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Travere Therapeutics报告2024年第二季度财务结果

收到521份FILSPARI新病人开始表格(PSFs)®这个季度的PSF增长是连续第六个季度;自推出以来总共收到2484个PSF
2024年第二季度,菲尔斯帕利的净产品销售额总计2710万美元,较上一季度增长37%。
公司已做好准备,以便在2024年9月5日的PDUFA目标行动日期中将FILSPAR转换为IgAN全面批准
2024年第二季度总营业收入为5410万美元,包括5220万美元的净产品销售额。
截至2024年6月30日,现金、现金等价物和可交易证券总额为$32540万。

2024年8月1日,圣地亚哥 - Travere Therapeutics,Inc.(纳斯达克:TVTX)今天报告了其2024年第二季度的财务结果并提供了企业更新。 Travere Therapeutics,Inc.(纳斯达克:TVTX)今天报告了其2024年第二季度的财务结果并提供了企业更新。
“第二季度是我们FILSPARI在美国推出以来最成功的季度。我们再次实现了新的患者启动表格和营业收入的最高纪录,这得益于越来越多的肾病学家将FILSPARI升级为他们患者的标准护理。这种强劲的表现特别及时,因为我们正在为下个月即将到来的IgAN PDUFA目标行动日期做最终准备,以获得全面批准,” Travere Therapeutics总裁兼首席执行官Eric Dube博士说。“此外,我们继续在全球推广FILSPARI。我们的合作伙伴CSL Vifor计划不久在欧洲推出FILSPARI,Renalys Pharma近日已向其支持日本监管提交进行注册试验的第一位患者投药。我们还在寻找FSGS sparsentan的潜在监管途径,并致力于推进改善老年同型半胱氨酸尿症的第一种疾病修饰疗法pegtibatinase的第三期试验。”
2024年6月30日结束的持续业务财务业绩
以下财务结果讨论比较了Travere的持续经营业务。所有时期(除非另有规定)都进行了调整,以排除与2023年8月31日完成的胆汁酸产品组合出售有关的已停止运营业务。
2024年第二季度净产品销售额为5220万美元,而2023年同期为2950万美元。这种变化主要归因于FILSPARI持续商业化推出的销售增长。
2024年第二季度的研发费用为5430万美元,相比于2023年同期的6650万美元有所下降。截至2024年6月30日的六个月内,研发费用为10380万美元,相比于2023年同期的12470万美元有所下降。这主要归因于我们先前宣布的重组计划以及随着第三阶段项目进展而降低的开发sparsentan相关成本。按非通用会计准则调整的基础上,2024年第二季度的研发费用为5060万美元,相比于2023年同期的5950万美元有所下降。
2024年第二季度销售、一般及管理费用为6480万美元,2023年同期为6820万美元。截至2024年6月30日的六个月中,销售、一般及管理费用为12900万美元,2023年同期为13420万美元。减少主要是由于我们的重组和其他成本节约措施。按非通用会计准则调整后,2024年第二季度的销售、一般及管理费用为4830万美元,2023年同期为4970万美元。
2024年第二季度的其他净费用总额为190万美元,而2023年同期的其他净收入总额为210万美元。这其中的差异主要归因于2024年早些时候宣布的Renalys Pharma合作所导致的其他费用非现金化支出。
2024年第二季度包括已停止运营业务在内的净亏损为7040万元,基本每股收益为0.91美元,相比于2023年同期的净亏损8560万美元或每股1.13美元。截至2024年6月30日的前六个月,包括已停止运营业务在内的净亏损为20650万元,相比于2023年同期的17200万元。基于非通用会计准则调整的情况下,2024年第二季度包括已停止运营业务在内的净亏损为5010万美元,基本每股收益为0.65美元,相比于2023年同期的净亏损6010万美元或每股0.79美元。
截至2024年6月30日,公司持有现金、现金等价物和可交易证券共计32540万美元。

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项目更新
FILSPARI® (sparsentan) — iGaN
2023年2月17日,美国食品药品监督管理局(FDA)授予FILSPARI加速批准,以降低原发性IgAN成人的蛋白尿风险,通常尿蛋白肌酐比(UPCR)≥1.5 g/g。FILSPARI于2023年2月27日一周内开始商业销售。持续推出的商业进展为:
2024年第二季度收到了521份新患者开始表格(PSF),自FILSPARI加速批准以来已收到2,484份PSF。
自推出以来,第二季度净产品销售额为2710万元,总计净产品销售额为7620万元。
2024年5月,FDA授予公司补充新药申请(sNDA)的优先审查资格,将FILSPARI从加速批准转为全面批准,用于治疗美国的IgAN。FDA指定的PDUFA目标行动日期为2024年9月5日。
在第二季度,欧洲委员会授予FILSPARI有条件的市场授权(CMA)用于治疗成人原发性IgAN,尿蛋白排泄量≥1.0克/天(或尿蛋白/肌酐比值≥0.75克/克)。该CMA授予欧洲联盟所有成员国,以及冰岛、列支敦士登和挪威。FILSPARI的商业合作伙伴CSL Vifor预计很快将在欧洲推出首次上市。该公司预计将在将CMA转换为全面批准时从CSL Vifor获得1750万美元的里程碑付款,并在2025年在某些国家实现市场准入的里程碑时获得额外的里程碑付款。
2024年7月,公司合作伙伴Renalys Pharma宣布已在日本进行sparsentan治疗IgAN的登记性3期临床试验中给首位患者进行了剂量测定。预计在2025年下半年公布首要研究结果以支持向日本监管机构提交批准申请。
在第二季度的全国肾脏基金会(NKF)春季临床会议和第61届欧洲肾脏协会(ERA)大会上,该公司展示了摘要,其中包括展示数据的内容:
使用FILSPARI治疗,与伊伯沙坦相比,肾功能下降的速度较慢,尽管伊伯沙坦与RaDaR或NefIgArd关于IgAN的真实世界标准治疗相比,肾功能下降的速度较慢。
在治疗IgAN的两年内,FILSPARI的患者其肾脏功能下降的年速度是IgAN第三期临床试验中最缓慢的之一。
FILSPARI作为新诊断的IgAN患者的一线治疗,在减少蛋白尿和控制血压方面具有良好的疗效。
2024年,公司预计将FILSPARI纳入改善肾功能全球指南(KDIGO)肾小球疾病管理临床实践指南草案。
FILSPARI® (sparsentan) — FSGS
2024年,该公司正在进行针对FSGS数据的附加分析,并计划与监管机构联系,评估sparsentan FSGS途径的潜在监管路径。
Pegtibatinase (TVT-058) — 经典 HCU
2023年12月,公司启动了关键的3期HARMONY研究,以支持pegtibatinase用于HCU疗法的潜在批准。HARMONY研究是一项全球性的、随机的、多中心的、双盲的、安慰剂对照的3期临床试验,旨在评估pegtibatinase作为一种新型疗法降低总同型半胱氨酸(tHcy)水平的疗效和安全性。2024年初,HARMONY研究开始给予第一批患者剂量,并预计在2026年公布总结性结果。
2024年第二季度,公司启动了ENSEMBLE研究,这是一项30亿美元的开放标签长期延伸研究,将评估在完成第1/2阶段COMPOSE研究或HARMONY研究后,患有HCU的参与者所接受的pegtibatinase的持续疗效和长期安全性。ENSEMBLE包括一个可选择的蛋白质耐受性修饰子研究,将评估是否有资格的参与者可以增加其天然膳食蛋白质摄入量,并在接受pegtibatinase治疗时保持可接受的代谢控制水平。
电话会议信息
Travere Therapeutics将于2024年8月1日星期四下午4:30 ET举行电话会议和网络研讨会,讨论公司更新以及2024年第二季度财务结果。要参加电话会议,请在下午4:30 ET之前拨打+1 (888) 256-1007 (美国)或+1 (323) 701-0225 (国际),确认代码3391866。网络研讨会可在Travere的投资者页面ir.travere.com/events-presentations上访问。在直播网络研讨会后,该通话的存档版本将在公司网站上提供30天。
使用非 GAAP 财务指标
为补充Travere按照美国通用会计准则(GAAP)呈现的财务业绩和预测,本新闻稿和附表中使用了某些非GAAP调整后的财务指标。公司认为,这些非GAAP财务指标有助于理解其过去的财务业绩和未来可能的业绩。它们不应被孤立地看待或作为可比的GAAP财务指标的替代品,并应与按照GAAP编制的合并财务报表一起阅读。Travere的管理层经常在内部使用这些补充非GAAP财务指标,以了解、管理和评估其业务。
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并做出运营决策。此外,特拉维尔认为使用这些非GAAP措施增强了投资者比较其历史业绩的能力,并允许在做出运营决策时更透明地了解公司使用的关键财务指标。
投资者应注意,这些非GAAP财务指标不是根据任何全面的会计规则或原则编制的,并且不反映按照GAAP确定的公司业绩的所有金额。投资者还应注意,这些非GAAP财务指标没有GAAP规定的标准化含义,因此对投资者的实用性具有限制。此外,将来公司可能会排除其他项目,或停止排除历史上排除的项目,以用于其非GAAP财务指标;由于非标准定义,在本新闻稿和附带的表格中,公司使用的非GAAP财务指标的计算方式可能与公司的竞争对手和其他公司使用的同名指标的计算方式有所不同,因此可能不直接可比。
根据本新闻稿使用的定义,(i)从按照GAAP计算的净亏损中排除了股票酬金费用、摊销和折旧费用以及所得税的历史非GAAP净亏损指标;(ii)从按照GAAP计算的SG&A费用中排除股票酬金费用以及摊销和折旧费用的历史非GAAP SG&A费用指标;(iii)从按照GAAP计算的研发费用中排除股票酬金费用以及摊销和折旧费用的历史非GAAP研发费用指标。
关于Travere Therapeutics 在Travere Therapeutics,我们为珍稀疾病而努力。我们是一家生物制药公司,每天都在为不同背景的患者、家庭和护理人员提供帮助,帮助他们应对珍稀疾病。在这条道路上,我们知道治疗选择的需求是紧迫的,这就是为什么我们的全球团队与珍稀疾病社区一起努力,以确定、开发和提供改变生命的疗法。为了追求这一使命,我们不断寻求珍稀患者的多样化看法,勇敢地开创新的道路,为他们的生活带来希望-今天和明天。欲了解更多信息,请访问travere.com。
在Travere Therapeutics,我们致力于为生命的稀有病例贡献力量。作为一家生物制药公司,我们每天都会为所有背景的患者、家庭和护理人员提供帮助,帮助他们应对罕见疾病的生活。在这条道路上,我们知道治疗选择的需求是紧迫的,这就是为什么我们的全球团队与罕见疾病社区合作,共同努力寻找、开发和提供改变生命的疗法。为了实现这一使命,我们不断寻求了解罕见患者的不同视角,并勇敢地开辟新的道路,为他们的生活做出改变,提供希望-无论是今天还是明天。了解更多信息,请访问travere.com网站。
关于FILSPARI(sparsentan)
FILSPARI(斯帕生坦)是一种每日一次口服药物,旨在有选择性地靶向IgAN疾病进展的两个关键途径(内皮素-1和血管紧张素Ⅱ),并且是治疗该病唯一一种非免疫抑制剂的疗法。FILSPARI是一种处方药,适用于原发性IgAN蛋白尿减少,且有快速疾病进展风险的成年人,通常是UPCR≥1.5 g/g。
FILSPARI (sparsentan) 美国适应症
FILSPARI是一种内皮素和血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂,适用于原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)患者,可降低蛋白尿,预防快速疾病进展,一般为UPCR≥1.5 g/g。
该指示已获得加速批准,基于减少蛋白尿。目前未确定FILSPARI是否能够减缓IgAN患者肾功能恶化。该指示的持续批准可能取决于在确认性临床试验中证明和描述其临床益处。
FILSPARI(sparsentan)重要安全信息
框架警告:肝毒性和胚胎毒性
由于有肝毒性和先天缺陷的风险,FILSPARI仅通过名为FILSPARI REMS的限制性计划提供。在FILSPARI REMS下,开处方者、患者和药房必须加入计划。
肝毒性
一些血管紧张素受体拮抗剂(ERAs)会导致氨基转移酶水平升高、肝毒性和肝功能衰竭。在临床研究中,高于正常上限(ULN)3倍的氨基转移酶(ALt或AST)水平在多达2.5%的FILSPARI治疗患者中观察到,包括经重新挑战证实的病例。
在开始治疗前和头12个月每月测定转氨酶和胆红素,治疗期间每3个月测定一次。如果氨基转移酶升高超过正常上限(ULN)的3倍,则暂停治疗并密切监测患者。
在基线时天门冬氨酸转移酶水平升高(>3倍于正常上限)的患者中,应避免使用FILSPARI,因为肝毒性的监测可能更加困难,这些患者可能存在更高的严重肝毒性风险。
胚胎-胎儿毒性
根据动物数据,FILSPARI在孕妇使用时可能会导致严重的先天缺陷。因此,在开始治疗之前、治疗期间和停止使用FILSPARI治疗一个月后都需要进行怀孕测试。可能怀孕的患者在开始治疗之前、治疗期间和停止使用FILSPARI治疗一个月内必须使用有效的避孕措施。
AUSTEDO XR和AUSTEDO不适用于患有亨廷顿病的自杀患者或未经治疗或未经充分治疗的抑郁症患者。孕妇禁用FILSPARI。请勿与肾素-血管紧张素受体拮抗剂(ARB)、内皮素受体拮抗剂(ERA)或阿利司他联合使用。
警告和注意事项。
肝毒性:
肝毒性:已观察到ALT或AST水平至少达到ULN的3倍以上。为了减少潜在的严重肝毒性风险,在治疗开始前、头12个月进行每月血清氨基转移酶水平和总胆红素检测,然后在治疗期间每3个月进行一次检查。
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若患者出现可能表明肝毒性的症状(恶心、呕吐、右上腹疼痛、疲劳、食欲不振、黄疸、尿深色、发热或瘙痒),应立即停止使用FILSPARI并就医。如果氨基转移酶水平在治疗期间任何时间出现异常,应暂停使用FILSPARI并按建议进行监测。
只有当肝酶水平和胆红素恢复到治疗前的水平,并且只有在没有出现肝毒性临床症状的患者中,才考虑重新开始FILSPARI治疗。
在药物开始治疗前,避免将FILSPARI用于丙氨酸氨基转移酶升高(> 3倍于上限正常值)的患者。
胚胎-胎儿毒性: FILSPARI可能会对胎儿造成伤害。建议可能怀孕的患者注意胎儿的潜在风险。在停止使用FILSPARI治疗之前,进行妊娠检测,并建议可能怀孕的患者在使用FILSPARI治疗前、期间和停药后一个月内采取有效避孕措施。
FILSPARI风险评估和缓解战略(REMS): FILSPARI只能通过叫做FILSPARI REMS的受限计划来获取。
重要要求包括:
——处方医师必须通过注册并完成培训获得FILSPARI风险评估与管理系统认证。
所有患者在开始治疗之前必须参加FILSPARI REMS,并遵守监测要求。
——配药业必须取得FILSPARI REMS认证,只能发放给授权使用FILSPARI的患者。
更多信息请访问www.filsparirems.com或拨打1-833-513-1325。
请查看FILSPARI的完整处方说明书 这里。
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》定义的“前瞻性声明”。不限于以下内容,这些声明通常以“顺利进行”、“定位于”、“期待”、“将会”、“将”、“可能”、“相信”、“预计”、“计划”、“期望”、“打算”、“潜力”或类似表达方式来识别。此外,我们策略、意图或计划的表达也是前瞻性声明。此类前瞻性声明包括但不限于有关:FILSPARI继续商业化推出及相关趋势的声明;有关FILSPARI在美国治疗IgAN获得全面批准的潜力以及预期的时间表的声明;公司在2024年9月5日的PDUFA目标行动日期上处于良好位置的声明;关于FILSPARI在某些欧洲市场用于治疗IgAN的预期发布时间表的声明;有关临床研究的声明,包括但不限于HARMONY 3期研究的顶线数据预期发布时间表和Renalys Pharma公司对IgA肾病日本患者研究的顶线数据预期发布时间表;有关计划与FDA就FSGS中sparsentan潜在的监管途径进行商谈及预计的时间和结果的声明;有关pegtebia酶成为HCU首个疾病修复治疗的潜力的声明;关于未来的重大里程碑款项的声明;及FILSPARI被纳入KDIGO指南的潜力的声明。此类前瞻性声明基于当前的预期,涉及固有的风险和不确定性,包括可能延迟、转移或改变任何一个声明的因素,以及可能导致实际结果和效果与当前预期不同的因素。没有前瞻性声明可保证实现。导致实际结果与前瞻性声明所示结果不同的因素中,可引发的风险和不确定性包括与监管审查和批准过程相关的风险和不确定性,以及公司业务及财务,其商业产品成功的风险和不确定性,包括疗效、安全性、价格、报销和竞争疗法的利益,并伴随着为这些产品制定和执行商业策略,包括FILSPARI的风险和不确定性。公司在前临床和临床阶段的风险和不确定性包括可能发现公司临床候选不安全或无效以及目前或预期的未来临床试验将不按计划进行的风险。特别是,公司面临与本文所述研究的时间和潜在结果相关的风险,以及FDA审查公司提交的关于FILSPARI对IgAN全面批准的sNDA的时间和潜在结果。不能保证监管机构会授予sparsentan在IgAN或FSGS方面的全面批准。公司还面临筹集可能需要完成其任何或所有产品候选的开发资金的风险,包括宏观经济条件的影响;与临床药物供应和商业制造承包商的依赖有关的风险;与专利保护和排他期限以及第三方的知识产权权益相关的不确定性;与监管互动有关的风险;以及与竞争产品相关的风险和不确定性,包括与某些公司产品的当前和潜在未来的普通竞争以及可能限制需求公司产品的技术变化。公司还面临与全球和宏观经济条件有关的额外风险,包括流行病和大流行病,包括与潜在的临床试验、商业化活动、供应链和制造业务中断有关的风险。鉴于存在一些重要的因素可能导致实际结果与前瞻性声明所示结果不同,因此警告投资者不要过于依赖这些前瞻性声明。公司不承担公开更新任何前瞻性声明的义务,无论是因为新信息、未来事件还是其他原因。请参阅公司最近的10-k表、10-Q表和提交给证券交易委员会的其他文件的“风险因素”标题下的全部风险和不确定性讨论。
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TRAVERE THERAPEUTICS, INC。
基本报表
(以千为单位,除股份数量外)
2024年6月30日2023年12月31日
资产
(未经审计)
流动资产:
现金及现金等价物$32,291 $58,176
持有至公允价值的可变现债券293,105 508,675
应收账款净额24,466 21,179
库存5,976 9,410
资产预付款和其他流动资产的变动13,13919,335
总流动资产
368,977 616,775
长期库存37,004 31,494
资产和设备,净值6,580 7,479
资产:租赁资产16,467 18,061
无形资产, 净额105,174 104,443
其他16,919 10,661
总资产
$551,121 $788,913
负债和股东权益
流动负债:
应付账款$25,843 $41,675
应计费用79,641 118,991
递延收益,流动部分5,378 7,096
经营租赁负债,当前部分5,1634,909
其他流动负债5,2435,237
流动负债合计121,268 177,908
可转换债券378,125 377,263
递延营业收入,减去流动部分1,835
租赁负债,除去当前部分19,938 22,612
其他非流动负债16,643 8,485
负债合计
535,974 588,103
股东权益:
优先股票0.0001元面值;授权2000万股;截至2024年6月30日和2023年12月31日,未发行和流通的股票数量均为0。
普通股票0.0001元面值;授权2亿股;截至2024年6月30日和2023年12月31日,已发行并流通的股票数量分别为76456562股和75367117股。8 7
额外实收资本1,348,865 1,327,881
累积赤字(1,332,092)(1,125,622)
累计其他综合损失(1634)(1,456)
所有者权益合计 15,147 200,810
负债和股东权益合计
$551,121 $788,913
注意:已对过去时期进行某些调整/重分类,以符合本年度的呈现方式。
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TRAVERE THERAPEUTICS, INC.
合并运营报表
(以千计,股票和每股数据除外)
(未经审计)
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
(未经审计)
产品净销售额:
Tiopronin 产品$25,051$26,050$45,201$47,224
FILSPARI27,1253,46146,9596,465
产品净销售总额52,17629,51192,16053,689
许可和协作收入1,9402,6853,3309,395
总收入54,11632,19695,49063,084
运营费用: 
销售商品的成本2,0611,4523,5655,597
研究和开发54,33066,492103,750124,654
销售、一般和管理64,77668,203128,999134,153
正在进行的研究和开发65,205
重组653912
运营费用总额121,820136,147302,431264,404
营业亏损(67,704)(103,951)(206,941)(201,320)
其他(支出)收入,净额:
利息收入4,4205,12810,4528,774
利息支出(2,788)(2,843)(5,588)(5,693)
其他(支出)收入,净额(3,495)(201)(3,257)(114)
其他(支出)收入总额,净额(1,863)2,0841,6072,967
所得税准备金前的持续经营亏损(69,567)(101,867)(205,334)(198,353)
持续经营的所得税条款(85)(65)(276)(143)
扣除税款后的持续经营亏损(69,652)(101,932)(205,610)(198,496)
已终止业务的(亏损)收入,扣除税款(757)16,302(860)26,535
净亏损$(70,409)$(85,630)$(206,470)$(171,961)
每股数据:
每股普通股净亏损$(0.91)$(1.13)$(2.67)$(2.38)
已发行普通股的加权平均值77,500,24576,001,80177,318,36972,109,573
注意:已对过去时期进行某些调整/重分类,以符合本年度的呈现方式。

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TRAVERE THERAPEUTICS,INC。
GAAP报告与非GAAP调整信息的调解
(以千为单位,除股份数和每股数据外)
(未经审计)
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
GAAP运营亏损$(67,704)$(103,951)$(206,941)$(201,320)
研发运营费用(54,330)(66,492)(103,750)(124,654)
保修准备金3,774 4,6167,431 9,097
摊销和折旧2,420 4,814
非GAAP项目小计3,774 7,036 7,431 13,911
非GAAP研发支出(50,556)(59,456)(96,319)(110,743)
销售和行政费用(64,776)(68,203)(128,999)(134,153)
保修准备金6,147 6,988 12,247 16,271
摊销和折旧10,340 11,482 20,220 18,634 
小计 非根据美国通用会计准则制定的项⽬16,487 18,470 32,467 34,905
非GAAP销售、一般及行政支出(48,289)(49,733)(96,532)(99,248)
小计 非根据美国通用会计准则制定的项⽬20,261 25,506 39,898 48,816
非GAAP经营亏损$(47,443)$(78,445)$(167,043)$(152,504)
GAAP净亏损$(70,409)$(85,630)$(206,470)$(171,961)
非GAAP运营损失调整20,261 25,506 39,898 48,816
所得税费用85 65 276143
非GAAP净亏损(1)
$(50,063)$(60,059)$(166,296)$(123,002)
每股数据:
每股普通股净亏损$(0.65)$(0.79)$(2.15)$(1.71)
加权平均流通股份77,500,245 76,001,801 77,318,369 72,109,573
(1) 非通用会计净利润(亏损)包括已终止营运业务的收益,但不包括已终止营运业务的非通用会计调整。
注意:已对过去时期进行某些调整/重分类,以符合本年度的呈现方式。

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