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目录
美国
证券交易所
华盛顿特区20549
________________________________________________________
表格10-Q
☒ 根据1934年证券交易法第13或15(d)条规定的季度报告
截至2022年1月31日的季度期2024年6月30日
或者
☐ 根据1934年证券交易法第13或15(d)条规定的过渡报告
在过渡期间从 开始   到   
委员会文件编号000-19319
____________________________________________
福泰制药公司
（按其章程规定的确切名称）

马萨诸塞州
（设立或组织的其他管辖区域）

北部大道50号, 波士顿, 马萨诸塞州
（公司总部地址）

04-3039129
（纳税人识别号码）

02210
(邮政编码)

注册人的电话号码，包括区号 (617) 341-6100
____________________________________________
根据1934年证券交易法第12(b)条规定注册的证券:
每一类别的名称
交易代码
注册交易所名称
普通股，每股面值0.01美元。
福泰制药
纳斯达克全球精选市场
请在方框内打勾表示注册人：（1）在过去12个月内（或注册人被要求提交此类报告的较短时间内）已提交根据1934年证券交易法第13或15(d)条规定需要提交的所有报告，并且（2）已经被要求在过去90天内进行此类提交。是 ☒ 否☐
请在方框内打勾表示注册企业是否已经在过去12个月内（或注册企业被要求提交这些文件的较短时间内）向有关规定的法规S-t（本章第232.405节§）提交了所有电子互动数据档案。 是 ☒ 否。☐
请在交易所法规则120.2规定的“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型报告公司”和“新兴成长公司”的定义中选中相应选项。
大型加速文件提交人 ☒ 加速的申报人 ☐ 非加速的申报人 ☐ 较小的报告公司 ☐ 新兴成长性企业 ☐
如果新兴成长公司，根据交易所法案13(a)条款，表明是否选择不使用延长过渡期来遵守任何新的或修订的财务会计准则。☐
在交易所法规《120亿.2条文》定义下，注册公司是否为壳公司：是☐ 否 ☒ 
请注明在最新适用日期时本发行人每种普通股的流通股数。
普通股，每股面值0.01美元
258,102,203
截至2024年7月31日未偿还额

目录

福泰制药股份有限公司
10-Q表格
截至2024年6月30日止季度。

目录
页
压缩的综合收入报表- 截至2024年6月30日和2023年的三个和六个月
压缩的综合收益报表- 截至2024年6月30日和2023年的三个和六个月
压缩的资产负债表- 2024年6月30日和2023年12月31日
压缩的股东权益报表- 截至2024年6月30日和2023年的三个和六个月
压缩的现金流量表- 截至2024年6月30日和2023年的六个月的资料
项目1A。

本季度报告中“Vertex”，“我们”，“我们的”是指捷报制药公司，一个马萨诸塞州的公司及其子公司。
“顶点®，” “KALYDECO®”，“ORKAMBI®，” “SYMDEKO®，” “SYMKEVI®，” “TRIKAFTA®，” “KAFTRIO®，” 和 CASGEVY™” 是 Vertex 的注册商标。本10-Q表季度报告中包含的其他品牌、名称和商标均为其各自所有者的财产。
我们在提及已批准和已列明标签适应症的产品时使用产品的品牌名称。其他情况下，包括讨论我们的开发项目时，我们使用它们的科学名（或通用名）或VX开发代号来引用我们的化合物和疗法。


目录
第I部分. 财务信息
项目1：财务报表
福泰制药股份有限公司
收入简明合并表格
（以百万美元为单位，除每股数据外，未经审计）
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
产品收入，净额$2,645.6 $2,493.2 $5,336.2 $4,868.0 
成本和支出：
销售成本371.9 308.6 714.5 575.5 
研究和开发费用966.6 785.7 1,755.7 1,528.3 
收购了正在进行的研发费用4,449.1 110.5 4,525.9 457.6 
销售、一般和管理费用372.2 262.6 714.9 503.7 
或有对价公允价值的变化0.5 (0.6)0.4 (2.5)
成本和支出总额6,160.3 1,466.8 7,711.4 3,062.6 
运营收入（亏损）(3,514.7)1,026.4 (2,375.2)1,805.4 
利息收入156.5 144.7 337.7 267.3 
利息支出(9.9)(11.2)(20.3)(22.6)
其他（支出）收入，净额(23.1)1.6 (54.3)2.9 
所得税准备金前（亏损）收入(3,391.2)1,161.5 (2,112.1)2,053.0 
所得税准备金202.4 245.8 381.9 437.5 
净（亏损）收入$(3,593.6)$915.7 $(2,494.0)$1,615.5 
普通股每股净（亏损）收益：
基本$(13.92)$3.55 $(9.66)$6.27 
稀释$(13.92)$3.52 $(9.66)$6.21 
每股计算中使用的股份：
基本258.1 257.7 258.1 257.6 
稀释258.1 260.4 258.1 260.3 
随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。

2
目录
福泰制药股份有限公司
综合所得简化联合财务报表
（以百万计）（未经审计）

截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
净（亏损）收入$(3,593.6)$915.7 $(2,494.0)$1,615.5 
其他综合收益（亏损）：
扣除税款后的可供出售债务证券的未实现持有亏损1.5, $4.3, $6.9 和 $3.5，分别地
(5.4)(15.5)(25.1)(12.6)
扣除税款的外币远期合约的未实现收益（亏损）（3.2), $4.2, $(15.5) 和 $11.6，分别地
11.8 (15.3)56.3 (42.1)
外币折算调整(1.2)4.1 5.6 14.1 
其他综合收益总额（亏损）
5.2 (26.7)36.8 (40.6)
综合（亏损）收入
$(3,588.4)$889.0 $(2,457.2)$1,574.9 
随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。

3
目录
福泰制药股份有限公司
压缩合并资产负债表
(以百万为单位，除每股数据外)(未经审计)
2024年6月30日2023 年 12 月 31 日
资产
流动资产：
现金和现金等价物$4,580.1 $10,369.1 
有价证券1,215.4 849.2 
应收账款，净额1,656.1 1,563.4 
库存914.6 738.8 
预付费用和其他流动资产
575.4 623.7 
流动资产总额
8,941.6 14,144.2 
财产和设备，净额1,200.9 1,159.3 
善意1,088.0 1,088.0 
其他无形资产，净额
837.5 839.9 
递延所得税资产
2,185.6 1,812.1 
经营租赁资产
569.8 293.6 
长期有价证券4,393.1 2,497.8 
其他资产
915.6 895.3 
总资产
$20,132.1 $22,730.2 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款$327.9 $364.9 
应计费用2,940.0 2,655.3 
其他流动负债
279.3 527.2 
流动负债总额
3,547.2 3,547.4 
长期融资租赁负债346.6 376.1 
长期经营租赁负债586.8 348.6 
其他长期负债
876.8 877.7 
负债总额
5,357.4 5,149.8 
承付款和意外开支— — 
股东权益：
优先股，$0.01 面值； 1,000,000 已获授权的股份； 无 已发行和尚未发行
— — 
普通股，$0.01 面值； 500,000,000 已授权的股份， 258,015,301 和 257,695,221 分别已发行和流通的股份
2.6 2.6 
额外的实收资本7,101.2 7,449.7 
累计其他综合收益（亏损）22.5 (14.3)
留存收益
7,648.4 10,142.4 
股东权益总额
14,774.7 17,580.4 
负债和股东权益总额
$20,132.1 $22,730.2 
随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。

4
目录
福泰制药股份有限公司
股东权益的简明合并报表
（以百万计）（未经审计）
三个月已结束
普通股额外的实收资本累计其他综合收益（亏损）留存收益股东权益总额
股票金额
截至2023年3月31日的余额257.5 $2.6 $7,220.2 $(13.1)$7,222.6 $14,432.3 
扣除税款的其他综合亏损— — — (26.7)— (26.7)
净收入— — — — 915.7 915.7 
回购普通股(0.0)(0.0)(25.5)— — (25.5)
为履行员工纳税义务而预扣的普通股(0.0)(0.0)(3.1)— — (3.1)
根据福利计划发行普通股0.3 0.0 57.6 — — 57.6 
股票薪酬支出
— — 119.9 — — 119.9 
截至 2023 年 6 月 30 日的余额257.8 $2.6 $7,369.1 $(39.8)$8,138.3 $15,470.2 
截至 2024 年 3 月 31 日的余额258.3 $2.6 $7,284.7 $17.3 $11,242.0 $18,546.6 
其他综合收益，扣除税款— — — 5.2 — 5.2 
净亏损— — — — (3,593.6)(3,593.6)
回购普通股(0.8)0.0 (315.8)— — (315.8)
为履行员工纳税义务而预扣的普通股(0.1)0.0 (80.5)— — (80.5)
根据福利计划发行普通股0.6 0.0 55.8 — — 55.8 
股票薪酬支出
— — 157.0 — — 157.0 
截至 2024 年 6 月 30 日的余额258.0 $2.6 $7,101.2 $22.5 $7,648.4 $14,774.7 
六个月已结束
普通股额外的实收资本累计其他综合收益（亏损）留存收益股东权益总额
股票金额
截至2022年12月31日的余额257.0 $2.6 $7,386.5 $0.8 $6,522.8 $13,912.7 
扣除税款的其他综合亏损— — — (40.6)— (40.6)
净收入
— — — — 1,615.5 1,615.5 
回购普通股(0.5)(0.0)(161.1)— — (161.1)
为履行员工纳税义务而预扣的普通股(0.6)(0.0)(169.7)— — (169.7)
根据福利计划发行普通股1.9 0.0 70.7 — — 70.7 
股票薪酬支出
— — 242.7 — — 242.7 
截至 2023 年 6 月 30 日的余额257.8 $2.6 $7,369.1 $(39.8)$8,138.3 $15,470.2 
截至2023年12月31日的余额257.7 $2.6 $7,449.7 $(14.3)$10,142.4 $17,580.4 
其他综合收益，扣除税款— — — 36.8 — 36.8 
净亏损
— — — — (2,494.0)(2,494.0)
回购普通股(1.1)(0.0)(456.2)— — (456.2)
为履行员工纳税义务而预扣的普通股(0.7)(0.0)(314.0)— — (314.0)
根据福利计划发行普通股2.1 0.0 71.7 — — 71.7 
股票薪酬支出
— — 350.0 — — 350.0 
截至 2024 年 6 月 30 日的余额258.0 $2.6 $7,101.2 $22.5 $7,648.4 $14,774.7 
随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。

5
目录
福泰制药股份有限公司
简明的综合现金流量表
（以百万计）（未经审计）
截至6月30日的六个月
20242023
来自经营活动的现金流：
净（亏损）收入$(2,494.0)$1,615.5 
为将净（亏损）收入与经营活动提供的净现金（用于）进行核对而进行的调整：
股票薪酬支出346.1 241.7 
折旧和摊销费用107.5 80.2 
递延所得税(277.1)(290.0)
股票证券的亏损（收益）39.7 (6.0)
或有对价公允价值的增加（减少）0.4 (2.5)
其他非现金项目，净额(57.5)11.1 
运营资产和负债的变化：
应收账款，净额(116.5)(93.4)
库存(187.3)(155.4)
预付费用和其他资产(56.7)26.6 
应付账款(25.0)71.3 
应计费用362.4 417.4 
其他负债(89.0)117.8 
经营活动提供的（用于）净现金(2,447.0)2,034.3 
来自投资活动的现金流：
购买可供出售的债务证券(3,895.1)(2,390.8)
可供出售债务证券的销售和到期日1,893.1 289.8 
从 Alpine Immune Sciences, Inc. 收购可供出售的债务证券(258.0)— 
购买财产和设备(137.4)(101.7)
与有限寿命无形资产相关的净付款(187.7)— 
出售股权证券— 95.1 
其他投资活动(15.0)(29.9)
用于投资活动的净现金(2,600.1)(2,137.5)
来自融资活动的现金流：
根据福利计划发行普通股71.9 72.8 
回购普通股(451.5)(161.1)
与因员工纳税义务而预扣的普通股相关的付款(314.0)(169.7)
融资租赁的付款(26.9)(21.6)
其他筹资活动4.4 2.2 
用于融资活动的净现金(716.1)(277.4)
汇率变动对现金的影响(18.1)22.0 
现金、现金等价物和限制性现金净减少(5,781.3)(358.6)
现金、现金等价物和限制性现金——期初10,372.3 10,512.0 
现金、现金等价物和限制性现金——期末$4,591.0 $10,153.4 
现金流信息的补充披露：
为所得税支付的现金$531.8 $618.7 
支付利息的现金$19.7 $22.0 
6
目录
附注是基本报表的一部分。
7
目录
福泰制药股份有限公司
基本财务报表附注（未经审计）

A.报告基础和会计政策
报告范围
附注的简明合并财务报表未经审计，并且已依照美国通用会计准则（“美国 GAAP”）由福泰制药股份有限公司（“福泰”，“我们”，“我们的”或“我们的”）编制。
这份简明合并财务报表反映了Vertex及其全资子公司的运营情况。所有资产板块间和公司间的交易和余额已经互相抵消。我们的业务涉及 之一 母公司和其他
我们的年度报告（2023财年报告）中通常包括的某些信息和脚注披露已经被压缩或省略。就管理层而言，这些中期财务报表反映了截至2024年6月30日和2023年中期的财务状况和收入结果的正常经常性调整，以便进行公正表现。
中期财务报表的运营结果不一定能反映全年财务运营结果的预期。应当结合截至2023年12月31日的经审计财务报表阅读这些中期财务报表，这些经审计财务报表包含在我们的2023年度10-K表格中。
使用估计
按照美国 GAAP 编制简明合并财务报表要求我们对余额和披露在我们的简明合并财务报表日期的潜在资产和负债以及在报告期间的收入和费用金额作出某些估计和假设。我们的估计是基于历史经验和其他各种假设，包括在某些情况下我们认为在当时情况下是合理的未来预测。实际结果可能与这些估计不同。变更估计值的情况将在有关估计变更发生时的报告期间内反映出来。
近期采纳的会计准则
正如我们2023年度10-K报告表格中的A注“业务性质和会计政策”所述，我们在截至2023年12月31日的三年内未采用任何对我们的合并财务报表产生重大影响的会计准则。
最近颁布的会计准则
分部报告
2023年，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了会计准则更新（“ASU”）2023-07， 分部报告（主题 280）：报告服务部门（主题 280）变更披露方式，通过升级对意义重大的分部费用的披露来改进分部报告披露要求。该准则适用于 2023 年 12 月 15 日之后的财年和 2024 年 12 月 15 日之后的财年间隔期。该准则必须适用于财务报表中呈现的所有期间的追溯。该公司目前正在评估该标准对合并财务报表的影响。 （“ASU 2023-07”），要求公共实体披露重要的业务部门费用和其他业务部门项目。ASU 2023-07 还要求公共实体在中期期间提供有关可报告业务部门盈利或亏损和当前年度要求的资产的所有披露。ASU 2023-07 于2024年1月1日开始生效，于2025年1月1日开始的中期期间亦同。我们正在分析采用ASU 2023-07对我们业务部门的披露可能产生的影响。
所得税披露
2023年，FASB发布了ASU 2023-09，要求公共实体在其费率调解表中披露有关联邦、州和外国所得税的额外类别信息，并在某些类别中提供更多有关调解项目的细节，如果项目达到定量阈值。ASU 2023-09将于2025年1月1日开始的年度期间生效。我们正在分析ASU 2023-09采纳对我们的所得税披露可能产生的影响。 所得税（主题740）：改进所得税披露。该标准要求上市的业务实体在每年披露税率调节表的特定类别，并为满足数量门限的调节项目提供其他信息（如果这些调节项目的影响相当于或大于将税前收入（或损失）与适用的法定所得税率相乘所得金额的5%）。它还要求所有实体每年披露按联邦、州和外国税种分解的所支付的所得税（扣除退款），以及按所支付的所得税（扣除退款）在个别司法管辖区分解的金额，当所支付的所得税（扣除退款）相当于或大于所支付的总所得税（扣除退款）的5%时。最后，该标准取消了要求所有实体披露未识别税务负债余额在未来12个月内合理可能变动范围的性质和估计，或声明无法估算范围的要求。该标准对公司自2026年1月1日开始的年度适用。可以提前采纳该标准。该标准应以前瞻性基础应用。允许追溯适用。公司目前正在评估该标准可能对其财务报表产生的影响。 （“ASU 2023-09”），要求公共实体在其费率调解表中披露有关联邦、州和外国所得税的额外类别信息，并在某些类别中提供更多有关调解项目的细节，如果项目达到定量阈值。ASU 2023-09将于2025年1月1日开始的年度期间生效。我们正在分析ASU 2023-09采纳对我们的所得税披露可能产生的影响。
重要会计政策之摘要
我们的重要会计政策在我们的2023年度10-K报告表格的A注“业务性质和会计政策”中描述。


8
目录
福泰制药股份有限公司
基本财务报表附注（未经审计）
B.营业收入确认
订阅和支持收入包括以下内容（以百万美元为单位）：
产品收入
“产品收入，净额”包括以下内容：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
（单位：百万）
TRIKAFTA/自助餐厅$2,449.2 $2,240.4 $4,932.8 $4,337.1 
其他 CF 产品196.4 252.8 403.4 530.9 
产品总收入，净额$2,645.6 $2,493.2 $5,336.2 $4,868.0 
地域板块产品收入
“产品收入，净额”按客户所在地的地域区域划分，包括以下内容：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
（单位：百万）
美国$1,614.3 $1,507.8 $3,134.2 $2,911.6 
在美国以外
欧洲806.8 800.0 1,774.2 1,607.2 
其他
224.5 185.4 427.8 349.2 
美国以外的产品总收入1,031.3 985.4 2,202.0 1,956.4 
产品总收入，净额
$2,645.6 $2,493.2 $5,336.2 $4,868.0 
合同负债
截至2024年6 月30 日和2023年12 月31 日，我们在国际市场与政府拥有和支持的客户签订了一年一度的合同，其限制了我们的囊性纤维化（“CF”）产品年度报销金额，我们的合同负债额为$百万。128.3万美元和170.3 超过客户与我们合同规定的年度报销金额后，我们的CF产品将免费提供，这是一项重要权利。这些合同包括预付款和费用。如果我们估计会超过合同规定的年度报销金额，我们会将发货的考虑作为“其他流动负债”部分延迟到年度报销限制。当报销限额达到后，我们会在我们发出免费产品时将被延迟的金额确认为营业收入。我们的CF产品收入合同包括一年或一年以下的履行义务。 我们的资产负债表中截至2024 年6月30日和2023年12月31日，涉及与国际市场政府拥有和支持的客户的年度合同，该合同限制我们对囊性纤维化（“CF”）产品得到年度报销的金额，形成了合同负债。
我们每个财政年度结束时的合同负债与境外CF年度限额合同有关，在这种情况下，与合同相关的收入是指已经在前几年中得到满足的履约责任，但是这些收入与在当前年份开始前超过12个月已经满足了任何履约责任无关。

C.合作，许可和其他安排
我们已经与第三方达成了许多业务发展协议，以合作进行研究、开发和商业化计划、许可技术或收购资产。我们的“在过程中收购的研究和开发费用”（“AIPR&D”）在截至2024年6月30日的三个和六个月中分别包括$4.4私人股权和其他投资的金额分别为52.27亿美元和53.98亿美元，截至2023年7月31日和2023年1月31日。4.5 128亿美元和156亿美元，主要是由于我们收购了Alpine Immune Sciences, Inc.（“Alpine”），如下所述。我们的AIPR&D

9
目录
福泰制药股份有限公司
基本财务报表附注（未经审计）
包含 $ 。110.5万美元和457.6 分别于 2023 年 6 月 30 日结束的三个月和六个月中，与我们的业务发展交易相关的预付款、待定里程碑或其他支付总额为百万美元。
以下是对我们2024年和2023年6月30日结束的三个和六个月对我们基本报表产生重大影响或在此期间新修订的合作，许可和资产收购协议的描述。我们2023年10-K年度报告中的附注b“协作，许可和其他安排”中描述了其他协议。
资产收购
阿尔派因免疫科学股份有限公司 - povetacicept
2024年5月20日，我们以大约$10亿现金收购了Alpine所有已发行的普通股。Alpine是一家上市的生物技术公司，专注于发现和开发基于蛋白质的创新免疫治疗方案。5.0我们使用现金及现金等价物资助了Alpine的收购。
Alpine的领先分子povetacicept是B细胞活化因子（“BAFF”）和增殖诱导配体（“APRIL”）的高效双重拮抗剂。通过2期开发，povetacicept在IgA肾病（“IgAN”）中表现出最具潜力的优异疗效，IgAN是一种严重、进展性的肾自身免疫疾病，可能导致末期肾病。由于其双重BAFF/APRIL拮抗剂的作用机制，povetacicept还可以使肾膜性肾病和狼疮性肾病等其他严重自身免疫性肾病的患者受益。我们将Alpine交易视为资产收购，因为povetacicept代表了我们收购的全部资产的公允价值。因此，在截至2024年6月30日的三个和六个月中，$10亿的公允价值分配给了AIPR&D。4.410亿美元的公允价值归因于povetacicept，在截至2024年6月30日的三个和六个月中被记录为AIPR&D的支出。
我们在收购日支付了总现金 $5.0十亿，其中 $4.8十亿用于收购 Alpine，$197.6百万用于支付未结的 Alpine 股权奖励，这 $197.6百万是收购后费用，在2024年6月30日结束的三个和六个月中，分别记为 $165.0百万的“研究与开发费用”，$32.6百万的“销售、普通管理费用”。
用于收购Alpine的总现金支付额以及分配给所收购资产和负债和AIPR&D的考虑因素如下:
（单位百万）
用现金收购阿尔派公司的优先股$4,536.9 
以现金支付阿尔派公司已授予或未授予的股权奖励的代价420.6 
向阿尔派公司支付的总现金代价4,957.5 
与未授予的股权奖励有关的费用减少(197.6)
交易费用40.7 
分配的总代价$4,800.6 
现金及现金等价物$31.9 
现有的可市场化证券209.5 
长期有价证券48.5 
递延税款资产105.5 
其他资产总计19.5 
负债合计(37.5)
在扣除折旧和摊销后取得的可识别资产净值377.4 
已获得的在研发投资费用4,423.2 
分配的总代价$4,800.6 

10
目录
福泰制药股份有限公司
基本财务报表附注（未经审计）
入许可协议
CRISPR Therapeutics AG
CRISPR-Cas9基因编辑疗法协议
2015年，我们与CRISPR Therapeutics AG及其关联公司（以下简称“CRISPR”）签订了一项战略合作、选择和许可协议（以下简称“CRISPR协议”），合作开发使用CRISPR-Cas9基因编辑技术研发潜在的针对人类疾病的潜在新疗法。我们独家拥有许可某些靶点的权利。2019年，我们选择了独家许可靶点，包括CF，根据CRISPR协议。对于我们选择许可的每个靶点，CRISPR有可能获得多达额外的5500万美元的开发、监管和商业里程碑以及随之产生的净产品销售的版税。 三 目标，包括CF，根据CRISPR协议。对于我们选择许可的每个靶点，CRISPR有可能获得多达额外的5500万美元的开发、监管和商业里程碑以及随之产生的净产品销售的版税。 三 目标，包括CF，根据CRISPR协议。对于我们选择许可的每个靶点，CRISPR有可能获得多达额外的5500万美元的开发、监管和商业里程碑以及随之产生的净产品销售的版税。410.0 目标，包括CF，根据CRISPR协议。对于我们选择许可的每个靶点，CRISPR有可能获得多达额外的5500万美元的开发、监管和商业里程碑以及随之产生的净产品销售的版税。
2017年，我们与CRISPR（ CRISPR JDCA）签署了一份联合开发和商业化协议，并在2021年修订和重申了该协议，依据CRISPR协议的条款。根据CRISPR JDCA，我们和CRISPR正在共同开发和准备共同商业化CASGEVY以治疗血红蛋白病，包括治疗严重型镰状细胞性贫血（SCD）和依赖输血的β地中海贫血。
根据CRISPR JDCA，我们在全球范围内领导CASGEVY的开发、制造和商业化，并得到CRISPR的支持。同时，在CRISPR JDCA下，我们还进行所有与其他候选产品和产品相关的研究、开发、制造和商业化活动，但CRISPR保留进行某些活动的权利。
CASGEVY于2023年12月获得美国食品和药物管理局(SFDA)批准，用于治疗SCD。根据此批准，我们在2024年1月向CRISPR支付了一笔100万美元的里程碑付款，我们将其归为“其他流动负债”并记录在2023年12月31日资产负债表的“其他无形资产, 净额”中。在获得CASGEVY的市场批准后，我们继续领导CRISPR JDCA下的研究和开发活动，但CRISPR有权保留进行某些活动的权利。我们得到CRISPR的70%的研究和开发活动的费用，但需进行若干调整，我们将这笔来自CRISPR的支付作为“研发费用”的贷项记录。我们还与CRISPR分享CASGEVY产生的纯商业收益或损失的30％，但需进行若干调整，这将被记录在“销售成本”中。净商业收益或损失等于我们已确认的与CRISPR JDCA相关的产品收入、销售成本和销售、一般及行政费用的总和。200.02024年1月，我们向CRISPR支付了100万美元的里程碑款项，这是因为CASGEVY取得了市场批准。这笔款项被归到“其他流动负债”中，并被记录在2023年12月31日资产负债表的“其他无形资产, 净额”中。从此之后，我们继续领导CRISPR JDCA的研究开发活动，但CRISPR保留进行某些活动的权利。我们收到CRISPR的报酬，用于其70%的研究和开发活动，但须进行某些调整，并将此CRISPR的报酬记为“研究和开发费用”中的贷方。我们还与CRISPR分享CASGEVY产生的净商业利润或损失的30％，但须进行若干调整，并将其记录为“销售成本”。净商业利润或损失等于我们已确认的与CRISPR JDCA相关的产品收入、销售成本和销售、一般及行政费用的总和。 40我们支付CRISPR在这些研究和开发活动中的10%的报酬，但需进行某些调整，并将CRISPR的这笔报酬作为“研究和开发费用”的贷项记录。我们还与CRISPR分享净商业利润或损失的15％，但需进行某些调整，并将其记入“销售成本”中。净商业利润或损失等于我们已确认的与CRISPR JDCA相关的产品收入、销售成本和销售、一般及行政费用的总和。 40我们与CRISPR分享CASGEVY产生的净商业利润或损失的30％，但需进行若干调整，并将其列入“销售成本”中。净商业利润或损失等于我们已确认的与CRISPR JDCA相关的产品收入、销售成本和销售、一般及行政费用的总和。
在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，我们根据CRISPR JDCA认定来自CRISPR的净付款作为成本销售的信贷为$百万。15.9万美元和31.7 与CRISPR JDCA的净商业损失份额相关，在研究和开发费用上分别为$百万和$百万。11.6万美元和23.3 与CRISPR JDCA的研究和开发活动份额有关，在研究和开发费用上分别为$百万和$百万。
在2023年12月开始获得CASGEVY在各个市场的营销批准之前，我们将CRISPR JDCA视为成本分担安排，与CASGEVY相关的发生费用被分配到 60我们和CRISPR各 40％，并根据一定调整。在2023年6月30日结束的三个和六个月里，我们认定来自CRISPR的净费用补偿为"研发费用"和"销售、总部管理费用"分别为17.9万美元和35.8 $百万8.3万美元和14.2 ，与CRISPR JDCA的营业费用相关。
CRISPR-Cas9基因编辑技术免疫细胞治疗协议
在2023年3月，我们签订了一份非独家许可协议（“CRISPR T1D协议”），使用CRISPR的CRISPR-Cas9基因编辑技术加速研发我们的针对1型糖尿病（“T1D”）的低免疫细胞治疗技术。根据CRISPR T1D协议，我们支付给CRISPR一笔$ 1000000的预付款，我们确定几乎所有预付款的公允价值可归因于正在进行的研究和开发，其中没有另外的未来使用，没有收购构成业务的实质性过程。在2023年第二季度，我们实现了一个研究里程碑，导致向CRISPR支付了$ 2000000。我们在2023年第一季度和第二季度将预付款和研究里程碑记录在AIPR&D中，分别在2023年6月30日结束的三个月和六个月中产生了$1000000的AIPR&D。根据协议，CRISPR有资格获得更多的研究、开发、监管和商业里程碑，以及根据净产品销售额获得提成，总额高达$16000000。100.0 我们向CRISPR支付了一笔1000000美元的预付款，我们确定几乎所有预付款的公允价值可归因于正在进行的研究和开发，其中没有另外的未来使用，没有收购构成业务。70.0我们实现了一个研究里程碑，导致向CRISPR支付了2000000美元。70.01百万美元和170.0我们在2023年第一季度和第二季度将预付款和研究里程碑记录在AIPR＆D中，分别在截至2023年6月30日的三个月和六个月中产生了1000000美元的AIPR＆D。160.0 CRISPR有资格获得更多的研究、开发、监管和商业里程碑，以及根据净产品销售额获得提成，总额高达16000000美元。

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Entrada Therapeutics，公司。
2023年2月，我们与Entrada Therapeutics，Inc.（“Entrada”）达成了一项战略合作及许可协议（“Entrada合约”），合作致力于发现和开发治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症1型（“DM1”）的细胞内疗法。在签约后，我们向Entrada支付了$1,000万的一次性付款，并购买了Entrada的$2,000万普通股。我们认定我们的一次性付款的几乎全部公允价值归因于正在进行的研发，这没有任何替代的未来用途，并且没有收购任何实质性的业务流程。我们在2023年第一季度将一次性付款记录到AIPR＆D中。我们将投资Entrada的普通股以公允价值记入“市场证券”在我们的简明合并资产负债表中。在2024年第一季度，Entrada赚取了100万美元的里程碑，我们在截至2024年3月31日的三个月内将这笔款项记入了AIPR＆D，并在2024年第二季度支付了这笔费用。截至2024年3月31日，我们已在“其他流动负债”中计提了这笔里程碑款项。Entrada有资格收到额外的发展、监管和商业里程碑奖金，金额高达500万美元，以及对所涉及净销售额的版税。225.1 百万美元24.9 百万美元75.0100万美元335.0 500万美元
囊性纤维化基金会
2004年，我们与囊性纤维化基金会签订合作协议，作为囊性纤维化基金会治疗有限公司的继任者，以支持研究和开发活动。根据合作协议的规定，经过修订，我们同意为在研究期内首次合成和/或测试的覆盖化合物支付分层版税，从一位数到十几位数不等，包括依伐卡托、卢马卡托和替扎卡托，以及在2014年3月1日至2016年8月31日期间首次合成和/或测试的某些化合物的潜在净销售额支付从低个位数到中个位数不等的版税，包括依力洛卡托。我们对于首次在2016年9月1日或之后合成和测试的化合物没有任何版税义务。对于复方制剂，如ORKAMBI、SYMDEKO/SYMKEVI和TRIKAFTA/KAFTRIO，销售额平均分配到组合制剂中每种有效的药品成分中。我们将与这些版税义务相关的费用记录为“销售成本”。

D.每股收益
以下表格详细说明了基本和稀释后每股普通股的净（损）收入的计算方法，截至期间为：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
(单位：百万美元，每股金额为美元)
净（亏损）利润$(3,593.6)$915.7 $(2,494.0)$1,615.5 
基本加权平均流通股数258.1 257.7 258.1 257.6 
潜在稀释证券的影响：
限制性股票单位（包括基于绩效的限制性股票单位（PSUs））
— 1.4 — 1.5 
期权— 1.3 — 1.2 
员工股票购买计划
— 0.0 — 0.0 
摊薄加权平均普通股份流通量258.1 260.4 258.1 260.3 
普通股每股基本净(损失)收益$(13.92)$3.55 $(9.66)$6.27 
普通股每股摊薄净(损失)收益$(13.92)$3.52 $(9.66)$6.21 

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我们没有将以下表格中的证券计入每股稀释净收益（损失）的计算中，因为在每个期间这会导致抵消效应：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
（单位百万）
未归属的限制性股票单位（包括PSUs）3.2 — 1.6 0.3 
期权1.7 0.0 0.8 0.0 

E. 证券购买协议表格，日期为2023年8月14日，由Taysha Gene Therapies, Inc.和买方签订（作为参考，附在于2023年8月14日提交给SEC的8-K表格的展览文件10.1中）。公允价值衡量
以下的公允价值层次用于根据用于确定我们的金融资产和负债的公允价值的可观察输入和不可观察输入来分类资产和负债:
层次1：
相同资产或负债在活跃市场上的报价。资产或负债的活跃市场是指交易该资产或负债的频率和成交量足以在持续的基础上提供定价信息的市场。
层次2：
除级别1之外的可观察输入。级别2输入的例子包括类似资产或负债在活跃市场上的报价，以及不活跃市场上相同资产或负债的报价。
第三级：
基于我们对市场参与者定价资产或负债所使用的假设的评估的不可观察输入。
下表列出了我们按照公平价值层次结构分类的财务资产和负债：
截至2024年6月30日截至2023年12月31日
总费用
第一层次
第二层次
第三层次
总费用
第一层次
第二层次
第三层次
（单位百万）
以公允价值计量的金融工具（资产方）：
现金等价物$1,836.1 $1,152.5 $683.6 $— $7,033.9 $5,397.3 $1,636.6 $— 
可转换证券:
公司股票30.6 30.6 — — 46.0 46.0 — — 
美国国债证券1,389.5 1,389.5 — — 546.5 546.5 — — 
美国政府机构证券
367.6 — 367.6 — 425.2 — 425.2 — 
资产支持证券891.9 — 891.9 — 306.0 — 306.0 — 
定期存单20.2 — 20.2 — 33.7 — 33.7 — 
公司债券2,776.9 — 2,776.9 — 1,802.8 — 1,802.8 — 
商业票据131.8 — 131.8 — 186.8 — 186.8 — 
预付款项及其他流动资产：
外汇远期合约36.0 — 36.0 — 1.8 — 1.8 — 
8,070,041
外汇远期合约4.8 — 4.8 — — — — — 
总金融资产
$7,485.4 $2,572.6 $4,912.8 $— $10,382.7 $5,989.8 $4,392.9 $— 
按公允价值计量的金融工具（负债项）：
其他流动负债：
外汇远期合约
$(0.9)$— $(0.9)$— $(33.7)$— $(33.7)$— 
其他长期负债：
或有事项考虑(77.8)— — (77.8)(77.4)— — (77.4)
总金融负债
$(78.7)$— $(0.9)$(77.8)$(111.1)$— $(33.7)$(77.4)
请参阅备注 F“可变现证券和股票投资”了解各类投资的账面价值和相关未实现收益（损失）。我们的现金等价物主要包括货币市场基金和定期存款。

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企业股权证券的公平价值
我们将我们在上市公司股票上的投资分类为“可变现证券”列在我们的简明综合资产负债表上。一般来说，我们对上市公司普通股的投资基于一级输入来确定其公允价值，因为它们具备明确可确定的公允价值。但是，由于这些投资存在转让限制，我们在某些上市公司的投资在过去或现在基于二级输入确定其公允价值。
截至2024年6月30日，我们在公开交易公司股票上的一项投资受到合同销售限制，在2024年第三季度和2025年第一季度分别到期，总公允价值为$xxx万。我们在2023年第一季度直接从该公开交易公司购买了此投资，并且预计在上述期间内不会出现任何导致限制失效的情况。23.1 我们在2023年第一季度直接从该公开交易公司购买了此投资，不预计在上述时段之前会发生任何限制失效的情况。
有关这些投资的更多信息，请参阅附注F：“有价证券和股权投资”。
待定款项的公平价值
2019年我们收购了Exonics Therapeutics，Inc.（“Exonics”），这是一家专注于创造转化性基因编辑疗法来修复导致的Duchenne肌萎缩（DMD）和其他严重神经肌肉疾病，包括DM1的私人控股公司。我们级别3的待定偿付负债与$相关，这是与原前Exonics股权持有人可能支付的发展和监管里程碑。我们基于与基因治疗相关的行业数据以及我们对这些项目进展和可行性的了解来估计达到待决支付重要里程碑的概率。我们对于估值模型中使用的待决支付的折现率，在2024年6月30日之前在678.3 我们基于基因疗法的行业数据以及对项目的进展和可行性的了解，估计能够支付给前Exonics股权持有人的发展和监管里程碑款项的实现概率。这些级别3待定偿付负债的折现率在2024年6月30日是 5.1%和5.6我们收购了Exonics Therapeutics，Inc.（“Exonics”），这是一家专注于创造转化性基因编辑疗法来修复导致的Duchenne肌萎缩（DMD）和其他严重神经肌肉疾病，包括DM1的私人控股公司。我们的3级待决负债与$
下表是我们待定考虑负债公允值的变动明细：
截至2024年6月30日的六个月
（单位百万）
2023年12月31日结余为$77.4 
有条件付款公允价值增加
0.4 
2024年6月30日余额$77.8 


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请使用您的moomoo账户登录以使用该功能。可交易证券和股权投资
我们的现金及市场可变证券摘要，其以公允价值计量，如下所示：
截至 2024 年 6 月 30 日截至 2023 年 12 月 31 日
摊销成本
总计
未实现
收益
总计
未实现
损失
公平
价值
摊销成本
总计
未实现
收益
总计
未实现
损失
公平
价值
（单位：百万）
现金等价物
$1,836.1 $— $— $1,836.1 $7,033.9 $— $— $7,033.9 
有价证券：
美国国债1,394.8 0.5 (5.8)1,389.5 544.5 3.0 (1.0)546.5 
美国政府机构证券
369.0 0.1 (1.5)367.6 424.8 0.9 (0.5)425.2 
资产支持证券893.3 0.7 (2.1)891.9 304.9 1.4 (0.3)306.0 
存款证20.2 0.0 (0.0)20.2 33.7 0.0 (0.0)33.7 
公司债务证券
2,788.4 2.4 (13.9)2,776.9 1,794.0 10.5 (1.7)1,802.8 
商业票据
131.9 — (0.1)131.8 186.8 0.1 (0.1)186.8 
可供出售的有价债务证券总额
5,597.6 3.7 (23.4)5,577.9 3,288.7 15.9 (3.6)3,301.0 
公司股权证券
72.1 — (41.5)30.6 72.1 — (26.1)46.0 
有价证券总额
5,669.7 3.7 (64.9)5,608.5 3,360.8 15.9 (29.7)3,347.0 
现金等价物和有价证券总额$7,505.8 $3.7 $(64.9)$7,444.6 $10,394.7 $15.9 $(29.7)$10,380.9 
以上表格中公允价值的金额在我们的简明合并资产负债表中被分类如下：
截至 2024 年 6 月 30 日截至 2023 年 12 月 31 日
（单位：百万）
现金和现金等价物$1,836.1 $7,033.9 
有价证券
1,215.4 849.2 
长期有价证券4,393.1 2,497.8 
总计
$7,444.6 $10,380.9 
按合同到期日分类，可供出售债券的市场价值如下：
截至2024年6月30日截至2023年12月31日
（单位百万）
一年内到期$1,184.8 $803.2 
一年到五年内到期
4,334.3 2,495.6 
五年及以上到期58.8 2.2 
总费用
$5,577.9 $3,301.0 
我们已经 否在2024年和2023年6月30日结束的三个和六个月中，我们未记载任何关于信贷损失的准备金以调整我们的流通可供出售债务证券的公允价值或毛利收益或损失。此外，我们也未记载任何在2024年和2023年6月30日结束的三个和六个月中对我们的合并损益表有实质影响的实现收益或损失。 否截至2024年6月30日，我们持有总公允价值为$4.6 亿美元的可供出售债务证券中，其未实现损失共计$23.4 万美元。其中包括总公允价值为$382.4 万美元，总未实现损失为$3.5 万美元的可供出售债务证券，其未实现损失位置已超过十二个月。我们打算持有这些投资直到到期，并且预计在到期时不会发生实现损失。
我们把公司权益证券投资的公允价值变动记录在我们简明合并利润表的“其他（费用）收益，净额”中。 在2024年和2023年截至6月30日的三个月和六个月内，我们的净收益

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每个时段结束时，未实现(亏损)收益的企业股票公允价值如下:
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
（单位百万）
净未实现损益
$(12.7)$9.2 $(15.4)$(0.9)
        
在2023年6月30日结束的六个月中，我们因一家上市公司的普通股出售收到了$百万的收益。该公司的初始成本基础总计为$95.1 百万美元与一家上市公司的普通股出售有关，其总原始成本基础为$57.3在2024年5月31日结束的三个月和九个月中，购买的股票数量不大。否 在2024年6月30日结束的六个月中，公开交易公司的普通股销售情况。
截至2024年6月30日，我们未能轻易确定公平价值的股权投资的账面价值记录在“其他资产”中，为$ million。85.3 在截至2024年6月30日的六个月内，我们由于价格的显著变化，将一个无法轻易确定公平价值的股权投资的账面价值减少了$ million。24.3million。

G.累计其他综合收益（损失）
下表总结了各组成部分在累计其他综合收益（亏损）中的变化情况：
未实现持有收益（亏损），净额税后
外汇翻译调整对可供出售的债务证券关于外汇远期合同总费用
（单位百万）
2023年12月31日结余为$1.1 $9.6 $(25.0)$(14.3)
其他综合收益（损失）在再分类之前5.6 (29.2)67.5 43.9 
从其他综合收益（损失）重新分类的金额— 4.1 (11.2)(7.1)
其他综合收益（损失）的本期净额5.6 (25.1)56.3 36.8 
2024年6月30日余额$6.7 $(15.5)$31.3 $22.5 
2022年12月31日结存余额$(25.0)$(0.1)$25.9 $0.8 
其他综合收益（损失）在再分类之前14.1 (12.6)(18.4)(16.9)
从其他综合收益（损失）重新分类的金额— — (23.7)(23.7)
其他综合收益（损失）的本期净额14.1 (12.6)(42.1)(40.6)
2023年6月30日的余额$(10.9)$(12.7)$(16.2)$(39.8)

H.套期保值
境外货币远期合约-指定为对冲工具
我们维持对一部分以特定外币计价的预计产品收入受外汇汇率变化影响的对冲计划。该计划包括被指定为美国通用会计准则下现金流量套期保值工具的外汇远期合同，其合同期限从 之一至十八

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几个月我们在同一期间内，识别对冲外汇汇率变化影响的产品收入的有效部分的已实现收益和损失，并将其计入“产品收入，净额”中。
我们正式记录了外币远期合约（避险工具）与预测产品收入（被避险项目）之间的关系，以及我们进行各种避险活动的风险管理目标和策略，其中包括将所有指定为现金流避险的外币远期合约与预测事务相匹配。我们还在避险开始和持续进行中正式评估外币远期合约在未来和过去的基础上是否高度有效地抵消被避险项目的现金流变化。如果我们判断出（i）外币远期合约作为现金流避险工具不是高度有效的，（ii）外币远期合约已经不再是高度有效的避险工具，或（iii）预测交易不再有可能发生，我们将采取前瞻性的非避险会计处理。我们根据远期合同的公允价值变化以及与被避险风险的关键条款相匹配的虚拟外币远期合约的公允价值来衡量有效性。截至2024年6月30日，所有的避险都被认为是高度有效的。
我们考虑对手方信用风险对外汇远期合约公允价值的影响。截至2024年6月30日和2023年12月31日，信用风险未改变我们外汇远期合约的公允价值。
下表总结了我们在美国通用会计准则下指定为现金流量套期保值的未了结外币远期合约的名义金额，以美元计。
截至2024年6月30日截至2023年12月31日
外币（单位百万）
欧元指数$2,045.4 $1,720.6 
英镑
128.0 225.0 
加币
127.5 229.5 
澳币
83.1 153.3 
瑞士法郎34.7 63.9 
外币远期合约总额
$2,418.7 $2,392.3 
外币远期合约 - 未被指定为对冲工具
我们还与少于货币的合同到期日的外汇远期合约进行交易，旨在减轻货币资产和负债，包括公司间的余额，受外汇汇率变化的影响。这些合同在U.S. GAAP下未指定为套期保值工具。我们在每个账期的“其他（费用）收入，净额”中认定这些合同的实现收益和损失。截至2024年6月30日，我们没有任何未应用U.S. GAAP下套期保值会计的未结外汇远期合约。 一个月，其目的是缓解货币资产和负债，包括公司间余额，受外汇汇率变动的影响。我们还与少于其合同到期的外汇远期合约进行交易。这些合同在U.S. GAAP下未被指定为套期保值工具。我们在各个账期中在“其他（费用）收入，净额”中记录这些合同的实现收益和损失。截至2024年6月30日，我们没有任何未应用U.S. GAAP下套期保值会计的未结的外汇远期合约。 没有 没有任何未应用U.S. GAAP下套期保值会计的未解除的外汇远期合约。
在2024年和2023年六个月结束时，我们在我们的简明合并损益表中确认了以下相关外汇远期合同:
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
（单位百万）
作为对冲工具指定 - 从AOCI重新分类
产品收入净额$10.9 $8.2 $14.3 $30.2 
未指定为避险工具
其他（费用）收益，净额$(13.4)$0.6 $(15.8)$4.2 
在简明合并利润表中报告的总数
产品收入净额$2,645.6 $2,493.2 $5,336.2 $4,868.0 
其他（费用）收益，净额$(23.1)$1.6 $(54.3)$2.9 

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下表总结了我们根据美国通用会计准则（U.S. GAAP）在我们的摘要合并资产负债表中指定为现金流量套期保值的未到期外汇远期合约的公允价值：
截至 2024 年 6 月 30 日
资产负债
分类公允价值分类公允价值
（单位：百万）
预付费用和其他流动资产$36.0 其他流动负债$(0.9)
其他资产4.8 其他长期负债— 
总资产
$40.8 
负债总额
$(0.9)
截至2023年12月31日
资产负债
分类公正价值分类公正价值
（单位百万）
资产预付款和其他流动资产的变动$1.8 其他流动负债$(33.7)
截至2024年6月30日，我们预计与美国通用会计原则下将现金流量套期保值指定的外汇远期合同相关的金额会被重新分类至应在十二个月内计入收益的地方，分别记录为“预付费用及其他流动资产”和“其他流动负债”。
我们在简明合并资产负债表内以毛额方式呈现外币远期合约的公允价值。 下表总结了根据美国公认会计原则指定为现金流量套期保值工具的金融工具类型对我们简明合并资产负债表的可能影响：

截至2024年6月30日
确认的总金额冲销的毛额呈报总金额未抵消的毛价法律抵消
外汇远期合约（单位百万）
总资产$40.8 $— $40.8 $(0.9)$39.9 
负债合计(0.9)— (0.9)0.9 — 
截至2023年12月31日
确认的总金额冲销的毛额呈现总金额未抵消的毛价法律抵消
外汇远期合约（单位百万）
总资产$1.8 $— $1.8 $(1.8)$— 
负债合计(33.7)— (33.7)1.8 (31.9)


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一、存货
存货如下：
截至2024年6月30日截至2023年12月31日
（单位百万）
原材料$112.1 $78.7 
在制品657.6 525.1 
成品
144.9 135.0 
总费用
$914.6 $738.8 
在2024年第一季度，我们宣布了有关急性疼痛药品suzetrigine（前称VX-548）和用于胰腺纤维化的vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor的两个3期临床试验的积极结果，我们开始计入为我们计划推出的产品生产的存货。截至2024年6月30日，我们继续认为这些存货的资本化是适当的。我们做出这些决定是基于我们的评估，以及其他因素，包括安全性和有效性结果、预期的监管批准和商业成功的可能性等等。在2024年第一季度之前，我们将这些产品候选品的存货和相关成本记为“研发费用”。截至2024年6月30日，这些存货对我们的简明合并财务报表并不重要。

J.股份嘉奖费用和股票回购计划
股票补偿费用
截至2024年和2023年6月30日的三个和六个月内，我们认可以下股票补偿费用：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
（单位百万）
奖励类型的股票补偿费用：
限制性股票单位（包括PSUs）$150.7 $113.6 $337.9 $229.5 
ESPP股票发行4.5 3.9 10.3 9.4 
期权1.8 2.4 1.8 3.8 
与库存相关的股票补偿费用
(2.8)(0.6)(3.9)(1.0)
包含在“总成本和费用”中的股票补偿费用总额
$154.2 $119.3 $346.1 $241.7 
按项目划分的股票补偿费用：
销售成本$1.8 $1.8 $3.6 $3.7 
研发费用97.1 74.5 216.5 150.8 
销售，总务及管理费用55.3 43.0 126.0 87.2 
包含在成本和费用中的股票补偿费用总额
154.2 119.3 346.1 241.7 
所得税影响(80.7)(31.3)(159.7)(71.9)
减税后的股票授予支出总额
$73.5 $88.0 $186.4 $169.8 
股份回购计划
2023年2月，我们的董事会批准了一项股票回购计划，根据该计划，我们有权限回购多达$10亿的普通股。该计划没有到期日，随时可以停止。在截至2024年6月30日和2023年的六个月内，我们回购了3.0万股我们的1.1500万股，并且总成本（包括佣金和消费税）分别为$0.5 万股

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基本财务报表附注（未经审计）
分别用于回购总额为$的普通股。456.2万美元和161.1 分别为$百万。截至2024年6月30日，我们在此计划下仍有$亿美元的授权余额。2.1 此计划下尚有$亿美元的剩余授权额。

无责承认所得税
我们需要缴纳美国联邦、州和外国所得税。 在截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月内，我们记录了以下所得税负债和有效税率，与我们的所得（损失）相比。
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
2024202320242023
（以百万为单位，除百分比外）
（亏损）税前收入$(3,391.2)$1,161.5 $(2,112.1)$2,053.0 
所得税费用$202.4 $245.8 $381.9 $437.5 
有效税率(6.0)%21.2 %(18.1)%21.3 %
我们截至2024年6月30日三个月和六个月的有效税率与美国的法定税率存在明显差异，主要是由于从Alpine收购中导致的10亿美元的不可减免AIPR&D，这在每个期间中推动了我们的税前损失。4.4 我们截至2024年6月30日三个月和六个月的有效税率与美国的法定税率存在明显差异，主要是由于从Alpine收购中导致的10亿美元的不可减免AIPR&D，这在每个期间中推动了我们的税前损失。
我们截至2023年6月30日的三个月和六个月的有效税率与美国法定税率相似。
我们已经审查了我们在税务局当前可以审查的所有纳税年度的税务立场，或将要采取的税务立场。截至2024年6月30日和2023年12月31日，我们分别拥有净未认可税务福利$万美元，如果被认可，将影响我们的税率。309.3万美元和288.7 百万，分别是$。我们拥有未认可的税务福利净额，如果认可，将影响我们的税率。
我们需要提交美国联邦所得税申报表和各种州、地方和外国管辖区的所得税申报表。我们在任何时候都有各种所得税审计正在进行。除了在具有对我们基本报表有重大影响的管辖区域中具有净营运亏损或税收抵免余额外，我们不再受到2015年前在税务当局方面的任何税务评估。2023年，我们达成了与英国Hm税收和海关总署（“HMRC”）有关2015年至2020年的税务立场的和解，并在2024年3月31日结束了这些期间的结束通知。由于调整的性质，我们根据美国/英国所得税公约主张了双重征税的互惠协议程序来解决这些问题。
2022年12月，欧盟成员国达成协议，实施经济合作与发展组织（OECD）全球国际税收改革倡议的最低税收要素（“支柱二”），生效日期为2024年和2025年1月1日。2023年7月，OECD发布行政指南，提出某些安全港，有效地将某些生效日期延长至2027年1月1日。根据我们预测2024年业绩，针对15％的全球最低国家税的潜在风险暴露，对我们简明合并财务报表的影响微不足道，因为我们在大多数经营地区的有效税率都超过了15％。

杂项规定承诺和不确定事项
2022信贷额度
2022年7月，Vertex及其子公司与美国银行NA（作为行政代理人）及借款人签订了一份价值**百万美元的无担保循环授信协议（“授信协议”），有效期至2027年7月1日。授信协议在结算时未被使用，至今我们也没有提款。根据授信协议划款（如有）将用于一般企业用途。满足一定条件后，我们可以要求增加**百万美元的授信额度。此外，授信协议为开立信用证提供**百万美元的子限额。500.0 2022年7月，Vertex及其子公司与美国银行NA（作为行政代理人）及借款人签订了一份价值**百万美元的无担保循环授信协议（“授信协议”），有效期至2027年7月1日。授信协议在结算时未被使用，至今我们也没有提款。根据授信协议划款（如有）将用于一般企业用途。满足一定条件后，我们可以要求增加**百万美元的授信额度。此外，授信协议为开立信用证提供**百万美元的子限额。500.0 2022年7月，Vertex及其子公司与美国银行NA（作为行政代理人）及借款人签订了一份价值**百万美元的无担保循环授信协议（“授信协议”），有效期至2027年7月1日。授信协议在结算时未被使用，至今我们也没有提款。根据授信协议划款（如有）将用于一般企业用途。满足一定条件后，我们可以要求增加**百万美元的授信额度。此外，授信协议为开立信用证提供**百万美元的子限额。100.0 2022年7月，Vertex及其子公司与美国银行NA（作为行政代理人）及借款人签订了一份价值**百万美元的无担保循环授信协议（“授信协议”），有效期至2027年7月1日。授信协议在结算时未被使用，至今我们也没有提款。根据授信协议划款（如有）将用于一般企业用途。满足一定条件后，我们可以要求增加**百万美元的授信额度。此外，授信协议为开立信用证提供**百万美元的子限额。

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基本财务报表附注（未经审计）
根据信贷协议，可以选择用基准利率或担保隔夜融资利率（“SOFR”）来计算利息，每种情况都需要加上适用的差额。根据信贷协议，基准利率贷款的适用差额区间从1%到 0.000可以降低至0.75%每年0.500，SOFR利率贷款的适用差额区间从 1.000可以降低至0.75%每年1.500到%，每种情况都是根据我们最近完成的四个财政季度的资本杠杆比率（我们总共的资金负债与我们最近完成的四个财政季度的总营业收入之比）来确定的。
按照信贷协议借入的任何金额都会得到我们某些现有和未来的国内子公司的保证，但受一定例外情况的限制。
信贷协议包括惯常陈述和保证，正/负约束条件，包括财务约束条件以维护在某些有限例外情况下的综合总体杠杆比率为 3.50 1.00，随着一项主要收购的增加而提高至 4.00 1.00。截至2024年6月30日，我们遵守上述约定条款。信贷协议还包括惯常的违约事件。在持续的违约事件发生的情况下，行政代理人将有权行使各种救济措施，包括加速清偿未偿还贷款。
涉及信贷协议的直接成本会在期限内记录，并且对我们的基本报表影响不大。
保证和赔偿
根据马萨诸塞州法律规定，我们的组织章程和公司章程规定，我们将对我们的某些高管和董事在担任高管或董事期间面临的某些索赔进行赔偿。根据这些赔偿条款，我们可能需要向未来支付的最大潜在金额是无限的。然而，我们购买了董事和高管责任保险，这可以降低我们的金钱风险，并让我们恢复任何未来支付金额的一部分。 不要 没有尚未解决的赔偿要求，我们认为这些赔偿安排的预估公允价值是极小的。
我们通常在业务常规中同意与临床试验调查员和研究机构，在我们产品开发计划、学术和非营利机构赞助的研究协议、各种涉及为我们提供服务的方面的类似协议以及房地产租约上的赔偿条款。我们通常还同意在我们的药物发现、开发和商业化合作协议中的某些赔偿条款。对于我们的临床试验和赞助研究协议，这些赔偿条款通常适用于针对调查员或调查机构提出的与我们的化合物或产品候选人的研究或临床测试有关的人身伤害或财产损害、违法行为或某些违反我们合同义务的主张。对于租赁协议，赔偿条款通常适用于针对房东提出的由我们引起的人身伤害或财产损害，我们的违法行为或某些违反我们合同义务的主张。出现在我们合作协议中的赔偿条款与上述其他协议的赔偿条款类似，但除此之外，还在知识产权侵权的第三方主张时为我们的合作者提供了一些有限的赔偿。在上述每种情况下，赔偿责任通常会在协议终止后保持一段较长的时间，尽管我们认为在合同期内和终止后的短时间内，此责任通常具有最大的相关性。我们将在这些条款下可能被要求支付的未来最大金额通常视为无限制的。我们已购买涵盖人身伤害、财产损害和一般责任的保险单，降低了我们在赔偿方面的风险，并在许多情况下使我们能够收回所有或部分未来支付的金额。我们从未支付任何与这些赔偿条款相关的重大金额以进行辩护或解决索赔。因此，我们相信这些赔偿安排的估计公允价值最小。
其他预期情况
我们的业务活动中会出现某些附带的负债。当未来的支出很有可能发生并且这些支出可以合理地估计时，我们会为此类附带负债进行计提。除了我们在说明E“公允价值计量”中讨论的可能到期待处理的对价负债之外，截至2023年6月30日或2023年12月31日，没有其他重大的附带负债。 否 截至2024年6月30日或2023年12月31日，已计提重大附带负债。


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M。额外现金流信息
我们的简化合并现金流量表中的每个时期的现金、现金等价物和受限现金包括以下内容:
截至6月30日的六个月
20242023
期初期末期初期末
（单位百万）
现金及现金等价物$10,369.1 $4,580.1 $10,504.0 $10,151.1 
资产预付款和其他流动资产的变动
3.2 10.9 8.0 2.3 
按照压缩合并现金流量表列出的现金、现金等价物和受限制现金$10,372.3 $4,591.0 $10,512.0 $10,153.4 
根据我们的资产收购政策，我们将收购Alpine相关的AIPR&D成本（包括可归属的直接成本）列为“经营性现金流量使用”其中，截至2024年6月30日。
我们在截至2024年6月30日的六个月内获得了$资产的使用权，以相似金额的租赁义务作为交换，这代表了非现金经营活动。295.0 在截至2024年6月30日的六个月内，我们获得了$百万的资产使用权以换取类似数额的租赁义务，这代表非现金经营活动。

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第2项  管理层讨论和分析财务状况和经营业绩
概述
作为一家全球生物技术公司，我们致力于投资于科学创新，创造用于治疗严重疾病的革命性药物，专注于特殊市场。我们拥有四种已获批准的药物，可治疗囊性纤维化（“CF”）的潜在原因，这是一种危及生命的遗传疾病，以及一种已获准的疗法，可治疗严重的镰状细胞病（“SCD”）和输血依赖性β地中海贫血（“TDT”）等短命的遗传性血液疾病。我们的管道包括CF、镰状细胞病、β地中海贫血、急性及神经疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、IgA肾病（以及其他自身免疫性肾疾病和细胞减少症）、1型糖尿病、肌无力型失用性肌病1型和常染色体显性多囊肾病的临床阶段计划等。
我们四种经批准的囊肿纤维化（CF）药物，以TRIKAFTA/KAFTRIO（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）为首，用于治疗北美洲、欧洲和澳洲近9.2万名患有CF的患者中的近三分之二。 我们正在评估我们的CF药物在其他患者人群中的应用，包括年龄较小的儿童，目标是为具有至少一种对我们的CFTR调节剂有反应的囊肿纤维化膜通道调节器（“CFTR”）基因突变的所有人提供小分子治疗。我们还正在开发信使核糖核酸（“mRNA”）和基因治疗，以治疗不能从我们目前的CF药物中获益的不产生全长CFTR蛋白的CF患者。
在2023年末和2024年初，CASGEVY（exagamglogene autotemcel或“exa-cel”）作为一种体外非病毒CRISPR / Cas9基因编辑细胞治疗获得了美国、欧盟（“欧盟”）、英国（“英国”）、沙特阿拉伯王国（“沙特阿拉伯”）和巴林王国（“巴林”）的批准，用于治疗12岁及以上的SCD或TDt患者。我们估计在美国和欧洲约有35,000名严重的SCD或TDt患者有资格接受CASGEVY治疗，并有额外的患者在沙特阿拉伯和巴林。此外，我们正在为即将推出的CF和急性疼痛的新产品做准备。
财务亮点
收入
2024年第二季度我们的净CF产品收入为26亿美元，而2023年第二季度为25亿美元。增长的主要原因是 TRIKAFTA 在美国的表现，在针对CF 2至5岁儿童推出TRIKAFTA后，以及在市场上推广 TRIKAFTA/KAFTRIO并扩大了适用年龄段。
费用
2024年第二季度我们的总研发和销售、总务管理费用为13亿美元，而2023年第二季度为10亿美元。其中最大的原因是与我们在2024年5月收购 Alpine Immune Sciences, Inc.（Alpine）有关的现金结算未归属股权奖励所致。在收购中获取的研究和开发费用(AIPR&D)中，有44亿美元是由获得 Alpine 所导致的。销售成本在2024年第二季度为14%，而2023年第二季度为12%，主要是由于CASGEVY相关成本而导致。
现金
截至2024年6月30日，我们的总现金、现金等价物和市场证券减少到102亿美元，而2023年12月31日为137亿美元，主要原因是用于收购 Alpine 的现金，部分抵消了其他经营活动产生的现金流入。

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MDA Chart PY.jpg
注意：由于四舍五入，上述图表的数字可能不为整数。
业务更新
销售产品
囊性纤维化
我们预计通过（i）标签扩张，包括进入更年轻的患者群体和罕见突变，（ii）在更年轻的患者群体中持续增长，以及（iii）患有CF的人数增长来发展我们的CF业务。以下是支持持续增长和标签扩张的活动的最新进展:
•我们与英格兰国民保健服务体系签订了一项长期的延迟报销协议，为英格兰现有和未来符合条件的囊性纤维化患者提供使用KAFTRIO、SYMKEVI、ORKAMBI并继续使用KALYDECO的权利。我们还在威尔士、北爱尔兰和苏格兰签订了类似的报销协议。这些报销协议包括使用这些药品的任何未来授权延伸。
•欧盟委员会批准KALYDECO用于治疗CF基因特定突变小于4个月但大于1个月的婴儿。
•加拿大卫生部批准TRIKAFTA用于治疗CF基因中带有152种罕见有反应突变的人群。
•我们向美国食品和药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了有关TRIKAFTA/KAFTRIO用于治疗患有CF和罕见反应性突变的人的规管申请。
镰刀细胞病和β地中海贫血
•CASGEVY获得美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯和巴林的批准，可用于12岁及以上的SCD或TDt患者。
•我们已经在瑞士和加拿大完成了CASGEVY在SCD和TDt方面的监管提交，我们在加拿大的监管提交已经获得了优先审查。
•我们已在全球激活了35个以上授权治疗中心，所有地区的患者都已开始进行电芯采集。
•法国国家卫生管理局（“HAS”）批准了我们申请实施早期接触计划，以在SCD患者中使用CASGEVY。 HAS此前已批准在2024年第一季度中在TDt患者中实施CASGEVY的早期接触计划。
潜在的短期推出机会
我们正在准备下列潜在新产品的近期发布:

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CF 中的 vanzacaftor/TezaCaftor/DeutivaCaftor
•FDA接受一日三次的vanzacaftor新药申请，适用于6岁及以上的CF患者，并授予优先审查，PDUFA目标行动日期为2025年1月2日。
•我们已经获得了欧盟EMA部门和英国药品和医疗保健品监管局(MHRA)对我们的vanzacaftor三联疗法市场授权申请(MAA)的验证。我们还已完成了针对加拿大、澳洲、新西兰和瑞士的vanzacaftor三联疗法的监管提交。
急性疼痛中的Suzetrigine
•FDA已接受Suzetrigine用于中度至严重急性疼痛治疗的NDA提交，并授予PDUFA优先审查，目标行动日期为2025年1月30日。Suzetrigine已获得FDA用于中度至严重急性疼痛治疗的快速通道和突破性疗法认证。
管道。
我们不断推进一系列潜在的、可转化的治疗方案以缓解严重疾病。以下列出了近期和预期的支持这些努力的活动进展情况：
囊性纤维化
•我们已经启动了第三阶段临床试验新队列，评估在2到5岁的患有至少一个F508del突变或对三联CFTR调节剂有响应的CF儿童中使用vanzacaftor三联剂量的效果。
•与Moderna公司合作，我们正在开发VX-522，这是一种雾化的mRNA疗法，用于治疗不产生完整CFTR蛋白的CF患者。正在进行针对CF患者的VX-522的1/2期临床试验中的多个递增剂量部分。我们预计在2025年上半年完成这项临床试验并分享数据。
•我们通过临床前和临床开发继续推进新的口服小分子组合疗法。最先进的下一代CFTR调节剂已经完成或正在完成第1期临床试验。
镰状细胞贫血和输血依赖性β地中海贫血。
•我们已经完成了两项全球第三阶段临床试验，评估5至11岁患有SCD或TDt的儿童接受CASGEVY的情况，试验正在进行中。
•我们继续研发预临床资产，用于治疗造血干细胞移植的影响较轻的治疗剂，可与CASGEVY联合使用，扩大适用患者人群。
急性疼痛
•我们正在招募并为一项Ⅰ期临床试验进行患者注射，评估VX-993的静脉制剂，这是一种新一代选择性NaV1.8疼痛信号抑制剂。
•我们预计在2024年第三季度启动一个针对VX-993口服制剂的第二阶段临床试验，以治疗拇囊切除术后的中重度急性疼痛。
•我们正在开发额外的NaV1.8抑制剂和NaV1.7疼痛信号抑制剂，可单独或联合使用用于急性疼痛的治疗。
外周神经痛
•我们预计在2024年第三季度启动Ⅲ期临床应用程序，评估苏扎替吉能治疗糖尿病周围神经病变，这是一种常见的慢性周围神经病性疼痛形式。FDA已经为苏扎替吉能在糖尿病周围神经病变中授予了突破性治疗的认定。

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•我们已完成对腰骶神经根痛患者评估苏扎替格林的二期临床试验的录取工作，我们预计将在2024年底公布该临床试验的结果。
•我们计划在2024年第三季度启动VX-993口服制剂治疗糖尿病周围神经病变的二期临床试验。
•我们正在开发额外的NaV1.8抑制剂和NaV1.7疼痛信号抑制剂，可以单独或组合使用，用于治疗周围神经病性疼痛。
APOL1介导的肾脏疾病
•Inaxaplin是我们用于治疗APOL1介导的肾脏疾病（“AMKD”），包括APOL1介导的局灶性节段性肾小球硬化（“FSGS”）的小分子。我们继续在全球2/3关键性临床试验的第3阶段招募和给药AMKD患者。
•临床试验旨在在第48周进行预先计划的中期分析，评估估算的肾小球滤过率(eGFR)斜率，这是肾功能的一种衡量标准，以基线蛋白尿的百分比变化为支持，与安普利汀组相比。如果结果积极，我们预计中期分析可能成为寻求在美国获得加速批准的基础。
IgA肾病及其他b细胞介导的疾病
•我们正在开发povetacicept，这是一种BAFF和APRIL通路的双重抑制剂，可能是治疗IgA肾病的最佳方法，它是一种严重的进展性自身免疫性肾脏疾病，可能导致末期肾脏疾病。我们已经完成了二期终点数据的监管互动，预计将于2024年第三季度开始进行三期临床试验，评估povetacicept在IgAN（“RAINIER”试验）的疗效。
•RAINIER是一个全球关键的试验，旨在评估在大约480名患有IgAN的患者中使用povetacicept的效果。该试验旨在在一定数量的患者接受36周治疗后进行预先计划的中期分析，评估尿蛋白肌酐比（"UPCR"）。如果结果为阳性，则中期分析可能成为寻求在美国获得加速批准的依据。在两年的治疗后，将进行最终分析，主要终点为通过104周时的总eGFR斜率。
•RUBY3（自身免疫性肾病）和RUBY4（自身免疫性血小板减少）二期试验正在进行中。我们预计某些队列的数据读取将在2024年后期和2025年之后进行。
1型糖尿病
•VX-880是一种异基因干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞替代疗法，使用标准免疫抑制剂保护移植细胞。我们正在对VX-880进行三段式1/2临床试验，作为1型糖尿病（“T1D”）的潜在治疗方法。根据2024年6月公布的积极数据，我们已将T1D患者的1/2期临床试验扩大到共计37名患者。我们已经完成了最初的17名患者的1/2期临床试验招募和剂量给药。
•我们在T1D的第二个1/2阶段项目中评估了VX-264，该设备用于包裹与VX-880相同的胰岛细胞，旨在消除免疫抑制的需求。该试验是一个顺序多部分研究，旨在评估VX-264的安全性，耐受性和疗效。我们已完成临床试验的A部分，并正在进行B部分的试验，其中患者在接受完全靶向剂量的同时需要间隔一段时间。在C部分，我们预计患者在不需要间隔的情况下将接受完全的靶向剂量。
•我们的低免疫性胰岛细胞计划采用CRISPR/Cas9技术对与VX-880和VX-264计划使用相同的异基因干细胞分化成熟的胰岛细胞进行基因编辑。目标是保护这些细胞不受免疫系统攻击，探索消除免疫抑制治疗需求的另一条可能途径。该计划仍在研究阶段推进中。
1 型肌强直性营养不良
•我们的首席治疗方法——针对肌病性萎缩症1型（“DM1”）的VX-670，是从Entrada Therapeutics, Inc.（“Entrada”）授权进口的。VX-670是连接到环肽的寡核苷酸，以促进有效进入细胞，具有解决DM1潜在原因的潜力。

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•我们正在全球Phase 1/2临床试验中招募和给予DM1剂量，预计到2024年底完成单剂量上升部分的临床试验。在完成单剂量上升部分后，我们预计将进入多剂量上升部分，评估VX-670的安全性和有效性。
常染色体显性多囊肾
•我们正在对健康志愿者进行第一阶段临床试验，评估我们的首创小分子矫正剂VX-407，针对一些PKD1变异体在人们体内引起的常染色体显性多囊性肾脏疾病（ADPKD）的根本原因进行治疗。
Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症
•我们正在开发新的小分子纠正剂来解决alpha-1抗胰蛋白酶（“AAT”）缺陷的潜在遗传原因，旨在增加正常AAt在血液中的分泌，同时解决肺和肝方面的AAT缺陷（“AATD”）问题。
•根据第一阶段生物标记物分析，我们已确定调节小分子AAt VX-634和VX-668不会为AATD患者带来转化性疗效。我们已经停止了两种分子的开发。
•与我们的组合研究和开发方法一致，我们利用从VX-634、VX-668和前期分子中所学的知识，继续优化小分子矫正剂和其他方法，在临床前研究阶段进行研究。
对外创新的投资
•我们已经以现金大约50亿美元完成了此前宣布的对阿尔派恩的收购，包括阿尔派恩的主要资产povetacicept。
我们的业务环境
2024年上半年，我们的净产品收入来自于销售治疗CF的药物。我们的CF策略包括继续开发并获得批准和报销治疗方案，为所有患有CF的人提供福利，并增加有资格和能够接受我们药物的CF患者数量，包括通过标签扩展、扩大报销范围和开发新药物等方式。我们正在推进治疗CF以外严重疾病的产品候选药物的管线，包括CASGEVY，它已经在美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯和巴林获得了治疗SCD和TDt的批准。
我们的策略是将人类因果生物学和治疗科学的革命性进展相结合，发现和开发创新药物。这种方法包括将每个项目中的多个化合物或疗法推进早期临床试验，以获取可为后期开发选择最有前途的治疗方案的患者数据，并为发现和开发工作提供信息。我们的目标是快速跟进首个取得概念验证的一流疗法，开发潜在的最佳疗法，以实现持久的临床和商业成功。
为在专业市场寻找新的产品候选者和治疗方案，我们投资于研究和开发。我们相信在不同领域进行研究可以平衡产品开发中固有的风险，并可能提供未来几年我们产品推出计划中的产品候选者。为了补充我们内部的研究项目，我们获取技术和计划，并与生物制药和技术公司、领先的学术研究机构、政府实验室、基金会和其他组织进行合作，必要时，以推进我们治疗领域的研究，并获取执行我们策略所需的技术。
发现和开发新的药品或生物制品是一项需要重要财务支持和广泛技术和监管专业知识的艰难而漫长的过程。在整个行业中，大多数潜在的药品或生物制品从未进入开发阶段，大多数进入开发阶段的产品也从未获得营销批准。我们对候选产品的投资面临着相当大的风险。我们密切监视我们的发现、研究、临床试验和非临床研究的结果，并经常在新数据和科学、商业和商业洞察形成的情况下评估我们的产品开发计划，以达到平衡风险和潜力的目的。这个过程可能会因为新信息的出现和我们对正在进行的项目和潜在的新项目的了解以及我们的竞争对手的项目的了解而导致重点和优先事项的快速变化。

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我们的业务还需要确保产品的适当制造和报销。随着我们推进产品候选者的临床开发，转向商业化并销售我们的批准产品，我们建立和维护我们的供应链和质量保证资源。我们依赖全球范围内的第三方网络（包括中国的一些网络）和自身能力，为商业销售和后批准临床试验制造和分销产品，以及为临床试验制造和分发产品候选者。除了为每种新批准的产品建立供应链外，我们还为现有产品调整供应链，以包括其他配方或根据需要增加现有产品的生产规模。我们的外国第三方制造商和供应商可能受到美国立法、制裁、贸易限制和其他外国监管要求的约束，这可能会增加成本，减少我们可用的材料供应，延迟采购或供应这些材料。电池和基因疗法的过程可能比小分子药物更加复杂，需要在不同的系统、设备、设施和专业知识方面进行额外的投资。我们专注于确保我们当前产品和管道项目的供应链的稳定性。
我们的产品销售在很大程度上取决于政府卫生计划、商业保险和管理型保健等第三方支付方的偿付程度。我们产品的报销情况，包括我们可能承担的流程治疗方案，不能保证并且可能需要相当长的一段时间来获得。我们将大量管理和其它资源用于获取和维持来自第三方支付方的适当的报销水平，其中包括美国和其他全球市场的政府组织。
在美国，我们已经成功地与第三方付款人合作，及时获得我们CF药物的适当的报销水平。此外，我们正在与美国政府和商业付款人合作，就CASGEVY一事进行洽谈。我们预计在美国政府和商业付款人中取得广泛的CASGEVY访问，我们最近已经与多个政府和商业医疗保险提供商签订了协议，来提供CASGEVY的访问。我们计划继续与众多商业保险公司和管理型保健组织，以及通常由各个州当局管理的政府卫生计划进行讨论，以确保付款人认识到我们所有疗法所提供的显著优势，并在现在和将来为患者提供适当水平的访问我们的药物和疗法。然而，我们不能预测最近的法律变化将如何影响我们与第三方付款人谈判成功和分销我们的产品，包括通货膨胀减少法案和州立法（比如透明法律和处方药物可负担性委员会）。同样，在海外市场，我们寻求按国家或地域板块为我们的药品获得政府的医保报销，如所需。这对于每种新药品以及我们现有药品的标签扩展都是必要的。我们正在与海外付款人合作，就CASGEVY一事进行长期报销协议的追求。我们已经通过扩大使用计划为沙特阿拉伯和巴林的SCD或TDt患者以及法国的SCD或TDt患者提供报销访问。我们期望继续专注于扩大和维护我们CF药品、CASGEVY和最终的管道疗法在美国和海外市场的报销。
战略交易
收购
作为我们业务策略的一部分，我们寻求收购与我们的企业和研发策略相一致、并能够补充和推进我们正在进行的研发工作的技术、产品、产品候选和其他企业。在过去几年中，我们已经进行了多项对生物技术公司的收购，并将继续寻找和评估收购其他生物技术公司的机会。这些收购的会计处理方式可能会有很大的不同，具体取决于我们是否认为这些交易代表企业并购或资产收购。2024年5月，我们像上述那样收购了阿尔派恩公司。阿尔派恩的主导分子povetacicept，在第二期开发中展示出在IgAN方面最有前途的功效。我们将阿尔派恩的交易作为资产收购而进行会计处理，因为povetacicept代表了我们所收购的全部毛资产的实际价值。因此，在2024年第二季度和上半年，作为AIPR&D，归属于povetacicept的44亿美元的公允价值被列为资产减值损失。2022年，我们收购了ViaCyte公司，该公司拥有知识产权、工具、技术和资产，有可能加速我们的T1D计划的开发。我们将收购ViaCyte的处理方式作为企业并购。
合作和许可安排
我们与第三方达成协议，包括合作和授权协议，以开发、制造和商业化具有潜力的产品、产品候选和其他技术，以补充我们持续的研究和开发工作。在过去几年里，我们与许多公司签订了合作协议，包括CRISPR Therapeutics AG（“CRISPR”）、Entrada和Moderna。2024年7月，我们与Orum Therapeutics签订了一份多目标许可和期权协议，用于使用他们的降解剂。

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目录

通过抗体连接技术发现新颖的靶向修饰剂，如CASGEVY，包括约1500万美元的预付款项。
通常情况下，当我们收购一项技术或产品候选时，我们会向合作伙伴支付前期款项，承担该项目的成本并/或同意做出可能的支付，其中可能包括里程碑、版税和期权支付。这些合作付款中的大部分都将作为AIPR&D支出，包括2024年第一季度对Entrada的7500万美元里程碑和我们向Entrada支付的22510万美元的前期款项以及总计170.0亿美元的前期款项和里程碑支付，这与CRISPR有关，和T1D有关，这些支付被归入AIPR&D，因为它们主要归因于收购的未完成研究和开发，而这些未完成的研究和开发没有任何可替代的未来处置方案。然而，根据许多因素进行会计处理，包括合作结构、收购技术的发展阶段、授权产品对合作伙伴运营的重要性以及合作伙伴从事的其他活动等等，这些交易的会计处理可以有很大的差异。我们预计将继续确认和评估可能类似于或不同于我们之前参与的合作和授权机会。
收购的进行中的研究和开发费用
在2023年上半年和2024年上半年，我们的AIPR&D费用分别为45亿和45760万美元，包括前期、里程碑或其他与我们业务发展交易相关的支付，包括上述资产收购、合作和第三方技术许可。有关我们的资产收购、合作和许可协议的详细信息，请参阅C项注释“合作、许可和其他安排”.

经常亏损。我们的财务报表已经假定我们将继续作为一个持续经营的实体，并相应地不包括有关资产清收和实现以及负债分类的调整，如果我们无法继续经营，则可能需要这些调整。
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
20242023变更20242023变更
(以百万计，除百分比和每股金额外)
产品收入净额
$2,645.6 $2,493.2 6%$5,336.2 $4,868.0 10%
并购中的研发费用4,449.1 110.5 **4,525.9 457.6 **
其他经营成本和费用
1,711.2 1,356.3 26%3,185.5 2,605.0 22%
（损失）营业利润
(3,514.7)1,026.4 **(2,375.2)1,805.4 **
其他非运营净收入123.5 135.1 (9)%263.1 247.6 6%
所得税费用
202.4 245.8 (18)%381.9 437.5 (13)%
净（亏损）利润
$(3,593.6)$915.7 **$(2,494.0)$1,615.5 **
稀释后普通股每股净(亏损)收益
$(13.92)$3.52 $(9.66)$6.21 
计算每股收益所用的稀释后股数
258.1 260.4 258.1 260.3 
** 没有实际意义
产品收入，净额
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
20242023改变20242023改变
（以百万计，百分比除外）
TRIKAFTA/自助餐厅$2,449.2 $2,240.4 9%$4,932.8 $4,337.1 14%
其他 CF 产品196.4 252.8 (22)%403.4 530.9 (24)%
产品收入，净额$2,645.6 $2,493.2 6%$5,336.2 $4,868.0 10%
2024年第二季度和上半年，我们的净产品收入分别比2023年同期增长了1.52亿美元和4.682亿美元，增长率分别为6%和10%。这主要是由于TRIKAFTA在美国的表现，随着TRIKAFTA面向2-5岁的CF患儿的推出，以及在非美市场上TRIKAFTA/KAFTRIO的持续强劲增长和在更年轻年龄组上的标签扩展。

29
目录

除了TRIKAFTA/KAFTRIO之外，我们的CF产品的收入主要是由病人从这些药物转换到TRIKAFTA/KAFTRIO导致的。
我们在美国和国外市场的净产品收入如下：
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
20242023变更20242023变更
（以百万为单位，除百分比外）
美国$1,614.3 $1,507.8 7%$3,134.2 $2,911.6 8%
除美国外1,031.3 985.4 5%2,202.0 1,956.4 13%
产品收入净额$2,645.6 $2,493.2 6%$5,336.2 $4,868.0 10%
营销及一般管理费用

截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
20242023改变20242023改变
（以百万计，百分比除外）
销售成本$371.9 $308.6 21%$714.5 $575.5 24%
研究和开发费用966.6 785.7 23%1,755.7 1,528.3 15%
收购了正在进行的研发费用4,449.1 110.5 **4,525.9 457.6 **
销售、一般和管理费用372.2 262.6 42%714.9 503.7 42%
或有对价公允价值的变化0.5 (0.6)**0.4 (2.5)**
成本和支出总额$6,160.3 $1,466.8 320%$7,711.4 $3,062.6 152%
** 没有意义
销售成本
我们的销售成本主要包括CF产品净销售额上应支付的第三方知识产权费用及生产库存的成本。根据我们与囊性纤维化基金会的协议，我们对于TRIKAFTA/KAFTRIO，SYMDEKO/SYMKEVI，KALYDECO和ORKAMBI的销售分层第三方知识产权费用，按净销售额的百分比计算，区间从个位数到次十位数，TRIKAFTA/KAFTRIO的销售知识产权费比我们其他产品低。由于净产品收入增加，我们的销售成本在过去几年中一直在增加。与2023年第二季度和上半年的12%相比，2024年第二季度和上半年的销售成本占净产品收入的比例分别增至14%和13%，主要是由于CASGEVY在2023年第四季度获得监管批准后产生的销售成本。
研发费用
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
20242023变更20242023变更
（以百万为单位，除百分比外）
研究费用$207.3 $170.7 21%$403.4 $337.5 20%
开发费用
759.3 615.0 23%1,352.3 1,190.8 14%
所有研发费用
$966.6 $785.7 23%$1,755.7 $1,528.3 15%
我们的研发费用包括内部和外部为产品和商品候选人研究和开发所发生的费用。我们不会将内部费用，例如工资和福利、股票补偿费用、实验室用品和其他直接费用以及制造行业成本等，分配给个别产品或商品候选人，因为我们的研发团队内的员工通常分配到多个研究和开发项目。我们将由临床研究机构提供给我们的外部服务费用列入该成本中。

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目录

独立项目的外包研究。我们的内部成本高于外部成本。我们的所有产品和候选产品的研发成本均按期计入费用。
自2022年1月起，我们已经累计支出约75亿美元用于产品发掘与研发。产品候选的成功研发高度不确定，且存在多种风险。此外，临床试验的持续时间可能会因候选产品类型、复杂性和新颖性以及疾病指示不同而有大幅度差异。FDA和外国类似机构对治疗性药品产品的引进要求非常严格，通常需要长期而详尽的实验室和临床测试程序、取样活动和其他昂贵和耗时的程序。在测试过程中获得的来自非临床和临床活动的数据有可能是不利或导致开发活动中止或重新定向的。从这些活动中获得的数据也容易被证据理解不同而导致监管批准的延迟、限制或预防。项目的发掘、非临床研究和临床试验的持续时间和成本可能在整个项目生命周期内有很大的变化，并且难以预测。因此，关于将我们的产品候选品推向市场所需最终成本的准确和有意义的估计是不可获得的。
我们的产品候选品的开发和监管时间表的任何估计都是高度主观的，也可能会发生变化。在我们获得第三阶段临床试验数据之前，我们无法对临床开发计划何时以及是否会产生收入和现金流做出有意义的估计。
研究经费
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
20242023变更20242023变更
（以百万为单位，除百分比外）
研究开支：
工资和福利$61.9 $45.7 35%$114.9 $91.2 26%
股票补偿费用28.6 18.5 55%58.5 38.7 51%
外包服务和其他直接费用67.0 60.6 11%131.4 114.2 15%
制造行业成本
49.8 45.9 8%98.6 93.4 6%
总研究费用
$207.3 $170.7 21%$403.4 $337.5 20%
过去几年中，我们的研究支出不断增加，因为我们在管道和扩展细胞和基因治疗能力方面进行了投资，导致员工数增加，以及外部服务和其他直接费用增加。我们预计将继续投资于研究计划，重点关注创造治疗严重疾病的革命性药物。
开发费用
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
20242023变更20242023变更
（以百万为单位，除百分比外）
开发费用：
工资和福利$167.2 $142.3 17%$337.3 $286.5 18%
股票补偿费用68.5 56.0 22%158.0 112.1 41%
现金结算未授予的Alpine股权奖励的补偿费用151.9 — **151.9 — **
外包服务和其他直接费用267.2 329.1 (19)%503.3 624.4 (19)%
制造行业成本
104.5 87.6 19%201.8 167.8 20%
总开发费用
$759.3 $615.0 23%$1,352.3 $1,190.8 14%
** 没有实际意义
我们的发展费用在2024年第二季度和上半年，分别比2023年第二季度和上半年增加了1.443亿美元和1.615亿美元，分别增长了23%和14%，主要原因是与现金结算未获授予的Alpine权益奖励相关的报酬支出，以及增加的薪资和福利、股权。

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为支持我们的临床试验，我们增加了补偿费用和基础设施成本。虽然外包服务和其他直接费用有所减少，但这部分增加了压力位寸土不让。
我们正在大力投资内部人员和制造行业来支持我们不断推进的项目。过去几年的人员增加导致了股票补偿费用的增加。我们的股票补偿费用历史上波动较大，预计将基于与我们的绩效奖励相关的里程碑实现概率而继续波动。与2023年6月30日结束的三个月和六个月相比，我们的外包服务和其他直接费用降低，主要是由于我们suze三氮苯类治疗急性疼痛和vanzacaftor三合一治疗CF以及CASGEVY的商业化带来的临床试验费用下降。这些减少的临床试验支出部分被支持我们T1D项目的成本上升所抵消。
收购中研发费用
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
20242023变更20242023变更
（以百万为单位，除百分比外）
并购中的研发费用$4,449.1 $110.5 **$4,525.9 $457.6 **
** 没有实际意义
2024年6月30日结束的三个月和六个月的AIPR&D主要与我们收购Alpine相关的44亿美元的AIPR&D有关，这被视为资产收购。2024年上半年的AIPR&D还包括从2024年第一季度的Entrada得到的7500万美元的里程碑。2023年第二季度的AIPR&D主要与CRISPR和其他各种里程碑的7000万美元的T1D研究里程碑有关。2023年上半年的AIPR&D还包括我们向Entrada支付的2.251亿美元前期款项和向CRISPR支付的1亿美元T1D相关款项，这些款项来自2023年第一季度。我们的AIPR&D历史上有所波动，并且预计将继续在不同期间波动，这是由于根据我们现有和未来的业务发展交易，包括与第三方技术的合作，许可证和资产收购而进行的前期，有条件的里程碑和其他付款。
销售、一般及行政费用
截至6月30日的三个月截至6月30日的六个月
20242023变更20242023变更
（以百万为单位，除百分比外）
销售，总务及管理费用$372.2 $262.6 42%$714.9 $503.7 42%
销售、一般和管理费用在2024年第二季度和上半年分别比2023年第二季度和上半年增加了42％，主要由于增加了投资以支持我们的疗法在全球范围内的推出并为多种潜在新产品的近期推出做准备。与2023年第二季度和上半年相比，我们的销售、一般和管理费用也有所增加，这是因为与以现金结算的未归属股本的Alpine奖励相关的补偿费用。
待定对价
我们的待定对价公允价值在2024年第二季度和上半年分别增加了50万美元和40万美元，在2023年第二季度和上半年分别减少了60万美元和250万美元。
其他非经营收入（费用），净额
利息收入
与2023年第二季度和上半年分别为$14470万和$26730万相比，2024年第二季度和上半年的利率期货收入分别增加至$15650万和$33770万，主要是由于我们现金相当物和可供出售债务证券的组合。我们未来的利率期货收入取决于我们未偿付的现金相当物和可供出售债务证券的金额和当前市场利率。

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利息费用
2024年第二季度和2023年分别为990万美元和1120万美元的利息支出，在2024年和2023年上半年分别为2030万美元和2260万美元。这些时期中，我们大部分的利息支出与我们在波士顿租赁的公司总部相关的隐含利息支出有关。
其他收入（费用），净额
其他收益（费用），除了公克魏共便投资外，二○二四年和二○二三年第二季度分别为支出2310万美元和收入160万美元。 在二○二四年和二○二三年上半年，分别为5430万和290万的费用和收入。 这些金额主要与我们的 战略股权投资的公克魏共便合作公司可能是上市公司或私人公司导致的 净未实现收益或损失有关。 在我们继续持有上市公克魏公司的战略股权投资的范围内，由于生物技术公司股价的波动，我们预计我们的其他收益（费用），净额将因我们的战略股权投资的 公克魏共便公开或私人公司的公克魏价格的增加或减少在未来期间波动。 截至 2024 年 6 月 30 日，我们在上市公司的投资的 公克魏共便面值为3060万美元。
所得税
由于我们业务的全球性质，我们的有效税率会因时期而异。影响我们有效税率最显著的因素包括税法变化、我们可征税收益在多个司法管辖区之间的分配变化、我们研发费用的金额和特征、某些扣除和抵免的水平、我们不确定的税务立场的价值调整、收购和第三方合作和许可交易等。
我们在2024年第二季度和2023年分别录得了20240万美元和24580万美元的所得税准备金，在2024年上半年和2023年上半年分别录得了38190万美元和43750万美元的所得税准备金。由于我们收购Alpine获得了44亿美元的AIPR&D，这驱动了我们在这些期间的税前损失，因此导致我们在2024年上半年的有效税率为(18.1)%，比美国法定税率有较大差异。我们在2023年上半年的有效税率为21.3％，与美国法定税率相似。

流动性和资本资源。我们现金流的主要来源是经营活动产生的现金流、手头的现金和从资本市场融资得到的借款，包括我们的循环信贷设施。截至2021年10月30日，我们拥有14亿美元的未受限制现金，以及我们的循环信贷设施下额外的2.024亿美元可用借款额度。2021年3月15日，我们偿还了到期的基于资产的循环信贷设施未偿还借款2500万美元（“循环信贷”）。
下表总结了我们截至2024年6月30日和2023年12月31日的财务状况的元件：
截至2024年6月30日截至2023年12月31日变更
（以百万为单位，除百分比外）
现金、现金等价物及流动市场证券：
现金及现金等价物$4,580.1 $10,369.1 
有价证券1,215.4 849.2 
长期有价证券4,393.1 2,497.8 
现金、现金等价物及可交易证券总额$10,188.6 $13,716.1 (26)%
营运资本：
总流动资产$8,941.6 $14,144.2 (37)%
流动负债合计(3,547.2)(3,547.4)—%
总运营资本$5,394.4 $10,596.8 (49)%
营运资金
截至2024年6月30日，总营运资本为54亿美元，相较于2023年12月31日的106亿美元减少了52亿美元，主要是由于支付现金作为收购阿尔派因的代价所致。

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目录

现金流量
截至6月30日的六个月
20242023
（单位：百万）
提供的净现金（用于）：
运营活动$(2,447.0)$2,034.3 
投资活动$(2,600.1)$(2,137.5)
融资活动$(716.1)$(277.4)
经营活动
2024年上半年，由于我们收购了阿尔卑斯公司，但其他经营活动为我们带来了现金流，运营活动中使用的现金为24亿美元。2023年上半年，由于我们的产品收入带动了18亿美元的营业收入，经营活动提供的现金流为20亿美元。
投资活动
2024年上半年和2023年上半年，投资活动使用的现金分别为26亿美元和21亿美元。这些期间我们投资活动中最大的部分是购买可供出售债务证券的净额。
筹资活动
2024年上半年和2023年上半年的筹资活动使用的现金分别为7161百万美元和2774百万美元。这些时期的筹资活动主要涉及根据我们的股票回购计划回购我们的普通股和与员工股权福利计划相关的支付。
资金流动性的来源和用途
我们打算依靠现有的现金、现金等价物和目前市场上可流通的证券以及产品销售的现金流作为我们主要的流动资金来源。我们预计未来12个月内，我们的产品销售现金流和现有的现金、现金等价物和目前市场上可流通的证券将足以支持我们的业务。我们可用资金的充足性因素众多，包括我们未来的产品销售、一个或多个其他产品候选品种的潜在上市、我们的业务拓展活动以及我们的研究与开发计划的数量、广度、成本和前景。
信贷设施和融资策略
根据2022年7月签署的循环信贷协议，我们可以借款总额高达50000万美元，并且可以在不受罚款的情况下偿还和重新借款。在特定条件下，我们可以请求将借款额度增加50000万美元，达到10亿美元的总额。我们信贷协议中的负面契约可能会禁止或限制我们利用这种流动性来源的能力。截至2024年6月30日，该设施未发生借款，并且我们遵守了这些契约。
我们还可能通过信用协议融资、公开或私人发行我们的证券、获得新的合作协议或其他融资方式来筹集额外资本。我们将继续管理我们的资本结构，并在任何可能出现的情况下考虑所有融资机会，以增强我们的长期流动性资料。但不能保证任何此类融资机会将在可接受的条件下或是否会出现。
未来资本需求
我们有重要的未来资本需求，包括：
•预计营业费用用于开展研发活动、制造和销售我们现有和未来的产品，以及运营我们的组织。
•我们支付的现金用于所得税。

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目录

•我们支付的版税与我们的CF产品销售有关。
•设施、运营和金融租赁债务。
•与我们的供应和制造过程相关的坚定采购义务。
此外，其他潜在的重大未来资本需求可能包括：
•我们与第三方签订了某些与业务发展相关的战略协议，包括资助某些研究、开发、制造和商业化计划。我们的某些交易，包括合作、授权安排和资产收购，可能会在预先设定的开发和监管目标及/或商业目标达成时由我们支付未来的里程碑和版税。其他交易可能会产生未来的租赁费用和其他费用。我们资助这些研究和开发以及商业化计划并支付这些潜在的里程碑、费用和版税的义务取决于我们继续参与计划和/或没有任何可能导致其终止的不良事件。我们可能会进一步进行业务拓展交易和战略协议，包括收购、合作、授权安排和股权投资，这需要额外的资金。
•如果我们在现有的信贷协议下借款，我们将需要在2027年还清任何未偿还的本金金额。
•截至2024年6月30日，我们在2023年2月由董事会批准的股票回购计划下仍有21亿美元的剩余授权可用。我们预计通过现金储备和营运产生的现金组合资金来回购普通股。该计划没有到期日期，可以随时终止。
我们在2023年12月31日提交给证券交易所的10-k年度报告中披露的未来资本需求没有发生任何实质性变化，该报告于2024年2月15日提交给了美国证券交易委员会（SEC）。

关键会计政策和估计
我们的财务状况和业绩分析基于我们按照美国通用会计准则编制的简明合并财务报表。编制这些财务报表需要我们做出某些估计和假设，这些会影响简明合并财务报表的报告资产和负债的金额、披露财务报表日的附带资产和负债以及报告期间的收入和支出的金额。管理层将监控和分析这些项目的变化，如果这些估计值发生重大变化，将来会有变化。估计变化反映在变更发生的期间报告的结果中。我们的估计是基于历史经验和我们认为在当时合理的各种其他假设。如果过去的经验或其他假设不真实，实际结果可能会与我们的估计不同。在2024年6月30日结束的六个月中，我们关键会计政策没有出现重大变化，这些政策在我们于2024年2月15日向 SEC 提交的《10-k简表年度报告》中报告。

近期会计准则
有关最近会计准则的讨论，请参阅附注A：“报告基础和会计原则”。


35
目录

事项3.关于市场风险的定量和定性披露
本项目所需的信息已通过参考我们于2024年2月15日提交给SEC的《年度报告（Form 10-k）》第二部分第7A项“市场风险的定量和定性披露”中的讨论来整合。

项目4.控制和程序
披露控件和程序的评估
我们的管理层(在首席执行官和致富金融(临时代码)的监督和参与下)，在评估本季度报告表格10-Q所涵盖期间的披露控制和程序(依据1934年修订版证券交易法规13a-15(e)和15d-15(e)中的定义)的有效性后，得出结论:根据这样的评估，截至2024年6月30日，我们的披露控制和程序是有效的，并且设计提供了合理保证，确保要求披露的信息在SEC规则和表格中指定的时间范围内记录、处理、总结和报告。在设计和评估我们的披露控制和程序时，我们的管理层认识到，无论如何设计和运行的任何控制和程序，都只能提供实现所需控制目标的合理保证，而我们的管理层必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时运用其判断力。
此项所要求的信息已在本10-Q表格的项目1中包含的未经审计行业报告的备注中列出，并已经通过本引用被并入其中。
2024年6月30日结束的三个月内，我们内部财务报告控制（根据1934年证券交易法第13a-15(f)条和15d-15(f)条的定义）未发生任何对我们内部财务报告控制有重大影响或可能对其有重大影响的变化。

第二部分。其他信息
项目1.法律诉讼
我们目前没有任何重大法律诉讼。

项目1A.风险因素
下面提供的信息补充了我们于2023年12月31日提交给证券交易委员会的年度报告Form 10-K中第I部分第1A项 “风险因素”中所列的风险因素。该报告于2024年2月15日提交。
如果无法成功整合阿尔派业务，可能会对我们的业务和财务状况产生负面影响。
我们无法成功地将阿尔派纳公司整合起来，可能会对我们的业务产生重大不利影响。我们实现收购阿尔派纳的价值取决于成功整合、继续运营阿尔派纳业务以及继续成功开发我们所收购的产品和候选人。我们可能无法使阿尔派纳的业务盈利，保留关键员工或实现预期的成本节约或协同效应（如果有的话），这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
有关前瞻性声明之特别说明
本季度10-Q表格和特别是我们在一部分I中列出的财务状况和经营结果的管理讨论和分析2，包含许多前瞻性声明。前瞻性声明并非纯粹历史性声明，可能伴随着“预计”、“可能”、“预测”、“预期”、“打算”、“潜在”、“相信”、“寻求”、“估计”和其他具有类似意义的词语。这些声明可能涉及：
•我们关于财务业绩的金额、时机和趋势的预期，包括收入、成本和费用以及其他收益和损失；

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目录

•我们对临床试验和流水线项目的期望包括患者招募、开发时间表、来自正在进行和计划中的临床试验的数据的预期时间、适用于我们疗法的监管机构申请和其他提交，与监管机构的沟通以及预期的监管批准；
•我们的能力是维持和获得我们的产品充足的报销，我们的能力是推出、商业化和市场推广我们的产品或者任何我们获得监管批准的其他疗法，以及我们的能力是获得现有疗法的扩展标签；
•我们期望通过增加符合我们药物条件并能接受我们药品治疗的CF患者人数、为已经符合条件的患者提供更好的治疗选择和推进针对目前无法从我们的药品中受益的CF患者的基因治疗，继续发展我们的CF业务。
•由正在进行和计划中的临床试验产生的数据以及利用该数据推进化合物研发、继续开发或支持监管备案的能力；
•我们相信通过对我们疗法的临床试验以及临床前和非临床研究的支持，可以进行进一步的调查、临床试验或用作治疗的潜力。
•我们计划继续投资于研发项目，包括项目预期时间表，以及我们发展管线项目的策略，是独自发展还是与第三方合作伙伴共同发展；
•我们关注的疾病领域大约涉及的患者人口
•我们业务发展活动的计划和前景，包括合作的潜在利益和治疗范围，我们整合和继续运营收购企业的能力，以及我们成功利用这些机会的能力;
•建立、发展和维护合作关系，包括潜在的里程碑付款或其他义务；
•潜在业务发展活动，包括识别潜在合作伙伴或收购目标；
•我们拥有扩大和保护知识产权组合并保持对产品的独占权的能力；
•外汇汇率可能会波动，以及我们的外汇管理计划的有效性；
•我们对运营产生的现金、现金余额以及预期产生的利息收入的期望；
•我们关于所得税负担或受益及递延所得税资产利用方面的预期；
•我们能够利用我们的研究计划来确定和开发新的产品候选人，以解决严重的疾病和重大的医疗需求；
•我们计划建立和维护我们的全球供应链和制造业基础设施和能力，包括细胞和基因治疗。
•我们的流动性和筹集额外资本的可能性的预期。
前瞻性声明受到某些难以预测的风险、不确定性或其他因素的影响，可能导致实际事件或结果与此类声明中所示有所不同。 这些风险、不确定性和其他因素包括但不限于我们在“风险因素” 中所述的内容 在我们于2024年2月15日向证券交易委员会提交的《2013年年度报告表格10-k》的项目1A中描述的内容，以及我们今后向证券交易委员会提交的报告中不时描述的内容。

37
目录

任何此类前瞻性陈述均基于我们的观点和假设，并非未来业绩预估。除法律规定外，我们不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务。读者被警告不要过度依赖任何此类陈述。

项目2. 未注册的股权销售和资金用途
发行人回购股票
2023年2月，我们的董事会批准了一项股份回购计划(我们的“股份回购计划”)，根据该计划，我们被授权回购最多30亿美元的普通股。我们的股份回购计划没有到期日期，随时可停止。下面的表格显示了我们在2024年6月30日结束的三个月内根据我们的股份回购计划回购的证券。
时期总股数
已购股数		平均价格
每股支付		股票总数
作为的一部分
公开宣布的
计划或方案(1) 		大约货币价值
尚可
计划下的
计划或方案(1)
2024年4月1日至4月30日
306,000 $400.75 306,000 $2,309,344,013 
2024年5月1日至5月31日
240,000 $428.13 240,000 $2,206,593,837 
2024年6月1日至6月30日
190,000 $475.84 190,000 $2,116,184,531 
总费用736,000 $429.06 736,000 $2,116,184,531 
（1）根据我们的股票回购计划，我们被授权随时通过公开市场或私下协商的交易购买股票。此类购买可能是根据10b5-1规则计划或其他由我们的管理层决定的方式，并符合证券交易委员会的要求。

项目5。其他信息
10b5-1规则 交易计划
我们的交易政策允许我们的高管、董事和员工根据修订后的1934年证券交易法规则10b5-1制定符合要求的交易计划。 以下表格描述了我们的高管和董事在2024年第二季度采纳的出售我们证券的书面计划，每个计划均旨在满足规则10b5-1的肯定防御条件（每个计划称为“交易计划”）。
姓名和头衔交易计划采用日期交易计划预定到期日期（1）交易计划受限最大股票数
杰弗里·莱登
执行主席
5/10/20248/31/2025
11,355
桑吉塔·巴蒂娅
董事
5/09/20245/09/2025
2,339
（1）如果所有预期的交易在交易计划到期日期之前完成，交易计划可以提前到期，或者由经纪人或交易计划持有人终止，或根据交易计划的其他规定提前到期。


38
目录

项目6. 展览
展示编号
附件描述
10.1
31.1
31.2
32.1
101.INSXBRL实例-实例文件不在交互式数据文件中出现，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文件中。
101.SCHXBRL分类扩展模式
101.CALXBRL分类扩展计算
101.LABXBRL分类扩展标签
101.PREXBRL分类扩展呈现
101.DEFXBRL分类扩展定义
104*与7.01项目相关的展品是旨在向SEC提供而不是提交的，根据Regulation FD的规定。


39
目录

签名
根据1934年的证券交易法的要求，注册人已经指定代表签署本报告。
福泰制药公司
2024年8月2日
通过：
/s/ 查尔斯·瓦格纳二世
查尔斯·瓦格纳二世
首席财务执行官
(公司首席财务官
特别授权官员)

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