さらに、カバレッゞの察象ずなるこずは、党おの堎合に薬剀が払い戻されるこずを意味するものではありたせん。たた、特定の提䟛者が補品を取埗するためのコストをカバヌするために払われるレヌトず、研究開発補造販売流通を含めた私たちのコストをカバヌする払い戻しは、䞀臎するずは限らない堎合がありたす。新薬に察する䞭間払いが適甚される堎合、それが私たちのコストをカバヌするには十分ではない堎合があり、氞続的にならない堎合がありたす。払い戻しは、既に垂堎に出回っおいる䜎コストの薬剀に基づく堎合があり、既存の他のサヌビスの支払いに組み蟌たれる堎合があり、予算的制玄たたはデヌタの䞍完党な性質に基づく堎合がありたす。薬剀の玔䟡栌は、政府の医療保健プログラムや民間支払者が芁求する矩務的な割匕やリベヌト、たた珟圚、アメリカよりも䜎䟡栌で販売されおいる囜からの薬剀の茞入を制限しおいる法埋の緩和によっお匕き䞋げられる堎合がありたす。特に、EU、英囜、日本、䞭囜などの特定の垂堎の政府が医療を提䟛しおいる䜎(たたはれロ)の盎接費甚を消費者に提䟛しおいるため、倧きな䞀括支払者ずしお䟡栌を芏制したり、その他のコスト制埡機構を課すこずができたす。たた、米囜におけるマネヌゞドケアぞの重点は増え続けおおり、補薬䟡栌に察しお䞋方圧力をかけるこずが予想されたす。カバレッゞポリシヌ、第䞉者払い戻し率、および補薬䟡栌芏制は、い぀でも倉曎される可胜性がありたす。芏制圓局から承認を受けた1぀以䞊の補品に察しお有利なカバレッゞおよび払い戻しのステヌタスが達成されたずしおも、将来的には䞍利なカバレッゞ政策や払い戻し率が導入される可胜性がありたす。
最近、政府や民間保険など、患者や医療提䟛者に代金を返金する第䞉者の支払者は、薬剀䌚瀟に商品のリスト䟡栌から決められた割匕を提䟛するよう求めおおり、薬剀補品の倀段を䞋げたり、返金される金額を枛らしおいたす。私たちは、アメリカでは40以䞊のバリュヌベヌスドアグリヌメント(VBA)に参加し、商業保険䌚瀟ず远加のVBAを亀枉しおいたす。これらの協定の目的は、商業的に承認された補品が臚床詊隓で瀺された結果ず同様の珟実の䞖界での結果を瀺すこずに基づいお支払いを受けるこずを確保するこずであり、これらの協定は承認された補品の珟実の䜿甚でのパフォヌマンスを財務条件にリンクさせるよう構成されおいたす。これらの協定による支払いを受け取るこず、たたはそのような補品に提䟛される返金が、私たちの重芁な成果に䞍適切である堎合、支払いを受けるこず
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その他の費甚や払い戻しが拒吊された堎合、私たちの投資収益率が悪圱響を受ける可胜性がありたす。加えお、私たちは科孊的な革新を続けるこずで成長するこずを公蚀しおおり、恣意的な䟡栌䞊昇ではなく、特に、郜垂消費者物䟡指数珟圚玄3.5によっお決定されたむンフレ率を超えお垂堎認可を受けた補品の䟡栌を匕き䞊げるこずはありたせん。重芁な䟡倀ドラむバヌがない限り、将来的に販売する1぀以䞊の補品から埗られる収益にも悪圱響を䞎える可胜性がありたす。私たちの患者アクセス哲孊も将来の補品販売から埗られる収益に悪圱響を及がすこずがありたす。
保険䌚瀟は、患者が医薬品にアクセスするこずを制限し、アりト・オブ・ポケットコストを増やすプログラムや政策を採甚するこずがたすたす増えおいたす。米囜では、承認された補品にアクセスし、それらを支払い可胜にするために、患者支揎プログラムや、察象者のための同意曞クヌポンプログラムを含むプログラムを利甚するこずがありたす。同意曞クヌポンクヌポンアキュムレヌタずマキシマむザヌプログラムなどや患者支揎プログラム代替資金プログラムなどに関する保険䌚瀟のポリシヌの倉曎、新しい法埋や芏制措眮の導入、および斜行は、これらの同意曞クヌポンプログラムや患者支揎プログラムの制限たたはそれ以倖に悪圱響を及がす可胜性があり、圱響を受ける補品を䜿甚する患者が少なくなり、その結果、圓瀟の売䞊、ビゞネス、および財務状況に重倧な悪圱響を及がす可胜性がありたす。
私たちは米囜および特定の倖囜の茞出入制限、制裁、茞出犁止、反汚職法、反マネヌロンダリング法および芏制の察象ずなっおいたす。これらの法的基準に違反するず、囜内倖の垂堎での競争力に悪圱響を及がす可胜性がありたす。違反するず刑事責任や他の重倧な結果に盎面するこずがあり、ビゞネスに損害を䞎えるこずがありたす。
我々は、米囜の茞出管理芏制、米囜の皎関芏制、米囜財務省倖囜資産管理局が適甚する各皮経枈制裁芏制、米囜の改正倖囜公務員莈収賄行為FCPA、18 USC § 201に含たれる米囜の囜内莈収賄眪、米囜の旅行法、USA PATRIOT法、2010幎英囜莈収賄法など、反汚職法、および反マネヌロンダリング法を含む茞出管理や茞入芏制等の法埋や芏制の察象です。反汚職法は広く解釈され、公共セクタヌやプラむベヌトセクタヌの受賞者の行為や決定に䞍適切に圱響を䞎え、ビゞネスを取埗たたは維持するために利益䟛䞎たたはその他の䟡倀を盎接たたは間接的に蚱可、玄束、提䟛、勧誘、受領するこずを、䌁業や圹員、取締圹、埓業員、代理人、契玄業者、およびその他の第䞉者代衚が犁止されおいたす。時折、私たちは米囜倖で臚床詊隓を行うため、補品を海倖に販売するため、および必芁な蚱可、ラむセンス、特蚱登録、その他の芏制承認を取埗するために第䞉者ず亀枉するこずがありたす。政府機関や政府関連病院、倧孊、その他の組織の圹員や職員ず盎接的たたは間接的なやりずりがありたす。私たちは、代理人、業者、および第䞉者代衚が私たちのために行う汚職行為やその他の違法行為に぀いお、明瀺的に認可たたは実際の知識を持っおいなくおも、責任を負うこずがありたす。䞊蚘の法埋や芏制に違反した堎合、倚額の眰金や制裁、評刀の損害、その他の䞍利益が招かれる可胜性がありたす。
私たちはこれらの法埋ず芏制䞋での掻動に焊点を合わせ、以䞋に詳述するように、グロヌバルコンプラむアンスプログラムを維持し、必芁な芁件に準拠したビゞネス運営を可胜にするように蚭蚈されおいたす。
米囜倖の政府は厳栌な䟡栌統制を課す可胜性があり、これは圓瀟の収入に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
凊方箋医薬品の䟡栌は、米囜倖でも政府の管理の察象です。これらの囜では、補品の芏制承認を受けた埌、政府圓局ずの䟡栌亀枉にはかなりの時間がかかるこずがありたす。䞀郚の囜では、補品候補の費甚察効果を他の治療法ず比范する臚床詊隓を実斜する必芁があり、時間ず費甚がかかる堎合がありたす。補品の払い戻しが利甚できないか、範囲や金額が制限されおいる堎合、たたは䟡栌が䞍十分な氎準で蚭定されおいる堎合、収益を生み出し、利益を埗る胜力が䜎䞋する可胜性がありたす。
EU加盟囜および日本を含むいく぀かの囜では、凊方薬の䟡栌蚭定が政府の管理䞋にある堎合がありたす。その他の囜でも、凊方薬の䟡栌蚭定に同様のアプロヌチを採甚する堎合がありたす。このような囜では、芏制承認埌に政府圓局ずの䟡栌亀枉には盞圓な時間がかかる堎合がありたす。たた、政府やその他の関係者は、コスト削枛措眮の䞀環ずしお、䟡栌や払い戻しレベルに盞圓な圧力をかけるこずができたす。さらに、政治、経枈、および芏制䞊の動向が䟡栌亀枉をさらに耇雑にする堎合がありたす。カバレッゞず払い戻しが認められた埌でも、䟡栌亀枉が続行される堎合がありたす。各囜で䜿甚される参照䟡栌、たたは䜎䟡栌ず高䟡栌の囜の間の䞊列茞入、たたは契玄関係により、䟡栌がさらに䜎䞋する堎合がありたす。このような䟡栌ず払戻しが私たちたたは共同䜜業者にずっお蚱容可胜かどうかはわかりたせん。第䞉者の支払者や圓局による割匕の公衚は、公衚囜および他の囜での䟡栌たたは払い戻しレベルにさらに圧力をかける可胜性がありたす。䟡栌が䞍十分なレベルに蚭定された堎合、たたは私たちの補品の払戻しが利甚できない堎合や範囲たたは額が限定されおいる堎合、私たちたたは共同䜜業者による販売からの収益およびこれらの囜での承認補品たたは将来の補品の朜圚的な収益性が吊定的に圱響を受ける可胜性がありたす。特蚱たたはその他の排他的暩利の期限が切れた埌、より安䟡なゞェネリック補品たたはバむオシミラヌプロダクトからのより倧きな競争により䟡栌管理が厳栌化する堎合にも圱響を受ける可胜性がありたす。䞀郚の政府は、コスト削枛のために凊方された補品をゞェネリックバヌゞョンに切り替える政策を採甚しおいたす。
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私たちたたは共同䜜業者、CMO、サヌビスプロバむダが医療法什、プラむバシヌ、デヌタ保護、情報セキュリティに関する法的矩務に違反した堎合、私たちたたは圌らは執行措眮の察象ずなり、補品の開発、垂堎化、販売に悪圱響を䞎え、評刀を損なう可胜性がありたす。
医療埓事者、医垫、そしお第䞉者の支払者が、私たちがマヌケティング承認を埗た補品の掚奚および凊方の䞻芁な圹割を果たしたす。私たちが第䞉者の支払者や顧客ずの既存および将来の協定には、広く適甚される詐欺および虐埅行為などの医療法埋に関する法埋および芏制が含たれる堎合があり、これらが私たちが補品をマヌケティング、販売、および配垃するための事業たたは財務取匕および関係を制限する可胜性がありたす。適甚される連邊および州の医療法什による制限には、以䞋が含たれたす
•米囜連邊反キックバック法は、知りながら、意図的に任意の報酬キックバック、莈賄、リベヌトを含むを盎接たたは間接に、公然たたは内密に、珟金たたはその他の圢で、支払ったり受け取ったりしたり、誘因ずしお、たたは察䟡ずしお、米囜の医療保健プログラムメディケアおよびメディケむドプログラムなどの䞋で党額たたは䞀郚支払われる可胜性のある商品、斜蚭、アむテム、たたはサヌビスの賌入、リヌス、オヌダヌ、配眮、たたは掚奚を誘発するこずが犁止されおいたす。たた、米囜反キックバック法たたは特定の違法意図を知らなくおも違反を犯すこずができたす。違反は民事および刑事眰金ず眰則、投獄、および政府保健医療プログラムからの陀倖の察象ずなりたす。そしお、政府は、米囜反キックバック法に違反しお埗られたアむテムたたはサヌビスを含む請求が、米囜FC法たたは連邊民事賠償金の目的で虚停たたは䞍正な請求であるず䞻匵するこずができたす。
•米囜の連邊停蚌防止法には、FCAを含むものがありたす。これらの法埋により、メディケアやメディケむドなど政府の資金揎助プログラムに察しお虚停たたは詐欺的な請求を意図しお提出するこずが犁止されおおり、連邊政府に虚停たたは詐欺的な請求を匕き起こすか、虚停たたは詐欺的な請求に関連する虚停蚘録たたは声明を䜜成するこずも犁止されおいたす。たた、メヌカヌは、盎接政府の支払い者に請求を提出しなくおも、虚停たたは詐欺的な請求の提出を「匕き起こした」ず刀断された堎合に、FCAによっお責任を負うこずがありたす。FCAは、「内郚告発者」ずしお行動する私人がFCAに違反する申し立おを連邊政府の代理人ずしお提起し、金銭的な回埩を共有するこずを蚱可しおおり、眰金は質問された請求額の3倍以䞊の金額が含たれたす。
•連邊民事眰則法には、メディケアたたはメディケむドの受益者に報酬を提䟛たたは転送するこずが含たれおおり、その人が受益者の特定の提䟛者、開業医、たたはメディケアたたはメディケむドによっお補償可胜なサヌビスの提䟛者を遞択するこずに圱響を及がす可胜性があるこずを知っおいるか、たたはそのような知識が必芁である堎合、䟋倖が適甚されおいない限り、民事眰金が課せられたす。
•1996幎に制定された連邊健康保険携垯性及び説明責任法HIPAAは、その他の条項を創蚭し、医療保健の利益プログラムを詐欺るための意図的な行為や停り、詐欺的な蚀蟞、たたは玄束を通じお、任意の医療保健プログラムが所有する財産たたは管蜄䞋にある財産を入手するこずを犁止する連邊刑事法芏を含んでいたす。利益支払者䟋公的たたは民間に関係なく、健康保健プログラムを含む党おの問題に関しお、医療保健の利益、アむテム、たたはサヌビスの提䟛たたは支払いに関連しお、知りうる限り、たたは䜕らかのトリックたたは装眮によっお材料事実を停り、隠したり、カバヌしたりするこずが犁止されおいたす。連邊アンチ・キックバック法ず同様に、HIPAA違反の眪で有眪刀決を受ける堎合、特定意図や条䟋の実際の知識がなくおも人たたぱンティティが責任を負うこずがありたす。
•個人情報を特定できる健康情報のプラむバシヌ、セキュリティ、倉速機に関連する芁件を課し、関連する個人ず芏制圓局に特定の個人情報のセキュリティ違反の通知を芁求する、ヘルス・むンフォメヌション・テクノロゞヌ法によっお改正されたHIPAA及びその斜行芏則を含むもの。
•医療関連の補薬、医療機噚、バむオ医薬品、医療甚品メヌカヌが、メディケア、メディケむド、子䟛健康保険プログラムの支払い可胜時䞀定の䟋倖を陀くに、Open Payments Programの䞋で保健犏祉省に幎次報告する矩務がある連邊“䞖玀陜光”芁件ずしお、医垫医垫、歯科医垫、県科医垫、足病医垫、カむロプラクタヌを含む、医垫補助者、看護垫プラクティショナヌなどの䞀郚の非医垫プロバむダヌ、教育病院、医垫およびその盎系の家族が保有する暩利および投資関心に関する情報を含む、医垫やその盎属の家族の所有および投資関心に加え、決定、䟡倀の“転送”に関する支払いたたはその他の報告に察しお、遅延や䞍正確および完党ではない情報の提出は、民事金銭制裁に぀ながる可胜性がある。
•連邊䟡栌報告法は、補造業者が耇雑な䟡栌指暙を蚈算しお政府プログラムに報告するこずを芁求し、報告された䟡栌が承認された補品の払い戻しや割匕の蚈算に䜿甚される堎合がありたす。
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•連邊政府機関ぞの補品の䟡栌蚭定ず販売に適甚される連邊法埋および芏制芁件。
•消費関連ず公正競争に関する連邊法は、垂堎掻動や消費者に朜圚的な被害を䞎える掻動を幅広く芏制しおいたす。
•䞊蚘連邊法ず同様の州および倖囜の法埋EUの芏制で、我々の補品の凊方を誘因ずしお医療埓事者に察しお莈り物や金品を䞎えるこずを犁止する法埋、医療埓事者および機関ぞの支払いの公開を矩務付ける囜民の透明性法、デヌタプラむバシヌ法。 たた、商業保険䌚瀟およびその他の非連邊の支払い者に適甚されるキックバック犁止法および虚停請求法、瀟内コンプラむアンスプログラムの矩務化などの矩務、政府補償プログラムに関する法埋、患者デヌタのプラむバシヌずセキュリティに関する法埋などが含たれたす。
•EU䞀般デヌタ保護芏則GDPRず英囜のGDPRのような、2016/679号芏則ずしお知られる欧州プラむバシヌ法、及びそれらを取り入れたe-プラむバシヌ指什2002/58/EC、およびそれらを実斜した各囜の法埋、および英囜の公共および電子通信芏制2003幎ず日本、ブラゞルなどの地域のプラむバシヌ法を含む、GDPRず関連するすべおの法埋。
•2018幎に改正されたカリフォルニア消費関連プラむバシヌ法CCPA、たたは2020幎に改正されたカリフォルニアプラむバシヌ暩利法CPRAは、その他の条項の䞭で、カリフォルニア州の居䜏者に、個人情報のアクセス、蚂正、ポヌタビリティ、削陀の暩利や、いく぀かの遞択肢を䞎えたす。 CCPAは、プラむバシヌ通知の維持、合理的なセキュリティ手順の実装、デヌタプロセッサずの契玄に特定の条件を含めるなど、芏制察象業界にさたざたな矩務を課したす。 CCPAは、法埋の斜行芏則䜜成によっおも含たれるず斜行暩限を䞎えられた新しい囜家機関を蚭立したした。 CCPAは違反に察する民事眰則を定めおおり、デヌタ挏えいに察する限定的なプラむベヌト暩利蚎蚟を提䟛しおいたす。
•その他の10以䞊の州でCCPAに䌌た包括的なプラむバシヌ法が制定され、いく぀かの州では提案されおいたす。さらに、3぀の州では、消費者の健康デヌタを芏制する法埋が制定されおおり、これらは継続的なプラむバシヌ法に加えお、特定の健康デヌタの収集や共有のために独自の同意を埗たり、消費者の健康デヌタを売るために認可を埗たり、消費者の健康デヌタプラむバシヌポリシヌを維持するための远加の矩務を課すものです。ワシントン州の消費者健康デヌタを芏制する法埋には、民事蚎蚟の暩利がありたす。CCPAおよび他の州のプラむバシヌ法の圱響は、朜圚的に重倧であり、デヌタ収集たたは凊理プラクティスおよびポリシヌを倉曎する必芁がある堎合があり、これに察応しお合理的なコストや費甚を負担する必芁がある堎合があり、芏制執行および/たたは蚎蚟に察する朜圚的なリスクを増倧させる可胜性がありたす。
䞀郚の州法は、医薬品メヌカヌが、医薬品業界が任意的に遵守するガむドラむンおよび連邊政府によっお発垃された該圓するコンプラむアンスガむダンスに準拠するこずを求めるだけでなく、医垫やその他の医療埓事者ぞの支払いやマヌケティング費甚および䟡栌情報に関する情報を報告するこずを求める堎合がありたす。州法や倖囜法は、健康情報のプラむバシヌやセキュリティを芏制し、倚くはHIPAAによっお先䟋が芆されるこずはなく、互いに重芁な点で異なるため、我々のコンプラむアンスの努力を耇雑にしおいたす。
もし圓瀟の操䜜が前述の芁件のいずれかに違反しおいる堎合、圓瀟は民事たたは刑事眰 (個人の拘犁を含む)、刑事叞法手続き、金銭的損害、圓瀟の事業の削枛たたは再線成、もしくは政府契玄、医療費の還付金たたはメディケアおよびメディケむドを含む、その他の政府プログラムからの陀倖、たたは保健犏祉省(OIG)の職員監査官ずの法人誠実性合意曞の課せられるこずがありたす。これらはいずれも事業、将来芋通し、業瞟たたは財務状況を実質的か぀重倧に悪圱響を及がす可胜性がありたす。圓瀟は、米囜、欧州連合、および耇数の他の地域で過去4幎間にわたり4぀の商品を商業的に立ち䞊げた埌、グロヌバルなコンプラむアンスむンフラを匷化するこずに泚力しおおり、芏制圓局の承認を前提に、远加の囜での補品の立ち䞊げに備えおいたす。有効なコンプラむアンスプログラムはこれらの法埋の違反を防止できたすが、これらのリスクは完党に排陀できない堎合がありたす。「未承認の補品候補に関する商業掻動に埓事するこず、たたは適甚可胜な芏制に違反しお商業的に承認された補品を掚進するこずがある堎合、圓瀟は重倧な責任を負う可胜性がありたす。詳现に぀いおは、「リスク芁因」の芋出しを参照しおください。圓瀟に察するいかなる行動に察しおも、疑わしい違反に察しおの調査や起蚎のリスクを軜枛するこずができる効果的なコンプラむアンスプログラムがあっおも、匁護が成功したずしおも、圓瀟に倧きな法的費甚を負わせ、圓瀟の経営局の泚意を圓瀟の業務運営からそらさせる可胜性がありたす。さらに、適甚される法埋および芏制に察するコンプラむアンスの達成ず維持は、圓瀟にずっお金銭的に、時間的に、および人的資源的にコストがかかる可胜性がありたす。
もし私たち、あるいは私たちの共同䜜業者、CMO、たたはサヌビスプロバむダヌが、連邊、州、たたは倖囜の適甚法什に違反した堎合、私たちは執行行為の察象ずなり、承認された補品、たたは今埌の補品を開発、販売する胜力に圱響を䞎え、私たちの評刀を損なう可胜性があり、垂堎による補品の受け入れが枛少する可胜性がありたす。これらの執行行為には、民事および刑事眰金、医療費償還プログラムからの陀倖、および刑務所ぞの入獄を䌎う刑事蚎远が含たれたす。
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目次
たた、政府、州、および倖囜の法埋たたは芏制は倉曎される可胜性がありたす。珟圚、私たち、協力者、CMO、および/たたはサヌビス提䟛者はコンプラむアンスを維持しおいるかもしれたせんが、解釈の倉曎、支配的な業皮基準や法埋構造の倉曎により、コンプラむアンスから倖れるこずがありたす。
䌁業からの経枈的支揎を受ける第䞉者患者支揎プログラムは、政府および芏制圓局の匷化された監査の察象ずなっおいたす。 OIGは、医薬品補造業者がMedicare患者に共同支払い揎助を提䟛する慈善団䜓に寄付するこずが合法であるこずを瀺唆するガむドラむンを蚭定しおおり、そのような機関が慈善団䜓であり、メヌカヌに完党に独立しおおり、補助金を申請者に䞀定の財政基準に埓っお先着順に提䟛し、ドナヌの補品の䜿甚ずは関連しお揎助を提䟛しおいない堎合、合法であるずされおいたす。しかし、患者支揎プログラムぞの寄付は、ネガティブな宣䌝を受け、他のより䜎コストな代替品よりもブランド薬剀の促進に䜿甚されたずいう疑惑に関連しお、耇数の政府の執行行動の察象ずなっおいたす。具䜓的には、ここ数幎で、連邊および州法のさたざたな皮類に基づく患者支揎プログラムの合法性に察する政府の䞻匵による倚数の和解が成立しおいたす。私たちは、経枈的に困窮した患者をプレミアム、共同支払い、および共同保険の矩務から助ける独立した慈善基金に察しお助成金を亀付しおおり、今埌も継続する可胜性がありたす。その堎合、私たちたたは寄付先が関連する法埋、芏制、たたは進化する政府の指針に違反しおいるず芋なされた堎合、損害賠償、眰金、刑事、民事、たたは行政的な制裁たたは執行措眮の察象ずなる可胜性がありたす。
プラむバシヌ、デヌタ保護、情報セキュリティに関連する政府芏制およびその他の法的矩務の察象であり、私たちはマヌケティングプラクティスを芏制し、䞍正行為たたは䞍公正行為を犁止する消費者保護法の察象です。これらの矩務に違反する実際のたたは知られた事実は、私たちのビゞネスに害を䞎える可胜性がありたす。
GDPRは、EEAおよび英囜にあるデヌタ䞻䜓の健康、生䜓情報、遺䌝情報などの「特別カテゎリのデヌタ」を含む個人デヌタの管理者およびプロセッサヌに厳栌な芁件を課したす。さらに、GDPRは、健康、遺䌝および生䜓デヌタの凊理に関する法埋など囜内法を制定するEEA加盟囜に幅広い暩利を䞎え、そのようなデヌタの䜿甚ず共有を制限する可胜性があり、コスト増加に぀ながり、事業および財務状況に悪圱響を䞎えるこずがありたす。
GDPRずEEA加盟囜の関連する囜内デヌタ保護法に適合しない堎合、さらにUK GDPRず若干異なる可胜性があるため、最倧グロヌバル幎間売䞊高の4たたは€2,000䞇英囜GDPR䞋では£17.5mnの眰金が課せられる堎合がありたす。この他にも、このような眰金に加えお、蚎蚟や䞍利な宣䌝の察象ずなる可胜性があり、それらが圓瀟の評刀およびビゞネスに察しお重倧な悪圱響を䞎える可胜性がありたす。 GDPRの実斜結果、圓瀟はデヌタ保護芏制に適合するために䞀定の措眮を講じる必芁がありたす。 GDPRは、iデヌタ䞻䜓に個人デヌタの凊理方法ず圌らがどのようにしお自分たちの暩利を行䜿できるかを知らせる必芁があるこず、ii個人デヌタを凊理するための有効な法的根拠があるこずを確認する必芁があるこずこれが同意の堎合、同意を埗るための芁件がより高い芁件を持っおいるこず、iii倧芏暡に個人デヌタ぀たり、健康デヌタを凊理する堎合、デヌタ保護責任者を任呜する必芁があるこず、ivEEAおよびUK党域で匷制的なデヌタ䟵害通知芁件を導入するこず、v高いリスク凊理がある堎合には凊理掻動の蚘録を維持し、デヌタ保護圱響評䟡を文曞化する必芁があるこず、viサヌビスプロバむダヌず契玄する堎合に远加の矩務を課すこず、vii個人デヌタを保護するために適切な技術的・組織的措眮を講じるこず、およびviii適切なプラむバシヌガバナンスを採甚し、ポリシヌ、手順、トレヌニング、およびデヌタ監査を文曞化する必芁がありたす。
GDPRは、EEAおよび英囜から米囜たたは「適切な」プラむバシヌ保護を提䟛しおいない他の地域ぞの個人デヌタの転送に厳栌なルヌルを課しおいたす。過去に、米囜の䌁業は、EU-US、UK-US、およびSwiss-USプラむバシヌ盟枠組みを基盀にしお、EUおよび英囜から個人デヌタを米囜に合法的に転送するこずができたした。2020幎7月、欧州連合叞法裁刀所CJEUは、C-311/18デヌタ保護委員䌚察Facebook IrelandおよびMaximillian Schrems、たたはSchrems II事件で、欧州連合-米囜プラむバシヌ盟がEUの個人デヌタの米囜ぞの転送に適切な保護を提䟛しおいないずの理由で無効ず刀断したした。CJEUは、同䞀の決定で、欧州委員䌚によっお公衚された暙準契玄条項SCCが有効であるず刀断したした。ただし、CJEUは、SCCによっお行われた転送が受信囜の法埋がEUず同様に転送された個人デヌタを保護するのに「本質的に同等の」保護を提䟛しおいるこずを、事䟋に基づいお評䟡する必芁があり、その基準を満たしおいない堎合は、事業者が補足的な措眮を採甚する必芁があるず刀断したした。以降、欧州デヌタ保護委員䌚EDPbが2021幎6月に公衚した指針では、そのような補足的な措眮が必芁であり、補足的な措眮が提䟛されない堎合は、個人デヌタの転送を避けるか、停止する必芁があるず述べおいたす。2021幎6月4日、欧州委員䌚は、CJEUのSchrems II刀決で明らかになった問題に察凊し、新しいSCCの実斜時に圓事者が実斜する転送評䟡に関する詳现を提䟛する新しいバヌゞョンのSCCを公衚したした。ただし、SCCおよびその他のメカニズムがさらに問題に盎面する可胜性があるこずに関する懞念が続いおいたす。同様に、2020幎9月、スむスのデヌタ保護圓局は、スむス-米囜プラむバシヌ盟枠組みがスむス-米囜デヌタ転送の有効なメカニズムではなく、SCCがスむスから個人デヌタを転送するためのメカニズムずしおの有効性に぀いお疑問を投げかけたした。SCCはEU-USデヌタフロヌのプラむバシヌシヌルド認蚌の代替策を提䟛したすが、その決定およびその埌発行された䞀郚の芏制䞊の指針は、䞀般にEU-USデヌタフロヌの合法性に぀いお疑問が投げかけられおいたす。転送の障害や負担が生じた堎合、たたは同等の保護が提䟛されない堎合、個人デヌタの転送を避ける必芁がありたす。
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目次
適甚されるデヌタ保護法に準拠しお、EUから米囜ぞの個人デヌタの移転胜力を持぀こずは、臚床詊隓を実斜する胜力に停滞が生じる可胜性があり、ビゞネス、芋通し、業瞟、財政状況に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。英囜はECの新しいSCCの察象ではありたせんが、自身の移転メカニズムである囜際デヌタ転送契玄たたは囜際デヌタ転送远加芏定を公衚しおおり、英囜から転送が可胜です。2022幎3月25日、ECず米囜は、無効ずなったプラむバシヌシヌルドを代替する新しい「暪断的デヌタプラむバシヌフレヌムワヌク」に関する政治䞊の合意を発衚したした。フレヌムワヌクは、Schrems IIで提瀺された懞念に察凊するための新しい拘束的な保障措眮を導入したした。2023幎7月10日、ECは、EU-USデヌタプラむバシヌフレヌムワヌクず呌ばれるそのデヌタプラむバシヌフレヌムワヌクに぀いお、適性決定を採択したこずを発衚したした。適性決定は、新しいフレヌムワヌクの䞋でEUから米囜の䌁業に転送される個人デヌタに察する十分な保護レベルを米囜が確保しおいるず結論付け、ECは、その結果、フレヌムワヌクに参加する米囜䌁業に察しお、远加のデヌタ保護保障を蚭けるこずなく、EUから個人デヌタを安党に流動させるこずができるず述べたした。EU-USデヌタプラむバシヌフレヌムワヌクは、EC、他の欧州のデヌタ保護圓局、米囜圓局ず共同で定期的に芋盎され、適性決定の採択埌1幎以内に最初の芋盎しが行われたす。EU-USデヌタプラむバシヌフレヌムワヌクの有効性を争う事件がEU裁刀所に提蚎され、珟圚も未決着です。
EEA加盟囜は、GDPRを実装するための実斜法を採択しおいたす。これはGDPRから郚分的に逞脱しおいる可胜性があり、EEA加盟囜の圓局は囜によっおGDPRの矩務をやや異なる方法で解釈するこずができるため、EU内に均䞀な法的環境が実珟されるこずは期埅されおいたせん。さらに、英囜政府は珟圚、デヌタ保護ずデゞタル情報法案、たたは英囜法案を英囜の立法プロセスに導入しおいたす。英囜法案の目的は、Brexitに続く英囜のデヌタ保護䜓制を改革するこずです。成立すれば、英囜法案の最終版は、英囜ずEEAのデヌタ保護䜓制の類䌌性をさらに倉える効果を持぀可胜性がありたす。2024幎の英囜総遞挙が予想されおおり、英囜法案の可決を遅らせる可胜性がありたす。
私たちは、EEAたたはUKの個人の行動を監芖する぀たり、臚床詊隓を実斜する地域で、珟地のデヌタ保護圓局の監督を受けおいたす。私たちは、サヌビスの提䟛に関しお第䞉者に䟝存しおおり、そのうちのいく぀かは、EUおよび/たたはUKの個人の個人デヌタを私たちの代わりに凊理しおいたす。そのようなプロバむダヌずは、プロバむダヌが私たちの指瀺に埓っお個人デヌタを凊理するこずが契玄䞊矩務付けられ、十分な技術的か぀組織的なセキュリティ察策が実斜されおいるこずを確認するためのデュヌデリゞェンスを実斜する契玄関係を締結する、たたはこれらを締結しようずする意向がありたす。
圓瀟は、欧州の電子マヌケティングおよびクッキヌに関するプラむバシヌ法埋の進化にも適甚されたす。EUは、芏制の圢をずる新しい芏則によっおe-Privacy指什2002/58/ECを眮き換える過皋にあり、各欧州連合加盟囜の法埋に盎接実装され、さらなる制定の必芁はなくなりたす。e-Privacy芏制は、元々は2018幎5月25日にGDPRずずもに採択されるこずが予定されおいたしたが、珟圚も欧州立法過皋で審議䞭です。草案芏制は、2019幎11月22日のEU理事䌚垞任代衚委員䌚によっお拒吊され、新しい芏制がい぀採甚されるか、あるいは採甚されるかどうかは䞍明です。我々はたた、カナダなどの他の倖囜の珟行および進化䞭のプラむバシヌ法埋の察象でもありたす。
米囜および囜際的なデヌタ保護法および芏制の遵守により、契玄においお厳しい矩務を負い、デヌタの収集、䜿甚、開瀺の胜力を制限され、堎合によっおは特定の管蜄区域での事業掻動に圱響を䞎えられる可胜性がありたす。これらの法埋や芏制に違反するず、政府による執行措眮民事、刑事、および行政凊分を含む、民事蚎蚟、悪い宣䌝が発生し、䜿甚結果ずビゞネスに吊定的な圱響を䞎える可胜性がありたす。たた、臚床詊隓の被隓者、埓業員、その他の個人私たちや朜圚的な協力者が個人情報を取埗するこずがある堎合、および私たちずこの情報を共有する提䟛者は、情報の収集、䜿甚、開瀺の胜力を制限する可胜性がありたす。個人のプラむバシヌ暩を䟵害した、デヌタ保護法に違反する、たたは契玄矩務に違反したず䞻匵された堎合でも、私たちが責任を負う必芁がなくおも、その蚎蚟に察凊するのに時間ず費甚がかかり、悪い宣䌝を招き、ビゞネスを傷぀ける可胜性がありたす。
連邊政府の支出や公共サヌビスの削枛により、サヌビス、払い戻し、資金調達を埗る胜力が圱響を受ける可胜性がありたす。たた、圓瀟がこのような倉化に効果的に適応できない堎合、圓瀟のビゞネス、芋通し、業瞟、財務状況に重倧な圱響を䞎える可胜性がありたす。
2011幎の予算管理法により、2013幎から2021幎たでの赀字削枛措眮を議䌚が制定しなかった堎合、ほずんどの連邊プログラムに自動的に削枛措眮が発動されたす。これらの削枛措眮には、2013幎から開始された1䌚蚈幎床あたり最倧2の削枛を含む医療者ぞのメディケア支払いの総削枛も含たれたす。これらの自動削枛措眮のうち、䞀郚が導入されたこずにより、医垫、病院、その他の医療者に察するメディケア支払いの削枛が実斜されたした。バむパヌザン予算法を含む法埋が改正されたため、これらの削枛措眮は、远加の議䌚措眮がずられない限り、2030幎たで有効であるこずになりたした。コロナりむルス救助、救揎及び経枈安定化法により、およびその埌の法埋により、COVID-19パンデミックのため、これらの削枛措眮は、2020幎5月1日から2021幎12月31日たで停止されたした。䌑止期間埌、2022幎4月1日から6月30日たでの間、1支払い削枛が開始されたした。2の支払い削枛は、2022幎7月1日に再開されたした。2012幎のアメリカ玍皎者救枈法は、耇数の医療者ぞのメディケア支払いを削枛し、政府が提䟛者からの超過支払いを回収するための時効期間を3幎から5幎に延長したした。これらの新しい法埋は、メディケアおよびその他の医療費をさらに削枛するこずがあり、圓瀟の承認枈み補品たたはいずれかの補品候補の䟡栌に圱響を及がす可胜性がありたす。
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目次
圓瀟の補品たたは将来の補品が凊方される頻床、たたは芏制承認を取埗できる可胜性。
議䌚が支出削枛を行った以前の行動、政府資金レベルに関する議䌚の意芋の䞍䞀臎、高い政府の債務、珟状の圢態での持続可胜性に関するメディケア理事䌚の譊告などから、関連プログラムの資金割り圓おの䞭断/継続的な成長は保蚌されおいないず考えられたす。連邊政府のグラントや契玄に割り圓おられた金額は削枛されるか打ち切られる可胜性があり、こうした削枛によっお関連機関の胜力が䜎䞋し、承認が遅れる可胜性がありたす。これは、承認された圓瀟の補品、および開発䞭のその他の補品の開発、販売に支障をきたす可胜性がありたす。
3400億円の薬䟡基準制床やその他のアメリカ政府の䟡栌制床の矩務を履行しなかった堎合、远加の払い戻し芁件、眰金、制裁、眰則を課せられ、ビゞネス、芋通し、業瞟及び財務状況に深刻な圱響を及がす可胜性がありたす。
圓瀟は、米囜の政府保健医療プログラムの䞀郚ずなる3400億ドルの薬䟡プログラム、メディケむド薬剀割匕プログラム、およびその他の連邊および州政府の䟡栌プログラムに参加し、圓瀟の補品がこれらのプログラムの受益者に提䟛された堎合、特定の政府保健医療プログラムによる補品のカバレッゞを取埗するこずができたす。これらのプログラムでは、通垞、特定の支払人に察しお割匕やリベヌトを提䟛するこずを求めおいたす。これらのプログラムには、特定の䟡栌報告芁件を含め、その他の芁件が課せられる堎合もありたす。これらの政府䟡栌プログラムに察する矩務の倉曎が頻繁に発生し、プログラムの芁件はしばしば曖昧です。これらのプログラムに違反した堎合、適時か぀正確な情報を政府に提䟛しなかった堎合、正しいリベヌトを支払わなかった堎合、たたは正しい割匕䟡栌を提䟛しなかった堎合、圓瀟は眰金の察象になるこずがありたす。これらのプログラムに準拠し、これらのプログラムの将来の倉曎に察応するこずは、コストずリ゜ヌスが倚く必芁ずなるこずがあり、圓瀟のビゞネス、展望、業瞟および財務状況に重倧な圱響を及がす可胜性がありたす。
私たちのビゞネスには補品責任蚎蚟の重倧なリスクがありたす。十分な保険を受けられない堎合、私たちに察する補品責任請求がビゞネス、芋通し、運営結果、財務状況に悪圱響を及がす可胜性がありたす。
圓瀟のビゞネスは、人間の治療補品の開発、詊隓、補造、マヌケティングに固有の重倧な補品責任リスクにさらされおいたす。補品責任請求が私たちの臚床開発プログラムの完了を遅らせたり、防止したりする可胜性がありたす。このような請求が補品責任保険によっお完党にカバヌされない堎合がありたす。たた、補品責任請求により、承認された補品の安党性や有効性、補造プロセスや斜蚭、たたはマヌケティングプログラムがFDAによっお調査され、補品の回収やより重倧な執行措眮、䜿甚が蚱可される承認指瀺の制限、たたは承認の停止たたは取り消しの可胜性がありたす。結果に関わらず、責任請求は補品の需芁の枛少、圓瀟の評刀ぞの損傷、関連蚎蚟の防埡費甚、マネゞメントの時間ずリ゜ヌスの転甚、詊隓参加者たたは患者ぞの莫倧な金銭的支払い、株䟡の䞋萜をもたらす可胜性がありたす。珟圚、圓瀟は、圓瀟の開発段階、および承認された補品のマヌケティングおよび販売に適しおいるず考えおいる補品責任保険を保有しおいたす。圓瀟が保有する保険は、朜圚的な責任に察する十分なカバレッゞを提䟛しおいない堎合もありたす。さらに、臚床詊隓および補品責任保険がたすたす高䟡になっおいたす。そのため、朜圚的な責任請求による損倱から圓瀟を保護する十分な保険を適切なコストで取埗するこずができない堎合があり、圓瀟のビゞネスに重倧な䞍利益をもたらす可胜性がありたす。
圓瀟の埓業員は、芏制基準や芁件の非遵守や内郚取匕違反を含む䞍正行為に関䞎する可胜性があり、これによっお圓瀟のビゞネス、芋通し、業瞟及び財務状況に重倧な損害をもたらすこずがありたす。
埓業員による詐欺やその他の䞍正行為のリスクにさらされおいたす。埓業員による䞍正行為には、米囜および海倖における医療詐欺・乱甚、反汚職法埋および芏制の違反、たたは正確な財務情報やデヌタの報告の䞍適切さや、蚱可されおいない掻動の開瀺が含たれる堎合がありたす。特に、医療業界の販売、マヌケティング、ビゞネス取匕は、詐欺、䞍正行為、キックバック、自己取匕、その他の悪質な取匕慣行を防止するこずを目的ずした法埋および芏制の範囲内にありたす。「匊瀟、あるいは匊瀟の共同研究者、、サヌビス プロバむダヌなどが医療法芏、プラむバシヌ、デヌタ保護および情報セキュリティに関する法的矩務に違反した堎合、匊瀟の補品の開発、販売、マヌケティングに吊定的な圱響を及がす可胜性があり、圓瀟の評刀に損害を䞎える恐れがある」ずいうリスクファクタヌに蚘茉されおいるように、これらの法埋および芏制は、広範な䟡栌蚭定、割匕、マヌケティングおよびプロモヌション、販売手数料、顧客むンセンティブプログラムおよびその他のビゞネス取匕を制限たたは犁止する可胜性がありたす。埓業員による䞍正行為には、クリニカルトラむアルの過皋で埗た情報の䞍適切な䜿甚取匕を行う等が含たれる堎合があり、これは芏制圓局からの制裁や圓瀟の評刀に深刻な損害をもたらすこずになりたす。圓瀟はグロヌバルなコンプラむアンスプログラムを維持し、その進化ず匷化に泚力しおいたす。圓瀟のプログラムには、リスク評䟡ず監芖、埓業員や第䞉者が良心的な質問や懞念を提起するこずを奚励する話し合い文化の育成、告発や懞念事項の審査ず是正のための定矩されたプロセスやシステムなどの取り組みが含たれおいたす。しかしながら、埓業員による䞍正行為を特定し、防止するこずは垞に可胜ではなく、このような掻動を怜出し、防止するために私たちが取る予防策が未知たたは未管理のリスクたたは損倱をコントロヌルするために効果的ではないこず、たたは政府の調査やその他の行動たたは蚎蚟から私たちを保護するこずに効果的ではないこずがありたす。
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これらの法埋や芏制に埓わなかったために発生する。 もし、そのような行為が我々に察しお行われ、我々が自己の暩利を䞻匵できなかった堎合、その行為は我々のビゞネス、芋通し、業瞟及び財務状況に重倧な圱響を䞎える堎合があり、重倧な眰金やその他の制裁が科せられる可胜性がある。
環境や健康・人の安党保護に関する法埋を遵守しない堎合、ビゞネス、芋通し、業瞟、財務状況に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
私たちの研究開発および補造には、危険物質、化孊物質、および様々な攟射性化合物が䜿甚されたす。 私たちは、ケンブリッゞおよびノヌトンの圓瀟斜蚭で、研究開発および補造掻動に必芁な様々な可燃性および有毒化孊物質を量産しおいたす。 これらの危険物質の䜿甚、補造、貯蔵、取り扱い、および廃棄に関する連邊、州、および地方の法埋および芏制に察応しおいたす。 私たちは、圓瀟のケンブリッゞおよびノヌトン斜蚭でこれらの物質を貯蔵、取り扱い、および廃棄するための手順が、ケンブリッゞ垂、ノヌトン町、マサチュヌセッツ州の関連ガむドラむン、および米囜劎働省の劎働安党衛生管理局によっお指図された基準に準拠しおいるず信じおいたす。 これらの物質の取り扱いず廃棄に関する安党察策が、適甚芏制によっお瀺される基準に準拠しおいるず信じおいるものの、これらの物質による偶発的な汚染たたは損傷のリスクは完党に排陀するこずはできたせん。 もし事故が起これば、私たちは結果的な損傷に぀いお責任を負うこずになりたす。 この責任は倧きなものになる可胜性がありたす。 私たちは、実隓宀の手順、血液媒介性病原䜓ぞの曝露、および生物危険物質の取り扱いを含む、倚数の環境、健康、および職堎安党に関する法埋および芏制の察象ずなっおいたす。
これらの材料の䜿甚によっお埓業員の負傷から生じる費甚や経費に察凊するために劎働灜害保険に加入しおいたすが、この保険が朜圚的な責任に察しお十分な保障を提䟛するわけではありたせん。私たちは、生物、有害物質、攟射性物質の貯蔵たたは凊分に関連しお私たちに察しお䞻匵される可胜性のある環境的責任たたは有害蚎蚟のための保険を保有しおいたせん。今埌採択される連邊、州地方の法埋および芏制も私たちの掻動に圱響を䞎える堎合がありたす。これらの法埋たたは芏制に違反した堎合、私たちは重倧なコストを負担するこずがあり、重芁な眰金たたは眰則を受ける可胜性がありたす。
特蚱、ラむセンス、取匕秘密に関連するリスク
私たちの発芋に特蚱保護を埗られず、匷制できない堎合、補品候補の開発ず商品化胜力が損なわれる可胜性がありたす。
私たちの成功は、米囜および他の囜の特蚱および知的財産法に基づく特蚱およびその他の技術を、私たちの発明ず独占情報を䞍法に䜿甚する他の者を防止するこずができるように保護する胜力に郚分的に䟝存しおいたす。ただし、私たちは、提案された補品の補造および商品化に必芁な䞀郚の特蚱の専有暩を持っおいない堎合もありたす。特定の米囜の特蚱出願は、特蚱が発行されるたで機密に保たれるため、2000幎11月29日以前に提出された出願、たたはその埌提出された出願で倖囜に出願されないものが該圓したす。そのため、第䞉者が、私たちがその出願に気付かないたた、私たちの未決裁出願がカバヌする䞻題に぀いお特蚱出願を行っおいる可胜性があり、私たちの特蚱出願がその出願よりも優先しない可胜性がありたす。これらの理由およびその他の理由により、私たちは所望の特蚱暩を確保できない堎合があり、所望の排他暩を倱うこずがありたす。さらに、私たちたたは協力者は、承認された1぀たたは耇数の補品を垂堎化するために、たたは将来の補品を開発および商品化し、たたは私たちたたは協力者によっお開発された圓瀟のパむプラむン内の補品候補を匕き続き開発するために、第䞉者特蚱のラむセンスを取埗する必芁がある堎合がありたす。ラむセンスが利甚できない堎合や合理的な条件で利甚できない堎合、私たちたたはラむセンシヌは、圱響を受ける補品を垂堎化したり、所望の掻動を行うこずができない堎合がありたす。
圓瀟の戊略は、迅速に発芋を特定し、特蚱保護を求めるこずに䟝存しおいたす。さらに、共同研究の䞀環ずしお共同開発する独自技術に関連する特蚱出願を第䞉者の共同開発者に委任するこずがありたす。特蚱保護を取埗するプロセスは高額で時間がかかりたす。各必芁か぀望たしい特蚱出願を合理的な費甚か぀タむムリヌに行わなかった堎合、圓瀟のビゞネスに悪圱響を及がす可胜性がありたす。独自暩利を保護するための圓瀟および共同開発者の努力にもかかわらず、䞍正なパヌティヌは、圓瀟が独自暩利ずみなす情報を取埗しお䜿甚するこずができる可胜性がありたす。発行された特蚱は有効ずされおいたすが、これは特蚱が有効性のチャレンゞを生き残ったり、匷制力を䞎えられたりするこずを保蚌するものではありたせん。圓瀟が今埌取埗する可胜性のある特蚱は、第䞉者が我々の知的財産を回避しようずする時に、チャレンゞされたり、無効化されたり、適甚できなくされたりする可胜性がありたす。さらに、第䞉者たたは米囜特蚱商暙庁USPTOは、圓瀟の特蚱たたは特蚱出願に関する干枉手続きを開始する可胜性がありたす。圓瀟の特蚱たたは特蚱出願に察するいかなる挑戊、執行䞍胜の発芋、無効化たたは回避も、費甚がかかり、圓瀟の経営陣の重芁な時間ず泚意を必芁ずし、第䞉者の蚱可者からのマむルストヌンおよび/たたはロむダルティ支払いを枛少たたは廃止し、圓瀟のビゞネスに重倧な悪圱響を及がす可胜性がありたす。
私たちの保留䞭の特蚱申請は、発行特蚱に結び぀くずは限りたせん。医薬品たたはバむオテクノロゞヌ䌁業の特蚱䜍眮、含め我々のものは䞀般的に䞍確実で、耇雑な法的および事実䞊の考慮事項が関係しおいたす。米囜特蚱商暙庁および倖囜の特蚱庁が特蚱を䞎えるために䜿甚する芏栌は、垞に予枬可胜たたは均䞀に適甚されるずは限らず、倉曎される可胜性がありたす。同様に、バむオテクノロゞヌ発明品、我々を含めたもの、が米囜および倖囜のいかなる囜でどの皋床の保護を提䟛されるかは䞍確実であり、特蚱庁、裁刀所および立法者が決定した保護範囲に䟝存するこずになりたす。さらに、米囜議䌚および囜際的な管蜄区域で、定期的な議論が行われおいるこずもありたす。
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特蚱法のさたざたな偎面を修正したす。たずえば、アメリカ合衆囜の特蚱法にいく぀かの倉曎を含めたアメリカ発明法AIAを採甚したした。採択された倉曎のいずれかが、発芋の適切な保護を提䟛しない堎合、特蚱暩䟵害者に察しお重倧な損害賠償を請求できなくなるため、ビゞネスに悪圱響を䞎える可胜性がありたす。 AIAの䞻芁な芏定の1぀である、2013幎3月に発効したものは、米囜の特蚱の実務を、最初に発明したものではなく、最初に出願した人が暩利を埗る方匏に倉曎したした。競合他瀟が同じ発明に぀いお出願する前に発明を申請しない堎合、圓瀟は競合他瀟の出願日前に発明物を保有しおいたこずを蚌明できなくなり、したがっお圓瀟の発明に察する特蚱保護を埗るこずができなくなりたす。たた、䞖界的に医薬品やバむオテクノロゞヌの特蚱においお付䞎される請求の䞻題や範囲に぀いお、䞀般的な合意はありたせん。
埓っお、私たちは将来的な独自の暩利の保護の皋床や特蚱の発行に蚱可される請求の幅を知るこずができたせん。たた、特蚱で保護されおいない秘密保持、ノりハり、テクノロゞヌにある皋床䟝存しおおり、競争力を維持しおいたす。特蚱で保護されおいない取匕秘密、ノりハり、たたはその他の技術が競合他瀟に開瀺された堎合、たたは競合他瀟によっお独自に開発された堎合、私たちのビゞネス、芋通し、運営結果、および財務状況に重倧な䞍利益を䞎える可胜性がありたす。
補品候補物や補品をカバヌする特蚱の広範な範囲の取埗ず維持ず利甚可胜なすべおの芏制の排他的暩利ず特蚱期間回埩たたは延長を最倧化できない堎合、垂堎シェアず/たたは売䞊高の喪倱、およびゞェネリックの゚ントリヌを匕き起こす可胜性がありたす。
私たちは、サヌドパヌティのオヌナヌから特蚱暩をラむセンス取埗しおいたす。そのような所有者が、これらのラむセンスの基瀎ずなる特蚱を適切に取埗、維持、たたは斜行できない堎合、私たちの競争力ずビゞネス、芋通し、運営結果、および財務状態に損害を䞎えるこずがありたす。
私たちは、ビゞネスに必芁たたは䟿利なサヌドパヌティの知的所有暩に関する暩利を䞎える倚数のラむセンスの圓事者です。特に、Ionis、Arbutus、Dicernaを含む関係者からラむセンスを取埗しおいたす。たた、将来的にはサヌドパヌティの知的所有暩に関する远加のラむセンスにも参加する予定です。
私たちの成功は、ラむセンシヌがラむセンスされた知的財産暩に察しお特蚱保護を取埗、維持、匷制する胜力に郚分的に䟝存する可胜性がありたす。特に、独占的な暩利を確保した特蚱に関するものです。私たちがラむセンスした特蚱申請を十分に凊理できない可胜性がありたす。これらの特蚱申請に察しお特蚱が発効しおも、私たちのラむセンシヌはこれらの特蚱を維持できない、これらの特蚱に䟵害しおいる他の䌁業に察しお蚎蚟を起こさないこずを決定する、たたは私たちよりも控えめにそのような蚎蚟を起こす可胜性がありたす。ラむセンスした知的財産暩に保護がない堎合、他の䌁業は実質的に同䞀の補品を販売するこずができ、私たちの競争力のあるビゞネスポゞションに悪圱響を䞎え、ビゞネス、芋通し、運営結果、および財務状態に損害を䞎える可胜性がありたす。さらに、私たちは第䞉者ラむセンスをサブラむセンスし、共同研究者に暩利を䞎えおいたす。これらのサブラむセンスされた暩利の損倱は、共同研究契玄での収入枛少に぀ながる可胜性があり、たた、1人以䞊の共同研究者による契玄の終了に぀ながる可胜性がありたす。
その他の䌁業や団䜓が、特蚱暩を争い、補品の開発や商品化を劚げる可胜性がありたす。
RNAiは比范的新しい科孊分野であり、商業化に䌎い、この分野で特蚱保護を埗たいず思う組織や個人から倚数の特蚱ず特蚱出願が出されおいたす。私たちはRNAiの特蚱を受け取り、ラむセンスを開発者から独占的に取埗しおいたす。米囜および䞖界的な䞻芁垂堎における発効特蚱および保留䞭の特蚱出願に関する、圓瀟が所有たたはラむセンスを受けた方法、構成、およびプロセスが倚数あり、RNAi治療薬の開発、補造、商業化に関するものです。
具䜓的には、特蚱、特蚱出願、およびその他の知的財産が、siRNAの構造および甚途の基本的な偎面、RNAi関連のメカニズム、治療薬ずしおの䜿甚、および化孊修食により、治療およびその他の甚途の適性が向䞊したsiRNA、特定の暙的に向けたsiRNA、特定の疟患の治療薬ずしおのsiRNA、炭氎化物共圹䜓および陜むオン性リポ゜ヌムなどの配送技術、および特定の開発候補のすべおの偎面をカバヌしおいたす。
RNAi治療の分野が成熟するに぀れお、䞖界䞭の囜立特蚱庁が特蚱出願を完党に凊理しおいたす。どの特蚱が発行されるか、そしお発行された堎合に぀いお、い぀、誰に、どのような暩利であるかに぀いおは䞍明確です。RNAi分野の特蚱暩に関するさたざたな特蚱庁における干枉、再審査、異議申立お手続き、および事前および事埌の審査手続きを含む、重芁な蚎蚟およびその他の手続きが行われる可胜性があるでしょう。さらに、第䞉者が我々の特蚱の有効性を争うこずがありたす。䟋えば、第䞉者が、RNAi組成物およびANGPTL3のサむレンシング方法に関する䞻匵を含む所有特蚱EP 2723758に察しお、欠栌の䞻匵であるず䞻匵しお、欧州特蚱庁、たたはEPOに異議を申し立おたした。2021幎2月の口頭匁論に続いお、特蚱は撀回されたした。2021幎6月には、EPOの決定に察する控蚎通知が提出され、2023幎11月の口頭匁論に続いお、控蚎が棄华され、特蚱が撀回されたたたずなりたした。2022幎3月、第䞉者が、ケトヘキ゜キナヌれのサむレンシングのためのRNAi組成物および方法に指向された所有特蚱EP3105332に察しお、EPOに異議を申し立お、特蚱の撀回を求めたした。さらに、2023幎2月には、第䞉者が異議申立おを行い、
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匊瀟が所有する「Modified RNA Agents」ずいう特蚱EP 3366775に察し、EPOから異議申し立おがありたした。この手続きで口頭匁論が予定されおいたす。たた、inclisiranに関連する2぀の䞭囜特蚱ZL201380063930.5およびZL201810143112.0の有効性が、第䞉者によっお䞭囜囜家知的財産局に異議申し立おがありたした。䞭囜囜家知的財産局は最近、特蚱番号ZL201380063930.5が党䜓的に有効であるこず、そしお匊瀟が提出したクレヌムの修正版に基づいた特蚱番号ZL201810143112.0が有効であるこずを確認する決定を出したした。EPOおよび他の所蜄区域で远加の異議申し立おが行われるこずが予想され、ポヌトフォリオ内の他の特蚱および特蚱出願に関するその他の異議申し立おが提起される可胜性がありたす。倚くの堎合、圓事者のどちらかが控蚎の可胜性があるため、特定の管蜄区域におけるこれらの特蚱に関する最終的で控蚎䞍可胜な刀決たで数幎かかる可胜性がありたす。これらおよびその他の手続きのタむミングおよび結果は䞍確実であり、保留䞭の特蚱クレヌムの特蚱性および範囲を守るために成功しなければ、ビゞネス、芋通し、業瞟および財務状況に䞍利な圱響を䞎える可胜性がありたす。匊瀟の暩利が盎接的に問題にならない堎合でも、玛争が知的財産暩を匱める可胜性がありたす。第䞉者が知的財産暩を回避たたは無効にする詊みに察する匊瀟の防埡策は、匊瀟にずっお費甚がかかり、経営陣の重倧な時間ず泚意を芁し、ビゞネス、芋通し、業瞟および財務状況に重倧な悪圱響を及がし、RNAi分野での成功裏に競争する胜力に圱響を䞎える可胜性がありたす。
圓瀟たたは圓瀟のラむセンシヌのsiRNA補品、圓瀟たたは圓瀟の協力者が開発䞭のレむトステヌゞの治療候補者であるzilebesiranおよびfitusiran、および圓瀟のその他のパむプラむン補品に必芁ずなる可胜性があるオリゎヌクレオチド化孊および修食の偎面を䞻匵する発行枈および保留䞭の特蚱が倚数ありたす。たた、圓瀟が開発したいsiRNA薬剀に関連する遺䌝子たたは遺䌝子郚分を暙的ずする発行枈特蚱が倚数ありたす。さらに、圓瀟が開発しおいるたたは圓瀟の協力者が開発しおいるパむプラむンで開発候補者を継続的に開発するために、特蚱を必芁ずする堎合や、圓瀟のsiRNA治療候補者たたはマヌケティング補品に必芁ずするか、将来の補品開発および商業化を促進するために特蚱が必芁ずなる堎合、たた、異議申立おの察象ずなる特蚱出願がある堎合がありたす。そのため、1぀たたは耇数の組織が圓瀟がラむセンスを必芁ずする特蚱暩を保有しおいる可胜性があり、たたは圓瀟に察しお䞻匵される特蚱暩を保有しおいる可胜性がありたす。これらの組織が圓瀟に合理的な条件たたは党くラむセンスを付䞎しないこずや、裁刀所が圓瀟が䞻匵される特蚱暩を必芁ずするず刀決を出すず、ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI、たたはOXLUMOなどの補品をマヌケティングするこずができなくなり、たた、そのような特蚱によっおカバヌされる研究開発やその他の掻動を実斜するこずができなくなる可胜性がありたす。䟋えば、2017幎から2018幎にかけお、Silence Therapeutics plcたたはSilenceは、むングランドおよびりェヌルズ高等裁刀所を含む数倚くの管蜄区域で、圓瀟および完党子䌚瀟であるAlnylam Uk Ltd.を共同被告ずしお名指しし、ONPATTROが1぀たたは耇数のSilence特蚱を䟵害したなどの䞻匵をしたした。この知的財産玛争に関連する我々たたはSilenceによる関連する蚎蚟もいく぀かありたした。2018幎12月、圓瀟はSilenceず和解およびラむセンス契玄を締結し、特蚱䟵害、特蚱無効および契玄違反など、圓瀟ずSilenceの間の党おの珟行の䞻匵、行政手続き、および䞖界䞭の芏制手続きを解決したした。
知的財産暩の蚎蚟や暩利の刀断に関連するその他の手続きに巻き蟌たれる堎合、膚倧な費甚や費甚が発生する可胜性があり、私たちに察する蚎蚟や手続きの堎合は、膚倧な損害賠償責任を負う可胜性があり、補品開発ず商品化の努力を停止する必芁があるこずがありたす。
第䞉者は特蚱暩を䟵害したずしお、私たちを蚎える可胜性がありたす。たずえば、2017幎10月にSilenceが私たちを蚎え、ONPATTROおよびその他のRNAi治療薬の開発においお私たちたたはMDCOが1぀以䞊のSilence特蚱を䟵害したず䞻匵したした。2018幎12月に私たちはSilenceずのすべおの蚎蚟を解決したした。第䞉者はたた、私たちが機密情報を䞍適切に取埗たたは䜿甚したず䞻匵する可胜性がありたす。
さらに、第䞉者は、特蚱たたはラむセンス特蚱の発明者に異議を唱える可胜性がありたす。䟋えば、2011幎3月、ナタ倧孊以䞋、ナタは、私たち、マックス・プランク科孊振興協䌚、マックス・プランク・むノベヌション、およびホワむトヘッド、MItおよびマサチュヌセッツ倧孊に察しお、ナタ倧孊の教授が私たちのラむセンス取埗特蚱の単䞀の発明者であったか、たたは代替で、共同発明者であったこずを䞻匵する蚎蚟を起こしたした。ナタは、Tuschl特蚱の発明者資栌の修正、未明瀺の損害賠償およびその他の救枈を求めおいたした。裁刀所は、裁刀所手続きず発芋の数幎埌、私たちの郚分刀決の動議を認め、ナタ州法に基づく損害賠償請求を华䞋したした。この蚎蚟の審理䞭、および以䞋に説明するディセルニャ蚎蚟䞭、私たちは膚倧な費甚を負担したした。たた、各事件においお、蚎蚟は私たちの経営陣およびその他のリ゜ヌスの泚目をそらし、他の掻動に埓事しおいたはずの業務を阻害したした。
特蚱発行たたは私たちにラむセンスされた特蚱を匷制するための蚎蚟や、他の人の専有暩の範囲ず有効性を刀断するため、たたは私たちの専有情報やトレヌドシヌクレットを保護するために蚎蚟に蚎える必芁がある堎合がありたす。たずえば、2015幎第2四半期には、Merck SharpDohme Corp.Merckから賌入したRNAi資産における圓瀟の暩利を保護するため、マむクロRNAの秘密を盗甚した蚎蚟をDicernaに察しお提起したした。 2018幎4月に、Dicernaず私たちは、私たちの間の蚎蚟におけるすべおの請求を和解したした。2022幎3月、私たちは米囜特蚱第11,246,933号以䞋、「'933特蚱」ずしたすに察する䟵害に぀いおの損害賠償を求めるため、米囜デラりェア地区連邊裁刀所に蚎蚟を提起したした。その埌、PfizerはBioNTech SEたたはBioNTechに参加し、反蚎を提起したした。2022幎7月、私たちは、米囜特蚱第11,382,979号以䞋、「'979特蚱」ずしたすに察する䟵害に぀いお、Pfizer / BioNTechずModernaの䞡方に察しお、米囜デラりェア地区連邊裁刀所にさらに蚎蚟を起こしたした
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’979特蚱。裁刀所は、Pfizer / BioNTech、たたは2022幎蚎蚟のそれぞれに察しお2぀の特蚱を1぀の蚎蚟に統合し、Modernaに぀いおは2024幎11月にそれぞれ審理日皋を蚭定しおいたす。2023幎5月26日、米囜特蚱第11,590,229号を䟵害しおいたこずによる損害賠償をデラりェア州のPfizerずModernaに察しお远加の蚎蚟を提起したした。さらに、PfizerずModernaの最近の蚎蚟には、米囜特蚱第11,633,479号および第11,633,480号、およびPfizerのみに察する米囜特蚱第11,612,657号が远加されおいたす。 2023幎8月9日、米囜特蚱第’933および’979特蚱においお䜿甚される3぀の争われた甚語の意味を怜蚎するために、デラりェア州地区連邊裁刀所でマヌクマン聎聞䌚が開催され、2023幎8月21日に、3぀の甚語のうち2぀を解釈するための呜什が裁刀所から発行され、残りの1぀の甚語に぀いおは蚌拠調べを行うこずが延期され、これは2024幎1月4日に行われた。最終的な刀断は远加の聎聞䌚の結果を埅っお延期され、これは2024幎7月12日に開催されたした。2023幎8月21日の呜什に続いお、私たちずModernaは共同で2぀の特蚱に぀いおの非䟵害の最終刀決に合意し、裁刀所は2023幎8月30日にその刀断を䞋し、2023幎9月7日に私たちはModernaに察する2022幎の蚎蚟での䞻匵の解釈に関する刀断を連邊巡回裁刀所に控蚎したした。䞻匵解釈の刀断は、2023幎5月26日にModernaに察しお提起された蚎蚟の1぀には圱響しなかったため、その事件は2025幎埌半に予定されおいる審理スケゞュヌルに埓っお進められおいたす。2023幎9月、私たちずPfizer / BioNTechは、2022幎蚎蚟ず2023幎蚎蚟を1぀の事件に統合するこずに合意し、裁刀の予定日を2024幎11月から2025幎前半に倉曎する必芁があり、裁刀所によっお最終スケゞュヌルが決定されたす。2024幎1月4日には、統合されたPfizer / BioNTech事件においお最終的な䞻匵甚語の解釈のための聎聞䌚が行われ、最終刀断が保留されたした。2024幎7月12日、Acuitas Therapeuticsは、私たちに察しおデラりェア州地区連邊裁刀所で䞍文明的刀決を提起し、私たちがPfizer / BioNTechずModernaに察しお蚎蚟で䞻匵しおいる特蚱に特定のAcuitas埓業員を共同発明者ずしお远加する刀決を求めおいたす。 前述の特蚱は、mRNA COVID-19ワクチンの成功の基盀ずなる私たちの生分解性カチオン性リピッドに関係しおいたす。
知的財産の特蚱暩を蚎蚟たたはその他の手段で保護する際、第䞉者が䞍圓に我々が自分たちの暩利を䞻匵したず䞻匵する可胜性がありたす。たずえば、2017幎8月には、Dicerna瀟が、䞊蚘の商業秘密の蚎蚟においお、我々の蚎蚟が過皋濫甚を衚し、同瀟のビゞネスに察する䞍法行為の劚害を䞻匵する反論を成功裏に远加したした。さらに、2017幎8月には、Dicerna瀟が、私たちに察しおシャヌマン反トラスト法に基づく独占犁止法違反を䞻匵する蚎蚟を米囜マサチュヌセッツ地区連邊裁刀所に提起したした。䞊蚘のように、2018幎4月には、私たちずDicerna瀟は、圓瀟間の党おの請求に぀いお和解したこずが明蚘されおいたす。
さらに、特定のラむセンス契玄およびコラボレヌション契玄に関連しお、知的財産暩に関連する蚎蚟たたは契玄の察象ずなる蚎蚟にかかる特定の費甚に぀いお、特定の第䞉者を保障するこずに同意したした。このような知的財産暩に関連する蚎蚟たたはその他の蚎蚟に関連する費甚は、圓瀟にずっお重倧なものずなる堎合がありたす。さらに、蚎蚟は圓瀟の経営の努力をそらすものであるため泚意が必芁です。競合他瀟の䞭には、倧幅に倚くのリ゜ヌスを持っおいるため、耇雑な特蚱蚎蚟の費甚をより効果的に負担できる可胜性がありたす。蚎蚟や法的手続きに関する䞍確定性がもたらす圱響は、研究、開発、商品化の努力の遅延や、圓瀟の事業を続ける胜力の制限ずなる可胜性がありたす。
圓瀟の独占技術の創造や䜿甚が、知的財産暩を䟵害したり、違反したず䞻匵する圓事者がいる堎合、違反が故意であった堎合、圓瀟は和解金、可胜性ずしおは3倍になる和解金を支払うこずを匷いられる可胜性がありたす。私たちが支払わなければならない賠償金に加え、裁刀所は、違反行為を停止するか、申立人からラむセンスを取埗するよう呜じる差止呜什を発行するこずができたす。特蚱に必芁なラむセンスの取埗ができない堎合、たた特蚱の蚭蚈回避ができない堎合は、私たちの技術や補品のマヌケティングがうたくいかない堎合があり、収益を生成し、利益を埗るこずが制限され、事業を維持するために必芁な収益を埗るこずができなくなるこずがありたす。さらに、圓瀟の倚くのコラボレヌションでは、圓瀟の知的財産に察するラむセンス料は、関連分野で競合たたは優䜍な知的財産暩の立堎を持぀第䞉者に支払われた金額によっお盞殺されるこずがあるため、コラボレヌションを通じお開発された補品からの収入が倧幅に削枛される可胜性がありたす。
圓瀟がラむセンス契玄たたは関連契玄の矩務を履行しなかった堎合、圓瀟は損害賠償金を支払うこずを求められる可胜性がありたす。この堎合、圓瀟はRNAiテクノロゞヌの開発、商品化、保護に必芁なラむセンスその他の暩利を倱うこずがあり、承認された補品および補品候補に関するものも含たれたす。
珟圚のラむセンスには、私たちにさたざたな開発、商業化、資金調達、マむルストヌン、ロむダリティ、勀務、サブラむセンシング、保険、特蚱出願および執行などの矩務が課せられおおり、将来的に私たちが締結するラむセンスに぀いおも同様です。これらの矩務のいずれかを違反した堎合や、蚱可されおいない方法で私たちにラむセンスされた知的財産を䜿甚した堎合、私たちは損害賠償を支払う必芁があり、ラむセンサヌはラむセンスを終了させる暩利を有するか、ラむセンスを非独占的にするこずができるため、ラむセンスされた技術によっおカバヌされた補品の開発、補造、販売および販売ができなくなる可胜性があり、競合他瀟がラむセンスされた技術にアクセスできる可胜性がありたす。さらに、私たちは、ラむセンサヌによっお䞻匵されたこのようなラむセンスの違反に察しお防衛するために、莫倧な費甚ず/たたはビゞネスの重倧な障害、および管理陣の泚意散挫を被るかもしれたせん。䟋えば、2018幎6月に、アむオニスは、2回目の修正ず再線成された戊略的協力およびラむセンス契玄の䞋で、2018幎1月のサノフィずの協力協定の再構築ず関連する専甚TTRラむセンスおよびAT3ラむセンス条項の結果ずしお私たちから支払われるべき支払いがあるずいう通知を私たちに送信したした。アむオニスは技術を請求したした
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サノフィのリストラに関連する私たちぞの支払いず暩利に基づくアクセス料金たたはTAFを蚈算する。Ionisは、契玄違反などを䞻匵しお、その埌、American Arbitration Associationのボストンオフィスに仲裁を求める申し立おを行った。2020幎第2四半期に仲裁手続きが完了し、2020幎10月に、仲裁委員䌚から远加情報を芁求される郚分的な賞が発行された。仲裁委員䌚は2020幎12月に最終刀決を䞋し、私たちがサノフィのリストラで受け取った䞀定の暩利に関しおIonisのTAFを支払うよう求める決定を䞋したただし、Ionisが求めたTAF額は拒吊され、同じリストラで私たちが受け取ったマむルストン支払いに関しおIonisのTAFを求める申し立おは認められなかった。仲裁委員䌚の最終的な賞も、Ionisの支払い前利子や匁護士費甚の請求を拒吊した。仲裁委員䌚の最終刀決に埓い、2021幎1月に私たちはIonisに$ 41.2 millionを支払った。
さらに、圓瀟のラむセンサは、圓瀟にラむセンスされおいない知的財産を所有たたは管理する堎合があり、その結果、ラむセンサの暩利を䟵害たたは違反しおいるず䞻匵される可胜性がありたす。さらに、承認された圓瀟の補品たたは将来の補品の販売に察するロむダルティ負担額を珟圚確定するこずはできないため、その額は著しくなる可胜性がありたす。将来のロむダルティ矩務の額は、圓瀟がそのような補品に䜿甚する技術ず知的財産に䟝存するため、圓瀟が補品を開発し、商業化成功しおも、収益性を達成たたは維持できないこずがありたす。
埓業員やその他の人ずの機密保持契玄によっおは、取匕の秘密やその他の専有情報の開瀺を十分に防ぐこずができない堎合がありたす。
圓瀟の専有技術及びプロセスを保護するために、協力䌚瀟、埓業員、コンサルタント、科孊的アドバむザヌ、CMO、倖郚科孊協力者、及びスポンサヌされた研究者、その他のアドバむザヌなどずの機密保持契玄を䞀郚頌りずしおいたす。これらの契玄が機密情報の開瀺を効果的に防止せず、機密情報が䞍正に挏掩した堎合に十分な救枈を提䟛しない可胜性がありたす。たた、第䞉者が知り埗る取匕秘密や独占情報を独自に発芋するこずができ、その堎合には圓瀟はそのような者に察しお取匕秘密暩利を䞻匵できたせん。圓瀟の専有暩の範囲を確立し、執行するためには、高額な蚎蚟に必芁ずされたり、時間ずコストがかかるこずがあり、取匕秘密保護を獲埗たたは維持できなかった堎合は、圓瀟のビゞネス、芋通し、業瞟、財務状況に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
競争に関連するリスク
医薬品垂堎は激しく競争的です。我々たたは共同研究者が既存の薬剀、新しい治療法、新しい技術に十分競争できない堎合、開発したいかかる薬剀を商業化するこずができたせん。
医薬品垂堎は競争が激しく、急速に倉化しおいたす。私たちがタヌゲットにしおいる疟患に察する新しい薬の開発を远求する倚くの倧芏暡な医薬品およびバむオテクノロゞヌ䌁業、孊術機関、政府機関、その他の公的および民間の研究機関が存圚しおいたす。競合他瀟の倚くは、次のような特城を持っおいたす。
•私たちが持぀よりも遥かに倧きな財政、技術、人的資源がある;
•補造業、薬品の販売ずマヌケティング、臚床詊隓の実斜、芏制承認の取埗など、臚床前詊隓におけるより広範な経隓が必芁です。
•以前にテストされたたたは承認された技術に基づく補品候補
•承認されたたたは開発の埌期段階にある耇数の補品そしお
•私たちの目暙垂堎で䞻芁な䌁業や研究機関ずの協力的な取り決め。
私たちは、私たちが開発する薬の治療に関しお、既に承認され、医療関連コミュニティで受け入れられた薬剀から激しい競争に盎面するこずになるでしょう。さらに、私たちが開発するこずがある状態に察する治療甚薬剀の商業化可胜性があり、将来的に垂堎に出るかもしれない倚くの薬剀がありたす。これらの薬剀には、私たちが開発しお商業化する補品よりも効果的で、安党で、費甚が少なく、より䟿利な投䞎法を持ち、より効果的に販売される可胜性がありたす。
䟋えば、芏制圓局の認可を前提ずしお、カルゞオミオパチヌを䌎うATTRアミロむドヌシスの治療甚RNAi治療薬であるvutrisiranは、珟圚この病気の治療に認可されおいるtafamidisブラむドバむオは2次的に販売に察抗するこずになりたした。さらに、ブラむドバむオは、2023幎7月にacoramidisずいうTTR安定剀の第3盞臚床詊隓でATTRアミロむドヌシスのカルゞオミオパチヌにおける陜性結果を発衚し、2024幎2月にPDUFA行動日が2024幎11月29日であるNDAがFDAに受理されたこずを発衚したした。たた、ブラむドバむオは、EMAが2025幎の決定を予定しおいるマヌケティング承認申請を承認したこず、さらにグロヌバルな芏制圓局ぞの远加提出を予定しおいるこずを発衚したした。Intellia Therapeutics、Inc.ずRegeneronによっお開発され、第3盞臚床詊隓にあるNTLA-2001、Novo Nordiskによっお開発され、第2盞臚床詊隓にあるNNC-6019、およびNeurimmune AGずアストラれネカ瀟によっお開発され、第3盞臚床詊隓にあるNI006を含む、ATTRアミロむドヌシスのカルゞオミオパチヌの治療甚のその他の候補補品があるこずを認識しおいたす。
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開発。ATTRアミロむドヌシス性心筋症を治療するために垂堎に登堎したこれらの新薬のどれか、および朜圚的なその他の远加新薬から競争に盎面するこずを予想しおいたす。
ONPATTROずAMVUTTRAは、ポリニュヌロパチヌを䌎うhATTRアミロむドヌシスの特定患者の治療においお、特定の管蜄区域で承認されおいたす。IonisがAstraZeneca plcず提携しお開発した薬剀であるWAINUA゚プロンテルセン、VYNDAQEL / VYNDAMAXタファミゞス、Ionisが開発し販売しおいるTEGSEDIむノテルセンなど、この疟患を治療するために承認された補品が他にもありたす。ポリニュヌロパチヌを䌎うhATTRアミロむドヌシス患者の治療における、ONPATTROずAMVUTTRAが競合力のある補品プロファむルを持぀ず信じおいたすが、これらの補品や候補補品、その他により有利に競合するこずが可胜であり、その結果、商業的な成功を収めたせん可胜性がありたす。
もし我々たたは協力者が補品候補を成功裏に開発し、承認を埗るなら、我々ず協力者は以䞋の倚様な芁因に基づく競争に盎面する可胜性がありたす。
•圓瀟たたは協力䌚瀟の補品の安党性ず有効性は、代替療法ず比范しおどうですか;
•私たちたたは私たちの協力者の補品が管理されやすく、患者が比范的新しい投䞎経路を受け入れる床合い。
•これらの補品の芏制承認のタむミングず範囲
•補造業、マヌケティング、販売胜力の可甚性ずコスト
•圓瀟たたは協力䌁業の補品の䟡栌は、承認された代替療法に察しお盞察的にです。
•払い戻しの補償範囲;および
•特蚱のポゞションです。
圓瀟のRNAi治療薬であるOXLUMOが、米囜ずEUでPH1の治療に承認されたものの、この病気の治療に関しお、様々な臚床開発段階にある補品候補が存圚しおおり、2023幎9月にPH1の治療に承認され、2024幎に発売されるず予想されるノボ・ノルディスクの補品であるRIVFLOZAネドシランを含みたす。RIVFLOZAは、Dicernaによっお開発され、皮䞋投䞎のRNAi治療薬であり、1か月に1回の投䞎が必芁です。たた、BridgeBio、Chinook Therapeutics、Inc.、BioMarin Pharmaceutical、Inc.を含むいく぀かの䌁業がPH1の治療のために臚床開発䞭の薬剀を所有しおいたす。圓瀟ずDicernaは2020幎4月に、ルマシランずDicernaのネドシランに関連するそれぞれの知的財産に぀いお、盞互に非排他的なクロスラむセンスを付䞎したした。
䞊蚘の芁因のいずれかに基づいお、たたはその他の芁因に基づいお、圓瀟たたは圓瀟の共同研究者が開発する補品よりも優れた補品を競合他瀟が開発たたは商品化する可胜性がありたす。さらに、競合他瀟は、より倧きな医薬品たたはバむオテクノロゞヌ䌁業ずの提携を開発したり、資金揎助を受けたりするこずがあり、圓瀟ず圓瀟の共同研究者に比べお有利な立堎にありたす。そのため、競合他瀟は圓瀟および圓瀟の共同研究者よりも補品を商業化するこずがより成功する可胜性があり、これは、圓瀟の競争力、ビゞネス、芋通し、運営成瞟および財務状況に䞍利に圱響する可胜性がありたす。競合補品が圓瀟たたは圓瀟の共同研究者が開発した補品よりも優れおいるために、私たちたたは圓瀟の共同研究者が補品候補の開発ず商品化の費甚を回収する前に、私たちが開発した補品がすでに時代遅れになる可胜性がありたす。たた、そのような競合他瀟が私たちの埓業員を採甚するこずもあり、これは私たちの専門知識のレベルずビゞネスプランの実行胜力に吊定的な圱響を䞎える可胜性がありたす。さらに、私たちず私たちの共同研究者は、進歩した医療機噚の䜿甚など、薬剀の䜿甚を枛らすたたは排陀する既存の治療方法や新しい治療方法ずの競争も盎面しおいたす。私たちたたは私たちの共同研究者がタヌゲットにしおいる疟患向けの新しい医療機噚たたは治療方法の開発により、圓瀟たたは圓瀟の共同研究者の補品候補が同等よりも劣ったり、時代遅れになるこずもありたす。
われわれや協力者は、われわれず類䌌の技術を䜿甚しお新薬やテクノロゞヌプラットフォヌムを開発する他瀟、および新興技術を利甚する䌁業から競合を受けおいたす。これらの䌁業が、より効果的な茞送技術を含め、われわれや協力者より速く薬剀を開発した堎合、われわれや協力者ずしお補品を成功裏に商業化する胜力が損なわれる可胜性がありたす。
競合する薬剀ずの競争に加えお、私たちや協力者は、より盎接自瀟の技術ず競合する技術を甚いた画期的な薬を開発するために働いおいる他瀟からの競合にも盎面しおいたす。我々は、RNAi治療薬の開発を行っおいるいく぀かの他瀟を知っおいたす。これらの䌁業の䞭には、化孊的に合成されたsiRNAを薬剀ずしお開発しようずするものもありたす。䞀方、现胞内でsiRNAのような分子を産生するために、合成的に導入された遺䌝子を治療の目的ずする遺䌝子治療アプロヌチに埓う䌁業もありたす。化孊的に合成されたsiRNAを開発しおいる䌁業には、Arrowheadずその協力者、タケダファヌマシュヌティカルズ、Janssen Pharma Inc、GSK、Adamゞェンなどがいたす。Quark Pharmaceuticals Inc.、Roche、Silence Therapeutics瀟およびその協力者、アストラれネカ、江蘇汉晶制薬集団有限公叞、Mallinckrodt plc、Arbutus、Sylentis、Novo NordiskおよびBoehringer Ingelheim、Eli LillyおよびCompanyずの協力者などがRNAi治療薬を開発するために働いおいたす。さらに、私たちはIonis、Benitec Biopharma Ltd.、Arrowhead、Arbutus、Quark、Sylentisおよびその他の䌁業にラむセンスたたはオプションのラむセンスを付䞎し、これらの䌁業が独自にRNAi治療薬を開発するこずができるようにしおいたす。
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タヌゲットの数に制限がありたす。これらの䌁業のいずれかが、我々よりも迅速か぀効果的にRNAiテクノロゞヌを開発する可胜性がありたす。さらに、私たちが締結した合意の結果、歊田は非排他的ラむセンスを取埗し、アロヌヘッドはノバルティスの譲受人ずしお、特定の30の遺䌝子タヌゲットに察しお独占的なラむセンスを取埗しおおり、これには、圓瀟の技術の䞀郚ぞのアクセスが含たれおいたす。
私たちず共同研究者も、アンチセンスベヌスの医薬品の開発を行っおいる䌁業ず競合しおいたす。RNAi治療薬ず同様に、アンチセンス薬はmRNAを暙的ずしお、特定の遺䌝子の掻動を抑制するために䜿甚されたす。Ionisの完党子䌚瀟であるAkcea Therapeutics, Inc.は、成人hATTRアミロむドヌシス患者のステヌゞ1たたはステヌゞ2ポリニュヌロパチヌの治療のためのアンチセンス薬、inotersenの販売承認を受けおいたす。Ionisが開発したいく぀かのアンチセンス薬は承認を受け、珟圚垂販されおおり、WAINUAeplontersenを含む倚数のアンチセンス補品候補が臚床詊隓䞭です。Ionisは、私たちからラむセンス契玄を受けたリガンド結合型GalNAc技術を䜿甚しおアンチセンス薬も開発しおおり、これらの薬剀は臚床詊隓および臚床前研究で、そのようなラむセンスされたGalNAc技術を䜿甚しないアンチセンス薬よりも䜎甚量でより高い効力を発揮するこずが瀺されおいたす。アンチセンス薬およびアンチセンス技術の開発は、特定の遺䌝子を沈黙させるためにmRNAを暙的にする医薬品の優先技術になる可胜性がありたす。
RNAiや特定の補品に関しおの競争に加え、適切な现胞皮や組織にsiRNAを安党か぀効果的に投䞎する手段を発芋し、開発するこずにおいおも倧きな競争がありたす。競合他瀟が適切な现胞皮や組織にsiRNAを安党か぀効果的に投䞎する手段を発芋し、開発した堎合、競合補品を商業化する可胜性が的倖れになるこずがありたす。加えお、私立䌁業や倧孊研究所など、第䞉者も倧きなリ゜ヌスを泚いで、siRNAを適切な现胞皮や組織に安党か぀効果的に投䞎する手段を発芋し、開発しおいたす。競合他瀟の䞭には、私たちよりも倧きなリ゜ヌスを持っおいる者もおり、競合他瀟が第䞉者によっお開発された玍入゜リュヌションを独占的に取埗する堎合、私たちは補品候補を商業化するこずができないかもしれたせん。
圓瀟の普通株匏に関するリスク
圓瀟の株䟡は過去に䞍安定であり、今埌も䞍安定ずなる可胜性がありたす。圓瀟の普通株匏ぞの投資は䟡倀の䞋萜を被る可胜性がありたす。
圓瀟の株䟡は過去に倉動しおおり、今埌も倉動する可胜性がありたす。䞀般的な株匏垂堎や、特にバむオテクノロゞヌ䌁業垂堎は、特定の䌁業の業瞟ずは無関係な䟡栌や出来高の極端な倉動を経隓しおきたした。将来的に圓瀟の普通株匏の垂堎䟡栌は、倚くの芁因によっお著しく䞍利な圱響を受ける可胜性がありたす。これらの芁因には、以䞋が含たれたす
•私たちの四半期ごずの収益発衚に含たれる情報には、私たちたたは共同䜜業者が商業化した補品たたは補品候補に関する曎新、私たちの玔補品および共同業務収益、過去の期間および将来の期間に関する財務ガむダンスを含みたす。営業費甚も含みたす。
•既存補品たたは新しい競争補品や技術の成功;
•圓瀟たたは共同研究者の補品たたは補品候補に関する芏制圓局の措眮
•私たちたたは競合他瀟による重芁な取埗、提携、合匁事業、コラボレヌション、たたは資本支出の発衚
•私たちのたたは私たちの共同研究者のその他の補品候補の臚床詊隓のタむミングず結果
•我々の開発プログラムにおける協力関係の開始たたは終了
•私たちたたは私たちの共同研究者の開発プログラムの倱敗たたは䞭止;
•競合他瀟の補品候補の臚床詊隓結果
•米囜および他の囜での芏制や法埋䞊の進展
•特蚱出願、発行特蚱たたはその他の独占的暩利に関する開発たたは玛争;
•䞻芁人員の採甚たたは退任
•圓瀟の補品候補たたは臚床開発プログラムに関連する費甚のレベル
•私たちたたは協力者が远加の補品候補たたは補品を開発するための努力の結果;
•財務結果や開発タむムラむンの実際たたは予想される倉曎
•远加の資金調達の発衚たたは期埅
•私たち、私たちの関係者、たたは他の株䞻による普通株匏の販売
•私たちの財務結果たたは私たちず類䌌しおいるず認識されおいる䌁業の結果の倉動;
•私たちをカバヌする蚌刞アナリストの芋積りや掚奚事項の倉曎
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目次
•医療支払いシステムの構造の倉化
•医薬品およびバむオテクノロゞヌ業界の垂堎環境
•䞀般的な経枈、業皮、垂堎の状況; および
•この「リスクファクタヌ」セクションに蚘茉された他の芁因。
過去においお、蚌刞類の集団蚎蚟は、自瀟の蚌刞の垂堎䟡栌の䞋萜に続いお起こるこずが倚かった。このリスクは、近幎、倧幅な株䟡倉動を経隓しおいるバむオ医薬品䌁業にずっお特に関連性がある。䟋えば、2019幎9月に、圓瀟ず珟圚および元の圹員・取締圹、および2017幎11月の圓瀟株匏公開のアンダヌラむタヌに察しお、連邊蚌刞法の違反を䞻匵した蚎蚟の仮想集団蚎蚟が提起された。この問題は最終的に和解したが、今埌同様の蚎蚟の暙的になる可胜性がある。圓瀟に察する蚌刞蚎蚟は、重芁なコストを䌎い、圓瀟の経営陣の関心ずリ゜ヌスをそらす可胜性があり、圓瀟のビゞネス、芋通し、業瞟、財務状況に重倧な損害を䞎える可胜性がある。圓瀟は責任保険に加入しおいるが、蚎蚟に関連するあらゆるコストや費甚が圓瀟の保険適甚額を超えた堎合、圓瀟は盎接その費甚やコストを負担するこずを䜙儀なくされる可胜性があり、それは莫倧なものになる可胜性がある。たた、圓瀟は、圓瀟の圹員および取締圹や蚌刞公開のアンダヌラむタヌを含む第䞉者を、特定の蚎蚟に関連しお免責する矩務を負っおおり、これらの矩務に察しお保険が適甚されない堎合がある。
私たち、圹員や取締圹、あるいは䞻芁な株䞻を含めた、倧量の普通株匏の公開垂堎ぞの売华は、私たちの普通株匏の䟡栌を䞋萜させる可胜性がありたす。
私たちの少数株䞻が私たちの普通株匏の実質的数量を所有しおいたす。2024幎6月30日珟圚、私たちの8人の最倧の株䞻が、私たちの発行枈み普通株匏の50を超える数量を所有しおいたす。私たち、圹員、取締圹、たたは䞻芁株䞻が公共垂堎で倧量の普通株匏を売华するか、そのような販売が行われる可胜性があるずの認識がある堎合、私たちの普通株匏の垂堎䟡栌が䞍利に圱響を受ける可胜性がありたす。䞻芁株䞻による普通株匏の売华は、私たちが将来的に適切ず刀断する時点および䟡栌で、株匏たたは株匏関連蚌刞の売华による資金調達をより困難にする可胜性がありたす。すべお投信を売华するこずがありたす。
統治文曞およびデラりェア法における敵察的買収防止策は、圓瀟の株䞻にずっお有益かもしれない買収を困難にするこずがあり、珟圚の経営陣や取締圹䌚のメンバヌを亀代させる株䞻の詊みを防止する可胜性がありたす。
私たちの定欟および䌚瀟芏皋に定められた芏定により、私たちの買収たたは珟圚の経営陣たたは取締圹䌚のメンバヌの倉曎が遅れるか、たたは防止される可胜性がありたす。その䞭には、次の芏定が含たれたす
•党セクタヌが䞀床に遞出されないように、秘密管理委員䌚を蚭眮するこず。
•株䞻の曞面による同意による行為を犁止する芏定を制定するこず
•取締圹䌚に株䞻承認なしに優先株匏を発行する暩限を䞎え、敵察的な買収者の株匏所有を垌釈させる“ポむズン・ピル”を導入する可胜性があるため、取締圹䌚の承認を埗おいない買収を効果的に防止するこずができたす。
•取締圹䌚の決議によるのみ、匊瀟の圹員の承認人数の倉曎を蚱可したす。
•株䞻総䌚の特別䌚議を呌び出すこずができる人を制限する
•私たちの憲章たたは芏玄の䞀郚を修正たたは撀回するために、私たちの党株䞻が投祚するために䞎えられる投祚の75以䞊の承認が必芁です。
•圓瀟の取締圹䌚から取締圹を解任できる方法を制限するこずです。
•圓瀟の取締圹䌚ぞの遞挙に先立぀通知芁件、および株䞻総䌚で決議可胜な事項を提案するための芁件を蚭定する。
さらに、圓瀟はデラりェア州に組み蟌たれおいるため、デラりェア州総䌚瀟法203条の芏定によっお統治されおいたす。この法埋は、私たちの発行枈み議決暩株匏の15を超えお所有する人が、その所有暩を取埗した取匕日から3幎間、合䜵たたは統合を行うこずを犁止しおいたす。ただし、合䜵たたは統合が䞀定の方法で承認された堎合は、この芏定が適甚されたす。これらの芏定は、提案された合䜵たたは買収が䞀郚の株䞻にずっお有益であるず考えられる堎合でも適甚されたす。
私たちは、私たち自身や共同研究者の臚床開発掻動や競合他瀟の臚床開発掻動から、定期的に結果が発衚され、私たちの普通株匏の䟡栌に倧きな倉動をもたらす可胜性があるこずを予想しおいたす。
私たちや共同研究者の補品や補品候補、競合補品や朜圚的な競合補品に関する新しい情報がある堎合、投資家の将来の芋通しに察する投資家の認識に重倧な圱響を䞎える可胜性がありたす。私たち、共同研究者、および競合他瀟は適期に薬剀開発プログラムに関する曎新を提䟛する堎合がありたすが、その方法はあらゆるものになりたす。
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医療関連のカンファレンス、プレスリリヌス、及び発衚資料においお、我々や競合他瀟による臚床詊隓の䞭間、もしくは最終結果のほか、芏制申請や提出、補品開発、競合補品、そしお朜圚競合者に関しお、情報が含たれおいる堎合がありたす。我々の補薬プログラムに関する情報開瀺のタむミングは、我々が臚床詊隓からのデヌタを受領するタむミングや、補薬䌁業が医療カンファレンスにおいお臚床デヌタを開瀺する傟向に圱響を受けるこずがあり、我々の制埡を超えるこずがありたす。我々の臚床詊隓、もしくは競合他瀟の臚床詊隓に関する情報が、䞭間デヌタに基づいお開瀺されるこずがあり、解釈の難しさや最終的な結果を正確に予枬できない可胜性がありたす。このような情報開瀺は、我々の普通株匏䟡栌の倉動を匕き起こすこずがありたす。䟋えば、2021幎末に、BridgeBio瀟のATTRアミロむドヌシスに察するカルボラミゞン第3盞臚床詊隓Part Aの結果が公衚された埌、圓瀟の株䟡は負の圱響を受けたした。
私たちの転換瀟債に関連するリスク
私たちのビゞネスからの十分なキャッシュフロヌがないかもしれないため、私たちは債務を支払うこずができないかもしれたせん。
2024幎6月30日珟圚、圓瀟は発行枈みの債刞の元本総額が10.4億ドルありたす。債刞の利率は幎1の固定金利であり、毎幎5月15日および9月15日に半幎ごずに支払われたす。最初の支払いは2023幎3月15日に行われたす。圓瀟が圓瀟の未来の業瞟に䟝存しお、債務、債刞を含む珟金支払いを行う胜力があるかどうかは、経枈、財務、競争など圓瀟の把握䞍胜な芁因に圱響されたす。圓瀟の事業が将来の運営資金を必芁ずし、資本支出をしながら珟金フロヌを生み出せない堎合、圓瀟は資産売华、債務再線成、远加の債務たたは資本金調達など、1぀以䞊の代替手段を採甚する必芁がありたすが、これらの掻動に参加できない可胜性があるため、望たしい条件でこれらの掻動に参加できないこずがありたす。その結果、圓瀟の債務䞍履行に぀ながるこずがありたす。将来の債務の再融資胜力は、資本垂堎ず圓瀟の財務状況に䟝存したす。将来の債務の再融資胜力は、資本垂堎ず圓瀟の財務状況に䟝存したす。これらの掻動のいずれかに参加できないこずがあるため、たたは垌望する条件でこれらの掻動に参加できないこずがあるため、圓瀟の債務䞍履行に぀ながるこずがありたす。
たた、圓瀟の負債は、その他の財務䞊の矩務および契玄䞊の矩務ず組み合わされるず、重芁な圱響を及がす可胜性がありたす。たずえば、以䞋のようなものが考えられたす
•米囜及び䞖界経枈、業皮、競争条件及び芏制の䞍利な倉化に察しお、私たちはより傷぀きやすくなる可胜性がある。
•ビゞネスや業皮の倉化に察応するための柔軟性を制限する可胜性がある;
•負債が少ない競合他瀟ず比范しお、私たちは䞍利な立堎に眮かれるこずになりたす。
•その他の䞀般䌁業目的、远加買収資金、および運転資金調達額の䞊限が蚭けられたす。
•圓瀟の買収を魅力的にしない、たたはより困難にする。
これらの芁因のいずれかが私たちのビゞネス、芋通し、運営結果、および財務状況に損害を䞎える可胜性がありたす。さらに、私たちが远加の債務を負う堎合、ビゞネスず債務の返枈胜力に関連するリスクが増倧したす。
すべお投信を集める胜力がない堎合、たたは根本的な倉化による珟金化のためにノヌトを再賌入する胜力がない堎合がありたす。
ノヌトの保有者は、ノヌトの契玄に定矩された基本的な倉曎が発生した堎合、償還䟡栌が未収利息を含めた額面総額の100に盞圓する金額で私たちにノヌトの償還を芁求する暩利がありたす。ノヌトが換金される堎合、普通株匏のみを配圓するこずを遞択しない限り分割株の代わりに珟金支払いを行う、換金されるノヌトに関しお珟金支払いを行う必芁がありたす。ノヌトの降䌏たたは換金に必芁な返枈を行うための十分な珟金がない堎合、たたはそのようなノヌトの償還たたは換金に必芁な珟金を調達できない堎合がありたす。さらに、ノヌトの買い戻したたはノヌトの換金時に珟金を支払うこずができる胜力は、法埋、芏制圓局、たたは私たちの将来の債務の取り決めによっお制限される可胜性がありたす。私たちがノヌトを時間内に買い戻す矩務がある堎合にノヌトを買い戻さない堎合、たたはこのような契玄に埓っおノヌトの将来の換金時に支払われる珟金を支払わない堎合、その契玄のデフォルトを構成したす。ノヌトの契玄たたは基本的な倉曎自䜓のデフォルトは、将来の債務芏定に関する契玄のデフォルトも匕き起こす可胜性がありたす。察応する債務の償還が適甚可胜な通知たたは猶予期間の埌に加速された堎合、私たちは債務の返枈ずノヌトの買い戻したたは換金時の珟金支払いに十分な資金を持っおいない堎合がありたす。
ノヌトの条件付換算機胜がトリガヌされるず、流動性に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。
ノヌトの条件付き換金機胜がトリガヌされた堎合、ノヌトの保有者は指定された期間䞭にい぀でもノヌトを自己の遞択に基づいお換金する暩利を持ちたす。1人以䞊の保有者がノヌトを換金するこずを遞択した堎合、圓瀟が普通株匏以倖の珟金を支払うこずなく普通株匏のみを提䟛しお換金矩務を満たすこずを遞択しない限り、
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もし党セクタヌで分数でシェアを所有しおいる堎合、珟金支払いによる債務の枅算が必芁になるこずがありたす。これは圓瀟の流動性に悪圱響を䞎える可胜性がありたす。たた、ノヌト保有者がノヌトを転換しなくおも、適甚される䌚蚈芏則により、ノヌトの未払い原則党䜓たたは䞀郚を、長期負債ではなく短期負債ずしお再分類する必芁がある可胜性があるため、圓瀟の玔運転資本が倧幅に枛少するこずになりたす。
ノヌトに関する取匕は、圓瀟の普通株匏の䟡倀に圱響する可胜性がありたす。
党セクタヌ䞭の䞀郚、たたは党おのノヌトの倉換は、圓瀟がこのようなノヌトを倉換する堎合に、普通株匏の株䞻の所有暩利益を垌薄化する可胜性がありたす。ノヌトは将来、特定の状況䞋でその所有者の遞択により倉換可胜になる堎合がありたす。ノヌトの所有者がノヌトを倉換するこずを遞択した堎合、圓瀟は圌らに倧量の普通株匏を提䟛するこずで倉換矩務を履行するこずができたす。これによっお、既存の株䞻に株匏の垌薄化が起きる可胜性がありたす。
さらに、ノヌトの発行に関連しお、私たちはファむナンシャルむンスティテュヌションズの䞀郚ずキャップドコヌル契玄を締結したした。 キャップドコヌルは、ノヌトの倉換たたは粟算時に普通株匏の朜圚的な垌釈を緩和し、倉換枈みノヌトの元本額を超える珟金支払いを盞殺するこずが䞀般的に期埅されおいたすが、その緩和および/たたは盞殺はキャップに埓属したす。
キャップド・コヌルの初期ヘッゞを確立するため、オプションの取匕先たたはそれらの関連䌚瀟は、普通株匏に関しお様々な掟生取匕を行い、たたはノヌトの䟡栌蚭定ず同時に、たたはその盎埌に普通株匏の株匏を賌入したした。
オプションの盞手方たたはその関係䌚瀟が、圓瀟の普通株匏に関連するさたざたな掟生取匕を行ったり解消したりする、たたは䞊堎垂堎で圓瀟の普通株匏たたはその他の蚌刞を売買するこずで、ノヌトの満期前にヘッゞポゞションを倉曎する堎合がありたすそしお、圓瀟がキャップドコヌルの関連郚分を終了させるオプションを行䜿する堎合、たたノヌトの換金、圓瀟による基本的な倉曎の買戻し日、償還日、たたは他の償還日においお、圓瀟がノヌトを償還する堎合、行䜿するこずが倚いです。このような掻動が圓瀟の普通株匏の垂堎䟡栌の枛少や倉動などを匕き起こすこずがありたす。
䞊蚘の取匕がノヌトの䟡栌たたは普通株匏の䟡栌に䞎える可胜性のある圱響の方向や倧きさに぀いおは、圓瀟は䜕ら衚明たたは予枬しおいたせん。さらに、圓瀟は、オプション契玄の察極偎がこれらの取匕を行うずは限らず、䞀床開始された取匕が予告なく䞭止される可胜性があるこずも、䜕ら衚明しおいたせん。
私たちはキャップドコヌルに関する取匕盞手リスクにさらされおいたす。
オプションの盞手先は、ファむナンシャルむンスティテュヌションズであり、これらのいずれかがCapped Callsの䞋でデフォルトするリスクを負っおいたす。私たちのオプション盞手方のクレゞットリスクぞの露出は、どのような担保にもよっおは保護されたせん。過去のグロヌバルな経枈状況は、倚くのファむナンシャルむンスティテュヌションの実際䞊たたは想定䞊の倱敗たたは財政的困難を匕き起こしおいたす。オプション盞手方が砎産手続きに陥った堎合、私たちはそのようなオプション盞手方ずのCapped Callsの䞋での圓時の私たちの露出に等しい請求暩を持぀債暩者ずしお砎産手続きに参加するこずになりたす。私たちの露出は倚くの芁因に䟝存したすが、䞀般的に、私たちの露出の増加は、垂堎䟡栌および普通株匏の倉動の䞊昇に盞関するでしょう。さらに、オプション盞手方がデフォルトした堎合、私たちは珟圚想定しおいる以䞊の䞍利な皎的圱響や普通株匏に察するより倚くの垌釈を受ける可胜性がありたす。オプション盞手方の財政的安党性たたは生存力に぀いお、私たちは䜕ら保蚌を提䟛するこずはできたせん。
債刞・債務蚌刞の䌚蚈凊理方法は、ノヌトなど珟金で枅算可胜なものに察しお、圓瀟の財務諞衚に重倧な圱響を䞎える可胜性がありたす。
圓瀟の垌薄化埌玔利益における償還手圢、利息費甚、および普通株匏の株匏化及び報告された垌薄化調敎玔利益に圱響を䞎える可胜性がありたす。
2020幎8月、FASbは䌚蚈基準のいく぀かを簡玠化するために、ASU 2020-06ずしお蚀及される䌚蚈基準改蚂案を公衚したした。 ASU 2020-06は、2022幎1月1日以降、私たちに適甚されたす。
ASUAccounting Standards Update2020-06に基づき、ノヌトは発行費甚を差し匕いた元本ずしお資産負債蚈算曞に負債ずしお反映されたす。発行費甚は䌚蚈䞊債務割匕ずしお扱われ、ノヌトの期間䞭に利息費甚に償华されたす。この償华により、䌚蚈䞊認識されるノヌトの利息費甚は、珟金で支払う利息額より倧きくなるため、報告される圓期玔利益は䜎くなるか、あるいは圓期玔損倱は高くなるこずが予想されたす。
たた、ノヌトに基づく普通株匏の株匏は、ASU 2020-06に埓っお、「換算すれば」法を䜿甚しお垌薄化埌の1株あたり利益に反映されたす。この方法に基づき、垌薄化埌の1株あたり利益は䞀般に蚈算されたす。
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報告期初に、すべおの債刞が垌薄化するこずなく普通株匏に換算された堎合、陀倖的なものではない限り、換算法が適甚されたす。換算が適甚された堎合、今埌利益を䞊げる可胜性がある堎合、圓瀟の垌薄株䟡収益率は報告されたものより䜎くなる堎合がありたす。将来、䌚蚈基準が倉曎され、垌薄株䟡収益率が䞍利に圱響を受ける可胜性がありたす。
さらに、債刞の換金条件のいずれかが満たされた堎合、圓瀟は、実際に債刞を換金しなくおも、圓瀟の報告された運転資本を実質的に枛少させる可胜性がある珟圚の債務ずしお、債刞の負債䟡倀を再分類するこずが、適甚䌚蚈基準に埓っお必芁になる堎合がありたす。その再分類は、債刞の保有者が実際に債刞を換金しなくおも、必芁になる堎合があり、圓瀟の報告された運転資本を実質的に枛少させるこずがありたす。
項目5。その他の情報。
10b5-1採甚 取匕蚈画 圹員および取締圹の採甚
2024幎6月30日に終了した圓瀟の財務四半期䞭、圓瀟の圹員「取匕法に基づくルヌル16a-1fに定矩されるものおよび取締圹の䞀郚は、非公開情報に基づく有䟡蚌刞取匕の責任に察する肯定的な防埡策ずしおRule 10b5-1c䞋に指定された条件を満たすこずを意図した有䟡蚌刞の売買のために、契玄、指瀺たたは曞面による蚈画に入りたした。これらの契玄、指瀺、および曞面による蚈画を「Rule 10b5-1取匕蚈画」ず呌び、それぞれを「Rule 10b5-1取匕蚈画」ず呌びたす。これらのRule 10b5-1取匕蚈画の重芁な条件を説明したす。 以䞋。
ケビン・フィッツゞェラルド、Ph.D.、 Executive Vice President, Chief Scientific Officer
2024幎4月1日、Yield10 Bioscience, Inc. は、2023幎12月31日に終了した四半期および財政幎床の財務結果を発衚したプレスリリヌスを発行したした。プレスリリヌスのコピヌは、 Exhiebition99.1ずしお添付されおいたす。これらの情報、Exhiebition99.1を含め、本曞類に蚘茉されたものは、1934幎蚌刞取匕法18条の目的で「ファむルされたもの」ず芋なされるものではなく、1933幎蚌刞法たたは蚌刞取匕法のいずれかに基づく申請曞に参照される堎合を陀き、参照されるものずは明瀺的に指定されおいなければなりたせん。2024幎5月10日圓瀟の゚グれクティブバむスプレゞデント、チヌフサむ゚ンティフィックオフィサヌのケビン・フィツゞェラルド博士は、Rule 10b5-1取匕蚈画に参加したした。 この取匕蚈画では、フィッツゞェラルド博士がそのブロヌカヌを通じお、株匏分割、株匏統合、株匏配圓その他圓瀟の普通株匏に察する類䌌した倉曎に応じた、自己資本報酬ずしおフィッツゞェラルド氏に授䞎された賞の決枈により受け取った圓瀟の普通株匏を合蚈しお売华できるようになっおいたす。 本取匕蚈画における株匏売华は、2024幎8月11日から2025幎5月10日たでの間にのみ行われるこずができたす。 圓瀟の普通株匏50,634株を含むすべおの株匏が売华された時、フィッツゞェラルド博士たたはブロヌカヌによる取匕蚈画の割り圓おのいずれかが終了するこずや、取匕蚈画そのものが定める条件に埓っおそれが終了するこずを陀き、本取匕蚈画は2025幎5月10日に終了する予定です。 株匏分割、株匏統合、株匏配圓その他圓瀟の普通株匏に察する類䌌した倉曎に応じお調敎されたす。 2025幎5月10日終了日は2025幎5月10日であり、フィッツゞェラルド博士たたはブロヌカヌによる取匕蚈画の割り圓おのいずれかが終了するこずや、取匕蚈画そのものが定める条件に埓っおそれが終了するこずを陀き、それ以前にい぀でも終了する可胜性がありたす。党セクタヌにわたる売り泚文を期埅される行為は、取匕の違法操䜜に圓たる可胜性がありたす。
デニス・アりゞェロ、M.D.、取締圹
2024幎4月1日、Yield10 Bioscience, Inc. は、2023幎12月31日に終了した四半期および財政幎床の財務結果を発衚したプレスリリヌスを発行したした。プレスリリヌスのコピヌは、 Exhiebition99.1ずしお添付されおいたす。これらの情報、Exhiebition99.1を含め、本曞類に蚘茉されたものは、1934幎蚌刞取匕法18条の目的で「ファむルされたもの」ず芋なされるものではなく、1933幎蚌刞法たたは蚌刞取匕法のいずれかに基づく申請曞に参照される堎合を陀き、参照されるものずは明瀺的に指定されおいなければなりたせん。2024幎5月3日圓瀟取締圹䌚のメンバヌであるDennis A. Ausiello博士は、ルヌル10b5-1取匕蚈画に参加したした。 その蚈画では、仲介業者を通じお、Ausiello博士は、圓瀟の普通株匏を売华するこずができたす。 この蚈画では、調敎された株匏分割、株匏䜵合、株匏配圓その他の同様の圓瀟の普通株匏に察する倉曎を加味した䞊で、Ausiello博士にオプションずしお付䞎された圓瀟の普通株匏の䞀郚を最倧で売华するこずができたす。 20,250 この蚈画の䞋では、2024幎8月5日から2025幎5月20日たでの期間䞭、圓瀟の普通株匏の垂堎䟡栌が特定の䟡栌を䞊回っおいる堎合に限り、株匏を売华できたす。 2025幎5月20日。蚈画は2025幎5月20日に終了する予定ですが、Ausiello博士たたは仲介業者による蚈画終了時に蚈画察象の党株匏が売华された堎合、たたは蚈画で定められた他の事情がある堎合は、早期に終了するこずができたす。
2025幎の幎次総䌚に察する株䞻提案
匊瀟は2024幎株䞻総䌚の通知およびプロキシ声明曞スケゞュヌル14Aを2024幎4月1日に蚌刞取匕委員䌚に提出したしたが、「远加情報およびその他の事項ヌ株䞻提案」ずいうセクションにおいお、株䞻が2025幎株䞻総䌚のプロキシ声明曞2025 Proxy Statementに可胜性を含めるためにあるいは2025幎株䞻総䌚で株䞻がビゞネスを提出する堎合に、匊瀟に通知を行う必芁がある期間に関する誀字がありたした。正しいセクションは以䞋の通りです。
株䞻提案
2025幎株䞻総䌚の議決資料に掲茉されるためには、株䞻提案は2024幎12月2日たでに、圓瀟の本瀟、カマリッゞ、マサチュヌセッツ州、ヘンリ・A・テルミア広堎、りェスト・ケンダル・ストリヌト675番地宛に到着しなければなりたせん。提議者には、圓瀟の䌁業秘曞宛に、返信を䌎う公認郵䟿で提案を提出するこずを提案したす。加えお、私たちの芏玄では、株䞻が取締圹䌚の株䞻遞出に関する先進通知及びプロキシステヌトメントに含たれない株䞻提議を開瀺するための先進通知を受け取る必芁がありたす。必芁な通知は、2025幎2月15日2024幎株䞻総䌚の1呚幎前の90日たでに、䌁業秘曞が圓瀟本瀟に曞面で受領する必芁があり、2025幎1月16日2024幎株䞻総䌚の1呚幎前の120日よりも前に到着しなければなりたせん。ただし、2025幎株䞻総䌚が2024幎株䞻総䌚の1呚幎日から20日以䞊前倒し、たたは60日以䞊延期された堎合は、通知がその幎の䌚議の120日前よりも早く受信されないようにし、1その幎の株䞻総䌚の90日前、2その幎の株䞻総䌚の日付の通知が送信された日付の10日以内のいずれか埌に閉䌚するように通知を受信する必芁がありたす。
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目次
私たちの芏玄は、株䞻が2025幎株䞻総䌚で正しく提出するために必芁な内容に関する芁件、぀たり取締圹䌚遞挙に向けた株䞻の掚薊を含め、通知の内容も指定しおいたす。取締圹䌚によっお求められた代理投祚暩は、この暩限の行䜿に関するSECの芏則に埓う限り、これらの提案に関する裁量投祚暩を䞎えたす。
普遍的な委任状ルヌルに準拠するために、取匕所法の芏則14a-19に埓っお必芁ずされる情報を蚘茉した通知を2025幎3月17日たでに提䟛する必芁がある、䌁業の候補者ではない取締圹候補のために委任状を募集する株䞻はその旚通知する必芁がありたす。
項目 6. 展瀺物
10.1**
10.2**
10.3**
10.4**
31.1
31.2
32.1+
32.2+
101.SCHむンラむンXBRLタク゜ノミ拡匵スキヌマドキュメント
101.CALむンラむンXBRLタク゜ノミ拡匵蚈算リンクベヌスドキュメント
101.LABむンラむンXBRLタク゜ノミ拡匵ラベルリンクベヌスドキュメント
101.PREむンラむンXBRLタク゜ノミ拡匵プレれンテヌションリンクベヌスドキュメント
101.DEFむンラむンXBRLタク゜ノミ拡匵定矩リンクベヌスドキュメント
104カバヌペヌゞむンタラクティブデヌタファむルExhibit 101に含たれる適甚可胜なタク゜ノミヌ拡匵情報がむンラむンXBRLずしおフォヌマットされおいる

#ここに提出される。
**
管理契玄、補償プランたたは契玄。
+この認蚌は、改正された1934幎蚌刞取匕法Exchange Act第18条の目的においお「提出された」ずみなされたり、そのセクションの責任を負うものではありたせん。この認蚌は、改正された1933幎蚌刞法Securities ActたたはExchange Actのいずれかの報告曞に、明瀺的にこの報告曞に取り蟌たれた堎合を陀いお、参照するこずはありたせん。

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眲名
蚌刞取匕法1934幎の芁件に基づき、本報告曞の眲名に぀いお、登録者は䞋蚘に代理人を任呜し、本報告曞に眲名させた。
アルナむラム・ファヌマシュヌティカルズ株匏䌚瀟
日付2024幎8月1日/s/ むボンヌ・L・グリヌンストリヌト、MBChB、MBA
むボンヌ・L・グリヌンストリヌト、MBChB、MBA
最高経営責任者
(最高執行圹員)
日付2024幎8月1日/s/ ゞェフリヌ・V・ポヌルトン
ゞェフリヌ・V・ポヌルトン
執行副瀟長、最高財務責任者
(最高財務䌚蚈責任者)

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